附件 99.2
Cartesian Therapeutics宣布Descartes-08在重症肌无力患者中的2b期试验的阳性顶线结果
试验达到了具有统计学意义的主要终点，在接受笛卡尔-08治疗的重症肌无力患者中，有71%观察到在第3个月时MGC评分有临床意义的改善，而安慰剂为25%
在接受笛卡尔治疗的患者中观察到长达至少六个月的深度和持久反应-08
安全概况继续支持门诊管理
公司预计年底前与FDA举行2期结束会议
公司将于美国东部时间今天上午8点召开电话会议
马里兰州盖瑟斯堡，2024年7月2日（GLOBE NEWSWIRE）– Cartesian Therapeutics，Inc.（NASDAQ：RNAC）（“Cartesian”或“公司”），一家开创mRNA细胞疗法治疗自身免疫性疾病的临床阶段生物技术公司，今天宣布了Descartes-08在全身性重症肌无力（MG）患者中的2b期试验的积极顶线结果。
笛卡尔的主要候选产品笛卡尔-08是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的自体mRNA工程嵌合抗原受体T细胞疗法（mRNA CAR-T）。它被设计为作为门诊治疗给药，无需使用常规CAR-T细胞疗法实现活性所需的淋巴消耗化疗。笛卡尔-08此前被美国食品药品监督管理局（FDA）授予再生医学高级疗法（RMAT）指定和孤儿药指定，用于治疗MG。
“我们相信，今天展示的积极数据证明了我们新型mRNA平台的临床概念验证，并突出了笛卡尔-08为MG患者提供深度和持久改善的潜力，”笛卡尔总裁兼首席执行官Carsten Brunn博士表示。“我们最近获得的RMAT指定支持与FDA合作继续开发Descartes-08，计划在今年年底举行第2阶段结束会议。这一结果也体现了我们希望通过现有和未来管道中的其他资产获得的收益。”
“MG是一种毁灭性的、罕见的自身免疫性疾病，对短疗程治疗的需求很高，未得到满足。目前的护理标准，长期使用类固醇和其他免疫抑制剂，通常与广泛的免疫抑制和有限的疗效有关，”加州大学欧文分校神经病学、病理学和检验医学教授、神经肌肉疾病司司长兼ALS和神经肌肉中心主任、医学博士Tahseen Mozaffar说。“在所有疾病严重程度等级中观察到的持久改善，其平均值大约是被认为具有临床意义的三倍，坚定地支持笛卡尔-08作为一种重要的新疗法用于MG患者的潜力，可以在门诊环境中安全地给药。我期待着参与它的持续发展。”
试验概况和顶线结果
在2b期双盲、安慰剂对照、交叉试验中，共有36名经过大量预处理、症状严重的MG患者按1：1随机接受笛卡尔-08或安慰剂作为每周6次门诊输液给药，无需预处理化疗。在该试验的第3个月盲法随访评估结束时，接受安慰剂的患者有资格跨过笛卡尔-08治疗。
主要疗效终点评估MG Composite（MGC）评分中降低5分或更多的患者比例，这是一个10项、60分的加权仪器，由其他经过验证的量表的选定成分组成，用于测量MG的严重程度和影响。降低三个点或更多点通常被认为具有临床意义，而更严格的终点五个点是根据在一个早期研究与笛卡尔-08在MG。次要终点评估安全性和耐受性以及其他经过验证的MG严重程度量表，包括日常生活活动（MG-ADL）、定量MG（QMG）和MG生活质量修正量表（MG-QOL-15R）。
预先指定的主要疗效数据集（n = 26）由在学术医疗中心入组的所有受试者的修饰意向治疗（mITT）人群组成，这些受试者接受了至少一剂笛卡尔-08（n = 14）或安慰剂（n = 12），并完成了至少一次基线后的MGC评分随访评估。安全性数据集包括接受至少一剂笛卡尔-08（n = 19）或安慰剂（n = 17）的所有受试者。
主要终点
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该试验在预先指定的mITT疗效人群中达到了具有统计学意义的主要终点，使用Descartes-08治疗的患者中有71%（10/14）观察到在第3个月时，MGC评分有5分或更大的改善，而使用安慰剂治疗的患者中有25%（3/12）（p = 0.018）。
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此外，该试验还在符合方案的人群中达到了具有统计学意义的主要终点，69%（11/16）的接受Descartes-08治疗的患者观察到在第3个月时MGC评分有5分或更大的改善，而接受安慰剂治疗的患者为33%（5/15）（p = 0.048）。
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次要终点
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与先前报道的2a期开放标签部分试验结果一致，笛卡尔-08响应者在第3个月的MG严重程度等级中经历了深度改善（平均MG-ADL =-5.6；MGC =-8.3；QMG =-5.0；QOL-15r =-7.9）。截至2024年6月19日数据截止日期，在第4个月（n = 5）和第6个月（n = 3）的随访中评估的患者在第3个月看到的改善持续存在或进一步改善。
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安全结果
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笛卡尔-08继续展示出良好的安全性，支持无需淋巴消耗化疗的门诊给药。与试验的2a期开放标签部分的结果一致，观察到笛卡尔-08具有良好的耐受性，不良事件是短暂的，且大多是轻微的。值得注意的是，没有出现细胞因子释放综合征的病例，也没有出现免疫效应细胞相关神经毒性综合征的病例。
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更新了2a期开放标签试验结果
Cartesian今天还宣布了两名参加该试验2a期开放标签部分的患者的积极更新结果。两名退治患者在接受第二个治疗周期后均经历了临床评分的快速改善，并在长达一年的时间内保持了最小的症状表现。再治疗时治疗反应的时间过程和幅度与患者首次治疗时相似。该试验2a期部分的7名患者中有4名在初始给药后至少一年内保持了具有临床意义的反应。
公司此前公布的 来自2a期试验的积极长期随访数据，其中Descartes-08在门诊环境中给药，没有预处理化疗。在一年的随访期观察到自身抗体的持久耗竭和MG严重程度评分的临床意义改善。数据是随后精选 在美国基因和细胞治疗学会的口头会议上27第2024年5月年会。
电话会议和网络直播
Cartesian将于美国东部时间2024年7月2日（星期二）上午8点召开电话会议和网络直播，讨论顶线结果。要接入电话会议，请至少在开始时间前10分钟拨打1-877-317-6789（免费电话）或1-412-317-6789（国际电话），并要求加入笛卡尔治疗电话。现场音频网络广播以及随附的幻灯片可在Cartesian网站的Events & Presentations部分访问，网址为https://ir.cartesiantherapeutics.com/news-and-events/events-presentations.网络直播的重播将在Cartesian网站上的活动结束后的有限时间内提供。
Descartes-08用于系统性红斑狼疮（SLE）
今日，Cartesian还宣布，首例患者已在SLE患者中评估Descartes-08的临床试验中给药。预计将招募多达30名成年患者的2期开放标签试验旨在评估门诊给药笛卡尔-08无预处理化疗用于治疗免疫抑制剂治疗难治的中度或重度SLE患者的安全性和耐受性。
任命Kemal Malik为董事会成员
今天，Cartesian还宣布任命Kemal Malik，MBBS为其董事会成员。Malik博士为Cartesian带来了领先制药组织30多年的全球开发、监管和商业专业知识。
关于重症肌无力
重症肌无力（MG）是一种慢性自身免疫性疾病，会导致致残性肌肉无力和疲劳。对于大多数患有MG的人来说，这种疾病的特点是存在针对乙酰胆碱受体的抗体，乙酰胆碱受体是一种存在于神经细胞表面的蛋白质，在肌肉收缩中起关键作用。目前没有治愈MG的方法，治疗通常需要慢性免疫抑制药物，伴随其风险和副作用。
关于笛卡尔-08
笛卡尔-08是笛卡尔的主要mRNA细胞疗法候选药物，也是潜在的同类首创的mRNA工程嵌合抗原受体T细胞疗法（mRNA CAR-T），是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的自体mRNA CAR-T产品，处于临床开发阶段，用于全身性重症肌无力（MG）和系统性红斑狼疮。与传统的基于DNA的CAR T细胞疗法相比，mRNA CAR-T给药不需要预处理化疗，可以在门诊环境中给药，并且不携带与癌变相关的基因组整合风险。笛卡尔-08已被美国食品和药物管理局授予孤儿药指定和再生医学高级治疗指定，用于治疗MG。
关于笛卡尔疗法
Cartesian Therapeutics是一家临床阶段的公司，开创了用于治疗自身免疫性疾病的mRNA细胞疗法。公司的主导资产Descartes-08是一种潜在的first-in-class mRNA CAR-T，正处于全身性重症肌无力患者的2b期临床开发和系统性红斑狼疮的2期开发中，并计划在额外的自身免疫适应症中进行2期篮子试验。该公司的临床阶段管线还包括Descartes-15，一种下一代、自体抗BCMA mRNA CAR-T。欲了解更多信息，请访问www.cartesiantherapeutics.com 或关注公司于领英或X,原名推特。
前瞻性陈述
本新闻稿中有关公司未来预期、计划和前景的任何声明，包括但不限于有关公司预计在2024年底与FDA举行第二阶段结束会议的声明、Descartes-08在门诊环境中给药或无需预处理淋巴消耗化疗的能力、公司的内部制造能力、RNA Armory ®利用多种模式实现工程细胞精准控制和优化的潜力、Descartes-08、Descartes-15的潜力，或公司用于治疗重症肌无力、系统性红斑狼疮或任何其他疾病的任何其他候选产品，正在进行和计划中的临床试验、研究和数据读出的预期时间或结果，FDA对公司监管文件的审查的预期时间或结果，公司进行临床试验和临床前研究的能力，任何监管文件的时间安排或制作，选择开发产品候选者的预期时间或结果，公司完成任何预期协议和许可并实现其预期收益的能力，公司能够开发的治疗范式的新颖性、公司开发的任何疗法满足未满足的医疗需求的潜力，以及公司临床试验的注册和其他包含“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“假设”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”等词语的陈述，以及类似的表述构成1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。由于各种重要因素，包括但不限于以下因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异：包括概念验证试验在内的临床试验的启动、完成和成本中固有的不确定性，包括不确定的结果、正在进行和未来的临床试验数据的可用性和时间以及此类试验的结果，某一特定临床试验的初步结果是否会预测该试验的最终结果，早期临床试验的结果是否会指示后期临床试验的结果，根据对非人类受试者进行的研究结果预测对人类进行的研究结果的能力，公司技术的未经证实的方法，患者入组的潜在延迟，公司候选产品的不良副作用，其依赖第三方进行临床试验，公司无法维持现有或未来的合作，许可或合同关系、其无法保护其专有技术和知识产权、监管批准的潜在延迟、可获得的资金足以满足其可预见和不可预见的运营费用和资本支出需求、公司的经常性运营亏损和负现金流、公司普通股价格的大幅波动、与地缘政治冲突和流行病相关的风险以及公司最近的10-K表格年度报告中“风险因素”部分讨论的其他重要因素，随后提交了10-Q表格季度报告，以及公司向美国证券交易委员会提交的其他文件。此外，本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司截至其发布之日的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。除法律要求外，公司明确否认有任何更新本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的意图。
投资者联系方式
罗恩·莫尔达弗
投资者关系与业务发展高级总监
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