附件 99.1
Mirum制药报告2025年第三季度财务业绩并提供业务更新
–2025年第三季度总收入1.33亿美元
–2025年收入指引更新至500-5.1亿美元
–预计2026年第二季度第2b阶段VISTAS顶线数据
–电话会议将于今天11月4日太平洋时间下午1：30/美国东部时间下午4：30提供业务更新
加利福尼亚州福斯特市– 2025年11月4日-Mirum Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：MIRM）今天公布了2025年第三季度的财务业绩，并提供了业务更新。
Mirum首席执行官克里斯·皮茨（Chris Peetz）表示：“随着强劲的商业势头和多个即将到来的催化剂，Mirum在进入2026年时处于有利地位。”“我们第三季度的业绩以持续强劲的表现再次凸显了我们商业药物的实力。我们还在整个管道中取得了重要进展，包括完成VISTAS PSC研究的注册，在VANTAGE和扩展方面保持势头，以及启动我们在脆性X综合征方面的2期研究。”
Commercial：全年营收指引500-5.1亿美元
•2025年第三季度全球产品净销售额为1.33亿美元。
•2025年第三季度LIVMARLI产品净销售额为9220万美元，较2024年第三季度产品净销售额增长56%。
•胆酸药物2025年第三季度产品净销售额为4080万美元，较2024年第三季度产品净销售额增长31%。
Pipeline：为关键的2026和2027年读数建立势头
•Volixibat VISTAS研究在原发性硬化性胆管炎（PSC）入组中完成；顶线数据预计在2026年第二季度。
•Volixibat VANTAGE在原发性胆汁性胆管炎（PBC）中的研究预计将于2026年完成入组；顶线数据预计将于2027年上半年。
•LIVMARLI ExpAND 3期研究用于罕见胆汁淤积情况下的瘙痒，预计将于2026年完成入组；顶线数据预计将于2027年上半年发布。
•MRM-3379治疗脆性X综合征（FXS）的2期研究启动。
企业与财务：以财务纪律和运营效率执行
•截至2025年9月30日的季度总收入为1.33亿美元，而截至2024年9月30日的季度为9040万美元。
•截至2025年9月30日的季度，总运营费用为1.304亿美元，而截至2024年9月30日的季度为1.031亿美元。
•截至2025年9月30日止季度的总运营费用包括2400万美元的非现金股票薪酬、无形摊销和其他非现金费用，而截至2024年9月30日止季度的总运营费用为1800万美元。
•截至2025年9月30日，Mirum的非限制性现金、现金等价物和投资为3.78亿美元，而截至2024年12月31日为2.928亿美元。
业务更新电话会议
Mirum将于11月4日今天召开电话会议第太平洋时间下午1：30/美国东部时间下午4：30，提供业务更新。使用以下详细信息加入通话：
电话会议详情：
美国/免费电话：+ 18334701428
国际：+ 16468446383
接入码：299722
您也可以通过访问Mirum网站上的Events & Presentations部分，通过网络广播访问电话。这场网络直播的重播将持续30天。
关于LIVMARLI®（maralixibat）口服溶液和LIVMARLI®（maralixibat）片
利夫马利®（maralixibat）是一种口服给药、回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，已获美国食品药品监督管理局批准，用于两种小儿胆汁淤积性肝病。它在美国被批准用于治疗三个月及以上的Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒症，在欧洲被批准用于两个月及以上的患者。它还在美国被批准用于治疗12个月及以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒症，在欧洲被批准用于治疗3个月及以上患者的PFIC。有关美国居民的更多信息，请访问LIVMARLI.com。
LIVMARLI获得孤儿定点，用于治疗ALGS和PFIC。LIVMARLI目前正在胆汁淤积性瘙痒症的其他环境中的3期扩展研究中进行评估。要了解有关LIVMARLI正在进行的临床试验的更多信息，请访问公司网站上的Mirum临床试验部分。
重要安全信息
使用限制：LIVMARLI不适用于胆盐输出泵（BSEP）蛋白存在严重缺陷的PFIC 2型患者。
LIVMARLI可引起副作用，包括
肝损伤.某些肝脏检查的变化在ALGS和PFIC患者中很常见，但在治疗期间可能会恶化。这些变化可能是肝损伤的征兆。在PFIC中，这可能很严重，或可能导致肝移植或死亡。您的医疗保健提供者应该在开始治疗之前和治疗期间进行血液检查和身体检查，以检查您的肝功能。如果你有任何肝脏问题的迹象或症状，包括恶心或呕吐、皮肤或眼睛的白色部分变黄、尿液变暗或棕色、胃（腹部）右侧疼痛、胃部区域腹胀、食欲不振或出血或青紫比正常情况更容易，请立即告诉你的医疗保健提供者。
胃肠（胃肠）问题。LIVMARLI会导致胃部和肠道问题，包括腹泻和胃痛。您的医疗保健提供者可能会建议您监测新的或恶化的胃病，包括胃痛、腹泻、便血或呕吐。如果您有任何这些症状比正常情况更频繁或更严重，请立即告诉您的医疗保健提供者。
一个条件叫脂溶性维生素（FSV）缺乏症由体脂中储存的某些维生素（维生素A、D、E和K）水平低引起，在Alagille综合征和PFIC患者中很常见，但在治疗期间可能会恶化。您的医疗保健提供者应在开始治疗前和治疗期间进行血液检查，并可能监测骨折和出血情况，这些情况已被报告为常见的副作用。
美国处方信息
欧盟SMPC
加拿大产品专著
关于Volixibat
Volixibat是一种口服、吸收最少的药物，旨在选择性地抑制回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）。Volixibat可能通过阻断胆汁酸的循环，通过抑制IBAT，从而在治疗成人胆汁淤积性疾病方面提供一种新的方法，从而降低全身和肝脏中的胆汁酸。Volixibat目前正在原发性硬化性胆管炎（PSC）（VISTAS研究）和原发性胆汁性胆管炎（PBC）（VANTAGE研究）的2b期研究中进行评估。2024年，Mirum公布了2b期VANTAGE研究的积极中期结果，显示使用volixibat治疗的患者在瘙痒、血清胆汁酸显着降低和疲劳改善方面有统计学意义的改善。未观察到新的安全信号，最常见的不良事件是腹泻，所有病例均为轻中度。Volixibat被授予治疗PBC的突破性疗法指定。
关于乔尔巴姆®（胆酸）胶囊
FDA于2015年3月批准了CHOLBAM（胆酸）胶囊，这是FDA批准的首个治疗因单一酶缺陷导致胆汁酸合成障碍的儿科和成人患者的药物，并用于过氧化物酶体生物发生障碍-Zellweger谱系障碍患者的辅助治疗。CHOLBAM的有效性已在胆汁酸合成障碍和过氧化物酶体障碍辅助治疗的临床试验中得到证明。估计有200至300名患者是目前的治疗候选者。
乔尔巴姆®（胆酸）适应症
CHOLBAM是一种胆汁酸，适用于
•单一酶缺陷导致的胆汁酸合成障碍的治疗。
•对表现为肝病、脂肪泻或脂溶性维生素吸收减少引起的并发症的患者进行过氧化物酶体紊乱的辅助治疗，包括Zellweger谱紊乱。
使用限制
CHOLBAM对由单一酶缺陷或过氧化物酶体紊乱，包括Zellweger谱紊乱引起的胆汁酸合成障碍的肝外表现的安全性和有效性尚未确定。
重要安全信息
警告和注意事项–加重肝功能损害
在治疗期间出现肝功能恶化的患者，监测肝功能并停用CHOLBAM。
血清γ-谷氨酰转移酶（GGT）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）同时升高可能表明CHOLBAM过量。
有临床或实验室指标肝功能恶化或胆汁淤积的，随时停止CHOLBAM治疗。
不良反应
最常见的不良反应（≥ 1%）为腹泻、反流性食管炎、不适、黄疸、皮损、恶心、腹痛、肠息肉、尿路感染、周围神经病变。
其他重要安全信息请查看完整的处方信息。
关于CTEXLI®（烯二醇）片
CTEXLI®（chenodiol）片获FDA批准用于治疗成人脑腱性黄瘤病（CTX）。藜二醇是鹅去氧胆酸（CDCA）的别称。CDCA是一种天然存在的胆汁酸，最初被批准用于治疗胆囊放射性可溶性结石患者。CTXLI被评估为3期RESTORE研究的一部分，这是CTX的第一个也是唯一的临床试验。CTX是一种罕见的进行性疾病，可影响大脑、脊髓、肌腱、眼睛和动脉。
重要安全信息
CTEXLI可引起副作用，包括：
肝损伤：开始前和服用CTEXLI检查肝功能时，需要进行实验室检测。治疗期间可能会发生某些肝脏检查的变化，这可能是肝损伤的征兆。这可能很严重。立即停止服用CTEXLI，如果出现肝脏问题的任何迹象或症状，请立即告诉您的医疗保健提供者，包括，胃（腹部）疼痛、瘀伤、深色尿液、感到疲倦（疲劳）、出血、皮肤和眼睛发黄、恶心、瘙痒。
最常见的副作用：腹泻、头痛、胃痛、便秘、高血压、肌肉无力、上呼吸道感染。
告诉你的医疗保健提供者你服用的所有药物，因为CTEXLI可能会与其他药物相互作用。
美国处方信息
关于Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Mirum制药，Inc.是一家生物制药公司，致力于改变影响儿童和成人的罕见疾病的治疗方法。Mirum有三种已获批准的药物：LIVMARLI®（maralixibat）口服液/livmarli®（maralixibat）片、CHOLBAM®（胆酸）胶囊，以及CTEXLI®（烯二醇）片。
IBAT抑制剂LIVMARLI被批准用于治疗影响儿童和成人的两种罕见肝病。它在美国（三个月及以上）、欧洲（两个月及以上）和全球其他地区被批准用于治疗Alagille综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症。它在美国也被批准用于12个月及以上PFIC患者的胆汁淤积性瘙痒症；在欧洲，它被批准用于3个月及以上PFIC患者。Mirum正在进行第3期扩展研究，这是LIVMARLI在胆汁淤积性瘙痒症的其他环境中的标签扩展机会。CHOLBAM被FDA批准用于治疗因单一酶缺乏导致的胆汁酸合成障碍和辅助治疗出现肝病体征或症状的患者的过氧化物酶体障碍。
CTEXLI获FDA批准用于治疗成人脑腱性黄瘤病（CTX）。
Mirum的后期管道包括两种针对几种罕见疾病的研究性治疗。
Volixibat是一种IBAT抑制剂，正在两项潜在的注册研究中进行评估，包括针对原发性硬化性胆管炎（PSC）的2b期VISTAS研究和针对原发性胆汁性胆管炎的2b期VANTAGE研究。Volixibat被授予突破性疗法定点，用于治疗PBC患者的胆汁淤积性瘙痒症。Mirum还启动了一项2期研究，评估MRM-3379，这是一种PDE4D抑制剂，用于治疗脆性X综合征，这是一种罕见的遗传性神经认知障碍。
要了解有关Mirum的更多信息，请访问mirumpharma.com并在Facebook、LinkedIn、Instagram和Twitter（X）上关注Mirum。
前瞻性陈述
本新闻稿中包含的有关非历史事实事项的陈述属于1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。此类前瞻性陈述包括以下方面的陈述：除其他外，我们批准的药物的持续积极商业结果，包括持续的财务增长、我们年度财务指导的潜在实现、我们批准的药物和管道的持续强劲执行、我们正在进行和计划进行的候选产品研究的启动、注册和进展、我们正在进行的研究的时间安排以及公司运营效率的顶线数据。由于此类陈述受到风险和不确定性的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。“预期”、“将”、“可能”、“将”、“指导”、“潜在”、“继续”等词语和类似表述旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Mirum当前的预期，涉及可能永远不会实现或可能被证明是不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际结果可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异，这些风险和不确定性包括但不限于与Mirum的一般业务、特别是药物开发和商业化相关的风险和不确定性、地缘政治和宏观经济事件的影响，以及Mirum于2025年2月26日向美国证券交易委员会提交的截至2024年12月31日的年度报告中描述的其他风险，以及随后向美国证券交易委员会提交的文件，可在www.sec.gov上查阅。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅在作出之日发表，并基于管理层截至该日期的假设和估计。除法律要求外，Mirum不承担更新此类声明以反映在做出声明之日之后发生的事件或存在的情况的义务。
Mirum Pharmaceuticals, Inc.
简明合并经营报表数据
（单位：千，股份和每股金额除外）
（未经审计）
| 截至9月30日的三个月， | 截至9月30日的九个月， | |||||||||||||||||||||||||
| 2025 | 2024 | 2025 | 2024 | |||||||||||||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||||||||||||
| 产品销售，净额 | $ | 133,010 | $ | 90,302 | $ | 372,380 | $ | 236,979 | ||||||||||||||||||
| 许可证和其他收入 | — | 75 | — | 495 | ||||||||||||||||||||||
| 总收入 | 133,010 | 90,377 | 372,380 | 237,474 | ||||||||||||||||||||||
| 营业费用： | ||||||||||||||||||||||||||
| 销售成本（1） | 25,537 | 20,806 | 71,976 | 58,863 | ||||||||||||||||||||||
| 研究与开发 | 42,960 | 31,710 | 135,071 | 96,604 | ||||||||||||||||||||||
| 销售，一般和行政 | 61,910 | 50,545 | 182,902 | 145,391 | ||||||||||||||||||||||
| 总运营费用（2） | 130,407 | 103,061 | 389,949 | 300,858 | ||||||||||||||||||||||
| 运营收入（亏损） | 2,603 | (12,684) | (17,569) | (63,384) | ||||||||||||||||||||||
| 其他收入（费用）： | ||||||||||||||||||||||||||
| 利息收入 | 3,251 | 3,469 | 9,307 | 10,588 | ||||||||||||||||||||||
| 利息支出 | (3,606) | (3,586) | (10,791) | (10,732) | ||||||||||||||||||||||
| 其他收入（费用），净额 | 395 | (1,087) | 2,589 | 982 | ||||||||||||||||||||||
| 所得税拨备前净收益（亏损） | 2,643 | (13,888) | (16,464) | (62,546) | ||||||||||||||||||||||
| （受益于）所得税拨备 | (262) | 347 | 1,169 | 1,606 | ||||||||||||||||||||||
| 净收入（亏损） | 2,905 | (14,235) | (17,633) | (64,152) | ||||||||||||||||||||||
| 每股净收益（亏损），基本 | $ | 0.06 | $ | (0.30) | $ | (0.35) | $ | (1.36) | ||||||||||||||||||
| 每股净收益（亏损），摊薄 | $ | 0.05 | $ | (0.30) | $ | (0.35) | $ | (1.36) | ||||||||||||||||||
| 已发行普通股加权平均数，基本 | 50,639,231 | 47,782,619 | 49,758,104 | 47,316,789 | ||||||||||||||||||||||
| 已发行普通股加权平均股数，稀释 | 56,993,841 | 47,782,619 | 49,758,104 | 47,316,789 | ||||||||||||||||||||||
| （一）金额含无形摊销费用如下： | ||||||||||||||||||||||||||
| 无形摊销 | $ | 5,894 | $ | 5,894 | $ | 17,681 | $ | 16,889 | ||||||||||||||||||
| （2）金额包含股票补偿费用如下： | ||||||||||||||||||||||||||
| 销售成本 | $ | 329 | $ | 319 | $ | 898 | $ | 637 | ||||||||||||||||||
| 研究与开发 | 5,676 | 3,571 | 18,529 | 10,978 | ||||||||||||||||||||||
| 销售，一般和行政 | 12,122 | 8,018 | 32,971 | 23,578 | ||||||||||||||||||||||
| 股票薪酬总额 | $ | 18,127 | $ | 11,908 | $ | 52,398 | $ | 35,193 | ||||||||||||||||||
Mirum Pharmaceuticals, Inc.
简明合并资产负债表数据
（单位：千）
（未经审计）
| 2025年9月30日 | 2024年12月31日 | |||||||||||||
| 物业、厂房及设备 | ||||||||||||||
| 当前资产： | ||||||||||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 282,021 | $ | 222,503 | ||||||||||
| 短期投资 | 93,527 | 57,812 | ||||||||||||
| 应收账款 | 107,132 | 78,286 | ||||||||||||
| 存货 | 24,021 | 22,403 | ||||||||||||
| 预付费用及其他流动资产 | 23,874 | 11,784 | ||||||||||||
| 流动资产总额 | 530,575 | 392,788 | ||||||||||||
| 受限制现金 | 480 | 425 | ||||||||||||
| 长期投资 | 2,470 | 12,526 | ||||||||||||
| 无形资产，净值 | 231,895 | 249,819 | ||||||||||||
| 其他非流动资产 | 19,695 | 15,196 | ||||||||||||
| 总资产 | $ | 785,115 | $ | 670,754 | ||||||||||
| 负债和股东权益 | ||||||||||||||
| 流动负债： | ||||||||||||||
| 应付账款 | $ | 12,167 | $ | 14,618 | ||||||||||
| 应计费用和其他流动负债 | 148,192 | 111,933 | ||||||||||||
| 流动负债合计 | 160,359 | 126,551 | ||||||||||||
| 经营租赁负债，非流动 | 7,361 | 7,972 | ||||||||||||
| 可转换应付票据，净额，非流动 | 309,368 | 308,082 | ||||||||||||
| 其他负债 | 15,981 | 2,509 | ||||||||||||
| 负债总额 | 493,069 | 445,114 | ||||||||||||
| 承诺与或有事项 | ||||||||||||||
| 股东权益： | ||||||||||||||
| 优先股 | — | — | ||||||||||||
| 普通股 | 5 | 5 | ||||||||||||
| 额外实收资本 | 953,818 | 870,189 | ||||||||||||
| 累计赤字 | (661,814) | (644,181) | ||||||||||||
| 累计其他综合收益（亏损） | 37 | (373) | ||||||||||||
| 股东权益合计 | 292,046 | 225,640 | ||||||||||||
| 负债和股东权益合计 | $ | 785,115 | $ | 670,754 | ||||||||||
投资者联系方式：
安德鲁·麦基本
ir@mirumpharma.com
媒体联系人：
梅雷迪思·基尔南
media@mirumpharma.com