10-Q

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格10-Q

（标记一）


☒	根据1934年《证券交易法》第13或15（d）节的季度报告

截至2026年3月31日的季度

或


☐	根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的过渡报告

对于从到的过渡期

委托档案号001-14895

Sarepta Therapeutics, Inc.

（在其章程中指明的注册人的确切名称）


特拉华州		93-0797222
（国家或其他司法公司或组织）		（I.R.S.雇主识别号）

第一街215号，415套房马萨诸塞州剑桥		02142
（主要行政办公室地址）		（邮编）

注册人的电话号码，包括区号：（617）274-4000

根据该法第12（b）节登记的证券：


各类名称	交易代码	注册的交易所名称
普通股，每股面值0.0001美元	SRPT	纳斯达克全球精选市场

用复选标记表明注册人（1）在过去12个月内（或要求注册人提交此类报告的较短期限内）是否已提交1934年证券交易法第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否已遵守此类提交要求。是否☐

用复选标记表明注册人在过去12个月内（或在要求注册人提交此类文件的较短期限内）是否以电子方式提交了根据S-T规则第405条（本章第232.405条）要求提交的每个交互式数据文件。是否☐

通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司”、“新兴成长型公司”的定义。


大型加速披露公司	☒	加速披露公司	☐

非加速披露公司	☐	较小的报告公司	☐

新兴成长型公司	☐

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是☐没有

注明截至最后实际可行日期发行人各类普通股的已发行股份数量。


面值0.0001美元的普通股		105,576,222
（类）		（截至2026年5月1日未偿还）

Sarepta Therapeutics, Inc.

表格10-Q

指数


		页
第一部分—财务信息

项目1。	财务报表（未经审计）	3

	简明合并资产负债表—截至2026年3月31日和2025年12月31日	3

	综合综合的简明综合报表收入（亏损）—截至2026年3月31日及2025年3月31日止三个月	4

	简明合并股东权益报表 —截至2026年3月31日及2025年3月31日止三个月	5

	简明合并现金流量表—截至2026年3月31日及2025年3月31日止三个月	6

	简明综合财务报表附注	7

项目2。	管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析	23

项目3。	关于市场风险的定量和定性披露	36

项目4。	控制和程序	37

第二部分——其他信息

项目1。	法律程序	38

项目1a。	风险因素	38

项目2。	未登记出售股本证券及所得款项用途	79

项目3。	优先证券违约	79

项目4。	矿山安全披露	79

项目5。	其他信息	80

项目6。	附件	80

附件		81

签名		82

第一部分—财务信息

项目1。财务报表

Sarepta Therapeutics, Inc.

简明合并资产负债表

（未经审计，单位：千，股份和每股金额除外）


	截至 2026年3月31日			截至 2025年12月31日
物业、厂房及设备
当前资产：
现金及现金等价物	$	464,450		$	801,282
短期投资		188,739			138,368
应收账款，净额		394,817			398,233
存货		1,001,112			914,744
制造业相关存款和预付款项		72,785			113,455
其他流动资产		187,973			171,856
流动资产总额		2,309,876			2,537,938
物业及设备净额		336,241			345,125
使用权资产		124,059			125,495
非流动存货		174,865			184,543
非流动投资		81,936			1,048
其他非流动资产		151,957			155,554
总资产	$	3,178,934		$	3,349,703

负债和股东权益
流动负债：
应付账款	$	70,376		$	280,841
应计费用		302,372			359,659
递延收入，当期部分		116,037			443,397
其他流动负债		10,379			11,393
流动负债合计		499,164			1,095,290
长期负债		838,162			828,974
租赁负债，扣除流动部分		198,505			199,378
递延收入，扣除当期部分		136,354			83,910
其他非流动负债		1,647			1,529
负债总额		1,673,832			2,209,081
承付款项和或有事项（附注16）
股东权益：
优先股，面值0.0001美元，授权3,333，333股；未发行和优秀		—			—
普通股，面值0.0001美元，授权198,000，000股；106,226，788和截至2026年3月31日已发行和未偿还的债券分别为105,571，146 已发行和未偿还的债券分别为105,615，096份和104,964，220份，于2025年12月31日		11			11
库存股，按成本计，2026年3月31日为655,642股和650,876股，以及分别于2025年12月31日		(25,263	)		(25,263	)
额外实收资本		6,076,500			6,042,586
累计其他综合（亏损）收益，税后净额		(121	)		272
累计赤字		(4,546,025	)		(4,876,984	)
股东权益合计		1,505,102			1,140,622
负债和股东权益合计	$	3,178,934		$	3,349,703

见所附未经审核简明综合财务报表附注。

Sarepta Therapeutics, Inc.

综合收益（亏损）简明合并报表

（未经审计，单位：千，每股金额除外）


	截至3个月 3月31日，
	2026			2025
收入：
产品，净	$	330,515		$	611,523
协作和其他		400,288			133,333
总收入		730,803			744,856

成本及开支：
销售成本（不包括许可内权利的摊销）		108,768			137,564
研究与开发		153,960			773,448
销售，一般和行政		108,951			133,629
许可内权利的摊销		691			601
总成本和费用		372,370			1,045,242
营业收入（亏损）		358,433			(300,386	)

其他损失，净额：
其他费用，净额		(15,259	)		(83,132	)

所得税费用前收入（亏损）		343,174			(383,518	)
所得税费用		12,215			63,990
净收入（亏损）	$	330,959		$	(447,508	)

其他综合收益（亏损）：
投资未实现（亏损）收益，税后净额		(393	)		252
其他综合（亏损）收益合计		(393	)		252
综合收益（亏损）	$	330,566		$	(447,256	)

每股收益（亏损）：
基本	$	3.15		$	(4.60	)
摊薄	$	2.88		$	(4.60	)

用于计算收益的普通股加权平均数每股（亏损）：
基本		104,988			97,362
摊薄		121,916			97,362

见所附未经审核简明综合财务报表附注。

Sarepta Therapeutics, Inc.

股东权益的简明合并报表

（未经审计，单位：千）


													累计
											额外		其他						合计
	普通股				库存股票						实缴		综合			累计			股东'
	股份		金额		股份			金额			资本		收入（亏损）			赤字			股权
2025年12月31日余额		105,615	$	11		(651	)	$	(25,263	)	$	6,042,586	$	272		$	(4,876,984	)	$	1,140,622
行使普通股期权		25		—		—			—			241		—			—			241
限制性股票单位的归属		587		—		(5	)		—			—		—			—			—
股票补偿		—		—		—			—			33,673		—			—			33,673
投资未实现亏损，税后净额		—		—		—			—			—		(393	)		—			(393	)
净收入		—		—		—			—			—		—			330,959			330,959
2026年3月31日余额		106,227	$	11		(656	)	$	(25,263	)	$	6,076,500	$	(121	)	$	(4,546,025	)	$	1,505,102


													累计
											额外		其他						合计
	普通股				库存股票						实缴		综合			累计			股东'
	股份		金额		股份			金额			资本		（亏损）收入			赤字			股权
2024年12月31日余额		96,900	$	10		—		$	—		$	5,738,924	$	(218	)	$	(4,210,974	)	$	1,527,742
行使普通股期权		146		—		—			—			9,036		—			—			9,036
限制性股票单位的归属		1,135		—		—			—			—		—			—			—
发行普通股员工购股计划		74		—		—			—			6,645		—			—			6,645
股票补偿		—		—		—			—			46,556		—			—			46,556
投资未实现收益，税后净额		—		—		—			—			—		252			—			252
净亏损		—		—		—			—			—		—			(447,508	)		(447,508	)
2025年3月31日余额		98,255	$	10		—		$	—		$	5,801,161	$	34		$	(4,658,482	)	$	1,142,723

见所附未经审核简明综合财务报表附注。

Sarepta Therapeutics, Inc.

简明合并现金流量表

（未经审计，单位：千）


	截至3月31日止三个月，
	2026			2025
经营活动产生的现金流量：
净收入（亏损）	$	330,959		$	(447,508	)
调整净收益（亏损）与经营活动产生的现金流量净额的对账
股票补偿		29,399			41,428
折旧及摊销		10,594			9,978
非现金利息支出		9,612			1,254
使用权资产账面值减少		3,110			3,934
战略投资亏损		1,712			90,728
投资折让累计，净额		(530	)		(1,912	)
其他		(1,288	)		438
经营资产和负债变动，净额：
应收账款减少（增加）额		3,416			(57,383	)
制造业相关存款和预付款项减少		43,487			71,136
库存增加		(69,756	)		(177,359	)
其他资产增加		(14,547	)		(15,067	)
递延收入减少		(274,916	)		(85,397	)
应付账款减少		(210,465	)		(58,337	)
应计费用（减少）增加额		(60,026	)		31,652
租赁负债及其他负债（减少）增加		(3,444	)		8,978
经营活动使用的现金净额		(202,683	)		(583,437	)

投资活动产生的现金流量：
购买可供出售证券		(170,197	)		(44,658	)
可供出售证券的到期和出售		38,888			40,758
购置财产和设备		(2,081	)		(43,651	)
购买无形资产		(1,000	)		(2,238	)
收购战略投资		—			(241,388	)
投资活动所用现金净额		(134,390	)		(291,177	)

筹资活动产生的现金流量：
根据员工持股行使股票期权及购买股票所得款项购买计划		241			15,681
循环信贷融资下的借款收益		250,000			—
根据循环信贷融资偿还借款		(250,000	)		—
与获得循环信贷融资有关的付款		—			(3,210	)
筹资活动提供的现金净额		241			12,471

现金、现金等价物和受限制现金减少		(336,832	)		(862,143	)

现金、现金等价物及受限制现金：
期初		814,407			1,118,589
期末	$	477,575		$	256,446

现金、现金等价物和受限制现金的调节：
现金及现金等价物	$	464,450		$	240,867
其他资产中的受限现金		13,125			15,579
现金、现金等价物和受限制现金总额	$	477,575		$	256,446

补充披露现金流信息：
期间支付的所得税现金	$	1,728		$	835
期间支付利息的现金	$	23,419		$	7,188
非现金活动补充时间表：
计入应付账款和应计费用的无形资产和财产及设备	$	5,953		$	29,225
取得使用权资产产生的租赁负债	$	—		$	5,232
资本化的基于股票的补偿和折旧作为存货	$	6,934		$	7,285

见所附未经审核简明综合财务报表附注。

Sarepta Therapeutics, Inc.

简明合并财务报表附注

（未经审计）

1.组织和业务性质

Sarepta Therapeutics, Inc.（连同其全资子公司，“Sarepta”或“公司”）是一家商业阶段的生物制药公司，专注于通过发现和开发独特的RNA靶向疗法、小干扰RNA（“siRNA”）敲低疗法、基因疗法和其他基因治疗模式来帮助患者治疗罕见疾病。应用其专有、差异化和创新技术，并通过与战略合作伙伴的合作，该公司开发了多个获批产品，用于治疗杜氏肌营养不良症（“杜氏”），并正在为广泛的疾病和病症开发潜在的候选治疗药物，包括杜氏、1型强直性肌营养不良症（“DM1”）、面肩肱型肌营养不良症（“FSHD”）、肢带型肌营养不良症（“LGMD”）以及其他神经肌肉和中枢神经系统疾病。

公司RNA靶向产品EXONDYS 51（ETEPLIRSen）注射液（“EXONDYS 51”）、VYONDYS 53（Golodirsen）注射液（“VYONDYS 53”）和AMONDYS 45（casimersen）注射液（“AMONDYS 45”）分别于2016年、2019年和2021年获得美国食品药品监督管理局（“FDA”）的加速批准。用于治疗抗肌萎缩蛋白基因已确认突变、可分别适用于外显子51、外显子53和外显子45跳过的患者的杜氏综合征，EXONDYS 51、VYONDYS 53和AMONDYS 45（统称“PMO产品”）利用公司的磷酰胺吗啉基寡聚体（“PMO”）化学和外显子跳过抗肌萎缩蛋白基因的外显子51、外显子53和外显子45的技术。跳过外显子旨在促进一种内部截短但具有功能性的抗肌萎缩蛋白的产生。

该公司的基因治疗产品ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种基于腺相关病毒（“AAV”）的基因疗法，最初于2023年6月获得FDA的加速批准，用于治疗4至5岁的杜氏基因确诊突变的非卧床患者。随后，ELEVIDYS于2024年6月获得FDA的传统批准，用于治疗至少4岁的杜氏基因已确认突变的非卧床患者。ELEVIDYS也于2024年6月在加速批准途径下被批准用于非卧床患者。为应对2025年3月和6月宣布的安全事件，该公司于2025年6月暂停向美国非门诊患者的所有ELEVIDYS发货。应FDA关于我们自愿停止在美国的所有ELEVIDYS发货的要求，我们暂时停止了在美国的所有ELEVIDYS发货，自2025年7月22日起生效。2025年7月28日，FDA通知我们，它建议取消对非卧床患者的自愿暂停。2025年7月31日，我们在美国恢复了用于门诊患者的ELEVIDYS出货。2025年11月，公司在处方信息的适应症和使用部分宣布了急性肝损伤和急性肝衰竭的黑框警告和非流动人群的移除。该公司目前正在进行ELEVIDYS的各种临床试验，包括一项评估使用西罗莫司作为增强免疫抑制方案的研究，作为ELEVIDYS治疗的一部分，用于与Duchenne一起生活的非流动个体。公司打算与FDA讨论这项研究的结果，以及在非门诊人群中恢复商业给药的潜在途径。在非门诊人群中恢复给药将取决于FDA对西罗莫司数据是否积极改变ELEVIDYS的风险/收益概况的分析，以及在修改标签的过程中与FDA保持一致，这两者都涉及风险和不确定性。

截至2026年3月31日，公司拥有7.483亿美元的现金、现金等价物、限制性现金和投资，其中包括4.645亿美元的现金和现金等价物、2.707亿美元的投资和1310万美元的非流动限制性现金。公司认为，截至本报告发布之日的现金、现金等价物和投资余额，以及公司循环信贷融资（更多信息请参见附注13循环信贷融资）下的未来运营现金流入和可用性，足以为其当前至少未来十二个月的运营计划提供资金，尽管公司可能通过公共或私人债务和股权融资寻求额外的现金资源，寻求获得资助的研发安排和额外的政府合同，并与其他公司建立合作或将其技术许可给其他公司。

2.重要会计政策概要

列报依据

随附的未经审计简明综合财务报表是根据美国普遍接受的会计原则（“美国公认会计原则”）编制的，反映了Sarepta及其全资子公司的账目。其合并附属公司之间的所有公司间交易均已消除。管理层已确定该公司在一个部门运营：发现、开发、制造和向罕见病患者提供疗法。

公司管理层认为，所有为公平列报所必需的正常经常性调整均已反映。某些财务信息通常包含在根据美国公认会计原则编制的年度财务报表中，但不是中期报告目的所要求的，已被省略。这些未经审计的简明综合财务报表应与公司于2026年3月2日向美国证券交易委员会提交的截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告中所载的截至2025年12月31日止年度的综合财务报表和相关附注一并阅读。截至2026年3月31日止三个月的业绩不一定代表全年的预期业绩。

估计和不确定性

按照美国公认会计原则编制未经审计的简明综合财务报表，要求管理层作出估计和假设，这些估计和假设会影响资产、负债、权益、收入、费用的报告金额以及或有资产和负债的披露。实际结果可能与这些估计不同。

信用风险集中

可能使公司面临集中信用风险的金融工具包括在金融机构持有的现金、现金等价物、投资和客户的应收账款净额。截至2026年3月31日，公司现金集中于五家金融机构，潜在使公司面临信用风险。但公司认为不存在金融机构不履约的重大风险。该公司还购买商业票据、政府和政府机构债券、公司债券和由高评级公司、金融机构和政府发行的存单，并限制对任何一个发行人的信用敞口金额。这些金额有时可能超过联邦保险限额。本公司并无经历与该等金融工具有关的任何信贷损失，亦不认为会面临与该等金融工具有关的任何重大信贷风险。截至2026年3月31日，三个实体的应收账款净额占比分别为33%、28%和20%。截至2025年12月31日，四个实体的应收账款净额占比分别为33%、26%、20%和10%。

重要会计政策

有关公司会计政策的详情，请阅读附注2，截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告的重要会计政策及近期会计公告摘要。

3.许可和合作协议

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.

2024年11月25日，公司与Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.（“Arrowhead”）订立独家全球许可和合作协议以及股票购买协议（统称“Arrowhead合作协议”），该协议随后于2025年2月7日（“生效日期”）生效。

Arrowhead合作协议授予公司在Arrowhead的某些知识产权下的独家许可，以开发、制造和商业化以下项目的主要候选人（以及所有后备候选人）：


发展阶段	适应症
Arrowhead临床项目	（a）用于治疗FSHD的DUX4；（b）DM1治疗强直性肌营养不良1型；（c）ATXN2治疗共济失调；和（d）治疗特发性肺纤维化的MMP7。
Arrowhead临床前项目	（a）ATXN1用于治疗共济失调；（b）ATXN3治疗共济失调；及（c）治疗亨廷顿病的HTT。

此外，双方将合作发现和开发针对公司在任期内选定的六个靶点的化合物（每个靶点为“Arrowhead Discovery Program”，与Arrowhead Clinical Programs和Pre-Clinical Programs一起为“Arrowhead Programs”）。

根据Arrowhead协作协议的条款，Arrowhead将根据商定的开发计划开展有关Arrowhead计划的开发活动。在每个Arrowhead计划的预定过渡点，Arrowhead将把开发责任转移给公司，然后公司将执行所有必要的开发活动，以获得并维持全球各地的监管批准。公司将拥有许可产品商业化的唯一全球权利。

在截至2025年3月31日的三个月内，公司向Arrowhead支付了5亿美元的预付款，并以高于收盘时估值的价格投资了3.25亿美元购买了Arrowhead约1190万股普通股。根据生效日期Arrowhead在纳斯达克全球精选市场（“纳斯达克”）交易的普通股收盘价，2.414亿美元分配给Arrowhead的股权投资，并记录在生效日期公司未经审计的简明综合资产负债表的战略投资中。截至2025年3月31日止三个月，公司录得5.836亿美元的研发费用，因为预付款项的剩余部分分配给了预付许可费，该费用代表与没有其他未来用途的研发活动相关的潜在未来利益的权利。

公司将就Arrowhead临床项目的某些预先确定的开发活动向Arrowhead进行补偿。各方负责根据Arrowhead协作协议开展的其他开发活动的成本和费用。Arrowhead将完成其开发活动所需的所有制造活动，并为所有Arrowhead项目提供临床供应和Arrowhead临床项目的商业供应。截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月，公司分别录得850万美元和230万美元的研发费用，与Arrowhead产生的可偿还开发成本有关。

此外，公司将在五年内向Arrowhead支付总计2.50亿美元的年度分期付款，金额为5000万美元（“年度协作许可费”），第一笔付款将于生效日期的一周年到期。年费取决于公司是否终止箭头合作协议。截至2026年3月31日止三个月，公司在未经审核简明综合全面收益（亏损）报表中支付并记录了研发费用中的首笔5000万美元年度合作许可费。在Arrowhead合作协议的期限内，公司可能有义务在实现某些开发、监管和销售里程碑后向Arrowhead支付总额高达103亿美元的款项，其中包括与DM1计划的第1/2期研究的某些队列继续注册相关的两个里程碑（“Arrowhead DM1里程碑”），总额为3亿美元，这两个款项均在截至2025年12月31日的年度内实现并得到确认。在截至2026年3月31日的三个月内，公司支付了与第二个Arrowhead DM1里程碑相关的2亿美元现金，该现金已包含在截至2025年12月31日的应付账款中。有关Arrowhead DM1里程碑的详细信息，请阅读附注3，截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告的许可和合作协议。此外，在商业化后，公司将被要求根据净销售额进行分级特许权使用费支付。

F. Hoffman-La Roche Ltd。

截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月，公司分别确认了与F. Hoffman-La Roche Ltd.（“罗氏”）的许可、合作和期权协议（“罗氏合作协议”）相关的合作收入3.65亿美元和1.12亿美元。根据罗氏合作协议，公司授予罗氏期权，以收购某些未来Duchenne开发计划的美国前权利（“期权”），以换取单独的期权行使付款、里程碑和特许权使用费考虑以及成本分摊条款。这些期权作为与个别项目相关的重大权利入账，并在罗氏合作协议开始时记入递延收入。分配给重大权利的价值计入递延收入，直至这些权利到期或被行使。2026年2月，罗氏拒绝对某些项目权利行使期权，这导致在截至2026年3月31日的三个月内立即确认了3.25亿美元的合作收入。此外，罗氏在截至2026年3月31日的三个月内为日本的第一位商业患者给药，这导致确认了一笔4000万美元的里程碑付款作为罗氏合作协议下的合作收入。2025年2月，某项计划的一项期权到期，导致立即确认截至2025年3月31日止三个月的1.12亿美元合作收入。

根据罗氏合作协议，订约方同意订立供应协议，以便向其提供临床和商业批次的ELEVIDYS（“罗氏供应协议”）。罗氏利用供应在美国以外的地区销售ELEVIDYS，在这些地区，罗氏已经获得了ELEVIDYS的某些批准。在罗氏供应协议谈判过程中，公司向罗氏交付了按逐笔采购订单约定的商用ELEVIDYS供应。合同制造收入和特许权使用费收入在未经审计的简明综合全面收益（亏损）报表中计入合作和其他收入。截至2026年3月31日止三个月，罗氏产品销售成本超过罗氏合同制造收入，作为报废和

过期材料以及期间不符合质量规格的某些批次的ELEVIDYS的核销被分配到罗氏产品销售成本中。下表汇总了罗氏在所示每个时期的某些活动：


	截至3个月 3月31日，
	2026			2025
	（单位：千）
合同制造收入	$	31,105		$	17,379
版税收入		4,183			3,954
罗氏产品销售成本		(39,653	)		(12,143	)

与根据罗氏合作协议进行的共同开发活动相关的成本包含在运营费用中，罗氏对成本的任何补偿在相关费用发生时反映为此类费用的减少。截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月，罗氏可报销并反映为运营费用减少的成本分别为820万美元和2850万美元。截至2026年3月31日和2025年12月31日，未经审计的简明综合资产负债表上的其他流动资产中分别包含1.364亿美元和1.041亿美元的协作和其他应收款。

截至2026年3月31日和2025年12月31日，公司的递延收入总额为2.524亿美元和5.273亿美元，其中1.16亿美元和4.434亿美元分别归类为流动收入。截至2026年3月31日，所有与罗氏供应协议相关的递延收入。

里程碑义务

包括上述协议在内，公司已签订许可和合作协议，除在协议执行时支付前期费用外，公司还可能有义务支付某些里程碑付款，作为产品候选者，通过商业销售批准及以后提交研究性新药申请的收益。截至2026年3月31日，该公司可能有义务支付高达121亿美元的未来开发、监管、商业和与其合作和许可协议相关的前期特许权使用费。

4.公允价值计量

本公司有若干按公允价值入账的金融资产及负债已按公允价值计量会计准则所述在公允价值层级内分类为第1级、第2级或第3级。

•

第1级——活跃市场中相同工具的报价；

•

第2级——活跃市场中类似工具的报价、不活跃市场中相同或类似工具的报价，以及在活跃市场中可观察到所有重要投入和重要价值驱动因素的模型衍生估值；和

•

第3级——由一个或多个重要价值驱动因素不可观察的估值技术得出的估值。

在截至2026年3月31日的三个月内，没有转入或转出第3级。下表列示了有关公司以公允价值计量和列账的金融资产和负债的信息，并表明了其用于确定此类公允价值的估值技术在公允价值层次结构中的水平：


	截至2026年3月31日的公允价值计量
	合计		1级		2级		3级
	（单位：千）
物业、厂房及设备
货币市场基金	$	216,673	$	216,673	$	—	$	—
政府和政府机构债券		188,232		—		188,232		—
公司债券		79,696		—		79,696		—
战略投资		7,795		2,364		—		5,431
存款证		2,898		—		2,898		—
递延补偿计划资产		995		995		—		—
总资产	$	496,289	$	220,032	$	270,826	$	5,431


	截至2025年12月31日的公允价值计量
	合计		1级		2级		3级
	（单位：千）
物业、厂房及设备
货币市场基金	$	474,914	$	474,914	$	—	$	—
政府和政府机构债券		179,765		—		179,765		—
公司债券		42,583		—		42,583		—
战略投资		9,520		4,089		—		5,431
商业票据		3,614		—		3,614		—
存款证		3,368		—		3,368		—
递延补偿计划资产		883		883		—		—
总资产	$	714,647	$	479,886	$	229,330	$	5,431

公司在公允价值层级中公允价值归类为第1级的资产包括货币市场基金、公司对一家在纳斯达克上市的生物技术公司的战略投资以及与公司递延补偿计划相关的信托持有的资产。

公司在公允价值等级中公允价值分类为第2级的资产包括商业票据、政府和政府机构债券、公司债券和存单。这些资产已按交易价格进行了初步估值，随后于各报告期末进行了估值。公司使用可观察的市场输入来确定价值，这主要包括可报告的交易。在截至2026年3月31日和2025年12月31日的未经审计的简明综合资产负债表中，某些在收购之日到期不到三个月的高流动性投资作为现金等价物列报。

公司公允价值在公允价值等级中归类为第3级的资产包括对私营生物技术公司的战略投资，其公允价值计量基于市场上无法观察到的重大投入，因此代表第3级计量。于各报告期末，如发行人发行同类或相同证券或出现减值触发事件，则对公司非上市证券的战略投资的公允价值进行调整。截至2026年3月31日或2025年3月31日止三个月，由于没有识别出减值指标，也没有发行类似证券，因此没有与公司第3级战略投资的公允价值相关的估值计量事件。

公司于2027年9月15日到期的1.25%优先可换股票据（“2027年票据”）及公司于2030年9月1日到期的4.875%优先可换股票据（“2030年票据”）的公允价值基于公开市场交易，并在公允价值层级中分类为第1级。下表汇总了公司在所示期间按契约划分的债务工具：


	截至 2026年3月31日		截至 2025年12月31日
	（单位：千）
2027年票据的账面净值	$	157,642	$	157,478
2030年票据账面净值		680,520		671,496
债务工具总账面价值	$	838,162	$	828,974

2027年票据的公允价值	$	146,002	$	143,076
2030年票据的公允价值		732,127		721,791
债务工具公允价值合计	$	878,129	$	864,867

现金及现金等价物、应收账款、净额和应付账款在未经审核简明综合资产负债表中呈报的账面值接近公允价值，因为这些金融工具的即期或短期到期。

5.金融工具

下表汇总了所示各期间的未经审计简明综合资产负债表中现金等价物中包含的公司于收购之日到期日不足三个月的金融资产：


	截至 2026年3月31日		截至 2025年12月31日
	（单位：千）
货币市场基金	$	216,673	$	474,914
公司债券		151		—
政府和政府机构债券		—		89,914
合计	$	216,824	$	564,828

该公司的政策是通过维持一个分散良好的投资组合来降低其金融资产的信用风险，该投资组合限制了期限和投资类型的风险敞口金额。截至2026年3月31日及2025年12月31日，公司可供出售证券的加权平均期限分别约为九个月及三个月。截至2026年3月31日和2025年12月31日，公司所有非流动投资的期限均在一年至两年之间。

以下表格汇总了公司在所示各期间的金融工具：


	截至2026年3月31日
	摊销成本		毛额未实现收益		毛额未实现损失			公平市场价值
	（单位：千）
现金和货币市场基金	$	464,299	$	—	$	—		$	464,299
政府和政府机构债券		188,291		70		(129	)		188,232
公司债券		79,745		10		(59	)		79,696
存款证		2,898		—		—			2,898
现金、现金等价物和投资总额	$	735,233	$	80	$	(188	)	$	735,125
据报道：
现金及现金等价物	$	464,450	$	—	$	—		$	464,450
短期投资		188,785		31		(77	)		188,739
非流动投资		81,998		49		(111	)		81,936
现金、现金等价物和投资总额	$	735,233	$	80	$	(188	)	$	735,125


	截至2025年12月31日
	摊销成本		毛额未实现收益		毛额未实现损失		公平市场价值
	（单位：千）
现金和货币市场基金	$	711,368	$	—	$	—	$	711,368
政府和政府机构债券		179,615		150		—		179,765
公司债券		42,527		56		—		42,583
商业票据		3,614		—		—		3,614
存款证		3,368		—		—		3,368
现金、现金等价物和投资总额	$	940,492	$	206	$	—	$	940,698
据报道：
现金及现金等价物	$	801,269	$	13	$	—	$	801,282
短期投资		138,175		193		—		138,368
非流动投资		1,048		—		—		1,048
现金、现金等价物和投资总额	$	940,492	$	206	$	—	$	940,698

6.产品收入、净额、应收账款、净额和产品收入准备金

净产品收入，包括与PMO产品和LEVIDYS相关的收入，包括以下内容：


	截至3个月 3月31日，
	2026		2025
	（单位：千）
PMO产品
美国	$	188,789	$	185,828
世界其他地区		39,761		50,710
PMO产品总收入，净额	$	228,550	$	236,538
Elevidys
美国	$	101,965	$	374,985
Elevidys产品总收入，净额	$	101,965	$	374,985
产品总收入，净额	$	330,515	$	611,523

截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月，美国以外没有任何国家超过产品净收入总额的10%。

下表按客户汇总了公司在所示期间超过10%的客户的产品净收入：


	截至3个月 3月31日，
	2026			2025
产品收入，净额
客户1		39	%		19	%
客户2		20	%		12	%

截至2026年3月31日和2025年12月31日，公司应收账款净额分别为3.948亿美元和3.982亿美元，两者均与产品销售有关，扣除折扣和备抵。截至2026年3月31日，公司的大部分应收账款来自于在美国的产品销售，所有客户都有标准的付款条件，一般要求在65至90天内付款。在美国以外，该公司的大多数客户的付款期限在90至150天之间。

下表汇总了对所示各期间贴现准备金和备抵准备金变动的分析：


	退单			回扣			即时支付			其他应计项目			合计
	（单位：千）
余额，截至2025年12月31日	$	25,563		$	116,585		$	3,831		$	54,057		$	200,036
规定		23,997			40,700			3,587			24,271			92,555
与前期相关的调整		—			(687	)		—			(21	)		(708	)
付款/贷项		(25,903	)		(43,191	)		(2,069	)		(31,751	)		(102,914	)
余额，截至2026年3月31日	$	23,657		$	113,407		$	5,349		$	46,556		$	188,969


	退单			回扣			即时支付			其他应计项目			合计
	（单位：千）
余额，截至2024年12月31日	$	45,904		$	107,843		$	5,941		$	34,611		$	194,299
规定		73,443			58,798			5,552			27,901			165,694
与前期相关的调整		—			(5,416	)		—			(625	)		(6,041	)
付款/贷项		(52,480	)		(44,155	)		(5,340	)		(16,401	)		(118,376	)
余额，截至2025年3月31日	$	66,867		$	117,070		$	6,153		$	45,486		$	235,576

下表汇总了所示各期间公司未经审计简明综合资产负债表中包含的上述准备金总额：


	截至 2026年3月31日		截至 2025年12月31日
	（单位：千）
应收账款减少额，净额	$	74,684	$	82,518
应计费用构成部分		114,285		117,518
总储备	$	188,969	$	200,036

7.存货

下表汇总了所示各期间公司库存的组成部分：


	截至 2026年3月31日		截至 2025年12月31日
	（单位：千）
原材料	$	136,958	$	141,278
工作进行中		981,044		892,689
成品		57,975		65,320
总库存	$	1,175,977	$	1,099,287

公司将与其PMO产品相关的库存归类为非流动库存，当库存的消耗预计超过公司正常PMO产品库存运营周期两年时。公司将与ELEVIDYS相关的库存归类为非当前库存，当库存消耗预计超过公司正常的ELEVIDYS库存运营周期约3.5年时。非流动库存包括与PMO产品相关的原材料和在产品以及与ELEVIDYS相关的原材料。

下表汇总了所示各期间公司存货的资产负债表分类：


	截至 2026年3月31日		截至 2025年12月31日
	（单位：千）
资产负债表分类：
存货	$	1,001,112	$	914,744
非流动存货		174,865		184,543
总库存	$	1,175,977	$	1,099,287

截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月，没有因减记过剩和过时库存而产生的重大库存损失。

8.其他资产

下表汇总了公司在所示各期间的其他流动资产：


	截至 2026年3月31日		截至 2025年12月31日
	（单位：千）
协作和其他应收款	$	136,446	$	104,117
预付维修服务		14,584		12,639
与税务有关的应收款项和预付款项		14,033		15,604
预付临床及临床前费用		7,859		7,976
应收利息		2,616		1,656
预付保险		2,217		4,004
预付商业费用		2,155		2,290
预付监管		1,799		2,335
预付雇员福利		1,037		12,034
其他		5,227		9,201
其他流动资产合计	$	187,973	$	171,856

下表汇总了所示各期间公司的其他非流动资产：


	截至 2026年3月31日		截至 2025年12月31日
	（单位：千）
制造业相关存款和预付款项	$	90,073	$	92,890
无形资产，净值		31,384		28,949
受限制现金*		13,125		13,125
战略投资		7,795		9,520
递延所得税资产		2,808		2,822
预付维修服务		2,652		3,058
其他		4,120		5,190
其他非流动资产合计	$	151,957	$	155,554

*这两个期间的受限现金涉及（i）根据公司的各种物业租赁建立的信用证，作为未来可能违约租赁付款的担保，（ii）根据某种商业供应协议建立的信用证，以及（iii）公司信用卡的抵押现金。受限制的现金无法提取或用于一般义务。

9.应计费用

下表汇总了公司在所示各期间的应计费用：


	截至 2026年3月31日		截至 2025年12月31日
	（单位：千）
产品收入相关储备	$	114,285	$	117,518
应计合同制造成本		76,607		92,281
应计职工薪酬成本		32,878		58,607
应计专业费用		20,841		17,840
应计临床和临床前费用		14,099		18,894
应计所得税		13,789		4,755
应计临床协作费用		8,468		10,222
应计特许权使用费		8,219		10,863
应计利息费用		5,355		20,714
应计里程碑费用		3,200		1,000
其他		4,631		6,965
应计费用总额	$	302,372	$	359,659

10.股票补偿

下表汇总了公司在所示各期间授予的股票奖励：


	截至3月31日止三个月，
	2026				2025
	赠款		加权平均格兰特日期公平价值		赠款			加权平均格兰特日期公平价值
股票期权		—		—		466,176		$	48.49
限制性股票单位		133,855	$	20.96		1,377,806		$	97.67
业绩股票单位		—		—		120,378	(1)	$	99.69

（1）截至2025年3月31日止三个月，有120,378股股份获授予业绩条件，与实现若干财务业绩目标、监管发展及批准公司若干候选产品及若干制造成就有关。截至2026年3月31日，与这些股份相关的业绩条件均不可能实现。

基于股票的补偿费用

截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月，包括在总费用中的基于股票的补偿费用总额分别为2940万美元和4140万美元。下表按赠款类型和未经审核简明综合全面收益（亏损）报表所包含的职能汇总了基于股票的补偿费用：


		截至3个月 3月31日，
		2026			2025
	（单位：千）
股票期权		$	7,096		$	12,889
限制性股票和绩效股票单位			26,577			31,543
员工购股计划			—			2,124
小计		$	33,673		$	46,556
基于股票的资本化补偿成本			(4,274	)		(5,128	)
计入费用的基于股票的补偿费用总额		$	29,399		$	41,428
研究与开发		$	10,277		$	17,317
销售，一般和行政			19,122			24,111
计入费用的基于股票的补偿费用总额		$	29,399		$	41,428

11.其他费用，净额

下表汇总了所示每个期间的其他费用净额：


		截至3个月 3月31日，
		2026			2025
	（单位：千）
利息收入		$	6,360		$	10,190
投资折让累计，净额			642			2,238
利息支出			(21,713	)		(4,503	)
战略投资亏损			(1,712	)		(90,728	)
其他，净额			1,164			(329	)
其他费用总额，净额		$	(15,259	)	$	(83,132	)

12.所得税

截至2026年3月31日止三个月，公司录得所得税拨备1220万美元，实际税率为3.6%。所得税拨备主要涉及当期州税费用因应课税

某些继续要求将研发成本资本化的州和暂停或限制使用净营业亏损结转的州的利润。

公司定期重新评估其递延所得税资产的估值备抵，权衡正面和负面证据以评估此类递延所得税资产的可收回性。根据适用的会计准则，管理层考虑了公司的亏损历史，得出的结论是，公司很可能不会确认其净联邦和州递延所得税资产的收益。因此，针对美国递延所得税资产净额的全额估值备抵维持在2026年3月31日。公司有可能在未来期间释放部分或全部估值备抵。估值备抵的释放，以及释放的确切时间和金额，继续取决于（其中包括）公司的盈利水平、收入增长以及对未来盈利能力的预期。释放估值备抵将导致释放记录期间的所得税费用受益，这可能对净收益产生重大影响。截至2026年3月31日，受估值备抵约束的递延所得税资产余额总额约为10.347亿美元。公司将继续按季度评估递延所得税资产的变现能力。

截至2025年3月31日止三个月，公司录得所得税拨备64.0百万美元，实际税率为（16.7%）。所得税拨备主要涉及应税利润的现行税收拨备，包括在某些州限制可用于抵消应税收入的净经营亏损结转金额以及为税收目的将研发成本资本化的要求。

13.循环信贷设施

公司于2025年2月13日订立信贷协议（“信贷协议”），该协议随后于2025年12月18日经修订，并由摩根大通 Bank，N.A.作为行政代理人（“行政代理人”）和作为抵押品代理人以及贷款方。该信贷协议规定了一项为期五年、价值6亿美元的高级有担保循环信贷融资（“循环信贷融资”）。公司在信贷协议项下的义务由公司几乎所有资产及若干全资重要附属公司的资产作担保，但须遵守某些惯常的例外情况和除外情况。

循环信贷融资下的利率是可变的，等于有担保隔夜融资利率加上每年0.10%的信用利差调整（“调整后SOFR”），加上每年1.125%至1.75%的保证金，或者，由公司选择，按基准参考利率等于（a）联邦基金利率加上0.50%，（b）行政代理人最后作为其“基准利率”报价的利率，以及（c）一个月的调整后SOFR利率加上1.00%，加上每年0.125%至0.75%的保证金。公司还将就未使用的承诺支付每年0.20%至0.35%不等的未使用承诺费。

信贷协议包含惯常的陈述和保证、肯定性契诺、否定性契诺和违约事件。信贷协议还包含在公司每个财政季度的最后一天评估的财务契约，包括某些财务比率，例如最高担保净杠杆率和最低综合利息覆盖率。公司可自愿提前全部或部分提前偿还循环信贷融资项下的未偿还循环贷款，而无需支付溢价或罚款，条件是提前还款应按其中规定的特定金额进行。

在截至2026年3月31日的三个月中，公司根据循环信贷安排提取并偿还了2.50亿美元，并支付了0.7百万美元的利息费用。截至2026年3月31日，循环信贷融资项下没有未偿金额，公司遵守上述契约。

14.每股收益（亏损）

每股基本收益（亏损）的计算方法是用净收益（亏损）除以已发行普通股的加权平均数。稀释每股收益是根据股票奖励的库存股法和可转换债务的IF转换法，通过净收入除以已发行普通股和稀释普通股等价物的加权平均股数计算得出的。在公司录得净亏损的期间，基本和稀释每股净亏损之间没有区别，因为普通股等价物的影响将具有反稀释性，因此被排除在稀释每股净亏损计算之外。

下表列出了每股普通股基本和摊薄收益（亏损）的计算方法：


		截至3个月 3月31日，
		2026		2025
	（单位：千，每股金额除外）
分子：
净收入（亏损）-基本		$	330,959	$	(447,508	)
加：公司可转债的利息支出，税后净额			19,896		—
净收入（亏损）-摊薄		$	350,855	$	(447,508	)
分母：
加权平均已发行普通股，基本			104,988		97,362
稀释性证券的影响：
公司股权激励计划下可发行的普通股			921		—
根据公司可转换债券发行的普通股			16,007		—
加权平均已发行普通股，稀释			121,916		97,362
每股普通股收益（亏损），基本		$	3.15	$	(4.60	)
每股普通股收益（亏损），摊薄		$	2.88	$	(4.60	)

下表汇总了被排除在计算稀释每股收益之外的潜在普通股股份，因为它们具有反稀释性：


		截至3个月 3月31日，
		2026			2025
	（单位：千）
公司股权激励计划下可发行的普通股			8,018	(1)		12,353	(2)
根据公司可转换债券发行的普通股			—			8,100
潜在可发行普通股总数			8,018			20,453

（1）截至2026年3月31日，公司股权激励计划下可发行的反稀释普通股不包括截至期末业绩条件未满足的0.4万股。

（2）截至2025年3月31日，公司股权激励计划可发行的反稀释普通股包括业绩或市场条件未满足的130万股。由于公司期末处于净亏损状态，这些及根据公司股权激励计划发行的所有股份均具有反稀释性。

15.分段信息

该公司经营一个部门：发现、开发、制造和向罕见病患者提供疗法。截至2026年3月31日，提供给公司首席执行官、公司首席运营决策者的重大费用类别或资产未发生重大变化。有关公司分部信息的进一步详情，请阅读附注21，截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告的分部信息。下表包括有关公司分部的信息，包括重要的分部费用，以及与净收入（亏损）的对账：


	截至3个月 3月31日，
	2026			2025
	（单位：千）
总收入	$	730,803		$	744,856

分部费用及其他分部项目：
销售成本（不包括许可内权利的摊销）		108,768			137,564
赔偿及其他人员费用		61,930			93,084
前期和协作许可费用		50,000			583,787
制造费用		19,758			67,465
临床试验费用		18,304			33,147
设施和技术相关费用（不包括折旧和摊销）		22,942			27,657
研发-其他（不含非现金项目）（1）		18,671			28,471
销售、一般及行政-其他（不含非现金项目）（2）		40,193			51,142
罗氏合作报销		(8,189	)		(28,481	)
其他分部项目（3）		(1,806	)		(1,909	)
战略投资亏损		1,712			90,728
利息支出		21,713			4,503
利息收入		(6,360	)		(10,190	)
所得税费用		12,215			63,990
折旧和摊销费用		10,594			9,978
基于股票的补偿费用		29,399			41,428
分部净收入（亏损）	$	330,959		$	(447,508	)

损益调节
调整和调节项目		—			—
合并净收益（亏损）	$	330,959		$	(447,508	)

(1)

研发-其他包括专业服务、临床前费用和研究等费用。

(2)

销售、一般和行政-其他包括专业服务和其他费用。

(3)

分部中包含的其他分部项目净收入（亏损）包括投资折现、净额和其他、净额的增加，以及单独列报、未界定为重大费用的项目。

16.承诺与或有事项

制造义务

下表汇总了公司制造义务产生的不可撤销的合同义务总额：


	截至 2026年3月31日**
	（单位：千）
2026年（4-12月）	$	368,631
2027		120,531
2028		22,944
制造业承诺总额*	$	512,106

*制造承诺总额包括Catalent, Inc.（“Catalent”）制造和供应协议，公司对该协议拥有截至2026年3月31日未经审计的简明综合资产负债表中记录的使用权资产和租赁负债。欲了解更多信息，请阅读附注23，公司截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告中包含的财务报表的承诺和或有事项。

**制造承诺总额包括与全球ELEVIDYS供应相关的义务，包括向罗氏供应ELEVIDYS所需的库存，用于在罗氏已获得某些ELEVIDYS批准的美国以外地区销售ELEVIDYS。

诉讼

在正常业务过程中，公司不时被指定为各种法律索赔、诉讼和投诉的一方，这些索赔、诉讼和投诉已包括并可能包括涉及证券、就业、知识产权、因使用其技术使用治疗药物而产生的事项或其他事项。当公司认为潜在损失很可能发生，并且能够合理估计损失金额或确定一个可能的损失范围时，公司会记录法律程序的损失或有事项应计。公司在认为合理可能发生损失或确定合理可能发生超过准备金的损失时提供披露。公司提供此类合理可能损失的估计或此类合理可能损失的总范围，除非公司认为无法做出此类估计。公司没有记录任何重大应计损失或有事项，管理层认为，截至2026年3月31日，下文所述事项没有可估计的重大损失范围。

2020年9月15日，REGENXBIO INC.（“Regenx”）和宾夕法尼亚大学（“U-Penn”）的受托人在美国特拉华州地方法院对公司和Sarepta医疗 Three，LLC提起诉讼。原告根据35 U.S.C. § § 271（a）-（c）主张侵犯美国专利号10,526，617（“the’617 Patent”）的专利，理由是Sarepta涉嫌直接或间接制造和使用据称用于制造AAV基因治疗产品的专利培养宿主细胞技术，包括SRP-9001（于2023年6月22日在美国被批准为ELEVIDYS®).具体地说，诉状主要包括指控Sarepta使用，以及由其合同制造商代表其使用含有重组酸分子的宿主细胞，该分子编码的衣壳蛋白与AAVrh10具有至少95%的氨基酸身份，侵犯了Regenx主张的' 617专利。原告寻求禁令救济、侵权和故意侵权的判决、不低于合理使用费的损害赔偿（包括三倍损害赔偿）、律师费和费用，以及法院认为公正、适当的其他救济。2024年1月5日，法院批准了Sarepta的即决判决动议，理由是Regenx’617专利的主张权利要求无效，因为它们涵盖了35 U.S.C. § 101项下的专利不合格标的。2024年1月12日，法院作出判决并结案。原告向美国联邦巡回上诉法院（简称“联邦巡回法院”）提出上诉，该法院于2026年2月20日推翻了地区法院的判决，将案件发回重审。2026年3月23日，公司向联邦巡回法院提交了一份重新审理的申请，联邦巡回法院于2026年4月22日予以驳回。联邦巡回法院于2026年4月29日发布了一项授权。

2023年6月20日，Regenx和U-Penn对Sarepta及其合同制造商Catalent提起第二项专利侵权诉讼，声称其涉嫌侵犯美国专利号11,680，274（“the’274 Patent”）的专利。在第二项诉讼中，Regenx和U-Penn指控Sarepta和Catalent制造、使用和商业推出ELEVIDYS®（原名/又名SRP-9001）侵犯了' 274专利。Sarepta于2023年8月10日回复投诉。2024年2月21日，Sarepta向美国专利商标局（“USPTO”）的专利审判和上诉委员会（“PTAB”）提交了一份当事人间审查（“IPR”）申请。该请愿书试图使' 274专利无效。2024年3月20日，法院在专利侵权诉讼中下令暂缓审理此案，等待知识产权诉讼的最终解决。2024年8月22日，PTAB以所有声称的理由对' 274专利的所有被质疑的权利要求进行了审查。U-Penn随后驳回了六项被质疑的权利要求中的五项，并于2025年8月20日，PTAB在知识产权诉讼程序中作出最终书面裁决，认定唯一剩余的权利要求并非不可专利。2025年10月3日，双方在专利侵权诉讼中向法院提交了一份联合状态报告，其中同意在Sarepta用尽其联邦巡回法院审查的权利之前，专利诉讼的中止应保持不变。2025年10月20日，Sarepta向联邦巡回法院提交了关于PTAB决定的上诉通知，上诉正在审理中。

2021年7月13日，Nippon Shinyaku Co.，Ltd.（“Nippon Shinyaku”或“NS”）在美国特拉华州地区法院对公司提起诉讼。NS就Sarepta在美国专利商标局向PTAB提交七份知识产权申请引起的违约索赔，其中Sarepta寻求使有关exon 53跳过技术的某些NS专利无效（美国专利号分别为9,708，361、10,385，092、10,407，461、10,487，106、10,647，741、10,662，217和10,683，322，统称为“NS专利”）。此外，NS对据称由Sarepta的活动引起的每一项NS专利提出专利侵权和故意侵权索赔，包括销售其外显子53跳过产品VYONDYS 53（golodirsen）。NS进一步寻求确定NS涉嫌因NS的活动而产生的不侵权行为，包括销售其外显子53跳过产品Viltepso（viltolarsen）以及从西澳大学许可给公司的某些专利（美国专利号9,994，851、10,227，590和10,266，827，统称为“西澳大学专利”）无效。在诉状中，NS寻求法律费用和成本、因Sarepta涉嫌侵权而导致的金额不详的金钱救济（三倍赔偿金），以及法院认为公正和适当的其他救济。在一月

2022年，PTAB针对Sarepta的知识产权申请，授予所有NS专利的所有权利要求的设立权，并确定Sarepta在证明NS专利不可专利方面证明了成功的合理可能性。NS提交了一项初步禁令动议，仅寻求Sarepta撤回知识产权申请，该动议在美国联邦巡回上诉法院于2022年2月8日推翻并发回地区法院后最终获得批准。Sarepta随后撤回了知识产权，这些知识产权已于2022年6月14日终止。2021年12月27日，地区法院部分批准并否决了Sarepta提出的驳回动议，并命令NS提交第二次修订申诉（“SAC”），它于2022年1月14日这样做。在SAC中，NS维持了2021年7月13日的原始投诉的所有权利要求，但对西澳大学专利的不侵权认定除外。2022年1月28日，Sarepta向SAC提交了答复，对NS和NS Pharma Inc.提出了抗辩和反诉，其中包括侵犯据称因其有关包括销售其exon 53跳过产品Viltepso（viltolarsen）和违约的活动而产生的西澳大学专利。Sarepta还寻求确定NS专利无效。在其反诉申诉中，Sarepta在其对NS的指控的抗辩中寻求救济裁决、违约判决、对NS专利无效的判定、对西澳大学专利的侵权和故意侵权的判决、法律费用和费用、可归因于NS涉嫌侵权的未指明金额的金钱救济（三倍损害赔偿），以及法院认为公正和适当的其他救济。此后，西澳大学作为原告加入了Sarepta对NS的反诉。2023年8月14日，法院批准了修改诉状的交叉动议，允许Sarepta就不公平行为增加对NS的反诉，允许NS就不公平行为和Walker Process欺诈增加对Sarepta的反诉。此后，双方约定驳回NS对其‘361专利的侵权主张和‘322专利的某些主张，以及NS的违约主张。法院于2024年4月18日对Walker Process欺诈索赔提出了分歧，并于2024年5月1日批准了Sarepta提出的侵犯‘851专利即决判决动议和NS提出的侵犯某些NS专利的部分即决判决动议。经过2024年12月的陪审团审判，陪审团认为NS的‘092专利明显无效，Sarepta和西澳大学的’851专利不无效。陪审团没有认定NS的侵权行为是故意的。陪审团就NS在美国销售Viltepso的侵权行为判给Sarepta约1.152亿美元的赔偿金，双方规定在2024年12月15日之前就NS在美国境外销售Viltepso的合理特许权使用费赔偿约80万美元。判决于2025年1月7日作出。2025年2月14日，Sarepta提出动议，寻求补充损害赔偿，NS提出审后动议，对陪审团的裁决提出质疑，以及与其不公平行为索赔有关的简报，并于2024年12月向法院审理。这些动议仍悬而未决。

2024年7月26日，健赞（“Genzyme”）在美国特拉华州地方法院对Sarepta医疗，Inc.和Sarepta医疗三，LLC提起诉讼。诉状称，由于Sarepta涉嫌制造和销售EleVIDYS，侵犯了美国第9051,542号专利（“‘542专利”）和7,704，721号专利（“‘721专利”）®（delandistrogene moxeparvovec-rokl）。Genzyme在其诉状中，除其他外，寻求对所称侵权行为的损害赔偿，包括三倍的损害赔偿，以及判决前和判决后的利息和费用。继Sarepta提出部分驳回动议后，Genzyme于2024年11月21日提交了第一份修正申诉。Sarepta于2024年12月12日答复了第一次修正投诉。2025年5月27日，法院随后批准了Genzyme提出的修改诉状的动议，以包括与五项专利相关的新侵权指控：美国专利号12,031，894（“‘894专利”）、12,013，326（“’326专利”）、11,698，377（“‘377专利”）、12,123，880（“’880专利”）和12,298，313（“' 313专利”）。法院还签署了一项经修订的排期令，审判定于2027年6月14日进行。Sarepta于2025年6月17日回复第二次修订投诉。Sarepta提交了知识产权申请，对‘542和’721专利的有效性提出质疑，美国专利商标局局长于2025年11月酌情拒绝了该机构的授权。2025年11月和12月，Sarepta提交了知识产权申请，对‘894专利、’326专利、‘377专利、’880专利和' 313专利的有效性提出质疑。2026年2月，Genzyme在所有五个知识产权程序中提出了酌情拒绝的动议。Sarepta随后重新提交了对‘313专利提出质疑的知识产权申请，并动议撤回最初的申请，该动议获得批准。2026年3月，美国专利商标局董事将剩余的四份知识产权申请提交审查案情，公司预计将在2026年第二季度收到机构对这些知识产权申请的决定。专利诉讼的诉讼程序仍在进行中。

2025年6月26日，美国纽约南区地方法院对公司、首席执行官Douglas Ingram、前首席客户官Dallan Murray以及研发和技术运营总裁Louise Rodino-Klapac提起了一项推定的证券集体诉讼（“证券诉讼”）。该投诉指控违反了1934年《证券交易法》（“交易法”）和规则10b-5，涉及有关ELEVIDYS的安全性和有效性以及公司财务报表和预测的披露。原告寻求代表在2023年6月22日至2025年6月24日期间购买或以其他方式获得公司证券的一类股东。该投诉寻求未指明的损害赔偿。2025年10月17日，法院指定了首席原告和首席律师。2025年10月24日，主要原告向美国麻萨诸塞州地区法院提交了一项将场地转移的动议，该法院于2025年11月6日批准了该动议。2026年1月22日，主要原告提交了一份修正诉状，其中包括一名新原告，解除Dallan Murray作为被告，增加总裁兼首席运营官Ian Estepan作为被告，并将类别期限扩大至在2023年6月22日至2025年11月3日期间购买或以其他方式获得公司证券的股东（“修正诉状”）。修订后的诉状进一步指控了额外的责任理论，包括Sarepta和被指名的被告就（i）利用AAVrh74病毒载体的ELEVIDYS和LGMD疗法的安全性概况；（ii）LGMD疗法的开发状况；以及（iii）ESSENCE试验的状况作出虚假或误导性的公开声明。2026年3月9日，Sarepta和被点名的被告提出动议，要求驳回经修订的诉状。

2025年7月15日，一项股东派生诉讼在美国纽约南区地方法院提起，该诉讼涉及证券诉讼中第一项投诉所依据的某些相同披露，点名公司董事M. Kathleen Behrens、Richard J. Barry、Kathryn Boor、Michael Chambers、Deirdre Connelly、TERM2、Stephen L. Mayo、Claude Nicaise、TERM4、Hans Wigzell，以及Douglas Ingram、Dallan Murray和Louise Rodino-Klapac（“个人被告”）。分别于2025年8月20日和2025年9月10日在同一法院针对同一被告提起了两起实质上相似的股东派生诉讼（统称“派生诉讼”）。该公司在这三起诉讼中均被列为名义被告。衍生诉讼指控，除其他索赔外，违反了个别被告在证券诉讼中涉及的某些相同披露方面的受托责任，以及违反了《交易法》第14（a）条与公司2024年和2025年年度代理声明有关的规定。衍生诉讼寻求未指明的损害赔偿，包括就证券诉讼为公司辩护所产生的费用。其中两项衍生行动亦寻求命令公司采取一切必要行动，以改革及改善其公司治理及内部程序。2025年10月10日，法院合并了衍生诉讼并任命了共同首席律师（“合并衍生诉讼”）。2025年11月17日，法院暂停合并衍生诉讼，直至证券诉讼解决。

2026年4月7日，一项单独的股东派生诉讼在美国麻萨诸塞州地区法院提起，指定了与综合派生诉讼（The“D. Mass。衍生行动"）。该公司被列为名义被告。D.弥撒。Derivative Action根据与基础证券诉讼基本相似的陈述和理论以及公司2025年年度代理声明中有关公司业绩和赔偿的陈述主张索赔。D.弥撒。衍生诉讼指控，除其他索赔外，违反个别被告的信托义务和违反《交易法》第14（a）条。D.弥撒。Derivative Action进一步寻求（除其他救济外）未指明的损害赔偿和命令，指示公司采取一切必要行动以改革和改善其公司治理和内部程序。

项目2。管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析

管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析的目的是提供对Sarepta Therapeutics, Inc.的财务状况、财务状况变化和经营业绩的了解。本节应与我们的未经审核简明综合财务报表及相关附注一并阅读，该报表及相关附注包含在本季度报告表格10-Q的第一部分第1项以及我们截至12月31日止年度的表格10-K年度报告所载的章节中，2025年在“第二部分-项目7 ——管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析”标题下。这份关于10-Q表格的季度报告包含某些前瞻性陈述，这些陈述通常由“相信”、“预期”、“预期”、“打算”、“计划”、“将”、“可能”、“估计”、“可能”、“继续”、“正在进行”、“预测”、“潜在”、“可能”、“寻求”等类似表达方式以及这些词语的变体或否定来识别。这些陈述涉及我们的未来计划、目标、期望、意图和财务业绩以及这些陈述背后的假设。这些前瞻性陈述包括但不限于：

•

我们相信，我们的专有技术、技术平台和合作可用于开发潜在的治疗候选者，以治疗范围广泛的疾病；

•

我们期望我们与制造商的合作伙伴关系将支持我们的产品和候选产品的临床和商业制造能力，包括我们的PMO、基因治疗、SRP-9003肢带型肌营养不良症（“LGMD”）和小干扰RNA（“siRNA”）项目，同时也充当潜在未来项目的制造平台，我们相信我们目前的制造合作伙伴网络能够满足我们商业计划的要求；

•

ELEVIDYS暂停（如本文所定义）可能产生的影响；

•

美国食品药品监督管理局（“FDA”）于2025年7月对我们用于LGMD的研究用途基因治疗临床试验以及撤销我们先前于2025年6月2日授予的AAVrh74平台技术的平台技术认定可能产生的影响；

•

我们针对VYONDYS和AMONDYS的ESSENCE确认性试验结果可能产生的影响，包括额外结果的时间和结果、FDA的潜在监管行动，包括将这些产品从市场上移除或更改标签的指令、患者对这些产品的需求以及保险公司对报销和承保范围的变化；

•

2025年7月公布的战略重组方案（“本次重组”）的预计及潜在影响；

•

我们期望我们与Catalent, Inc.（“Catalent”）的合作伙伴关系将支持我们对Duchenne基因治疗项目和SRP-9003 LGMD项目的临床和商业制造需求，同时也充当任何潜在的未来基因治疗项目的制造平台；

•

我们预计，Aldevron LLC（“Aldevron”）将为我们的杜氏肌营养不良症（“Duchenne”）基因治疗项目和SRP-9003 LGMD项目提供良好的制造工艺（“GMP”）级质粒，并为未来的基因治疗项目提供质粒来源材料；

•

FDA和其他监管机构的法规和监管决定可能对我们的业务产生的影响，包括为急性肝损伤（“ALI”）和急性肝衰竭（“ALF”）添加黑框警告，并将非非流动人群从ELEVIDYS处方信息的适应症和使用部分中删除，以及我们的候选产品的开发以及我们的财务和合同义务；

•

2026年剩余时间及以后的估计时间表和里程碑，包括与FDA讨论Elevidys、VYONDYS 53、AMONDYS 45和SRP-9003，以及共享公司某些siRNA候选产品SRP-1001和SRP-1003的数据；

•

我们对正在进行的评估使用西罗莫司作为增强免疫抑制方案的研究的预期，作为ELEVIDYS治疗的一部分，用于与Duchenne一起生活的非流动个体，包括与FDA的讨论以及对非流动人群恢复给药的可能影响；

•

我们与包括欧洲药品管理局（“EMA”）在内的美国以外监管机构的合作；

•

我们计划继续在我们的产品获得批准或我们正在为我们的产品寻求批准的司法管辖区建立我们的商业分销网络；

•

我们计划通过内部研发和战略交易扩大我们的管道；

•

及时完成我们的上市后要求和承诺并取得令人满意的结果，包括在验证性试验中验证我们的产品的临床益处；

•

我们有能力进一步确保我们的商业产品和候选产品的长期供应，以满足我们计划的商业、早期准入计划（“EAP”）和临床需求；

•

任何行政、立法或监管行动以及竞争产品对我们的产品和我们的产品候选者的商业成功以及我们与这些产品竞争的能力可能产生的影响；

•

我们与大学、医院、独立研究中心、非营利组织、制药和生物技术公司及其他实体就特定分子靶点或选定疾病适应症建立研究、开发或商业化联盟的能力，以及我们通过许可协议或其他安排有选择地寻求获得某些知识产权以补充我们内部投资组合的机会的能力；

•

我们对我们已经达成或未来可能达成的合作伙伴关系、许可和/或合作安排以及其他战略安排和交易的潜在利益的预期；

•

我们提交申请的计划和能力以及发布额外专利申请的进展，以增强和保护我们新的和现有的技术和计划；

•

我们的技术和计划的潜在好处，包括那些与战略合作伙伴合作的技术和计划；

•

我们关于我们目前可用的现金和现金等价物将在多长时间内足以为我们的运营和业务计划以及关于我们未来资本需求的报表提供资金的估计；

•

我们对未来收入、研发费用、其他费用、资本要求和支付给第三方的款项的估计；

•

我们对环境法律法规对我们业务的影响的预期；

•

我们对我们目前或将来可能成为当事方的正在进行的诉讼的结果或影响的期望；

•

我们对我们满足信贷协议项下借款条件的能力的预期；和

•

我们对根据现有协议可能应付给第三方的里程碑、特许权使用费或其他付款的信念和期望。

除法律或美国证券交易委员会（“SEC”）的规则和条例要求外，我们不承担在本报告日期之后更新本季度报告中表格10-Q中包含的任何前瞻性陈述的义务。我们提醒读者不要过分依赖前瞻性陈述。我们的实际结果可能与本季度报告中关于表格10-Q的讨论存在重大差异。本季度报告中关于表格10-Q的前瞻性陈述以及我们不时作出的其他书面和口头前瞻性陈述受到某些风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与前瞻性陈述中的预期存在重大差异，包括本季度报告中关于表格10-Q的“风险因素”标题下确定的风险、不确定性和假设。

概述

我们是一家商业阶段的生物制药公司，专注于通过发现和开发独特的RNA靶向疗法、siRNA敲低疗法、基因疗法和其他用于治疗罕见疾病的基因治疗模式来帮助患者。应用我们的专有、差异化和创新技术，并通过与我们的战略合作伙伴合作，我们开发了多个用于治疗杜氏病的获批产品，并正在为包括LGMD在内的广泛疾病和紊乱开发潜在的治疗候选者。我们还通过与Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.（“Arrowhead”）的合作项目开发潜在的候选治疗药物，包括面肩肱肌营养不良症（“FSHD”）、1型强直性营养不良症（“DM1”）、脊髓小脑共济失调（“SCA”）、特发性肺纤维化（“IPF”）和亨廷顿氏病。

到目前为止，我们已经开发并商业化了四款获得FDA批准的产品：

•

PMO产品：

EXONDYS 51（ETeplirsen）注射液（“EXONDYS 51”）于2016年获得FDA的加速批准，适用于治疗已确认的抗肌萎缩蛋白基因突变适用于外显子51跳过的患者的Duchenne。EXONDYS 51使用我们的磷酰胺吗啉基寡聚体（“PMO”）化学和外显子跳过技术来跳过抗肌萎缩蛋白基因的外显子51。

VYONDYS 53（golodirsen）注射液（“VYONDYS 53”），于2019年获得FDA加速批准，适用于治疗确诊突变的患者的Duchenne

适合外显子53跳过的抗肌萎缩蛋白基因。VYONDYS 53使用我们的PMO化学和外显子跳过技术来跳过抗肌萎缩蛋白基因的外显子53。

AMONDYS45（casimersen）注射液（“AMONDYS45”）于2021年获得FDA加速批准，适用于治疗抗肌萎缩蛋白基因已确认突变、可接受外显子45跳过的患者的杜氏综合征。AMONDYS 45使用我们的PMO化学和外显子跳过技术来跳过抗肌萎缩蛋白基因的外显子45。

•

ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一种基于腺相关病毒（“AAV”）的基因疗法，于2024年6月获得FDA的传统批准，用于治疗至少4岁的杜氏基因确诊突变的非卧床患者。ELEVIDYS也于2024年6月在加速批准途径下被批准用于非卧床患者。ELEVIDYS此前于2023年6月获得FDA的加速批准，用于治疗年龄在4至5岁之间的Duchenne患者，该患者的Duchenne基因已确认突变。ELEVIDYS禁用于杜氏基因中外显子8和/或外显子9有任何缺失的患者。为应对2025年3月和6月宣布的安全事件，我们于2025年6月暂停向美国非门诊患者的所有ELEVIDYS发货。为了响应FDA关于我们自愿停止在美国的所有ELEVIDYS发货的请求，我们暂时暂停了ELEVIDYS在美国的所有发货，自2025年7月22日起生效，以便我们有必要的时间响应FDA的信息请求并完成一个标签补充过程（“ELEVIDYS暂停”）。2025年7月28日，FDA通知我们，它建议取消对非卧床患者的自愿暂停。2025年7月31日，我们在美国恢复了用于门诊患者的ELEVIDYS出货。2025年11月，我们宣布了针对ALI和ALF的黑框警告，并从ELEVIDYS处方信息的适应症和使用部分中删除了非流动人群。

我们正在为我们的批准产品进行各种临床试验，包括要求遵守我们上市后FDA要求/承诺的研究，以验证和描述这些产品的临床益处。2025年11月，我们公布了ESSENCE试验的顶线结果，这是一项验证性试验，旨在验证我们的两种PMO产品的临床益处：AMONDYS 45和VYONDYS 53。顶线结果在研究的主要终点上没有显示出统计学意义。我们打算与FDA讨论潜在的前进路径。我们还在进行ELEVIDYS的各种临床试验，包括研究9001-103的队列8，这是一项评估使用西罗莫司作为增强免疫抑制方案的研究，作为ELEVIDYS治疗的一部分，用于与Duchenne一起生活的非流动个体。我们打算与FDA讨论这项研究的结果，以及在非门诊人群中恢复商业给药的潜在路径。在非门诊人群中恢复给药将取决于FDA对西罗莫司数据是否积极改变ELEVIDYS的风险/收益概况的分析，以及在修改标签的过程中与FDA保持一致，这两者都涉及风险和不确定性。下文，当提及在美国和美国以外地区商业销售的制造库存时，我们使用ELEVIDYS的名称，在我们未经审计的简明综合资产负债表中确认为库存。另外，当提及用于临床的制成品，例如临床试验时，我们使用SRP-9001的名称，它在我们未经审计的简明综合综合收益（亏损）报表中确认为研发费用。

我们的管道包括处于发现、临床前和临床开发不同阶段的项目。通过与战略合作伙伴的合作，我们正在向邻近的治疗领域扩张。我们的管道反映了我们的愿望，即应用我们在精准基因医学方面的多方面方法和专业知识，为患有罕见疾病的患者的生活带来深刻的改变。2025年7月，我们宣布了一项战略重组计划，旨在降低运营费用并使我们的成本结构与战略优先事项保持一致，旨在增强财务灵活性并履行我们2027年的财务义务（“重组”）。The Restructuring suspended all the development of our LGMD programs（SRP-9003除外）。

下文列出了我们的关键临床阶段项目，包括与我们的战略合作伙伴合作的项目，按开发阶段顺序列出：

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SRP-9003（LGMD，基因治疗方案）。SRP-9003，旨在治疗LGMD2E，也称为β-肌糖病，这是一种严重且使人衰弱的LGMD形式，其特征是进行性肌肉纤维丢失、炎症和肌肉纤维被脂肪和纤维化组织替代。SRP-9003旨在转染一种基因，该基因编码并恢复β-肌聚糖蛋白，目的是恢复抗肌萎缩蛋白相关蛋白复合物。SRP-9003利用AAVRH.74载体产生了积极的临床前安全性和有效性数据，该载体与我们的SRP-9001基因治疗计划中使用的载体相同。SRP-9003的1/2a期试验于2018年第四季度开始。2020年6月，我们公布了60天测量的高剂量队列中三名临床试验参与者的安全性和表达结果，以及低剂量队列中三名临床试验参与者的一年功能数据。2022年3月，我们公布了低剂量队列中3名临床试验参与者的36个月功能数据和高剂量队列中2名临床试验参与者的24个月功能数据。2024年12月，我们宣布已完成SRP-9003（bidridistrogene xeboparvovec）3期临床试验EMERGENE（研究SRP-9003-301）的入组和给药。2025年10月，我们公布了EMERGENE的安全性和表达结果。

2025年7月21日，我们宣布FDA对我们的LGMD研究用途基因治疗试验进行临床暂停，包括我们对候选产品SRP-9003（LGMD2E/R4/bidridistrogene xeboparvovec）、SRP-9004（LGMD2D/patidistrogene bexoparvovec）、SRP-6004（LGMD2B/R2）和SRP-9005（LGMD2C/R5 g-肌聚糖）的试验，此前我们在SRP-9004的1期LGMD临床试验中有一名患者死亡。我们此前于2025年7月16日宣布，作为重组的一部分，我们已暂停上述每个LGMD计划，但SRP-9003除外。2025年12月，FDA确认我们仍处于临床暂停状态，并通知我们，在接受SRP-9003的生物许可申请（“BLA”）之前，需要西罗莫司作为免疫抑制剂的研究数据。我们预计，在我们收到研究9001-103的队列8的数据后，将重新与该机构就该项目的下一步措施进行接触。

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SRP-1003（DM1）.DM1是一种常染色体显性、使人衰弱的慢性进行性多系统疾病，其特征是肌强直障碍蛋白激酶（“DMPK”）基因中高度不稳定的CUGEXP扩增。DM1患者有肌肉无力和消瘦、肌强直、白内障，常有心脏传导异常，并可能成为肢体残疾，寿命缩短。SRP-1003旨在降低DMPK基因的表达。目前还没有批准的针对DM1的疾病改善疗法。我们目前正在研究SRP-1003的1/2期临床试验，我们的战略合作伙伴Arrowhead迄今为止已经进行了这项试验。我们在2026年3月分享了这项试验的早期结果，并预计在2026年下半年分享进一步的数据。我们正在将这项研究的赞助过渡到Sarepta。

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SRP-1001（FSHD）。FSHD是一种罕见的遗传性疾病，机体无法维持分化骨骼肌中DUX4表达的完全表观遗传抑制，导致DUX4过度表达，具有肌毒性，可导致肌肉退化。SRP-1001旨在使用RNAi选择性靶向和敲低DUX4，目标是预防或逆转下游肌毒性，并导致患者肌肉修复和肌肉功能改善。FSHD目前没有治愈或批准的疾病改善疗法。我们目前正在研究SRP-1001的1/2期临床试验，我们的战略合作伙伴Arrowhead迄今为止已经进行了这项试验。我们在2026年3月分享了这项试验的早期结果，并预计在2026年下半年分享进一步的数据。我们正在将这项研究的赞助过渡到Sarepta。

制造、供应和分销

我们开发了专有的最先进的化学、制造和控制（“CMC”）能力，允许制造和测试我们的产品和候选产品，以支持临床开发和商业化。我们不断完善和优化我们的制造工艺和测试方法。我们已与第三方供应商（专门的合同制造组织，或“CMO”）达成某些制造和供应安排，后者将部分利用这些能力来支持我们的某些产品和候选产品及其组件的生产。具体而言，我们已与CMO订立协议，为我们的产品和候选产品生产定制起始材料、活性药物成分（“原料药”）、药物产品和成品，以供商业和临床使用。我们在过去几年也开设了设施，以进一步提升我们的内部研发能力。然而，我们目前没有内部GMP制造能力来生产我们的产品和用于商业和/或临床用途的候选产品。

我们所有的CMO合作伙伴都拥有广泛的技术专长、GMP经验和制造医药产品的经验，对于商业产品，拥有利用我们特定技术的重要经验。我们的商业产品和候选产品的制造商和供应商须遵守现行的GMP（“cGMP”）要求以及FDA和适用的外国监管机构规定的其他规则和条例。我们依赖我们的第三方合作伙伴持续遵守cGMP要求和适用的国外标准。

我们相信，我们目前的CMO网络能够满足我们对商业产品和候选产品的数量、质量和纯度的要求，并能够根据需要扩大产能。此外，我们已经评估并将继续评估与其他供应商的进一步关系，视具体产品而定，同时考虑到生产量、物流、业务连续性和其他日常业务考虑因素。

我们的基因治疗制造能力继续受益于与Aldevron和Catalent的合作伙伴关系。我们采用混合开发和制造战略，在该战略中，我们依靠经验丰富的合同制造合作伙伴，与我们与基于AAV的开发和制造相关的内部专业知识合作，开发、制造和商业化我们的基因治疗项目。Catalent支持我们对ELEVIDYS和SRP-9003 LGMD计划的临床和商业制造需求，同时也作为潜在的未来基因治疗计划的潜在制造合作伙伴。Aldevron为ELEVIDYS提供质粒，并有望为未来的任何基因治疗项目提供质粒来源材料。该合作整合了工艺开发、临床和商业生产以及测试。

我们的PMO商业产品通过向患者提供药物的家庭输液专业药房供应商的有限网络和向医院和医院门诊分销我们的产品的专业分销商在美国进行分销。关于向美国以外的患者进行我们产品的商业前分销，我们已签约

与第三方分销商和服务提供商通过我们的EAP在某些国家分销我们的产品。我们计划继续在我们的产品获得批准或我们正在为我们的产品寻求批准的司法管辖区建立我们的商业分销网络。

ELEVIDYS在美国的分销模式采用了多个分销合作伙伴，其中包括第三方物流供应商以及向医院提供药物以供输液的有限的专业药房供应商网络。

关于我们产品组合中的siRNA项目，我们与合作伙伴Arrowhead合作，为正在进行和未来的临床试验保持制造和测试服务的连续性。Arrowhead的cGMP制造设施有能力在可用的多个规模生产药物物质，并可以根据需要扩大产能，以支持未来的临床和潜在的商业规模需求。我们计划利用现有的合同合作伙伴，这些合作伙伴拥有与siRNA疗法合作的技术专长和经验，用于制造药物产品和成品以及分销。我们将酌情评估与特定产品的供应合作伙伴的额外关系，同时考虑到生产量、物流、业务连续性和其他日常业务考虑因素。

现金、现金等价物、受限制现金和投资

截至2026年3月31日，我们拥有7.483亿美元的现金、现金等价物、限制性现金和投资，其中包括4.645亿美元的现金和现金等价物、2.707亿美元的投资和1310万美元的非流动限制性现金。我们认为，我们的现金、现金等价物和投资余额，以及来自运营的现金流入和循环信贷融资（定义见下文）下的可用性，足以为我们目前的运营计划提供至少未来十二个月的资金。

关键会计政策和估计

对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析是基于本报告其他部分中包含的我们未经审计的简明综合财务报表。根据美国普遍接受的会计原则编制我们未经审计的简明综合财务报表，要求我们作出估计和判断，这些估计和判断会影响所列期间的资产、负债、收入和支出的报告金额以及或有资产和负债的相关披露。其中一些判断可能是主观和复杂的，因此，实际结果可能与这些估计不同。我们认为，根据历史经验和我们在作出这些估计和判断时可获得的信息，我们所依赖的估计和判断是合理的。如果这些估计与实际结果之间存在重大差异，我们未经审计的简明综合财务报表将受到影响。尽管我们认为我们的判断和估计是适当的，但实际结果可能与这些估计不同。我们认为以下会计政策对编制我们未经审核简明综合财务报表所使用的判断和估计最为关键：

•

库存；和

•

所得税。

我们在截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告中详述的关键会计政策和重大估计没有变化。

截至二零二六年三月三十一日止三个月及二零二五年三月三十一日止三个月的营运业绩

下表列出所示各期间的选定未经审计简明综合收益（亏损）报表数据：


	截至3个月 3月31日，
	2026			2025			改变			改变
	（单位：千，每股金额除外）						$			%
收入：
产品，净	$	330,515		$	611,523		$	(281,008	)		(46	)%
协作和其他		400,288			133,333			266,955			200	%
总收入		730,803			744,856			(14,053	)		(2	)%

成本及开支：
销售成本（不包括许可内权利的摊销）		108,768			137,564			(28,796	)		(21	)%
研究与开发		153,960			773,448			(619,488	)		(80	)%
销售，一般和行政		108,951			133,629			(24,678	)		(18	)%
许可内权利的摊销		691			601			90			15	%
总成本和费用		372,370			1,045,242			(672,872	)		(64	)%
营业收入（亏损）		358,433			(300,386	)		658,819		*

其他损失，净额：
其他费用，净额		(15,259	)		(83,132	)		67,873			(82	)%

所得税费用前收入（亏损）		343,174			(383,518	)		726,692		*
所得税费用		12,215			63,990			(51,775	)		(81	)%
净收入（亏损）	$	330,959		$	(447,508	)	$	778,467		*

每股收益（亏损）
基本	$	3.15		$	(4.60	)	$	7.75		*
摊薄	$	2.88		$	(4.60	)	$	7.48		*

*意义不大

收入

产品销售收入在销售时按销售净价（交易价格）入账，其中包括建立准备金并由回扣、包括公共卫生服务（“PHS”）退款在内的政府退款、即时支付折扣、患者援助计划和分销费产生的可变对价估计。这些准备金基于相关销售的已赚取或将被索赔的金额，被归类为应收账款的减少（如果不需要我们付款）或流动负债（如果需要我们付款）。我们的估算考虑了当前的合同和法定要求。最终收到或支付的实际对价金额可能与我们的估计存在差异。

下表按产品组汇总了所示每个期间我们净产品收入的组成部分：


	截至3个月 3月31日，
	2026		2025		改变			改变
	（单位：千）				$			%
PMO产品	$	228,550	$	236,538	$	(7,988	)		(3	)%
Elevidys		101,965		374,985		(273,020	)		(73	)%
产品，净	$	330,515	$	611,523	$	(281,008	)		(46	)%

与2025年同期相比，截至2026年3月31日止三个月的净产品收入减少了2.81亿美元，即46%。减少的主要原因是ELEVIDYS销量下降，反映了以下需求变化

2025年发生的安全事件以及随后针对ELEVIDYS的标签更新，其中仅包括接受治疗的非卧床患者群体。

下表汇总了我们在所示期间的合作和其他收入的组成部分：


	截至3个月 3月31日，
	2026		2025		改变		改变
	（单位：千）				$		%
协作收入	$	365,000	$	112,000	$	253,000		226	%
合同制造		31,105		17,379		13,726		79	%
版税收入		4,183		3,954		229		6	%
合作总额和其他	$	400,288	$	133,333	$	266,955		200	%

合作和其他收入主要涉及我们与F. Hoffman-La Roche Ltd.（“罗氏”）的合作安排（“罗氏合作协议”）。截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月，我们分别确认了4.003亿美元和1.333亿美元的协作和其他收入。这一增长主要是由于在截至2026年3月31日的三个月内确认的合作收入为3.65亿美元，这与（1）3.25亿美元用于罗氏被拒绝的选择权以获得先前记录为递延收入的某些计划权利和（2）根据罗氏合作协议确认的里程碑以在日本首次商业剂量使用ELEVIDYS有关，而2025年同期确认的合作收入为1.12亿美元，与某个计划的选择权到期有关。有关罗氏合作协议的进一步讨论，请参阅附注3，许可和合作协议。

此外，根据罗氏合作协议，双方同意订立供应协议，以便我们向罗氏提供临床和商业批次的ELEVIDYS（“罗氏供应协议”）。罗氏利用供应在美国以外的地区销售Elevidys，在这些地区，罗氏已经获得了某些有关Elevidys的批准。我们有资格获得这些销售的特许权使用费。虽然罗氏供应协议正在谈判过程中，但我们向罗氏交付了商业ELEVIDYS供应，这是在逐笔采购订单的基础上达成的。截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月，我们分别确认了3110万美元和1740万美元的合同制造收入，这与向罗氏的这些发货有关。此外，我们在截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月中分别确认了420万美元和约400万美元来自罗氏销售ELEVIDYS的特许权使用费收入。

销售成本（不包括许可内权利的摊销）

我们的销售成本（不包括许可内权利的摊销）包括与我们的产品销售相关的库存成本以及主要向西澳大利亚大学（“西澳大学”）支付的PMO产品和向全国儿童医院（“全国”）支付的ELEVIDYS的相关间接费用和特许权使用费。销售成本还包括对手头过剩或过时库存进行库存估价的费用，以及注销不符合我们质量规格的批次我们的产品，包括预计将由罗氏公司偿还的任何相关成本。在我们的产品获得监管批准之前，我们将制造和材料成本作为研发费用支出。

对于PMO产品，到2022年12月，所有先前费用化的制造成本已全部消耗完毕。对于在截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月内销售的ELEVIDYS，所产生的相关制造成本的一部分此前已作为研发费用支出。如果在获得FDA批准之前，某些产品相关成本以前没有作为研发费用支出，那么截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月，与所售ELEVIDYS相关的增量库存成本（包括根据罗氏合作协议出售给罗氏的产品）将分别高出260万美元和1370万美元。

下表汇总了我们在所示每个期间的销售成本（不包括许可内权利的摊销）的组成部分：


	截至3个月 3月31日，
	2026		2025		改变			改变
	（单位：千）				$			%
产品销售成本（不含罗氏）	$	60,896	$	109,758	$	(48,862	)		(45	)%
罗氏产品销售成本**		39,653		12,143		27,510			227	%
特许权使用费		8,219		15,663		(7,444	)		(48	)%
总销售成本（不包括许可内权利的摊销）	$	108,768	$	137,564	$	(28,796	)		(21	)%

**有关根据罗氏合作协议通过合同制造销售给罗氏的产品供应的更多详细信息，请参见上文。

截至2026年3月31日止三个月的销售成本（不包括已获许可权利的摊销）与2025年同期相比减少了2880万美元，即21%。减少的主要原因是ELEVIDYS销量下降，反映了2025年发生的安全事件以及随后的ELEVIDYS标签更新（其中仅包括接受治疗的非卧床患者群体）之后的需求变化。这一减少部分被（1）报废和过期材料、（2）根据罗氏合作协议的ELEVIDYS出货量以及（3）我们的某些批次产品不符合我们的质量规格的注销的增加所抵消，其中一部分被分配到罗氏产品的销售成本中。

研发费用

研发费用包括与研究活动相关的成本以及与我们的产品开发工作、进行临床前试验、临床试验和制造活动相关的成本。与我们的项目相关的直接研发费用包括临床试验现场成本、临床制造成本、为顾问产生的成本、就尚未达到技术可行性且未来没有替代用途的技术向第三方支付的前期和合作许可费用和里程碑，以及其他外部服务，例如数据管理和统计分析支持，以及用于支持临床项目的材料和用品。我们项目的间接成本包括工资、基于股票的薪酬以及我们的设施和技术相关成本的分配。

研发费用占我们总运营费用的很大比例。我们不维护或评估，因此，不会逐个项目分配内部研发成本。因此，我们的研发费用的很大一部分不是逐个项目跟踪的，因为这些成本可能会使多个项目受益。

下表汇总了我们在所示各期间按项目划分的研发费用：


	截至3个月 3月31日，
	2026			2025			改变			改变
	（单位：千）						$			%
前期和协作许可费用	$	50,000		$	583,787		$	(533,787	)		(91	)%
SRP-9001		23,441			68,857			(45,416	)		(66	)%
siRNA平台		16,060			2,292			13,768		*
LGMD平台		5,831			27,655			(21,824	)		(79	)%
Eteplirsen（外显子51）		4,517			10,340			(5,823	)		(56	)%
其他基因疗法		4,281			12,381			(8,100	)		(65	)%
Casimersen（外显子45）		894			4,166			(3,272	)		(79	)%
Golodirsen（外显子53）		756			2,220			(1,464	)		(66	)%
其他项目		801			3,834			(3,033	)		(79	)%
内部研发费用		55,299			86,176			(30,877	)		(36	)%
罗氏合作报销		(7,920	)		(28,260	)		20,340			(72	)%
研发费用总额	$	153,960		$	773,448		$	(619,488	)		(80	)%

*意义不大

下表汇总了我们在所示每个期间按类别划分的研发费用：


	截至3个月 3月31日，
	2026			2025			改变			改变
	（单位：千）						$			%
前期和协作许可费用	$	50,000		$	583,787		$	(533,787	)		(91	)%
赔偿及其他人员费用		26,134			47,299			(21,165	)		(45	)%
制造费用		19,758			67,465			(47,707	)		(71	)%
设施和技术相关费用		18,736			24,222			(5,486	)		(23	)%
临床试验费用		18,304			33,147			(14,843	)		(45	)%
股票补偿		10,277			17,317			(7,040	)		(41	)%
专业服务		5,081			9,570			(4,489	)		(47	)%
临床前费用		530			1,762			(1,232	)		(70	)%
研究及其他		13,060			17,139			(4,079	)		(24	)%
罗氏合作报销		(7,920	)		(28,260	)		20,340			(72	)%
研发费用总额	$	153,960		$	773,448		$	(619,488	)		(80	)%

截至2026年3月31日止三个月的研发开支较截至2025年3月31日止三个月减少6.195亿美元，或80%。减少的主要原因如下：

•

预付和合作许可费减少5.338亿美元，主要是由于在截至2025年3月31日的三个月内，我们与Arrowhead确认的独家全球许可和合作协议以及股票购买协议（统称“Arrowhead协议”）相关的预付许可费中分配了5.836亿美元的款项，部分被截至2026年3月31日的三个月内根据Arrowhead协议产生并支付给Arrowhead的5000万美元年度合作许可费所抵消；

•

薪酬和其他人员费用减少2120万美元，主要是由于根据重组减少了员工人数；

•

制造费用减少4770万美元，主要是由于我们决定重新确定我们在2025年7月宣布的管道的优先顺序（“管道再优先顺序”）和开发优先事项，因此为我们的SRP-9001和LGMD项目发布的临床批次减少；

•

设施和技术相关费用减少550万美元，主要是由于我们的重组；

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临床试验费用减少1480万美元，主要与我们的LGMD项目的几项研究暂停有关，原因是我们的管道重新定价以及某些SRP-9001和PMO研究在2025年完成，导致截至2026年3月31日止三个月的临床试验费用减少；

•

股票薪酬减少700万美元，主要与2025年3月满足与某些PSU相关的剩余服务条件有关，2026年没有类似的奖励活动，并且根据我们的重组减少了员工人数；

•

专业服务减少450万美元，主要与截至2026年3月31日的三个月内使用的第三方承包商减少有关，原因是管道重新定位化以及某些SRP-9001和PMO研究在2025年完成；

•

研究和其他费用减少410万美元，主要是由于管道重新定级和正在进行的成本削减努力；和

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与罗氏合作报销相关的费用抵消减少2030万美元，这主要是由于SRP-9001临床供应减少以及根据我们的重组减少了员工人数，导致可报销成本降低。

销售、一般和管理费用

销售、一般和行政费用包括我们的行政、财务、法律、信息技术、业务发展、人力资源、商业和其他一般和行政职能人员的工资、福利、基于股票的薪酬和相关成本。其他一般和行政费用包括我们的设施和技术相关成本的分配以及法律、咨询和会计服务的专业费用。

下表汇总了我们在所示每个期间按类别划分的销售、一般和管理费用：


	截至3个月 3月31日，
	2026			2025			改变			改变
	（单位：千）						$			%
赔偿及其他人员费用	$	35,796		$	45,785		$	(9,989	)		(22	)%
专业服务		33,814			42,230			(8,416	)		(20	)%
股票补偿		19,122			24,111			(4,989	)		(21	)%
设施和技术相关费用		14,109			12,812			1,297			10	%
其他		6,379			8,912			(2,533	)		(28	)%
罗氏合作报销		(269	)		(221	)		(48	)		22	%
销售、一般和管理费用总额	$	108,951		$	133,629		$	(24,678	)		(18	)%

与截至2025年3月31日的三个月相比，截至2026年3月31日的三个月的销售、一般和管理费用减少了2470万美元，即18%。这一减少的主要原因如下：

•

薪酬和其他人事费用减少1000万美元，主要是由于根据我们的重组减少了员工人数；

•

专业服务费用减少840万美元，主要与ELEVIDYS的标签更新后减少的ELEVIDYS商业化支出有关，该更新仅包括接受治疗的非卧床患者群体，并减少了与我们的管道再定位相关的医疗事务支出；

•

基于股票的薪酬减少500万美元，主要是由于在2025年3月满足了与某些PSU相关的剩余服务条件，而2026年没有类似的奖励活动，以及员工人数减少，部分被2025年12月授予我们CEO的RSU的三个月费用确认所抵消；和

•

其他费用减少250万美元，主要与慈善捐赠的时间安排有关。

许可内权利的摊销

许可内权利的摊销涉及我们分别于2013年4月、2016年12月、2017年7月和2018年5月与西澳大学、Nationwide、BioMarin Pharmaceutical Inc.（“BioMarin”）和母项目肌营养不良症签订的协议。每项许可中的权利均按直线法在相关专利自相关费用产生之日起的剩余期限内摊销，无论是监管批准还是适用产品的首次商业销售。截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月，我们分别录得约0.7百万美元和0.6百万美元的许可内权利摊销。

其他费用，净额

其他费用净额主要包括我们对战略股权投资的投资产生的未实现损益、2027年9月15日到期的1.25%可转换优先票据（“2027年票据”）和2030年9月1日到期的4.875%可转换优先票据（“2030年票据”）的利息支出、我们的现金、现金等价物和投资的利息收入以及投资折扣的增加。我们的现金等价物和投资包括货币市场基金、政府和政府机构债券、公司债券、商业票据和存单。

截至2026年3月31日止三个月，其他开支净额较截至2025年3月31日止三个月减少6790万美元。这一变化主要是由于我们的战略投资损失减少了8900万美元，这主要与我们在截至2025年3月31日的三个月内对Arrowhead的投资有关，我们于2025年8月出售了该投资。由于2030年票据的利率高于2027年票据，利息支出增加1720万美元，以及由于截至2026年3月31日止三个月的投资余额较截至2025年3月31日止三个月减少，利息收入减少540万美元，部分抵消了这一影响。

所得税费用

截至2026年3月31日和2025年3月31日止三个月的所得税费用分别为1220万美元和6400万美元。列报的这两个期间的所得税费用主要与州、联邦和外国所得税有关，而可用的税收损失或抵免额无法抵消。截至2026年3月31日，我们继续维持全额估值备抵

递延所得税资产，但某些外国司法管辖区的递延所得税资产除外。我们将继续监测与收回我们的递延税项资产相关的现有证据，以及这些证据是否足以得出结论，认为这些递延税项资产更有可能部分或全部可收回。如果我们要部分或全部取消我们的估值备抵，任何此类调整都可能对我们在适用期间及以后的有效税率产生重大影响。

流动性和资本资源

我们在截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告中报告的租赁或债务安排下的义务没有重大变化，但如附注13，循环信贷融资中所述，2025年2月签订的5年期6亿美元高级有担保循环信贷融资（“循环信贷融资”）的部分提款和偿还除外。

下表汇总了我们在所示每个期间的财务状况：


	截至 2026年3月31日		截至 2025年12月31日		改变			改变
	（单位：千）				$			%
金融资产：
现金及现金等价物	$	464,450	$	801,282	$	(336,832	)		(42	)%
短期投资		188,739		138,368		50,371			36	%
非流动投资		81,936		1,048		80,888		*
受限制现金		13,125		13,125		—			(—	)%
现金、现金等价物、限制性现金合计和投资	$	748,250	$	953,823	$	(205,573	)		(22	)%

借款：
可转债	$	838,162	$	828,974	$	9,188			1	%
借款总额	$	838,162	$	828,974	$	9,188			1	%

营运资金：
流动资产	$	2,309,876	$	2,537,938	$	(228,062	)		(9	)%
流动负债		499,164		1,095,290		(596,126	)		(54	)%
营运资金总额	$	1,810,712	$	1,442,648	$	368,064			26	%

*意义不大

截至2026年3月31日止三个月，我们的主要流动资金来源主要来自我们的产品销售、我们与罗氏的合作安排以及循环信贷融资的借款。请参阅附注13，循环信贷便利，进一步讨论我们的借款活动。截至2026年3月31日止三个月，我们现金的主要用途是偿还循环信贷融资的借款、向Arrowhead支付第二个DM1里程碑的2亿美元、向Arrowhead支付的5000万美元年度许可费、库存承诺、研发费用、制造成本、销售、一般和管理费用、投资、资本支出和其他营运资金需求。

截至2025年12月31日止年度，我们的主要流动资金来源主要来自我们的产品销售、我们与罗氏的合作安排以及行使股票期权的收益。我们2025年现金的主要用途是我们向Arrowhead支付的5.836亿美元预付款、对Arrowhead普通股的2.414亿美元股权投资以及第一个DM1里程碑的1.00亿美元中的5000万美元现金部分、由于2027年票据在2025年8月和12月的部分再融资而产生的成本、库存承诺、研发费用、制造成本、销售、一般和管理费用、投资、资本支出、根据我们在2024年11月董事会批准的5亿美元股票回购计划（“2024年回购计划”）进行的股票回购以及其他营运资金需求。请参阅我们截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告，以进一步讨论在该期间根据2024年回购计划进行的股份回购。

在2027年3月31日之后，我们的现金需求将在很大程度上取决于我们推进候选产品的研究、开发和商业化的能力。我们可能主要从但不限于出售和发行股权和债务证券、许可或出售我们的技术以及签订额外的政府合同中寻求额外融资

和/或资助的研发协议。我们未来的支出和长期资本需求可能是巨大的，将取决于许多因素，包括但不限于以下方面：

•

我们继续通过销售商业产品和潜在的未来产品产生收入的能力；

•

我们在美国恢复用于非门诊患者的ELEVIDYS商业发货的能力；

•

我们实现重组效益的能力；

•

我们的重组和管道重新确定优先顺序的努力可能无法在预期的范围内或以预期的速度产生其预期收益的风险；

•

FDA的潜在监管行动的影响，包括更改我们的药物标签或撤销加速批准和指令，将与我们的ESSENCE试验的一线结果相关的产品从市场上移除，但其主要终点未能达到统计意义；

•

根据我们的2024年回购计划，与回购我们的普通股相关的时间和成本；

•

与我们未来的库存承诺和制造义务相关的付款时间；

•

与我们现有的租赁义务和预计将在未来几年订立的新义务相关的时间安排和成本；

•

与我们的临床前和临床试验相关的时间安排和成本；

•

里程碑的实现以及我们向Arrowhead、Myonexus Therapeutics，Inc.的出售股东、BioMarin、Nationwide、西澳大学和其他机构支付里程碑付款的义务；

•

我们循环信贷融资未来借款的时间安排和偿还；

•

对我们2027年票据和2030年票据持有人的义务；和

•

专利权利主张的立案、起诉、抗辩和执行费用及我司其他知识产权。

我们无法保证在需要时可以获得融资，或者如果可以获得，融资将以有利或可接受的条款进行。如果我们无法在需要时获得额外融资，这将对我们的业务和经营业绩产生重大不利影响。就我们增发股本证券的程度而言，我们现有的股东可能会经历大幅稀释。我们认为，现有现金和现金等价物，以及未来运营产生的现金和循环信贷融资下的可用性，将足以满足我们未来12个月和可预见的未来运营的资本需求。关于我们的循环信贷融资的更多信息，见附注13，项目1所载未经审计简明综合财务报表的循环信贷融资。

我们不时就我们的设施、提供商品和服务以及发行债务证券等订立长期合约安排。关于我们在制造安排下的义务的更多信息，见附注16，项目1所载未经审计简明综合财务报表的承诺和或有事项。我们在截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告中报告的债务或租赁安排项下的义务没有重大变化，但部分提取和随后偿还我们的循环信贷融资除外，如附注13，循环信贷融资中所述。

对于目前已获批准或处于不同研发阶段的产品和候选产品，我们可能有义务支付高达121亿美元的未来开发、监管、前期特许权使用费和与我们的许可和合作协议相关的销售里程碑付款。这些协议下的付款通常在实现某些发展、监管或商业里程碑时到期应付。由于实现这些里程碑的可能性不大，且截至2026年3月31日不需要付款，因此我们未经审计的简明综合财务报表中没有记录此类或有事项。与或有里程碑付款相关的金额尚不被视为合同义务，因为这些金额取决于成功实现某些开发、监管批准和商业里程碑。

现金流

下表总结了我们在所示每个期间的现金流活动：


	截至3个月
	3月31日，
	2026			2025			改变			改变
	（单位：千）						$			%
提供的现金（用于）
经营活动	$	(202,683	)	$	(583,437	)	$	380,754			(65	)%
投资活动		(134,390	)		(291,177	)		156,787			(54	)%
融资活动		241			12,471			(12,230	)		(98	)%
现金及现金等价物减少	$	(336,832	)	$	(862,143	)	$	525,311			(61	)%

经营活动

截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月，经营活动中使用的现金分别总计2.027亿美元和5.834亿美元，其中包括我们根据非现金项目调整的净收入（亏损）以及净经营资产和负债的变化。截至2026年3月31日止三个月经营活动中使用的现金主要是由3.31亿美元的净收入推动的，调整如下：

•

2940万美元的股票薪酬支出；

•

折旧和摊销费用1060万美元；

•

960万美元的非现金利息支出；和

•

350万美元的其他非现金项目。

这些非现金费用被投资折扣净额增加的50万美元部分抵消。

我们的经营资产和负债变动产生的现金流出净额主要是由以下因素驱动的：

•

递延收入减少2.749亿美元，主要与确认3.25亿美元有关，这与罗氏被拒绝的选择权有关，即收购之前记录为合作收入的某些项目权利，部分被罗氏下的新订单所抵消；

•

应付账款减少2.105亿美元，主要与付款时间有关，包括在截至2026年3月31日的三个月内向Arrowhead支付第二个DM1里程碑；

•

库存增加6980万美元，主要是由于继续制造ELEVIDYS以履行与合同制造组织的合同承诺；

•

应计费用减少6000万美元，主要是由于在截至2026年3月31日的三个月内支付了应计薪酬、向我们的CMO支付与制造承诺相关的款项的时间安排以及2027年和2030年票据的半年期利息支付；

•

与制造业相关的定金和预付款项减少4350万美元，主要是由于使用Catalent预付原材料的时间安排；

•

其他资产增加1450万美元，主要是由于赔偿支付的时间安排；和

•

应收账款减少340万美元，主要是由于PMO销售和收款的时间安排，部分被ELEVIDYS发货的时间安排所抵消。

截至2025年3月31日止三个月经营活动中使用的现金主要是由于净亏损4.475亿美元，经调整如下：

•

战略投资亏损9070万美元；

•

股票薪酬支出4140万美元；

•

1000万美元的折旧和摊销费用；以及

•

其他非现金项目560万美元。

这些非现金费用被投资折扣净额增加的190万美元部分抵消。

我们的经营资产和负债变动产生的现金流出净额主要是由以下因素驱动的：

•

库存增加1.774亿美元，主要是由于对LEVIDYS的需求增加相应的制造增加；

•

递延收入减少8540万美元，主要与我们与罗氏的合作有关；

•

与制造业相关的定金和预付款项减少7110万美元，主要是由于使用Catalent预付原材料的时间安排；

•

主要由于发票和付款的时间安排，应付账款减少5830万美元；

•

应收账款增加5740万美元，主要是由于对LEVIDYS的需求增加；

•

应计费用增加3170万美元，主要是由于我们的循环信贷融资的年费支付时间安排；和

•

租赁负债和其他负债增加900万美元，这主要是由于我们的贝德福德设施的扩建收到的补偿。

投资活动

截至2026年3月31日止三个月，用于投资活动的现金为1.344亿美元，而截至2025年3月31日止三个月提供的现金为2.912亿美元。截至2026年3月31日止三个月用于投资活动的现金主要包括购买可供出售证券的1.702亿美元以及购买财产和设备的210万美元，部分被可供出售证券到期的3890万美元所抵消。

截至2025年3月31日止三个月用于投资活动的现金主要包括2.414亿美元用于购买与Arrowhead相关的战略投资、4470万美元用于购买可供出售证券以及4370万美元用于购买财产和设备，部分被可供出售证券到期的4080万美元所抵消。

融资活动

截至2026年3月31日和2025年3月31日的三个月，融资活动提供的现金分别为20万美元和1250万美元。截至2026年3月31日止三个月的筹资活动提供的现金包括行使期权所得的20万美元。在截至2026年3月31日的三个月中，我们还提取并随后偿还了2.50亿美元的循环信贷融资。

截至2025年3月31日止三个月的融资活动提供的现金包括根据我们的员工股票购买计划行使期权和购买股票的收益1570万美元，部分被与循环信贷融资相关的320万美元安排和预付费用所抵消。

项目3。关于市场风险的定量和定性披露

对利率敏感的金融工具

我们目前的投资政策是保持由货币市场投资、商业票据、存单、政府和政府机构债券以及24个月或以下期限的高等级公司债券组成的多元化投资组合。我们的现金主要存放在美国的高评级金融机构并通过其进行投资。截至2026年3月31日，我们拥有7.483亿美元的现金、现金等价物、限制性现金和投资，其中包括4.645亿美元的现金和现金等价物、2.707亿美元的投资和1310万美元的非流动限制性现金。公司仅持有分类为可供出售的债务证券。现金等价物和投资的公允价值可能会因市场利率波动而发生变化。我们未来的投资收益可能会因利率变化而波动，或者如果我们卖出因利率变化而市值下降的证券，我们可能会蒙受本金损失。利率敏感工具的公允价值潜在变化已根据所有期限的假设10个基点的不利变动进行评估。截至2026年3月31日，我们估计这种假设的10个基点的不利变动将导致我们的利率敏感工具的假设公允价值损失约为0.2百万美元。

我们2027年票据的未偿本金总额为1.586亿美元，固定年利率为1.25%，每半年于每年3月15日和9月15日以现金支付。8.934亿美元的未偿还本金总额

2030票据的固定年利率为4.875%，每半年于每年3月1日和9月1日以现金支付。因此，没有未偿债务受市场利率波动的影响。然而，如果我们未来根据我们的循环信贷安排借入资金，我们的循环信贷安排下产生的债务将以浮动利率计息，这将使我们容易受到利率上升的影响。

对市场价格敏感的金融工具

我们的战略投资组合包括因某项业务发展交易而投资于某家上市生物技术公司的股本证券。当我们持有此类证券时，我们面临股权价格风险，这可能会由于我们战略股权投资的公允价值变化而增加我们未来期间收入的波动性。该战略股权投资的公允价值变动受到股票市场波动和总体经济状况变化等因素的影响。市场价格敏感工具的公允价值潜在变动已按假设的10.0%不利变动进行评估。截至2026年3月31日，我们估计这种假设的10.0%不利变动将导致我们对市场价格敏感的金融工具的假设公允价值损失约为0.2百万美元。

项目4。控制和程序

评估披露控制和程序

我们在管理层（包括我们的首席执行官和首席财务官）的监督和参与下，根据经修订的1934年证券交易法（“交易法”）下的规则13a-15和15d-15（b）段，对我们的披露控制和程序的有效性进行了截至2026年3月31日止期间的10-Q表季度报告所涵盖期间结束时的评估。此次评估的目的是确定截至评估日期，我们的披露控制和程序是否有效，以提供合理保证，即我们根据《交易法》向SEC提交的文件中要求披露的信息（i）在SEC规则和表格规定的时间段内记录、处理、汇总和报告，以及（ii）积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官（视情况而定），以便及时就所需披露作出决定。基于该评估，管理层得出结论，截至2026年3月31日，我们的披露控制和程序是有效的。

财务报告内部控制的变化

在截至2026年3月31日的季度期间，我们对财务报告的内部控制没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。

第二部分其他信息

项目1。法律程序

有关重大法律诉讼，请阅读本报告所载我们未经审计简明综合财务报表的附注16，承诺和或有事项。

项目1a。风险因素。

本报告下文和其他地方以及我们向SEC提交的其他文件中阐述了风险和不确定性的描述，这些风险和不确定性可能导致实际结果与本报告中包含的前瞻性陈述所设想的结果存在重大差异。由于以下因素，以及影响我们经营业绩的其他变量，过去的财务业绩不应被视为未来业绩的可靠指标，投资者不应使用历史趋势来预测未来期间的业绩或趋势。下面描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。我们目前未预期或我们目前认为不重要的其他事件也会影响我们的经营业绩和财务状况。

与我们业务相关的风险

我们高度依赖产品的商业成功。我们可能无法在产品销售方面达到预期，或无法保持盈利能力和经营活动产生的正现金流。

我们产品的商业成功继续取决于，任何未来产品的商业成功将取决于可归因于我们的产品或竞争对手的产品的若干因素，包括但不限于：

•

我们的销售、管理市场、营销努力和对我们产品的支持的有效性；

•

新数据和分析的生成和传播，以及任何新数据和分析与先前结果的一致性，它们是否支持我们产品的良好安全性、有效性和有效性概况，以及对我们产品的FDA批准状态和/或FDA包装插页的任何潜在影响；

•

我们正在进行的商业化活动的有效性，包括谈判和签订任何额外的商业、供应和分销合同、正在进行的制造工作以及根据需要雇用任何额外人员以支持商业工作；

•

我们有能力及时遵守FDA上市后的要求和承诺，包括通过成功开展额外研究来确认我们产品的临床疗效、有效性和安全性，以及FDA和医学界对此的接受，包括我们的ESSENCE试验，这是一项旨在验证VYONDYS 53和AMONDYS 45的临床益处的验证性试验，因为继续批准加速批准产品或向此类产品的传统批准过渡可能取决于验证性试验中对临床益处的验证，特别是考虑到FDA在FDORA中规定的扩大的快速退出程序；

•

在这些领域发生任何副作用、不良反应或滥用，或任何不利的宣传，包括与我们的产品和候选产品以及相关的公共报道相关的患者死亡；

•

生成描述我们产品的付款人、患者和/或社会价值的证据；

•

我们是否能够始终如一地以可接受的成本生产我们的产品和候选产品；

•

我们的产品由医生开具处方的比率和一致性，这取决于医生对我们产品的安全性、有效性和功效的看法；

•

我们有能力确保并维持对我们产品的充分报销，包括先前授权的持续时间以及最初获得第三方（包括政府支付方、管理式医疗组织和私人健康保险公司）承保的患者所需的重新授权过程的数量和持续时间；

•

我们有能力为我们的产品获得并维持专利保护，保护我们的商业秘密，防止第三方侵犯我们的专有权利并在不侵犯第三方专有权利的情况下进行经营；

•

针对我们旨在治疗的疾病领域或其症状的竞争产品或疗法的开发、商业化或定价，以及存在竞争性临床试验；

•

我们有能力提高对基因检测和了解/理解杜氏突变重要性的认识，并识别和解决获得治疗的程序障碍；

•

我们有能力继续遵守适用于我们和我们的商业活动的不断变化的法律法规；

•

实际市场规模、识别患者的能力以及符合我们产品资格的患者的人口统计数据，可能与预期不同；

•

限制我们当前或未来产品的定价、覆盖范围或报销的行政、立法或监管行动

•

我们的药品供应是否足以满足商业和临床需求和标准，这些需求和标准受到各种因素的负面影响，包括当我们对顺从患者的潜在数量及其平均体重的预测不准确时；如果未来大流行的潜在影响；如果监管要求增加了我们的药品供应需求；如果我们目前的药品供应在我们的生产场所、储存场所或运输途中被破坏或受到负面影响；未能满足cGMP要求；或者如果我们遇到延迟扩大我们产品的患者数量和我们产品的部分供应在销售前到期；

•

我们获得并保持监管批准以将我们的候选产品商业化的能力，以及在美国以外市场将我们的产品商业化的能力，包括遵循我们的ESSENCE试验的一线结果，一项验证性试验，以验证AMONDYS 45和VYONDYS 53的临床益处；和

•

导致患者首次输注我们的产品和任何未来商业产品的过程对于某些患者来说可能会更慢。例如，如果患者选择输入静脉端口，那么首次输液的时间可能会更长，这样可以更容易地进入静脉。此外，付款人和报销的讨论、谈判和决定可能会影响时间安排，并可能导致输液延误。输液前流程的延迟可能会对我们产品的销售产生负面影响，包括任何未来的基因治疗产品。

我们的产品销售在不同时期经历了显着波动，最终，我们可能永远不会从我们的产品中产生足够的收入来维持盈利能力或维持我们预期的运营水平。

尽管我们的某些产品已获得FDA的加速批准，但它们面临着未来的批准后开发和监管要求，这为我们成功驾驭提出了额外的挑战。

EXONDYS 51、VYONDYS 53和AMONDYS 45目前受FDA有关标签、包装、储存、广告、促销和记录保存的持续要求的约束，我们需要向FDA提交额外的安全性、有效性和其他上市后信息。FDA授予我们的PMO产品的加速批准是基于在一些接受这些产品治疗的患者中观察到的骨骼肌中抗肌萎缩蛋白替代生物标志物的增加。FDA批准的ELEVIDYS在非卧床患者中的加速批准是基于对ELEVIDYS微肌营养不良蛋白（ELEVIDYS生产的蛋白质）表达替代终点的影响。2025年11月，我们宣布FDA批准了对ELEVIDYS处方信息的更新，以包括针对ALI和ALF风险的黑框警告以及从适应症和使用部分中删除非流动人群。

在加速批准路径下，持续批准可能取决于验证性试验中的临床获益验证。这些上市后要求和承诺可能不可行和/或可能给我们带来重大负担和成本；可能对我们的产品开发、制造和供应产生负面影响；并可能对我们的财务业绩产生负面影响。未能满足批准后的承诺和要求，包括完成注册，特别是未能从我们正在进行和计划进行的产品研究中获得支持临床益处的安全性和有效性数据，可能会导致FDA的负面监管行动和/或撤回我们的一个或多个已获得加速批准的产品的监管批准。FDORA于2022年颁布，如果申办者未能尽职调查进行任何必要的批准后研究，则扩大了FDA对通过加速批准途径批准的药物的加速退出程序。例如，2025年11月3日，我们公布了ESSENCE试验的顶线结果，这是一项验证性试验，旨在验证VYONDYS 53和AMONDYS 45的临床益处，其主要终点不符合统计学意义。我们于2026年4月提交了与这些产品相关的补充新药申请（“sNDAs”）。然而，这些结果可能会导致FDA采取监管行动，包括更改我们的药品标签、撤销加速批准以及将这些产品完全从市场上移除的指令。

此外，现任政府还做出了重大努力，以减少联邦政府的规模和支出，包括在FDA。FDA劳动力或FDA预算的大幅减少，或FDA的其他中断，包括任何政府关闭，都可能对FDA从事可能影响我们业务的各种活动的能力产生重大影响，包括日常监管和监督活动。例如，FDA劳动力的任何减少都可能导致FDA对我们批准后验证性试验的审查和监督中断和延迟。

药品制造商及其设施须接受FDA和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确保符合FDA的要求，包括cGMP法规。要求药品生产企业持续监测和报告产品临床试验和商业使用产生的不良事件。如果我们或监管机构发现产品存在以前未知的问题，例如API或药物所在设施的问题

产品制造或测试，监管机构可对该产品和/或制造商施加限制，包括将特定产品批次从市场上移除、将该产品撤出市场、暂停制造或暂停使用相同制造材料的临床试验。根据FDA加速批准条款批准的药物的赞助商也被要求向FDA提交，至少在首次使用前30天，所有打算在上市批准后的前120天后使用的宣传材料。如果我们或我们产品的制造设施未能遵守适用的监管要求，监管机构可能会：

•

出具警示函或无标题函；

•

寻求强制令或处以民事或刑事处罚或罚款；

•

暂停、撤销或变更我司上市许可条件；

•

强制修改产品标签或宣传材料或要求我们向医疗保健从业者提供纠正性信息；

•

暂停任何正在进行的临床试验；

•

要求我们订立一项同意令，其中可能包括征收各种罚款、报销检查费用、具体行动所需的到期日期以及对不遵守规定的处罚；

•

拒绝批准未决申请或对我们提交的申请的补充；

•

暂停运营或对运营施加限制，包括成本高昂的新制造要求；

•

扣押、扣押产品，拒绝允许产品进出口或者要求我方发起产品召回；或者

•

拒绝允许我们签订供应合同，包括政府合同。

如果我们或监管机构发现以前未知的不良事件或意外严重程度或频率的事件，监管机构可能会制定额外的监管要求，其中包括标签变更、实施风险评估和缓解策略计划，或额外的上市后研究或临床试验。例如，在与使用ELEVIDYS相关的非卧床患者中有两名患者因ALF死亡后，FDA提出了并且我们同意了ELEVIDYS的安全标签补充，其中包括针对ALI和ALF的黑框警告。随后，在2025年7月18日，我们宣布了一例ALF报告病例，该病例导致一名患者在公司SRP-9004的1期LGMD试验中给药后死亡。该公司于2025年11月宣布结束对ELEVIDYS的标签补充，包括增加ALI和ALF风险的黑框警告，并从ELEVIDYS的处方信息的适应症和使用部分中删除非流动人群。我们正在进行ELEVIDYS的各种临床试验，包括一项研究，以评估使用增强免疫抑制方案作为ELEVIDYS治疗的一部分，用于与Duchenne一起生活的非流动个体。我们打算与FDA讨论这项研究的结果以及在非门诊人群中恢复商业给药的潜在路径。然而，无论研究结果如何，目前还不清楚我们是否或何时能够恢复向非门诊患者发货。

我们受到与报销政策相关的不确定性的影响，这些政策如果不是有利的，可能会阻碍或阻止我们的产品和/或候选产品的商业成功。

我们能否成功维持和/或增加我们的产品在美国的销售，部分取决于政府当局、私人健康保险公司和其他第三方支付方设定的覆盖范围和报销水平。第三方支付方越来越多地挑战医疗产品和服务的有效性和收费价格。我们可能无法为我们的产品获得或维持足够的第三方覆盖或报销，和/或我们可能被要求为我们的产品提供折扣或回扣，以获得或维持足够的覆盖。

我们预计，包括私人保险公司和政府健康福利计划在内的第三方付款人将继续考虑我们产品的功效、有效性、成本效益和安全性，包括我们能够以合规方式收集和提供的任何新数据和分析，以确定是否批准对我们的产品进行报销以及在什么水平上进行报销。如果在生成新证据方面出现相当大的延迟，或者如果我们收集的任何新数据和信息不利，第三方付款人可能会做出对我们产品的销售产生负面影响的承保决定。例如，在ELEVIDYS暂停后，某些第三方付款人限制了ELEVIDYS对某些部分的门诊患者群体的覆盖范围，尽管FDA建议我们恢复向美国的门诊患者运送ELEVIDYS。我们继续与付款人进行讨论，其中一些最终可能会拒绝承保。此外，虽然纽约药物使用审查委员会在2025年10月建议Medicaid暂停对ELEVIDYS的覆盖，但纽约卫生部并没有暂停覆盖，而是根据年龄限制了覆盖范围。我们可能无法以令人满意的费率或基础从其他保险公司获得对我们产品的报销批准，在这种情况下，我们的业务将受到重大不利影响。此外，获得这些批准可能是一个耗时且昂贵的过程。我们的业务将受到重大不利影响

如果我们无法维持有利的承保决定和/或未能从第三方保险公司获得额外的有利承保决定，特别是在已经开始治疗的患者的重新授权过程中，则会受到影响。如果政府健康计划、私人健康保险公司（包括管理式医疗组织）或其他报销机构或付款人限制我们的产品将获得报销的适应症，或者未能承认批准或加速批准和替代终点具有临床意义，我们的业务也可能受到不利影响。

此外，我们无法预测经济衰退、财政政策变化、对医疗补助等政府医疗保健计划的资格限制或资金减少或失业率普遍上升或从商业付款人保险转向政府付款人保险可能会在多大程度上扰乱获得我们的产品或导致对患者援助和/或免费药物计划的需求增加，其中任何一项都会对获得我们的产品和我们的净销售额产生不利影响。

在国外一些国家，特别是加拿大和欧洲、拉丁美洲和亚太地区国家，处方药的定价和报销受到政府的严格管制。在这些国家，在收到监管批准和产品推出后，与政府当局的定价和报销谈判可能需要12至24个月或更长时间。为了在一些国家获得所寻求的适应症的有利补偿或定价批准，我们可能需要收集额外的数据，包括进行额外的研究。此外，全球已有几个国家实施了政府措施，要么冻结，要么降低医药产品的价格。如果我们的产品在寻求报销的任何国家都无法获得报销，范围或金额受到限制，或者定价定在不令人满意的水平，我们的业务可能会受到重大损害。此外，许多外国参考其他国家的官方公开定价，因此一个国家的价格水平不令人满意可能会因此对整体收入产生负面影响。

由于多种因素，包括当前和未来的医疗改革以及政府健康计划和私人保险公司（包括管理式医疗计划）降低医疗成本的举措、对药品定价的审查、正在进行的关于减少政府支出的辩论以及额外的立法、监管或行政举措，我们预计在销售我们当前和未来的产品方面将面临定价压力。这些医疗改革努力或任何未来旨在控制和降低医疗成本的立法或监管行动，包括通过旨在限制报销、限制准入或对医药产品施加不利定价修改的措施，可能会影响我们和我们的合作伙伴获得或维持我们产品的报销在令人满意的水平的能力，或者根本不影响，这可能会对我们的业务和财务业绩造成重大损害。

此外，ELEVIDYS和我们的基因治疗候选产品代表了新的治疗方法，这将要求在定价、报销、支付和药物获取策略方面进行新水平的创新。当前的报销模式可能无法适应我们的基因治疗产品和候选产品的独特因素，包括高昂的前期成本、缺乏长期疗效和安全性数据以及与复杂的给药、给药和患者监测要求相关的费用。因此，可能有必要重组支付方法、定价策略和传统支付模式，以支持这些疗法。

总体而言，医疗保健成本的下行压力已经变得很大。因此，对新产品的进入竖起了越来越高的壁垒。如果我们无法获得足够的报销水平，我们成功营销和销售我们的产品和候选产品的能力将受到损害。为与我们的产品和候选产品相关的服务（例如向患者管理我们的产品）提供报销的方式和水平也很重要。此类服务的报销不足可能会导致医生的抵制，并限制我们营销或销售我们产品的能力。

医疗保健政策改革和其他政府和私人付款人倡议可能会对我们的产品和候选产品产生不利影响，并可能阻止其在商业上取得成功。

美国政府和个别州继续积极推行医疗改革，其中包括不断尝试管理使用率以及控制和/或降低处方药和生物制剂的成本。近年来，出现了多项以药品定价和支付为重点的改革举措。例如，2022年通过的《通胀削减法案》（简称“IRA”），IRA已经并将可能继续对制药行业产生重大影响。2025年，现任总统政府发布了两项行政命令，多项指令旨在降低药品价格。在这些行政命令和相关的行政举措之后，一些制药商宣布以折扣价直接面向消费者提供产品和/或与联邦政府就药品定价达成协议，包括医疗补助药物和新推出的产品的价格。其中许多改革举措将需要额外的法律和/或行政行动来实施，并可能受到法律质疑。请参阅公司截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告，“项目1。商业–政府监管–美国医疗保健和其他改革。"无法保证联邦或州医疗改革不会对我们未来的业务和财务业绩产生不利影响，我们也无法预测未来与医疗政策相关的联邦或州立法、司法或行政变化将如何影响我们的业务。美国政府、州立法机构和外国政府对实施成本控制计划以限制增长表现出极大兴趣

政府支付和私人保险的医疗费用，包括提议或实施的改革。除其他可能的行动外，成本控制举措可能包括实施或修改：

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价格管制或对当前定价的其他挑战；

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对政府资助的药品报销的控制；

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某些政府资助计划下的强制性折扣要求；

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商业保险下的药品报销上限；

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直接面向消费者定价的谈判；

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增加或取消对政府医疗保健计划下产品支付的回扣的上限；

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豁免医疗补助药品回扣法律要求；

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药品进口法改革；

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将决策下放给州医疗补助机构，并放弃承保范围和报销要求；

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仿制药替代品牌处方药的要求；

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管理式医疗组织用来控制药物和其他医疗保健使用的机制；或者

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禁止直接面向消费者的广告或药品营销行为。

美国卫生与公众服务部的裁员和重组，包括在FDA的裁员和重组，也可能造成监管不确定性，可能会影响药物和生物开发计划和批准。

此外，在Loper Bright Enterprises诉Raimondo案的2024年判决中，美国最高法院推翻了“雪佛龙原则”，该原则在针对联邦政府机构的诉讼中尊重监管机构的法定解释，例如FDA、医疗保险和医疗补助服务中心（“CMS”）以及法律模棱两可的其他联邦机构。Loper的决定可能会导致对我们所依赖的联邦机构（包括FDA和CMS）发布的法规和指导提出额外的法律挑战。任何此类法律挑战，如果成功，都可能对我们的业务产生重大影响。此外，Loper的决定可能会导致监管不确定性增加、司法解释不一致以及对机构规则制定过程的其他影响，其中任何一项都可能对我们的业务和运营产生不利影响。我们无法预测未来立法或行政行动或法律挑战可能产生的政府监管的可能性、性质或程度，无论是在美国还是在国外。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规，我们的业务可能会受到重大损害。

我们无法预测未来可能会颁布哪些有关医疗保健行业或第三方保险和报销的额外立法、法规或政策，或这些立法、法规或政策将对我们的业务产生何种影响。关于现任总统政府通过行政或行政行动或国会实施的任何药物或更广泛的医疗改革的性质或影响，以及此类行动可能在多大程度上受到诉讼或其他挑战，目前仍存在不确定性。任何成本控制措施，包括上述措施，或采取的其他医疗体系改革，都可能显着降低我们可能为我们的产品和候选产品确定的可用覆盖率和价格，这将对我们的净收入和经营业绩产生不利影响。

我们的产品可能不会被患者、付款人或医疗保健提供者广泛采用，这将对我们的潜在盈利能力和未来业务前景产生不利影响。

我们产品的商业成功，特别是在美国，取决于患者、付款人和医疗保健提供者的市场采用水平。如果我们的产品由于任何原因没有达到足够的市场采用水平，或者如果市场采用没有持续存在，我们的潜在盈利能力和我们未来的业务前景将受到严重的不利影响。我们产品的市场接受程度取决于多个因素，包括：

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我们有能力向医疗界和付款界，包括可能购买或开具我们产品处方的专家，证明我们的产品作为各自适应症的首选处方产品的临床疗效、有效性和安全性；

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我们的销售和营销组织及分销网络的有效性；

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患者或提供者及时从政府和私人支付方获得我们产品的充分报销的能力；

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及时向付款人满意的真实世界有效性和我们产品的经济、人文、社会和临床效益进行展示的能力；

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付款人事先授权流程的负担或效率以及家庭和医生驾驭这些流程的能力；

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我们产品的实际和感知的功效和安全性概况，特别是如果出现新的安全信号或出现与我们产品的治疗相关的意外不良事件，并在潜在患者或处方者中产生安全问题，或者如果我们为我们的产品获得的新数据和分析不支持，或被某些方解释为不支持我们产品的功效；和

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我们的其他候选产品和第三方的竞争性疗法的有效性和安全性。

例如，在2025年3月和6月，我们宣布了两例报告的ALF病例，这些病例在使用ELEVIDYS治疗后导致非卧床患者死亡。在这些公告之后，FDA提出了一项针对ELEVIDYS的安全标签补充，我们同意了，其中包括针对ALI和ALF的盒装警告。随后，在2025年7月18日，我们在SRP-9004的1期LGMD试验中宣布了一例ALF报告病例，导致一名患者在给药后死亡。2025年11月，公司宣布结束对ELEVIDYS的标签补充，包括添加ALI和ALF风险的黑框警告，并从ELEVIDYS的处方信息的适应症和使用部分中删除非流动人群。这些公告已经影响并可能继续影响我们产品的市场采用，并在患者、提供者和付款人之间造成不确定性。尽管我们已恢复向美国的门诊患者发货，但我们可能会继续遇到来自患者、付款人和医疗保健提供者的犹豫，这可能会对我们的业务产生不利影响。这种犹豫持续的程度，以及可能对我们的业务产生不利影响的程度，是不确定的，也很难预测。

此外，在2025年11月，我们公布了ESSENCE试验的顶线结果，这是一项验证性试验，旨在验证VYONDYS 53和AMONDYS 45的临床益处，其主要终点未达到统计学意义。我们在2026年4月提交了与这些产品相关的SNDA。然而，这些结果可能会导致FDA采取监管行动，包括更改我们的药物标签或撤销加速批准和指令，将这些产品完全从市场上移除，对患者对这些产品的需求产生负面影响，或导致支付者对这些产品的报销和覆盖范围发生变化。这些结果可能会对我们的业务、财务状况、运营结果、财务指导、准确预测关键财务指标的能力以及前景产生不利影响。

此外，我们的候选产品的潜在商业成功以及ELEVIDYS的持续商业化将取决于其他因素，包括负责管理我们的候选产品和ELEVIDYS的任何输液中心的能力。

ELEVIDYS和我们的基因治疗候选产品可能被认为不够有效、不安全或可能导致不可预见的不良事件。新的安全信号、其他基因治疗项目的失败、负面舆论和对基因治疗的监管审查增加可能会损害公众对ELEVIDYS或我们的基因治疗候选产品的安全性的看法，并损害我们开展业务、做出准确财务预测或获得ELEVIDYS或我们的基因治疗候选产品的监管批准的能力。

基因治疗仍然是一种新应用的技术，迄今为止在美国、欧盟或其他地方仅有少数几种基因治疗产品获得批准，其中包括ELEVIDYS。公众的认知可能会受到基因疗法不安全的说法的影响，基因疗法可能无法获得公众或医学界的认可。特别是，我们的成功将取决于专门治疗我们的产品候选者所针对的遗传疾病的医生，他们开出的治疗方法涉及使用我们的产品候选者来代替或补充他们熟悉的现有治疗方法，并且可能有更多的临床数据。

此外，有关基因治疗、基因检测和基因研究的伦理、社会和法律问题可能会导致额外的法规或禁止我们可能使用的过程。联邦和州机构、国会委员会和外国政府已表示有意进一步监管生物技术。更具限制性的法规或声称我们的产品或候选产品不安全或构成危险可能会阻止我们将任何产品商业化。可能会建立新的政府要求，这可能会延迟或阻止监管机构对我们正在开发的候选产品的批准。无法预测立法变化是否会颁布，法规、政策或指导方针是否会改变，或者机构或法院的解释是否会改变，或者这种改变可能会产生什么影响，如果有的话。

更具限制性的政府法规或负面舆论将损害我们的业务、财务状况、运营结果、财务指导、准确预测关键财务指标的能力以及前景，并可能延迟或损害我们的基因治疗候选产品的开发和商业化，或对ELEVIDYS或我们可能开发的任何其他产品的需求。例如，其他赞助商产品的早期基因治疗试验导致了几个广为人知的不良事件，包括死亡，而其他基因治疗试验也未能证明疗效。此外，在2025年3月和6月，我们宣布了两例报告的ALF病例，导致使用ELEVIDYS治疗后的非卧床患者死亡，以及一例ALF病例导致一名非卧床患者在我们的基因治疗候选产品SRP-9004的1期LGMD试验中给药后死亡。针对这些公告，FDA撤销了此前于2025年6月2日授予的公司AAVrh74平台技术的平台技术认定。这些事件影响或将影响ELEVIDYS在门诊患者或我们的任何其他药物产品中的市场接受度的程度是不确定和难以估计的，这可能会导致我们的财务预测出现不可预测的可变性。

缺乏与我们、我们的战略合作伙伴或其他公司进行的临床试验或我们的商业产品相关的疗效和/或严重的不良事件，即使此类不良事件最终不能归因于相关的候选产品或产品，和/或基因治疗产品的商业化失败可能导致政府监管增加、公众的不利看法、对我们的候选产品的测试或批准的潜在监管延迟、对那些获得批准的候选产品的更严格的标签要求以及对任何此类候选产品的需求减少，所有这些都可能对我们的业务产生不利影响。

我们可能无法扩大我们产品在美国以外的全球足迹。

除了在美国获得加速批准外，EXONDYS 51已获准在以色列、利比亚、科威特和格鲁吉亚上市，AMONDYS 45在利比亚、科威特和格鲁吉亚上市，VYONDYS 53在利比亚、科威特和格鲁吉亚上市。我们可能不会获得批准在其他国家将这些产品商业化。我们的ELEVIDYS合作伙伴罗氏（Roche）已在美国以外的地区获得了ELEVIDYS的某些批准。2016年11月，我们向EMA提交了eteplirsen的MAA，该申请于2016年12月获得验证。正如我们在2018年6月1日宣布的那样，EMA的CHMP对eteplirsen采取了否定意见。2018年9月，EMA的CHMP确认了对eteplirsen的否定意见，EC于2018年12月采纳了CHMP意见。在2019年期间，我们为eteplirsen寻求了后续的EMA科学建议。一旦我们正在进行的研究的数据可用，我们计划评估未来与EMA就eteplirsen潜在的下一步措施的接触。

我们的ELEVIDYS合作伙伴罗氏已在美国以外的地区获得了某些ELEVIDYS的批准。2025年9月24日，欧盟委员会根据欧洲议会和ELEVIDYS理事会第726/2004号条例（EC）拒绝了针对年龄在3至7岁的与Duchenne一起行走的个人的营销授权。我们还在2025年6月宣布，我们暂停了针对ELEVIDYS的ENVISION研究，此类研究仍将暂停。

为了在美国以外的国家销售任何产品，我们必须遵守在这些国家批准的众多且各不相同的监管要求，这些要求涉及证明产品的安全性和有效性的证据，以及管理（其中包括）标签、分销、广告和促销，以及产品的定价和报销。在美国以外的国家获得上市批准是一个广泛、漫长、昂贵和不确定的过程，监管机构可能会出于多种原因拒绝申请或延迟、限制或拒绝批准我们的任何产品，包括：

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我们可能无法证明我们产品的风险收益令美国以外的监管机构满意；

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临床试验结果可能无法达到美国以外监管机构批准所要求的统计或临床意义水平；

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美国以外的监管机构可能会在批准之前不同意我们的临床试验的充分性（数量、设计、规模、控制、实施或实施），我们可能无法及时生成所需的数据，或者根本无法生成；

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美国以外的监管机构可能会得出以下结论：我们提交给他们的数据未能证明我们的产品具有适当水平的安全性或有效性，或者我们的产品各自的临床益处大于其安全风险；

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美国以外的监管机构可能不接受在我们的临床试验场所产生的数据或要求我们产生额外的数据或信息；

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美国以外的监管机构可能会对我们产品的批准标签施加限制或限制，从而限制了预期用户或为产品的市场接受提供了额外的障碍；

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美国以外的监管机构可能会发现制造过程中的缺陷，或者可能会要求我们改变我们的制造过程或规格；和

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美国以外的监管机构可能会采用新的或修订的审批政策和法规。

各国的批准程序各不相同，可能涉及额外的产品测试和额外的行政审查期。在其他国家获得批准所需的时间可能与在美国获得批准所需的时间大不相同。特别是，在国外很多国家，要求产品获得定价和报销批准后，才能进行商业分销。许多外国采取的成本控制措施可能会影响我们产品的定价或报销。这可能会导致大幅延迟，一些国家最终批准的价格可能会低于我们期望提供产品的价格。

在一个国家的上市批准并不能确保在另一个国家的上市批准，但在一个国家未能或延迟获得上市批准可能会对其他国家的批准过程产生负面影响。未能在其他国家获得营销批准或获得此类批准的任何延迟或挫折将损害我们为我们的产品开发国外市场的能力，并可能对我们的业务和财务状况产生不利影响。此外，未能在一个国家或地区获得批准可能会影响EAP在其他国家或地区的销售。即使我们成功地在其他国家获得了我们产品的监管批准，我们的创收能力也将取决于商业和医疗基础设施、定价和报销谈判以及与第三方付款人（包括政府付款人）的决定。

通过我们在美国以外的EAP从eteplirsen、golodirsen和casimersen获得的历史收入可能不会继续，我们可能无法继续通过我们的EAP分销我们的产品。

我们在目前这些产品尚未获得批准的一些国家为我们的产品建立了全球EAP。虽然我们通过我们的EAP分销这些产品产生收入，但我们无法预测该计划的历史收入是否会继续，我们是否能够继续通过我们的EAP分销我们的产品，或者收入是否会超过历史上通过我们的EAP销售产生的收入，特别是考虑到当前的地缘政治问题。如果对EAP的授权到期或终止，通过我们的EAP对上述产品的报销可能会停止。例如，医疗保健提供者可能更愿意等到我们的产品获得他们国家的监管机构批准后再开我们的任何产品。即使医疗保健提供者有兴趣通过我们的EAP为其患者获得我们的产品，如果该药物的资金没有得到保障，患者可能无法获得我们的产品。此外，地缘政治变化和挑战可能会对未来通过我们的EAP产生的收入产生负面影响。

迄今为止，我们的业务和财务业绩尚未受到俄罗斯和乌克兰之间持续冲突、委内瑞拉最近发生的事件或中东冲突的重大不利影响。然而，通过我们的EAP获得这些地区的患者并为其报销，因此，我们通过在俄罗斯、乌克兰、委内瑞拉、中东或其他可能受到当前地缘政治问题影响的地区销售我们的产品产生收入的能力，可能会在未来受到不利影响。即便过去医疗保健相关产品的供应普遍免于全球制裁，但美国和其他国家提出了对与俄罗斯或其盟友有业务往来的公司实施制裁的可能性，其中包括白俄罗斯，包括医疗保健公司。我们还可能受到对与我们有业务往来的第三方实施制裁的不利影响，例如我们EAP的第三方分销商和服务提供商。此外，对美国实施的经济制裁可能会扰乱运营，并对我们的业务产生负面影响。

由于地缘政治挑战，如俄罗斯和乌克兰之间持续冲突或中东或委内瑞拉不稳定可能导致的地缘政治挑战，任何未能维持通过我们的EAP销售我们的产品的收入和/或未能从这些产品的商业销售中产生超过历史销售额的收入，都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。

未能获得或保持我们产品的监管排他性可能导致我们无法保护我们的产品免受竞争，我们的业务可能会受到不利影响。如果竞争对手在我们的产品在特定国家获得授权并被授予监管排他性之前获得了销售相同或基本相同产品的授权，那么我们的产品可能由于竞争对手的监管排他性而无法获得销售授权，因此，我们在该产品开发方面的投资可能不会被退回。

除了任何专利保护，我们依靠各种形式的监管排他性来保护我们的产品。在我们的产品开发过程中，我们预计在我们的产品获得批准后，任何一种形式的监管排他性都将可用。监管排他性的实施和执行可能包括监管数据保护和市场保护，各国差异很大。未能获得监管排他性的资格，或由于挑战、变化或

法律或其他方面的解释，可能会影响我们的产品收入或我们是否在特定国家或国家销售我们的产品的决定，或可能对我们的经营业绩产生不利影响。我们无法保证获得或保持对我们当前或未来产品的监管排他性，如果我们被授予孤儿地位的产品失去其孤儿药地位或为孤儿药提供的数据或营销排他性，我们的业务和运营可能会受到不利影响。

由于我们的产品和候选产品管线的性质，除了NCE独占性和新的生物独占性之外，孤儿药独占性对于我们有资格获得孤儿药指定的产品尤其重要。虽然孤儿药指定既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给予药物任何优势，但孤儿药独占性使这类药物有资格获得市场独占性——这意味着FDA无法批准同一化学或生物制品的任何其他上市申请——自批准适用的上市许可之时起七年。对于符合条件的产品，我们计划依靠孤儿药独占性来保持竞争地位。如果我们的产品没有足够的专利保护，那么获得监管排他性的相对重要性就更大了。虽然我们的任何产品的孤儿地位，如果被授予或保持，将提供自批准适用的市场授权之时起七年的美国市场独占权，但我们不能排除其他公司在适用于我们产品的独占期期间或之后根据孤儿药地位获得针对同一适应症使用相同或类似活性成分的产品的监管批准。例如，2016年9月获得FDA初步批准的EXONDYS 51的独占期已于2023年9月结束。最近的诉讼引发了对孤儿药独占的适当范围的质疑。美国第十一巡回上诉法院于2021年在催化剂制药，Inc.诉Becerra案中就《孤儿药法案》的排他性条款适用于比产品的孤儿指定范围更窄的孤儿适应症批准的药物和生物制剂的解释作出的裁决，有可能显着扩大此类产品的孤儿排他性范围。具体而言，法院认为，根据法规，孤儿药独占性阻止批准另一家公司针对药物被授予孤儿药指定的整个疾病或病症的同一化学或生物制品的申请，无论最终的上市批准是否仅涵盖较窄的用途或适应症。虽然FDA此后采取的立场是，它将继续仅根据特定适应症适用孤儿药独占权，但最高法院最近于2024年在Loper Bright Enterprises诉Raimondo案中作出的裁决有可能影响该机构如何适用Catalyst裁决。我们获得或寻求围绕孤儿独占权开展工作的能力，以及我们保留FDA此前为我们的产品所认可的孤儿独占权的能力，可能会受到影响，这取决于最终实施Catalyst决定的方式。已经出台了修订《孤儿药法案》的立法，其方式可能会阻止Catalyst决定的这些影响，但目前尚不清楚是否或何时可以颁布这类立法。

此外，我们可能面临为我们的产品维持监管排他性的风险，我们的保护可能会被规避，即使维持。例如，如果（i）一种替代的、竞争产品显示出对我们具有孤儿独占性的产品的临床优越性；或（ii）我们无法确保我们的孤儿产品有足够数量的供应来满足患者的需求，美国的孤儿药独占性可能会被取消。此外，对于我们之前批准的孤儿产品具有排他性的适应症，竞争对手可能会获得不同药物或生物制剂的批准。在欧洲，如果在第五年年底就有关医药产品确定不再符合孤儿指定标准，除其他外，根据现有证据表明该产品有足够的利润而不能证明有理由维持市场独占性，则授予的孤儿独占期可减至六年。授予的市场独占权也可能对类似的医药产品无效，如果发起者无法提供足够数量的医药产品或竞争对手的药物，尽管相似，但比初始孤儿药更安全、更有效或在其他方面具有临床优势。欧洲的孤儿药独占范围可在授予孤儿产品的市场授权后进行修改（例如，基于利益-风险评估的批准的治疗适应症比指定的孤儿适应症更窄或有一个子集）。正在寻求批准的治疗适应症不属于指定孤儿病情范围的，应当请求修改指定决定。只有当新的条件与先前指定的条件略有不同时，才有可能进行修正。

因此，其他公司可能已经收到或可能收到批准上市的候选产品，该候选产品被授予与我们计划为其提交NDA、BLA或MAA的任何候选产品相同的药物或类似药物以及相同的孤儿适应症的孤儿药独占权。如果发生这种情况，我们先前批准的孤儿产品可能会面临竞争，并且在竞争公司在美国或欧盟（如适用）的排他性期限届满之前，我们针对该适应症的候选产品的任何未决NDA、BLA或MAA可能无法获得批准。例如，2021年9月，FDA发布了关于解释基因治疗产品何时会被视为孤儿药独占性的“相同”或“不同”的立场的指导意见。指导意见指出，如果两种基因治疗产品具有或使用不同的载体，FDA一般打算将其视为“不同”的药物。此外，根据指导意见，当载体之间的差异影响向性、免疫反应避免或潜在的插入诱变等因素时，FDA一般打算考虑来自同一病毒群的载体（例如，AAV2与AAV5）不同。然而，对这些准则的解释存在相当大的不确定性。正如本指南所示，应用于基因治疗产品的孤儿药独占性是一个不断发展的领域，可能会受到FDA的改变和解释，因此，我们无法确定FDA将如何将这些规则应用于ELEVIDYS、基因治疗

候选产品或我们的siRNA程序。同样，根据2018年委员会条例，当治疗序列、病毒载体、转移系统、调控序列或制造技术存在显着影响与产品预期治疗效果和/或安全属性相关的生物学特性和/或生物活性的差异时，两种基因治疗药物产品不被视为相似。

如果我们无法成功保持和进一步发展内部商业化能力，我们产品的销售可能会受到负面影响。

我们聘请并培训了一个商业团队，并投入了我们认为需要的组织基础设施，以支持我们的产品在美国取得商业成功。可能阻碍我们努力保持和进一步发展商业能力的因素包括：

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无法留住足够数量的有效商业人员。例如，多名商务人员因与我们的重组相关并在其之后离开公司，这导致需要额外的招聘和培训工作，未来可能会继续；

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无法培训销售人员，他们可能对我们公司或我们的产品经验有限，无法就我们的产品传递一致的信息，并有效地教育医生如何开我们的产品处方；

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无法为销售人员配备合规和有效的材料，包括医疗和销售文献，以帮助他们就我们的产品及其适当管理对医生和我们的医疗保健提供者进行教育，并就我们产品的安全性、有效性和有效性概况对付款人进行教育，以支持有利的覆盖决策；

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与维持和进一步发展独立的销售和营销组织相关的不可预见的成本和费用；和

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无法开发有效的商业、销售和营销基础设施来支持新产品发布。

如果我们未能成功维持有效的商业、销售和营销基础设施，我们将难以实现、维持或增加我们产品在美国的预计销售，这将对我们的业务和财务状况产生不利影响。

与我们所针对的疾病一起生活的患者群体很小，没有被精确地建立起来。如果实际患者人数低于我们的估计，我们的收入和实现盈利的能力可能会受到不利影响。

Duchenne和LGMD是罕见的、致命的遗传疾病。在全球出生的大约每3500至5000名男性中，估计就有一名杜氏病受到影响，其中高达13%的人估计可以接受外显子51跳过，高达8%的人估计可以接受外显子53跳过，高达8%的人估计可以接受外显子45跳过。LGMD作为一个类别影响的范围估计约为每14,500人中就有一人到每123,000人中就有一人。FSHD是一种罕见的神经肌肉疾病，估计美国流行人口约为1.3万人。DM1也是一种罕见的神经肌肉疾病，估计美国流行人口约为30,000人。我们对这些患者群体规模的估计是基于数量有限的已发表研究以及内部分析。各种因素可能会降低我们的产品和候选产品的市场规模，包括疾病的严重程度、患者人口统计数据以及患者免疫系统对我们的产品和候选产品的反应。如果这些研究的结果或我们对它们的分析不能准确地反映相关的患者群体，我们对市场的评估可能不准确，从而使我们难以或不可能实现我们的收入目标，或保持盈利能力。

我们面临激烈的竞争和快速的技术变革，这可能会导致其他公司发现、开发或商业化有竞争力的产品。

生物技术和制药行业竞争激烈，并受到重大而快速的技术变革，包括人工智能（“AI”）的使用。我们知道有许多制药和生物技术公司在我们的产品和候选产品所针对的领域积极进行研发。其中一些竞争对手已批准产品或正在开发或测试候选产品，这些产品现在或将来可能与我们的产品或候选产品直接竞争。例如，我们在Duchenne、基因治疗和siRNA领域面临着第三方的竞争，这些第三方正在开发或曾经开发：

（一）

外显子跳过候选产品，如Wave（针对各种外显子，包括53和51）、Nippon（针对各种外显子，包括51和45，尤其是针对其产品Viltepso（viltolarsen）已获得FDA加速批准的53外显子）、Dyne针对外显子44、45、51和53追求抗体-寡核苷酸偶联物、Novartis（前身为Avidity Biosciences（“Avidity”））针对外显子44、45和51追求抗体-寡核苷酸偶联物、SQY Therapeutics和BioMarin（针对外显子51）、Entrada（尤其针对外显子44、45、50和51）；

（二）

基因疗法，如Genethon和Solid（也与Ultragenyx合作）、Regenxbio和Insmed；

（三）

基因编辑，包括CRISPR/CAS 9方法，如GenAssist、CRISPR Therapeutics、Precision Biosciences；

（四）

其他疾病修饰方法，如PTC和Satellos，其中有一种小分子候选药物ataluren，针对无意义的突变；和

（五）

其他可能具有姑息性质或与我们的产品和候选产品具有潜在互补性且正在或正在开发的方法包括但不限于，Santhera（已获批准的产品vamorolone）、Capricor Therapeutics（与Nippon合作）、BioPhytis、Italfarmaco（已获批准的产品Givinostat）、Dystrogen和Edgewise Therapeutics。尽管BioMarin在2016年5月31日宣布打算停止drisapersen及其其他临床阶段候选药物BMN 044、BMN 045和BMN 053的临床和监管开发，当时目前正处于针对不同形式的杜氏病的2期研究中，但它进一步宣布打算继续探索开发用于治疗杜氏病的下一代寡核苷酸。事实上，BioMarin正在进行BMN-351的临床试验，这是一种寡核苷酸疗法。此外，Wave在宣布打算停止开发suvodirsen并暂停开发WVE-N531的同时，正在对其外显子53寡核苷酸WVE-N531进行临床试验。

在siRNA领域，我们面临来自第三方的竞争，这些第三方也在开发针对与我们的候选产品相同的疾病状态的候选产品，包括但不限于诺华（前身为Avidity）（DF1、FSHD）、达因（DF1、FSHD）、Arthex Biotech（DF1）、PepGen（DF1）、福泰制药（“福泰制药”）（DF1）、Entrada（FSHD）、Celularity（FSHD）、EpiCrispr Biotechnologies（FSHD）、Biohaven（SCA）、Vico Therapeutics（SCA、Huntington’s）、Skyhawk Therapeutics（SCA、Huntington’s）、TERM0这些实体的候选产品中有一些（但不是全部）使用了RNA技术。其中有几家公司的候选产品正在进一步开发中，可能会提前获得我们的候选产品的监管批准。这些和其他竞争对手可能比我们拥有更多的财政、科学和商业资源，这可能会影响我们获得我们想要的技术的能力，或者以其他方式在这些疾病状态下有效竞争的能力。

此外，我们知道有许多制药和生物技术公司正在积极使用平台技术进行研发，这些技术可能会被视为与我们的超越竞争，包括上面提到的那些公司，例如Alnylam Pharmaceuticals, Inc.（“Alnylam”）、Arbutus（前身为Tekmira Pharmaceuticals Corp.）、Deciphera医药（现为Ono Pharmaceuticals）、伊奥尼斯制药公司、罗氏创新中心哥本哈根（前身为Santaris Pharma A/S）、Shire plc（现为武田）、Biogen Inc.（“渤健”）、Moderna Therapeutics（“Moderna”）、Stoke Therapeutics、Ultragenyx、丨赛诺菲此外，有几家公司和机构已就产品候选者的开发达成合作或其他协议，包括mRNA、基因治疗和基因编辑（CRISPR和AAV等）以及小分子疗法，这些都是肌肉萎缩症、神经肌肉和罕见疾病领域正在开发的疗法的潜在竞争对手，包括但不限于Astellas Pharma、渤健、Ionis、亚力兄制药公司、赛诺菲、Shire（现武田）、礼来、Alnylam、Moderna、Akashi、Capricor（与Nippon合作）、牛津大学、Exonics Therapeutics（被福泰制药收购）和TERMEditas Medicine由于我们的许多产品处于临床前和临床开发的不同阶段，鉴于药物开发固有的不可预测性，很难预测哪个第三方可能提供最大的竞争。

如果我们的任何竞争对手成功获得其任何候选产品的监管批准，这可能会限制我们在Duchenne、DM1、FSHD、SCA、Huntington和IPF空间或我们的平台技术、产品和候选产品管道所针对的其他疾病中进入市场、获得市场份额或保持市场份额的能力。

我们的竞争对手有可能在开发技术方面取得成功，这些技术除了限制我们的产品或候选产品的市场规模外，还会影响我们的产品和候选产品的监管批准和上市后流程，比我们的产品或候选产品更有效，或者会使我们的技术过时或失去竞争力。除其他外，我们的竞争对手可能会相对于我们的产品或候选产品：

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开发更安全或更有效的产品；

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实施更有效的销售和营销方法；

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开发成本更低的产品；

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有较低的商品成本；

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获得更优惠的报销范围；

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获得优先处方集地位；

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更快获得监管批准；

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有机会获得更多的制造能力；

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开发更方便、更易管理的产品；

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形成更具优势的战略联盟；或

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确立知识产权优势地位。

此外，ELEVIDYS的开发和商业化及其目前批准的标签的任何扩展，以及我们的候选产品的开发，可能会与我们目前批准的产品竞争或取代我们目前批准的产品，这可能会影响我们目前批准的产品的销售的未来收入。我们的候选产品正在开发中，用于潜在治疗与我们目前批准的产品重叠的患者群体，我们尚未确定我们的候选产品是否将与我们现有的批准产品结合使用在患者身上或在单独的治疗方案中使用。

由于上述任何原因，我们的收入可能会面临竞争压力。此外，如果竞争产品在我们也有权营销我们产品的地区销售，我们的销售额可能会减少，否则我们的业务可能会受到重大不利影响。

未来ELEVIDYS的销售可能会降低我们PMO产品的销售增长或减少销售，这可能会对我们的经营业绩产生负面影响，包括通过潜在的库存冲销。

ELEVIDYS的可寻址患者群体与有资格使用我们的PMO产品进行治疗的患者群体之间可能存在大量重叠。未来，如果被批准用于此类用途，ELEVIDYS可能会与我们的PMO产品联合使用，或者可能会被采用作为单独的治疗方案。因此，Elevidys可能会与我们的PMO产品竞争。因此，ELEVIDYS的成功商业化可能会减少我们的PMO产品的销售，如果此类库存过剩、过时或无法使用，可能会导致与注销库存相关的大量会计费用。

我们已达成多项合作和战略交易，包括与罗氏和Arrowhead，我们可能会寻求或参与未来的战略合作、联盟、收购或许可协议或其他补充或扩展我们业务的关系。我们可能无法完成此类交易，而此类交易如果被执行，可能会增加我们的资本要求，稀释我们的股东，导致我们产生债务或承担或有负债，并使我们面临其他风险。

为了实现我们的长期业务目标，我们不断积极评估各种战略机会，包括许可或收购产品、技术或业务。在寻求这样的机会时，我们可能会面临其他公司的竞争。这场竞争对于已获批准的药物和后期候选药物来说最为激烈，它们在成功概率方面的风险最低，但会对我们的财务业绩产生更高的风险和更直接的影响。我们完成交易的能力也可能受到我们或我们寻求收购的业务或资产开展业务的相关美国和外国司法管辖区适用的反垄断和贸易法规法律法规的限制。

我们已经开展了多项合作，包括与罗氏、Arrowhead、Nationwide、杜克大学和Hansa Biopharma。我们可能无法实现此类合作的预期收益，以及任何未来合作或战略关系的预期收益，每一种合作或战略关系都涉及众多风险，包括：

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合作者在确定他们将应用于合作的努力和资源方面拥有很大的自由裁量权；

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合作者不得根据临床试验结果、因获得竞争性产品而导致的战略重点变化、资金的可用性或其他外部因素（例如转移资源或创造相互竞争的优先事项的业务合并）追求我们的产品或产品候选者的开发和商业化；

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合作者可能会延迟临床试验、为临床试验提供不足的资金、停止临床试验、放弃候选产品、重复或进行新的临床试验，或要求候选产品的新配方进行临床试验；

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合作者可以独立开发或与第三方开发与我们的产品或候选产品直接或间接竞争的产品，或以其他方式削弱或贬低我们合作的努力；

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合作者可能无法适当维护或捍卫我们的知识产权，或可能以引起实际或威胁诉讼的方式使用我们的知识产权或专有信息，这些诉讼可能危及或使我们的知识产权或专有信息无效，或使我们承担潜在责任；

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我们与合作者之间可能会出现纠纷，导致我们的产品或候选产品的研究、开发或商业化的延迟或终止，或导致代价高昂的诉讼或仲裁，从而转移管理层的注意力和资源；

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合作可能会被终止，如果终止，可能会取消我们将某些候选产品商业化的权利，或者可能导致需要额外资金；

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未能成功开发获得或许可的药物或技术或未能实现战略目标，包括成功开发和商业化我们获得或许可的药物、候选药物或技术；

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进入我们之前没有直接经验或直接经验有限或此类市场的竞争对手拥有更强市场地位的市场；

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中断我们正在进行的业务，分散我们的管理层和员工对其他机会和挑战的注意力，并留住关键员工；

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尽职调查过程可能未能识别被收购公司、或收购或许可的产品或技术的重大问题、责任或其他缺点或挑战，包括但不限于与知识产权、产品质量、安全、会计惯例、员工、客户或第三方关系以及其他已知和未知责任有关的问题、责任或其他缺点或挑战；

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被收购公司或许可人在收购或许可前的活动的责任，包括知识产权侵权索赔、违法、商业纠纷、税务责任以及其他已知和未知的责任；

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因收购或许可而面临与之相关的诉讼或其他索赔，或继承索赔或诉讼风险，包括但不限于来自已终止的员工、客户、前股权持有人或其他第三方的索赔；

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整合被收购资产或公司的产品、候选产品、技术、业务运营和人员的难度；以及

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在整合被收购公司的部门、系统，包括会计、人力资源和其他行政系统、技术、账簿和记录以及程序，以及维持统一标准、控制，包括2002年《萨班斯-奥克斯利法案》和相关程序和政策要求的财务报告内部控制方面存在困难。

例如，我们将对罗氏在其领导的ELEVIDYS开发和商业化领域的开发和商业化活动产生有限的影响和控制。罗氏在其牵头方所在地区的开发和商业化活动可能会对我们自己在美国的努力产生不利影响。作为进一步的例子，Arrowhead进行了SRP-1001（FSHD1）和SRP-1003（DM1）的1/2期单次递增剂量研究，我们在2026年3月公布了早期结果。罗氏或Arrowhead未能履行其在罗氏合作协议和Arrowhead合作协议下的义务，未能在开发和商业化合作产品方面做出足够努力，或未能遵守适用的法律或监管要求，可能会对我们的业务和我们的经营业绩产生重大不利影响。此外，如果我们依赖罗氏将我们获得监管批准的任何产品商业化，我们将获得比我们自己将这些产品商业化的收入更少的收入。

即使我们实现了与战略交易相关的长期收益，我们的费用和短期成本可能会大幅增加，并对我们的流动性和短期净收入（亏损）产生不利影响。未来的许可或收购可能会导致我们的股本证券的潜在稀释性发行、产生债务、产生或有负债、与商誉相关的减值或费用，以及与其他无形资产相关的减值或摊销费用，这可能会损害我们的财务状况。

与我们的候选产品开发相关的风险

我们可能会发现很难在我们的临床试验中招募患者，这可能会延迟或阻止我们的候选产品的临床试验。

确定和合格的患者参加我们的候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。我们临床试验的时间取决于我们招募符合条件的患者参与测试我们的候选产品的速度。我们的一些临床试验经历了延迟，未来我们可能会经历类似的延迟。这些延迟可能会导致成本增加、推进我们的产品开发的延迟、测试我们技术有效性的延迟、我们扩展任何已批准产品的标签的能力的延迟或完全终止临床试验。

我们或我们的战略合作伙伴可能无法识别、招募和招募足够数量的患者，或那些具有在一项研究中实现多样性所需或期望的特征的患者，以在预期的时间范围内完成临床试验。患者入组可能受到以下因素的影响，这些因素包括但不限于：

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研究方案要求的设计和复杂性和/或参与承诺；

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患者群体规模；

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患者群体内的诊断能力；

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有关研究的资格标准；

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临床供应情况；

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参与站点识别、资格认定和后续激活入学的延迟；

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所研究候选产品的感知风险和益处，包括应对在我们的产品和候选产品以及类似或竞争疗法中观察到的不良影响；

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前瞻性患者临床试验地点的邻近程度和可用性；

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竞争疗法和临床试验的可用性；

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场地工作竞争，便于临床试验及时入组；

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参与现场激励；

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医师的患者转诊做法；

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患者倡导团体的活动；

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在治疗期间和治疗后对患者进行充分监测的能力；和

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正在调查的疾病严重程度。

特别是，我们计划评估候选产品的每个条件都是罕见的遗传疾病，患者群体有限，可以从中进行临床试验。此外，由于这些疾病的新生儿筛查没有被广泛采用，而且在没有基因筛查的情况下可能很难诊断这些疾病，我们可能很难找到有资格参加我们研究的患者。我们临床试验的资格标准将进一步限制可用的研究参与者池。此外，发现和诊断患者的过程可能证明是昂贵的。我们临床试验中的治疗医生也可以使用他们的医疗酌处权建议参加我们临床试验的患者退出我们的研究以尝试替代疗法。此外，由于隔离和其他限制，大流行和其他国家或区域的卫生紧急情况可能会影响患者前往临床试验场所的能力和意愿，这可能会对我们临床试验的注册产生负面影响。

如果我们不能按照方案招募所需的合格患者参加FDA或EMA或其他监管机构要求的临床试验，我们可能无法启动或继续进行临床试验。我们在任何外国成功发起、注册和完成临床试验的能力都受到在外国开展业务所特有的众多风险的影响，包括：

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与合同研究组织（“CRO”）和医生建立或管理关系的困难；

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开展临床试验的不同标准；

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我们无法找到合格的当地顾问、医生和合作伙伴；

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遵守各种外国法律、医疗标准和监管要求的潜在负担，包括对制药和生物技术产品和治疗的监管；

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采购和交付进行研究所需的必要临床试验材料的能力；和

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当无法完成当面培训时，无法远程在参与站点实施充分的培训。

如果我们难以招募足够数量的患者按计划进行我们的临床试验，我们可能需要延迟、限制或终止正在进行或计划进行的临床试验，其中任何一项都将对我们的业务和我们维持在美国加速批准的能力产生不利影响。

在我们的候选产品正在进行和计划进行的临床试验的开始或完成方面的失败或延迟可能会对商业化努力产生负面影响；导致成本增加；并延迟、阻止或限制我们获得候选产品的监管批准以及产生收入和继续我们的业务的能力。

在每个适用的开发阶段成功完成临床试验是向监管机构提交上市申请的先决条件，因此，我们的任何候选产品最终获得批准并用于我们开发它们的适应症的商业营销。我们不知道我们的任何临床试验，或与我们的战略合作伙伴进行的那些试验，是否会开始或完成，以及是否会按计划或预期公布结果，如果有的话，因为临床试验的开始和完成以及结果的公布经常由于多种原因而被推迟或阻止，其中包括：

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监管机构拒绝允许进行我们计划的临床试验或我们可能发起的任何其他临床试验，或暂停临床试验。例如，2025年7月21日，我们宣布FDA将我们的LGMD项目，包括SRP-9003，在我们的SRP-9004 1期LGMD临床试验中出现ALF导致一名患者死亡的病例后暂停临床，这影响了SRP-9003的BLA提交时间；

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延迟提交或收到可能需要的额外IND的批准；

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我们正在进行的非临床试验或临床试验的阴性和/或意外结果；

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在识别、招募、招募和保留患者参与临床试验方面的挑战；

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临床试验中受试者依从性的挑战；

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及时有效地与（在合理条件下）签约，管理并与研究人员、机构、医院和参与临床试验的CRO/供应商合作；

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与临床试验各方和机构审查委员会（“IRBS”）谈判合同和其他相关文件，例如知情同意书、CRO协议和场地协议，这些可能会受到可能导致临床试验过程严重延迟的广泛谈判，不同试验场地和CRO之间的条款可能会有很大差异，并可能使我们面临各种风险；

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候选产品或开展临床试验所需的其他材料的供应数量或质量不足，例如，由于在确定和实施关键试验所用材料的制造过程方面出现延误，或由于在制造足够供应的成品药物产品时出现较大数量的制造或其他延误或问题；

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难以获得IRB批准，以及美国以外的站点的同等（伦理委员会或ECS）批准，以在一个或多个预期站点进行临床试验；

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确保遵守监管机构商定和批准的试验设计和协议以及适用的法律和监管准则；

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分析数据的延迟或问题，或需要额外的分析或数据或需要招募额外的患者；

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发生临床试验中患者经历的严重不良事件或意外的药物相关副作用或正在进行的非临床试验中的意外结果；

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延迟验证临床试验中使用的终点；

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延迟验证临床试验所需的结果评估；

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我们无法与监管机构举行正式会议或定期与其互动；

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我们无法满足监管机构开始临床试验的要求，例如开发与候选产品的活性或反应或其他CMC要求相关的效价测定和批次释放规范；

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监管机构不同意我们的临床试验设计和我们对临床试验数据的解释，或在监管部门对我们的临床试验设计进行审查和评论后仍改变审批要求；

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引起安全性或有效性担忧的竞争疗法的非临床或临床测试报告；和

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招聘和保留具有所需专业水平的雇员、顾问或承包商。

此外，FDA员工队伍的任何减少都可能延迟或严重影响FDA对我们开发项目的反馈，包括通过会议和其他非正式互动，并影响FDA对我们产品的审查和监督

候选人。此外，现任总统管理下的FDA人事变动可能导致FDA的法规、政策和运营发生变化，这可能会影响我们的临床开发计划。任何这些行动都可能对我们的候选产品的开发和批准产生不利影响。此外，由于任何政府关闭，FDA工作人员可能无法及时或根本无法处理和审查监管提交。

任何无法成功完成临床前和临床开发的情况都可能给我们带来额外成本，或损害我们从产品销售、监管和商业化里程碑和特许权使用费中产生收入的能力，以及我们维持加速批准的能力。此外，对我们的候选产品的制造或配方更改通常需要额外的研究，以证明修改后的候选产品与早期版本的可比性。临床研究延迟也缩短了我们可能拥有将我们的候选产品商业化的独家权利或允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场的任何时期，这削弱了我们成功将我们的候选产品商业化的能力，并损害了我们的业务和运营结果。

临床开发是漫长和不确定的。我们的候选产品的临床试验可能会被推迟，某些项目可能永远不会在临床上取得进展，或者进行的成本可能比我们预期的要高，其中任何一项都可能对我们的业务产生重大不利影响。

临床检测费用昂贵且复杂，可能需要很多年才能完成，其结果本质上是不确定的。由于许多不可预见的事件，我们可能无法启动、可能会遇到延迟或可能不得不停止我们的产品候选者的临床试验，包括：

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FDA、其他监管机构、IRB或伦理委员会可能不会出于任何数量的原因授权我们或我们的研究人员开始临床试验或在预期的试验地点进行临床试验，包括对安全性和临床试验设计方面的担忧；

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我们可能会遇到与潜在试验地点和潜在CRO就优惠条款达成协议的延迟或未能达成的情况，其条款可能需要进行广泛的谈判，并且在不同的CRO和试验地点之间可能会有很大差异；

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我们的临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的成功，临床试验的中期结果也不一定能预测最终结果；

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我们可能无法建立适用监管机构认为具有临床意义的临床终点；

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任何候选产品的临床试验可能无法显示安全性或有效性，或产生阴性或不确定的结果，我们可能会决定，或者监管机构可能会要求我们进行额外的非临床研究或临床试验，或者我们可能会决定放弃产品开发计划；

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早期临床试验与后期临床试验在试验设计上的差异，使得早期临床试验的结果难以外推到后期临床试验；

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临床前和临床数据往往容易受到不同的解释和分析，许多被认为在临床前研究和临床试验中表现令人满意的候选产品仍然未能获得上市批准；和

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监管机构可能会选择暂停临床，或者我们或我们的研究人员、IRB或伦理委员会可能会出于各种原因选择暂停或终止临床研究或试验，包括不遵守监管要求或发现参与者正面临不可接受的获益风险比。例如，过去我们曾收到FDA的临床搁置，2025年7月21日，我们宣布FDA将我们的LGMD项目置于临床搁置状态。无法保证任何当前的搁置或未来的搁置不会对我们的发展时间表产生重大不利影响。临床暂停或上述任何因素可能超出我们的控制范围，并可能严重损害我们的开发时间表、费用和运营结果。

临床前和早期临床试验的结果可能无法在后期临床试验中表明安全性或有效性，临床前和临床试验可能无法证明我们的候选产品的安全性、有效性和质量水平可接受，这可能会阻止或显着延迟其监管批准。

为获得必要的监管批准以营销和销售我们的任何候选产品，我们必须通过广泛的临床前和临床试验证明候选产品在人体中是安全和有效的。我们的候选产品正在进行和未来的临床前和临床试验，包括与我们的战略合作伙伴进行的试验，可能无法显示出足够的安全性、有效性或足够的质量来获得或维持监管批准。例如，尽管我们认为迄今为止收集的SRP-9003、SRP-1001和SRP-1003的数据是积极的，但我们收集的额外数据可能与临床前和/或早期临床数据不一致，或显示出值得进一步开发或寻求监管批准的安全益处。

此外，临床前和早期临床试验的成功并不能确保后续试验的成功，也不能预测验证性试验的最终结果。我们的一些临床试验是在较小的患者群体中进行的，不是盲法或安慰剂对照，因此很难预测我们在此类试验中观察到的有利结果是否会在更大和更先进的临床试验中重复。例如，SRP-9003的公告包括：2022年3月，我们公布了高剂量队列中两名临床试验参与者的24个月功能数据，以及SRP-9003低剂量队列中三名临床试验参与者的36个月功能数据。2025年9月，我们展示了SRP-9003-101研究的6名可流动患者和SRP-9003-102研究的5名非流动患者与外部对照相比的18个月功能数据，以及SRP-9003-101研究的5年安全性数据。此外，在2026年3月，我们公布了SRP-1001用于FSHD1和SRP-1003用于DM1的1/2期递增剂量研究的早期结果。迄今为止公布的SRP-1001和SRP-1003的结果主要来自于单次递增剂量组，这可能与即将到来的多次递增剂量组的结果不同。这些数据基于小的患者样本，鉴于LGMD、FSHD和DM1患者的异质性以及潜在的批次间变异性，这些数据可能无法预测，可能与未来的结果不同。

此外，我们无法保证任何未来试验的额外数据或数据的结果将产生与所提供数据一致的结果，我们将能够证明这些候选产品的安全性和有效性，后期试验结果将支持进一步开发，或者即使这些后期结果是有利的，我们将能够成功完成任何此类候选产品的开发，获得加速、有条件或标准的监管批准，或成功商业化。同样，我们无法保证我们正在进行和计划进行的关于我们的商业批准产品和产品候选者的研究的数据将是积极和一致的，或者监管机构（例如FDA或EMA）对我们为我们的产品或产品候选者收集的数据的解释将与我们的解释一致。

我们的产品或候选产品可能会导致不良副作用，导致新的安全信号或具有其他特性，可能会延迟或阻止监管机构对候选产品的批准，限制商业潜力或在任何潜在的营销批准后导致重大负面后果。

我们已经看到，并且可能会继续看到，我们的产品或候选产品出现了新的安全信号。例如，我们在2025年报告了ELEVIDYS和我们的LGMD候选产品SRP-9004在非走动人群中的新安全信号。2025年3月18日，Sarepta宣布，一名非流动的Duchenne患者在患有ALF后接受ELEVIDYS治疗后去世。2025年6月15日，Sarepta宣布了第二例报告的ALF病例，导致一名非非流动患者在接受ELEVIDYS治疗后死亡。此类不良事件已导致FDA提出并同意为ELEVIDYS提供标签补充，包括针对ALI和ALF的盒装警告。2025年7月18日，Sarepta宣布在我们的SRP-9004 1期LGMD试验中报告了一例ALF导致患者在给药后死亡的病例。出现不良副作用和新的安全信号可能会影响我们产品的采用，并可能损害我们的业务、财务状况、前景和准确预测收入的能力。除了我们的候选产品或产品引起的副作用外，给药过程或相关程序也可能引起不良副作用。

如果在我们的试验中发生任何此类不良事件，我们可能会决定，或者FDA、EMA或其他监管机构可能会命令我们停止、延迟或修改我们的产品候选者的临床前开发或临床开发，或者我们可能无法获得我们的产品候选者针对任何或所有目标适应症的监管批准。例如，FDA将SRP-9003、SRP-9004、SRP-6004和SRP-9005的IND置于临床暂停，此前该公司的SRP-9004 1期LGMD试验中报告了一名患者在给药后死亡的情况。我们对ELEVIDYS的ENVISION研究也仍处于临床暂停状态。

即使我们能够证明所有未来的严重不良事件都与产品无关，此类事件可能会影响患者招募或入组患者完成试验的能力。此外，如果我们选择或被要求推迟、暂停或终止我们的任何候选产品的任何临床试验，这些候选产品的商业前景可能会受到损害，我们从任何这些候选产品产生产品收入的能力可能会被推迟或消除。任何这些情况都可能损害我们开发其他候选产品的能力，并可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。

如果在获得方面出现重大延迟，或者如果我们无法获得或维持所需的监管批准，我们将无法及时或根本无法将我们的候选产品商业化。

药品产品的研究、试验、制造、标签、批准、商业化、营销、销售和分销受到适用的地方、区域和国家监管当局的广泛监管，法规可能因司法管辖区而异。在美国，这些活动需要得到联邦（例如FDA）、州和其他监管机构的批准和监督。在我们获得适用监管机构的必要批准之前，不允许在美国或其他国家销售和营销我们的候选产品。在生物制药行业大量在研药物中，只有一小部分导致向FDA提交了上市申请或向EMA（或欧盟成员国的NCA）提交了MAA，而获准商业化的则更少。

我们在任何司法管辖区（包括在美国或欧盟）获得将我们的任何候选产品商业化所需的政府或监管批准的能力无法得到保证，可能会因各种原因被严重推迟或永远无法实现，包括以下原因：

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我们的任何候选产品的非临床、临床、化学、制造和控制以及来自过去、当前和未来研究的其他数据和分析可能不足以满足上市申请批准的监管要求。监管机构可能不同意我们就我们为一个或多个候选产品提交的NDA、BLA或MAA相关数据提供的解释和结论，并且可能会延迟、拒绝或拒绝接受审查，或批准我们提出的任何提交或确定在完成后提交的产品批准的额外要求（如果有的话）。此外，在美国，FDA咨询委员会可以确定我们的数据不足以为批准我们提交给FDA的任何NDA或BLA提供积极建议。即使我们满足FDA的要求，并且咨询委员会投票建议批准NDA或BLA提交，FDA仍然可以不同意咨询委员会的建议，并根据他们的审查拒绝批准候选产品。

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针对孤儿疾病（例如Duchenne）的产品候选者，其使用新技术和工艺，例如反义寡核苷酸疗法、基因疗法和其他替代方法或终点来确定疗效的监管批准程序是不确定的，原因除其他外，包括对新的治疗类别的不断演变的解释、监管当局的广泛自由裁量权、缺乏先例、小型安全数据库、监管机构或其咨询委员会的适用专业知识水平不同、科学发展、竞争对手格局的变化、政治优先事项的变化以及适用的法律、规则或条例及其解释的变化。由于拟用于治疗严重罕见疾病的产品的批准程序存在不确定性，我们可能无法及时或根本无法预测、准备或满足监管机构的请求或要求，包括完成和提交我们的候选产品的计划NDA、BLA和MAA。此类请求或要求的例子可能包括但不限于进行额外或重新设计的试验和程序（例如，额外的安全性数据、患者肌肉活检、抗肌萎缩蛋白分析和使用化验）、重复或完成对我们数据的额外分析，或提供额外的支持性数据。此外，在美国，FDA咨询委员会或监管机构可能会在审批过程中的任何时候不同意我们的数据分析、解释和结论，这可能会对我们的NDA或BLA的批准产生负面影响，或导致公司根据监管机构的反馈决定不继续为候选产品提交NDA或BLA。

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我们可能没有必要的资源来满足监管要求并成功驾驭通常是漫长、昂贵和广泛的候选药物商业化批准过程。

我们未能及时和令人满意地响应这些要求，可能会显着延迟或负面影响验证性研究时间表和/或我们对PMO、基于基因治疗的候选产品或其他候选产品的开发计划。响应监管机构的要求，满足临床试验、提交和批准的要求，可能需要大量的人员、资金或其他资源，而作为一家小型生物制药公司，我们可能无法及时或根本无法获得这些资源。此外，我们对涉及我们的代理商、第三方供应商和联营公司的监管机构的请求做出响应的能力可能会因我们自身的限制以及与我们合作的各方的限制而变得复杂。我们可能难以或不可能遵守监管指导或成功执行我们的产品开发计划以响应监管指导，包括与任何NDA、BLA或MAA提交相关的临床试验设计指导。

即使我们的候选产品在临床研究中证明了安全性和有效性，监管机构可能无法及时完成其审查过程，或者我们可能无法获得监管批准。与我们的产品和候选产品无关的监管机构的中断可能会延迟对我们产品的审查和批准，这可能会对我们的业务产生不利影响。例如，政府的变化、雇用和留住关键人员的能力以及法律和法规的变化可能会导致延误。此外，我们的运营可能依赖的监管机构、政府机构和项目的政府资助受制于政治事件的影响，而政治事件本质上是不可预测和不稳定的。此外，如果FDA咨询委员会或其他监管咨询小组或权威机构建议不批准或限制批准，可能会导致额外的延误。自本届总统执政以来，美国的政策变化实施速度很快，而且很可能会有更多变化。很难预测在当前管理下可能采取的行政行动可能会如何影响FDA行使其监管权力的能力。如果任何行动对FDA在正常过程中从事例行监督和产品审查活动的能力造成限制，我们的业务可能会受到负面影响。此外，新政府和联邦政府可能会通过对我们的业务产生不利影响的立法、法规或政策，或创造一个更具挑战性和成本更高的环境，以追求我们产品的开发、批准和商业化。

此外，我们可能会遇到基于未来立法或行政行动的额外政府监管的延迟或拒绝，或在产品开发、临床研究和审查过程期间监管机构政策的变化。监管机构还可能批准治疗候选者的有限适应症少于或多于要求的适应症，或可能根据上市后研究的表现给予批准。此外，监管机构可能不会批准我们的治疗候选药物成功商业化所必需或可取的标签声明。最后，我们的一些候选产品可能需要进行诊断测试，以确保我们适当地选择适合治疗的患者。如果我们无法成功开发这些候选产品的诊断测试，在这样做时遇到重大延迟，或者无法获得任何诊断测试所需的监管许可或批准，我们的候选产品的商业化可能会被延迟或阻止。即使我们获得了某些诊断测试所需的监管许可或批准，我们任何需要此类测试的候选产品的商业成功将取决于此类测试的持续可用性。

此外，不良事件或新的安全信号在过去已经导致并可能导致未来的监管机构行动或导致商业化的延迟。例如，针对两起报告的ALF病例导致非门诊患者死亡的情况，我们于2025年6月暂停在美国向非门诊患者运送ELEVIDYS。此外，在2025年7月，我们披露了一例参与我们SRP-9004的1/2期LGMD试验的非卧床患者的ALF报告病例，该患者未接受ELEVIDYS治疗。此后，应FDA关于我们自愿停止在美国的所有ELEVIDYS发货的请求，我们暂停在美国向门诊患者发货ELEVIDYS，自2025年7月22日起生效。2025年7月28日，FDA通知我们，它建议取消对非卧床患者的自愿暂停。作为回应，我们在美国恢复了用于门诊患者的ELEVIDYS的商业发货。此外，该公司已与FDA同意针对ALI和ALF的黑框警告，并将非门诊人群从ELEVIDYS处方信息的适应症和使用部分中删除。2025年11月，我们宣布FDA批准在ELEVIDYS的临床试验中给药，以评估使用增强免疫抑制方案作为ELEVIDYS治疗非门诊患者的一部分。目前尚不清楚FDA未来是否会采取与ELEVIDYS相关的进一步行动，例如额外的研究、额外的产品修改、标签补充或控制。

我们正在投入大量资源开发新型siRNA和基因治疗候选产品。如果我们无法展示这些候选产品的安全性和有效性，经历延迟这样做或无法成功地将其中至少一种药物商业化，我们的业务将受到重大损害。

我们已投入大量资源开发我们的基因治疗产品和候选产品，并正在投入大量资源开发我们的siRNA候选产品。在FDA内部，药物评估和研究中心（“CDER”）通常对siRNA产品进行监管。我们认为，投资者赋予我们公司的长期价值的很大一部分是基于这些候选产品的商业潜力。无法保证我们在未来遇到的与我们的siRNA项目相关的任何开发问题不会导致重大延迟或意外成本，或者此类开发问题可以得到解决。一个程序中的开发问题和延迟可能会延迟其他程序的开发。正在进行的临床试验的早期结果可能与此类临床试验的最终结果存在重大差异。临床前和早期临床研究的结果并不总是能准确预测后期、大规模临床试验的结果。我们还可能在开发可持续、可复制和商业规模制造工艺或将该工艺转让给商业合作伙伴方面遇到延误，这可能会阻止我们及时完成临床试验或在有利可图的基础上将我们的产品商业化（如果有的话）。

此外，FDA、EMA和其他监管机构的临床试验要求以及这些监管机构用来确定候选产品安全性和有效性的标准，根据潜在产品的类型、复杂性、新颖性和预期用途以及市场而有很大差异。像我们这样的新型候选产品的监管批准过程可能比其他更知名或研究更广泛的制药或其他候选产品更昂贵且需要更长的时间。目前，西方世界仅有少数几个基因治疗产品获批。鉴于获得批准的基因治疗产品的先例很少，很难确定我们的基因治疗候选产品在美国、欧盟或其他司法管辖区获得监管批准需要多长时间或花费多少。EMA和EC的批准可能并不表明FDA可能需要什么批准。

监管基因治疗产品的监管要求已经演变，未来可能会继续变化。在FDA内，生物制剂评估和研究中心（“CBER”）对基因治疗产品进行监管。在CBER内部，基因疗法和相关产品的审查在细胞、组织和基因疗法办公室得到巩固，FDA已成立细胞、组织和基因疗法咨询委员会，就其审查向CBER提供建议。CBER与美国国立卫生研究院（NIH）密切合作。美国FDA和美国国立卫生研究院发布了有关基因治疗方案开发和提交的指导文件。例如，2020年1月28日，FDA发布了最终指导文件，更新了最初于2018年7月发布的指导文件草案，以反映该领域的最新进展，并提出了基因疗法的开发、审查和批准框架。这些最终指导文件涉及开发用于治疗特定疾病类别（包括罕见病）的基因疗法，以及制造和长期随访

与基因治疗相关的问题，以及其他主题。FDA还在2021年9月发布了一份新的指导文件，描述了FDA为评估孤儿药独占性而确定两种基因治疗产品是否相同或不同的方法，以及2024年1月关于包含人类基因组编辑的人类基因治疗产品的最终指导文件。FDA还在2023年12月发布了一份指导草案，为开发基因治疗产品的效力保证策略提供了建议。此外，如果IND中的信息不足以评估儿科患者的风险，FDA可以暂停IND。

这些监管审查机构、委员会和咨询小组及其颁布的新要求和指南可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外或更大规模的研究，增加我们的开发成本，导致监管立场和解释发生变化，延迟或阻止这些治疗候选药物的批准和商业化，或导致重大的批准后研究、限制或限制。当我们推进我们的候选产品时，我们将被要求与这些监管和咨询小组协商，并遵守适用的要求和指南，如果不这样做，可能会导致我们的候选产品的开发被推迟或停止。例如，FDA已批准在ELEVIDYS的一项临床试验中给药，以评估使用增强免疫抑制方案作为ELEVIDYS治疗非门诊患者的一部分。FDA还可能寻求与ELEVIDYS相关的额外临床试验或研究，这可能会对公司产生不利影响。

如果我们的候选产品上市批准的预期或实际时间，或这些候选产品的市场接受度，如果获得批准，包括第三方付款人同意的治疗报销水平，不符合投资者或公开市场分析师的预期，我们普通股的市场价格可能会下降。

由于我们正在开发用于治疗某些临床经验很少的疾病的候选产品，并且我们正在使用新的终点或方法，因此FDA、EMA或其他监管机构可能不会考虑我们临床试验的终点以提供具有临床意义的结果，并且这些结果可能难以分析的风险增加。因此，FDA或外国监管机构可以从我们或我们的合作伙伴那里以不同的方式解读这些数据，这可能会延迟、限制或阻止全面或加速的监管批准。

在FDA审查过程中，我们将需要确定成功标准和终点，以便FDA能够确定我们的候选产品的临床疗效和安全性概况。由于我们正在开发针对新终点和方法学临床经验很少的疾病的新疗法，因此FDA、EMA或其他监管机构可能不会考虑临床试验终点来提供具有临床意义的结果（反映出对患者的切实好处）的风险增加。此外，由此产生的临床数据和结果可能难以分析。即使FDA确实发现我们的成功标准得到了充分验证并且具有临床意义，我们也可能无法在一定程度上达到统计学意义的预先指定的终点。对于我们在项目中针对的一些超罕见的基因定义疾病，实现适当的统计能力可能具有挑战性，尤其是在描述性数据的接受度尚未确立的情况下。此外，我们用来评估特定安全性或有效性参数的不同方法、假设和应用可能会产生不同的统计结果。即使我们认为从我们的候选产品的临床试验中收集的数据是有希望的，这些数据可能不足以支持FDA或外国监管机构的批准。临床前和临床数据可以有不同的解读方式。因此，FDA或外国监管机构可以从我们或我们的合作伙伴那里以不同的方式解读这些数据，这可能会延迟、限制或阻止全面或加速的监管批准。

例如，我们正在进行ELEVIDYS的各种临床试验，包括评估使用增强免疫抑制方案作为ELEVIDYS治疗的一部分，用于与Duchenne一起生活的非流动个体。恢复非流动人群的给药将取决于FDA对这一数据是否积极改变ELEVIDYS的风险/收益状况的分析。我们打算与FDA讨论这项研究的结果，以及在非门诊人群中恢复商业给药的潜在路径。FDA可能会以与我们不同的方式解释这些试验的数据，并且无论试验结果如何，都不允许我们恢复对非门诊患者的发货。

如果我们的研究数据没有一致或充分证明我们的任何候选产品的安全性或有效性，随着我们努力满足批准要求，对此类候选产品的监管批准可能会显着延迟，或者，如果我们无法满足这些要求，则可能会拒绝或撤回此类批准。

快速通道产品、突破性疗法、优先审评或FDA指定的RMAT，或EMA对优先药物计划（“PRIME”）的准入，对于我们的产品候选者来说，如果获得批准，可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加我们的产品候选者获得上市批准的可能性。

如果得到临床试验结果的支持，我们可能会为我们的候选产品寻求快速通道、突破性疗法指定、RMAT指定、PRIME方案准入或优先审评指定。快速通道产品指定旨在促进临床开发并加快旨在治疗严重或危及生命的疾病的药物的审查，这些疾病证明了解决未满足的医疗需求的潜力。突破性疗法被定义为一种有意、单独或在

与一种或多种其他药物联合使用，用于治疗严重或危及生命的疾病或状况，其中初步临床证据表明，该药物可能在一个或多个具有临床意义的终点上证明比现有疗法有显着改善，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。RMAT指定旨在加速再生先进疗法的批准，例如我们的基因治疗产品候选者。优先审评指定旨在加快治疗严重疾病的药物的FDA上市申请审查时间框架，如果获得批准，将在安全性或有效性方面提供显着改善。PRIME是一个建立在现有监管框架和现有工具基础上的计划，例如由EMA管理的科学建议和加速评估，以加强对被认为具有重大公共卫生利益的药物开发的支持，特别是从治疗创新的角度来解决未满足的医疗需求。通过在早期与药物开发商接触，PRIME旨在改进科学证据生成，以便生成的数据适合评估营销授权申请。一旦被纳入PRIME计划，发起人将受益于关于总体发展计划和重大里程碑的科学和监管建议，并有机会让负责确定在欧盟国家卫生系统中采用新治疗方法的卫生技术机构等利益相关者参与进来。PRIME指定的医药产品，如果集中评估时限为210天，不算程序性时钟停止，可减至150天，则可获得加速评估资格。

对于已被指定为快速通道产品或突破性疗法，或被授予PRIME方案准入的药物和生物制剂，监管机构与试验发起者之间的互动和沟通有助于确定临床开发的最有效路径。拥有快速通道产品或突破性疗法的药物的赞助商也可能能够滚动提交营销申请，这意味着FDA可能会在赞助商向FDA提交完整申请之前审查营销申请的部分内容，前提是赞助商在提交营销申请的第一部分时支付了用户费用。对于获得优先审评指定的产品，FDA的上市申请审评目标缩短为六个月，而不是标准审评的十个月。这一审查目标基于FDA接受上市申请进行审查的日期。这一申请验证期通常会在提交之日起的审查和决定时间线上增加大约两个月。RMAT指定将加速批准，并将包括快速通道和突破性疗法指定的所有好处，包括与FDA的早期互动，但FDA尚未公布确切的机制。

指定为快速通道产品、突破性疗法、RMAT、PRIME或优先审评产品由监管机构酌情决定。因此，即使我们认为我们的候选产品之一符合指定为快速通道产品、突破性疗法、RMAT、PRIME或优先审评产品的标准，FDA或EMA也可能不同意，而是决定不进行此类指定。无论如何，与根据常规监管程序考虑批准的药物相比，获得产品候选者的此类指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，并且不能保证相关机构的最终上市批准。此外，对于快速通道产品和突破性疗法，FDA可能会在稍后决定产品不再符合作为快速通道产品、RMAT或突破性疗法的资格条件，或者，对于优先审评产品，决定FDA审查或批准的期限不会缩短。

即使我们的产品是PRIME指定的，EMA可能不会接受我们的产品有资格获得加急评估。如果最初授予加速评估的申请不符合加速评估的标准，则EMA可以决定恢复到210天的标准评估时间范围。

我们可能无法推进我们所有的项目，我们可能会使用我们的财政和人力资源来追求特定的项目，但未能利用可能更有利可图或成功可能性更大的项目。

我们的管道包括针对范围广泛的疾病和紊乱的处于不同发展阶段的项目。因为我们的资源有限，我们可能无法推进我们所有的项目。我们还可能放弃或推迟寻求某些项目的机会，或寻求后来证明具有更大商业潜力的迹象。例如，与我们在2025年7月的重组相关，我们暂停了多项计划，包括针对LGMD（LGMD2E除外）和CMT的计划。我们的资源分配决策可能导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的候选产品研发计划上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过战略合作、许可或其他特许权使用费安排放弃对该候选产品的宝贵权利，在这种情况下，我们保留对该候选产品的唯一开发和商业化权利对我们来说更有利，或者我们可能会将内部资源分配给在某个治疗领域的候选产品，而在该领域达成合作安排会更有利。

我们不时公布或发布的临床试验的中期、初步、“顶线”和初步数据将受到审计和验证程序的约束，随着更多患者数据的可用，可能与最终数据存在重大差异。

我们不时公布或公布的来自我们临床前研究和临床试验的初步或顶线数据是基于对当时可用数据的初步分析，在对与特定临床前研究或临床试验相关的数据进行更全面的审查后，结果、相关发现和结论可能会发生变化。我们也做假设、估计、计算和结论，作为我们分析数据的一部分，我们可能没有收到或有机会充分和仔细地评估所有数据。因此，顶线或初步结果可能与相同研究或试验的未来结果不同，或者一旦收到额外数据并进行充分评估，不同的结论或考虑因素可能会使此类结果合格。顶线数据也仍受审计和核查程序的约束，这可能导致最终数据与初步数据存在重大差异。因此，在获得最终数据之前，应谨慎看待顶线数据。例如，我们公布了ESSENCE试验的顶线结果，这是一项验证性试验，旨在验证VYONDYS 53和AMONDYS 45的临床益处。我们在2026年4月提交了与这些产品相关的SNDA。

我们也可能会不时披露我们的临床前研究和临床试验的中期数据。例如，在2026年3月，我们公布了SRP-1001用于FSHD1和SRP-1003用于DM1的1/2期递增剂量研究的早期结果。来自临床试验的中期数据受到以下风险的影响：随着参与者注册的继续和更多参与者数据的可用，或者随着我们临床试验的参与者继续对他们的疾病进行其他治疗，一项或多项临床结果可能会发生重大变化。

此外，包括监管机构在内的第三方可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或可能以不同方式解释或权衡数据的重要性，这可能会延迟或阻止监管机构对特定候选产品的批准，或限制其商业前景。此外，我们选择就特定研究或临床试验公开披露的信息是基于典型的广泛信息，投资者或其他人可能不同意我们确定披露的内容。

如果我们报告的中期、顶线或初步数据与最终结果不同，或者如果其他人，包括监管机构，不同意所达成的结论，我们获得批准和商业化的能力，我们的候选产品可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。此外，我们或我们的竞争对手披露中期、顶线或初步数据可能会导致我们普通股价格的波动。

与第三方相关的风险

如果我们无法维持与第三方的协议，向患者分销我们的产品，我们的经营业绩和业务可能会受到不利影响。

我们依靠第三方将我们的产品商业分销给美国的患者。我们与第三方物流公司签约，将我们的产品进行仓储，并与分销商和专业药房签约，向患者销售和分销我们的产品。专科药房是专门为需要高水平的患者教育和持续管理的复杂或慢性疾病配药的药房。

这一分销网络需要与我们的销售、营销和财务组织进行重大协调。此外，未能协调财务系统可能会对我们准确报告产品收入的能力产生负面影响。如果我们无法有效地管理分销过程，我们的产品的销售，以及我们可能商业化的任何未来产品，可能会被推迟或严重损害，我们的经营业绩可能会受到损害。

此外，使用第三方涉及某些风险，包括但不限于这些组织将：

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未向我们提供有关其库存、正在使用我们产品的患者人数或严重不良事件和/或有关我们产品的产品投诉的准确或及时信息；

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未有效销售或支持我们的产品；

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减少或停止他们销售或支持我们产品的努力；

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没有在我们预期的数量和时间范围内投入必要的资源来销售我们的产品；

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无法履行对我们或其他人的财务义务；或

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停止运营。

任何此类事件都可能导致产品销量下降、产品收入下降、收入损失和/或声誉受损，从而损害我们的经营业绩和业务。

关于向美国以外的患者进行我们产品的商业前分销，我们与第三方分销商和服务提供商签订了合同，通过我们的EAP在某些国家分销我们的产品。我们将需要继续建设我们的网络，以便在我们的产品获得批准的司法管辖区进行商业分销，这也将需要第三方合同。使用分销商和服务提供商涉及某些风险，包括但不限于这些组织将不遵守适用的法律法规，或不向我们提供有关严重不良事件和/或有关我们产品的产品投诉的准确或及时信息的风险。任何此类事件都可能导致监管行动，其中可能包括暂停或终止我们的产品在某个国家的分销和销售、收入损失和/或声誉受损，这可能会损害我们的运营和业务结果。

我们依赖第三方，包括在某些情况下我们的战略合作伙伴，来进行我们早期研究和临床前和临床开发的某些方面，在某些情况下正在过渡临床前和临床开发工作，包括一些临床试验，由内部执行。任何这些第三方的不充分履行或损失，或由内部执行的过渡工作产生的问题，可能会影响我们候选产品的开发和商业化。

我们已经依赖并计划继续依赖第三方就我们的某些候选产品进行我们的早期研究以及临床前和临床开发的某些方面，包括我们的后续外显子跳过候选产品、基因治疗、基因编辑候选产品和siRNA候选产品。我们的第三方合作者可能不会承诺为这些候选人提供足够的资源或充分开发我们的程序。如果我们的第三方合作者未能向我们的任何候选产品承诺足够的资源，未能履行其合同义务或义务，或在学习行为或质量方面未达到适用标准，我们与任何特定候选产品相关的项目可能会被延迟、终止或不成功。例如，Arrowhead迄今为止已经进行了SRP-1001（用于FSHD1）和SRP-1003（用于DM1）的1/2期递增剂量研究，我们在2026年3月宣布了早期和有限的结果。此外，我们正在将某些临床前和临床开发工作，包括一些临床试验，从Arrowhead过渡到Sarepta。过渡过程，包括化验的转移和验证，以及由此产生的任何调整已经并可能继续影响我们几个siRNA项目的预期时间表和监管里程碑。如果我们不能有效地过渡这一临床前和临床开发工作，或者过渡过程中出现问题，我们受影响的项目和候选产品的开发可能会受到不利影响，与开发相关的成本可能会受到影响。

此外，如果我们未能向我们的第三方合作者支付必要的款项，包括预付款、里程碑、偿还或特许权使用费，或遵守我们与他们的协议中的其他义务，这些第三方可能无需履行我们与他们各自协议下的义务，并可能有权终止此类协议。此外，如果我们的战略合作伙伴在开发其临床候选产品方面遇到监管延迟，包括临床暂停，我们将产品商业化的机会可能会延迟。

我们还依赖并计划继续依赖第三方CRO来监测和管理我们正在进行的临床前和临床项目的数据完整性。我们依赖这些方来执行我们的临床前和临床试验，我们只控制他们活动的某些方面。尽管如此，我们有责任确保我们的每一项研究都按照适用的协议以及法律、监管和科学标准进行，我们对合作者和CRO的依赖并不能免除我们的监管责任。

我们的第三方合作者和CRO中代表我们开展工作的个人，包括他们的分包商，并不总是我们的雇员。尽管我们参与了我们早期研究以及临床前和临床项目的规划，但我们无法控制他们是否投入足够的时间和资源或对这些项目进行适当的监督，除非我们根据与此类第三方的协议提供的补救措施。如果我们的合作者和CRO未能成功履行其合同义务或义务，或者如果他们获得的数据的质量或准确性由于未能遵守我们的临床前和临床方案、监管要求或其他原因而受到损害，我们的临床试验可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法获得监管批准或成功地将我们的候选产品商业化。因此，我们的运营结果和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们产生收入的能力可能会被推迟。

我们对第三方的依赖要求我们共享我们的专有信息，这增加了竞争对手发现它们或我们的专有信息被盗用或无意披露的可能性。

我们对第三方合作者的依赖要求我们向这些方披露我们的专有信息，这可能会增加竞争对手发现这些信息或这些信息被盗用或披露而没有

我们这样做的意图。如果发生这些事件中的任何一个，那么我们获得专利保护或其他知识产权的能力可能会受到不可挽回的损害，随之而来的可能是代价高昂、分散注意力的诉讼。此外，如果这些第三方停止继续运营，而我们无法迅速找到替代供应商，或者我们丢失了与我们的产品或候选产品相关的信息或项目，我们的开发计划可能会被推迟。尽管我们谨慎管理与第三方合作者和CRO的关系，但无法保证我们未来不会遇到挑战或延误，或者这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生重大不利影响。

我们早期研究和临床前开发所依赖的一些第三方位于中国。美国政府越来越重视中国公司在生命科学行业的作用。这一重点包括美国立法，例如2025年12月颁布的《生物安全法》。除其他外，《生物安全法》禁止美国联邦机构与任何使用“受关注的生物技术公司”生产或提供的生物技术设备或服务的实体签订或续签任何合同，或向其提供任何赠款或贷款，以履行该合同、赠款或贷款。一般来说，“受关注的生物技术公司”是指受外国对手政府管辖、指挥、控制或代表外国对手政府运营并对美国国家安全构成风险的生物技术公司。受关注的生物技术公司包括列在国防部第1260H节“中国军工公司”名单上的实体，以及将通过管理和预算办公室牵头的机构间程序指定的其他实体。如果我们在中国的主要服务提供商之一被确定为受关注的生物技术公司，《生物安全法》可能会导致我们寻求退出与他们的部分或全部安排，并将这些服务过渡到替代公司。

制造业和CMC相关风险

我们目前依赖第三方来制造我们的产品并生产我们的候选产品。我们对这些方的依赖，包括我们未能准确预测产品需求和及时确保制造能力以满足商业、EAP、临床和临床前产品需求，可能会损害用于商业供应的产品的可用性或成功支持各种项目，包括研发和我们管道中其他候选产品的潜在商业化。

我们依赖并预计在可预见的未来将继续依赖数量有限的第三方来制造和供应材料（包括原材料、起始材料和亚单位）、原料药和药物产品，并提供小瓶的标签和包装以及我们的产品和候选产品的存储。拥有适合制造我们的产品和候选产品的设施、专业知识和能力的第三方数量有限，这造成了一种风险，即我们可能无法获得我们所要求的数量和纯度的材料和原料药。截至本季度报告日期，我们对所有三个PMO商业产品的原料药和药品产品进行了双重采购，并对ELEVIDYS原料药和药品产品制造进行了双重采购。

鉴于拥有生产我们的产品和候选产品的专业知识的第三方数量有限、制造它们所需的准备时间以及基础材料的可用性，我们可能无法及时或根本无法按照商业上合理的条款建立或维持足够的临床、商业和其他制造安排，以提供我们的产品和候选产品的充足供应。此外，我们可能无法获得与此类安排相关的可能所需的大量财务资本。即使在成功聘请第三方为我们的产品和候选产品执行制造过程后，这些方也可能由于各种原因不遵守他们同意的条款和时间表，其中一些原因可能超出他们或我们的控制范围，这影响了我们在与我们的产品商业化和我们的候选产品的持续开发相关的预期或要求的时间表上执行我们的业务计划的能力。

我们还可能受到涉及这些第三方和我们的合作伙伴的开发、运营或生产中断的影响，其原因也可能超出他们或我们的控制范围。有几个因素可能在我们的第三方生产场所造成生产中断、干扰或供应链问题，包括但不限于人才获取/保留、设备故障、质量控制和质量保证问题、设施污染、原材料短缺或污染、人为或自然灾害、公共卫生流行病或流行病、公用事业服务中断、监管决定和延误，以及此类延误对供应链和产品供应的预期时间表可能产生的负面影响、生产产量问题、合格人员短缺、设施或业务停产、政府关闭、经济制裁、人为失误或供应商运营中断，包括那些由地缘政治冲突或关税引起的。此外，需要优先考虑联邦紧急事务管理局根据美国国防生产法发布的额定订单，这可能会影响我们的产品和候选产品的制造、供应链和分销。我们的第三方制造、供应或分销合作伙伴或其任何供应商或合作伙伴运营的任何中断都可能导致发货取消、产品在制造过程中丢失或我们的产品、候选产品或材料供应短缺。反过来，商业或临床成品供应的任何延迟或中断都可能阻碍我们分销产品的能力，以满足

商业或临床需求或按我们预期的时间执行我们的商业化或临床试验计划，这可能导致潜在收入损失，对我们获得监管或市场认可的能力产生不利影响，或以其他方式对我们的业务、财务状况和前景产生不利影响。

此外，我们测试中使用的几个组件目前来自单一来源供应商。如果这些单一来源供应商未能及时满足公司的要求，或如果公司被迫更换供应商，公司可能会遭受延误、可能的收入损失或产生更高的成本，其中任何一项都可能对其经营业绩产生不利影响。

我们可能不时需要增加新的制造或测试能力，以满足增加的产品需求。增加新产能的过程是漫长的，往往会造成发展努力的延误。此外，在某些情况下，我们可能会完全停止或暂时停止为我们的产品或候选产品制造，这可能会损害我们的候选产品的开发和满足商业需求的能力。例如，在2025年6月，我们暂停了向非门诊患者的ELEVIDYS发货，并在2025年7月暂停了向门诊患者的ELEVIDYS发货。虽然该公司已恢复向门诊患者运送ELEVIDYS，但此后已将非门诊人群从ELEVIDYS处方信息的适应症和使用情况部分中删除。一般来说，制造设施或测试能力的开发的任何中断或延迟，或我们现有第三方设施的制造或测试的任何暂停，都可能导致我们无法满足商业或临床产品需求，这可能导致潜在收入的损失，对我们在预期时间内达到产品开发或监管里程碑的能力产生不利影响，或以其他方式对我们的业务、财务状况和前景产生不利影响。此外，如果未来恢复向非流动人群的ELEVIDYS发货，我们的CMO可能会遇到与增加制造产量相关的延迟，这可能会对我们预测生产时间和满足商业需求的能力产生不利影响。

如果我们所依赖的任何第三方停止向我们提供优质制造和相关服务，并且我们无法及时进行适当的替代，我们以我们计划的商业、临床前和临床或EAP所需的足够质量和数量制造我们的产品或产品候选者的能力，我们的各种产品研究、开发和商业化努力将受到不利影响。例如，关于ELEVIDYS，我们依赖第三方开发、制造、获得和维持ELEVIDYS必要诊断测试的监管批准。我们或我们的合作者在开发、获得或维持必要诊断测试的监管批准方面的任何延迟或失败都可能损害我们的业务，可能是重大的。此外，就我们的siRNA项目而言，我们目前与Arrowhead合作并依赖Arrowhead为正在进行和未来的临床试验提供药物制造和测试服务。如果未来我们寻求直接管理我们siRNA管道中任何临床和商业产品和候选产品的制造，这种变化可能会转移管理层的注意力，并可能将资源从我们的商业制造转移到我们的其他药物产品和候选产品上。

最后，我们可能会签订包含排他性条款和/或大量终止处罚的长期制造协议；这样做会限制我们的运营灵活性。此外，我们制造过程中的任何问题或与我们签约的设施都会使我们成为对潜在合作伙伴不那么有吸引力的合作者，包括更大的制药公司和学术研究机构，这可能会限制我们获得更多有吸引力的开发项目。

我们的产品新颖复杂，制造难度大。我们可能会遇到生产问题或不准确地预测需求，这可能导致我们的项目商业化或开发的延迟，限制我们的产品、候选产品或未来批准的产品的供应，或以其他方式损害我们的业务。

我们的商业产品和正在开发的候选产品——包括我们的PMO、基因疗法和siRNA疗法——是新的和复杂的技术，现在或可能难以制造。这些疗法的新颖性，除了面临监管监督和审查外，还可能导致生产问题或供需双方的波动。

鉴于我们产品的新颖性和复杂性，我们可能无法准确估计其商业需求。如果对我们的产品或候选产品的商业需求大于我们的估计，我们和我们的第三方合作伙伴可能无法及时履行所有订单，这可能会对我们的业务、财务状况和前景产生不利影响。相反，如果商业需求低于我们的估计，我们可能会被要求减少、暂停或停止生产，这已经并可能在未来导致与注销库存相关的重大会计费用，如果这些库存变得过剩、过时或无法使用。

我们准确预测商业需求的能力也可能受到监管决定的影响。例如，按照安全标签更新流程，非流动人群已从ELEVIDYS处方信息的适应症和用法部分中删除。这一移除影响了我们之前预测的对ELEVIDYS的需求，这增加了产品和部分产品供应在销售前到期或手头有多余材料的风险，这可能对我们的财务运营产生重大影响。迄今为止，这已导致与库存过剩相关的记录储备。这些类型的

事件可能会继续导致对Elevidys的需求波动，这可能导致我们无法准确预测对Elevidys的商业需求。

此外，如果我们的第三方制造商和测试站点无法满足与制造ELEVIDYS相关的要求，我们满足商业需求的能力可能会受到不利影响，这可能会导致潜在收入的损失，对我们获得ELEVIDYS市场认可的能力产生不利影响，或以其他方式对我们的业务、财务状况和前景产生不利影响。

此外，像我们这样的生物制剂的物理和化学性质一般不能完全定性。因此，对成品的化验可能不足以确保产品将按预期方式运行。因此，我们采用多个步骤来控制我们的制造过程，以确保该过程有效，并且产品候选者是严格且一致地符合该过程的。我们可能会遇到雇用和留住操作我们的制造过程所需的经验丰富的科学、质量控制和制造人员的问题，这可能会导致我们的生产延迟或难以保持对适用法规要求的遵守。制造过程出现问题，即使是与正常工艺的微小偏差，也可能导致产品发布延迟、产品缺陷或制造失败，从而导致批次故障、产品召回、产品责任索赔或库存不足。我们可能会遇到实现符合FDA、EMA或其他适用的外国标准或规范的临床和/或商业级材料的足够数量和质量以及一致和可接受的生产产量和成本的问题。我们还面临原料药或成品药在运输和储存过程中受损的风险。批次故障或产品召回可能导致我们推迟临床试验或产品上市，或可能导致无法满足我们产品的商业供应需求，这可能对我们造成代价高昂，并以其他方式损害我们的业务、财务状况、经营业绩和前景。此外，FDA、EMA和其他外国监管机构可能会要求我们在任何时候提交任何批准产品的样品以及显示适用测试结果的协议。在某些情况下，FDA、EMA或其他外国监管机构可能会要求我们在主管机构授权发布之前不要大量分发。

随着我们的候选产品推进到后期临床试验，通常可能会改变开发计划的各个CMC方面，例如制造、配方和其他工艺以及给药途径，以优化后期临床试验和潜在批准和商业化所需的放大候选和工艺。这些变化可能不会产生预期的优化，包括生产质量和数量足以用于临床阶段开发或商业化的药物物质和药物产品，这可能会导致临床试验的启动或完成的延迟和更大的成本。我们可能还需要进行额外的研究，以证明新制造的药物物质和/或用于商业化的药物产品相对于先前制造的药物物质和/或用于临床试验的药物产品之间的可比性。证明可比性可能要求我们承担额外费用或延迟启动或完成临床试验，如果不成功，可能要求我们完成额外的临床前研究或临床试验。

最后，关于ELEVIDYS和我们的基因治疗项目，目前在商业水平上生产和测试我们的病毒载体或基因治疗候选产品的能力是有限的，而充足的符合GMP标准的产能的可用性可能会导致我们的开发计划延迟或资本支出增加，任何基因治疗产品的开发和销售，如果获得批准，可能会受到重大损害。

我们在生产过程中为我们的产品和候选产品使用的第三方可能无法遵守cGMP法规。

我们的合同制造商被要求根据cGMP生产和测试我们的材料、原料药和药品产品。我们和我们的合同合作伙伴接受FDA、EMA以及相应的州和外国当局的定期检查，以确保严格遵守cGMP和其他适用的政府法规。此外，在我们能够开始在第三方或我们自己的设施中商业化生产和测试我们的候选产品之前，我们必须获得FDA的监管批准，其中包括对制造和测试过程和设施的审查。还必须从适当的欧盟监管机构获得制造授权，其他外国监管机构可能需要这样做。获得此类批准或授权所需的时间框架是不确定的。为了获得批准，我们需要证明我们所有的工艺、方法和设备都符合cGMP，并对供应商、合同实验室和供应商进行广泛的审计。在遵守cGMP方面，我们有义务在生产、记录保存和质量控制方面花费时间、金钱和精力，以寻求确保产品符合适用的规格和其他要求。

我们对第三方的合规和要求没有直接的运营控制。此外，cGMP的变化可能会对我们的合同制造商分别按照我们要求的商业和临床试验使用时间表以合规方式完成我们的产品和候选产品的制造过程的能力产生负面影响。我们的合同制造和测试合作伙伴未能实现、保持遵守或遵守适用的cGMP和其他适用的政府法规，包括未能检测或控制预期或未预期的错误，或我们的合同合作伙伴遇到问题，可能会导致重大的负面后果，包括产品扣押或召回、延期

或取消临床试验、临床搁置、产品批准丢失或延迟、患者受伤或死亡、罚款和制裁、收入损失、终止开发候选产品、声誉受损、发货延迟、库存短缺、库存注销和其他与产品相关的费用以及增加的制造成本。如果我们遇到任何这些后果，我们的产品商业化的成功和/或我们为候选产品所做的开发努力可能会被大大推迟、失败或受到其他负面影响。

我们可能无法以足够的质量和数量或在目标时限内成功优化我们的候选产品的制造，或无法确保在此过程中开发的知识产权的所有权，这可能会对我们产品的商业成功和/或我们的候选产品的开发产生负面影响。

我们历来专注于优化制造，包括为我们的候选产品、基因治疗和其他项目。我们可能无法以安全、符合cGMP条件或其他适用法律或监管要求的方式，以具有成本效益的方式，在满足我们商业化、临床试验和其他业务计划的时间表所需的时间范围内，或根本无法成功地增加生产材料、原料药和药品产品的制造能力，无论是与第三方制造商合作还是我们自己。

在努力提高或优化制造能力和扩大生产规模的过程中，出现了遵守cGMP要求的挑战和其他质量问题。我们在产品和候选产品的制造、测试、包装和储存方面，以及在原料药或成品药产品的运输和储存期间，都会遇到此类问题。此外，为了将我们的产品发布用于商业用途并证明候选产品在临床试验（以及任何后续用于商业用途的药物产品）中的稳定性，我们的制造工艺和分析方法必须根据监管指南进行验证。未能及时或以具有成本效益的方式成功验证或维持对我们的制造工艺和分析方法的验证，或证明我们的产品或候选产品具有足够的纯度、稳定性或可比性，或根本无法证明，可能会破坏我们的商业努力，包括对我们产品的商业可用性以及我们候选产品的持续开发和/或监管批准产生负面影响，这可能会严重损害我们的业务。

在我们与第三方制造商合作提高和/或优化制造能力期间，他们可能会为我们的产品或候选产品在制造过程中进行专有改进。我们可能不拥有或无法获得此类改进的所有权，或者可能不得不分享这些改进的知识产权。此外，我们可能需要额外的工艺、技术和验证研究，这可能是昂贵的，我们可能无法开发或从第三方获得。未能获得大规模临床试验所需的制造过程所需的知识产权或继续开发我们的候选产品可能会导致我们的业务计划出现重大延误或以其他方式对我们的候选产品的持续开发产生负面影响。

与我们的知识产权相关的风险

我们的成功、竞争地位和未来收入部分取决于我们的能力以及我们的许可人和其他合作者获得、维护和捍卫我们的产品、候选产品和平台技术的专利保护、保护我们的商业秘密以及防止第三方侵犯我们的专有权利的能力。

我们目前直接持有各种已发布的专利和专利申请，或对已发布的专利和专利申请拥有独家许可或选择权，在每种情况下都在美国以及保护我们的产品、产品候选者和平台技术的其他国家。我们预计将在美国和其他国家提交更多专利申请。我们的成功将在很大程度上取决于我们获得、维护和捍卫涵盖我们的产品、候选产品和平台技术的美国和外国专利的能力，以及保护我们对这些资产的商业秘密的能力。专利过程受到众多风险和不确定性的影响，我们无法保证我们将成功获得、维护或捍卫我们的专利。即使我们的专利权利要求被允许，权利要求也可能不会发布，或者在发布的情况下，可能不足以保护我们的产品、产品候选者或平台技术，或者可能会在授权后程序中受到第三方的质疑。

制药、生物技术和其他生命科学公司的专利地位可能具有高度不确定性，并涉及复杂的法律和事实问题，而重要的法律原则仍未解决。这种不确定性对于我们基于PMO的产品和候选产品、我们基于基因治疗的产品和候选产品以及我们的siRNA产品候选者来说更加严重，而这些产品没有涉及此类技术的大量专利诉讼。国会会定期考虑修改专利法，这种修改可能会产生不利影响。迄今为止，美国尚未出现关于生物技术专利中允许的权利要求的广度的一致政策，用于确定所有技术中专利权利要求的可专利性的测试也在不断变化。美国专利商标局和其他法域的专利局经常要求限制或大幅缩小针对制药和/或生物技术相关发明的专利申请，以仅涵盖专利申请中举例说明的特定创新，从而限制了针对竞争挑战的保护范围。因此，即使我们或我们的许可方能够获得专利，专利也可能比预期的要窄得多。因此，

对于我们的任何专利，如果被发布，可能会为我们提供或是否会发布专利，我们无法保证保护的程度和范围。可能发给我们的专利可能会受到进一步的政府审查，最终可能会导致其保护范围或专利期限的减少，而未决的专利申请可能会在发出之前对其请求的保护广度有很大的限制，如果根本没有发出的话。美国以外的制药、生物技术和其他生命科学专利形势可能更加不确定。

作为公共政策问题，政府机构可能会面临巨大压力，要求限制专利保护范围或对证明成功的疾病治疗强制许可，特别是作为一种强制实施价格控制的策略。此外，竞争对手可能会利用这种压力来增强他们利用这些法律创造、开发和营销竞争产品的能力。

我们或许可以断言，我们的竞争对手从事的某些活动侵犯了我们当前或未来的专利权。就我们强制执行我们的专利而言，被指控的侵权人可能会否认侵权和/或反诉我们的专利无效或不可执行，如果成功，可能会对我们的专利财产产生负面影响。我们可能无法成功捍卫必要的专利，以阻止竞争对手开发、制造或商业化竞争候选产品或产品。如果我们主张侵犯涵盖竞争产品候选者或产品以及我们自己的产品候选者或产品的专利，或者此类专利在没有我们发起的情况下受到其他质疑，如果侵权竞争对手成功地质疑我们专利的有效性、可执行性或范围，则对我们自己的产品候选者或产品的专利保护可能会受到重大不利影响。我们的专利权可能会受到质疑、无效、规避或以其他方式无法提供任何竞争优势。捍卫我们的专利地位可能需要大量财政资源，并可能对公司的其他目标产生负面影响。即使我们成功地对竞争对手强制执行我们的专利权，我们也可能无法追回足够的损害赔偿或获得其他所希望的救济。

根据《Hatch-Waxman法案》，一个或多个有积极性的第三方可以提交ANDA，寻求批准根据NDA途径批准的创新产品的仿制药，例如我们的PMO产品，或根据第505（b）（2）节的NDA，用于原始创新产品的新版本或改进版本。在某些情况下，受激励的第三方可能最早在所谓的“NCE-1”日期，即NCE独占权的五年期限届满前一年或更一般地在NDA批准后四年，根据第505（b）（2）条提交此类ANDA或NDA。允许第三方依赖创新者产品的安全性和有效性数据，可能不需要进行临床试验，并且可以在专利独占权到期或丧失或监管独占权到期或丧失后销售产品的竞争版本并且通常收取明显较低的价格。一旦专利保护到期或丧失，或产品的监管独占权到期或丧失，该产品的大部分收入可能会在很短的时间内大幅减少。如果我们未能成功捍卫我们的专利和监管排他性，我们将无法从中获得预期的收益。因此，如果第三方成功质疑我们保护产品的专利的有效性、可执行性或范围，则第三方可能被定位于在我们的专利到期之前销售与我们的其中一种产品存在竞争的ANDA或第505（b）（2）节产品。

专利格局在不断演变，我们或许可以断言第三方从事的某些活动侵犯了我们当前或未来的专利权。生物制药和制药行业已经存在，并且我们认为将继续存在关于专利和其他知识产权的重大诉讼。因此，我们拥有、许可、选择和依赖的专利和专利申请对于我们的候选产品的排他性可能会受到挑战。

制药和生物技术行业知识产权的不确定性一直是诉讼和其他纠纷的根源，这本身就代价高昂且不可预测。

诉讼、干涉、反对、多方审查、行政质疑或其他类似类型的程序在某些情况下是、过去和将来都是必要的，以确定我们的某些专有权利的有效性和范围，在其他情况下则是确定第三方声称与我们的候选产品或产品的制造、使用或销售相关的某些专利权的有效性、可执行性、范围或不受侵犯。我们还可能面临第三方对我们涵盖我们产品的专利和监管独占权的挑战，包括可能选择在我们的专利或监管独占权到期之前推出或尝试推出其产品的仿制药和/或生物仿制药制造商。诉讼、干涉、反对、当事人间审查、行政挑战或其他类似类型的诉讼程序是不可预测的，可能会旷日持久、代价高昂且分散管理层的注意力。此类诉讼的结果可能会对我们的专利或其他专有权利的有效性、可执行性和范围产生不利影响，阻碍我们制造和销售我们的产品的能力，要求我们为被侵权的产品或技术寻求许可，或导致评估对我们造成的可能超过我们财务报表中应计金额（如果有的话）的重大金钱损失。司法或行政程序中的不利裁定或未能获得必要的许可可能会阻止我们开发、制造或销售我们的产品。此外，根据我们能够获得的任何许可付款将减少我们从产品中获得的利润。任何这些情况都可能对我们造成财务、业务或声誉损害，或可能导致我们的股价下跌或波动。

如果第三方成功断言我们的产品、候选产品或平台技术侵犯了此类第三方的专有权利，我们的业务前景将受到损害。

与我们类似，竞争对手不断为其技术寻求知识产权保护。我们的几个开发项目，特别是基因治疗项目，专注于治疗领域，这些领域多年来一直是第三方广泛研究和开发的主题，并受到第三方专利权的保护。由于我们各个技术领域的知识产权数量，我们无法确定我们没有侵犯竞争对手或其他第三方的知识产权或我们不会侵犯竞争对手或未来授予或创建的其他第三方的知识产权。此外，根据35 U.S.C. § 271（e）（1）的所谓安全港条款，我们进行的活动或代表我们进行的与我们的候选产品开发相关的活动可能不会受到保护，从而可能被认定侵犯了第三方的专利权。我们的竞争对手或其他第三方可能已经获得或将来可能获得威胁、限制、干扰或消除我们在重要商业市场制造、使用和销售我们的产品、候选产品或平台技术的能力的专利。

由于我们各种伙伴关系、合作者、许可方、CRO、CMO等的性质，我们可能会受到这些第三方就我们的产品候选者进行的活动引起的侵权索赔，无论这些活动是否得到我们的授权。此外，我们可能有合同义务对这些合作伙伴的侵权或宣告性救济索赔进行赔偿。因此，如果提出此类索赔的第三方成功获得侵权和有效性的最终判决，我们可能会承担大量不可预见的成本、分心和财务责任。

为了维持或获得为我们的产品和候选产品运营的自由，我们可能会产生大量费用，包括与需要支付里程碑和特许权使用费的第三方签订协议相关的费用。此外，如果我们要挑战竞争对手的专利权或以其他方式抗辩侵权、盗用、违约或相关索赔的指控，我们可能会产生大量成本，最终可能不会成功。

如果我们的产品、候选产品或平台技术被指控侵犯或被确定侵犯他人可执行的所有权，我们可能会产生大量成本，并且可能不得不：

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从他人获得权利或许可，这些权利或许可可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得；

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放弃开发侵权候选产品，或停止侵权产品商业化；

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重新设计我们的产品、候选产品或工艺，以避免侵权；

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支付损害赔偿金；和/或

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为诉讼或行政诉讼进行辩护，无论我们输赢都可能代价高昂，并可能导致财务和管理资源的大量转移。

任何这些事件都可能导致产品和候选产品开发延迟或停止，因此会严重损害我们的潜在收益、财务状况和运营。我们的产品和候选产品的专利格局正在不断发展，包括商业实体和学术机构在内的多方可能拥有权利主张，或者可能正在寻求额外的权利主张，这些权利主张可以为这些方提供依据，以断言我们的产品、候选产品或平台技术侵犯了这些方的知识产权。生物制药和制药行业已经存在，并且我们认为将继续存在关于专利和其他知识产权的重大诉讼。

与我们的业务运营相关的风险

未能遵守医疗保健和其他法规可能会使我们受到重大处罚，我们的业务、运营和财务状况可能会受到不利影响。

作为药品制造商，在美国境内，某些联邦和州医疗保健法律法规适用于或影响我们的业务。这些法律可能会限制我们开展业务的业务或财务安排和关系，包括我们如何就我们的产品进行研究、营销、销售和分销。法律法规包括：

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联邦医疗保健反回扣法，除其他外，禁止个人直接或间接索取、接受或提供报酬，以诱使个人为某一物品或服务进行转介，或购买或订购某一商品或服务，可根据联邦医疗保健计划（如医疗保险和医疗补助）支付这些费用；

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联邦虚假索赔法，除其他外，禁止个人或实体在知情的情况下提供或促使提供医疗保险、医疗补助或其他第三方付款人提供的信息或索赔，这些信息或索赔是虚假的或欺诈性的；

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联邦食品、药品和化妆品法案，其中包括严格规范药品产品和医疗器械营销，禁止制造商将这类产品营销用于标签外用途，并规范样品的分配；

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联邦消费者保护和不公平竞争法，广泛监管市场活动和可能损害消费者的活动；

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联邦法律，要求药品制造商向政府计算、认证和报告某些复杂的计算产品价格，或向政府当局或私营实体提供某些折扣或回扣，通常作为政府医疗保健计划下的报销条件；

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所谓“联邦阳光”法，要求制药和医疗器械公司监测并向联邦政府报告与教学医院、医生和某些非医师从业人员的某些财务互动以及医师所有权权益，以便重新向公众披露；以及

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与上述联邦法律等效的州法律，例如可能适用于任何第三方付款人（包括商业保险公司）报销的物品或服务的反回扣和虚假索赔法，规范制药商和医疗保健提供者之间互动的州法律（例如，要求制药公司遵守限制制药公司和医疗保健公司提供者之间财务互动的特定合规标准），要求注册药品销售代表的州法律，以及在某些情况下规范健康信息隐私和安全的州法律，其中许多措施在很大程度上彼此不同，通常不会被联邦法律抢先，从而使合规工作复杂化。

联邦和州法律的数量和复杂性继续增加，政府正在利用额外的资源来执行这些法律，并起诉被认为违反这些法律的公司和个人。我们预计，在可预见的未来，政府对药品销售和营销做法以及其他活动的审查将继续进行，并使我们面临政府调查和执法行动的风险。鉴于法律法规的广度、对某些法律法规的指导有限以及政府对法律法规不断演变的解释，政府当局可能会得出结论，认为我们的商业行为不合规。例如，2025年9月，FDA表示打算更积极地执行对直接面向消费者（“DTC”）药物广告的要求，并因涉嫌欺骗性处方药广告而向公司发送了100多封警告或无标题的信函，这表明与往年相比，FDA的行动急剧增加。FDA还宣布计划扩大对数字和社交媒体广告的监管，并启动一项规则制定，要求制药公司在DTC广播广告中披露额外的安全信息。FDA法规和执法方式变化的性质和程度尚不清楚，但可能会影响全行业的药品营销工作，包括对我们而言，这可能反过来影响我们的销售和运营。作为另一个例子，最近的政府通讯表明，联邦执法机构对制药公司活动的长期关注将继续下去。2025年，美国司法部（“DOJ”）发布了一项白领执法计划，确定了起诉包括医疗保健欺诈在内的企业和白领犯罪的执法优先事项。同样，DOJ-HHS虚假索赔法工作组的执法优先事项包括药品定价和与联邦医疗保健项目支付的药品相关的回扣。

我们实施了合规计划，该计划基于行业最佳实践，旨在确保我们的活动符合所有适用的法律、法规和行业标准。虽然我们的合规计划旨在检测和预防潜在的违规行为，但我们无法确定合规将得到保证。如果我们的运营被发现违反上述任何法律或适用于我们的任何其他法律、规则或法规，我们将受到处罚，包括民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款以及削减或重组我们的运营。我们业务的任何处罚、损害赔偿、罚款、缩减或重组都可能对我们的业务运营能力和财务业绩产生不利影响。回应政府调查、为提出的任何索赔进行辩护，以及由此产生的任何罚款、赔偿、损害赔偿和处罚、和解付款或行政行动，以及股东或其他第三方提起的任何相关行动，可能会对我们的声誉、业务和财务状况产生重大影响，并转移我们管理层对经营我们业务的注意力。即使我们成功抗辩了因违反法律而对我们提起的诉讼，该诉讼和我们的抗辩仍可能导致我们产生大量法律费用，并转移管理层对我们业务运营的注意力。此外，实现并持续遵守适用的联邦和州隐私、安全、欺诈和报告法律可能证明代价高昂。

我们宣布的战略重组计划可能不会导致我们的年度综合研发和销售、一般和管理费用的预期减少，并可能以意想不到的方式扰乱我们的业务。

2025年7月，我们宣布了一项战略重组计划，其中包括修订成本结构和方案组合以及削减兵力。裁员在实施时约占我们员工总数的36%。我们可能无法全部或部分实现这些努力带来的预期收益、节省和成本结构的改善，原因是

无法预料的困难、延误或意外的代价。如果我们无法实现战略重组计划带来的潜在成本节约，我们的业务战略、经营业绩和财务状况将受到不利影响。我们裁员可能会产生意想不到的后果，例如我们的日常运营中断。重组和裁员已经导致并可能继续导致我们员工的更替率增加。我们的战略重组计划，包括我们修订的成本结构和削减效力，也可能损害我们吸引和留住对我们的业务至关重要的合格管理和发展人员的能力。如果我们无法实现战略重组计划带来的预期收益，我们可能会决定进行额外的裁员。

未能遵守数据隐私和安全法律法规可能会对我们的经营业绩和业务产生不利影响。

我们可能会收集、使用、转移或以其他方式处理专有、机密和敏感信息，包括个人信息和与健康相关的数据，这使我们承担众多不断演变和复杂的数据隐私和安全义务，包括各种法律、法规、指南和行业标准。在美国国内，涉及个人信息隐私和安全的联邦和州法律法规不胜枚举。例如，在联邦一级，经修订的HIPAA及其实施条例确立了隐私和安全标准，限制使用和披露个人可识别的健康信息，或受保护的健康信息，并要求实施行政、物理和技术保障措施，以保护受保护的健康信息的隐私。虽然我们已经确定我们既不是直接受HIPAA约束的“涵盖实体”也不是“业务伙伴”，但与我们互动的许多美国医疗保健提供者都受HIPAA约束，我们可能已经承担了保护个人信息隐私的相关义务。各国越来越多地对个人信息的隐私和安全进行监管。在一些州，如加利福尼亚州和华盛顿州，州隐私法甚至比HIPAA更具保护性。例如，CCPA规定了公司对加州居民个人信息的使用和披露，并授予加州居民关于其个人信息的若干权利。CCPA还规定了对违规行为的民事处罚，包括对违规行为的法定罚款，以及与某些数据泄露相关的有限私人诉讼权，并设立了一个新的监管机构来实施和执法。此外，至少还有20个州现在已经通过了全面的隐私法，这些法律已经生效或将在未来几年的不同时间生效。所有这些不断变化的合规和运营要求带来了巨大的成本，这些成本可能会随着时间的推移而增加，可能要求我们修改我们的数据处理做法和政策，转移其他举措和项目的资源，并可能限制涉及数据的服务提供方式，所有这些都可能对我们的运营结果产生不利影响。某些州法律可能比联邦或其他州法律更严格或范围更广，或提供更大的个人权利，这类法律可能彼此不同，这可能会使合规工作复杂化。州法律正在迅速变化，国会正在讨论一项新的联邦数据保护和隐私法，我们可能会受到这些法律的约束。我们将继续监测和评估这些州法律的影响，这些法律可能会对违规行为施加重大处罚，为调查和合规带来重大成本，并对我们的业务承担重大的潜在责任。

在美国以外，数据保护法，包括GDPR，也根据《2018年欧盟（退出）法案》第3条并经英国GDPR修订，构成英格兰和威尔士、苏格兰和北爱尔兰法律的一部分，也适用于我们的一些业务。GDPR和英国GDPR增加了我们对在欧洲经济区成员国和英国进行的临床试验的义务，将个人数据的定义扩大到包括编码数据，并要求改变知情同意做法，并为临床试验受试者和研究人员提供更详细的通知。此外，GDPR和英国GDPR加强了审查，即位于欧洲经济区和英国的临床试验站点应适用于将个人数据从这些站点转移到被认为缺乏足够数据保护水平的国家，例如美国。GDPR和英国GDPR对违反数据保护要求的行为处以巨额罚款，最高可达全球收入的4%或2000万欧元（英国为1750万英镑），以较高者为准，它们还授予数据主体违反数据保护要求的私人诉讼权。遵守这些指令是一个严格且耗时的过程，需要进行审查和更新，这可能会增加我们开展业务的成本。尽管做出了这些努力，但我们仍有可能因我们在欧洲和英国的活动而受到罚款和处罚、诉讼和声誉损害。世界各地的其他政府当局正在考虑，在某些情况下，已经颁布了类似的隐私和数据安全法。不遵守联邦、州和国际数据保护法律法规可能会导致政府调查和/或执法行动（可能包括重大民事和/或刑事处罚）、私人诉讼和负面宣传，并可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生负面影响。

政府定价要求，例如医疗补助药品回扣计划、其他联邦政府计划和州价格透明度法律下的要求，及其相关的报告和支付义务需要严格遵守；我们未能遵守这些要求可能会使我们受到处罚、制裁和罚款，这可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。

我们参与了医疗补助药品回扣计划、小灵通340B药品定价计划、美国退伍军人事务部、联邦供应计划定价计划和Tricare零售药房计划，并有义务报告

医疗保险计划某些药品的平均销售价格。合规具有挑战性。不同产品和程序的定价和回扣计算各不相同，非常复杂，并且经常受到我们、政府或监管机构以及法院的解释，这些解释可能会随着时间的推移而变化和演变。

要求会受到挑战和变化。例如，小灵通340B药品定价计划继续受到联邦和州一级的法律和监管活动，包括诉讼，任何相关发展都可能提醒该计划的范围和我们提供折扣的义务。小灵通340B药品定价计划的持续扩大和声称有权获得340B定价的实体的增长，包括以可能与法定计划不一致的方式，可能会影响我们的收入。修改医疗补助计划下的回扣计算可能会增加我们的医疗补助回扣义务，并降低向340B覆盖实体收取的价格。医疗保险平均销售价格报告中的任何此类变化都可能涉及这些定价计算和药品的医疗保险报销率。例如，从2026年开始，制造商必须满足增强的文件和认证要求，以便将某些服务费排除在医疗保险计划下的定价计算之外。

如果我们意识到我们上一季度或其他时间段的报告不正确或由于重新计算定价数据而发生了变化，我们通常有义务重新提交更正后的数据并提供退款或其他对账。价格重新计算可能会影响我们根据小灵通340B药品定价计划向某些客户提供产品所需的最高价格，并增加我们的一般成本。

如果我们被发现故意向政府提交任何虚假价格或产品信息，如果我们被发现在报告我们的平均销售价格时做出虚假陈述，如果我们未能及时提交所需的价格数据，或者如果我们被发现向某些客户收取了超过法定最高价格的费用，则可以实施民事罚款。CMS也可以决定终止我们的医疗补助药品回扣协议。我们未能遵守医疗补助药品回扣计划和其他政府计划下的报告和付款义务可能会对我们的财务业绩产生负面影响。

现任总统执政期间最近的药品定价和支付改革举措，例如呼吁对政府计划涵盖的产品进行“最惠国定价”，如果得到实施，可能会影响我们在政府定价和价格报告计划下的义务。请参阅“与我们的业务相关的风险——医疗保健政策改革以及其他政府和私人付款人举措可能会对我们的产品和候选产品产生不利影响，并可能阻止我们的产品和候选产品取得商业成功。”几个州还通过或正在考虑立法，要求或声称要求公司报告定价信息，包括专有定价信息。此类报告要求并不总是明确界定，未能按照这些要求适当披露可能会导致处罚。

如果我们、我们的合作者或我们或我们的合作者聘请的任何第三方制造商未能遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或产生可能损害我们业务的成本。

我们、我们的合作者和我们所从事的任何第三方制造商均受众多环境、健康和安全法律法规的约束，包括有关实验室程序以及危险材料和废物的产生、处理、使用、储存、处理、制造、运输和处置以及接触的法律法规，以及有关职业健康和安全的法律法规，包括有关实验室程序、接触血液传播病原体和处理生物危险材料的法律法规。我们的业务涉及使用危险材料，包括有机和无机溶剂和试剂。尽管我们认为我们的活动在所有重大方面都符合此类环境法律，但无法保证未来不会因人为错误、事故、设备故障或其他原因而发生违反这些法律的行为。环境、健康和安全法规定的责任可以是连带责任，不考虑过失或疏忽。未能遵守过去、现在或未来的法律可能会导致巨额罚款和处罚、补救费用、财产损失和人身伤害索赔、许可证丢失或停止运营，任何这些事件都可能损害我们的业务和财务状况。我们预计，我们的运营将持续受到其他新的环境、健康和工作场所安全法律的影响，尽管我们无法预测任何此类新法律的最终影响，但它们可能会带来更大的合规成本或导致风险或处罚增加，这可能会损害我们的业务。

此外，就任何当前或未来的合作者或第三方合同制造商的运营而言，如果他们未能遵守适用的环境、健康和安全法律法规或适当处置与我们的产品或候选产品相关的废物，我们可能会对由此造成的任何损害承担责任，遭受声誉损害或在我们的产品或候选产品的制造和供应方面遇到中断。

美国和我们经营所在的其他司法管辖区的全面税收改革以及未来的指导可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。

我们无法预测美国和我们目前或未来可能开展业务的其他国家未来可能会提出或实施哪些税收改革，或这些变化将对我们的业务和经营业绩产生何种影响。税率、法律、实践、条约、政策或法规的变化，或其解释的变化，可能会增加我们的有效税率或以其他方式影响我们的财务状况、经营业绩和财务状况和/或增加税务合规的复杂性、负担和成本。

此外，除其他外，2022年《通胀削减法案》实施了15%的公司账面最低税（“BMT”）税率，该税率可适用于三年期内调整后财务报表收入超过10亿美元的合并公司集团。BMT有各种限制，包括对净经营亏损结转的可用性有更严格的限制，如果适用于我们，可能会影响我们的现金纳税义务和利用税收属性的能力。BMT目前的提议还可能导致非美国司法机构征收的税款增加。此外，由于经济合作与发展组织的税基侵蚀和利润转移最终提案以及特定国家的反避税举措，我们经营所在的许多司法管辖区已经或预计将通过税法变更，这可能会对我们的税收拨备、现金纳税义务和有效税率产生不利影响。

此外，2025年7月4日，美国颁布了《一大美丽法案》（“OBBBA”）。除其他条款外，OBBBA包含对美国企业所得税制度的修改，包括允许美国符合条件的研发费用立即支出，并允许纳税人进行选举，以加速扣除先前资本化的美国研发成本。有利的美国研发支出拨备将减少应纳税所得额，但不会对公司的递延所得税净资产产生实质性影响。

这些和其他税法变化以及反避税举措增加了不确定性，并可能对我们的税收拨备、现金纳税义务和有效税率产生不利影响。

我们使用净经营亏损结转和其他税收属性来抵消未来应税收入的能力可能受到《国内税收法》条款的限制，某些交易或某些交易的组合可能会对我们使用净经营亏损的能力造成重大的额外限制。

在我们推行业务战略的过程中，我们在某些历史时期产生了净经营亏损和税收抵免结转。如果我们继续产生应税亏损，则未使用亏损将结转以抵消未来应税收入的一部分（如果有的话），但在2018年1月1日之前产生的结转情况下，此类结转将到期。一般来说，根据《国内税收法》第382条，发生“所有权变更”的公司利用变更前净营业亏损和某些其他税收资产（包括研发税收抵免）抵消未来应税收入的能力受到限制。一般来说，如果在测试期间（一般为三年），某些股东的合计持股比这类股东的最低持股百分比增加超过50个百分点，就会发生所有权变更。所有权变更可能会限制我们在包括或在此类“所有权变更”之后的纳税年度利用净经营亏损和税收抵免结转的能力。此类限制可能会导致2018年之前产生的部分净营业亏损结转在使用前到期，并且可能是巨大的。如果这种变化已经发生或确实发生，与净经营亏损结转和某些其他税收资产相关的税收优惠可能会受到限制或丧失。对使用净经营亏损和税收抵免来抵消未来应税收入的能力施加的限制可能要求我们比我们估计的更早缴纳美国联邦所得税，或者如果此类限制没有生效，则可能会导致此类净经营亏损和税收抵免到期未使用，在每种情况下都会减少或消除此类净经营亏损和税收抵免的好处，并可能对我们的财务状况产生不利影响。类似的规则和限制可能适用于州所得税目的。在州一级，也可能存在暂停或以其他方式限制使用净经营亏损结转或其他属性的时期，这可能会加速或永久增加所欠州税。由于围绕我们实现这些税收优惠的能力存在不确定性，美国的净经营亏损已被估值备抵完全抵消。

我们的员工、主要调查员、顾问和战略合作伙伴可能会从事不当行为或其他不正当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。

我们面临员工、首席调查员、顾问和战略合作伙伴欺诈或其他不当行为的风险。这些方面的不当行为可能包括故意不遵守FDA和非美国监管机构的规定、向FDA和非美国监管机构提供准确信息、遵守美国和国外的医疗保健欺诈和滥用法律法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。我们采用了适用于我们所有员工的行为准则，但并不总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止这种活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律或

法规。如果对我们采取任何此类行动，而我们未能成功捍卫自己或维护我们的权利，这些行动可能会对我们的业务产生重大影响，包括处以巨额罚款或其他制裁。此外，这些行为可能会将我们管理层的注意力从我们的日常运营上转移开，并可能对我们的业务造成破坏。

未能留住我们的关键人员或无法吸引和留住额外的合格人员将导致我们未来的增长和我们的竞争能力受到影响。此外，高层领导的离职，包括我们宣布的首席执行官离职，可能会造成干扰或增加其他关键员工更替的可能性。

我们高度依赖高级管理层主要成员的努力和能力。此外，我们拥有在我们旨在治疗的疾病领域具有重要和独特专业知识的科学人员。失去我们管理团队或员工的任何一名主要成员的服务可能会阻止我们实现我们的业务目标。

生物技术领域对合格人才的竞争十分激烈，我们未来的成功取决于我们吸引、留住、激励和支持这类人才的能力。为了成功开发和商业化我们的产品，我们将被要求保留关键管理人员和人才。在某些情况下，我们可能还需要扩大或更换我们的员工队伍和管理层。此外，我们依靠某些顾问和顾问，包括科学和临床顾问，来协助我们制定和推进我们的研发计划。我们的顾问和顾问可能受雇于其他实体，或根据与第三方的咨询或咨询合同作出承诺，限制他们对我们的可用性，或两者兼而有之。如果我们无法吸引、吸收或留住这些关键人员，我们推进项目的能力将受到不利影响。

关键员工离职率近年来变化较大。在过去几年中，我们经历了几次高管变动，包括2025年7月首席客户官Dallan Murray和2025年8月首席技术运营官Bilal Arif的离职。此外，我们的首席执行官道格·英格拉姆在2026年2月宣布，他打算在2026年底或更早任命继任者时退休。领导层过渡可能本质上难以管理，并可能对我们的业务造成不确定性或中断，或可能增加其他关键官员和员工更替的可能性。此外，我们在2025年7月进行的重组和裁员导致员工更替增加。重组和裁员也可能导致我们业务的意外中断，并可能继续影响额外员工、关键员工或高级职员更替的可能性。如果我们失去一名或多名高级管理层或关键员工的服务，或者他们中的一名或多名决定加入竞争对手或以其他方式与我们竞争，我们的业务可能会受到损害。

与我们的财务状况和资本要求相关的风险

我们之前发生了经营亏损，我们可能无法保持盈利。

截至2026年3月31日止三个月，我们的营业收入为3.584亿美元。截至2026年3月31日，我们的累计赤字为46亿美元。虽然我们目前在美国有四个商业批准的产品，但我们认为我们需要一段时间才能从运营中获得正现金流。由于我们的产品和候选产品针对的患者群体较小，因此每位患者的药物定价必须很高，才能收回我们的开发和制造成本，资助足够的患者支持计划，资助额外的研究并实现盈利。我们可能无法以足够高的价格维持或获得足够的销量，以证明我们的产品开发努力以及我们的销售、营销和制造费用是合理的。

我们一般产生了与我们的技术和候选产品的研发相关的费用，以及我们在建设我们的业务基础设施时产生的一般和管理费用。我们预计，如果和/或由于我们：

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继续我们的产品在美国的商业化；

•

扩大我们产品在美国以外的全球足迹；

•

建立我们的销售、营销和分销能力；

•

继续我们对候选产品的研究、临床前和临床开发；

•

响应并满足监管机构有关我们的产品候选者的开发和潜在批准的要求和要求；

•

为我们的候选产品发起额外的临床试验；

•

为我们成功完成临床试验的候选产品寻求上市许可；

•

收购或许可其他候选产品；

•

维护、扩展和保护我们的知识产权组合；

•

增加制造能力，包括与我们的房地产设施和订立制造协议相关的资本支出；

•

增聘临床、质量控制和科研人员；和

•

增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们产品开发和计划未来商业化努力的人员。

由于与开发生物制药产品相关的众多风险和不确定性，我们无法预测我们持续产生盈利能力的能力或盈利的程度。

我们现有的和未来的任何债务都可能对我们经营业务的能力产生不利影响。

2025年2月13日，我们与作为行政代理人和抵押代理人的摩根大通银行（N.A.）、贷款方以及特拉华州公司和全资子公司Sarepta医疗 Investments，Inc.（一家特拉华州公司）签订了一份价值6亿美元的循环信贷协议（“信贷协议”）。就我们未来根据信贷协议提取金额而言，我们在信贷协议下的付款义务可能会减少可用于为营运资金、资本支出、研发和一般企业需求提供资金的现金。此外，根据信贷协议产生的债务以浮动利率计息，这将使我们容易受到利率上升的影响。如果利率提高，我们将被要求为根据信贷协议产生的任何债务支付额外利息，这将进一步减少可用于我们其他业务需求的现金。我们可能没有足够的资金，并且可能无法安排额外的融资，以支付信贷协议项下的到期金额或为信贷协议项下的任何未偿债务再融资，这些债务将于到期日2030年2月13日偿还。

我们在信贷协议下的义务由我们几乎所有的资产和某些全资重要子公司的资产担保，但须遵守某些惯常的例外和例外情况。授予我们资产的担保权益可能会限制我们获得额外债务融资的能力。此外，信贷协议包含在公司每个财政季度的最后一天进行测试的财务契约。这些财务契约包括（x）最高有担保净杠杆比率为3.5：1.0，在某些允许的收购或允许的合作之后有4.0：1.0的契约假期，以及（y）最低综合利息覆盖率为2.5：1.0。未能遵守信贷协议中的契诺，包括财务契诺，可能导致我们加速履行信贷协议项下的义务，并阻止我们根据信贷协议借款。倘违约事件（某些破产或无力偿债事件除外）发生且仍在继续，摩根大通 Bank，N.A.可能会终止信贷协议项下的承诺，阻止额外借款，并宣布贷款的全部或任何部分未偿还本金加上应计和未支付的利息到期应付。一旦发生某些破产或无力偿债事件，所有未偿还的贷款本金金额加上应计未付利息将自动到期应付。如果出现这种加速，将对我们的业务、财务状况、经营业绩、现金流和前景产生重大不利影响。

任何未偿债务，加上我们的其他财务义务，可能会增加我们对总体经济、行业和市场状况不利变化的脆弱性，限制我们在规划或应对业务和行业变化方面的灵活性，并与债务较少、运营限制较少或有更好偿债选择的竞争对手相比，造成竞争劣势。

筹集额外资本可能会对我们现有的股东造成稀释，限制我们的运营或要求我们放弃权利。

我们可能会通过私募和公开股票发行、债务融资、合作以及战略和许可安排相结合的方式寻求额外资本。如果我们通过出售普通股或可转换或可交换为普通股的证券筹集额外资本，我们的股东在我们公司的所有权权益可能会被稀释。此外，任何此类证券的条款可能包括清算或其他对我们股东的权利产生重大不利影响的优先权。债务融资（如果有的话）可能会增加我们的固定付款义务，并且可能涉及包括限制或限制我们采取特定行动能力的契约的协议，例如产生额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作、战略合作伙伴关系和许可安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的候选产品、我们的知识产权、未来收入流的宝贵权利或以对我们不利的条款授予许可。

如果我们未能保持有效的内部控制，我们可能无法准确报告我们的财务状况或经营业绩，这可能会对投资者对我们的信心产生不利影响，从而影响我们普通股的价值。

根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404条，我们被要求由管理层提交一份报告，其中包括我们对截至2025年12月31日的财政年度财务报告的内部控制的有效性。此外，我们的独立注册会计师事务所被要求证明我们对截至2025年12月31日止财政年度财务报告的内部控制的有效性。

我们无法向您保证，我们迄今为止采取的措施以及我们未来可能采取的行动，将在未来防止或避免我们对财务报告的内部控制存在潜在的重大弱点。任何未能保持对财务报告的内部控制，包括由于我们的财务报告团队因2025年7月的重组而受到影响，都可能严重阻碍我们准确报告财务状况或经营业绩的能力，并可能导致我们对以往各期的财务报表进行重述。如果我们无法得出我们对财务报告的内部控制是有效的结论，或者如果管理层或我们的独立注册公共会计师事务所确定我们对财务报告的内部控制存在重大缺陷或重大缺陷，我们可能会失去投资者对我们财务报告的准确性和完整性的信心，我们普通股的市场价格可能会下降，我们可能会受到SEC或其他监管机构的制裁或调查。未能纠正我们在财务报告内部控制方面的任何重大缺陷，或未能实施或维持上市公司所要求的其他有效控制制度，也可能会限制我们未来进入资本市场的机会。

我们在编制我们的综合财务报表和简明综合财务报表时所作的估计和判断，或我们所依赖的假设，可能被证明是不准确的。

我们的合并财务报表和简明合并财务报表是根据美国普遍接受的会计原则（“美国公认会计原则”）编制的。编制这些综合财务报表要求我们作出估计和判断，这些估计和判断会影响我们的资产、负债、收入和支出的报告金额、我们应计费用的金额以及或有资产和负债的相关披露。此类估计和判断包括收入确认、库存、基于股票的奖励估值、研发费用和所得税。我们的估计基于我们所知道的历史经验、事实和情况以及我们认为在当时情况下合理的各种其他假设。然而，我们无法保证，我们的估计，或其背后的假设，不会随着时间而改变或以其他方式证明是不准确的。如果是这种情况，我们可能会被要求重述我们的合并财务报表或简明合并财务报表，这反过来可能会使我们面临证券集体诉讼。针对与重述我们的合并财务报表或简明合并财务报表有关的此类潜在诉讼进行辩护将是昂贵的，并且需要我们管理层的大量关注和资源。此外，我们为任何此类诉讼的最终解决而承担义务的保险可能是不充分的。由于这些因素，任何此类潜在诉讼都可能对我们的财务业绩产生重大不利影响，并导致我们的股价下跌，进而可能使我们面临证券集体诉讼。

与我们的普通股相关的风险

我们的股价波动很大，可能会因为我们无法控制的因素而波动。

生物技术公司证券的市场价格和交易量，包括我们的证券，历来都是波动的。我们的股票在交易价格上有显着波动，特别是与我们关于从监管机构收到的反馈的公开沟通、在接受ELEVIDYS的非门诊患者中观察到的不良事件以及在我们的SRP-9004 1期LGMD试验中观察到的不良事件以及我们的ESSENCE读数有关。例如，在过去十二个月中，截至本报告日，我们的股票单日涨幅高达35%或单日跌幅高达42%。市场不时出现与特定公司经营业绩无关的重大价量波动。我们普通股的市场价格可能会因多种因素而大幅波动，包括但不限于：

•

我们产品在美国的商业表现；

•

我们提交给监管机构和监管决定的时间，以及监管互动和决策，这可能会受到FDA优先事项、做法或领导层变化的影响；

•

对我们、我们的战略合作伙伴、我们的竞争对手或其他公司进行的临床试验中收集的数据的阳性或阴性临床试验结果或监管解释，这些公司的研究药物针对与我们所针对的疾病相同、相似或相关的疾病；

•

延迟开始和完成潜在候选产品和我们的产品的临床前和临床试验；

•

延迟进入或未能就我们的产品或候选产品的开发和/或商业化建立战略关系或以不被视为对我们有利的条款建立战略关系；

•

自己或竞争对手的技术创新、产品开发或额外的商业产品介绍；

•

审批过程中适用的政府法规或监管要求的变化；

•

有关专有权利的发展，包括专利和专利诉讼事项，例如美国专利商标局宣布的干涉的发展，包括近期内正在进行的干涉程序的任何结果，以及长期内任何相关上诉的结果；

•

与我们任何产品的商业价值、功效或安全性有关的公众关注；

•

我们获得资金的能力，通过发行股票或股票挂钩证券或产生债务，或其他公司交易；

•

证券分析师评论；

•

我们作为当事方的现有诉讼的发展以及对我们提起的新诉讼；

•

高级管理层变动；或

•

我们行业或整个经济的一般市场情况。

广阔的市场和行业因素可能会严重影响包括我们在内的一家公司股票的市场价格，无论实际经营业绩如何。例如，生物制药公司的交易价格由于通货膨胀、宣布的关税和利率提高以及整体市场波动而高度波动。此外，我们的行动和表现可能会受到政治或内乱或军事行动的影响，包括俄罗斯和乌克兰之间正在进行的冲突、委内瑞拉最近发生的事件或中东冲突。此外，在过去，随着整体市场和特定公司证券市场价格的波动时期，经常会对这些公司提起证券集体诉讼。公司目前正面临于2025年6月26日提起的证券集体诉讼。此外，相关衍生诉讼已于2025年提起。此类诉讼可能会导致大量成本，并转移我们管理层的注意力和资源。

我们的收入和经营业绩可能会大幅波动，这可能会对我们的股价和我们保持盈利能力产生不利影响。

我们的收入和经营业绩可能在每年和每季度之间以及与上一年相应季度相比有很大差异。变化可能是由一个或多个因素引起的，包括但不限于：

•

采购订单的时间安排、入组表格和患者输液的延迟；

•

健康计划和其他健康保险公司的承保范围和报销政策的变化，特别是与我们目前制造、正在开发或确定未来开发的产品有关的变化；

•

最初获得第三方（包括政府支付方、管理式医疗组织和私人健康保险公司）承保的患者可能需要的重新授权流程；

•

从CMS建立的临时计费代码过渡到永久医疗代码；

•

向FDA提交的申请的批准时间；

•

产品上市时机及上市产品的市场接受度；

•

用于研究、开发、获取、许可或推广新产品和现有产品的金额的变化；

•

临床试验方案结果；

•

与我们的产品或候选产品有关的严重或意外的健康或安全问题以及由此产生的任何临床搁置；

•

他人推出新产品，致使我们的一种或多种产品过时或失去竞争力；

•

维持我们产品售价和毛利率的能力；

•

我们的产品和候选产品中包含的原材料成本增加；

•

制造和供应中断，包括因未遵守制造规范而导致产品拒收或召回；

•

与我们的分销协议有关的收入确认时间；

•

估计变动或潜在资产减值；

•

保护我们的知识产权不被其他实体收购的能力；

•

避免侵犯他人知识产权的能力；

•

全球大流行病的影响；和

•

客户的增加或流失。

此外，在未来一个或多个时期，我们的经营业绩可能会低于证券分析师和投资者的预期。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下降。

我们的公司注册证书、章程和特拉华州法律的规定可能会阻止对我们来说可能被认为是有利的收购出价，并阻止或挫败任何试图更换或罢免当时的管理层和董事会的企图。

我们的公司注册证书和章程的某些规定可能会使第三方更难获得我们的控制权或使我们的董事会和管理层发生变化。这些规定包括：

•

董事会由六名以上董事组成时，将我们的董事会划分为两个职类，每年选举一个职类；

•

董事只能通过当时所有流通在外的有表决权股份的多数表决权的赞成票才能因故被罢免；

•

董事选举中禁止股份累积投票；

•

董事会选举董事填补因董事会扩大或董事辞职、死亡、丧失任职资格或被罢免而产生的空缺的权利；

•

明示授权董事会订立、更改或废除我们的章程；

•

禁止股东以书面同意的方式采取行动；

•

对我们董事会选举的提名或在股东大会上提出可由股东采取行动的事项的提前通知要求；

•

我们董事会授权发行未指定优先股的能力，其条款和权利可能会确立，其股份可以在未经股东批准的情况下发行，包括优先于普通股持有人权利的权利；和

•

所有当时已发行股本的股份的绝对多数（662/3%）的投票权，须修订、撤销、更改或废除我们的章程和我们的公司注册证书的某些条款。

此外，我们受《特拉华州一般公司法》第203条的规定管辖，该条款可能会禁止与拥有我们15%或更多已发行有表决权股票的股东的某些业务合并。我们的公司注册证书和我们的章程以及特拉华州一般公司法中的这些和其他规定可能会使股东或潜在收购者更难获得我们董事会的控制权或发起当时的董事会反对的行动。

我们的普通股有相当数量的股份可根据未偿还的股票奖励发行，我们预计将发行额外的股票奖励和普通股股份，以吸引和留住员工、董事和顾问。我们还可能发行普通股，为我们的运营和与我们的战略目标相关的业务提供资金。这些奖励的归属和行使以及股票的出售将稀释现有证券持有人的利益，并可能压低我们普通股的价格。

目前，我们经修订和重述的公司注册证书授权发行最多1.98亿股普通股。截至2026年3月31日，根据各种激励股票计划，约有1.056亿股已发行普通股和未兑现奖励购买了1200万股普通股。此外，截至2026年3月31日，

根据我们的2018年股权激励计划，大约有210万股普通股可供未来发行，根据我们的2024年就业开始激励计划，大约有220万股普通股可供发行。

根据我们的2018年股权激励计划或2024年就业开始激励计划，我们可能会发行额外股份以向我们的员工、高级职员、董事和顾问授予股权奖励。我们还可能不时发行额外的普通股和认股权证，以资助我们的运营以及与战略交易相关的交易，例如收购和许可。例如，在2020年2月，我们就与罗氏签订合作协议向罗氏金融有限公司发行和出售了2,522，227股普通股。

增发普通股或认股权证以购买普通股，以及认为可能发生此类发行或行使未行使的认股权证或股票期权可能会对其他股东产生稀释影响，并可能对我们普通股的市场价格产生重大负面影响。

未来在公开市场出售我们的普通股可能会导致我们的股价下跌。

在公开市场出售大量我们的普通股，包括我们的管理层或董事会成员的出售，或者认为这些出售可能会发生，可能会压低我们普通股的市场价格，并可能削弱我们通过出售额外股权或股权相关证券筹集资金的能力。

与我们的可转换优先票据相关的风险

为我们的2027年票据和2030年票据提供服务需要大量现金，我们可能没有足够的现金流来支付我们的债务。

2022年9月，根据截至2022年9月16日我们作为发行人与作为受托人的美国银行全国协会之间的特定契约，我们发行了本金总额为11.50亿美元的2027年票据，其中包括以私募方式向Michael A. Chambers Living Trust发行的2000万美元的2027年票据。此外，于2025年8月28日，公司完成了私下协商交换本金总额为7.00亿美元的2027年票据的对价，包括（i）本金总额为6.020亿美元的2030年票据，（ii）公司普通股总额为5,851，693股，以及（iii）现金总额约为1.273亿美元。于2025年12月18日，公司完成私下协商交换本金总额约为2.914亿美元的2027年票据的代价，包括（i）本金总额约为2.914亿美元的2030年票据和（ii）总额约为3160万美元的现金。截至2026年3月31日，2027年票据的本金总额约为1.586亿美元，2030年票据的本金总额约为8.934亿美元。

我们是否有能力按期支付本金、支付利息或为我们的债务（包括2027年票据和2030年票据）再融资，取决于我们未来的表现，这取决于我们无法控制的许多因素，包括经济、金融、竞争和其他因素。我们预计，在可预见的未来，我们的业务无法从运营中产生足够的现金流，足以偿还我们的债务并进行必要的资本支出，因此我们可能需要采取一种或多种替代方案，例如出售资产、重组债务或以可能繁重或高度稀释的条款获得额外的股本。我们为2027年到期的剩余未偿还2027年票据或2030年到期的2030年票据再融资的能力将取决于资本市场和我们在这些时候的财务状况。我们可能无法从事任何这些活动或以理想的条件从事这些活动，这可能导致我们的债务义务违约，并限制我们在规划和应对业务变化方面的灵活性。

我们可能没有能力筹集必要的资金，在发生根本变化时按要求回购2027年票据或2030年票据，我们未来的债务可能包含对我们回购2027年票据或2030年票据的能力的限制。

2027年票据和2030年票据的持有人将有权要求我们在发生根本性变化时分别以现金回购其2027年票据和2030年票据，回购价格等于将回购的2027年票据或2030年票据本金的100%，加上应计和未付利息（如有）。一个根本性的变化也可能构成违约或提前偿付的事件，并导致我们当时存在的债务的加速到期。我们无法向您保证，我们将有足够的财务资源，或将能够安排融资，就持有人在发生根本变化时为回购而交出的任何2027年票据或2030年票据以现金支付根本变化回购价格。此外，我们当时现有的信贷安排或其他债务（如果有的话）的限制可能不允许我们在发生根本变化时回购2027年票据或2030年票据。我们未能在必要时在发生根本性变化时回购2027年票据或2030年票据，将导致2027年票据或2030年票据的违约事件，而这反过来可能构成我们其他债务条款下的违约（如果有的话）。如果偿还相关债务

如果在任何适用的通知或宽限期之后加速，我们可能没有足够的资金来偿还债务和回购2027年票据或2030年票据。

与2027年票据相关的上限认购交易可能会影响我们普通股的价值。

就2027年票据而言，我们与若干金融机构订立上限认购交易（“上限认购交易”）。预计有上限的认购交易将普遍减少票据转换为我们普通股股份时的潜在稀释。

就建立其上限认购交易的初始对冲而言，这些金融机构或其各自的关联公司可能已经就我们的普通股进行了各种衍生交易和/或购买了我们的普通股。金融机构或其各自的关联机构可以通过订立或解除与我们的普通股相关的各种衍生工具和/或在2027年票据到期前的二级市场交易中购买或出售我们的普通股或我们的其他证券来修改其对冲头寸。这项活动可能会对我们普通股的价值产生影响。

一般风险

不利和不确定的全球经济状况可能会损害我们的业务、财务状况或经营业绩。

我们的经营业绩可能会受到全球经济和全球金融市场普遍情况的损害。严重或长期的经济衰退，包括利率上升、关税和通货膨胀的影响（例如最近美国的通货膨胀上升），可能会给我们的业务带来各种风险，包括对我们的产品、候选产品的需求减弱，以及我们在需要时以可接受的条件筹集额外资金的能力（如果有的话）。有关一般政治和地缘政治状况的重大不确定性，包括美国或对美国实施的经济制裁，以及与未来政策变化相关的金融市场稳定性，可能会对我们的业务产生不利影响。此外，经济疲软或下滑可能会使我们所依赖的第三方（包括制造商）感到紧张，可能导致制造业中断，或导致第三方付款人或我们未来的合作者延迟支付我们的服务。上述任何情况都可能损害我们的业务，我们无法预测当前经济环境和金融市场状况可能损害我们业务的所有方式。

我们可能会受到产品责任索赔的影响，我们的保险可能不足以涵盖损失。

我们和我们的合作者当前和未来在临床试验、EAP中使用我们的候选产品、销售我们的产品或在紧急使用车辆下使用我们的产品可能会使我们面临医疗产品的制造、临床测试、营销和销售所固有的责任索赔。这些索赔可能由消费者或医疗保健提供者直接提出，或由制药公司、我们的合作者或销售此类产品的其他人间接提出。无论优点或最终结果如何，我们都可能在未来因此类产品责任索赔而遭受财务损失。我们已经为我们的临床试验和商业产品的销售获得了商业一般责任保险。然而，我们可能无法以合理的成本或足够的金额维持保险范围，以保护我们免受所有损失。如果成功的产品责任索赔或系列索赔因未投保的责任或超过已投保的责任而向我们提出，我们的资产可能不足以支付此类索赔，我们的业务运营可能会受到损害。

尽管我们裁员，但我们可能会在未来寻求扩大我们的组织，并可能在管理这种增长方面遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。

尽管我们在2025年7月裁员，但我们可能会在未来扩大我们的全职员工基础，以及我们的顾问和承包商基础，以支持我们的业务运营。我们的管理层可能需要将不成比例的注意力从我们的日常活动上转移开，并投入大量时间来管理这些增长活动。我们妥善管理增长并保持遵守所有适用规则和条例的能力将要求我们继续改善我们的运营、法律、财务和管理控制，以及我们的报告系统和程序。我们可能无法有效管理我们业务的扩张，这可能会导致我们的基础设施薄弱、运营失误、失去商业机会、员工流失以及剩余员工的生产力下降。我们的增长可能需要大量的资本支出，并可能从其他项目中转移财务资源，例如开发更多的候选产品。如果我们的管理层无法有效管理我们的增长，我们的费用可能会比预期增加更多，我们产生和/或增加收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。

我们的销售和运营受制于在国际上开展业务的风险。

我们正在增加我们在国际市场的存在，包括新兴市场，这使我们面临许多可能对我们的业务和收入产生不利影响的风险，例如：

•

产品无法及时获得必要的国外监管或定价批准；

•

应收账款可收回性的不确定性；

•

可能对我们的收入、净收入和我们某些投资的价值产生不利影响的外币汇率波动；

•

人员配置和管理国际业务方面的困难；

•

实行政府管制；

•

不太有利的知识产权或其他适用法律；

•

遵守外国法律法规的日益复杂的标准可能因国家而异，并可能与相应的美国法律法规相冲突；

•

英国影响深远的反贿赂和反腐败立法，包括《2010年英国反贿赂法》和其他地方以及根据这些法律的调查和起诉升级；

•

遵守复杂的进出口管制法律；

•

对外国实体直接投资的限制和贸易限制；和

•

税法和关税的变化。

此外，我们的国际业务受美国法律监管。例如，《反海外腐败法》（“FCPA”）禁止美国公司及其代表向任何外国政府官员、政府工作人员、政党或政治候选人支付、提出支付、承诺支付或授权支付任何有价值的东西，以获取或保留业务或以其他方式获得优待或影响以官方身份工作的人。在许多国家，我们经常与之互动的医疗保健专业人员可能符合FCPA对外国政府官员的定义。不遵守国内或国外法律可能会导致各种不利后果，包括：可能延迟批准或拒绝批准产品、召回、扣押或退出市场批准的产品、我们产品的供应或供应中断或暂停出口或进口特权、施加民事或刑事制裁、起诉监督我们国际业务的高管以及损害我们的声誉。我们在美国以外地区销售产品的能力受到任何重大损害，都可能对我们的业务和财务业绩产生不利影响。

我们严重依赖信息技术，该技术的任何故障、不足、中断或安全漏洞，包括任何网络安全事件，都可能损害我们有效运营业务的能力。

在我们的日常业务过程中，我们收集和存储敏感数据，包括知识产权、我们和供应商的专有商业信息，以及使用我们的商业批准产品的患者、临床试验参与者和员工的个人身份信息。同样，我们的第三方供应商拥有我们的某些敏感数据。这些信息的安全维护对我们的运营和业务战略至关重要。我们正在进行的运营活动也依赖于正常运行的计算机系统。随着时间的推移，网络攻击的频率和潜在危害都在增加，用于获得未经授权的访问的方法不断演变，这使得在每一个实例中预测、预防和/或成功检测事件变得越来越困难。我们被要求花费大量资源以努力防范安全事件，并且可能被要求或选择花费额外资源或修改我们的业务活动，特别是在适用的数据隐私和安全法律或法规或行业标准要求的情况下。我们的安全措施可能不足，我们的信息技术和基础设施，以及我们的供应商、承包商和其他代表我们处理信息或有权访问我们系统的第三方合作伙伴的信息技术和基础设施，可能容易受到安全事件、中断、网络攻击、勒索软件、漏洞、病毒、网络钓鱼攻击和其他形式的社会工程、拒绝服务攻击、第三方或员工盗窃或滥用以及其他疏忽行为的影响。任何此类违规行为都可能导致我们网络的实质性损害，存储在那里的信息可能会被访问、公开披露、丢失、被盗或永久或暂时无法访问。任何感知到的或实际的未经授权或无意披露个人或其他机密信息、网络攻击或其他信息泄露或盗窃都可能对我们的业务、运营或财务业绩产生重大影响。任何此类访问、披露或其他信息丢失，包括我们的数据在第三方提供商被泄露，都可能导致法律索赔或诉讼、根据保护个人信息隐私的法律承担责任、扰乱我们的运营并损害我们的声誉，这可能会对我们的业务产生不利影响。

我们可能会因诉讼和其他纠纷而产生大量费用。

在日常业务过程中，我们可能会卷入诉讼和其他纠纷，例如证券索赔、知识产权挑战，包括美国专利商标局宣布的干预、合同纠纷以及员工事务。例如，我们目前涉及各种知识产权和证券诉讼。因此，我们预计将在这些和其他纠纷中花费大量资金和公司资源，并且我们可能无法在此类纠纷中对我们提出的索赔中胜诉。此类诉讼和纠纷的结果具有内在的不确定性，并可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生负面影响。此外，为这些诉讼辩护，包括任何上诉，以及其他纠纷可能会将我们管理层的注意力从我们的日常运营上转移开，并可能对我们的业务造成干扰。

社交媒体平台和人工智能工具的日益使用带来了新的风险和挑战。

社交媒体正越来越多地被用于交流我们的产品、技术和项目，以及我们的产品和候选产品旨在治疗的疾病。生物制药行业的社交媒体实践不断发展，与此类使用相关的法规并不总是明确的。这种演变造成了不遵守适用于我们业务的法规的不确定性和风险。例如，患者可能会使用社交媒体渠道评论产品的有效性或报告所谓的不良事件。当发生此类披露时，存在风险，即我们未能监测和遵守适用的负面事件报告义务，或者由于我们对我们的产品和/或产品候选者的言论受到限制，面对社交媒体产生的政治和市场压力，我们可能无法捍卫自己或公众的合法利益。

此外，我们的行业越来越多地使用AI工具，经过评估，我们已经开始在整个组织中使用某些AI工具。我们正在评估，并将继续评估在我们整个组织中使用AI工具的情况。在我们的运营中开发和使用人工智能存在风险，包括与加强政府或监管审查有关，以及我们开发和使用人工智能可能不利于我们的业务，包括开发我们的候选产品或我们的盈利能力或效率。

此外，任何滥用社交媒体或人工智能的行为都可能导致敏感信息的不当披露或造成声誉损害，产生责任，导致商业秘密和其他知识产权的丢失，或导致其他后果。如果发生上述任何这些事件或我们未能遵守适用法规，我们可能会承担责任，面临过度限制性的监管行动或对我们的业务造成其他损害。

我们或我们所依赖的第三方可能受到自然灾害和/或恐怖主义袭击的不利影响，我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。

自然灾害可能严重扰乱我们的运营，并对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。如果发生自然灾害、停电、恐怖主义袭击或其他事件，使我们无法使用我们的全部或大部分办公室、制造和/或实验室空间，破坏关键基础设施，例如我们的第三方合同制造商的制造设施，或以其他方式扰乱运营，我们可能难以或在某些情况下不可能在相当长的一段时间内继续我们的业务。

在发生严重灾难或类似事件时，我们制定的灾难恢复和业务连续性计划可能证明是不够的。由于我们的灾难恢复和业务连续性计划性质有限，我们可能会产生大量费用，这可能对我们的业务产生重大不利影响。

项目2。股权证券的未登记销售及所得款项用途。

没有。

项目3。优先证券违约。

没有。

项目4。矿山安全披露。

没有。

项目5。其他信息。

在截至2026年3月31日的三个月内，没有任何董事或高级管理人员（定义见《交易法》第16a-1（f）条）采纳或终止旨在满足《交易法》第10b5-1（c）条规定的条件的购买或出售我们的证券的合同、指示或书面计划，以对基于重大非公开信息进行证券交易的责任进行肯定抗辩。

项目6。展品。

以引用方式并入本文的紧接此类展品之前的附件指数中列出的展品，将作为本季度报告的一部分以表格10-Q提交或提供。

展览指数

 
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日期
 
      提供
特此

 
      3.1
 
      经修订及重述的法团注册证明书。
 
      8-K12B
 
      001-14895
 
      3.1
 
      6/6/13

 
      3.2
 
      修订经修订及重述的法团注册证明书。
 
      8-K
 
      001-14895
 
      3.1
 
      6/30/15

 
      3.3
 
      Sarepta Therapeutics, Inc.经修订及重述的法团注册证明书的修订证明书
 
      8-K
 
      001-14895
 
      3.1
 
      6/8/20

 
      3.5
 
      经修订及重述的附例的第1号修订。
 
      8-K
 
      001-14895
 
      3.1
 
      1/13/20

 
      3.6
 
      经第二次修订及重订的附例。
 
      8-K
 
      001-14895
 
      3.1
 
      12/13/22

 
      3.7
 
      Sarepta Therapeutics, Inc.章程第二次修订及重述的第1号修订
 
      8-K
 
      001-14895
 
      3.1
 
      9/16/24

 
      10.1†
 
      Sarepta Therapeutics, Inc. 2024年就业开始激励计划
 
      S-8 POS
 
      333-240996
 
      4.5
 
      3/28/24

 
      10.2†
 
      Sarepta Therapeutics, Inc. 2024年上岗激励计划第1号修正案
 
      8-K
 
      001-14895
 
      10.1
 
      6/7/24

 
      10.3
 
      Sarepta Therapeutics, Inc.非员工董事薪酬政策
 
      X

 
      31.1
 
      根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对公司首席执行官Douglas S. Ingram进行认证。
 
      X

 
      31.2
 
      根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条对公司首席财务和会计官Ryan H. Wong进行认证。
 
      X

 
      32.1*
 
      根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对公司首席执行官Douglas S. Ingram进行认证。
 
      X

 
      32.2*
 
      根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对公司首席财务和会计官Ryan H. Wong进行认证。
 
      X

 
      101.INS
 
      内联XBRL实例文档-实例文档不会出现在交互式数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入到内联XBRL文档中
 
      X

 
      101.SCH
 
      内嵌XBRL分类学扩展架构，具有嵌入式linkbase文档
 
      X

 
      104
 
      封面页格式为内联XBRL，包含在附件 101中
 
      X

↓表示管理合同或补偿性计划、合同或安排。

*本季度报告随附的表格10-Q中作为附件32.1和32.2所附的认证不被视为已向SEC提交，也不应通过引用并入Sarepta医疗，Inc.根据经修订的1933年《证券法》或经修订的1934年《证券交易法》提交的任何文件中，无论是在本表格10-Q日期之前还是之后提交的，无论此类文件中包含的任何通用公司语言如何。

签名

根据《1934年证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告并获得正式授权。


	Sarepta Therapeutics, Inc. （注册人）

日期：2026年5月6日	签名：	Douglas S. Ingram
		Douglas S. Ingram
		首席执行官（首席执行官）

日期：2026年5月6日	签名：	/s/Ryan H. Wong
		Ryan H. Wong
		执行副总裁、首席财务官（首席财务会计干事）