查看原文
免责申明：同花顺翻译提供中文译文，我们力求但不保证数据的完全准确，翻译内容仅供参考!
EX-99.1 2 bbio-ex99 _ 1.htm EX-99.1 EX-99.1

附件 99.1

BridgeBio Pharma报告2024年第二季度财务业绩和业务更新

 

-Acoramidis显示出对死亡率、住院人数和生活质量的显着影响

-从第3个月开始，服用阿科拉米迪斯的患者表现出有意义和持续的改善

及时到第一个事件（CVH或ACM）

-Acoramidis证明复合CVH和ACM事件减少42%

到第30个月相对于安慰剂

-到第28天血清TTR水平升高与事件风险降低相关

（ACM、CVM和CVH）至第30个月

-Acoramidis导致第30个月意向治疗（ITT）人群中ACM显着降低具有统计学意义

-在PROPEL 2的队列5（英菲格拉替尼治疗软骨发育不全的2期研究）的第18个月共享+ 2.50厘米/年的年化身高速度（AHV），以及首次报告的身体比例有统计学意义的改善

-ACCEL首例儿童同意，infigratinib用于软骨发育不良儿童的观察性磨合研究，软骨发育不良是一种与软骨发育不良密切相关的骨骼发育不良

-公司在2I/R9型肢带型肌营养不良症患者（LGMD2I/R9）中对BBP-418进行的3期FORTIFY研究超过了中期分析入组目标

-公司在本季度末持有5.87亿美元现金、现金等价物、有价证券和短期受限现金

 

 

加利福尼亚州帕洛阿尔托– 2024年8月1日– BridgeBio Pharma（BBIO）（纳斯达克）（BridgeBio or the company）是一家专注于遗传疾病的商业阶段生物制药公司，该公司今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩，并提供了该公司运营的最新情况。

“我们的团队继续为acoramidis的商业上市做准备，同时也在执行我们的目标，即到2024年底全面注册我们的三个3期临床项目。我们已做好准备推出acoramidis并在2025年实现三个读数。我们为基于遗传的疾病开发多种候选药物的差异化能力提供了一个独特的机会，可以为患者和股东创造重大价值，”BridgeBio首席执行官兼创始人Neil Kumar博士表示。

 

管道概览：

程序

现状

下一个预期里程碑

ACoramidis用于ATTR-CM

向FDA提交的NDA

2024年11月29日PDUFA日期

ADH1的Encaleret

入学校准，3期研究

2024年完成招生

BBP-418用于LGMD2I/R9

入组FORTIFY，3期研究

2024年完成招生

小剂量infigratinib治疗软骨发育不全

入组PROPEL 3,3期研究

2024年完成招生

小剂量infigratinib治疗软骨发育不全

ACCEL 2,2期研究的入组观察性磨合

招生完成日期待公布

BBP-631治疗先天性肾上腺增生（CAH）

2期研究中的剂量发现/分析

2024年8月程序更新

1

 

 

BBP-812治疗Canavan病

在1/2期研究中以高剂量入组

关键监管互动

程序更新：

•
Acoramidis（AG10）–转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂用于转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）：
o
在2024年淀粉样变性国际研讨会（ISA）期间，通过口头报告和海报披露了五项新分析，讨论了以下内容：
▪
Acoramidis治疗导致到第28天血清转甲状腺素蛋白（TTR）水平持续升高，并且与ATTR-CM参与者到第30个月的全因死亡率（ACM）、心血管死亡率（CVM）和心血管住院（CVH）风险降低相关。
▪
Acoramidis治疗导致ATTR-CM参与者ACM和CVH的复合终点显着改善，早在第3个月就有明显获益。
▪
在ATTRIBUTe-CM中，至少有一种CVH的参与者的死亡风险明显更高，这突出了降低CVH风险的ATTR-CM治疗的必要性。
▪
BridgeBio还分享了ACT-EARLY的原理和设计，Acoramidis ATTR淀粉样变性预防试验预计将于今年晚些时候启动。
o
在今年的欧洲心脏病学会心力衰竭（ESC-HF）大会2024上，BridgeBio分享了四项积极分析，其中包括以下数据：
▪
在应用于研究的整个ITT人群（N = 632）的预先指定的Cochran-Mantel-Haenszel敏感性分析中，阿科拉米司显着降低ACM（p = 0.04），没有潜在临床关注的安全性信号。
▪
在4期慢性肾脏病（CKD）（N = 21）入组的ATTRIBUTe-CM参与者中，与安慰剂相比，阿科拉米迪斯治疗与相应更少的死亡相关，没有潜在临床关注的安全信号。
▪
在ATTRIBUTe-CM研究的第30个月，根据EuroQOL健康结果评估工具EQ-5D-5L的评估，acoramidis治疗导致与健康相关的生活质量逐渐下降具有统计学意义和临床意义的减少。
▪
Acoramidis治疗还减少了健康状况和生活质量的下降，这体现在堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）总体汇总评分中具有统计学意义和临床意义的益处，并得到个别KCCQ领域的数字和一致益处的支持。
▪
在ATTRIBUTe-CM中，acoramidis显著改善了NT-proBNP指数，这些指数可以作为ATTR-CM疾病进展的信号，并可预测随后的死亡风险。
o
在2024年美国心脏病学会（ACC）期间，BridgeBio提出了与ATTRIBUTe-CM中观察到的临床改善一致的心脏磁共振（CMR）成像证据。数据表明，用阿科拉米迪斯靶向接近完全的TTR稳定可能会使ATTR-CM患者的心脏重塑和功能恢复。

2

 

 

•
Encaleret –钙感应受体（CaSR）抑制剂用于常染色体显性低钙血症1型（ADH1）：
o
CALIBRATE，ADH1中encaleret的3期临床试验，继续入组；该公司预计在2025年分享CALIBRATE的一线数据。
•
BBP-418 – 2I/R9型肢带型肌营养不良症（LGMD2I/R9）的糖基化底物：
o
BridgeBio已超过其在LGMD2I/R9患者中进行BBP-418的3期FORTIFY研究的中期分析入组目标，预计2025年将获得中期分析的顶线结果。
o
最近与美国FDA的C型互动主要集中在经过验证的糖基化α-肌营养不良糖（α DG）生物测定和我们的中期分析计划，这强化了BridgeBio的信念，即BBP-418有可能获得加速批准。
o
BBP-418的罕见儿科疾病指定突出了LGMD2I/R9是一种具有严重表现的罕见疾病，主要影响儿童。如果BBP-418获得批准，BridgeBio可能有资格获得优先审查凭证，在NDA的审查过程中，该凭证可以在更短的时间内应用于公司管道中的另一种疗法，也可以出售给另一家希望获得对其申请之一的优先审查的公司。
•
低剂量infigratinib – FGFR1-3抑制剂治疗软骨发育不全和软骨发育不全：
o
BridgeBio分享了PROPEL 2（0.25mg/kg/天）的队列5在第12和18个月的数据，这是其在软骨发育不全中使用口服治疗药物infigratinib进行的2期试验，结果包括：
▪
AHV有统计学意义且持续增加，第12个月较基线的平均变化为+ 2.51cm/年，第18个月为+ 2.50cm/年（p = 0.0015）。
▪
在第18个月，身体比例有统计学上的显著改善（p值为0.001）。第18个月的平均上下体段比为1.88，而基线时为2.02。
▪
Infigratinib作为单一的每日口服疗法继续具有良好的耐受性，在队列5的任何参与者中没有被评估为与治疗相关的不良事件（AEs）。
o
用于软骨发育不全的Infigratinib被美国FDA授予快速通道指定和罕见儿科药物指定。如果infigratinib获得批准，BridgeBio可能有资格获得优先审评凭证。
o
2024年5月，第一位参与者同意参加ACCEL，这是infigratinib在软骨发育不全儿童中的观察性磨合研究。

 

2024年第二季度财务业绩：

 

现金、现金等价物、有价证券和短期受限制现金

 

截至2024年6月30日，现金、现金等价物、有价证券和短期限制性现金总额为5.872亿美元，而截至2023年12月31日，现金、现金等价物和短期限制性现金总额为3.926亿美元。现金、现金等价物、有价证券和短期受限制现金净增加1.946亿美元，主要是由于从与Blue Owl的信贷额度下的定期贷款中获得的收益净额为4.340亿美元，从各种股权融资中获得的收益净额为314.8美元

3

 

 

万美元，出售股本证券投资的收益为6320万美元，股本证券投资获得的特别现金股息为2570万美元。这些主要被公司之前的高级担保信贷定期贷款的再融资所抵消，其中包括总额为4.734亿美元的预付款费用和退出相关成本、1.448亿美元的经营活动所使用的净现金、2030万美元的股本证券购买以及在截至2024年6月30日的六个月内回购股票以支付470万美元的预扣税款。

 

收入

 

截至2024年6月30日的三个月和六个月的收入分别为220万美元和2.133亿美元，而去年同期的收入分别为160万美元和350万美元。

 

与上年同期相比，截至2024年6月30日止三个月的收入增加了60万美元，这主要是由于根据与拜耳和Kyowa Kirin的独家许可和合作协议确认了服务收入。截至2023年6月30日止三个月的收入主要包括根据Navire-BMS许可协议确认服务收入，该协议于2024年6月终止。

 

与上年同期相比，截至2024年6月30日止六个月的收入增加了2.098亿美元，这主要是由于根据拜耳和Kyowa Kirin独家许可和合作协议确认了不可退还的预付款和服务收入而产生的2.029亿美元。

 

运营成本和费用

 

截至2024年6月30日的三个月和六个月的运营成本和费用分别为1.777亿美元和3.885亿美元，而去年同期分别为1.477亿美元和2.757亿美元。

 

与上年同期相比，截至2024年6月30日止三个月的运营成本和费用总体增加了3000万美元，这主要是由于主要用于支持商业化准备工作的销售、一般和行政（SG & A）费用增加了2340万美元，用于推进公司研发计划管道的研发和其他费用（R & D）增加了720万美元，但被重组、减值和相关费用减少了60万美元所抵消。

 

与上年同期相比，截至2024年6月30日止六个月的运营成本和费用总体增加了1.128亿美元，这主要是由于主要用于支持商业化准备工作的SG & A费用增加了5810万美元，以及用于推进公司研发计划管道的研发费用增加了5530万美元，但被重组、减值和相关费用减少了60万美元所抵消。截至2024年6月30日止六个月的运营成本和支出，包括在截至2024年3月31日止三个月内完成的交易的2250万美元非经常性交易相关成本。

 

截至2024年6月30日的三个月和六个月的重组、减值和相关费用分别为290万美元和630万美元。这些费用主要包括长期资产的减值和注销、遣散费和员工相关成本以及离职和其他相关成本。重组，

4

 

 

上年同期的减值和相关费用分别为350万美元和690万美元。这些费用主要包括清盘、退出成本、遣散费和与员工相关的成本。

 

截至2024年6月30日止三个月的运营成本和费用中包含的基于股票的补偿费用为2150万美元，其中490万美元包含在研发费用中，1650万美元包含在SG & A费用中，10万美元包含在重组费用中。上年同期计入运营成本和费用的股票薪酬支出为2720万美元，其中1320万美元计入研发费用，1400万美元计入SG & A费用。

 

截至2024年6月30日止六个月的运营成本和费用中包含的基于股票的补偿费用为5030万美元，其中1770万美元包含在研发费用中，3250万美元包含在SG & A费用中，10万美元包含在重组费用中。上年同期计入运营成本和费用的股票薪酬支出为5070万美元，其中2500万美元计入研发费用，2570万美元计入SG & A费用。

 

其他收入（费用）总额，净额

截至2024年6月30日止三个月和六个月的净其他收入（费用）总额分别为1.00亿美元和6350万美元，而上年同期分别为（14.6）百万美元和（31.2）百万美元。

与上年同期相比，截至2024年6月30日止三个月的其他收入（费用）总额增加1.146亿美元，主要是由于公司分拆一家子公司的收益为1.263亿美元。这被权益法投资净亏损790万美元和利息支出增加230万美元部分抵消。

 

与上年同期相比，截至2024年6月30日止六个月的其他收入（费用）总额净额增加9470万美元，主要是由于公司对一家子公司的拆分收益为1.263亿美元，以及其他收入（费用）增加，净额为810万美元，主要来自公司股本证券投资的收入或市值公允价值调整。这些被2660万美元的债务清偿损失、790万美元的权益法投资净损失和570万美元的利息支出增加部分抵消。

 

BridgeBio普通股股东应占净亏损和每股净亏损

截至2024年6月30日止三个月和六个月，公司分别录得归属于BridgeBio普通股股东的净亏损7350万美元和1.087亿美元，而截至2023年6月30日止三个月和六个月分别录得1.579亿美元和2.981亿美元。

截至2024年6月30日止三个月和六个月，公司每股净亏损分别为0.39美元和0.59美元，而截至2023年6月30日止三个月和六个月分别为0.98美元和1.90美元。
 

 

 

 

5

 

 

 

BridgeBio Pharma, Inc.

简明合并经营报表

（单位：千，股份和每股金额除外）

 

 

 

截至6月30日的三个月，

 

 

截至6月30日的六个月，

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

 

 

（未经审计）

 

 

（未经审计）

 

收入

 

$

2,168

 

 

$

1,641

 

 

$

213,288

 

 

$

3,467

 

运营成本和费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究、开发和其他费用

 

 

115,293

 

 

 

108,087

 

 

 

256,863

 

 

 

201,599

 

销售，一般和行政

 

 

59,523

 

 

 

36,122

 

 

 

125,330

 

 

 

67,230

 

重组、减值及相关费用

 

 

2,891

 

 

 

3,531

 

 

 

6,291

 

 

 

6,900

 

总运营成本和费用

 

 

177,707

 

 

 

147,740

 

 

 

388,484

 

 

 

275,729

 

经营亏损

 

 

(175,539

)

 

 

(146,099

)

 

 

(175,196

)

 

 

(272,262

)

其他收入（费用），净额：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

5,195

 

 

 

4,514

 

 

 

9,270

 

 

 

8,667

 

利息支出

 

 

(22,937

)

 

 

(20,594

)

 

 

(46,408

)

 

 

(40,715

)

分拆一间附属公司的收益

 

 

126,294

 

 

 

—

 

 

 

126,294

 

 

 

—

 

债务清偿损失

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

(26,590

)

 

 

—

 

权益法投资净亏损

 

 

(7,925

)

 

 

—

 

 

 

(7,925

)

 

 

—

 

其他收入（费用），净额

 

 

(632

)

 

 

1,476

 

 

 

8,851

 

 

 

875

 

其他收入（费用）总额，净额

 

 

99,995

 

 

 

(14,604

)

 

 

63,492

 

 

 

(31,173

)

净亏损

 

 

(75,544

)

 

 

(160,703

)

 

 

(111,704

)

 

 

(303,435

)

归属于可赎回可转换公司的净亏损
非控制性权益及非控制性权益

 

 

2,088

 

 

 

2,804

 

 

 

3,032

 

 

 

5,380

 

归属于普通股股东的净亏损
BridgeBio的

 

$

(73,456

)

 

$

(157,899

)

 

$

(108,672

)

 

$

(298,055

)

每股净亏损，基本及摊薄

 

$

(0.39

)

 

$

(0.98

)

 

$

(0.59

)

 

$

(1.90

)

计算网使用的加权平均份额
每股亏损，基本及摊薄

 

 

187,586,680

 

 

 

160,535,435

 

 

 

183,145,995

 

 

 

156,645,838

 

 

 

 

截至6月30日的三个月，

 

 

截至6月30日的六个月，

 

股票补偿

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

 

 

（未经审计）

 

 

（未经审计）

 

研究、开发和其他费用

 

$

4,937

 

 

$

13,229

 

 

$

17,716

 

 

$

25,008

 

销售，一般和行政

 

 

16,471

 

 

 

13,947

 

 

 

32,542

 

 

 

25,645

 

重组、减值及相关费用

 

 

43

 

 

 

—

 

 

 

43

 

 

 

—

 

股票薪酬总额

 

$

21,451

 

 

$

27,176

 

 

$

50,301

 

 

$

50,653

 

 

 

6

 

 

 

BridgeBio Pharma, Inc.

简明合并资产负债表

（单位：千）

 

 

 

6月30日，

 

 

12月31日，

 

 

 

2024

 

 

2023

 

物业、厂房及设备

 

（未经审计）

 

 

(1)

 

现金、现金等价物和有价证券

 

$

447,771

 

 

$

375,935

 

股本证券投资

 

 

—

 

 

 

58,949

 

许可和合作协议应收款

 

 

660

 

 

 

1,751

 

短期受限制现金

 

 

139,409

 

 

 

16,653

 

预付费用及其他流动资产

 

 

28,396

 

 

 

24,305

 

对非合并实体的投资

 

 

117,006

 

 

 

—

 

物业及设备净额

 

 

9,840

 

 

 

11,816

 

经营租赁使用权资产

 

 

7,267

 

 

 

8,027

 

无形资产，净值

 

 

25,123

 

 

 

26,319

 

其他资产

 

 

18,903

 

 

 

22,625

 

总资产

 

$

794,375

 

 

$

546,380

 

负债、可赎回可转换非控制性权益和股东赤字

 

 

 

 

 

 

应付账款

 

$

18,126

 

 

$

10,655

 

应计负债和其他负债

 

 

96,517

 

 

 

122,965

 

经营租赁负债

 

 

11,682

 

 

 

13,109

 

递延收入

 

 

32,059

 

 

 

9,823

 

2029年票据，净额

 

 

737,882

 

 

 

736,905

 

2027年票据，净额

 

 

544,270

 

 

 

543,379

 

定期贷款，净额

 

 

435,447

 

 

 

446,445

 

其他长期负债

 

 

485

 

 

 

5,634

 

可赎回可转换非控制性权益

 

 

(223

)

 

 

478

 

BridgeBio股东赤字总额

 

 

(1,092,925

)

 

 

(1,354,257

)

非控制性权益

 

 

11,055

 

 

 

11,244

 

总负债、可赎回可转换非控制性权益和股东赤字

 

$

794,375

 

 

$

546,380

 

 

(1)

截至2023年12月31日止年度的简明综合财务报表来自截至该日的经审核综合财务报表。

 

 

7

 

 

BridgeBio Pharma, Inc.

简明合并现金流量表

（未经审计）

（单位：千）

 

 

 

截至6月30日的六个月，

 

 

 

2024

 

 

2023

 

经营活动：

 

 

 

 

 

 

净亏损

 

$

(111,704

)

 

$

(303,435

)

调整净亏损与经营活动中使用的现金净额：

 

 

 

 

 

 

股票补偿

 

 

38,511

 

 

 

49,085

 

债务清偿损失

 

 

26,590

 

 

 

—

 

债务增加

 

 

3,683

 

 

 

4,580

 

折旧及摊销

 

 

3,170

 

 

 

3,270

 

非现金租赁费用

 

 

2,093

 

 

 

2,024

 

定期贷款实物支付利息的应计

 

 

—

 

 

 

6,742

 

权益法投资净亏损

 

 

7,925

 

 

 

—

 

分拆附属公司亏损（收益）

 

 

(126,294

)

 

 

1,241

 

权益类证券投资收益，净额

 

 

(8,136

)

 

 

(2,399

)

认股权证的公允价值调整

 

 

—

 

 

 

(222

)

其他非现金调整

 

 

(1,911

)

 

 

(328

)

经营性资产负债变动情况：

 

 

 

 

 

 

许可和合作协议应收款

 

 

1,091

 

 

 

8,466

 

预付费用及其他流动资产

 

 

(6,506

)

 

 

1,057

 

其他资产

 

 

942

 

 

 

32

 

应付账款

 

 

8,858

 

 

 

(4,098

)

应计薪酬和福利

 

 

(8,378

)

 

 

(11,071

)

应计研发负债

 

 

7,067

 

 

 

(11,322

)

经营租赁负债

 

 

(2,981

)

 

 

(2,443

)

递延收入

 

 

22,236

 

 

 

(3,184

)

应计专业及其他负债

 

 

(1,090

)

 

 

4,330

 

经营活动使用的现金净额

 

 

(144,834

)

 

 

(257,675

)

投资活动：

 

 

 

 

 

 

购买有价证券

 

 

(93,811

)

 

 

(19,754

)

有价证券的到期日

 

 

55,000

 

 

 

41,550

 

购买股本证券投资

 

 

(20,271

)

 

 

(71,504

)

出售股本证券投资所得款项

 

 

63,229

 

 

 

67,068

 

权益性证券投资收到的特别现金红利收益

 

 

25,682

 

 

 

—

 

无形资产的付款

 

 

(3,190

)

 

 

—

 

购置不动产和设备

 

 

(749

)

 

 

(440

)

分拆子公司导致现金及现金等价物减少

 

 

(98

)

 

 

(503

)

投资活动提供的现金净额

 

 

25,792

 

 

 

16,417

 

融资活动：

 

 

 

 

 

 

融资协议项下定期贷款所得款项

 

 

450,000

 

 

 

—

 

融资协议下与定期贷款相关的发行成本和折扣

 

 

(15,986

)

 

 

—

 

根据贷款及担保协议偿还定期贷款

 

 

(473,417

)

 

 

—

 

以公开发行方式发行普通股所得款项净额

 

 

314,759

 

 

 

144,049

 

ESPP下BridgeBio普通股发行收益

 

 

2,364

 

 

 

1,809

 

股票期权行使收益，净回购

 

 

778

 

 

 

312

 

回购受限制股份以满足扣缴税款

 

 

(4,679

)

 

 

(1,715

)

其他融资活动

 

 

—

 

 

 

4,563

 

筹资活动提供的现金净额

 

 

273,819

 

 

 

149,018

 

现金，现金等价物和限制现金的净增加（减少）

 

 

154,777

 

 

 

(92,240

)

期初现金、现金等价物和限制性现金

 

 

394,732

 

 

 

416,884

 

期末现金、现金等价物和限制性现金

 

$

549,509

 

 

$

324,644

 

 

8

 

 

 

 

 

截至6月30日的六个月，

 

 

 

2024

 

 

2023

 

补充披露现金流信息：

 

 

 

 

 

 

支付利息的现金

 

$

49,046

 

 

$

28,738

 

非现金投融资信息补充披露：

 

 

 

 

 

 

未支付的公开发行发行费用

 

$

18

 

 

$

—

 

递延和未支付的发行费用记入“应计负债和其他负债”

 

$

74

 

 

$

—

 

未付财产和设备

 

$

70

 

 

$

131

 

转让给非控制性权益

 

$

(1,929

)

 

$

(5,940

)

现金、现金等价物和受限制现金的调节：

 

 

 

 

 

 

现金及现金等价物

 

$

407,958

 

 

$

302,438

 

受限制现金

 

 

139,409

 

 

 

19,930

 

受限制现金—计入“其他资产”

 

 

2,142

 

 

 

2,276

 

期末现金、现金等价物和限制性现金总额
简明合并现金流量表

 

$

549,509

 

 

$

324,644

 

 

 

 

关于BridgeBio Pharma股份有限公司。

BridgeBio Pharma，Inc.（BridgeBio）是一家商业阶段的生物制药公司，成立的目的是发现、创造、测试并提供变革性药物，以治疗患有遗传疾病的患者。BridgeBio的开发项目范围从早期科学到高级临床试验。BridgeBio成立于2015年，其由经验丰富的药物发现者、开发者和创新者组成的团队致力于应用基因医学的进步，以最快的速度帮助患者。欲了解更多信息，请访问bridgebio.com，并在LinkedIn和Twitter上关注我们。

BridgeBio Pharma，Inc.前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述。本新闻稿中的陈述可能包括非历史事实的陈述，这些陈述被视为经修订的1933年《证券法》第27A条（《证券法》）和经修订的1934年《证券交易法》第21E条（《交易法》）含义内的前瞻性陈述，这些陈述通常通过使用诸如“预期”、“相信”、“继续”、“估计”、“预期”、“希望”、“打算”、“可能”、“计划”、“项目”、“仍然”、“寻求”、“应该”、“将”以及此类词语或类似表达的变体来识别。我们打算将这些前瞻性陈述纳入《证券法》第27A条和《交易法》第21E条所载前瞻性陈述的安全港条款。这些前瞻性陈述，包括与公司项目和候选产品的临床和治疗、市场潜力有关的陈述，包括Kumar博士引用中关于阿科拉米迪斯潜在商业上市（如果获得批准）和公司全面注册其三个3期临床项目的目标的陈述，公司管道的持续推进，包括临床试验的注册和预期读数，以及近期融资活动带来的其他好处；与FDA就公司用于治疗ATTR-CM的阿科拉米德的NDA计划行动有关的声明；与FDA和欧洲药品管理局的监管互动和审查的潜在结果；公司临床开发项目的时机和成功，包括公司用于ATTR-CM患者的阿科拉米德临床开发项目的进展，以及公司启动ACT-Early的计划和预期时间，公司计划中的acoramidis ATTR淀粉样变性预防试验；根据最近与拜耳和Kyowa Kirin的许可协议，我们可能收到的潜在付款；PROPEL 3的继续，公司的infigratinib治疗软骨发育不全的3期研究和预计完成研究的时间；公司承诺探索潜在的

9

 

 

infigratinib和关于公司软骨发育不全临床项目的预期；FORTIFY的延续和进展，BBP-418用于LGMD2I/R9的3期试验，包括预期收到中期分析人群的顶线结果，以及根据最近与FDA的互动寻求BBP-418加速批准的潜力；公司有资格获得有关BBP-418和infigratinib的优先审评凭证的能力；CALIBRATE的继续注册，encaleret的3期临床试验，以及共享CALIBRATE顶线数据的时机；以及公司的财务业绩、资本化状况、战略，业务计划和目标反映了公司目前对公司计划、意图、期望和战略的看法，这些看法基于我们目前可获得的信息和我们所做的假设。尽管公司认为这些前瞻性陈述所反映或暗示的其计划、意图、期望和战略是合理的，但我们不能保证这些计划、意图、期望或战略将会实现或实现。此外，实际结果可能与前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异，并将受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于公司临床前研究和临床试验的初始和正在进行的数据不代表最终数据，公司候选产品设计用于治疗的目标患者群体的潜在规模没有预期的那么大，正在进行和计划进行的临床试验的设计和成功，未来的监管备案、批准和/或销售，尽管与FDA或其他监管机构进行了持续和未来的互动，以讨论公司候选产品注册的潜在途径，但FDA或此类其他监管机构不同意公司的监管批准策略、公司申报文件的组成部分，例如临床试验设计、行为和方法，或提交的数据的充分性，公司合作的持续成功，公司获得额外资金的能力，包括通过比股权融资更少稀释的资本来源，公司股价的潜在波动，当前宏观经济和地缘政治事件的影响，包括乌克兰、以色列和加沙地带敌对行动带来的情况变化、通货膨胀率上升和利率上升对企业运营和预期的影响，以及公司最近的10-K表格年度报告的风险因素部分以及公司向美国证券交易委员会提交的其他文件中列出的风险。此外，我们在竞争非常激烈且瞬息万变的环境中运营，在这种环境中，新的风险不时出现。这些前瞻性陈述基于截至本新闻稿发布之日公司管理层当前的预期和信念，并受到某些风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异。除适用法律要求外，我们不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。

 

BridgeBio联系人：
巴厘岛维克拉姆
contact@bridgebio.com
(650)-789-8220

10