EX-99.1
附件 99.1
联系人Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
投资者
约书亚·希加
ir@ultragenyx.com
Ultragenyx报告2025年第一季度财务业绩和公司更新
第一季度总营收1.39亿美元，
克里斯维塔®收入1.03亿美元，Dojolvi®营收1700万美元
重申2025年财务指引：总收入6.4亿至6.7亿美元，Crysvita收入4.6亿至4.8亿美元，Dojolvi收入9000万至1亿美元
UX111，一种Sanfilippo综合征的研究性治疗，
加利福尼亚州诺瓦托– 2025年5月6日– Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（NASDAQ：RARE）是一家生物制药公司，专注于严重罕见和超罕见遗传疾病新疗法的开发和商业化，该公司今天公布了截至2025年3月31日的季度财务业绩，并重申了其2025年的财务指导。
Ultragenyx首席执行官兼总裁、医学博士Emil D. Kakkis表示：“在第一季度，我们的商业团队继续在全球范围内扩大我们的收入基础，同时我们也通过审查我们用于治疗Sanfilippo综合征（MPS IIA）的首个基因疗法BLA，继续为我们的下一个潜在推出取得成功进展。”“UX143 3期Orbit和Cosmic研究的患者现在已经接受了至少12个月的治疗，并将在2025年中期支持中期分析。我们继续听到来自Orbit 2期部分研究人员的令人鼓舞的反馈，其中一些患者接受了超过2年的治疗，他们在研究的开放标签2期部分注意到了出色的风险获益情况。"
2025年第一季度精选财务数据表和财务业绩
收入（千美元），（未经审计）
截至3月31日的三个月，
2025
2024
克里什维塔
产品销售-拉丁美洲和T ü rkiye
$
55,080
$
36,241
版税收入-美国和加拿大
40,853
40,402
版税收入-欧洲
6,932
5,942
Crysvita总收入
102,865
82,585
多约尔维
17,009
16,362
埃夫凯萨
11,031
3,275
Mepsevii
8,387
6,611
总收入
$
139,292
$
108,833
总收入
Ultragenyx报告称，2025年第一季度的总收入为1.39亿美元，与2024年同期相比增长了28%。2025年第一季度Crysvita收入为1.03亿美元，与2024年同期相比增长25%。这包括来自拉丁美洲和T ü rkiye的5500万美元的产品销售额，与2024年同期相比增长了52%。Dojolvi 2025年第一季度营收为1700万美元。由于我们继续在美国以外的Ultragenyx地区推出，Evkeeza在2025年第一季度的收入为1100万美元。
部分财务数据（千美元，每股金额除外），（未经审计）
截至3月31日的三个月，
2025
2024
总收入
$
139,292
$
108,833
营业费用：
销售成本
28,662
17,533
研究与开发
165,772
178,487
销售，一般和行政
87,797
78,160
总营业费用
282,231
274,180
净亏损
$
(151,080
)
$
(170,684
)
每股净亏损，基本及摊薄
$
(1.57
)
$
(2.03
)
营业费用
2025年第一季度的总运营支出为2.82亿美元，其中包括4000万美元的非现金股票薪酬。
净亏损
2025年第一季度，Ultragenyx报告净亏损1.51亿美元，即基本和稀释后每股1.57美元，而2024年第一季度的净亏损为1.71亿美元，即基本和稀释后每股2.03美元。
现金余额和经营活动使用的现金净额
截至2025年3月31日，现金、现金等价物和可销售债务证券为5.63亿美元，这反映了2025年第一季度为GTX-102第3阶段研究里程碑支付的3000万美元和为Evkeeza销售里程碑支付的1500万美元现金，两者均在2024年第四季度实现。截至2025年3月31日的季度，用于运营的净现金为1.66亿美元，其中包括支付年度奖金和为上述GTX-102开发里程碑支付的3000万美元现金。
2025年财务指导
Ultragenyx重申了2025年的财务指导。与2024年相比，收入预计将增长约14-20 %。该公司将继续优先考虑费用管理，将投资重点放在执行即将进行的多个商业发射和推进多个第3阶段计划上。加在一起，预计这将导致2025年运营中使用的净现金比2024年减少。
2025年全年：
•
Crysvita营收将在4.6亿至4.8亿美元区间
•
Dojolvi营收将在9000万至1亿美元区间
最近的更新和临床里程碑
UX143（setrusumab）治疗成骨不全症（OI）的单克隆抗体：3期Orbit和Cosmic研究的下一次中期分析是在2025年中
患者在正在进行的3期Orbit和Cosmic临床试验中继续给药，这些试验评估Setrusumab在患有OI的儿科和年轻成人患者中的应用。Orbit研究的随机、安慰剂对照3期部分正在向2025年中期的第二次中期分析（IA2）或2025年第四季度的最终分析推进。研究进行顺利，第3阶段的患者安全与第2阶段一致。Cosmic研究中的患者也在继续接受setrusumab或静脉注射双膦酸盐（IV-BP）疗法的治疗，并将与Orbit中期分析平行进行评估。如果Orbit在2025年第四季度进展到全面研究完成，Cosmic也将继续进行数据读数，以在年中中期评估时与Orbit读数保持一致，而无需花费alpha。
GTX-102一种用于Angelman综合征的反义寡核苷酸：3期研究正在入组，预计2025年下半年完成
全球3期Aspire研究于2024年12月开始入组，预计将入组约120名4至17岁患有Angelman综合征、经基因确认诊断为完全母体UBE3A基因缺失的儿童。3期学习站点启动和招生进展顺利。参与者在48周的主要疗效分析期间以1：1的比例随机接受GTX-102通过腰椎穿刺的鞘内注射或到假对照组。主要终点是通过Bayley-4认知原始评分评估的认知改善，关键次要终点（有10%的alpha分配）是跨越认知、接受性交流、行为、粗大运动功能和睡眠五个领域的多域响应者指数（MDRI）。第3阶段Aspire研究的注册预计将于2025年下半年完成。
将在其他Angelman综合征基因型和年龄中评估GTX-102的2/3期Aurora研究预计将于2025年启动。
UX111 AAV基因疗法治疗Sanfilippo A型综合征（MPS IIA）：BLA被接受；美国食品药品监督管理局（FDA）授予优先审评，处方药用户费用法案（PDUFA）行动日期为2025年8月18日
2025年2月，FDA接受审查BLA寻求加速批准UX111。FDA授予BLA优先审查，PDUFA行动日期为2025年8月18日，还通知该公司，他们目前不打算召开咨询委员会会议来讨论这项申请。FDA审查目前继续按预期进展，最近完成了中周期审查，并安排并正在进行多项临床和制造检查。根据现有信息，该公司继续预计FDA将在2025年8月18日通过PDUFA决定满足其规定的时间表，随后可能在2025年下半年推出。
DTX401 AAV基因治疗糖原贮积病II型（GSDIA）：预计2025年年中提交BLA
正如Ultragenyx此前在2024年5月披露的那样，用于治疗8岁及以上GSDIA患者的3期GlucoGene研究达到了主要终点，证明与第48周的安慰剂相比，DTX401治疗导致每日玉米淀粉摄入量减少具有统计学意义和临床意义。在第48周，患者进入了48周的交叉期，之前接受过安慰剂治疗的患者接受了DTX401的治疗。在交叉期内，与正在进行的DTX401组（-60 %）和交叉安慰剂对DTX401组（-64 %）的基线相比，患者在最后一次就诊时表现出更大的每日玉米淀粉总量减少。尽管每日玉米淀粉摄入量显着减少，但在接受DTX401治疗的患者中仍保持了血糖控制。DTX401已展示出一致且可接受的安全特征，截至数据截止时没有发现新的安全信号。
该公司在美国的基因治疗制造工厂已成功完成工艺性能认证（PPQ）运行，为即将提交的申请做准备。PPQ运行的最新临床结果和数据将作为BLA提交的一部分，预计将于2025年年中提交。
UX701 AAV基因治疗威尔逊病：第1/2/3期研究正在进行；队列4入组开始，预计2025年下半年完成
UX701治疗威尔逊病的关键Cyprus2 +研究正在进行的剂量发现阶段的第四个队列评估4.0e13GC/kg剂量已开始入组。该公司预计将在队列4中招募5名患者，他们将接受利妥昔单抗和他克莫司的免疫调节治疗，此外，在接受UX701给药之前，还将在队列1至3中接受预防性口服皮质类固醇方案患者。队列4的注册预计将于2025年下半年完成。
Cyprus2 +的关键、第2阶段部分的方案被修改为52周、随机、开放标签、主动对照设计，评估UX701在第1阶段剂量选择后的安全性和有效性。第2阶段主要终点包括UX701和主动对照组在第52周的24小时尿铜从基线变化和第52周SOC药物减少百分比的比较。在第1阶段的剂量选择之后，预计将在该阶段注册。
电话会议和网播信息
Ultragenyx将于今天（2025年5月6日，星期二）太平洋时间下午2点/美国东部时间下午5点召开电话会议，讨论2025年第一季度财务业绩并提供公司最新情况。电话会议的现场和重播网络直播将通过该公司的网站https://ir.ultragenyx.com/events-presentations提供。通话重播将持续三个月。
关于Ultragenyx
Ultragenyx是一家生物制药公司，致力于为患者带来新型疗法，用于治疗严重的罕见和超罕见遗传疾病。该公司建立了多样化的获批药物和候选治疗药物组合，旨在解决具有高度未满足医疗需求和明确生物学的疾病，对于这些疾病，通常没有获得批准的治疗基础疾病的疗法。
该公司由在罕见病疗法的开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导。Ultragenyx的战略基于时间和成本效益高的药物开发，目标是以最紧迫的方式为患者提供安全有效的疗法。
有关Ultragenyx的更多信息，请访问公司网站：www.ultragenyx.com。
Digital Media的前瞻性陈述和使用
除此处包含的历史信息外，本新闻稿中阐述的事项，包括与Ultragenyx对其未来经营业绩和财务业绩的预期和预测、预期的成本或费用削减、其临床项目和临床研究的时间、进展和计划、未来监管互动以及监管提交的组成部分和时间有关的陈述，均为1995年《私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款含义内的前瞻性陈述。此类前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，可能导致公司的临床开发计划、其产品和候选产品的商业成功、与第三方的持续合作、未来结果、业绩或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的存在显着差异。此类风险和不确定性包括（其中包括）临床药物开发的不确定性以及获得监管批准的不可预测性和冗长过程、与我们的候选产品的严重或不良副作用相关的风险、公司在其预期时间范围内实现其预期发展目标的能力、与依赖第三方合作伙伴代表公司开展某些活动相关的风险、我们从产品销售中产生收入的经验有限、与产品责任诉讼相关的风险，
我们对Kyowa Kirin在某些主要市场（包括美国和加拿大）的Crysvita商业化的依赖，以及我们在这些市场的Crysvita商业供应、来自分销商和专业药房的购买或分销模式的波动、公司产品和候选产品的市场机会小于预期、制造风险、我们成功管理公司扩张的能力、来自其他疗法或产品的竞争、我们产品的市场接受度、与保险范围和报销相关的不确定性，以及可能影响现有现金充足性的其他事项，现金等价物和短期投资为运营提供资金，公司未来的经营成果和财务业绩，临床试验活动和报告结果的时间安排，以及Ultragenyx的产品和候选药物的可用性或商业潜力。Ultragenyx不承担更新或修改任何前瞻性陈述的义务。
有关可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的结果不同的风险和不确定性的进一步描述，以及与Ultragenyx业务相关的一般风险，请参阅Ultragenyx于2025年2月19日向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-K表格年度报告及其随后向SEC提交的定期报告。
除了提交给SEC的文件、新闻稿和公开电话会议外，Ultragenyx还利用其投资者关系网站和社交媒体渠道发布有关该公司的重要信息，包括可能被视为对投资者具有重要意义的信息，并遵守其根据监管FD规定的披露义务。有关Ultragenyx的财务和其他信息定期发布，可在Ultragenyx的投资者关系网站（https://ir.ultragenyx.com/）和LinkedIn网站（https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/）上查阅。
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
运营财务数据精选报表
（单位：千，股份和每股金额除外）
（未经审计）
截至3月31日的三个月，
2025
2024
运营数据声明：
收入：
产品销售
$
91,507
$
62,489
版税收入
47,785
46,344
总收入
139,292
108,833
营业费用：
销售成本
28,662
17,533
研究与开发
165,772
178,487
销售，一般和行政
87,797
78,160
总营业费用
282,231
274,180
经营亏损
(142,939
)
(165,347
)
股权投资公允价值变动
(157
)
3,746
出售未来特许权使用费的负债的非现金利息支出
(14,342
)
(15,847
)
其他收入，净额
7,668
7,219
所得税前亏损
(149,770
)
(170,229
)
准备金
(1,310
)
(455
)
净亏损
$
(151,080
)
$
(170,684
)
每股净亏损，基本及摊薄
$
(1.57
)
$
(2.03
)
用于计算每股净亏损的股份，基本和稀释
96,288,650
84,286,292
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
包含在运营费用中的选定活动
（单位：千）
（未经审计）
截至3月31日的三个月，
2025
2024
非现金股票薪酬
$
39,910
$
36,934
Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
精选资产负债表财务数据
（单位：千）
（未经审计）
3月31日，
12月31日，
2025
2024
资产负债表数据：
现金、现金等价物和有价债务证券
$
563,003
$
745,029
营运资金
407,487
472,970
总资产
1,311,927
1,503,456
股东权益总额
144,246
255,297
