图表99.1
CHMP就Translarna ™转换为完全授权发表意见
-电话会议将于美国东部时间上午8：45举行-
新泽西州南普莱恩菲尔德，2023年9月15日—— PTC Therapeutics，Inc.（NASDAQ：PTCT）今天宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）对Translarna ™（ataluren）用于治疗无意义突变的杜氏肌营养不良症（nmDMD）的有条件上市许可转换为完全上市许可给出了否定意见。否定意见也适用于现有有条件授权的续期。PTC计划根据EMA准则提交重新审查请求。Translarna将继续在市场上销售，并提供给nmDMD患者，直到复查过程完成。根据人权事务委员会的程序指导，复审程序之后的意见预计将于2024年1月提出，欧共体将在随后67天内批准该意见。
PTC Therapeutics首席执行官、医学博士马修·B·克莱恩表示：“鉴于Translarna的安全性和有效性，我们对CHMP的决定感到惊讶和极度失望。”“当然，这一决定对欧洲数百名患有无意义突变DMD的男孩和年轻男性来说是最具破坏性的，他们没有其他获得批准的疗法。我们将向CHMP提交重新审查请求，以扭转这一观点，就像我们之前在Translarna欧洲监管历史中所做的那样。”
Translarna于2014年根据研究007的结果在欧洲获得了有条件的上市许可，并于2017年续签了有条件的授权。作为延长有条件上市许可的一部分，PTC同意了一项具体义务，即进行第三项安慰剂对照试验，研究041。PTC分享了研究041的结果，该研究包括在359名男孩的整体入组意向治疗人群中的几个关键终点的名义上具有统计学意义的结果，尽管在主要分析亚组中没有达到统计学意义。
研究041的数据，以及之前两项安慰剂对照试验——研究007和研究020 ——的数据，构成了CHMPs评估和决定的基础。其他支持疗效的证据包括稳健的荟萃分析，证明在捕捉DMD不同方面的几个关键疾病终点上具有高度统计学意义的益处，包括六分钟步行距离测试（6MWD）、北极星动态评估和定时功能测试。此外，对真实世界STRIDE登记处的分析表明，长期Translarna治疗将丧失行走能力的时间推迟了3.5年，该登记处包括300名平均治疗时间超过5.5年的男孩，这些分析被纳入数据包，以确认长期有意义的治疗益处。此外，Translarna还显示出良好的安全性，迄今已有3000多名患者接受治疗。
在重新审查中，PTC计划侧重于所有研究（007、020和041）所包括的700名男孩的总体人口中记录的明确和一致的受益证据。此外，PTC将决定在研究041中指定不同的主要分析亚组，而不是先前在研究007和020中证明对6MWD的治疗效果最敏感的亚组。PTC还将解决对STRIDE数据在支持长期治疗效益方面的稳健性提出的关切。
今天的电话会议
PTC将于美国东部时间今天上午8点45分召开电话会议，讨论这一消息。要通过电话接听电话，请点击此处注册，我们将向您提供拨入详细信息。为了避免延误，我们建议与会者在电话会议开始前15分钟拨入电话会议。网播电话会议可在PTC网站的投资者部分查阅，网址为https://ir.ptcbio.com/events-
演示文稿。电话重播将在通话结束后大约两小时提供，并将在通话结束后的30天内在公司网站上存档。
关于Translarna ™（ataluren）
由PTC Therapeutics发现和开发的Translarna（ataluren）是一种蛋白质修复疗法，旨在使由无意义突变引起的遗传疾病患者能够形成一种功能正常的蛋白质。无意义的突变是基因密码的改变，过早地停止了一种必需蛋白质的合成。由此产生的紊乱是由哪种蛋白质不能完整表达而不再起作用决定的，例如Duchenne中的抗肌萎缩蛋白。Translarna是ataluren的商品名，在包括大不列颠、北爱尔兰和欧洲经济区在内的多个国家获得许可，用于治疗2岁及以上门诊患者的无意义突变Duchenne肌营养不良症。Ataluren在美国是一种研究性新药。
关于Duchenne肌营养不良症（Duchenne）
Duchenne主要影响男性，是一种罕见且致命的遗传疾病，从儿童早期就导致进行性肌肉无力，并在20多岁时因心脏和呼吸衰竭导致过早死亡。它是一种进行性肌肉疾病，由缺乏功能性肌营养不良蛋白所引起。肌营养不良蛋白对所有肌肉的结构稳定性至关重要，包括骨骼、横膈膜和心肌。Duchenne患者可能早在10岁就丧失行走能力（丧失行走能力），随后失去使用手臂的能力。随后，Duchenne患者会出现危及生命的肺部并发症，需要通气支持，并在十几岁和二十多岁时出现心脏并发症。
PTC Therapeutics公司简介。
PTC是一家全球性的生物制药公司，专注于临床差异化药物的发现、开发和商业化，为罕见病患者提供益处。PTC在发现新疗法和产品全球商业化方面的创新能力，是推动投资于强大和多样化的变革性药物管道的基础。PTC的使命是为几乎没有治疗选择的患者提供一流的治疗。PTC的战略是利用其强大的科学和临床专业知识以及全球商业基础设施，为患者提供治疗。PTC认为，这使其能够为所有利益相关者实现最大价值。要了解有关PTC的更多信息，请访问我们的网站www.ptcbio.com，并在Facebook、Instagram、LinkedIn和Twitter上关注我们的@ PTCBio。
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前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本演示文稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述，包括以下方面的陈述：PTC的未来预期、计划和前景，包括其产品和候选产品的商业化；PTC与欧洲药品管理局（EMA）的互动计划；任何复查过程的结果；Translarna（ataluren）的临床效用和潜在优势；PTC的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本；以及管理目标。其他前瞻性陈述可以用“指导”、“计划”、"
“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“目标”、“潜力”、“将”、“将”、“可能”、“应该”、“继续”和类似的表述。
由于各种风险和不确定性，PTC的实际结果、业绩或成就可能与其前瞻性陈述中明示或暗示的结果、业绩或成就存在重大差异，这些风险和不确定性包括：PTC商业化或未来可能商业化的PTC产品或候选产品的定价、覆盖范围和与第三方付款人谈判的结果；PTC维持Translarna在巴西、俄罗斯、欧洲经济区（EEA）和其他地区治疗nmDMD的营销授权的能力，包括欧洲药品管理局（European Medicines Agency，简称EMA）是否在复查过程中确定Translarna授权的利益风险平衡是否支持延长此类授权或将其转换为完全批准，PTC是否有能力完成研究041，这是一项18个月的Translarna治疗nmDMD的随机、安慰剂对照临床试验，随后是18个月的开放标签延长，这是在欧洲经济区继续获得上市许可的一项具体义务；PTC是否有能力利用研究041的结果支持Translarna在美国获得上市许可，并在欧洲经济区获得标准上市许可；研究人员是否同意PTC对临床试验结果的解释以及我们在Translarna的试验的全部临床数据；重大的商业影响，包括行业、市场、经济、政治或监管条件的影响；税收和其他法律法规的变化，费率和政策；PTC产品和候选产品的合格患者基础和商业潜力；PTC的科学方法和总体开发进展；PTC最近的10-K表格年度报告的“风险因素”部分讨论的因素，以及PTC向SEC提交的其他文件中不时提交的对这些风险因素的任何更新。我们敦促您仔细考虑所有这些因素。
与任何正在开发的药物一样，新产品的开发、监管批准和商业化都存在重大风险。不能保证任何产品将在任何地区获得或保持监管批准，或证明在商业上是成功的，包括Translarna。
本文所包含的前瞻性陈述仅代表PTC截至本新闻稿发布之日的观点，除法律要求外，PTC不承诺或计划更新或修改任何此类前瞻性陈述，以反映实际结果或计划、前景、假设、估计或预测的变化，或在本新闻稿发布之日之后发生的其他情况。