附件 99.1
Fate Therapeutics在ACR Convergence 2025上展示新的临床数据，展示FT819现成CAR T细胞疗法治疗的系统性红斑狼疮患者的免疫重塑和持久反应
截至2025年9月25日数据截止日期，10例治疗难治性、中重度系统性红斑狼疮（SLE）患者接受单剂量FT819联合低强度或无条件化疗治疗
无剂量限制性毒性的有利安全性支持计划，使FT819治疗后的当日出院能够扩大患者的可及性
所有超过治疗后3个月时间点（n = 5）的患者在SLE疾病活动指数（SLEDAI-2K）评分和医师全球评估（PGA）方面均表现出显著降低
狼疮性肾炎（LN）的SLE患者超过治疗后3个月时间点（n = 2），在6个月时达到完全肾脏应答（CRR）；首例患者在SLE（DORIS）的15个月随访中继续无药物定义缓解
累积临床数据集为CD19 + B细胞快速耗竭和向幼稚和低致病性B细胞库的免疫重塑提供了明确的证据
圣地亚哥— 2025年10月26日— Fate Therapeutics, Inc.（NASDAQ：FATE）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患者带来一流的诱导多能干细胞（iPSC）衍生的现成细胞免疫疗法管道，以实现广泛的可及性，该公司今天在芝加哥举行的美国风湿病学会（ACR）Convergence 2025上公布了在一项治疗中度至重度系统性红斑狼疮（SLE）的1期临床试验中首批10名患者服用FT819的新数据和更新数据。
“这一充满希望的初步临床数据表明，FT819可以在中度至重度SLE患者中提供变革性结果，尤其是在减少或不进行预处理化疗的情况下，”Fate Therapeutics总裁兼首席执行官Bob Valamehr博士、工商管理硕士表示。“在显示出有意义和持久的临床活动、支持当日出院计划的安全性特征以及前四个入组临床站点的强劲入组后，我们预计，随着更多站点加入研究，患者入组将加速。现在有更多的站点参与，我们的目标是迅速完成我们的1期试验。此外，根据我们的RMAT指定，我们将继续与FDA就注册研究设计进行接触，目标是在明年启动一项关键研究。我们正在我们的使命上取得巨大进展，即以真正现成且具有成本效益的方式按需提供FT819，并有可能帮助患有SLE和其他自身免疫性疾病的患者。”
新的和更新的临床数据摘要
公司目前正在进行FT819的多中心、1期临床试验，FT819是其现成的、靶向CD19的、1XX CAR T细胞候选产品，用于治疗中度至重度SLE患者，包括狼疮性肾炎和肾外狼疮（NCT06308978）。该研究旨在评估对活动性难治性狼疮患者施用单剂量FT819的安全性、药代动力学和活性，其中包括（i）较低密集的调理方案（方案A；无氟达拉滨（流感）调理，由单独的环磷酰胺或单独的苯达莫司汀组成），或（ii）对接受标准护理维持治疗的患者施用无条件方案（方案B）。截至2025年9月25日数据截止日，已有10名患者（A方案8名，B方案2名）接受了FT819治疗，提供了以下关键见解：
较少密集的调理方案
| • | 活动性狼疮肾炎。5例活动性难治性狼疮性肾炎患者（既往治疗范围在7至8之间，所有患者均已接受过既往B细胞靶向治疗；基线SLE疾病活动指数（SLEDAI-2K）范围在8至20之间）在不太密集的调理方案中接受单剂量FT819治疗。截至数据截止日，2名接受剂量水平1（DL1,3.6亿个细胞）治疗的患者已超过3个月的评估时间点，表现出SLEDAI-2K分别较基线显着降低16和12个点，重要的是，6个月时尿蛋白-肌酐比（UPCR）降低至< 0.5mg/mg。表现出16点SLDAI-2K减少的患者停用类固醇，在6个月时达到DORIS（SLE缓解的定义）和完全肾反应（CRR），并在15个月的随访中保持无类固醇的DORIS和CRR。第二名患者在SLEDAI-2K中表现出12个点的降低，并在6个月时实现了CRR；然而，这名患者随后经历了疾病发作，在12个月的评估时间点正在考虑使用FT819进行再治疗。 |
| • | 肾外狼疮。3例活动性中重度肾外狼疮患者（既往治疗范围在3到10之间；基线SLEDAI-2K范围在14到18之间）在较低强度的调理方案中接受单剂量FT819治疗。截至数据截止日，已有2名患者超过3个月的评估时间点。两名患者均接受了剂量水平2（DL2,9亿个细胞）的治疗。第一位患者在治疗后一个月表现出SLEDAI-2K从18到10的显着降低；然而，这位患者在接受FT819治疗两个月后重新开始使用anifrolumab，而该患者此前已经使用了3年。SLEDAI-2K成绩和PGA此后持续提升，FT819治疗后6个月实现DORIS。值得注意的是，这名患者在开始使用FT819治疗之前接受了包括anifrolumab的联合疗法治疗，但此前并未获得这些结果。第二名患者还表现出SLEDAI-2K得分从基线16显著降低至6，PGA从基线2.2显着降低至0.4，并在3个月的评估时间点显着提高了FacIT得分。 |
无调理方案
| • | 加入维持治疗。2例患者在无条件方案中接受单剂量FT819在3.6亿个细胞作为吗替麦考酚酯维持治疗的附加（1例既往治疗的肾外狼疮患者= 5，基线SLEDAI-2K = 8；另1例狼疮性肾炎患者既往治疗= 8，基线SLEDAI-2K = 17）。截至数据截止日，肾外狼疮患者自FT819给药起3个月已超越3个月评估时点，达到低狼疮病活动状态（LLDAS），维持在最近一次随访9个月。患者还经历了SLEDAI-2K从基线时的8显著降低至2，PGA从基线时的2显著降低至0.5，类固醇逐渐减少至低于5毫克/天。 |
安全
| • | 在60多名接受FT819治疗的患者中，跨越自身免疫性疾病和肿瘤学，继续观察到良好的安全性，低级别细胞因子释放综合征（CRS）的发生率较低，没有发生免疫效应细胞相关神经毒性（ICANS）事件，也没有发生移植物抗宿主病（GVHD）事件。具体来看，在截至数据截止日至少随访1个月的8例安全性可评估的SLE FT819患者中： |
| • | 无ICANS事件，无GVHD事件，3例患者出现低级别CRS（1例患者最大严重程度为2级，2例患者最大严重程度为1级）； |
| • | 在任何患者中均未观察到剂量限制性毒性；和 |
| • | 所有患者均在输注FT819后短暂住院后出院，支持门诊给药和当日出院的潜力。 |
翻译
| • | 在接受低强度调理化疗的患者中，观察到CD19 + B细胞快速持续耗竭，与剂量递增呈正相关。在B细胞区室返回后，观察到超过基线水平的幼稚B细胞出现，提示免疫复位，并与疾病负担减轻相关。 |
| • | 在未经条件化疗治疗的患者中，还观察到CD19 + B细胞的显着减少，同时扩增的B细胞克隆和B细胞区室的重塑减少，这与疾病活动评分的改善相关。 |
| • | 这些观察结果强调了FT819的独特能力，它可以将B细胞库重塑为更幼稚和更低致病性的状态，而无需进行密集的条件化疗。B细胞区室的机械重塑支持免疫恢复作为临床缓解的驱动因素，加强了FT819在自身免疫性疾病治疗中的变革潜力。 |
方案扩展和展望
该公司已在抗中性粒细胞质抗体相关血管炎（AAV）、特发性炎症性肌炎（IIM）和系统性硬化症（SSC）方面启动了独立的剂量扩展队列。此外，该公司正根据其与美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学高级疗法（RMAT）指定，积极参与一项注册研究设计，目标是在2026年启动一项关键研究。公司目前约有600个FT819冷冻保存的药品产品袋库存可用于患者的治疗。
以下是2025 ACR Convergence上的公司演示文稿链接：
2025年10月26日星期日
海报展示|摘要# 0663
iPSC衍生、现成的抗CD19 CAR T细胞通过减少或无条件化疗在狼疮中提供更好的临床结果
会议标题：系统性红斑狼疮–治疗海报I
会议时间：美国东部时间上午11：30 –下午1：30
2025年10月27日星期一
海报展示|摘要# 1270
增加狼疮患者对FT819细胞治疗试验的参与：一项焦点小组研究
会议标题：患者结果、偏好、&态度海报二
会议时间：美国东部时间上午11：30 –下午1：30
2025年10月28日星期二
海报展示|摘要# 2454
iPSC衍生CAR T细胞治疗后系统性红斑狼疮B细胞重塑的纵向分析
会议标题：系统性红斑狼疮–治疗海报三
会议时间：美国东部时间上午11：30 –下午1：30
关于Fate Therapeutics的iPSC产品平台
人类诱导多能干细胞（iPSC）具有无限自我更新和分化潜力的独特双重特性，可转化为机体的所有细胞类型。该公司专有的iPSC产品平台将人类iPSC的多重工程与单细胞选择相结合，以创建克隆主控iPSC系。类似于用于大规模生产单克隆抗体等生物制药药物产品的母细胞系，该公司利用其克隆母细胞系iPSC作为起始细胞源来制造工程化细胞产品，这些产品定义明确且成分均匀，可以储存在库存中以备不时之需，可以与其他疗法联合给药，并可能覆盖广泛的患者群体。因此，该公司的平台经过独特设计，可以克服与患者和供体来源的细胞疗法相关的众多限制。Fate Therapeutics的iPSC产品平台得到超过500项已授权专利和500项未决专利申请的知识产权组合的支持。
关于Fate Therapeutics, Inc.
Fate Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为患者带来诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞免疫疗法的管道。利用其专有的iPSC产品平台，该公司在创建多路复用工程的iPSC母线以及在现成的iPSC衍生细胞产品的制造和临床开发方面建立了领先地位。该公司的管线包括iPSC衍生的T细胞和自然杀伤（NK）细胞候选产品，这些产品经过选择性设计，结合了细胞功能的新型合成控制，旨在向患者提供多种治疗机制。Fate Therapeutics总部位于加利福尼亚州的圣地亚哥。欲了解更多信息，请访问www.fatetherapeutics.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”，包括关于公司候选产品（包括FT819）的安全性和治疗潜力的陈述、公司对其候选产品进行临床调查的进展、计划和时间表，包括公司计划完成IND授权研究并为其候选产品提交IND申请、启动和继续在公司临床试验中的注册、启动额外的临床试验，包括在新的适应症中，以及在公司候选产品正在进行的临床试验中增加剂量队列，公司临床试验数据的可用性和公司提供临床试验更新的计划、公司研发计划和候选产品的治疗和市场潜力，以及公司的临床和产品开发战略。本新闻稿中的这些和任何其他前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：公司的候选产品，包括那些处于临床调查中的候选产品，可能无法证明必要的安全性、有效性或其他属性以保证进一步开发或获得监管批准的风险，在公司候选产品的先前研究（包括临床前研究和临床试验）中观察到的结果将不会在涉及这些候选产品的正在进行或未来研究中观察到的风险，公司候选产品的制造或启动和进行中的延迟或困难的风险，或在任何临床试验中招募患者，公司可能因各种原因（包括监管部门可能对启动或进行临床试验施加的要求、公司正在开发的产品候选者所针对的治疗、监管或竞争格局的变化、将产生或以其他方式支持监管批准的数据数量和类型、公司正在进行和计划中的临床试验中的患者招募和继续进行的困难或延迟，制造或供应公司候选产品用于临床测试的困难，未能证明候选产品具有必要的安全性、有效性或其他值得进一步开发的属性，以及在临床前或临床开发期间可能观察到的任何不良事件或其他负面结果），以及其候选产品可能无法产生治疗益处或可能导致其他意外不良影响的风险。有关其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一项都可能导致公司的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果不同，请参阅公司定期向美国证券交易委员会提交的文件中详述的风险和不确定性，包括但不限于公司最近提交的定期报告，以及不时在公司新闻稿和其他投资者通讯中详述的风险和不确定性。Fate Therapeutics在本新闻稿中提供截至该日期的信息，并且不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的任何义务。
联系人：
克里斯蒂娜·塔尔塔利亚
精密AQ
212.362.1200
christina.tartaglia@precisionaq.com