文件
Krystal Biotech公布2025年第二季度业绩
财务和经营业绩
VYJUVEK第二季度收入9600万美元，自2023年第三季度推出以来为5.254亿美元
VYJUVEK在日本获批用于治疗DEB患者从出生
资产负债表强劲，本季度末持有8.208亿美元现金和投资
匹兹堡，2025年8月4日（GLOBE NEWSWIRE）– Krystal Biotech, Inc.（“公司”）（纳斯达克股票代码：KRYS）今天公布了截至2025年6月30日的第二季度财务业绩，并提供了业务更新。
“随着VYJUVEK在欧洲和日本的批准，我们正处于全球扩张的风口浪尖，这将建立在我们在美国的销售势头之上，并显着扩大VYJUVEK对全球DEB患者的可及性，”Krystal Biotech董事长兼首席执行官Krish S. Krishnan表示。“与此同时，我们正在迅速接近肺部和眼部的关键读数。这些组织的成功对Krystal来说将是变革性的，对我们平台的多功能性和有需要的患者具有深远的影响。”
VYJUVEK®（beremagene geperpavec-svdt，或B-VEC）
用于治疗营养不良的大疱性表皮松解症（DEB）
•该公司2025年第二季度的VYJUVEK产品净收入为9600万美元。本季度毛利率为93%。
•该公司已在美国获得超过575个VYJUVEK的报销批准，并继续在全国范围内保持强大的准入。
•截至本季度末，患者在服药期间每周治疗的依从性为82%。
•7月，日本厚生劳动省（MHLW）批准VYJUVEK用于治疗出生就患有DEB的患者。日本的批准允许在家中或医疗环境中给药，患者或其家人可以选择给药。该公司有望于2025年底前在日本推出。
•同样在7月，该公司在日本DEB患者中进行的VYJUVEK开放标签扩展（OLE）研究结果发表在《皮肤病学杂志》上。日本OLE研究结果与在美国进行的3期和OLE研究一致，支持VYJUVEK在日本DEB患者中的疗效和安全性。
•该公司正在努力实现第三季度在德国和第四季度在法国的首次欧洲发射。今年早些时候，欧盟委员会（EC）批准VYJUVEK用于治疗存在VII型胶原蛋白突变的DEB患者的伤口
alpha 1链（COL7A1）基因，从出生开始。欧盟委员会授予的批准允许在家中或医疗环境中进行灵活的VYJUVEK给药，如果医疗保健专业人员认为合适，可以选择患者或护理人员给药。
呼吸科
KB407治疗囊性纤维化（CF）
•公司已在CORAL-1的队列3中招募了4名患者，这是公司的多中心剂量递增研究，在CF患者中评估KB407，无论其潜在基因型如何，并预计将在年底前为队列3患者提供中期分子数据读数。该研究的详细信息可在www.clinicaltrials.gov的NCT标识符NCT05504837下找到。
KB408用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）肺部疾病
•公司确认塞尔维亚1在SERPENTINE-1队列2中使用KB408给药后接受支气管镜检查的第三例患者中，递送和功能性AAT表达均伴有游离中性粒细胞弹性蛋白酶的相应降低，这是该公司在患有PI的AATD成人患者中进行的开放标签剂量递增研究*ZZ还是个圆周率*ZNull基因型。队列2共有5名患者给药，其中3人接受了支气管镜检查。
•基于这些数据，该公司修订了SERPENTINE-1方案，以研究队列2剂量水平的重复给药（重复剂量队列现称为“队列2B”）。本月早些时候，队列2B中的第一位患者已给药，重复剂量队列的入组工作正在进行中。单剂量队列的报名现已截止。该研究的详细信息可在www.clinicaltrials.gov的NCT标识符NCT06049082下找到。
眼科
KB803用于DEB患者角膜擦伤的治疗和预防
•6月，公司在IOLITE中给药了首例患者，这是公司的患者内、双盲、多中心、安慰剂对照3期研究，采用交叉设计评估KB803用于DEB患者角膜擦伤的治疗和预防。主要研究终点将是与安慰剂相比，在接受KB803治疗时，每月出现角膜擦伤症状的平均天数的变化。IOLITE的招生工作正在进行中。有关该研究的详细信息，请访问www.clinicaltrials.gov，网址为NCT标识符：NCT07016750。
•该公司继续注册其正在进行的自然历史研究，以 前瞻性地收集DEB患者角膜擦伤频率的数据，作为可能有资格参加IOLITE的患者的磨合期。
KB801用于治疗神经营养性角膜炎（NK）
•7月，该公司在EMERALD-1中给药了首例患者，这是该公司的2：1随机、双蒙面、多中心、安慰剂对照研究，评估KB801治疗NK。EMERALD-1的首要目标是评估安全性
KB801在NK患者中局部眼用给药的耐受性。次要目标是根据角膜上皮在8周时完全持久愈合的患者比例进行疗效评估。EMERALD-1的注册工作正在进行中。有关该研究的详细信息，请访问www.clinicaltrials.gov，网址为NCT标识符：NCT06999733。
•今年5月，该公司在视觉与眼科研究协会（ARVO）2025年年会上展示了支持KB801临床开发的临床前安全性和有效性数据。集体，在ARVO上展示的数据证明，KB801可以有效地转导角膜上皮细胞体外和体内导致持续的神经生长因子（NGF）在眼前产生。
肿瘤学
吸入式KB707治疗肺部实体瘤
•在6月举行的2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，公司发布了此前披露的KYANITE-1 1/2期研究中以吸入式KB707作为单一疗法治疗的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）重度预处理患者队列的临床更新。延长跟踪和2025年4月15日新数据截止，观察到深化响应，改善的客观响应率为36%。未达到中位应答持续时间和无进展生存期。吸入式KB707继续是安全的，总体上耐受性良好，适合在门诊环境中给药。治疗中出现的不良事件是可以预测的，主要是轻到中度的严重程度，以及短暂的，没有观察到4级或5级不良事件。
•该公司的KYANITE-1研究正在招募中，这是一项1/2期开放标签、多中心、剂量递增和扩展研究，评估吸入式KB707在肺部局部晚期或转移性实体瘤患者中的应用。该研究的详细信息可在www.clinicaltrials.gov的NCT标识符NCT06228326下找到。
瘤内KB707治疗可注射实体瘤
•公司继续招募OPAL-1，这是一项1/2期开放标签、多中心、剂量递增和扩展研究，评估肿瘤内KB707在局部晚期或转移性实体瘤恶性肿瘤患者中的应用。该研究的详细信息可在www.clinicaltrials.gov的NCT标识符NCT05970497下找到。
美学
KB304治疗肩部皱纹
•7月，公司全资子公司Jeune Aesthetics，Inc.（“Jeune Aesthetics”）公布了PEARL-2的积极安全性和有效性结果，PEARL-2是一项评估KB304的2：1随机、双盲、安慰剂对照的1期研究，用于治疗d é collet é的皱纹。研究研究者和受试者在KB304治疗后报告了跨多个属性的有意义的美学改善，包括皱纹和弹性，具有明确和统计学意义
与安慰剂相比具有显著优势。该研究的详细信息可在www.clinicaltrials.gov的NCT标识符NCT06724900下找到。
•基于KB304在PEARL-2中观察到的广泛美学改善，Jeune选择KB304进入治疗d é collet é皱纹的2期研究。Jeune Aesthetics最近完成了d é collet é专用光子数字刻度的开发和验证，以支持KB304的第2阶段评估。Jeune打算向美国食品和药物管理局（“FDA”）提交该规模，并在2025年2月就2期研究方案达成一致，从而使潜在的2期研究能够在2026年1月开始。
KB301治疗美学指征
•随着KB304开发优先用于治疗d é collet é的皱纹，Jeune现在正在评估最适合KB301先进临床开发的替代美学条件。Jeune此前报告了KB301治疗面部和身体多个优先美学部位的积极安全性和有效性结果，以及确认COL3A1基因递送，作为现已完成的PEARL-1 1期研究的一部分。该研究的详细信息可在www.clinicaltrials.gov的NCT标识符NCT04540900下找到。
皮肤科
KB105治疗板层鱼鳞病
•该公司预计将于2026年启动KB105 1/2期JADE-1试验的2期部分，评估KB105用于治疗儿科患者TGM1缺陷型板层鱼鳞病。
管道扩建
•今年5月，该公司在皮肤病学研究会（SID）2025年年会上展示了用于治疗Hailey-Hailey和Darier疾病的早期皮肤病学基因药物候选者的临床前数据。
截至2025年6月30日的季度财务业绩：
•截至2025年6月30日，现金、现金等价物和投资总额为8.208亿美元。
•截至2025年6月30日和2024年6月30日的季度，产品收入净额分别为9600万美元和7030万美元。
•销售商品成本总计720万美元和600万美元 分别截至2025年6月30日和2024年6月30日的季度业绩。
•截至2025年6月30日止季度的研发费用为1440万美元，其中包括260万美元的股票薪酬，而截至2024年6月30日止季度的研发费用为1560万美元，其中包括280万美元的股票薪酬。
•截至2025年6月30日止季度的销售、一般和管理费用为3520万美元，其中包括1150万美元的股票薪酬，而截至2024年6月30日止季度的销售、一般和管理费用为2760万美元，其中包括1040万美元的股票薪酬。
•截至2025年6月30日的季度净收益为3830万美元，即每股普通股（基本）1.33美元和每股普通股（稀释后）1.29美元。截至2024年6月30日的季度净收益为1560万美元，即每股普通股（基本）0.54美元和每股普通股（稀释后）0.53美元。
•有关公司截至2025年6月30日止三个月财务业绩的更多信息，请参阅提交给SEC的10-Q表格。
截至2025年6月30日止六个月的财务业绩：
◦截至2025年6月30日和2024年6月30日止六个月的产品收入净额分别为1.842亿美元和1.155亿美元。
◦截至2025年6月30日和2024年6月30日止六个月的销售成本总额分别为1220万美元和840万美元。
◦截至2025年6月30日止六个月的研发费用为2870万美元，包括510万美元的股票薪酬，而截至2024年6月30日止六个月的研发费用为2650万美元，包括460万美元的股票薪酬。
◦截至2025年6月30日止六个月的销售、一般和管理费用为6790万美元，其中包括2250万美元的股票薪酬，而截至2024年6月30日止六个月的销售、一般和管理费用为5370万美元，其中包括1780万美元的股票薪酬。
◦截至2025年6月30日止六个月的净收入为7410万美元，即每股普通股（基本）2.57美元和每股普通股（稀释后）2.48美元。截至2024年6月30日止六个月的净收入为1650万美元，即每股普通股（基本）0.58美元和每股普通股（稀释后）0.56美元。
◦有关公司截至2025年6月30日止六个月财务业绩的更多信息，请参阅提交给SEC的10-Q表格。
财务指导
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| （百万美元） |
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2025财年指导
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Non-GAAP研究与开发（“研发”）以及销售、一般和行政（“SG & A”）费用(1)
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$150.0 - $175.0 |
（1）有关更多信息，请参阅下文的非GAAP财务指标部分。非GAAP合并研发和SG & A费用指引不包括基于股票的薪酬，因为我们目前无法自信地估计2025年全年基于股票的薪酬费用。因此，我们没有在上面提供预测的非GAAP与预测的GAAP合并研发和SG & A费用的对账。
这可能会对前瞻性GAAP合并研发和SG & A费用的计算产生重大影响，因为它本质上是不确定的。
电话会议
该公司将于美国东部时间2025年8月4日上午8：30举办投资者网络直播。
投资者和广大市民可在以下网址收看网络直播：
https://www.webcaster4.com/webcast/page/3018/52772
对于那些无法收听现场电话会议的人，将在公司网站www.krystalbio.com的投资者部分提供30天的重播。
关于 VYJUVEK
VYJUVEK是一种非侵入性、局部、可重剂量的基因疗法，旨在提供两个拷贝的COL7A1直接应用于DEB伤口时的基因。VYJUVEK旨在通过为患者的皮肤细胞提供制造正常COL7蛋白的模板，在分子水平上治疗DEB，从而解决根本的致病机制。VYJUVEK在美国、欧洲、日本获批。
美国指数
VYJUVEK是一种基于疱疹-单纯性病毒1型（HSV-1）载体的基因疗法，适用于治疗6个月及以上的营养不良大疱性表皮松解症患者的伤口，其突变（s）在胶原蛋白VII型α 1链（COL7A1）基因。
重要安全信息
不良反应
最常见的药物不良反应（发生率> 5%）为瘙痒、发冷、发红、出疹、咳嗽、流涕。这些并不是VYJUVEK可能出现的所有副作用。致电您的医疗保健提供者，以获得有关副作用的医疗建议。
要报告疑似不良反应，请致电1-844-557-9782联系Krystal Biotech，或致电1-800-FDA-1088或http://www.fda.gov/medwatch联系FDA。
禁忌
没有。
警告和注意事项
VYJUVEK凝胶必须由医疗保健提供者应用。
治疗后，患者和护理人员要注意24小时不接触治疗过的伤口和敷料。
换伤口敷料时要洗手，戴好防护手套。用杀毒剂对第一次换药的绷带进行消毒，消毒后的绷带处理
放在一个单独的密封塑料袋里，放在家庭垃圾里。将后续使用过的敷料用密封塑料袋处理在生活垃圾中。
患者应避免接触或抓挠伤口部位或伤口敷料。
如遇意外接触，用清水冲洗至少15分钟。
欲了解更多信息，请查看完整的美国处方信息。
关于Krystal Biotech, Inc.
Krystal Biotech, Inc.（NASDAQ：KRYS）是一家完全整合、处于商业阶段的全球性生物技术公司，专注于基因药物的发现、开发和商业化，以治疗具有高度未满足医疗需求的疾病。VYJUVEK®，公司首个商业化产品，是有史以来首个可重剂量基因疗法，也是首个在美国、欧洲、日本获批用于治疗营养不良大疱性表皮松解症的基因药物。该公司正在快速推进呼吸科、肿瘤科、皮肤科、眼科和美容科的研究基因药物的强大临床前和临床管道。Krystal Biotech总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡。欲了解更多信息，请访问http://www.krystalbio.com，并在LinkedIn和X（原推特）上关注@ krystalBiotech。
关于Jeune Aesthetics，Inc。
Jeune Aesthetics，Inc.是Krystal Biotech, Inc.的全资子公司，是一家生物技术公司，利用经过临床验证的基因递送平台开发产品，从根本上解决——并逆转——衰老和/或受损皮肤的生物学问题。欲知详情，请登录http://www.jeuneinc.com。
前瞻性陈述
本新闻稿中有关Krystal Biotech，Inc.或Jeune Aesthetics，Inc.的未来预期、计划和前景的任何陈述，包括有关全球扩张时机的声明，该扩张将建立在公司在美国的销售势头之上，并显着扩大VYJUVEK在世界各地获得DEB患者的机会；公司迅速接近肺部和眼部的关键读数，以及这些组织的成功对公司而言将是变革性的，对公司平台的多功能性具有深远影响；VYJUVEK在美国的商业发布；VYJUVEK将于2025年第三季度在德国和2025年第四季度在法国首次在欧洲推出的预期；公司有望在2025年底之前在日本推出VYJUVEK；关于报告公司KB407临床试验队列3的中期分子数据的时间；计划向FDA提交d é collet é-特异性光子数字量表并在2025年2月对KB304的2期研究方案进行调整，从而使潜在的2期研究能够在2026年1月开始；KB105 1/2期研究的2期部分的启动时间；公司基于HSV-1的基因递送平台的潜力；以及其他包含“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“目标”、“潜力”、“可能”、“将”、“将”、“可能”、“应该”、“继续”和类似表述，构成1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。由于各种重要因素，包括：相关的不确定性，实际结果可能与此类前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异
对临床试验和上市批准申请进行监管审查；VYJUVEK或候选产品的可用性或商业潜力；以及公司在美国证券交易委员会存档的年度和季度报告中“风险因素”标题下列出的其他重要因素。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表公司截至本新闻稿发布之日的观点。该公司预计，后续事件和发展将导致其观点发生变化。然而，尽管公司可能会选择在未来某个时候更新这些前瞻性陈述，但它明确表示不承担这样做的任何义务。这些前瞻性陈述不应被视为代表公司在本新闻稿发布日期之后的任何日期的观点。
非GAAP财务指标
本新闻稿包含前瞻性的综合研发和SG & A费用指导，这些指导不是美国公认会计原则要求的，也不是按照美国公认会计原则提出的，不应被视为替代研发和SG & A费用或根据公认会计原则得出的任何其他业绩衡量标准。该公司将非GAAP合并研发和SG & A费用定义为GAAP合并研发和SG & A费用，不包括基于股票的薪酬。该公司提醒投资者，根据其对非GAAP合并研发和SG & A费用的定义提出的金额可能无法与竞争对手披露的类似衡量标准进行比较，因为并非所有公司都以相同的方式计算这一非GAAP财务衡量标准。公司提出这一非公认会计准则财务指标是因为它认为这一指标是一项重要的补充措施，并认为证券分析师、投资者和其他利益相关方在评估公司所处行业的公司时经常使用该指标。管理层认为，将这种前瞻性的非GAAP财务指标作为比较公司持续经营业绩的合理基础，可以增强投资者对公司业绩的理解。管理层将这一非公认会计准则财务指标用于规划目的，包括编制公司内部年度运营预算和财务预测；评估公司运营战略的绩效和有效性；以及评估公司扩展业务的能力。这种非GAAP财务指标作为一种分析工具存在局限性，不应被孤立地考虑，或作为公司合并财务报表中根据GAAP列报的研发和SG & A费用或其他财务报表数据的替代或替代。公司没有提供预测的非GAAP合并研发和SG & A费用与预测的GAAP合并研发和SG & A费用的量化调节，因为公司无法在不做出不合理努力的情况下，有信心地计算调节项目，基于股票的补偿费用。这个项目可能会对前瞻性GAAP合并研发和SG & A费用的计算产生重大影响，它本质上是不确定的，取决于各种因素，其中一些因素超出了公司的控制范围。
联系方式
投资者和媒体：
St é phane Paquette，博士
Krystal Biotech
spaquette@krystalbio.com
简明合并资产负债表数据：
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6月30日，
2025 |
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12月31日，
2024 |
| （单位：千） |
（未经审计） |
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| 资产负债表数据： |
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| 现金及现金等价物 |
$ |
353,829 |
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$ |
344,865 |
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| 短期投资 |
328,157 |
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252,652 |
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| 长期投资 |
138,807 |
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152,114 |
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| 总资产 |
1,138,394 |
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|
1,055,838 |
|
| 负债总额 |
97,747 |
|
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109,458 |
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| 股东权益合计 |
$ |
1,040,647 |
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|
$ |
946,380 |
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简明合并经营报表：
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截至6月30日的三个月， |
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2025 |
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2024 |
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改变 |
| （单位：千，每股数据除外） |
（未经审计） |
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| 收入 |
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产品收入，净额
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$ |
96,042 |
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$ |
70,284 |
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|
$ |
25,758 |
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|
营业费用
|
|
|
|
|
|
| 销售商品成本 |
7,165 |
|
|
6,009 |
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1,156 |
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| 研究与开发 |
14,410 |
|
|
15,583 |
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(1,173) |
|
| 销售、一般和行政 |
35,160 |
|
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27,626 |
|
|
7,534 |
|
|
诉讼和解
|
— |
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12,500 |
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(12,500) |
|
| 总营业费用 |
56,735 |
|
|
61,718 |
|
|
(4,983) |
|
|
经营收入
|
39,307 |
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|
8,566 |
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30,741 |
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| 其他收益 |
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| 利息和其他收入，净额 |
7,468 |
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|
7,479 |
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(11) |
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|
|
|
|
|
|
| 所得税前收入 |
46,775 |
|
|
16,045 |
|
|
30,730 |
|
|
所得税费用
|
(8,442) |
|
|
(477) |
|
|
(7,965) |
|
| 净收入 |
$ |
38,333 |
|
|
$ |
15,568 |
|
|
$ |
22,765 |
|
|
|
|
|
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|
| 每股普通股净收入： |
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| 基本 |
$ |
1.33 |
|
|
$ |
0.54 |
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|
|
| 摊薄 |
$ |
1.29 |
|
|
$ |
0.53 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
| 加权平均已发行普通股： |
|
|
|
|
|
| 基本 |
28,910 |
|
|
28,598 |
|
|
|
| 摊薄 |
29,749 |
|
|
29,637 |
|
|
|
|
|
|
|
|
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简明合并经营报表：
|
|
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|
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|
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截至2025年6月30日止六个月 |
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2025 |
|
2024 |
|
改变 |
| （单位：千，每股数据除外） |
（未经审计） |
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|
| 收入 |
|
|
|
|
|
|
产品收入，净额
|
$ |
184,225 |
|
|
$ |
115,535 |
|
|
$ |
68,690 |
|
|
营业费用
|
|
|
|
|
|
| 销售商品成本 |
12,193 |
|
|
8,428 |
|
|
3,765 |
|
| 研究与开发 |
28,666 |
|
|
26,539 |
|
|
2,127 |
|
| 销售、一般和行政 |
67,883 |
|
|
53,685 |
|
|
14,198 |
|
|
诉讼和解
|
— |
|
|
25,000 |
|
|
(25,000) |
|
| 总营业费用 |
108,742 |
|
|
113,652 |
|
|
(4,910) |
|
|
经营收入
|
75,483 |
|
|
1,883 |
|
|
73,600 |
|
| 其他收益 |
|
|
|
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| 利息和其他收入，净额 |
14,889 |
|
|
15,095 |
|
|
(206) |
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| 所得税前收入 |
90,372 |
|
|
16,978 |
|
|
73,394 |
|
|
所得税费用
|
(16,305) |
|
|
(477) |
|
|
(15,828) |
|
| 净收入 |
$ |
74,067 |
|
|
$ |
16,501 |
|
|
$ |
57,566 |
|
|
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| 每股普通股净收入： |
|
|
|
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| 基本 |
$ |
2.57 |
|
|
$ |
0.58 |
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|
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| 摊薄 |
$ |
2.48 |
|
|
$ |
0.56 |
|
|
|
|
|
|
|
|
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| 加权平均已发行普通股： |
|
|
|
|
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| 基本 |
28,863 |
|
|
28,446 |
|
|
|
| 摊薄 |
29,819 |
|
|
29,504 |
|
|
|
|
|
|
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