企业概况2025年5月®
2前瞻性陈述本演示文稿可能包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内与我们的业务、运营和财务状况相关的“前瞻性陈述”，包括但不限于关于当前对我们业务未来的信念、期望和假设、未来计划和战略的明示或暗示的陈述，包括关于我们的候选产品的估计市场的陈述，如果获得批准，我们的开发计划、我们的临床前和临床结果以及其他未来条件，包括我们的现金跑道，以及安全性、有效性以及监管和临床设计或进展、潜在的监管提交，我们任何候选产品的批准及其时间安排。本演示文稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，并受到许多风险、不确定性和重要因素的影响，这些风险、不确定性和因素可能导致实际事件或结果与本演示文稿中包含的任何前瞻性陈述所明示或暗示的内容存在重大差异，包括但不限于与以下相关的风险：（i）我们正在进行的临床试验的成功和时间安排，（ii）我们的产品开发活动和启动临床试验的成功和时间安排，（iii）我们的合作伙伴的产品开发活动的成功和时间安排，（iv）我们获得和维持对任何候选产品的监管批准的时间和能力，（v）我们研究、发现和开发其他候选产品的计划，（vi）我们为开发新候选产品而进行合作的能力，（vii）我们建立制造能力的能力，以及我们的合作伙伴制造我们的候选产品和规模生产的能力，（viii）我们达到本文所述任何特定里程碑的能力，以及（ix）候选产品的潜在可寻址市场规模。新的风险和不确定因素可能会不时出现，不可能预测所有的风险和不确定因素。除适用法律要求外，我们不打算公开更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、变化的情况或其他原因。尽管我们认为此类前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们不能保证此类预期将被证明是正确的。因此，提醒读者不要过分依赖这些前瞻性陈述。有关可能导致我们的预期与实际结果之间存在差异的风险、不确定性和其他因素的更多信息，您应该查看我们向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中的“风险因素”部分以及我们向SEC提交的其他文件。本演示文稿中包含的某些信息与研究、出版物、调查和从第三方来源获得的其他数据以及我们自己的内部估计和研究相关或基于这些信息。尽管我们认为这些第三方来源在本演示文稿发布之日是可靠的，但我们没有独立核实，也不对从第三方来源获得的任何信息的充分性、公平性、准确性或完整性作出任何陈述。此外，本演示文稿中包含的所有市场数据均涉及多项假设和限制，无法保证此类假设的准确性或可靠性。最后，虽然我们认为我们自己的内部研究是可靠的，但这样的研究没有得到任何独立来源的验证。
34622028定位于为CNS疾病患者带来创新未来4季度临床读数后期资产发现平台优化药物开发现金跑道成
4 GENETICS专注于通过人类遗传学翻译工具确定的治疗靶点转化工具验证靶点和候选产品的潜力，并可以提供生物学效率的早期证明&严格高效、严格的临床开发路径，用于在人类应用以患者为指导的敏捷工作方式实现患者实际需要的开发策略以提供概念验证四大支柱指导我们如何开发药物
5 CEREBRUM小分子平台CEREBRUM利用对神经元兴奋性和神经元网络的深刻理解，应用一系列计算和实验工具来开发可口服的精准疗法SOLIDUS Antisense oligonucleotide（ASO）PLATFORM Solidus是一种基于专有、有针对性的ASO精准医学发现和开发引擎，计算方法学两个平台生成优化疗法分子适应症机制乌利沙他胺必需震颤T型钙通道调节剂沃尔马季金局灶性发作发作&广义癫痫钠通道功能状态调节剂广泛使用瑞鲁三嗪*DEE癫痫儿科用钠通道功能状态调节剂PRAX-020 ^ KCNT1癫痫KCNT1特异性抑制剂PRAX-050未披露未披露分子适应症机制elsunersen**SCN2A GOF Gapmer ASO PRAX-080 PCDH19镶嵌表达Gapmer ASO PRAX-090 SYNGAP1 LOF接头切换ASO PRAX-100 SCN2A LOF未公开机制ASO ^ PRAX-020（KCNT1）已获UCB*Relutrigine已获得FDA的ODD和RPD，和欧洲药品管理局（EMA）的ODD用于治疗SCN2A-DEE和SCN8A-DEE以及治疗Dravet综合征的RPD**Elsunersen已获得FDA的ODD和RPD，以及EMA的ODD和PRIME指定，用于治疗SCN2A-DEE
6个项目临床前PH1 PH2 PH3即将到来的催化剂伏马季金局灶性发作发作和广泛性癫痫EMPOWER观察性研究正在进行的RadiANT开放标签顶线结果到2025年中期POWER1第2/3期2H2025顶线结果POWER2第2/3期2H2025开始入组RETRigine DEEs EMBOLD队列2 SCN2A GOF和SCN8A 1H 2026顶线结果，2026年NDA备案EMERALD broad DEEs initiated by mid-2025 PRAX-020 KCNT1*乌利沙坦胺必要的震颤ESSENTIAL3研究1安慰剂对照2025年Q3顶线结果2025年Q3顶线结果ESSENTIAL3研究2随机退出Elsunersen SCN2A GOF EMBRAVE第1/2期入组，顶线1H26 EMBRAVE3到2025年年中开始注册PRAX-080 PCDH19 PRAX-090 SYNGAP1 PRAX-100 SCN2A LOF候选声明到2025年年中CEREBRUM小分子平台SOLIDUS ASO平台PLATFORM Praxis管道和即将推出的催化剂*PRAX-020（KCNT1）已获授权UCB DEE =发育性&癫痫性脑病，GOF =功能获得，LOF =功能丧失
癫痫
8 Praxis癫痫组合的目标是在常见和罕见的癫痫市场中存在重大未满足的需求和市场机会计划美国流行率美国市场机会沃马季金钠通道调节剂350万普通癫痫> $ 2.5B再曲方钠通道调节剂> 200k使用钠通道阻滞剂的具有高癫痫发作负担的发育性癫痫*> $ 3B Elsunersen Gapmer ASO~2K SCN2A遗传型发育性癫痫> $ 5亿*戳G、Stanley J、Scheffer IE、Sadleir LG。儿童发育性、癫痫性脑病及智力障碍、癫痫的流行病学
9在高度可翻译的临床前模型中明显比竞争分子更有效在无食物效应的每日一次给药后迅速实现治疗浓度显着超过治疗浓度，同时在癫痫患者中实现了良好耐受性的概念证明，伏马特精呈现出理想的精确度ASMVORMATRIGINE FOCAL和通用癫痫无翻动小分子功能状态调节剂
100.11 101000255075100剂量（mg/kg）P e rc e n t p ro te ct e d PRAX-628 Cenobamate拉莫三嗪XEN1101卡巴马西平NBI-921352保护指数（PI）测量为耐受性/功效（TD50/ED50）；MES =最大电击癫痫发作；档案中的Praxis数据；Bialer等人2024年癫痫来源：档案中的Praxis数据（Ph1研究），Cenobamate Cmax：> 46,100 ng/ml，400 mg Cmax（Vernillet et et al 2020），XEN1101 Cmax：> 107ng/mL（1期数据）x MES EC50 =基于啮齿动物MES模型的预测人类EC50的倍数；IEC2023 _ 628-SAD-MAD 2025 AAN Phase1研究更新Vormatrigine在MES模型中具有差异化的效力MES EC50在稳态下实现的平均折叠4.8 2.52 0.05 101520 CENOBAMATE XEN1101 PRAX-628 F o ld o f m e s e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e e基于MES疗效和人类临床耐受性，与同类最佳ASM相比，竞争效力具有前所未有的利润率
11 •患者必须在筛查和基线期间证明PPR反应是可评估的•反应评估•部分：减少，除了为零，在任何评估期的广义PPR事件数量vs基线•完成：在任何评估期的广义PPR事件数量vs基线减少到零•在观察期内收集的安全性监测和PK样本第2期伏马汀照片阵发性反应（PPR）研究证明了概念验证；降低风险推进焦点研究和全身性癫痫https://investors.praxismedicines.com/static-files/edc15000-7fcb-4d6d-b1de-1819898214a8 15毫克45毫克A部分B部分评估筛查基线24h剂量分类应答应答率15毫克无0%（0/5）部分20%（1/5）完成80%（4/5）45毫克无0%（0/3）完成100%（3/3）可评估应答100%（8/8）研究结果•接受治疗的患者100%应答•伏马特精达到MES EC50暴露的3-13x倍之间•安全性与先前的剂量递增研究一致，AEs为轻度
12伏马精能源计划，以证明疗效并为局灶性和全身性癫痫患者带来改进的治疗•登记处帮助癫痫患者追踪他们的癫痫发作•与癫痫研究联盟POWER1合作，旨在最大限度地提供机会证明疗效POWER2，另外还设计用于评估更广泛的癫痫患者的更广泛的剂量评估疗效、安全性和广泛的PK EMPOWER POWER1 POWER2 RADIANT 2H 2024 1H 20261H 2025 2H 2025目标
13 EMPOWER观察性研究，与癫痫研究联盟（TESC）合作更好地了解患者旅程P A T IE N T P A T H W A Y癫痫患者多渠道参与EMPOWER患者同意并提供核心医疗数据患者获得癫痫日记/癫痫跟踪器，使用由护士导航仪直接联系的患者的TESC引导材料子集进行培训，以帮助确定他们的癫痫/癫痫发作可能符合条件的患者将接受直接随访和/或被引导进入POWER试验
14 •测量癫痫发作频率、癫痫发作自由度、安全性和药代动力学•将允许在更广泛的人群中评估伏马替金，包括广泛性癫痫•到2025年年中的顶线结果RADIANT 2期开放标签研究，以评估局灶性发作或广泛性癫痫发作的安全性和有效性，QD =每日一次筛查/观察4周30mg伏马替金QD 8周n~50安全性给药后2周随访
15项Pivotal POWER1研究入组和POWER2将于2H2025 6周启动，30mG12周安慰剂•筛选•观察•随机POWER1，n =~250安全性随访• POWER1顶线读数2H2025 • POWER2的设计将最终确定，反映6周Radiant研究的结果，20mGPOWER2，n =~250 •筛选•观察•随机12周剂量tbd12周安慰剂6 s，30g安全性随访开放标签延长或开放标签延长或
16显示出强大的癫痫发作减少和每28天期间前所未有的无癫痫状态对过度活跃的NAV通道具有优越的选择性，这是所有DEE中出现癫痫发作表现的已知原因，无论病因如何，通常耐受性良好，大多为轻度至中度AES，无药物相关SAE和无relutrigine剂量减少，需要获得SCN1A（Dravet综合征）、SCN2A DEE和SCN8A DEE Relutrigine的三种罕见儿科药物指定：具有类领先疗效和耐受性的潜力Relutrigine口服解决，无TITRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRATRAT
17 •所有基因驱动的DEE都会导致钠通道过度激活，表现为癫痫综合征• Relutrigine的作用机制是针对过度活跃的NAV通道，以解决神经元过度兴奋驱动癫痫发作•针对DEE症状的根本原因，允许广泛使用在广泛适用于多种病因之前其他疗法中未见的Relutrigine*说明性病因，不受实例限制显示DEE =发育性&癫痫性脑病，NaV =电压门控钠通道OtherCDKL5 KCNQ2 SCN1A SCN2A SCN8A TSC MECP2最大缉获量ETIologies converge at sodium channels*U P S T R E A M D O W N S T R E A M钠通道KCNH1 KCNC1 KCNA1 HCN1 PCDH19SYNGAP1SEIZURE驱动器
18在不同数量DEE模型中疗效一致的Praxis数据归档，Anderson LL，et al.癫痫。2014；55（5）：1274-83.，Baker EM，et al. Epilepsia。2018；59（60）：1166-76.；Anderson LL，et al. SciRep. 2017；7（1）：1682.，Johnson JP，et al. Elife。2022：11：e72468.，Hawkins NA，et al. Ann Clin Transl Neurol。2017；4（5）：326-339.，Bleakley LE，et al.癫痫。2023；64（1）：e1-e8.，Merseburg A，et al. Elife。2022：11：e70826.，科尔尼教授实验室2025。1.在2A/8A型癫痫模型中的作用2。在Dravet（1A）癫痫模型中的效果3。在非钠通道癫痫模型DEE模型Relutrigine及类似物SCN2aR1882Q SCN2aQ54 SCN8aN1768D/+ SCN1a +/-Dravet SCN1Lab（fish）Dravet Kcnh1R357Q Kcnc1R320H/+ Kcnq2K556E/+ Kcna1T401I/+ Hcn1M294L/+
19目前美国DEE市场有超过20万名患者，随着护理和诊断的改善，预计未来几年还会增加Poke G等人的神经病学。2023；100（13）e.1363-75.，Lopez-Rivera JA，et al. Brain.2020；143（4）：1099-1105.，Wu YW，et al. Pedatrics.2015；136（5）：e1310-15.，Scheffer IE，et al. Nat Rev DIS Primers.2024；10（61）1-19.，LGS Foundation。“有多少人患有LGS？”，波士顿儿童医院。“结节性硬化症（TSC）.”，SCN8A联盟。“什么是SCN8A？”，Stoke Therapeutics。“SYNGAP1”，罗氏。“Dup15q综合征临床试验，”，Angelman综合征基金会。“什么是Angelman综合征？”，Acadia Pharmaceuticals Inc.“Rett综合征综述。”，可爱综合征基金会。“PCDH19癫痫综述”，FamilieSCN2A基金会。“与SCN2A相关的孤独症。”DEE =发育性&癫痫性脑病，LGS = lennox gastaut综合征，TSC =结节性硬化症复合体•沿疾病谱的不同严重程度•多种途径解决未满足需求的机会TSC Dravet LGS Rett综合征CDKL5SCN2A SCN8A KCNQ2 STXBP1 Dup15Q PCDH19其他EMERALD研究有望提供证据支持广泛的标签
20个关键终点：•治疗中出现的不良事件（TEAEs）的发生率和严重程度•月运动癫痫发作频率相对于基线的变化• 28天期间内实现的癫痫发作自由度长度•临床和护理人员对改善和严重程度的整体印象EBOLD队列1研究设计：在接受标准护理ASM双盲治疗期（4 x 4周→ 16周）的患者中针对DEE癫痫发作负担的对照试验Releutrigine 1：1随机化和基线N = 16（SCN2A GOF/SCN8A）OLE治疗期RETRIGINE 4x4周0.5mg/kg/天安慰剂1x4周RETRIGINE 3x4周*0.5mg/kg/天ClinicalTrials.gov标识符：NCT05818553。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05818553 ASM =抗癫痫药物，QD = daily
21-90 %-80 %-70 %-60 %-50 %-40 %-30 %-20 %-10 %0% 012345811 M e d ia n s e iz u re r e d u c ti o n个月暴露embold队列1结果：持续减少癫痫发作，持续暴露在SOC之上*包含截至2025年4月24日的开放标签延长期Praxis数据档案AEE =不良事件，SAE =严重不良事件，SOC =护理标准%暴露于瑞鲁曲嗪的时间缉获量减少70%的患者处于钠通道阻滞剂的稳定剂量，基线AEs大多为轻中度无药物相关SAE无需减少瑞鲁曲嗪的剂量
22个EMBOLD队列1结果：持续无癫痫发作期反映了临床和日常生活的改善*包括截至2025年4月24日数据截止时的开放标签延长期档案上的Praxis数据332635435055636701020304050607080 Relutrigine arm placebo arm月1个月2个月3个月4个月5个月8个月11 S e iz u re F re e e d a s mean of longest period without seizures baseline relutrigine exposure
23Clinical Global Impression of Improvement and Careiver Global Impression of Improvement assessed at Week-16 visit 57% 71% 43% 29% 69% 62% 31% 23% 0% 10% 20% 30% 40% 50% 60% 70% 80% Alertness seizure severity and intensity communication disruptive behavior clinician Careiver Relutrigine treatment leads to disease modification impact患者整体幸福感的显着增益，尽管严重程度和历史上缺乏可用治疗的改善%的患者在CGI-I和CGGI-I域显示出改善
24个关键终点：•月运动癫痫发作频率较基线的变化•在28天期间实现的癫痫发作自由度长度•治疗中出现的不良事件（TEAEs）的发生率和严重程度•临床和护理人员对改善和严重程度的整体印象embold队列2被设计为一项关键研究，以确认relutrigine的疗效双盲治疗期（4 x4周→ 16周）Relutrigine 1：1随机化和基线N = 80（SCN2A GOF/SCN8A）OLE治疗期RETRIGINE 4x4周1mg/kg/天安慰剂1x4周RETRIGINE 3x4周1mg/kg/天ClinicalTrials.gov标识符：NCT05818553。https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05818553. ASM =抗癫痫药物，QD = daily
25 Relutrigine的临床概况扩展与EMERALD研究大，未满足的需求广泛的生物学原理概念数据的临床证明
26种表型定义、病因不可知DEEs EMERALD靶向表型DEEs，无论病因安慰剂每日剂量，16周1：1随机N = 160 Relutrigine每日剂量，16周•无滴定期•每日一次、口服剂量关键纳入标准•年龄≥ 2岁且≤ 65岁•有儿童发育性和癫痫性脑病的书面诊断•在28天观察期内有4次或更多可计数的运动癫痫发作治疗•Relutrigine或匹配安慰剂1mg/kg/天。在第35天，剂量可能会升级到1.5mg/kg/天主要终点：每月运动癫痫发作频率相对于基线的变化
27旨在选择性降低SCN2A基因表达在SCN2A GOF患者中实现的癫痫发作显着减少没有与研究相关的不良事件被视为FDA的治疗紧急或严重孤儿药指定（ODD）和罕见儿科疾病（RPD）指定，并且来自EMA Elsunersen的ODD和PRIME指定是第一个为SCN2A GOF DEE ELSUNERSEN SCN2A GOF内在抗炎药物oligonucleotide（ASO）DEE =发育性&癫痫性脑病，GOF =功能获得性，PRIME =优先药物
28精准靶向SCN2A GOF患者将elsunersen定位为潜在的疾病改善疗法ASO =反义寡核苷酸，DEE =发育性&癫痫性脑病，NAV =电压门控钠通道疾病状态：过度的SCN2A活性ASO治疗：正常化的SCN2A活性• SCN2A突变导致过度活跃的NaV1.2钠通道•过度活跃的通道导致离子流量增加导致癫痫发作• Elsunersen选择性地与SCN2A mRNA相互作用导致RNA酶H1介导的降解• SCN2A钠通道数量减少，使离子流动正常化并降低癫痫发作活动elsunersen
29个关键终点：•治疗中出现的不良事件（TEAEs）的发生率和严重程度•月（28天）运动癫痫发作频率安全性相对于基线的变化：•没有被认为与研究药物相关的TEAEs或SAEs •所有TEAEs恢复/解决的EMBRAVE Part 1在SCN2A GoF患者中显示出具有临床意义的癫痫发作减少Elsunersen基线N = 4开放标签扩展Elsunersen每4周1 mg，持续16周Frizzo S等人EEC 2024，存档的Praxis数据。，美国国家医学图书馆。PRAX-222在SCN2A发育性和癫痫性脑病（EMBRAVE）儿科参与者中的研究。ClinicalTrials.gov标识符：NCT05127564。GoF =功能增益，SAE =严重不良事件-39 %-43 % IM PR ov em en t平均中值52% 48%平均IM PR ov em en t总体上从28天基线（n = 4）到无缉获日总体上从28天基线（n = 4）的相对增加百分比
30 •起始剂量为1毫克，可根据每个剂量的个体耐受性选择剂量递增至8毫克•预计将在年中完成注册正在进行的EMBRAVE A部分支持注册包*选项增加到n = 16每4周Sham程序，持续24周• 3：1随机年龄> 2-18，n = 8*Elsunersen每4周1毫克，持续24周开放标签延长关键纳入标准•记录3个月前癫痫发作的SCN2A GOF变异体•筛查时年龄在2至≤ 18岁之间•在基线主要终点期间每28天有8次或更多可计数的运动癫痫发作的癫痫发作频率•月运动癫痫发作频率较基线的百分比中位数变化
31 EMBRAVE3注册试验GOF =功能获得性队列1：年龄> 2-18岁（n = 40）Sham程序每4周24周1：1随机Elsunersen每4周1毫克24周开放标签扩展关键纳入标准•记录的SCN2A GOF变异，3个月前有癫痫发作•筛查时年龄在0至≤ 18岁之间（2-18岁进入队列1,1-2至队列2，0-1至队列3）•在基线主要终点期间，每28天有4次或更多可计数的运动癫痫发作的癫痫发作频率•月运动癫痫发作频率较基线的百分比中位数变化
32 •队列1结果将支持注册•队列2和3将允许将标签扩展到出生时的患者•与队列1相同的纳入标准和终点将治疗延长至出生：EMBRAVE3 Elsunersen筛查和基线N = 5治疗扩展中基于年龄的系统性覆盖Elsunersen每4周1 mg，持续24周GOF =功能获得性Elsunersen筛查和基线N = 5 Elsunersen每4周0.5 mg，持续24周队列2：年龄> 1至≤ 2岁，n = 5治疗扩展队列3：年龄>0至≤ 1岁，n = 5
33 Relutrigine小分子Elsunersen ASO针对SCN2A中的遗传驱动因素和下游网络功能障碍的elsunersen和relutrigine的互补开发GOF DEE =发育性&癫痫性脑病，GOF =功能获得性Elsunersen针对疾病的根本遗传原因Relutrigine针对残留网络过度兴奋的Relutrigine有望补充其他以遗传为重点的DEE疗法，例如PRAX 80、90
34个Solidus临床前组合在2026年临床试验轨道上ASO =反义寡核苷酸，DEE =发育性和癫痫性脑病，LOF =功能丧失PRAX-80 PRAX-90 PRAX-100适应症PCDH19聚集性癫痫：X连锁镶嵌表达障碍伴早发性聚集性癫痫和认知障碍SYNGAP1 DEE：LoF变异SCN2A单倍体不足自闭症引起的严重智力障碍和早发性癫痫的主要遗传原因：一种由SCN2A LoF变异引起的神经发育障碍伴早发性自闭症靶点PCDH19 SYNGAP1 SCN2A机制Gapmer ASO介导的PCDH19沉默，由null expressing carrier menale ASO介导的SYNGAP1蛋白表达上调ASO介导的SCN2A蛋白表达程序上调的良性表型告知年底候选人申报年底候选人申报年中候选人申报
运动障碍
对美国各地超过400名ET患者进行的36项调查凸显了ET的持续隐藏负担以及在管理存档的日常生活Praxis数据方面的相关挑战。必要的震颤患者研究由Fuel Insights（www.fuelinsights.com）于2024年6月至7月进行。在线上完成了两项单独的调查，包括150名患有ET的美国成年人和另外261名患有ET的美国成年人，他们接受了Essential3研究（https://essential3study.com/）的预先筛查，但没有资格，ET负担对日常活动有着深远的影响，ET患者会经历很高的心理社会负担几乎所有ET患者都会经历一定程度的心理社会负担，有许多报告感觉：ET管理不当且治疗不足高达80%的工作/参加社交活动用玻璃杯写信喝酒感到沮丧担忧高达77%高达50%的患者不觉得他们的ET症状是可以控制的目前的治疗方法患者的ET没有接受治疗据报道，由于症状需要调整他们如何完成日常任务的ET患者最大的挑战：羞愧、悲伤、无望
37位美国神经学家强调需要更有效的治疗方法，以及在存档的ET Praxis数据中患者与医生对话的重要性。Essential Tremor HCP研究由Fuel Insights（www.fuelinsights.com）于2024年4月进行。这项调查是在美国神经病学学会会议上进行的，包括152名在美国治疗ET的神经学家，他们主要隶属于学术中心。ET负担对日常活动影响深远ET患者经历高心理社会负担ET管理不足和治疗不足60%的神经科医生报告称，他们的ET患者面临的前三大挑战中包括精神和情绪挑战40% > 90%的神经科医生就诊的患者没有接受治疗神经科医生表示，他们的患者对其ET症状的描述和对日常活动的影响影响了治疗决策85%的神经科医生就诊是针对寻求ET治疗的患者近1/2的神经科医生很少将ET患者转诊为专科管理
38使用Keys的口语穿衣卫生浇注工作书写从玻璃杯中喝水，用勺子盛着食物托盘、盘子或类似物品整体残疾，受影响最大的任务每减少一个点都有利于患者进行常规活动的能力•基于恢复功能的改善•由医生进行的ADL评估•与FDA保持一致，作为Essential3研究的主要终点两项3期研究测量重要事项：日常生活TETRAS的活动= TRG基本震颤评级评估表；ADL =日常生活的活动每个项目都单独评分，最多总共330 =轻微异常。存在震感但不干扰__。1 =轻度异常。洒了一点。2 =中度异常。大量外溢或改变策略以完成任务。3 =严重异常。不能用玻璃杯饮用或使用吸管或吸管杯。11项来自成熟的TETRAS ADL规模
39 Essential3：一项创新的3期方案单招专家评审资格筛选盲研究随机化研究1：安慰剂对照平行组研究乌利沙他胺，60mg安慰剂研究2：随机退出研究乌利沙他胺，60mg随机60mg安慰剂长期安全性研究乌利沙他胺CT.gov NCT06087276 8周4周12周
40个项目临床前PH1 PH2 PH3即将到来的催化剂伏马季金局灶性发作发作和广泛性癫痫EMPOWER观察性研究正在进行的RadiANT开放标签顶线结果到2025年中期POWER1第2/3期2H2025顶线结果POWER2第2/3期2H2025开始入组RETRigine DEEs EMBOLD队列2 SCN2A GOF和SCN8A 1H 2026顶线结果，2026年NDA备案EMERALD Broad DEEs Initiate by mid-2025 PRAX-020 KCNT1*乌利沙坦胺必要的震颤ESSENTIAL3研究1安慰剂对照2025年Q3顶线结果2025年Q3顶线结果ESSENTIAL3研究2随机退出Elsunersen SCN2A GOF EMBRAVE第1/2期入组，顶线1H26 EMBRAVE3到2025年年中开始注册PRAX-080 PCDH19 PRAX-090 SYNGAP1 PRAX-100 SCN2A LOF候选声明到2025年年中CEREBRUM小分子平台SOLIDUS ASO平台Praxis管道和即将推出的催化剂*PRAX-020（KCNT1）已获许可UCB DEE =发育性&癫痫性脑病，GOF =功能获得，LOF =功能丧失
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