Syndax报告2025年第一季度财务业绩并提供业务更新
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2000万美元Revuforj®（revumenib）上市第一个完整季度净营收–
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Niktimvo 1360万美元™（axatilimab-CSFR）推出的第一个部分季度的净收入（由因塞特医疗报告）–
–提交了revumenib在R/R mNPM1 AML中的sNDA –
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启动revumenib加ven/aza在mNPM1和KMT2AR AML中的关键一线试验–
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6.021亿美元的现金、现金等价物和投资预计将为
公司盈利能力–
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公司将于美国东部时间今天下午4：30召开电话会议–
纽约，纽约，2025年5月5日（GLOBE NEWSWIRE）– Syndax制药（纳斯达克：SNDX）是一家推进创新癌症疗法的商业阶段生物制药公司，该公司今天公布了截至2025年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了业务更新。
“我很高兴地报告了一个出色的季度，Revuforj和Niktimvo的净销售额合计为3400万美元。我们相信，这一成功反映了这些一流和一流药物出色的商业执行以及临床概况，”首席执行官Michael A. Metzger表示。“我们在推进我们的管道方面也取得了出色的进展，其中最引人注目的是最近提交了我们针对R/R mNPM1 AML的sNDA，并启动了首个menin抑制剂联合venetoclax和阿扎胞苷用于mNPM1和KMT2AR AML的关键一线试验。凭借稳健的财务状况和高技能的团队，我们准备交付两个成功的产品发布，同时积极推进我们的开发战略，旨在为这两种药物释放数十亿美元的机会。”
近期业务亮点和预期里程碑
Revuforj®（revumenib）
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在2025年第一季度实现了2000万美元的Revuforj净营收，这是在美国上市的第一个完整季度。Revuforj于2024年11月下旬在美国上市，用于治疗1岁及以上成人和儿童患者的KMT2A易位的复发或难治性（R/R）急性白血病。
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于2025年4月完成向美国FDA提交补充新药申请（sNDA），寻求优先审查Revuforj用于治疗R/R突变NPM1（mNPM1）AML的批准。sNDA是根据FDA的实时肿瘤学审查（RTOR）计划提交的，该计划允许在整个提交过程中进行更有效的审查和赞助商与FDA之间的密切接触。sNDA由先前的报告了AUGMENT-101试验的积极关键数据。
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提交了AUGMENT-101试验的关键R/R mNPM1 AML数据以供发表。稿件已获受理，预计出版在即。
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在EVOLVE-2试验中开放入组，这是一项关键、随机、双盲、安慰剂对照试验，revumenib联合venetoclax和阿扎胞苷在2025年第一季度新诊断的mNPM1或KMT2A-重排（KMT2AR）AML患者中不适合接受强化化疗。该试验是与HOVON网络合作进行的，这是一个领先的合作临床试验小组，在研究血液系统恶性肿瘤新疗法方面拥有丰富的经验。
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在整个治疗领域评估revumenib在mNPM1和KMT2AR急性白血病中的多项试验正在进行中。这些试验包括：
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BEAT AML：评估revumenib联合venetoclax和阿扎胞苷在新诊断mNPM1或KMT2AR AML患者中的1期试验。该试验作为白血病和淋巴瘤协会Beat AML的一部分进行®硕士临床试验。已更新显示总体应答率（ORR）的数据1的100%（37/37）和复合完全缓解（CRC）率为95%（35/37）在公司投资者活动上报告了66第ASH年会。该公司预计，该试验的最新情况将在2025年第二季度的医学会议上公布。
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SAVE：一项1/2期试验，评估revumenib与venetoclax和地西他滨/西地氮啶的全口服组合用于患有R/R AML或混系急性白血病（MPAL）的儿童和成人患者，这些患者中既有mNPM1，也有KMT2AR，
或NUP98r改动。该试验由MD安德森癌症中心的调查人员进行。更新后的数据显示ORR为82%（27/33），CRR/CRH率为48%（16/33）为提出了在66第ASH年会。该试验目前正在招募一组新确诊患者。
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强化化疗：在新诊断的mNPM1或KMT2AR急性白血病患者中评估revumenib联合强化化疗（7 + 3）后revumenib维持治疗的1期试验。该公司预计将在2025年第四季度报告数据。
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突破直通癌症：研究revumenib和venetoclax联合使用是否可以消除AML患者的MRD并延长无进展生存期的2期试验。审判正在由Break进行直通癌症，美国领先的癌症研究中心之间的合作。
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INTERCEPT：一项1期试验，评估使用新疗法，包括revumenib，靶向MRD和AML早期复发。该试验由澳大利亚白血病和淋巴瘤小组进行，作为INTERCEPT AML主临床试验的一部分。数据显示54%（6/11）的患者MRD随时降低，其中36%（4/11）达到MRD阴性，是提出了在66第ASH年会。
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公司计划从2025年下半年开始，在新诊断的适合接受强化化疗的急性白血病患者中启动revumenib联合标准护理方案的多项试验。
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该公司正在评估revumenib在R/R转移性微卫星稳定（MSS）结直肠癌（CRC）患者中的应用。这项概念验证试验的1b期部分正在进行中。
尼基姆沃™（axatilimab-CSFR）
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Niktimvo在美国上市的第一个部分季度，即2025年第一季度实现了1360万美元的净营收。Niktimvo于1月下旬在美国上市，用于治疗体重至少40公斤（88.2磅）的成人和儿童患者在至少两个先前的系统治疗线失败后出现的慢性移植物抗宿主病（GVHD）。Syndax和因塞特医疗共同将Niktimvo商业化，Syndax记录Niktimvo净利润/亏损的50%，定义为净产品收入减去销售成本和商业费用。
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已提出阿沙替利单抗AGAVE-201试验中评估既往治疗线对慢性GVHD患者临床结果影响的事后分析。数据显示，无论先前的治疗线有多少，总体应答率都与阿萨替利单抗一致，并且无论上次先前的治疗如何，都注意到了器官特异性应答。这些数据在美国移植和细胞治疗学会和国际血液和骨髓移植研究中心的2025年串联会议上公布。
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正在进行两项评估axatilimab与标准护理疗法联合用于新诊断的慢性GVHD患者的试验，包括：
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阿沙替利单抗联合鲁索替尼治疗≥ 12岁新诊断慢性GVHD患者的2期、开放标签、随机、多中心试验。
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阿沙替利单抗联合皮质类固醇治疗≥ 12岁新诊断慢性GVHD患者的关键性3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验。
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MAXPIRE试验正在招募中，该试验是一项2期、为期26周的随机、双盲、安慰剂对照试验，用于特发性肺纤维化（IPF）患者的标准护理之上。该公司预计将于2025年完成试验入组，预计2026年下半年将获得顶线数据。
2025年第一季度财务业绩
截至2025年3月31日，Syndax的现金、现金等价物以及短期和长期投资分别为6.021亿美元和8630万股普通股以及已发行的预融资认股权证。
2025年第一季度，美国上市的第一个完整季度，Revuforj净营收为2000万美元。2025年第一季度的销售成本为90万美元。
2025年第一季度，也就是在美国上市的第一个部分季度，该公司的合作伙伴因塞特医疗报告称，Niktimvo的净营收为1360万美元。Syndax记录了Niktimvo净商业利润/亏损的50%，定义为净产品收入（由因塞特医疗记录）减去销售成本和商业费用。2025年第一季度，Niktimvo公布了净商业亏损，Syndax在合作损失中的份额达20万美元。
2025年第一季度研发费用从上年同期的5650万美元增至6160万美元。同比增长是由于主要受IPF试验、与因塞特医疗合作进行鲁索替尼的一线慢性GVHD试验以及阿萨替利单抗联合皮质激素3期试验中首例患者给药导致的1000万美元里程碑付款推动的阿萨替利单抗相关成本增加。费用增加的另一个原因是，与增加对正在进行的临床试验、sNDA活动的研发支持以及支持商业化的医疗事务相关的人员成本和其他费用增加。这些活动被revumenib相关成本的下降部分抵消，这主要是由于2024年期间的里程碑费用为800万美元，以及商业用途库存资本化导致CMC费用减少。
2025年第一季度销售、一般和管理费用从上年同期的23.0百万美元增至41.0百万美元。同比增长主要是由于员工相关费用和专业费用增加，以支持与Revuforj在美国商业发布相关的销售和营销相关费用增加。
截至2025年3月31日的三个月，Syndax报告归属于普通股股东的净亏损为8480万美元，即每股亏损0.98美元，而去年同期归属于普通股股东的净亏损为7240万美元，即每股亏损0.85美元。
财务指导
对于2025年第二季度，该公司预计研发费用为70至7500万美元，研发加上销售、一般和管理费用总额为110至1.15亿美元。对于2025年全年，该公司继续预计研发费用为2.6至2.8亿美元，研发总额加上销售、一般和管理费用为4.15至4.35亿美元，其中包括估计为4500万美元的非现金股票补偿费用。公司目前不提供收入指引。
Syndax预计，其现金、现金等价物和短期和长期投资，加上预期的产品收入和利息收入，将使该公司实现盈利。
电话会议和网络直播
关于财报发布，Syndax的管理团队将于美国东部时间今天（2025年5月5日）下午4：30主持电话会议和现场音频网络直播。
可通过公司网站投资者部分的活动和演示页面访问现场音频网络广播和随附的幻灯片。或者，可以通过以下方式访问电话会议：
会议ID：Syndax1Q25
国内拨入号码：800-590-8290
国际拨入号码：240-690-8800
网络直播：https://sndx-1q25.open-exchange.net
对于那些无法参加电话会议或网络直播的人，将在电话会议后约24小时在公司网站www.syndax.com的投资者部分提供重播，并将在电话会议后的90天内提供。
关于Revuforj®（revumenib）
Revuforj（revumenib）是一种口服、first-in-class menin抑制剂，FDA批准用于治疗赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位的成人和1岁及以上儿童患者的复发或难治性（R/R）急性白血病。
Revumenib正在开发中，用于治疗具有核磷蛋白1突变（mNPM1）的R/R急性髓细胞白血病（AML）。最近报告了以revumenib作为单一疗法在该人群中进行的AUGMENT-101试验的积极关键数据，该公司于2025年4月提交了revumenib在R/R mNPM1 AML中的补充NDA。此外，revumenib联合标准护理药物治疗mNPM1 AML或KMT2A重排急性白血病的多项试验正在整个治疗领域进行，包括在新诊断的患者中。
Revumenib此前被美国FDA授予用于治疗AML、ALL和不明确谱系急性白血病（ALAL）的孤儿药资格，并被欧盟委员会授予用于治疗AML的资格。美国FDA还授予revumenib快速通道指定，用于治疗携带KMT2A的R/R急性白血病成人和儿童患者
重排或NPM1突变和突破性治疗指定，用于治疗携带KMT2A重排的R/R急性白血病成人和儿童患者。
关于Niktimvo™（axatilimab-CSFR）
Niktimvo（axatilimab-CSFR）是一种first-in-class集落刺激因子-1受体（CSF-1R）阻断抗体，在美国被批准用于治疗体重至少40公斤（88.2磅）的成人和儿童患者在至少两条既往系统治疗线失败后的慢性移植物抗宿主病（GVHD）。
2016年，Syndax从UCB获得了开发和商业化axatilimab的全球独家权利。2021年9月，Syndax与因塞特医疗签订了阿萨蒂利单抗在慢性GVHD和任何未来适应症方面的全球独家共同开发和共同商业化许可协议。
Axatilimab正在慢性GVHD的一线联合试验中进行研究，包括与ruxolitinib（NCT06388564）的2期联合试验和与类固醇（NCT06585774）的3期联合试验。Axatilimab也在一项正在进行的针对特发性肺纤维化患者的2期试验（NCT06132256）中进行研究。
关于实时肿瘤复核方案（RTAR）
RTOR为肿瘤药物提供了更高效的审评流程，以确保尽早为患者提供安全有效的治疗，同时提高审评质量并与申请人进行早期迭代沟通。具体而言，它允许申办者和FDA在整个提交过程中密切接触，并使FDA能够审查药物申请模块的个别部分，而不是要求在启动审查之前提交完整的模块或完整的申请。有关RTAR的更多信息，请访问：https://www.fda.gov/about-fda/oncology-center-excellence/real-time-oncology-review。
关于Syndax
Syndax制药是一家推进创新癌症疗法的商业阶段生物制药公司。该公司管道的亮点包括Revuforj®（revumenib），an
FDA批准的menin抑制剂，以及Niktimvo™（axatilimab-CSFR），一种FDA批准的阻断集落刺激因子1（CSF-1）受体的单克隆抗体。在我们对重新构想癌症护理的承诺的推动下，Syndax正在努力释放其管道的全部潜力，并在整个治疗过程中进行多项临床试验。欲了解更多信息，请访问www.syndax.com/或在X和LinkedIn上关注该公司。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。诸如“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将”或这些术语的否定或复数，以及类似表述（以及引用未来事件、条件或情况的其他词语或表达）旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Syndax截至本新闻稿发布之日的预期和假设。这些前瞻性陈述中的每一个都涉及风险和不确定性。实际结果可能与这些前瞻性陈述存在重大差异。本新闻稿中包含的前瞻性陈述包括但不限于关于临床试验的进展、时间、临床开发和范围的陈述、Syndax候选产品临床数据的报告、Syndax及其合作伙伴的产品在市场上的接受度、销售、营销、制造和分销要求、其候选产品治疗各种癌症适应症和纤维化疾病的潜在用途、Syndax预期的第二季度和全年研发费用、预期的第二季度和全年总运营费用，包括其估计的非现金股票补偿费用。许多因素可能导致当前预期与实际结果之间的差异，包括：在临床前或临床试验期间观察到的意外安全性或有效性数据；临床试验场所激活或入组率低于预期；Revuforj或Niktimvo商业可用性的变化；预期或现有竞争的变化；监管环境的变化；Syndax的合作者未能支持或推进合作或产品候选者；以及意外的诉讼或其他纠纷。可能导致Syndax的实际结果与本新闻稿中前瞻性陈述中明示或暗示的结果不同的其他因素在Syndax提交给美国证券交易委员会的文件中进行了讨论，包括其中包含的“风险因素”部分。除法律要求外，Syndax不承担更新任何
此处包含的前瞻性陈述，以反映预期的任何变化，即使有新的信息可用。
Niktimvo是因塞特医疗的商标。
所有其他商标均为其各自所有者的财产。
参考资料
1.总缓解率（ORR）包括CRR、CRH、CRP、CRi、MLFS、PR；复合完全缓解（CRC）包括CRR、CRH、CRP、CRi。
CR =完全缓解
CRH =完全缓解，血液学部分恢复
CRP =完全缓解伴血小板恢复不完全
CRI =完全缓解，计数恢复不完全
MLFS =形态学无白血病状态
PR =部分回应
Syndax联系人
莎朗·克拉赫雷
Syndax Pharmaceuticals, Inc.
sklahre@syndax.com
电话781.68 4.98 27
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