公司介绍2023年11月29日附件 99.1
前瞻性陈述本演示文稿包含有关Longboard Pharmaceuticals, Inc.（“我们，”“Longboard”或“公司”），包括以下方面的声明：我们的愿景；商业机会和类似物；我们拥有同类最佳候选药物的开发方法和地位；预期的里程碑；DEE的流行程度、与之相关的未满足的需求以及市场机会；广谱ASM的潜力；LP352的潜力（包括成为同类最佳、满足未满足的需求、成为一种更安全、有效、负担更轻的疗法、具有差异化的选择性和特异性、将市场扩展到更广泛的人群、限制不良事件，包括与目前可用的非选择性ASM相关的不良事件，在一系列DEE中进行适应症，避免药物-药物相互作用，包括通过优化剂量，成为医生、患者和护理人员所希望或偏爱的，扩大、扩大或夺取市场份额，并在DEEs治疗中设定新标准）；LP352抽样产品简介；对我们对LP352的PACIFIC研究的期望（包括关于顶线数据的时间、安全性和耐受性、癫痫减少、给药、OLE参与，以及PACIFIC数据创造价值的潜力）；关于LP352全球3期计划的计划；LP659的潜力（包括成为同类最佳或市场领导者，以解决多种神经系统疾病，具有强大的科学理由并具有商业吸引力）；关于LP659的1期SAD研究的期望和目标（包括关于顶线数据的时间安排、参与者数量、安全性和耐受性、药代动力学和药效学）；我们的知识产权；我们获得监管批准和将我们的候选药物商业化的能力（以我们可能提议的方式或根本没有）；以及其他非历史事实的陈述，包括可能包含“将”、“可能”、“可以”、“将”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”、“潜在”、“目标”、“机会”和类似词语的陈述。对于此类声明，我们主张受到1995年《私人证券诉讼改革法案》的保护。这些前瞻性陈述受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于：我们有限的经营历史；我们产生净亏损的历史，以及预期我们将在可预见的未来继续产生净亏损，并且我们可能永远不会盈利；我们对业务、产品开发计划和未来商业化活动的额外资金需求和相关风险；我们进行的临床试验和临床前研究的时机和成功；初步、中期和顶线数据可能无法反映特定研究或试验的完整或最终结果，并且可能会发生变化；获得并保持监管批准以进行我们的临床试验（以我们提议的方式或根本没有）并最终营销我们的候选产品的能力；将我们的候选产品商业化的能力；我们在市场上竞争的能力；关于我们的许可和对他人的依赖的风险；我们获得和维护知识产权保护的能力以及为我们的候选产品运营的自由；我们管理增长的能力；以及我们在向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的文件中披露的其他风险和因素。我们在竞争非常激烈且瞬息万变的环境中运营。新的风险不时出现。我们的管理层不可能预测所有风险，我们也无法评估所有因素对我们业务的影响或任何因素或因素组合可能导致实际结果与我们可能做出的任何前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异的程度。本演示文稿中讨论的前瞻性事件和情况可能不会发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预期或暗示的结果存在重大不利差异。除法律要求外，我们对前瞻性陈述的准确性和完整性不承担任何责任，并且我们不承担在本演示文稿发布之日之后更新任何前瞻性陈述以使这些陈述符合实际结果或我们预期的变化的义务。本演示文稿中包含的某些信息和在本演示文稿中口头作出的陈述与研究、研究、出版物、调查和从第三方来源以及Longboard自己的内部估计和研究获得的其他数据有关或基于这些信息。虽然Longboard认为这些第三方研究、研究、出版物、调查和其他数据在本演示文稿发布之日是可靠的，但它们未经独立核实，并且Longboard不对充分性、公平性、 从第三方来源获得的任何信息的准确性或完整性。本演示文稿讨论了尚未获得美国食品药品监督管理局（“FDA”）批准上市的候选产品。
我们的愿景背后有20多年的世界级GPCR研究Longboard论文Vision A world where devastative neurological conditions are no longer destructive 3 Longboard Pharmaceuticals差异化&创新临床方法相关并购类似物JAZZ-GW $ 7.2B PFE-丨ARNA $ 6.7B UCB-ZGNX $ 1.9B大胆且经验丰富的领导层，在CNS和罕见疾病方面拥有专业知识，具有差异化的PK/PD和目标参与CNS项目，具有重大商业机会，我们很好理解的作用机制
Longboard的同类最佳产品候选者*通过与Arena的许可协议* *通过与Arena定义的版税购买协议：DEEs =发育性和癫痫性脑病；S1P = 1-磷酸鞘氨醇；PK =药代动力学；PD =药效学；EEG =脑电图我们拥有其他候选产品的权利*我们有资格获得氯卡色林销售的9.5%-18.5%的特许权使用费如果获准商业化* *计划MOA治疗领域临床前PH I PH II PH III预期里程碑LP352 5-HT2C超级激动剂DEE和其他难治性癫痫PH 1b/2a PACIFIC研究注册完成– 2023年8月PACIFIC研究顶线数据– 2024年1月LP659 S1P受体调节剂多种神经系统疾病PH 1启动– 2023年Q4 PH1单次递增剂量数据– 2024年上半年
发育性和癫痫性脑病（DEE）景观
DEE通常始于婴儿期或儿童期，并与多种不同类型的频繁癫痫发作、智力障碍以及显着的延迟或退步有关。发展性和癫痫性脑病（DEE）治疗影响的决策树No yes安全负担功效不可接受的范围远远超出癫痫负担智力残疾睡眠问题死亡风险包括SUDEP行为问题运动和运动障碍精神病问题可接受
所有“其他DEE”的患病率可能超过“已获批准的4种”总和4种DEE综合征已获批准的疗法；20 +无来源：Dravet综合征基金会，LGS基金会定义：LGS = Lennox-Gastaut综合征，CDD = CDKL5缺乏症，TSC =结节性硬化症复合体；DEE =发育性和癫痫性脑病“获批4”DEE流行率（美国）FDA批准的疗法是是是是是没有具体批准的疗法其他DEE DUP15q SCN2A相关癫痫SCN8A相关癫痫KCNQ2相关癫痫KCNQ3相关癫痫Angelman综合征Landau-Kleffner综合征早期肌阵挛脑病KCNT1相关癫痫SynGAP1相关癫痫Rett综合征Ohtahara综合征PCDH19 EE w/持续尖峰波西综合征肌阵挛无张力癫痫Ring14 Ring20其他
HCPs报告需要更有效和更安全的抗癫痫药物%在治疗任何DEE型患者的患者中对缺乏可用的DEE型新治疗方案感到沮丧平均每周癫痫发作次数平均#每名患者ASM的平均# Dravet 123.4 LGS 193.5 TSC 63.0 CDD 132.9%评级7-极度沮丧、6、5 Longboard和第三方市场研究分析
1）Longboard和第三方研究2022 –美国+ EU4/英国2040年的预测，2）UCB 2022年年度报告，3）爵士制药 2022年年度报告，4）UCB 2023年1月9日新闻稿，5）Jazz公司概览2023年8月DEE适应症代表6B美元的美国+欧盟市场机会总额1目前使用的绝大多数治疗方案都是通用的。Fintepla 2022 Sales2（Mar-Dec）1.22亿美元Epidiolex 2022 Sales3 7.36亿美元Fintepla Peak Sales Estimate4（2027）EUN 800m Epidiolex Sales Estimate5（2025）> $ 1B
5-HT2C在癫痫中的重要性
LGS = 雷诺士 Gastaut综合征；DS = Dravet综合征；SUDEP =癫痫突然意外死亡资料来源：Lindquist et al. 2023；Burke et al. 2014；Bosco et al. 2023；使用BioRender.com创建的脑区涉及涉及涉及皮质（紫色）、纹状体（黄色）和/或丘脑（橙色）的回路的多种类型的癫痫发作功能障碍，在缺乏和/或强直-阵挛发作的情况下，脑干等（绿色）参与SUDEP和诱发性癫痫发作心肺功能受脑干调节，其衰竭导致SUDEP
来源：（1）人类蛋白质图谱；（2）NeuroSeq；（3）Massey et al. 2021；（4）Simonsson et al. 2022；（5）Blond et al. 2023 5-HT2C受体在癫痫相关脑区表达5-HT2C受体表达受限于大脑5-HT2C受体在脑干高度表达，在纹状体和丘脑的抑制性神经元中表达在人和小鼠5-HT2A 5-HT2B 5-HT2C中一致
资料来源：Gharedaghi MH et al.，exp Brain Res.2014；Bagdy G et al.，J Neurochemistry。2007；Strac DS等，Front Neurosci。2016；Sourbron J et al.，ACS Chem Neuroscience。2016；Tecott LH等人，Nature。1995；Upton N等，EUR J Pharmacol。1998；Orban G et al.，CNS Neurosci Ther。2014；Schoonjans A等，Eur J Neurol。2017；GABA = γ氨基丁酸；MCPP =间氯苯基-哌嗪；PTZ =戊四唑；TLE = 5-HT2C受体在癫痫中的颞叶癫痫作用5-HT2C调节海马锥体GABA能神经元抑制过度兴奋5-HT2C KO小鼠表现出自发性癫痫发作和前惊厥刺激阈值降低m-CPP（5-HT2C）增加PTZ和电休克诱导的肌阵挛和强直性癫痫发作的阈值；DS遗传模型中5-HT2C拮抗剂阻断的作用，5-HT2C激动剂降低scn1Lab-中的癫痫发作样行为和癫痫样电活性-
5-HT2在罕见癫痫中的演变设计&正在对DEEs减肥药物进行剂量优化重新用于Dravet化合物FINTEPLA ®（fenfluramine，ZX008）LP352历史设计为DEEs BID制剂的下一代选择性5-HT2C超级激动剂剂量优化工作正在进行中，预计PH3将于1973年获批减肥，20世纪90年代开始流行的芬芬（从未在combo中被批准）因显着心脏毒性而退出（1997）以较低剂量重新用于某些DEE目前状态批准用于治疗癫痫发作需要的Dravet & LGS REMS与频繁的超声心动图PH1b/2a临床试验在多个DEE中无超声心动图在PACIFIC研究20 +年的GPCR研究和5-HT2通路的优化
具有下一代选择性的LP352 first-in-class 5-HT2C超级激动剂，正在进行剂量优化，以有效和安全地治疗广泛的DEE
LP352 *放射性配体结合试验评估> 150个靶点的潜力仅对5-HT2C受体显示出显着的亲和力* *基于前两个队列* * *物质组成到2036年具有潜在的PTE/PTA（2041）定义：PAH =肺动脉高压；AEs =不良事件IP对物质组成的保护到2041 * * *提供了最大限度发挥LP352全部潜力的机会更大的选择性和特异性临床前验证临床验证SAD/MAD临床验证CSF/EEG * * 5-HT2激动剂旨在仅与5-HT2C受体* 5-HT2激动剂结合-在与显着不良副作用相关的受体上未检测到活性：5-HT2B（瓣膜性心脏病和PAH）和5-HT2A（精神：失眠、幻觉、欣快感）在斑马鱼神经元过度兴奋模型中减少了癫痫活动降低了在鱼和去抑制的啮齿动物模型中减少了癫痫活动降低了在Dravet综合征斑马鱼模型中减少了癫痫事件的持续时间和次数，观察到了良好的安全性和耐受性。AEs与5-羟色胺药物的预期效果大体一致未观察到食物效应潜在催乳素生物标志物以剂量依赖性和瞬时方式增加观察到有利的安全性和耐受性结果，AEs与先前研究大体一致血浆和CSF PK浓度以剂量依赖性和一致方式增加对qEEG活性的影响在最初几个剂量（s）内持续给药后qEEG活性的持续剂量依赖性影响，因此表明受体参与
LP352被设计为下一代5-HT2C，具有更大的选择性和特异性1 Arena此前委托的第三方研究，2 BELVIQ FDA批准的处方信息06/2012；注：上表仅用于说明目的，并非头对头比较。体外研究设计和方法学之间存在差异，在跨研究定义比较数据时应谨慎行事：CNS =中枢神经系统；GI =胃肠道；ASM =抗癫痫药物血清素受体亚型EC50，nM Ki，nM选择性5-HT2C vs 5-HT2B选择性5-HT2C vs 5-HT2A每个受体亚型LP352潜在不良事件5-HT2C超级激动剂5-HT2C~120~50 > 200x > 200x CNS，GI 5-HT2B不可检测不可检测n/a 5-HT2A不可检测不可检测n/a去甲芬氟拉明（芬氟拉明的活性代谢物）1 5-HT2C 72.4肺5-HT2A 1778120.2精神病Lorcaserin2 5-HT2C 3913 11.3x 7.1x CNS，GI 5-HT2B 2380147 n/a 5-HT2A 55392精神病LP352选择性可能会限制与目前可用的非选择性ASM相关的脱靶效应
LP352在多个临床前模型中抑制癫痫活性定义：ASM =抗癫痫药物；MOA =作用机制角膜金化戊四唑（PTZ）（i.v.）SN1aA1783V/WT转基因scn1lab转基因酮戊酸乙酯（EKP）凯尼酸（KA）模型部分（局灶性）边缘性癫痫发作急性癫痫发作Dravet综合征遗传模型Dravet综合征全身性癫痫发作急性和慢性癫痫物种小鼠小鼠斑马鱼斑马鱼斑马鱼活动-+-+ + +结果n/a统计学上提高了癫痫发作阈值n/a~85%的癫痫事件减少&持续时间~69%的癫痫发作活动减少~82%的癫痫发作活动减少基于化合物的MOA在多个相关临床前模型中分析了潜在的ASM。模型使用宽范围面板进行，通常会产生积极和消极的结果。以上是使用LP352进行的临床前分析的子集。临床前模型不一定能预测临床疗效或监管批准。
LP352 PH1结果–良好的安全性、耐受性、药代动力学和药效学观察随机、双盲、安慰剂对照，健康成年男性和女性的4部分试验（N = 83）单次递增剂量和单次剂量食物效应（N = 40）多次递增剂量和剂量滴定（N = 43）基于催乳素PK/PD的药代动力学和药效学目标血浆暴露（Cmin）食物对AUC0-inf和Cmax安全性和耐受性无临床意义的影响大多数AEs为轻度至中度（最常见的是头痛）AEs与预期的CNS效应和血清素药物的预期效果大体一致无SAE报告药代动力学中心5-HT2C受体参与证明通过剂量依赖性和暴露依赖性增加催乳素剂量依赖性增加暴露（Cmax和AUCTau）安全性和耐受性大多数AEs为轻度至中度（最常见的是头痛）AEs与预期的CNS效应和5-羟色胺能药物的预期效果大体一致在最大计划剂量下，在最后一剂研究药物后两天报告了单一的焦虑SAE &随后解决了1 mg至24 mg的评估剂量
LP352 102：PH1 PK/PD CNS研究在成人健康志愿者中的顶线数据28天筛查期第25天随访上滴定日1-2天维持*第3-11天（目标治疗逐渐减少第11天（AM给药后开始逐渐减少）额外队列正在进行的队列1（n = 10）6mg TID队列2（n = 10）12mg TID EG：连续脑电图第1天、第1天、第3天和第10天（谷底第16天）脑电图参数：5分钟闭眼静息脑电图和5分钟睁眼静息脑电图，参与者舒适地坐在声音衰减室中进行光谱和相干分析评估的静息脑电图，包括临床频段血浆中的光谱振幅和相干性：样本第1-11天（和taper）PK参数：Cmax、Tmax和AUCTau CSF：样本第11天PK参数：Cmax、Tmax和AUCTau开放标签研究，以评估口服LP352的中枢神经系统药代动力学（PK）和药效学（PD）关键研究目标：用滴定和taper表征血浆和CSF PK表征剂量的安全性和耐受性，评估血浆和CSF暴露与安全性和有效性PD终点之间的PK-PD关系，包括作为CNS靶点参与指标的qEEG终点
LP352（6mg & 12mg）的稳态血浆和CSF浓度*顶线数据Ki Ki 12mg TID在整个给药间隔期间超过了5-HT2C活性的Ki值* LP352选择性可能会限制与当前可用的非选择性ASM相关的脱靶效应
Cerny（2016）药物代谢和倾向44：1246 * from Longboard HCP调查2023鉴于DEE患者复杂的多药情况的共性，避免DDI尤为重要，许多ASM会受到CYP酶抑制剂的影响，特别是CYPDD6（芬氟拉明、卡马西平）、CYP3A4（氯巴占、大麻二酚、非苯甲酸酯、卡马西平）和CYP2C19（芬氟拉明、大麻二酚、苯巴比妥、苯妥英）LP352的结构设计可最大限度地减少对CYP代谢的依赖，而是通过UDP-葡萄糖醛酸基转移酶（UGTS）促进其作为代谢的底物LP352的确证性受害者评估潜力包括体外和体内工作：体外工作：标准体外代谢筛选以确定LP352对各种CYP酶的内在清除率体内工作：设计了一项独特的临床研究并在健康志愿者中分两部分进行LP352具有较低的药物-药物相互作用潜力（DDI）DDIs are 4th most important criteria（12%）* in丨HCP丨中选择一种ASM
6毫克9毫克12毫克参与者根据上调滴定期间的耐受性保持6、9或12毫克5周筛查期30天随访期随机和上调滴定日1-15天维持*天16-75天下调滴定日76-80/90 * * LP352 PH1b/2a在DEEs患者中的太平洋研究* LP352（TID）维持剂量：6毫克、9毫克、12毫克或安慰剂TID * *根据最后一次维持剂量开放标签扩展招募完成– 2023年8月评估安全性的双盲、安慰剂对照研究，LP352关键疗效信号的耐受性和药代动力学：评估广泛癫痫群体的癫痫发作减少确定关键研究的潜在适应症分析浓度反应以了解不同癫痫类型和疾病中的剂量安慰剂（n = 10）LP352（n = 40）关键纳入标准：DEE在3个月内每月≥ 4次运动性癫痫发作。在筛查前和筛查当月≥ 4次运动性癫痫发作DEE（多种综合征）包括LGS、Dravet综合征、SCN2A相关癫痫、CDD、除其他外，关键排除标准：芬氟拉明和氯卡色林的使用基本信息：站点：~30个站点年龄：> 12至< 65岁PACIFIC无需超声心动图
PACIFIC研究招募汇总52名参与者随机诊断*绝大多数完成PACIFIC预期进入开放标签扩展的合格参与者100%已进入迄今为止* * 42 US 10 AUS成人/儿科参与者范围：12-55平均值：24.2/中位数：23.040成人（18 +）12 Peds（12-17）Dravet：4 LGS：29其他DEE：19 *诊断是在筛查PACIFIC时，有待进一步完善* *截至2023年10月11日的OLE数据
1.Lagae，et al the Lancet 2019；2。Knupp，et al JAMA Neurology 2022；3。Knight，et al. The Lancet Neurology 2022；4。Epidiolex HCP网站Dravet & LGS & TSC减少DEEs中已批准药物的缉获量FEN 0.2mg/kg FEN 0.7mg/kg加奈索酮大麻二酚10mg/kg大麻二酚20mg/kg大麻二酚25mg/kg大麻二酚50mg/kg安慰剂Fintepla（芬氟拉明）1,2 Ztalmy（加奈索酮）3 Epidiolex（大麻二酚）4仅用于说明目的：不是头对头比较。试验设计和受试者特征之间存在差异，在跨研究比较数据时应谨慎行事。
PACIFIC Topline Readout减少癫痫发作的关键重点领域在整个DEE领域具有临床意义的癫痫发作减少，并与批准的治疗一致安全性有利的安全性和耐受性，符合迄今为止之前的Longboard研究OLE参与绝大多数符合条件的参与者进入OLE，从而能够实现三个剂量的长期数据给药滴定数据，从而允许在第3阶段计划中进行优化给药1234全球第3阶段准备过程中
LP352的商业机会
多个潜在的“获胜方式”在“获批4”中以一流的配置（安全性、有效性、负担）抢占市场份额拓宽“获批4”DEE的市场，具有首选的安全性和负担配置$ 6B总可寻址市场
定量HCP研究100名医师目标：验证未满足的需求和LP352潜在标准：专门从事神经病学或癫痫病学的经委员会认证的HCP在过去12个月内治疗至少20名熟悉Fintepla和Epidiolex的DEE患者注：大多数参与者对Epidiolex（92%）& Fintepla（68%）有一定的临床经验定性HCP研究20名医师目标：更深入地了解定量结果（如何&为什么）标准：专门从事神经病学或癫痫病学的经委员会认证的HCP在过去12个月内治疗至少25名熟悉Fintepla和Epidiolex的DEE患者癫痫专家= 5（4 peds，1名成人）神经学家= 15名（13名peds，3名成人）定量照顾者研究30名照顾者目标：了解DEE患者未满足的需求（不是“批准的4”）标准：向患有DEE（不是LGS、Dravet综合征、TSC或CDKL5障碍）的亲人提供初级或联合照顾者（非有偿）*协助就诊或管理药物并已投入医疗护理的亲人有处方ASM经验在过去12个月内至少参加了2次医疗预约参与对所有与患有DEE的亲人有任何关系的非有偿照顾者开放。调查中的所有受访者都是照顾孩子的母亲。HCP =医疗保健提供者Longboard和第三方市场研究分析本演示文稿中回顾的LP352病例的调查抽样产品概况：可计数的运动癫痫发作频率降低37-44 %的功效，并且通常与BID给药具有良好的耐受性，验证DEE中持续未满足的需求和LP352的潜力背景和方法
近12个月治疗的DEE类型总受访者近12个月治疗的DEE类型总受访者近所有HCP治疗患者“获批4”长板和第三方市场研究分析
在跨因素分配100分时对ASM决策的影响如果我看到一个癫痫患者并给他们足够的安定，他们将没有癫痫发作，但随后他们将整天睡觉。这不是生活质量。因此，我们必须找到能让他们以最少副作用控制癫痫发作的鸡尾酒。”–癫痫专家，主要是儿科HCP通过平衡疗效、安全性和负担疗效安全成本来评估ASM患者最小的DDI与其他ASM最小的患者/照顾者负担作用机制安全性+负担= 43% Longboard和第三方市场研究分析
Dravet的临床试验令人惊叹，确实令人印象深刻的疗效。我想说Fintepla与现实中的其他药物不相上下。现在这些都是非常困难的患者，所以这是有道理的，但大多数人会说Fintepla的疗效没有那么强大。”–癫痫专家，主要是儿科Fintepla在最重要标准上的表现Fintepla概况不能满足最重要的治疗标准紧急就诊/入院时癫痫控制减少可接受的潜在不良事件概况改善非癫痫发作结果的Longboard和第三方市场研究分析
不太可能开具Fintepla处方的主要原因* mean %尽管有HCP推荐*但护理人员下降Fintepla在那些目前没有或不太可能开具Fintepla处方的人中Fintepla安全与负担很难克服；医生不太可能推荐，护理人员略有定期下降25%我认为Fintepla是一种四线药物，很多患者并没有走那么远。它吓坏了护理人员，我们必须每六个月检查一次病人的心脏。他们说，‘我的孩子癫痫发作，现在你要给他们心脏出问题？’没有人喜欢危害心脏，所以这让Fintepla很难卖。”–癫痫专家，主要是成人长板和第三方市场研究分析
开具LP352抽样产品简介而不是Fintepla的首要原因* HCP更喜欢LP352 *而不是Fintepla，并且更有可能开具它，因为它具有优越的安全简介*那些愿意开具LP352抽样产品简介而不是Fintepla HCP的人更喜欢LP352 *，主要是因为优越的安全简介Longboard和第三方市场研究分析
治疗范式的现实：安全、疗效和负担的平衡综合疗法方法：DEE患者高度难治，平均同时服用3.5种药物这些标准的组合影响利用和FINTEPLA每半年重新评估一次No yes安全负担疗效不可接受No acceptable no echocardographs required in the PACIFIC study
广泛DEE适应症的商业机会
多个潜在的“获胜方式”$ 6B总可寻址市场在“Approved 4”中获得市场份额，具有同类最佳的特征（安全性、有效性、负担）拓宽“Approved 4”DEE的市场，具有首选的安全性和负担特征扩大市场，以解决“其他DEE”患者的重大未满足需求
几乎所有HCP都治疗所有DEE诊断的患者；“其他DEE”的总数是过去12个月治疗的显著DEE类型DEE类型患者的百分比和第三方市场研究分析
在治疗其他DEE患者的患者中，其他DEE患者的需求未得到满足（不是“批准的4”）HCP报告需要更有效和更安全的抗癫痫药物治疗其他DEE的平均#每周癫痫发作的平均#每名患者ASM的平均# Dravet 123.4 LGS 193.5 TSC 63.0 CDD 132.9其他DEE 133.2 Longboard和第三方市场研究分析
HCP更喜欢具有广泛DEE适应症的LP352，并预计这将对DEE患者的治疗方案产生积极影响6-对广泛DEE适应症的非常强烈的偏好5-4-3-2-1-对Dravet、LGS、TSC、CDD 7特有的适应症的非常强烈的偏好-显着的积极影响6-5-4-无影响68%更喜欢广泛DEE适应症80%预计广泛DEE适应症将对患者的治疗方案产生积极影响3-（0%选择）2-（0%选择）1-显着的负面影响（0%选择）Longboard和第三方市场研究分析
LP659中枢作用、高选择性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂靶向多种神经系统疾病
LP659具有广泛适用性的潜在同类最佳S1P受体调节剂具有强大的科学理性商业吸引力的S1P受体调节剂在CNS适应症中产生了数十亿美元的收入，旨在解决多种神经系统疾病CNS中枢作用S1P受体调节剂中S1P受体调节的市场领导机会快速起效和对S1PR1高度选择性的作用抵消5对S1PR2,3无影响临床前模型中的高口服生物利用度，直接影响CNS神经胶质细胞S1P受体
S1PR1调节选择性减少淋巴结中淋巴细胞的迁移通过诱导受体内化和降解功能拮抗S1PR1，破坏正常的淋巴细胞亚群排出减少炎症细胞因子的释放并减少器官/组织损伤维持免疫监测星形胶质细胞中S1PR1受体的功能性拮抗作用，有望减弱S1P受体调节剂对神经炎症的治疗来源：Chun，Drugs 2021（81：207 – 231）https://doi.org/10.1007/s40265-020-01431-8；Appel，www.co-neurology.com Wolters Kluwer Health，Inc. 2021（Volume 34，Number 5）与BioRender.com创建
LP659被设计为下一代中枢作用S1PR1激动剂，具有更高的选择性和内化偏向信号LP659选择性可能会限制与目前批准的S1P受体调节剂相关的脱靶效应对S1PR1的最大选择性超过S1PR5在S1PR1内化时最有效的内部数据文件
LP659调节免疫耐受驱动疗效LP659体内效力平行T和B细胞降低电位Tregs占总CD3 +细胞的比例显著增加LP659对NK和单核细胞频率无显著影响文件内部数据
LP659在多个临床前模型中改善了疾病表型疾病/MoA自身免疫、CNS受累自身免疫、CNS受累自身免疫、PN受累自身免疫、PN受累神经退行性模型诱导诱导诱导的诱导遗传种大鼠鼠大鼠鼠人iPSC给药预防性预防性治疗活性++++结果疾病严重程度的剂量依赖性改善与循环T淋巴细胞的平行减少疾病严重程度的剂量依赖性改善与T和B细胞浸润的减少、炎症标志物、和脊髓髓鞘丢失疾病进展的剂量依赖性中止伴随炎性细胞浸润减少和坐骨神经髓鞘丢失疾病严重程度钝化伴随炎性细胞浸润相应减少坐骨神经与病变星形胶质细胞共培养的对照神经元过度兴奋的剂量依赖性挽救内部数据存档
LP659：1期单次递增剂量（SAD）研究目标先行人体、随机、双盲、安慰剂对照、SAD研究，在多达48名成年健康志愿者中评估LP659的安全性、耐受性、药代动力学和药效学关键研究目标：评估LP659单次递增剂量的安全性和耐受性确定LP659的PK谱，及其代谢物，在单次递增剂量中确定LP659单次递增剂量的PD谱
Longboard适应症评估流程科学依据商业&开发标准病因病理生理学批准的SoC临床前研究患者倡导&招募程度未满足需求临床开发速度临床试验可行性竞争性净空定价潜在疾病流行转化研究文献综述& MOA战略适应症选择
财务摘要* &即将到来的里程碑多项临床和临床前研究正在进行中，以进一步支持LP352和LP659的开发现金、现金等价物和投资截至2023年9月30日为5600万美元截至2023年10月31日已发行股票2390万股2023年第三季度运营费用1360万美元研发-1050万美元G & A-截至2023年9月30日为310万美元*未经审计的关键里程碑预计时间LP352 PACIFIC注册完成2023年8月LP352 PACIFIC PH1b/2a DEE研究中的顶线数据2024年1月LP659 PH1启动2023年第四季度顶线SAD数据2024年上半年
谢谢纳斯达克：LBPH IR@longboardpharma.com