附件 99.1

uniQure与Apic Bio签订APB-102的全球许可协议，

SOD1突变致ALS临床阶段基因治疗

~APB-102的许可进一步加强了uniQure治疗神经系统疾病的创新基因疗法和基于miRNA的基因沉默项目的研发成果~

~APB-102和uniQure的c9orf72-ALS计划有可能

解决大多数遗传形式的ALS~

~uniQure计划在2023年下半年启动APB-102的I/II期试验~

2023年1月31日，马萨诸塞州列克星敦、荷兰阿姆斯特丹和马萨诸塞州剑桥—— uniQure N.V.（纳斯达克股票代码：QURE）是一家领先的基因治疗公司，致力于为有严重医疗需求的患者提供变革性疗法，而Apic Bio是一家创新的基因治疗公司，为患有罕见遗传病的患者开发新的治疗方案，今天宣布他们已经签订一项全球许可协议，使用APB-102治疗超氧化物歧化酶1（SOD1）肌萎缩性侧索硬化症（ALS），这是一种罕见的遗传型ALS。根据协议，uniQure获得APB-102的全球开发权和商业化权利，从而增加其治疗神经系统疾病的基因疗法的管道。美国食品药品监督管理局批准了APB-102的研究性新药（IND）申请，并授予孤儿药和快速通道资格。

APB-102是一种新型的一次性、鞘内给药的基因疗法，用于治疗由SOD1突变引起的ALS，SOD1是一种快速发展的罕见运动神经元疾病，会导致日常功能的丧失，通常是致命的。ALS的SOD1基因突变约占这种致命疾病所有遗传形式的五分之一¹.APB-102由表达微核糖核酸（miRNA）的重组AAVrh10载体组成，该载体旨在敲低SOD1的表达，目的是减缓或潜在地逆转SOD1突变患者ALS的进展。

uniQure研发总裁Ricardo Dolmetsch博士表示：“APB-102的许可为uniQure提供了又一个临床阶段项目，该项目与我们目前的研发路线在战略上保持一致，并与我们的AMT-161项目高度互补，后者用于治疗由c9orf72基因突变引起的ALS。”“这些ALS基因疗法候选者合在一起，有可能解决大多数家族性ALS，并改变世界各地成千上万患有这种毁灭性疾病的患者的生活。我们期待在2023年下半年启动APB-102的I/II期临床研究。”

APB-102的临床开发是基于近30年的研究证明了SOD1基因突变与ALS之间的联系。在SOD1-ALS小鼠模型中的临床前研究表明，APB-102大大提高了受影响小鼠的存活率。在建议的临床剂量下，在啮齿动物以及非人类灵长类动物中也证明了脊髓运动神经元中相关的SOD1降低。

Apic Bio的联合创始人兼首席执行官John Reilly表示：“我为Apic Bio将APB-102带到临床开发的风口上所做的贡献感到非常自豪。”“uniQure走在神经疾病miRNA基因疗法领域的前列，是实现快速推进APB-102临床开发目标的理想合作伙伴，该项目可能对SOD1-ALS患者产生益处。”

根据协议条款，uniQure将首次支付1000万美元现金。此外，UniQure将在美国和欧洲获得监管批准并预先规定年度净销售额后，向Apic Bio支付最高4500万美元的里程碑费用，以及从中个位数到低两位数的分级净销售额特许权使用费。

在这笔交易中，硅谷银行证券公司担任uniQure的独家财务顾问。

Torreya Partners在此次交易中担任Apic Bio的独家财务顾问。

关于Sod1-Als

肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种致命的神经退行性疾病，其特征是运动神经元丧失，导致肌肉无力和最终瘫痪。由于呼吸衰竭，大多数患者在发病后五年内面临死亡².ALS可以由多个基因突变引起，可以是零星的（自发突变）或家族的（遗传突变）。家族性突变约占ALS病例的10%，其中约20%与编码超氧化物歧化酶1的SOD1基因突变有关¹.SOD1连接的ALS很可能是由超氧化物歧化酶1（SOD1）蛋白的毒性突变形式引起的（一种功能获得性突变）¹.目前批准的ALS治疗只是延缓疾病进展，而没有解决疾病的潜在遗传原因。

关于uniQure

uniQure正在兑现基因疗法的希望——具有潜在疗效的单一疗法。我们的B型血友病基因疗法最近获得批准——这是一项基于十多年研究和临床开发的历史性成就——代表了基因组医学领域的一个重要里程碑，并为血友病患者带来了一种新的治疗方法。我们现在正在利用我们的模块化和经过验证的技术平台，快速推进一系列专利基因疗法，用于治疗亨廷顿氏病、难治性颞叶癫痫、ALS、法布里病和其他严重疾病。www.uniQure.com

关于Apic生物

Apic Bio是一家创新的基因治疗公司，专注于为罕见的、未得到充分治疗的神经和肝脏疾病开发一流的治疗方案。迄今为止，该公司的主导项目是一种基于腺相关（AAV）的基因疗法，用于治疗SOD1型ALS。其他遗传形式的ALS（C9orf72）和Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（Alpha-1）的临床前研究正在进行中。该公司还在推进两个未公开的中枢神经系统适应症的发现项目，利用其专有的静音技术并取代THRIVE ™平台。该公司得到了领先和以疾病为中心的投资者的支持，包括晨兴风险投资、ALS投资基金和Alpha-1项目（TAP）。欲了解更多信息，请访问www.apic-bio.com。

uniQure前瞻性陈述

本新闻稿载有前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有陈述都是前瞻性陈述，通常用“预期”、“相信”、“可能”、“确定”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“将”等类似表达方式表示。前瞻性陈述是基于管理层的信念和假设以及管理层仅在本新闻稿发布之日可获得的信息。这些前瞻性陈述包括但不限于uniQure的ALS候选基因疗法是否有潜力解决大多数家族性ALS疾病或改变全球数千名患者的生活，uniQure是否会在2023年下半年启动APB-102的I/II期临床研究，uniQure是否能够迅速推进APB-102的临床开发，从而对SOD1-ALS患者产生潜在的益处。公司的实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异，原因有很多，包括但不限于与监管机构批准和HEMGENIX商业上市相关的风险^®，我们针对亨廷顿氏病进行的临床试验，金融和地缘政治事件对公司以及更广泛的经济和医疗体系的影响，我们与CSL Behring的商业化和许可协议，我们的临床开发活动，临床结果，合作安排，监管监督，产品商业化和知识产权索赔，以及公司定期证券申报中“风险因素”标题下描述的风险、不确定性和其他因素，包括公司于2022年2月25日提交的10-K表格年度报告。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，并且公司不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使将来有新的信息可用。

参考资料：

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Apic生物联系人：

投资者/媒体：

David Rosen

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