附件 99.1
CRISPR Therapeutics提供业务更新并报告2024年第三季度财务业绩
-卡斯盖维™瑞士和加拿大批准用于治疗12岁及以上镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）患者-
-45个获授权的治疗中心（ATC）在全球为CASGEVY启动，截至10月中旬已有约40名患者在所有地区收集了细胞-
-下一代CAR T候选产品CTX112的两项临床试验正在进行中™靶向CD19，在B细胞恶性肿瘤和系统性红斑狼疮-
-下一代CAR T候选产品CTX131的两项临床试验正在进行中™，靶向CD70，在实体瘤和血液系统恶性肿瘤-
-公司计划在美国血液学会（ASH）2024年年会上提供CTX112在B细胞恶性肿瘤中的1期剂量递增研究的更新-
-正在进行的体内基因编辑候选产品的临床试验，CTX310™和CTX320™分别针对ANGPTL3和LPA-
-CTX211的临床试验正在进行中™，用于治疗1型糖尿病（T1D）的同种异体、低免疫、基因编辑、干细胞衍生产品候选者-
-强劲的资产负债表，截至2024年9月30日拥有约19亿美元现金、现金等价物和有价证券-
瑞士楚格和波士顿，2024年11月5日--CRISPR Therapeutics（纳斯达克：CRSP）是一家生物制药公司，专注于为严重疾病创造基于基因的变革性药物，该公司今天公布了截至2024年9月30日的第三季度财务业绩。
“我们在基于活体和离体CRISPR的疗法的管道中继续取得重大进展，”CRISPR Therapeutics首席执行官兼董事长Samarth Kulkarni博士表示。“除了CASGEVY推出的持续势头，我们很高兴地分享，CASGEVY已在瑞士和加拿大获得用于治疗12岁及以上SCD或TDT患者的监管批准。与此同时，我们仍然专注于以资本高效的方式推进我们在肿瘤学、自身免疫、糖尿病和心血管适应症方面的临床试验组合。随着我们推进投资组合，我们期待在未来9-12个月内出现一些重要的数据催化剂。”
近期亮点和展望
关于CASGEVY（exagamglogene autotemcel [ exa-cel ]）
CASGEVY是一种非病毒、离体CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，适用于符合条件的SCD或TDT患者，其中患者自身的造血干细胞和祖细胞在BCL11A基因的红细胞特异性增强子区域进行编辑。这种编辑导致在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HBF；血红蛋白F）。HBF是在胎儿发育过程中自然存在的携带氧气的血红蛋白的形式，然后在出生后转换为成人形式的血红蛋白。CASGEVY已被证明可以减少或消除SCD患者的VOCs和TDT患者的输血需求。CASGEVY在多个司法管辖区被批准用于符合条件的患者的某些适应症。
关于CRISPR Therapeutics-Vertex合作
CRISPR Therapeutics和福泰制药于2015年达成了一项战略研究合作，重点是使用CRISPR/Cas9来发现和开发针对人类疾病的潜在遗传原因的潜在新疗法。CASGEVY代表了联合研究计划中出现的第一个潜在治疗方法。根据一项修订后的合作协议，福泰制药现在领导CASGEVY的全球开发、制造和商业化，并与CRISPR Therapeutics在全球范围内以60/40的比例分配项目成本和利润。福泰制药是CASGEVY的制造商和独家许可持有人。
关于CTX112
CTX112正在开发用于肿瘤学和自身免疫适应症。CTX112是下一代、全资拥有的、针对分化19集群或CD19的同种异体CAR T候选产品，其中包含旨在逃避免疫系统、增强CAR T效力和减少CAR T耗竭的编辑。CTX112正在一项正在进行的临床试验中进行研究，该试验旨在评估该候选产品在至少接受过两种既往治疗的复发或难治性CD19阳性B细胞恶性肿瘤成年患者中的安全性和有效性。此外，CTX112正在一项正在进行的临床试验中进行研究，该试验旨在评估该候选产品在成年系统性红斑狼疮患者中的安全性和有效性。
关于CTX131
CTX131正在开发用于实体瘤和血液系统恶性肿瘤，包括T细胞淋巴瘤（TCL）。CTX131是一种下一代、全资拥有的同种异体CAR T候选产品，靶向分化簇70，即CD70，一种在各种实体瘤和血液系统恶性肿瘤上表达的抗原。CTX131包含旨在逃避免疫系统、防止自相残杀、增强CAR T效力和减少CAR T耗竭的编辑。CTX131正在进行的临床试验中进行研究，旨在评估该候选产品在患有复发或难治性实体瘤和血液系统恶性肿瘤（包括TCL）的成年患者中的安全性和有效性。
关于In vivo程序
CRISPR Therapeutics建立了专有的脂质纳米颗粒（LNP）平台，用于将CRISPR/Cas9递送至肝脏。该公司的体内产品组合包括其主要研究项目CTX310（针对血管生成素相关蛋白3（ANGPTL3））和CTX320（针对LPA，编码载脂蛋白（a）（apo（a））的基因，脂蛋白（a）[ LP（a）]的主要成分）。两者都针对心血管疾病的经过验证的治疗靶点。CTX310和CTX320分别在杂合子家族性高胆固醇血症、纯合子家族性高胆固醇血症、混合性血脂异常或严重高甘油三酯血症患者和脂蛋白（a）升高的患者中进行临床试验。此外，该公司的研究和临床前开发候选药物包括CTX340和CTX450，分别靶向治疗难治性高血压的血管紧张素原（AGT）和治疗急性肝卟啉症（AHP）的5’-氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）。
关于CTX211
CTX211是一种异基因、基因编辑、干细胞衍生的研究疗法，用于治疗1型糖尿病（T1D），其中包含旨在使细胞低免疫和增强细胞适应性的基因编辑。这种免疫逃避细胞替代疗法旨在使患者能够产生自己的胰岛素以应对葡萄糖。CTX211治疗T1D的1期临床试验正在进行中。
关于CRISPR Therapeutics
自十多年前成立以来，CRISPR Therapeutics已从一家在基因编辑领域推进项目的研究阶段公司转变为一家公司，该公司最近庆祝了首个基于CRISPR的疗法获得历史性批准，并拥有多元化的候选产品组合，涵盖广泛的疾病领域，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学、心血管、自身免疫和罕见疾病。CRISPR Therapeutics于2018年将首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法推进临床，以研究镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血的治疗方法，并于2023年底开始，CASGEVY（exagamglogene autotemcel [ exa-cel ]）在一些国家被批准用于治疗符合条件的上述任一情况的患者。获得诺贝尔奖的CRISPR科学彻底改变了生物医学研究，代表了一种强大的、经过临床验证的方法，有可能创造一类新的潜在变革药物。提速扩面发力，CRISPR Therapeutics已与包括拜耳、福泰制药等头部企业建立战略合作关系。CRISPR Therapeutics AG总部位于瑞士楚格，在美国设有全资子公司CRISPR Therapeutics，Inc.，研发业务位于美国马萨诸塞州波士顿和加利福尼亚州旧金山，业务办事处位于英国伦敦。欲了解更多信息，请访问www.crisprtx.com。
CRISPR疗法®标准字符标记和设计标识，CTX110®，CTX112™，CTX131™，CTX211™，CTX310™，CTX320™，CTX340™和CTX450™是CRISPR Therapeutics股份公司的商标和注册商标。卡斯盖维™word mark和design是Vertex Pharmaceuticals Incorporated的商标。所有其他商标和注册商标均为其各自所有者的财产。
CRISPR Therapeutics前瞻性陈述
本新闻稿中包含的有关非历史事实事项的陈述属于1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。由于此类陈述受到风险和不确定性的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。此类声明包括但不限于有关以下任何或所有内容的声明：（i）CRISPR Therapeutics临床前研究、临床试验和管道产品和计划，包括但不限于制造能力、此类研究和试验的状态、向新适应症的潜在扩展以及有关数据、安全性和有效性的一般预期；以及其在2024年ASH年会上提交的计划和临床数据；（ii）其战略、目标、预期财务业绩及其现金资源的充足性；（iii）监管提交和授权，包括有关额外监管机构决定的时间表和预期；（iv）其合作的预期收益；（v）基因编辑技术和疗法（包括CRISPR/Cas9）的治疗价值、发展和商业潜力。导致前瞻性陈述的不确定性的风险包括但不限于该公司最近的10-K表格年度报告以及CRISPR Therapeutics随后向美国证券交易委员会提交的任何其他文件中“风险因素”标题下讨论的风险和不确定性。现有和潜在投资者被告诫不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在作出之日起生效。除法律要求的范围外，我们不承担更新或修改本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的任何义务或承诺。
本新闻稿讨论CRISPR/Cas9基因编辑研究性疗法，并不旨在传达关于那些研究性疗法或此类研究性疗法用途的有效性或安全性的结论。无法保证任何研究性疗法将成功完成临床开发或获得适用监管机构的批准。
投资者联系方式：
苏珊·金
+1-617-307-7503
susan.kim@crisprtx.com
媒体联系人：
雷切尔·艾德斯
+1-617-315-4493
rachel.eides@crisprtx.com
CRISPR Therapeutics AG
简明合并经营报表
（未经审计，除股份数据和每股数据外，单位：千）
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
截至9月30日的九个月， |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
协作收入 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
170,000 |
|
赠款收入 |
|
|
602 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,623 |
|
|
|
— |
|
总收入 |
|
$ |
602 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
1,623 |
|
|
$ |
170,000 |
|
营业费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究与开发 |
|
|
82,160 |
|
|
|
90,698 |
|
|
|
238,498 |
|
|
|
292,188 |
|
一般和行政 |
|
|
17,419 |
|
|
|
18,291 |
|
|
|
54,853 |
|
|
|
59,683 |
|
协作费用，净额 |
|
|
11,153 |
|
|
|
23,422 |
|
|
|
110,250 |
|
|
|
110,250 |
|
总营业费用 |
|
|
110,732 |
|
|
|
132,411 |
|
|
|
403,601 |
|
|
|
462,121 |
|
经营亏损 |
|
|
(110,130 |
) |
|
|
(132,411 |
) |
|
|
(401,978 |
) |
|
|
(292,121 |
) |
其他收入总额，净额 |
|
|
25,064 |
|
|
|
20,671 |
|
|
|
75,924 |
|
|
|
51,819 |
|
所得税前净亏损 |
|
|
(85,066 |
) |
|
|
(111,740 |
) |
|
|
(326,054 |
) |
|
|
(240,302 |
) |
准备金 |
|
|
(876 |
) |
|
|
(412 |
) |
|
|
(2,887 |
) |
|
|
(2,655 |
) |
净亏损 |
|
|
(85,942 |
) |
|
|
(112,152 |
) |
|
|
(328,941 |
) |
|
|
(242,957 |
) |
外币折算调整 |
|
|
76 |
|
|
|
(49 |
) |
|
|
66 |
|
|
|
12 |
|
有价证券未实现收益 |
|
|
13,368 |
|
|
|
2,160 |
|
|
|
8,586 |
|
|
|
8,838 |
|
综合损失 |
|
$ |
(72,498 |
) |
|
$ |
(110,041 |
) |
|
$ |
(320,289 |
) |
|
$ |
(234,107 |
) |
每股普通股净亏损—基本 |
|
$ |
(1.01 |
) |
|
$ |
(1.41 |
) |
|
$ |
(3.92 |
) |
|
$ |
(3.07 |
) |
基本加权平均已发行普通股 |
|
|
85,234,926 |
|
|
|
79,414,098 |
|
|
|
83,988,063 |
|
|
|
79,063,415 |
|
每股普通股净亏损——摊薄 |
|
$ |
(1.01 |
) |
|
$ |
(1.41 |
) |
|
$ |
(3.92 |
) |
|
$ |
(3.07 |
) |
已发行稀释加权平均普通股 |
|
|
85,234,926 |
|
|
|
79,414,098 |
|
|
|
83,988,063 |
|
|
|
79,063,415 |
|
CRISPR Therapeutics AG
简明合并资产负债表数据
（未经审计，单位：千）
|
|
截至 |
|
|||||
|
|
2024年9月30日 |
|
|
2023年12月31日 |
|
||
现金及现金等价物 |
|
$ |
225,670 |
|
|
$ |
389,477 |
|
有价证券 |
|
|
1,709,975 |
|
|
|
1,304,215 |
|
有价证券，非流动 |
|
|
— |
|
|
|
1,973 |
|
营运资金 |
|
|
1,854,081 |
|
|
|
1,799,287 |
|
总资产 |
|
|
2,256,130 |
|
|
|
2,229,571 |
|
股东权益总计 |
|
|
1,939,658 |
|
|
|
1,882,803 |
|