附件 99.1
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Rocket Pharmaceuticals提供RP-A501在达农病中预期注册路径的最新信息
在第一阶段FDA会议结束后
基于FDA正在进行的讨论，Rocket寻求基于生物标记物的 复合终点
使用自然历史比较器的单臂、开放标签关键试验
预计在1H’23启动全球研究的初步组成部分
新泽西州克兰伯里–2022年12月22日–Rocket制药公司RCKT（NASDAQ：RCKT）是一家领先的晚期生物技术公司，致力于为具有高度未满足需求的罕见儿童疾病开发一系列综合且可持续的基因疗法，该公司今天宣布与美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration）（FDA）就RP-A501（一种基于腺相关病毒（AAV）的达农病基因疗法）举行的第一阶段会议结束时发布的最新消息。在会议期间，Rocket与FDA一起审查了积极的1期数据集，并提出了研究设计和研究基因疗法正在进行的临床开发的终点。
Rocket Pharma首席执行官Gaurav Shah表示：“我很高兴地宣布，在与FDA讨论后，我们预计将采用6.7e13GC/kg的剂量，并且我们预计将采用单臂开放标签试验设计和强大的自然历史比较器，因为FDA承认在达农病中执行随机对照试验所面临的挑战。”“FDA还表示愿意考虑将一种基于生物标志物的复合终点作为衡量患者获益的指标，该终点由功能和生活质量评估提供支持。我们期待与FDA继续就我们提议的关键试验的设计进行对话，包括讨论该研究的适当外部控制以及支持加速批准的适当终点。”
沙阿博士继续说道："我们现在正在与FDA讨论一项试验设计，该设计将能够评估两名使用我们内部cGMP AAV设施生产的药品治疗的儿科患者，作为一项规模不大的全球关键研究的初始组成部分。我们对与FDA就RP-A501治疗达农病进行高度合作的持续对话感到非常鼓舞，但前提是与FDA的持续对话和协议，预计将在2023年上半年启动全球研究的初始部分。”
正在进行的1期达农病试验的结果代表了针对任何心脏病的最全面的研究性基因治疗数据集之一。RP-A501的耐受性一般良好，有证据表明，对儿童患者进行了长达9个月的随访，对4名成人患者进行了长达36个月的随访，达农病得到了持久的治疗活动和改善。所有接受严密监测的免疫调节方案的成人和儿童患者在组织、实验室和基于成像的生物标记物方面均有改善，在纽约健康协会（NYHA）等级（从II级到I级）和堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评分方面均有改善，随访时间为6至36个月。
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关于达农病
达农病是一种罕见的X连锁遗传性疾病，由编码溶酶体相关膜蛋白2（LAMP-2）的基因突变引起，LAMP-2是自噬的重要媒介。这导致自噬体和糖原的积累，特别是在心肌和其他组织中，最终导致心力衰竭，对于男性患者，在青春期或成年早期经常死亡。据估计，在美国和欧洲，这种疾病的患病率为15,000至30,000人。达农病唯一可用的治疗选择是心脏移植，这与严重的并发症有关，并不被认为是有疗效的。目前尚无治疗达农病的特殊疗法。
关于Rocket Pharmaceuticals，Inc。
Rocket Pharmaceuticals，Inc.（纳斯达克股票代码：RCKT）正在推进一项综合的、可持续的研究性基因疗法，旨在纠正导致复杂而罕见的儿童疾病的根本原因。该公司的平台不可知论方法使其能够为每个适应症设计最佳疗法，为患有罕见遗传病的患者创造潜在的变革性选择。Rocket使用基于慢病毒载体（LVV）基因疗法的临床项目用于治疗范可尼贫血（FA），这是一种难以治疗的遗传病，会导致骨髓衰竭和潜在的癌症，白细胞粘附缺乏症（LAD-I）是一种严重的儿科遗传疾病，会导致反复发作和危及生命的感染，这些感染往往是致命的，丙酮酸激酶缺乏症（PKD）是一种罕见的单基因红细胞疾病，会导致红细胞破坏增加，并导致轻度至危及生命的贫血。Rocket的第一个临床项目使用基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法是治疗达农病，这是一种毁灭性的小儿心力衰竭。Rocket也有一个临床前基于AAV的基因治疗项目，用于治疗与BAG3相关的扩张型心肌病。欲知更多关于火箭的信息，请访问www.rocketpharma.com.
关于前瞻性陈述的火箭警示性陈述
本新闻稿中有关Rocket未来预期、计划和前景的各种声明，包括但不限于Rocket对其2022年和2023年指导方针的预期，Rocket正在开发的用于治疗范可尼贫血（FA）、白细胞粘附缺乏症（LAD-I）、丙酮酸激酶缺乏症（PKD）和达农病的候选产品的安全性和有效性，Rocket正在进行和计划进行的临床试验的预期时间和数据读数，Rocket的监管互动和计划提交的预期时间和结果，Rocket推进其达农病项目的计划，包括其计划的关键试验，以及安全性，相关临床前研究和临床试验的有效性和时间安排，可能构成1995年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法中安全港条款的前瞻性陈述，并受到重大风险、不确定性和假设的影响。您不应依赖这些前瞻性陈述，这些陈述通常包括诸如“相信”、“预期”、“预期”、“打算”、“计划”、“将给予”、“估计”、“寻求”、“将”、“可能”、“建议”或类似术语、这些术语的变体或这些术语的否定。尽管Rocket认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但Rocket不能保证这样的结果。由于各种重要因素，实际结果可能与这些前瞻性陈述所表明的结果大不相同，这些因素包括但不限于Rocket监测新冠肺炎疫情对其业务运营的影响并采取措施确保患者、家属和员工安全的能力、患者和家属对参与Rocket正在进行的每一项试验的兴趣、我们对新冠肺炎疫情对临床地点的延误和影响的预期、患者登记、试验时间表和数据读出、我们对正在进行和预期的试验的药物供应的预期、监管机构的行动，这可能会影响到其候选产品的临床前研究和临床试验的启动、时间安排和进度、Rocket在候选产品的开发、制造、营销、销售和分销方面对第三方的依赖、诉讼结果和意外支出，以及Rocket于2022年2月28日向SEC提交的截至2021年12月31日止年度的10-K表格年度报告中题为“风险因素”一节中更全面讨论的风险，以及随后向SEC提交的文件，包括我们的10-Q表格季度报告。因此，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。所有这些声明都只在发表之日发表，火箭公司不承担公开更新或修改任何前瞻性声明的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。
媒体
凯文·佐丹奴
kgiordano@rocketpharma.com
投资者
布鲁克斯·拉赫默
Investors@rocketpharma.com