附件 99.1 Scholar Rock报告2025年第三季度财务业绩和近期业务亮点• 11月12日与美国食品药品监督管理局（FDA）就用于治疗儿童和成人脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的apitegromab生物制剂许可申请（BLA）完成了建设性和协作的面对面A型会议• Catalent Indiana，LLC（诺和诺德旗下）亲自参加了A类会议，并介绍了在实施补救计划方面取得的进展；向FDA确认该网站已按计划在今年年底前准备好重新检查•预计2026年批准用于儿童和成人SMA的apitegromab后，BLA和美国上市的重新提交•随着额外的apitegromab美国填充完成设施的加快了时间表；技术转让正在进行中，从2026年第一季度开始保留商业能力•在评估apitegromab用于患有SMA的< 2岁婴幼儿的2期OPAL研究中正在进行给药• FDA批准了SRK-439研究性新药（IND）申请；将于2025年第四季度开始在健康志愿者中给药•现金，截至2025年9月30日，现金等价物和有价证券为3.696亿美元；预计将为2027年的运营提供资金•公司将于美国东部时间今天上午8点召开电话会议，马萨诸塞州剑桥--（BUSINESS WIRE）--（美国商业资讯）— 2025年11月14日— Scholar Rock（NASDAQ：SRRK）是一家全球生物制药公司，致力于通过应用其在肌肉抑制素生物学方面的领先平台来推进肌肉骨骼健康，从而显着改善患有脊髓性肌萎缩症（SMA）和其他罕见、严重和使人衰弱的神经肌肉疾病的儿童和成人的生活，该公司今天公布了截至2025年9月30日的第三季度财务业绩，并提供了最近公司发展的最新情况。Scholar Rock董事长兼首席执行官David L. Hallal表示：“我们坚定不移地致力于为患有SMA的儿童和成人带来apitegromab，这是世界上第一个也是唯一一个改善运动功能的肌肉靶向治疗方法。”“我们感谢FDA、Cure SMA以及我们在诺和诺德的同事，感谢他们在本周早些时候我们面对面的A型会议上的积极参与。我们对讨论感到鼓舞，也对我们对尽快将这一重要治疗带给SMA社区的紧迫性的共同理解感到鼓舞。”Hallal先生继续说道，“与此同时，我们同样专注于将Scholar Rock打造为肌肉抑制素生物学和肌肉靶向疗法领域的全球领导者，我们将继续以严格的财务纪律推进关键战略项目。”业务亮点和即将到来的里程碑Apitegromab Apitegromab是一种研究性全人源单克隆抗体，旨在通过选择性结合骨骼肌中的促肌抑素和潜在形式的肌抑素来抑制肌抑素活化。它是SMA中第一个也是唯一一个在关键的3期临床试验（SAPPHIRE）中显示出具有统计学意义和临床意义的益处的肌肉靶向治疗候选药物。SMA计划

附件 99.1•完成与FDA的A型会议。2025年11月12日，Scholar Rock与美国食品药品监督管理局（FDA）进行了A型会议。会议是亲自召开的，具有建设性。Catalent Indiana，LLC（诺和诺德的一部分）与Scholar Rock一起出席了会议，并详细介绍了其在实施补救计划方面取得的进展，并确认预计该设施将在今年年底准备好进行重新检查。预计2026年将在批准apitegromab用于患有SMA的儿童和成人后重新提交BLA和美国上市。•加快了第二次灌装完成设施的时间表。Scholar Rock为apitegromab增加了一个填充完成设施，从而加快了时间表。该设施是一家获得商业批准的设施，总部设在美国，在成功的现场检查方面有着良好的记录。技术转移正在进行中，2026年第一季度开始储备商业产能。•欧洲药品管理局（EMA）监管审查正在进行中。Scholar Rock继续预计，到2026年年中，其apitegromab上市许可申请（MAA）将做出决定。•疾病意识和教育活动仍在进行中。美国面向客户的团队正在实地开展工作，并继续就SMA疾病意识举措以及未满足的需求和靶向肌肉的重要性与关键利益相关者进行接触。在欧洲，疾病意识和市场准入举措继续在关键市场开展。•在2期OPAL临床试验中开始给药。该试验旨在评估已接受SMN1靶向基因疗法治疗或正在接受经批准的SMN2靶向疗法治疗的两岁以下SMA婴幼儿中的apitegromab。附加适应症•第二个适应症的临床开发活动将于YE2025年前启动。Scholar Rock预计到2025年底将启动第二种神经肌肉疾病的临床开发活动。该公司计划在2026年初提供有关该疾病和临床开发战略的更多信息。SRK-439 SRK-439是一种新型的、研究性的、皮下给药的肌肉抑制素抑制剂，它以高亲和力和选择性（即无GDF11或激活素A结合）与前体和潜伏性肌肉抑制素结合。根据临床前数据，SRK-439具有有效抑制肌肉抑制素和增加肌肉质量的潜力。• FDA于2025年Q4批准了IND。Scholar Rock预计将于2025年第四季度在健康志愿者中启动SRK-439的给药。2025年第三季度财务业绩Scholar Rock报告，截至2025年9月30日的季度净亏损1.022亿美元，其中包括1830万美元的股票薪酬，而截至2024年9月30日的季度净亏损6450万美元，其中包括970万美元的股票薪酬。截至2025年9月30日的季度，每股普通股净亏损为0.90美元，而截至2024年9月30日的季度，每股普通股净亏损为0.66美元。

附件 99.1•公司没有为截至2025年9月30日的季度或截至2024年9月30日的季度录得任何收入。•截至2025年9月30日的季度，研发费用为5050万美元，其中包括550万美元的股票薪酬，而截至2024年9月30日的季度，研发费用为4870万美元，其中包括440万美元的股票薪酬。增加180万美元的主要原因是对商业制造的投资和对apitegromab的上市准备以及与员工相关的成本。•截至2025年9月30日的季度，一般和行政费用为5310万美元，其中包括1280万美元的股票薪酬，而截至2024年9月30日的季度为1610万美元，其中包括520万美元的股票薪酬。增加3700万美元的主要原因是对基础设施的投资，以支持apitegromab的上市准备，包括员工相关成本增加1320万美元，与员工人数增加相关的非现金股票薪酬费用增加760万美元，以及专业服务费增加1430万美元。此外，还有110万美元的一次性遣散相关费用。•截至2025年9月30日，Scholar Rock拥有现金、现金等价物和有价证券约3.696亿美元。这反映了出售277万股普通股的净收益9170万美元，以及从公司债务融资中提取的5000万美元。这笔现金，加上Scholar Rock预计可从2025年12月31日到期的普通认股权证中获得的约6000万美元，预计将足以为2027年的运营提供资金。电话会议信息Scholar Rock将于美国东部时间11月14日（星期五）上午8点召开电话会议和网络直播，以审查其2025年第三季度财务业绩并讨论最近的业务更新。接入现场音频网络直播，请访问学术摇滚网站投资者栏目“活动与演示”，网址为http://investors.scholarrock.com。通过电话参加，请在这里提前报名。注册后，所有电话参与者将收到一封确认电子邮件，详细说明如何加入电话会议。网络直播的重播将在公司网站上播放大约90天。关于Scholar Rock Scholar Rock是一家后期生物制药公司，专注于为患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）和其他罕见、严重和使人衰弱的神经肌肉疾病的儿童和成人开发和商业化apitegromab。作为肌肉生长抑素生物学领域的全球领导者，这家生物制药公司专注于调节肌肉质量的蛋白质领域，因学者岩石与蛋白质结构的视觉相似性而得名。我们致力于解锁根本不同的治疗方法，这得益于专有平台的广泛应用，该平台开发了新型单克隆抗体，以非凡的选择性调节蛋白质生长因子。Scholar Rock每天都在努力，通过其极具创新性的抗肌生长抑素项目为患者创造新的可能性，包括在其他罕见的神经肌肉疾病方面的机会。在ScholarRock.com上了解更多信息，并在X和LinkedIn上关注@ ScholarRock。学者岩®是Scholar Rock，Inc.的注册商标。

附件 99.1有关Scholar Rock投资者和其他人的其他信息的可用性请注意，我们使用公司网站www.scholarrock.com与我们的投资者和公众进行沟通，包括但不限于公司披露信息、投资者演示文稿和常见问题解答、证券交易委员会文件、新闻稿、公开电话会议记录和网络直播记录，以及X（以前称为Twitter）和LinkedIn上的记录。我们在我们的网站或X（以前称为Twitter）或LinkedIn上发布的信息可被视为重要信息。因此，我们鼓励投资者、媒体和其他有兴趣的人定期查看我们在那里发布的信息。我们网站或社交媒体的内容不应被视为通过引用并入根据经修订的1933年《证券法》提交的任何文件中。前瞻性陈述本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”，包括但不限于有关Scholar Rock未来预期、计划和前景的陈述，包括但不限于Scholar Rock对其增长、战略、进展和其apitegromab、SRK-439及其临床前项目临床试验的时间以及适应症选择和开发时间的预期，包括任何监管提交和预期批准的时间、任何候选产品的治疗潜力、临床益处和安全性、其处理完整回复信中确定的观察结果的能力，其到2027年的现金跑道、对美国和欧洲商业推出时间的预期、对新的填充完成设施和实现重要里程碑的预期、任何候选产品以与早期非临床、临床前或临床试验数据一致的方式在人体中发挥作用的能力，以及其候选产品和专有平台的潜力。使用“可能”、“可能”、“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“打算”、“未来”、“潜在”或“继续”等词语，以及其他类似表述旨在识别此类前瞻性陈述。所有此类前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于临床前和临床数据，包括SAPPHIRE 3期试验的结果，是否足以支持监管部门的批准，临床前和临床数据，包括apitegromab 2期或3期临床试验的结果，或SRK-439的临床前数据，是否不能预测、可能不符合或更有利，相同候选产品未来或正在进行的临床试验产生的数据；FDA是否会针对FDA的观察结果接受对诺和诺德 Bloomington Indiana填充饰面设施的补救措施，Scholar Rock是否能够及时重新提交其BLA，更新后的BLA是否足以支持监管部门的批准，Scholar Rock管理费用或提供财务支持的能力，在预期时间线上识别和开发候选产品所需的资源和专业知识；监管机构提供的信息或作出的决定；来自为类似用途开发产品的第三方的竞争；Scholar Rock获得、维护和保护其知识产权的能力；以及Scholar Rock依赖第三方开发和制造候选产品，包括但不限于提供任何临床试验以及Scholar Rock截至2025年9月30日止季度的10-Q表格季度报告中题为“风险因素”一节中更全面讨论的风险，以及对Scholar Rock随后向美国证券交易委员会提交的文件中的潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。任何前瞻性陈述仅代表Scholar Rock截至今天的观点，不应被视为代表其截至任何后续日期的观点。这里面的所有信息

附件 99.1新闻稿截至发布之日，除非法律要求，否则Scholar Rock不承担更新这些信息的义务。投资者联系人Laura Ekas，Ph.D. Scholar Rock 2025202420252024 Operating expenses Research and development $ 50,486 $ 48,719 $ 161,565 $ 134,185 General and administrative 53,06416，061131,18448，512 Total operating expenses 103,55064，780292,749182，697 Loss from operations（103,550）（64,780）（292,749）（182,697）Other income（expense），net 1,33015，7752,857 Net loss $（102,220）$（64,479）$（286,974）$（179,840）Scholar Rock Holding Corporation简明合并经营报表（未经审计）（单位：千，股份和每股数据除外）加权平均已发行普通股，基本和稀释后2025年9月30日2024年12月31日现金，现金等价物和有价证券369,630美元437,278美元其他流动资产21,08113，887流动资产总额390,711451，165其他资产21,00723，757美元411,718美元474,922美元流动负债61,972美元46,936美元长期负债104,75159，352总负债166,723106，288股东权益总额244,995368，634美元411,718美元474,922资产Scholar Rock Holding Corporation简明合并资产负债表（未经审计）总负债和股东权益总资产负债和股东权益（单位：千）

附件 99.1 ir@scholarrock.com 917-439-0374媒体联系人Molly MacLeod media@scholarrock.com 802-579-5795