附件 99.1

Amylyx制药公司宣布正式有意移除RELYVRIO^®/albrioza^™from the market；provides updates on access of therapy，pipeline，corporate restructuring，and strategy

-基于AMX0035在ALS中的3期PHOENIX试验的顶线结果，Amylyx已与FDA和加拿大卫生部启动了自愿停止RELYVRIO/ALBRIOZA上市许可的程序

-自今天起，RELYVRIO/ALBRIOZA将不再适用于新患者；目前在美国和加拿大接受治疗的患者，经与其医生协商，希望继续治疗的患者可以过渡到免费药物计划；PHOENIX开放标签扩展正在进行中

-Amylyx继续推进AMX0035在Wolfram综合征和进行性核上性麻痹（PSP）中的应用，以及AMX0114在ALS中的应用

-AMX0035治疗Wolfram综合征的2期HELIOS试验的中期数据预计将于本月公布，并将在2024年4月10日的网络直播中公布

-重组计划减少约70%的劳动力，以将资源集中用于关键的临床和临床前项目，并将预期的现金跑道延长至2026年，通过AMX0035治疗Wolfram综合征和PSP以及AMX0114治疗ALS的预期数据读数

马萨诸塞州剑桥。2024年4月4日– Amylyx Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股票代码：AMLX）（“Amylyx”或“公司”）今天宣布，该公司已与美国食品药品监督管理局（FDA）和加拿大卫生部启动一项程序，自愿停止RELYVRIO的上市许可^®/albrioza^™（苯基丁酸钠和牛熊索二醇[也称为熊多西可牛磺酸]；也称为AMX0035）并根据PHOENIX 3期试验的顶线结果将该产品从美国和加拿大的市场上移除。RELYVRIO/ALBRIOZA自今天起不再提供给新患者。目前在美国和加拿大接受治疗的患者，如果与他们的医生协商，希望继续接受治疗，可以过渡到免费药物计划。

“虽然这是ALS社区的艰难时刻，但我们与将受到影响的利益相关者合作达成了这条前进道路，这符合我们对ALS和其他神经退行性疾病患者的坚定承诺。PHOENIX试验结果、与监管机构的接触以及与ALS社区的讨论告知了将RELYVRIO/ALBRIOZA从市场上移除并为希望继续治疗的人免费提供治疗的决定。感谢每一位与我们分享反馈的人，并继续支持我们对ALS社区的承诺，”Amylyx的联合首席执行官Joshua Cohen和Justin Klee表示。

Amylyx将继续评估和分享PHOENIX的经验教训，以帮助为未来的ALS研究提供信息。此时，Amylyx打算在ALS专科医生的鼓励下，继续收集现有的生存数据。PHOENIX开放标签扩展（OLE）正在进行中。PHOENIX的Topline数据将于2024年4月13日至18日在丹佛举行的美国神经病学学会（AAN）年会上和线上发布。该演示文稿定于2024年4月16日在临床试验全体会议期间（上午9：15 –上午11：30 MT）进行，并将在演示文稿结束后在公司网站的“出版物和演示文稿”部分提供。

作为公司发现和开发神经退行性疾病创新新治疗方案的目标的一部分，Amylyx继续推进两个关键项目，调查其在Wolfram综合征和进行性核上性麻痹（PSP）中的领先资产AMX0035，以及在ALS中靶向calpain-2的反义寡核苷酸AMX0114。

“我们的管道得到了令人信服的临床和临床前科学的支持，证明了AMX0035和AMX0114在神经退行性疾病中的潜力。AMX0035旨在通过靶向内质网应激和线粒体功能障碍来减缓或减轻神经退行性变，这两个连接的中枢通路导致细胞死亡和神经退行性变。我们正在研究AMX0035在涉及这两种途径的疾病中的应用，其中包括Wolfram综合征和进行性核上性麻痹，”Amylyx首席医疗官、医学博士Camille L. Bedrosian表示。“我们期待在本月晚些时候公布AMX0035治疗Wolfram综合征的2期HELIOS研究的中期数据，Wolfram综合征是一种罕见的、遗传性的、致命的神经退行性疾病，没有FDA批准的治疗方案。此外，我们的3期ORION研究仍在进行中，以评估AMX0035用于治疗进行性核上性麻痹，这是一种以tauopathy为特征的罕见神经退行性疾病。我们继续计划进行中期分析，以评估ORION提供的数据，现在预计该数据将在2025年年中发布。”

Bedrosian博士继续说道：“我们也仍然专注于ALS，并相信AMX0114在治疗ALS和其他疾病方面具有强大的潜力。Calpain-2被认为是轴突变性过程中必不可少的蛋白质，并在已发表的研究中多次与神经丝生物学联系在一起。在我们对AMX0114的临床前研究和多项独立发表的研究中，calpain-2的抑制减少了细胞死亡和退化，并降低了神经丝水平。我们预计将在今年下半年启动一项研究AMX0114在ALS中的临床试验。”

Amylyx还宣布了一项重组，将公司的财务资源集中用于即将到来的临床里程碑。该公司将裁员约70%，并减少优先领域之外的外部财务承诺。随着这些变化，Amylyx预计到2026年将拥有现金跑道，这将使该组织能够交付即将到来的关键里程碑，包括来自HELIOS（Wolfram综合征中的AMX0035）、ORION（PSP中的AMX0035）的数据读数，以及其计划在ALS中进行的AMX0114试验。

“我们非常感谢和感谢我们的Amylyx团队所做的贡献和坚定不移的奉献精神，”科恩和Klee说。“我们在世界各地共同完成的工作，帮助建立了一个至关重要的基础，以实现我们的使命，即有朝一日结束神经退行性疾病造成的痛苦，这些疾病仍然有关键的、未得到解决的需求。”

Wolfram Syndrome中的HELIOS中期数据投资者网络直播详情

Amylyx将于美国东部时间2024年4月10日下午1：30与Wolfram综合征2期HELIOS临床试验首席研究员、华盛顿大学医学院内分泌、代谢和脂质研究部门的Medicine教授Fumihiko Urano博士一起主持虚拟网络直播，讨论HELIOS中期数据。该演示文稿的网络直播可在公司网站投资者部分的“活动和演示文稿”下访问，https://investors.amylyx.com/news-events/events，并将在活动结束后的90天内进行重播。

关于AMX0035

AMX0035是苯基丁酸钠（PB）和牛熊二醇（TURSO；在美国以外也称为熊多西可牛磺酸）的口服固定剂量组合。AMX0035旨在通过靶向内质网（ER）应激和线粒体功能障碍来减缓或减轻神经变性，这两个连接的中枢通路导致细胞死亡和神经变性。我们相信，我们专有的PB和TURSO组合及其互补的作用机制将使我们能够协同靶向异常细胞死亡，从而比单独针对任一作用机制的治疗更好地预防神经变性。AMX0035正在被研究作为Wolfram综合征和进行性核上性麻痹这两种神经退行性疾病的潜在治疗方法。

关于AMX0114

AMX0114是一种反义寡核苷酸，旨在靶向编码calpain-2的基因，calpain-2是轴突（Wallerian）变性途径的关键贡献者。轴突变性已被认为是ALS和其他神经退行性疾病临床表现和发病机制的重要早期贡献者。基于对死后ALS组织中calpain-2及其切割产物水平升高、ALS动物模型中calpain-2调节的治疗益处以及calpain-2在切割神经丝（ALS中一种广泛研究的生物标志物）中的作用的发现，calpain-2与ALS的发病机制有关。迄今已完成的临床前研究表明，AMX0114可实现对人类运动神经元中CAPN2 mRNA表达和calpain-2蛋白水平的有效、剂量依赖性和持久的敲低。此外，在临床前疗效研究中，AMX0114的治疗降低了诱导多能干细胞（iPSC）衍生的人类运动神经元的神经毒性损伤后的细胞外神经丝轻链水平，并提高了iPSC衍生的人类运动神经元的存活率，这些神经元含有ALS连接的致病性TDP-43突变。

关于ALS

肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称运动神经元病）是一种由大脑和脊髓中的运动神经元死亡引起的无情进行性和致命的神经退行性疾病。ALS中的运动神经元丢失导致肌肉功能恶化，无法移动和说话，呼吸麻痹，最终，死亡。ALS患者90%以上有散发性疾病，无明确家族史。ALS在美国影响约3万人，在欧洲（欧盟和英国）估计有超过3万人患有ALS。ALS患者的中位生存期约为确诊后两年。

关于HELIOS试用

HELIOS试验（NCT05676034）是一项12名参与者、开放标签、生物学证明、2期试验，旨在研究AMX0035对Wolfram综合征成年参与者的安全性和耐受性的影响，以及对内分泌、神经和眼科功能的各种测量。

关于Wolfram综合征

Wolfram综合征是一种以儿童期糖尿病、视神经萎缩、神经退行性病变为特征的常染色体隐性神经退行性疾病。Wolfram综合征的常见表现有糖尿病、视神经萎缩、中枢性尿崩症、感音神经性耳聋、神经源性膀胱、进行性神经系统障碍等。遗传和实验证据表明，内质网（ER）功能障碍是Wolfram综合征的关键致病成分。Wolfram综合征预后较差，许多患有该疾病的人因严重的神经功能障碍而过早死亡。

关于ORION审判

ORION试验（NCT06122662）是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，旨在评估AMX0035与安慰剂相比在进行性核上性麻痹（PSP）患者中的疗效、安全性和耐受性。ORION 3期试验是与全球主要学术领袖、PSP患者及其护理人员以及行业倡导组织合作设计和规划的。

关于PSP

进行性核上性麻痹（PSP）是一种散发的、罕见的、成人发病的神经退行性疾病，影响行走和平衡、眼球运动、吞咽和言语。PSP患者在初步诊断后的预期寿命为六至八年，其流行病学与肌萎缩侧索硬化症（ALS）相似。PSP通常开始于中年后期，并随着时间的推移迅速发展。该病在全球范围内影响大约每10万人中有7人，目前没有被批准用于治疗PSP的疾病改善疗法。

PSP的特征是异常的tau内含物，因此也被称为tau病。与其他神经退行性疾病类似，PSP背后的病理生理变化是多因素的，几种遗传和环境因素可能导致tau功能障碍和聚集。

多种途径，包括基因突变、内质网（ER）应激、未折叠蛋白反应的激活、线粒体功能障碍和神经炎症，都被认为是导致tau功能障碍和聚集的因素。

关于Amylyx药业

Amylyx Pharmaceuticals，Inc.致力于通过创新新疗法的发现和开发，支持并为神经退行性疾病界创造更多时刻。Amylyx总部位于美国马萨诸塞州剑桥市。欲了解更多信息，请访问amylyx.com并在LinkedIn和X，（原推特）上关注我们。投资者请登录investors.amylyx.com。

前瞻性陈述

本新闻稿中包含的有关非历史事实事项的陈述属于经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。由于此类陈述受到风险和不确定性的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。此类声明包括但不限于Amylyx对以下方面的预期：与监管机构的互动；目前服用RELYVRIO/ALBRIOZA的患者是否可以使用RELYVRIO/ALBRIOZA；从PHOENIX试验、PHOENIX生存分析和开放标签扩展中学习的时机和意义；AMX0035在其他神经退行性疾病中的持续评估，包括ORION和HELIOS研究中预期数据读出的时间；AMX0114作为ALS治疗的潜力以及计划启动一项评估AMX0114在ALS中的试验；以及资源节约措施对延长公司现金跑道的影响，包括重组计划。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。导致前瞻性陈述不确定性的风险包括Amylyx向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中规定的风险和不确定性，包括Amylyx截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告，以及随后向SEC提交的文件。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅在作出之日发表。Amylyx不承担更新此类报表以反映在做出报表之日之后发生的事件或存在的情况的义务。

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