附件 99.1
BioXcel Therapeutics报告2025年第一季度财务业绩并提供业务更新
用于急性治疗与双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动的Serenity at Home关键3期安全性试验完成入组
预计2025年下半年的顶线数据旨在支持潜在的sNDA提交，用于IGALMI的标签扩展®在家庭环境中
康涅狄格州纽黑文，2025年5月12日— BioXCel Therapeutics，Inc.（纳斯达克：BTAI）是一家利用人工智能开发神经科学领域变革性药物的生物制药公司，该公司今天公布了2025年第一季度的财务业绩，并宣布其用于急性治疗双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动的Serenity AT-Home关键3期安全性试验已全部入组。
BioXCel Therapeutics首席执行官Vimal Mehta博士表示：“我们很高兴在BXCL501的家庭环境中的首次试验中实现了这一重要里程碑。”“估计每年发生2300万次双相或精神分裂症相关的躁动1-3在家中，但没有FDA批准的针对这种情况下患者的急性治疗方案。我们期待今年下半年的数据读出，并对扩大IGALMI市场潜力的机会感到兴奋®并将这种药物带给数百万额外的患者。”
BXCL501后期临床项目
SERENITY计划
| · | Serenity at Home 3期试验：设计为一项双盲、安慰剂对照研究，旨在评估200名患者120微克剂量的BXCL501在家庭环境中用于急性治疗与双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动的安全性。 |
| · | 试招生完成： |
| o | 已有超过165名患者接受了给药。 |
| o | 在为期12周的试验期间，已有超过115名患者接受了多剂量的躁动治疗。 |
| · | 数据安全监测委员会（DSMB）会议定于5月中旬举行。 |
| · | 顶线数据预计在2025年下半年。 |
透明度计划
| · | TRANQUILITY In-Care第3期试验：设计为双盲、安慰剂对照研究，评估60微克剂量BXCL501的疗效和安全性与阿尔茨海默氏痴呆相关的躁动的急性治疗在护理环境中。 |
| · | 该计划仍然是公司更广泛发展战略的一部分。 | |
| · | 该公司正在推进试验启动计划。 |
公司更新
伊加尔米®市场存在
| · | 公司正在持续供应IGALMI®给患者和提供者，并建立品牌知名度，用最少的商业资源。 |
2025年第一季度财务业绩
来自IGALMI的净收入®2025年第一季度为168,000美元，而2024年同期为582,000美元。
2025年第一季度销售商品成本为14000美元，而2024年同期为80000美元。销售商品的成本与生产、包装和向客户交付IGALMI的成本有关，也与库存过剩或过时有关的成本有关。截至2025年3月31日止三个月，没有为过剩或过时存货计提准备金。
2025年第一季度的研发（R & D）费用为460万美元，而2024年同期为1140万美元。费用减少的主要原因是与先前完成的3期研究相关的临床试验活动减少，以及与公司重新确定优先顺序相关的人员减少。
2025年第一季度销售、一般和行政（SG & A）费用为570万美元，而2024年同期为1330万美元。费用减少的原因是人员和相关成本减少、专业费用减少以及2024年采取的重新确定优先次序行动导致的商业和营销成本降低。
净亏损：BioXCel Therapeutics 2025年第一季度净亏损730万美元，而2024年同期净亏损2680万美元。该公司在2025年第一季度使用了1200万美元的运营现金。
截至2025年3月31日，现金和现金等价物总额为3100万美元。
关于BXCL501
其被美国食品和药物管理局批准的适应症为IGALMI之外®（右美托咪定）舌下膜，BXCL501是一种选择性α-2肾上腺素受体激动剂右美托咪定的研究性专有、口服溶解膜制剂。BXCL501正在接受BioXCel Therapeutics的研究，用于急性治疗与阿尔茨海默氏症痴呆相关的躁动，以及在家庭环境中急性治疗与双相I或II障碍或精神分裂症相关的躁动。BXCL501用于这些研究用途的安全性和有效性尚未确定。BXCL501已被FDA授予突破性治疗指定，用于与痴呆相关的躁动的急性治疗，以及用于与精神分裂症、双相情感障碍和痴呆相关的躁动的急性治疗的快速通道指定。
关于Serenity居家3期试验
Serenity at Home 3期试验是一项双盲、安慰剂对照研究，旨在评估120 mCg剂量的BXCL501在家庭环境中用于急性治疗与双相情感障碍或精神分裂症相关的躁动的安全性。该试验旨在评估200名有躁动发作史的患者，这些患者要么单独居住在家中，要么与护理人员/告密者一起居住。当在12周的试验期间发生躁动发作时，患者正在自我给药120 mCG的BXCL501或安慰剂，并在试验期间收集安全性数据（不良事件）。此外，患者或护理人员/信息员将在给药后两小时完成修正的全局严重程度印象（MCGIs）和临床全局变化印象（MCGI-C），作为探索性终点，以评估在门诊环境中的使用。
关于安宁疗护3期试验
TRANQUILITY In-Care试验被设计为一项双盲、安慰剂对照研究，旨在评估60 mCg剂量的BXCL501在12周内用于治疗护理环境中与阿尔茨海默痴呆症相关的躁动的有效性和安全性。该试验预计将招募约150名55岁及以上的患者，他们患有轻度、中度或重度痴呆，迷你精神状态检查分数0至25，并且居住在熟练的护理设施、记忆护理单元或辅助生活设施中。当试验期间出现发作性躁动发作时，患者将自行给予60 mCG的BXCL501或安慰剂。主要终点预计是第一次给药后两小时阳性和阴性综合征规模-兴奋成分（PEC）总分相对于基线的变化。试验期间还将获得额外的PEC和临床全局印象–改善量表测量结果。
关于伊加尔米®（右美托咪定）舌下膜
指示
伊加尔米®（右美托咪定）舌下膜是一种处方药，在医疗保健提供者的监督下给药，置于舌下或下唇后，用于急性治疗成人精神分裂症和双相情感障碍I或II相关的躁动。IGALMI的安全性和有效性尚未从第一次给药后超过24小时进行研究。IGALMI对儿童是否安全有效尚不得而知。
重要安全信息
IGALMI会引起严重的副作用，包括：
| · | 血压降低、站立时血压低、心率慢于正常，这在低血量、糖尿病、慢性高血压、老年患者中可能更容易发生。IGALMI是在医疗保健提供者的监督下进行的，该提供者将监测生命体征（如血压和心率）和IGALMI给药后的警觉性，以帮助防止跌倒或昏厥。患者在服用IGALMI后应充分补充水分并坐下或躺下，并指示告诉他们的医疗保健提供者是否感到头晕、头晕或昏厥。 |
| · | 心律变化（QT间期延长）.对于心律异常、有心律不齐病史、心率缓慢、低钾、低镁或服用其他可能影响心律的药物的患者，不应给予IGALMI。有异常心律病史的服用IGALMI，会增加患尖端扭转型室炎和猝死的风险。如果患者感到头晕或出现心悸，应指示患者立即告诉医疗保健提供者。 |
| · | 嗜睡/嗜睡.患者在服用IGALMI后至少8小时内不应进行需要精神警觉性的活动，例如驾驶或操作危险机械。 |
| · | 戒断反应、耐受性和降低反应/疗效.IGALMI未在第一次给药后超过24小时进行研究。如果IGALMI使用时间超过24小时，可能会出现身体依赖、戒断症状（例如恶心、呕吐、躁动）以及对IGALMI的反应下降。 |
IGALMI在临床研究中最常见的副作用是嗜睡或嗜睡、口腔有刺痛感或麻木感、头晕、口干、血压低、站立时血压低。
这些并不是IGALMI可能产生的所有副作用。患者应该与他们的医疗保健提供者交谈，以获得有关副作用的医疗建议。
患者应该告诉他们的医疗保健提供者他们的病史，包括他们是否患有任何已知的心脏问题、低钾、低镁、低血压、低心率、糖尿病、高血压、昏厥病史或肝功能障碍。他们还应该告诉他们的医疗保健提供者，如果他们怀孕或哺乳或服用任何药物，包括处方药和非处方药、维生素和草药补充剂。如果患者服用了任何能降低血压、改变心率的药物，或者服用了麻药、镇静剂、催眠药和阿片类药物，就应该特别告诉他们的医疗保健提供者。
鼓励大家向FDA报告处方药的负面副作用。请访问www.fda.gov/medwatch或致电1-800-FDA-1088。您也可以致电1-833-201-1088或medinfo@bioxceltherapeutics.com联系BioXcel Therapeutics，Inc.。
请在Igalmi.com上查看完整的处方信息。
关于BioXcel Therapeutics，Inc。
BioXcel Therapeutics，Inc.（纳斯达克：BTAI）是一家生物制药公司，利用人工智能开发神经科学领域的变革性药物。其全资子公司OnkosXcel Therapeutics专注于免疫肿瘤药物的开发。该公司的药物再创新方法利用现有的已获批准的药物和/或临床验证的候选产品以及大数据和专有的机器学习算法来识别新的治疗适应症。欲了解更多信息，请访问bioxceltherapeutics.com。
前瞻性陈述
这份新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。我们打算将这些前瞻性陈述纳入经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条所载前瞻性陈述的安全港条款。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均应被视为前瞻性陈述，包括但不限于与以下相关的陈述：公司计划推进其TRANQUILITY和SERENITY试验及其试验设计；BXCL501的潜在市场机会；完成注册并发布正在进行的SERENITY试验的顶线数据；正在进行的SERENITY试验的DSMB会议；通过现有分销渠道供应IGALMI；公司已完成、正在进行和拟议的临床试验的结果的潜力，以支持其产品候选者的监管批准。在此使用时，包括“预期”、“相信”、“可以”、“继续”、“可以”、“设计”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”、“将”和类似表述旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都使用这些词语或表达方式。此外，任何涉及预期、信念、计划、预测、目标、绩效或未来事件或情况的其他特征的陈述或信息，包括任何基本假设，都是前瞻性的。所有前瞻性陈述均基于公司当前的预期和各种假设。该公司认为，其预期和信念有合理的基础，但它们本质上是不确定的。该公司可能无法实现其预期，其信念也可能不会被证明是正确的。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所描述或暗示的结果存在重大差异，这些因素包括但不限于：其有限的经营历史；其发生重大亏损；其需要大量额外资金以及在需要时筹集资金的能力；重新确定优先次序的影响；其重大债务，遵守与此类债务和其他合同义务相关的契约义务和潜在付款义务的能力；公司已确定对其持续经营能力产生重大怀疑的条件和事件；其在药物发现和药物开发方面的有限经验；与透明度计划相关的风险；其对IGALMI的成功和商业化的依赖®、BXCL501、BXCL502、BXCL701和BXCL702等候选产品；鼓动事件的次数和公司总可寻址市场的规模可能被高估，和公司可能获得的批准可能是基于对患者群体的更窄定义；其缺乏营销和销售药品产品的经验；风险IGALMI或公司的候选产品可能不会被医生或医学界普遍接受；公司仍面临对IGALMI的广泛和持续的监管要求和义务；其临床研究的初步数据未能预测最终研究结果；其早期临床研究或临床前研究未能预测未来临床研究；其产品候选者获得监管批准的能力；其在临床试验中招募患者的能力；公司的候选产品引起的不良副作用；其新的发现方法和开发基于EvolverAI的候选产品；BioXCel LLC的重大影响和依赖；其面临的专利侵权诉讼；其对第三方的依赖；其遵守适用于其的广泛法规的能力；数据泄露或网络攻击的影响（如果有的话）；与环境、社会和治理（ESG）事项相关的审查增加相关的风险；与联邦、州或外国医疗保健“欺诈和滥用”法律相关的风险；及其将候选产品商业化的能力，以及其截至2024年12月31日的财政年度的10-K表格年度报告中“风险因素”标题下讨论的重要因素，因为这些因素可能会在其提交给SEC的其他文件中不时更新，这些文件可在SEC网站www.sec.gov和公司网站www.bioxceltherapeutics.com的投资者部分查阅。这些因素和其他重要因素可能导致实际结果与本新闻稿中的前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异。任何此类前瞻性陈述均代表管理层截至本新闻稿发布之日的估计。尽管公司可能会选择在未来某个时候更新此类前瞻性陈述，但除非法律要求，它不承担任何这样做的义务，即使后续事件导致我们的观点发生变化。这些前瞻性陈述不应被视为代表公司在本新闻稿发布日期之后的任何日期的观点。
联系方式
企业/投资者
BioXCel Therapeutics
埃里克·科普
1.203.494.7062
媒体
俄罗斯合作伙伴
大卫·舒尔
1.858.717.2310
资料来源：BioXcel Therapeutics，Inc。
伊加尔米®是BioXcel Therapeutics，Inc.的注册商标。
参考资料
| · | 与精神分裂症或双相I或II障碍相关的躁动发作相关的档案数据。BioXcel Therapeutics，Inc.纽黑文，康涅狄格州，2020年12月。发作估计可能无法反映潜在的可治疗发作，实际可寻址市场可能更小。 |
| · | Wu EQ，Shi L，Birnbaum H，et al. Data from Wu EQ，Shi L，Birnbaum H，et al. Annual prevalence of diagnosed schizophrenia in the USA：a claims data analysis approach。Psychol Med. 2006；36（11）：1535-1540。基于适应症是否被批准用于预期患者群体的家庭使用以及此类患者是否可治疗的估计。发作估计可能无法反映潜在的可治疗发作，实际可寻址市场可能更小。 |
| · | 国家心理健康研究所。双相情感障碍在成人中的患病率。2017年11月。于2022年12月16日访问。https://www.nimh.nih.gov/health/statistics/bipolar-disorder.发作估计可能无法反映潜在的可治疗发作，实际可寻址市场可能更小。 |
| Bioxcel Therapeutics, Inc. | ||||
| 运营报表 | ||||
| （未经审计，单位：千，每股金额除外） |
| 截至3月31日的三个月， | ||||||||
| 2025 | 2024 | |||||||
| 收入 | ||||||||
| 产品收入 | $ | 168 | $ | 582 | ||||
| 营业费用 | ||||||||
| 销货成本 | 14 | 80 | ||||||
| 研究与开发 | 4,554 | 11,401 | ||||||
| 销售，一般和行政 | 5,699 | 13,264 | ||||||
| 总营业费用 | 10,267 | 24,745 | ||||||
| 经营亏损 | (10,099 | ) | (24,163 | ) | ||||
| 其他（收入）费用 | ||||||||
| 利息支出，净额 | 3,993 | 3,607 | ||||||
| 利息收入 | (279 | ) | (947 | ) | ||||
| 其他（收入）费用，净额 | (6,559 | ) | (32 | ) | ||||
| 净亏损及综合亏损 | $ | (7,254 | ) | $ | (26,791 | ) | ||
| 每股净亏损-基本及摊薄 | $ | (1.50 | ) | $ | (13.89 | ) | ||
| 加权平均流通股-基本和稀释 | 4,834 | 1,929 | ||||||
| 简明资产负债表 | ||||||||
| （未经审计，单位：千） | ||||||||
| 3月31日， | 12月31日， | |||||||
| 2025 | 2024 | |||||||
| 现金及现金等价物 | $ | 31,013 | $ | 29,854 | ||||
| 总资产 | $ | 38,566 | $ | 38,338 | ||||
| 负债总额 | $ | 128,738 | $ | 131,439 | ||||
| 股东权益总额（赤字） | $ | (90,172 | ) | $ | (93,101 | ) | ||