Arcturus医疗为囊性纤维化（CF）计划提供中期2期数据

ARCT-032总体安全且耐受性良好

通过高分辨率CT扫描观察到的临床活动的有意义的趋势

ARCT-032（10mg）治疗仅28天后，6名I类CF参与者中有4名表现出令人鼓舞的粘液塞数和粘液量减少

计划于2026年上半年开始的为期12周的研究招募多达20名CF参与者

圣迭戈--（BUSINESS WIRE）--（美国商业资讯）— 2025年10月21日--Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（“公司”、“Arcturus”，纳斯达克：ARCT）是一家商业信使RNA药物公司，专注于开发肝脏和呼吸道罕见病疗法以及传染病疫苗，该公司今天公布了其正在进行的ARCT-032 2期临床试验的中期结果，ARCT-032是一种研究性吸入式mRNA疗法，用于囊性纤维化患者。

在研究的第二个队列中，6名I类CF成人在28天内每天接受10毫克剂量的ARCT-032吸入。这种治疗总体上是安全的，并且耐受性良好。在单剂量1期研究中发现的与治疗相关的AEs也在一些参与者的最初几剂中观察到，但随着继续给药而停止。一名参与者在给药期结束后很久就发生了一次SAE。数据监测委员会没有发现SAE与ARCT-032相关的令人信服的证据，并批准继续进行这项研究。扩大后的第三个队列正在进行中，旨在招募多达6名受试者，以确定在15毫克时是否存在剂量递增反应，以及ARCT-032是否继续保持总体安全和良好的耐受性。该公司打算在2026年上半年在多达20名CF参与者中启动为期12周的安全性和初步疗效研究。

Arcturus首席医疗官、医学博士Juergen Froehlich表示：“在接受ARCT-032治疗的I类CF参与者中，出现了粘液栓减少的早期信号，这让我们特别受到鼓舞，因为I类CF个体不会产生CFTR，因此对可用的CFTR调节剂疗法没有反应。”“ARCT-032治疗前后的AI增强肺部成像数据，以探索性FEV为支撑₁这项短期研究中的肺功能数据分析，值得在更高剂量和更长治疗时间下进行进一步研究。我们期待着在明年上半年启动为期12周的研究，研究这种有希望的疗法，旨在解决重大未满足的医疗需求。”

“这项试验的早期成像数据令人鼓舞，”伊拉斯谟医学中心儿科肺病学名誉教授、囊性纤维化等慢性肺部疾病成像技术和成像结果测量领域的国际知名专家Harm Tiddens博士说。“仅在治疗28天后就看到粘液塞和体积减少的趋势，这表明具有生物活性。在多个月的治疗期间内，粘液栓减少可伴随更长期的肺功能改善。这些发现表明，ARCT-032可能正在以一种有意义的方式解决囊性纤维化的潜在病理问题。”

探索性肺功能分析提示潜在治疗活性

比较第1天到第28天的FEV丨值的初步分析并未显示出有意义的改善。然而，假设每日ARCT-032给药触发功能性CFTR蛋白的延长活性，一项事后探索性分析将基线的两次治疗前FEV ↓测量（筛查和第1天）的平均值与治疗后第42天的值进行比较，表明肺功能有所改善，在6名I类CF参与者中，有4名的预测FEV ↓（ppFEV ↓）的平均绝对增加3.8%和相对增加5.1%的百分比。虽然这些变化的幅度落在FEV的自然可变性范围内₁测量，这种探索性分析可以提供有价值的方向性信号，尽管它们值得谨慎解读。全FEV₁数据表可在Arcturus的网站上找到。

AI增强高分辨率计算机断层扫描（HRCT）数据显示令人鼓舞的减少粘液

使用来自Thirona的FDA 501（k）批准的AI技术进行分析的高分辨率计算机断层扫描（HRCT）扫描显示，六名I类CF参与者中有四名的粘液负担有所减轻。六名I类CF参与者中有四名的粘液塞和粘液量减少是ARCT-032治疗活性的一个有意义的趋势。Arcturus的网站上提供了四名表现出粘液栓减少的受试者的前后HRCT扫描图像。

计划开展一项规模更大、持续时间更长的研究，以证实这些发现的临床相关性。来自第二个队列（10毫克）的HRCT粘液减少和支持肺功能数据，结合从正在进行的第三个队列（15毫克）收集的额外数据，将指导未来研究的剂量选择、治疗持续时间和终点策略，包括进行计划于2026年上半年开始的为期12周的安全性和初步疗效临床试验。

关于囊性纤维化

囊性纤维化是一种寿命缩短的疾病，在世界范围内都有分布。囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）基因的突变导致气道中CFTR蛋白和/或功能的减少或缺失，从而导致维持气道表面稳态的氯化物运输不足。CF粘液更难清除，从而堵塞呼吸道，导致感染、炎症、呼吸衰竭或其他危及生命的并发症。目前批准的CFTR调节剂疗法旨在增加CFTR通道的功能，以帮助减轻症状，但由于其潜在的突变，对一些CF患者无效。

关于ARCT-032

ARCT-032已获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药产品指定和美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗囊性纤维化。ARCT-032利用Arcturus的LUNAR^®脂质介导的雾化平台将CFTR信使RNA递送至肺部。CFTR mRNA的功能拷贝在CF患者肺部的表达有可能恢复CFTR活性并减轻导致进行性肺部疾病的下游影响。ARCT-032计划得到了啮齿动物、雪貂和灵长类动物临床前数据的支持，并证明了人类支气管上皮细胞中CFTR表达和功能的恢复。

关于Arcturus

Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（纳斯达克：ARCT）成立于2013年，总部位于美国加利福尼亚州圣地亚哥，是一家商业化mRNA药物和疫苗公司，拥有使能技术：（i）LUNAR®脂质介导的递送，（ii）STARR®mRNA技术（sa-mRNA）和（iii）mRNA药物物质以及药物产品制造专业知识。Arcturus开发了KOSTAIVE®，全球首个自扩增信使RNA（sa-mRNA）COVID疫苗获批。Arcturus与CSL Seqirus正在进行创新mRNA疫苗的全球合作，并在日本建立了一家合资企业ARCALIS，专注于mRNA疫苗和疗法的制造。Arcturus的管道包括潜在治疗OTC缺乏症和囊性纤维化（CF）的RNA治疗候选药物，以及其合作的SARS-CoV-2（COVID）和流感的mRNA疫苗项目。Arcturus的多功能RNA治疗平台可应用于多种类型的核酸药物，包括信使RNA、小干扰RNA、环状RNA、反义RNA、自扩增RNA、DNA和基因编辑疗法。Arcturus的技术被其广泛的专利组合所覆盖（在美国、欧洲、日本、中国和其他国家超过500项专利和专利申请）。欲了解更多信息，请访问www.arcturusRx.com。另外，请在X（原推特）和领英上与我们连线。

前瞻性陈述

本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述，以实现1995年《私人证券诉讼改革法案》提供的安全港。除本新闻稿中包含的历史事实陈述外，任何陈述均为前瞻性陈述，包括有关战略、未来运营、观察到的临床活动趋势包括粘液塞和潜在生物活性的减少、ARCT-032解决囊性纤维化潜在病理的潜力、ARCT-032的持续临床开发包括CF研究中第三个队列的启动和规模，计划启动一项为期12周的安全性和初步疗效研究，包括因此的规模和时间安排，持续确定ARCT-032总体安全和耐受性良好，包括持续审查不良事件、ARCT-032成功的可能性（包括安全性和有效性）以及一般商业和经济状况的影响。Arcturus可能无法实际实现上述任何前瞻性陈述中披露的计划、执行意图或达到预期或预测，您不应过分依赖此类前瞻性陈述。这些陈述仅是当前的预测或预期，受已知和未知的风险、不确定性和其他因素的影响，这些因素可能导致我们或我们的行业的实际结果、活动水平、业绩或成就与前瞻性陈述的预期存在重大差异，包括Arcturus最近的10-K表格年度报告中“风险因素”标题下讨论的那些，以及随后提交给SEC或提交给SEC的文件，这些文件可在SEC网站www.sec.gov上查阅。除法律另有要求外，Arcturus不承担任何更新或修改任何前瞻性陈述的意图或义务，这些陈述仅在作出之日发表，无论是由于新信息、未来事件或情况或其他原因。

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