附件 99.1
Akero Therapeutics报告2025年第一季度财务业绩和
提供业务更新
2b期SYMETRY研究初步结果显示，依氟西弗明（EFX）治疗96周后，MASH引起的代偿性肝硬化（F4）发生统计学上的显着逆转
在EASL Congress 2025上展示了两个口头报告和一个海报展示，重点介绍了来自96周SymmETRY和HarMONY临床研究的最新数据和新分析
SymmETRY研究结果发表在新英格兰医学杂志上
在2025年1月的后续公开发行中筹集了4.025亿美元的总收益，
截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券储备为11.28亿美元
加利福尼亚州，南旧金山2025年5月12日/GLOBE NEWSWIRE/– Akero Therapeutics, Inc.（纳斯达克：AKRO）是一家临床阶段公司，为患有以高未满足医疗需求为标志的严重代谢性疾病患者开发转化疗法，该公司今天公布了截至2025年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了业务更新。
“在2025年第一季度，我们报告了在2b期Symmetry研究中，在使用EFX治疗96周后，MASH导致的肝硬化出现了前所未有的具有统计学意义的逆转——这一决定性时刻不仅对Akero如此，对MASH的治疗来说也是如此，”总裁兼首席执行官Andrew Cheng表示。“肝硬化以前被视为一种不可逆的疾病——通过减缓进展为肝脏失代偿和治疗并发症来控制，有效的治疗方案仅限于肝移植。我们相信SYMETRY第96周的结果凸显了EFX改变MASH治疗的潜力，为面临一种几乎没有有意义的治疗选择的疾病的患者提供了新的希望。在《新英格兰医学杂志》上发表的对称结果强调了这些结果的重要性，并强烈支持在晚期MASH中继续评估EFX ——我们目前在推进第3阶段同步计划时正在开展这项工作，手头有超过11亿美元的现金、现金等价物以及短期和长期有价证券提供支持。”
MASH致代偿性肝硬化（F4）患者2b期SYMETRY研究第96周结果
| • | EFX是唯一已知的在研代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）药物，该药物在一项随机、安慰剂对照临床试验中进行了评估，该试验在MASH引起的肝硬化患者中进行，据报道该药物显示代偿性肝硬化（F4）具有统计学意义的逆转。 |
| • | 2025年1月，Akero公布了2b期SYMETRY研究的初步顶线结果，该研究评估了在活检证实的代偿性肝硬化（F4）、Child-Pugh A类MASH患者中的EFX。 |
| • | 关键的活检结果包括： |
| • | 在基线和第96周活检的患者中，39%的50mg EFX组（p = 0.009）显示纤维化改善≥ 1期且MASH没有恶化，代表24%的效应大小比15%的安慰剂。 |
| • | 通过ITT分析，在所有缺失的第96周活检均以失败处理的情况下，29%的50mg EFX组（p = 0.031）显示纤维化改善≥ 1阶段，而MASH没有恶化，与安慰剂（12%）相比，疗效大小为17%。 |
| • | 对纤维化非侵入性措施的其他分析包括： |
| • | 对于50mg的EFX组，观察到ELF评分平均降低0.53。（p < 0.001），相比安慰剂增加0.22。 |
| • | 50mg EFX组的肝脏硬度平均相对降低24%（p < 0.05），而安慰剂组为8%。 |
约4.025亿美元的后续公开发行
| • | 2025年1月30日，Akero以每股48.00美元的价格完成了642.7万股普通股和195.8万份预融资认股权证的承销公开发行，每股认股权证价格为47.9 999美元。此次发行的总收益约为4.025亿美元。 |
2b期对称结果发表于新英格兰医学杂志（NEJM）
| • | 2025年5月9日，2b期SYMMERY研究结果发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。在NEJM上的发表强调了SymmETRY结果的重要性以及EFX成为治疗MASH引起的代偿性肝硬化的一流疗法和最佳疗法的潜力。 |
EASL 2025上的最新口头报告精选2b期对称结果，包括新提出的分析
| • | 2b期Symmetry研究的结果显示了EFX在逆转由MASH引起的代偿性肝硬化（F4）方面的潜力，该研究于2025年5月9日在阿姆斯特丹的EASL 2025上公布。 |
| • | 新提交的SYMTRY第96周分析显示，50mg EFX在跨关键亚组的患者中具有逆转肝硬化的潜力，包括基线时MASH归因于隐源性肝硬化的患者和基线时的2型糖尿病患者。 |
| • | 跨多个亚组的肝硬化逆转，包括在被认为患有更晚期肝硬化或被认为更难治疗的患者中，表明EFX具有治疗具有高未满足需求的MASH患者的潜力。 |
| • | SYMETRY结果被选入EASL会议的新闻包，确定了会议上一些最具影响力的演示文稿。 |
EASL 2025上的口头和海报展示精选2b期HarMONY结果，包括新提出的基于AI的qFibrosis分析®
| • | 2b期HarMONY研究的结果展示了EFX在肝硬化前MASH（F2-F3）患者中逆转纤维化的潜力，该研究于2025年5月10日在阿姆斯特丹的EASL 2025上公布。 |
| • | 一份口头报告的特色分析表明，结合使用基于AI的qFibrosis®通过评估肝脏组织学、ELF评分和肝脏硬度测量的不同相关性。在21例接受50mg EFX治疗的患者中评估为qFibrosis®，12（57%）在所有三个纤维化终点（≥ 1 qFibrosis®阶段无MASH恶化，FibroScan降低≥ 30%®，ELF评分降低≥ 0.5）和0（0%）在所有三项措施中均无反应，而29名安慰剂患者分别为1（3%）和14（48%）。50mg EFX和安慰剂组之间的大致反向关系增加了对仅通过常规组织病理学观察到的治疗效果的信心。 |
| • | 海报展示，其中包括利用qFibrosis对96周HarMONY研究进行的事后分析®，显示了qFibrosis的潜力®比常规组织病理学更早发现纤维化改善。qFibrosis的早期检测®包括EFX治疗组的肝脏门静脉周围（1区）和肝窦周围（2区）区域纤维化程度有统计学意义的消退。 |
第3阶段同步更新
| • | Akero的全球3期同步计划（N~3,500）由三项正在进行的、随机的、安慰剂对照试验组成，这些试验评估了EFX的安全性和耐受性，以支持针对MASH和肝硬化前（F2-F3）MASH引起的代偿性肝硬化（F4）的潜在上市申请。 |
| • | 2025年1月，Akero完成同步现实世界研究双盲部分的入组。Real-World的初步顶线结果仍有望在2026年上半年报告。Real-World正在对601例无创诊断的代谢功能障碍相关性脂肪性肝病（MASLD）或MASH（F1-F4）患者的双盲队列中评估50mg EFX的安全性和耐受性。 |
| • | SYNCHRONY组织学研究正在对约1,650例活检证实为肝硬化前（F2-F3）MASH的患者评估EFX的安全性和有效性，该研究仍有望在2027年上半年报告主要组织学终点的52周结果。组织学领域的患者每周接受28mg EFX、50mg EFX或安慰剂的注射。主要组织学终点，仅针对队列1，以支持加速批准的潜在申请，是在52周治疗后经历≥ 1期纤维化改善和MASH消退的患者比例。将对队列1和队列2中的所有患者进行长达240周治疗的长期临床结果评估。 |
| • | SYNCHRONY Outcomes研究正在评估50mg EFX在代偿性肝硬化（F4）Child-Pugh A类患者中的安全性和有效性，这些患者是由于MASH引起的。主要组织学终点，仅针对队列1，是在治疗96周后出现纤维化≥ 1期改善和脂肪性肝炎没有恶化的患者比例。跨队列1和队列2入组的所有患者的主要临床结果终点是从随机化到首次发生任何协议指定的临床事件的时间。 |
2025年第一季度财务业绩
| • | 截至2025年3月31日，Akero的现金、现金等价物以及短期和长期有价证券为11.283亿美元。 |
| • | Akero认为，其现金、现金等价物以及短期和长期有价证券将足以为其目前到2028年的运营计划提供资金。 |
| • | 截至2025年3月31日的三个月期间的研发费用为6960万美元，而2024年同期为5070万美元。这些增长归因于与正在进行的3期SYNCHRONY组织学、真实世界和结果研究相关的费用增加，以及为3期和潜在营销应用制造临床用品，以及人员费用增加。 |
| • | 截至2025年3月31日的三个月期间的一般和行政支出为1130万美元，而2024年同期为930万美元。这些增长归因于与作为上市公司运营相关的人员、专业服务和其他成本费用增加。 |
| • | 截至2025年3月31日的三个月期间，总运营费用为8090万美元，而2024年同期为6000万美元。 |
关于MASH
MASH是一种严重的MASLD形式，估计将影响1700万美国人。MASH的特点是肝脏中的脂肪过度积累，导致肝细胞受到压力和损伤，导致炎症和纤维化，进而发展为肝硬化、肝衰竭、癌症并最终死亡。大约20%的MASH患者会发展为肝硬化，这有更高的死亡风险。目前还没有批准的治疗方法，MASH是美国和欧洲肝移植和肝癌增长最快的原因。
关于肝硬化因MASH肝硬化因MASH（代谢功能障碍相关脂肪性肝炎）是一种危及生命的疾病，具有肝衰竭、癌症、死亡的高风险。到2030年，预计将有300万美国人患有MASH肝硬化，这是美国和欧洲肝移植和肝癌增长最快的原因。
关于Efruxifermin
Efruxifermin（EFX）是Akero的MASH主要候选产品，目前正在三项正在进行的3期研究中进行评估。在多项2期研究中，已观察到EFX可逆转纤维化（包括代偿性肝硬化）、化解MASH、减少纤维化和肝损伤的非侵入性标志物，并改善胰岛素敏感性和脂蛋白谱。这一整体概况提供了解决MASH所有阶段的复杂、多系统疾病状态的潜力，包括改善与心血管疾病相关的风险因素——心血管疾病是MASH患者死亡的主要原因。EFX被设计用于模拟天然FGF21的生物活性曲线，旨在提供方便的每周一次的给药，并且迄今为止在临床试验中通常具有良好的耐受性。
关于Akero TherapeuticsAkero Therapeutics是一家临床阶段的公司，为患有严重代谢性疾病的患者开发转化疗法，这些疾病的特点是医疗需求高度未得到满足，包括代谢功能障碍相关性脂肪性肝炎（MASH）。Akero的主要候选产品efruxifermin（EFX）目前正在三项正在进行的3期临床研究中进行评估：肝硬化前（F2-F3纤维化）MASH患者的同步组织学、MASH引起的代偿性肝硬化（F4）患者的同步结果，以及MASH或MASLD（代谢功能障碍相关的脂肪性肝病）患者的同步真实世界。3期SYNCHRONY计划建立在两项2b期临床试验结果、肝硬化前MASH患者的HarMONY研究和MASH引起的代偿性肝硬化患者的SYMETRY研究的基础上。Akero总部位于旧金山南部。请访问akerotx.com，并在LinkedIn和X上关注我们，了解更多信息。
前瞻性陈述
本新闻稿中包含的有关非历史事实事项的陈述属于1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。由于此类陈述存在风险和不确定性，实际结果可能与此类前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于有关Akero的业务计划和目标的陈述；EFX的潜在治疗效果，以及EFX的剂量、安全性和耐受性；EFX作为一种治疗因MASH引起的代偿性肝硬化的疗法的潜在影响（如果获得批准）；SYNCHRONY 3期计划，包括SYNCHRONY组织学、SYNCHRONY结果，和SYNCHRONY真实世界研究和试验设计；正在进行的Akero第3阶段SYNCHRONY计划的注册；以及即将到来的里程碑，包括结果，以及报告SYNCHRONY阶段结果的预期时间
3方案；Akero作为一家公司的增长以及对其资本使用、费用和财务业绩的预期，包括预期的现金跑道。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。导致前瞻性陈述不确定性的风险包括：成功与否、成本、Akero产品候选开发活动和计划临床试验的时间安排；Akero执行其战略的能力；其任何临床研究的积极结果不一定能预测未来或正在进行的临床研究的结果；美国和外国的监管发展；Akero为运营提供资金的能力；以及Akero最近的10-K表格年度报告和10-Q表格季度报告中“风险因素”标题下更全面阐述的风险和不确定性，向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件以及Akero向SEC提交的其他文件和报告中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅在作出之日发表。Akero不承担更新此类声明以反映在做出声明之日之后发生的事件或存在的情况的义务。
投资者联系方式：
克里斯蒂娜·塔尔塔利亚
212.362.1200
christina.tartaglia@precisionaq.com
媒体联系人：
佩格·鲁斯科尼
617.910.6217
peg.rusconi@deerfieldgroup.com
Akero Therapeutics, Inc.
简明合并资产负债表
（未经审计）
（单位：千）
| 2025年3月31日 | 2024年12月31日 | |||||||
| 物业、厂房及设备 |
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| 现金、现金等价物和短期有价证券 |
$ | 686,293 | $ | 743,078 | ||||
| 其他流动资产 |
26,858 | 27,302 | ||||||
| 非流动资产 |
442,692 | 55,506 | ||||||
|
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| 总资产 |
$ | 1,155,843 | $ | 825,886 | ||||
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| 负债和股东权益 |
||||||||
| 流动负债 |
$ | 42,439 | $ | 39,754 | ||||
| 非流动负债 |
29,558 | 36,020 | ||||||
| 股东权益 |
1,083,846 | 750,112 | ||||||
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| 负债和股东权益合计 |
$ | 1,155,843 | $ | 825,886 | ||||
|
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Akero Therapeutics, Inc.
简明综合经营报表及综合亏损
（未经审计）
（单位：千，股份和每股金额除外）
| 截至3月31日的三个月， | ||||||||
| 2025 | 2024 | |||||||
| 营业费用： |
||||||||
| 研究与开发 |
$ | 69,567 | $ | 50,650 | ||||
| 一般和行政 |
11,315 | 9,304 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 总营业费用 |
80,882 | 59,954 | ||||||
|
|
|
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|||||
| 经营亏损 |
(80,882 | ) | (59,954 | ) | ||||
| 利息支出 |
(1,154 | ) | (991 | ) | ||||
| 利息和其他收入，净额 |
11,311 | 7,601 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 净亏损 |
$ | (70,725 | ) | $ | (53,344 | ) | ||
|
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| 综合损失 |
$ | (70,588 | ) | $ | (53,693 | ) | ||
|
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| 基本和稀释后每股普通股净亏损 |
$ | (0.90 | ) | $ | (0.90 | ) | ||
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| 加权平均股数用于计算每股普通股净亏损，基本和稀释 |
78,656,629 | 59,307,759 | ||||||
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