附件 99.1
Intellia Therapeutics公布2026年第一季度财务业绩和业务更新
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在HAE中展示lonvo-z的阳性3期HAELO顶线临床数据；启动滚动BLA提交；预计2027年上半年在美国上市
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近期分别恢复MAGNITUDEE和MAGNITUDE-2在ATTR-CM和ATTRV-PN中的nex-z 3期临床试验的患者筛查
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包括4月份承销公开发行的收益，现有现金资源预计将至少为2028年的运营提供资金
马萨诸塞州剑桥，2026年5月11日– Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克：NTLA）是一家领先的生物制药公司，专注于利用CRISPR基因编辑和其他核心技术实现医学革命，该公司今天公布了截至2026年3月31日的第一季度业务更新和财务业绩。
“对于Intellia来说，2026年是一个了不起的开始，”Intellia总裁兼首席执行官John Leonard医学博士表示。“通过lonvo-z，我们实现了一个历史性的里程碑，展示了世界上第一个用于体内基因编辑候选药物的3期数据，并启动了滚动BLA提交，因为我们寻求为HAE患者提供高度差异化的一次性治疗选择。我们最近还恢复了ATTR两项3期临床试验的患者筛查，并通过承销公开发行加强了我们的资产负债表。我们期待在今年剩余时间里实现更多重要里程碑。”
Lonvoguran Ziclumeran（Lonvo-z）用于遗传性血管性水肿（HAE）
lonvo-z被设计为在门诊环境中给药的一次性治疗，是一种体内CRISPR基因编辑候选药物，旨在使激肽释放酶B1（KLKB1）基因失活，从而永久降低激肽释放酶和缓激肽水平，并消除HAE攻击。
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4月，Intellia公布了lonvo-z在HAE中的全球3期HAELO临床试验的阳性顶线结果。
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该试验达到了主要终点。在六个月的疗效评估期（第5至28周），与安慰剂相比，一次性输注lonvo-z可减少87%的发作，lonvo-z组的月平均发作率为0.26，而安慰剂组为2.10（p < 0.0001）。
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该试验满足了所有具有统计学意义的关键次要终点（p < 0.0001）。其中包括62%的患者在六个月的疗效评估期内在lonvo-z组完全无攻击和无治疗，而在安慰剂组的患者中这一比例为11%。
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lonvo-z观察到良好的安全性和耐受性数据。在主要观察期（输液至第28周）最常见的治疗紧急不良事件（TEAEs）是输液相关反应、头痛和疲劳。截至数据截止（2026年2月10日）报告的所有TEAEs均为轻度或中度（1级或2级），在lonvo-z组中未观察到严重不良事件。
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截至数据截止，所有在基线或第28周后交叉接受lonvo-z的患者仍未接受长期预防性治疗。
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Intellia在4月份宣布，它已开始向美国食品药品监督管理局（FDA）提交滚动生物制品许可申请（BLA），以寻求监管部门对lonvo-z的批准。根据FDA授予lonvo-z的再生医学先进疗法（RMAT）指定，滚动BLA允许该公司持续提交部分BLA，并为FDA提供了加速审查的机会。Intellia计划在2026年下半年完成BLA提交，以支持美国可能在2027年上半年推出lonvo-z。
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第一季度，Intellia在2026年美国过敏、哮喘与免疫学学会（AAAAI）年会上展示了几张海报。这些介绍包括接受一次性50毫克剂量lonvo-z的患者的三年随访数据，以及评估生活在HAE患者中的慢性治疗负担和未满足需求的新调查结果。
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HAELO的更多临床数据将在6月12日至15日在伊斯坦布尔T ü rkiye举行的2026年欧洲过敏和临床免疫学会大会（EAACI）上公布（摘要# 100217）。
Nexiguran Ziclumeran（Nex-z）用于转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性
Nex-z是一种基于CRISPR的研究性体内候选治疗药物，旨在灭活肝脏中的TTR基因，从而阻止转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白的产生。Nex-z通过在一次性治疗后驱动TTRR蛋白的深度、持续和潜在的终生降低，提供了阻止和逆转疾病的可能性。Intellia与再生元制药公司（再生元制药）合作，领导nex-z的开发和商业化。
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在第一季度，FDA分别解除了NEX-Z在ATTR淀粉样变伴心肌病（ATTR-CM）和遗传性ATTR淀粉样变伴多发性神经病（ATTRV-PN）中的MAGNITUDE和MAGNITUDE-2 3期临床试验的临床搁置。两项试验的患者筛查活动都在推进。
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Intellia计划在2026年下半年完成MAGNITUDE-2的患者入组。
即将举行的活动
该公司将在2026年第二季度期间参加以下活动：
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加拿大皇家银行资本市场全球医疗保健会议，5月20日，纽约
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EAACI大会，6月12日至15日，伊斯坦布尔，T ü rkiye
2026年第一季度财务业绩
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现金头寸：截至2026年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为5.172亿美元，而截至2025年12月31日为6.051亿美元。 此外，2026年4月，该公司以约2.07亿美元的总收益执行了其普通股的承销公开发行。该公司现有的现金资源预计将为其运营提供资金，至少持续到2028年，并且远远超出lonvo-z预计在2027年上半年在美国为HAE开展商业活动的时间。该指引不包括lonvo-z的所有潜在商业收入。
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协作收入：2026年第一季度协作收入为1500万美元，2025年第一季度为1660万美元。
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研发费用：2026年第一季度研发（R & D）费用为8070万美元，2025年第一季度为1.084亿美元。减少的主要原因是研究材料和合同服务、员工相关费用以及股票薪酬成本下降。2026年第一季度计入研发费用的股票补偿费用为760万美元。
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G & A费用：2026年第一季度一般和行政（G & A）费用为3480万美元，2025年第一季度为2900万美元。这一增长主要是由于该公司正在进行的商业基础设施建设和更高的法律费用，部分被基于股票的薪酬减少所抵消。2026年第一季度计入G & A费用的股票补偿费用为590万美元。
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净亏损：2026年第一季度净亏损9620万美元，2025年第一季度净亏损1.143亿美元。
关于Intellia Therapeutics
Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克：NTLA）是一家领先的临床阶段生物制药公司，专注于利用CRISPR基因编辑和其他核心技术进行医学革命。该公司的使命是通过开发和商业化潜在的治疗方法，改变患有严重疾病的人的生活。凭借深厚的科学、技术和临床开发经验，Intellia旨在通过持久治疗疾病的根源，重新设定医学的标准。在intelliatx.com了解更多信息，并关注我们@ intelliatx。
前瞻性陈述
本新闻稿包含Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia”或“公司”）在1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于有关Intellia的信念和期望的明示或暗示陈述，这些陈述涉及：其lonvoguran ziclumeran或“lonvo-z”（以前称为NTLA-2002）用于治疗遗传性血管性水肿（“HAE”）的临床项目的成功和进展，以及
nexiguran ziclumeran或“nex-z”（以前称为NTLA-2001）用于转甲状腺素蛋白（“ATTR”）淀粉样变性，包括其计划在2026年下半年完成提交lonvo-z的生物制品许可申请（“BLA”），其对该BLA的审查和批准的预期，包括加速审查的可能性，其对计划于2027年上半年在美国推出lonvo-z的预期，及其计划在2026年下半年完成nex-z的MAGNITUDE-2治疗遗传性ATTR淀粉样变性合并多发性神经病的患者入组；lonvo-z灭活KLKB1基因以永久降低激肽释放酶和缓激肽水平并通过在门诊环境中给药的高度差异化一次性治疗消除HAE发作的潜力；nex-z通过在一次性治疗后驱动TTR蛋白深度、持续且可能终生降低而停止和逆转疾病的潜力；其优化合作对其开发计划的影响的能力，包括，但不限于，其与再生元制药公司（“再生元制药”）的合作以及他们针对ATTR淀粉样变性的共同开发计划；及其作为一家公司的成长性以及对其资本用途、费用、未来累计赤字和财务业绩的预期，包括其为至少到2028年的运营提供资金的能力，并且远远超出lonvo-z预期的2027年上半年在美国为HAE进行商业投放的能力。
本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期和信念，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与对其候选产品（包括lonvo-z和nex-z）进行临床研究以及其他开发和商业化要求相关的不确定性，包括与开发并成功商业化lonvo-z、nex-z或任何Intellia候选产品的能力相关的风险；与Intellia保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与TERM1与第三方（包括其合同制造商、合作者、许可人和被许可人；与其许可人保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与其产品候选者的临床前和临床研究的授权、启动和进行以及其他开发要求相关的不确定性，包括与监管机构批准进行临床试验相关的不确定性；与临床前研究或临床研究的结果不能预测与未来研究相关的未来结果相关的风险；临床研究结果不会是积极的风险；与计划中的临床试验可能因监管反馈或其他发展而延迟相关的风险；以及与Intellia与再生元制药的合作相关的风险，或其其他合作不继续或不成功。有关这些以及其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一个都可能导致Intellia的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果不同，请参阅Intellia最近的10-K表格年度报告中标题为“风险因素”的部分，以及Intellia向美国证券交易委员会提交的其他文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论，包括其10-Q表格季度报告。本新闻稿中的所有信息截至发布之日，并且除非法律要求，Intellia不承担更新这些信息的义务。
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Intellia Therapeutics, Inc. |
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合并经营报表（未经审计） |
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（金额以千为单位，每股数据除外） |
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截至3月31日的三个月， |
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2026 |
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2025 |
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协作收入 |
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15,048 |
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$ |
16,627 |
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营业费用： |
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研究与开发 |
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80,737 |
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108,427 |
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一般和行政 |
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34,843 |
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29,007 |
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总营业费用 |
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115,580 |
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137,434 |
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经营亏损 |
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(100,532 |
) |
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(120,807 |
) |
其他收入，净额： |
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利息收入 |
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5,205 |
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8,603 |
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投资公允价值变动，净额 |
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(904 |
) |
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(2,125 |
) |
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其他收入总额，净额 |
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4,301 |
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6,478 |
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净亏损 |
$ |
(96,231 |
) |
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$ |
(114,329 |
) |
每股净亏损，基本及摊薄 |
$ |
(0.81 |
) |
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$ |
(1.10 |
) |
加权平均流通股、基本股和稀释股 |
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118,490 |
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103,500 |
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Intellia Therapeutics, Inc. |
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合并资产负债表数据（未经审计） |
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（金额以千为单位） |
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2026年3月31日 |
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2025年12月31日 |
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现金、现金等价物和有价证券 |
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$ |
517,247 |
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$ |
605,134 |
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总资产 |
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758,779 |
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842,127 |
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负债总额 |
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137,840 |
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170,733 |
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股东权益合计 |
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620,939 |
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671,394 |
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投资者联系方式：
杰森·弗雷戴特
投资者关系和企业传播副总裁
Intellia Therapeutics, Inc.
jason.fredette@intelliatx.com
媒体联系人：
迈克·塔托里
副总裁
生命科学通信
mtattory@lifescicommunications.com
