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PTC Therapeutics报告了Votoplam的PIVOT-HD扩展研究的第24个月中期分析的积极顶线结果

-与匹配的自然历史队列相比，第2阶段参与者对CUHDRS的剂量依赖性获益，10毫克剂量时减缓52%-

-安全状况良好的持续证据-

-诺华启动votoplam的全球3期INVEST-HD研究-

-PTC将于美国东部时间今天4月28日下午4：30召开电话会议讨论结果-

新泽西州沃伦市，2026年4月28日-PTC Therapeutics，Inc.（NASDAQ：PTCT）今天报告了PIVOT-HD长期扩展研究24个月中期分析的积极顶线结果，与外部自然史队列相比，votoplam治疗24个月后的2期亨廷顿病（HD）患者在疾病进展方面具有有利的剂量依赖性影响。

PTC Therapeutics首席执行官Matthew B. Klein医学博士表示：“这些结果让我们对votoplam在减缓亨廷顿病进展方面产生长期有意义的影响的潜力充满信心。”“特别是，在第2阶段研究参与者中，cUHDRS疾病评级表上的进展呈剂量依赖性减缓的证据支持了诺瓦蒂斯发起的第3阶段INVEST-HD研究。我们期待与我们的合作伙伴诺华继续审查数据，并根据结果调整潜在的监管互动。”

PIVOT-HD研究是一项为期12个月的安慰剂对照研究，在2期和3期HD参与者中使用两种剂量水平的votoplam。该研究在12周时达到了血亨廷顿蛋白（HTT）蛋白降低的主要终点，并在12个月时持续出现剂量依赖性降低。PIVOT-HD参与者随后参加了PIVOT-HD扩展研究，在该研究中，那些最初随机接受5毫克或10毫克votoplam的人保持在这些剂量水平上。最初随机接受安慰剂的参与者被随机接受5毫克或10毫克。所有参与者和研究人员对最初的PIVOT-HD治疗分配仍然视而不见。长期延伸研究的目标是评估长期votoplam治疗的安全性和有效性。

在votoplam治疗24个月后的中期分析中，有证据表明，在第2阶段参与者中，相对于倾向加权自然历史队列，复合统一亨廷顿氏病评定量表（CUHDRS）在减缓进展方面存在剂量依赖性获益，10毫克和5毫克参与者分别有52%和28%的减缓。在10毫克队列的cUHDRS分量表中记录了相对于自然史的有利治疗效果的信号。此外，对于高剂量和低剂量队列，没有与治疗相关的神经丝轻链蛋白（NFL）增加，平均NFL水平在24个月时保持在基线以下——这与报告的自然史相反，即HD个体的NFL水平会随着时间的推移而增加。在第3阶段的参与者中，在24个月时观察到进展放缓的潜在信号。重要的是，在第24个月，两个剂量水平和两个阶段的安全性数据与先前确定的有利安全性证据一致。

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诺华在今天早些时候的第一季度财报电话会议上宣布启动全球3期INVEST-HD研究。这项安慰剂对照研究将招募大约770名早期HD患者，他们将以3：2的比例随机接受votoplam 10mg或安慰剂。主要终点将是cUHDRS中从基线到第36个月的变化。INVEST-HD研究由诺华赞助和资助。诺华和PTC将继续审查数据并讨论潜在的下一步措施，包括监管互动。

电话会议和网络直播详情：

PTC将于美国东部时间今天下午4：30召开电话会议，讨论这一消息。可在PTC网站的投资者部分访问网络直播电话会议，网址为https://ir.ptcbio.com/events-presentations。通过电话参与，请提前在这里报名，接收拨入详情。电话会议的重播将在电话会议结束后大约两小时提供，并将存档在公司网站上，供通话后30天。

关于PIVOT-HD

PIVOT-HD被设计为一项为期12个月的安慰剂对照试验，以评估votoplam在5mg和10mg两种剂量水平下相对于安慰剂的药效学效应和安全性。最初，该研究仅包括2期患者。随后增加了一个规模相似的第3阶段队列，以帮助确定未来研究的最佳研究人群。PIVOT-HD的主要终点是12周时总血亨廷顿蛋白（HTT）降低和安全性事件。次要终点包括12个月血液HTT水平、其他血液和中枢神经系统（CNS）生物标志物以及复合统一亨廷顿氏病评定量表（CUHDRS）的变化。

12个月后，患者有资格参加一项长期扩展研究，在该研究中，所有受试者都将获得votoplam。那些最初被随机分配到5毫克和10毫克的人将继续保持该剂量水平；那些最初被随机分配到安慰剂的人将被1：1随机分配到5毫克或10毫克。所有受试者和研究人员对初始治疗分配仍然视而不见。

关于Votoplam

Votoplam（前身为PTC518）是一种小分子剪接修饰剂，通过独特的机制起作用，促进含有提前终止密码子的新型假外显子的包含，从而触发Huntingtin（HTT）mRNA降解并随后降低HTT蛋白水平。Votoplam是从PTC经过验证的剪接平台中发现的，继成功发现和开发Evrysdi^®（risdiplam）治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。Votoplam于2024年12月与诺华合作。随着PIVOT-HD临床试验的完成，诺华承担了votoplam的开发、制造和商业化的责任。

关于亨廷顿氏病
亨廷顿氏病（Huntington Disease，HD）是一种致命性、遗传性、中枢神经系统遗传性疾病。¹是基因缺陷造成的。这种基因产生一种蛋白质，称为亨廷顿蛋白（HTT），它参与大脑中神经细胞（神经元）的功能。当基因有缺陷时，它会产生一种异常（或突变）的HTT蛋白，这种蛋白具有毒性，会导致神经元损伤和神经元死亡。²HD通常呈现在30多岁或40多岁的人群中。症状可能会在生命早期出现，这被称为青少年高清。^2,3也有婴儿HD的情况，即在10岁以下的儿童中出现症状。²虽然症状因人而异，但这种疾病主要影响大脑，导致动作异常、言语困难，

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吞咽和行走，以及包括行为、认知和运动症状在内的许多其他症状。^4,5虽然有针对特定疾病症状的疗法获批，但目前，没有治愈HD的方法，也没有获批的延缓发病或减缓疾病进展的药物。

关于PTC Therapeutics，Inc。
PTC是一家全球性生物制药公司，致力于为患有罕见疾病的儿童和成人发现、开发和商业化临床差异化药物。作为其使命的一部分，PTC正在推进一个强大且多样化的转型药物管道，为医疗需求未得到满足的患者提供获得一流治疗的机会。该公司的战略是利用其科学专长和全球商业基础设施，为患者和其他利益相关者优化价值。要了解更多关于PTC的信息，请访问www.ptcbio.com，并在LinkedIn、X、Instagram和Facebook上关注我们。

欲了解更多信息：

投资者：
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前瞻性陈述：

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述，包括关于PTC的未来预期、计划和前景的陈述，PTC的战略，包括关于临床试验和研究的预期时间、数据的可用性、监管提交和回应，以及其他事项、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本；以及管理目标。其他前瞻性陈述可以通过以下词语来识别：“指导”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“目标”、“潜力”、“将”、“将”、“可能”、“应该”、“继续”和类似的表达方式。

由于各种风险和不确定性，PTC的实际结果、业绩或成就可能与其做出的前瞻性陈述中明示或暗示的内容存在重大差异，这些风险和不确定性包括：与PTC商业化或未来可能商业化的PTC产品或候选产品的第三方付款人的定价、覆盖范围和报销谈判结果；对PTC与诺华制药公司就用于治疗亨廷顿病的votoplam的许可和合作协议的期望，包括其从诺华获得开发、监管和销售里程碑的权利、利润分享和特许权使用费支付，临床试验和研究的设计和预期时间、数据的可用性、监管提交和回应，包括潜在的加速批准；

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重大业务影响，包括行业、市场、经济、政治或监管条件的影响；税收和其他法律、法规、费率和政策的变化；PTC产品和候选产品的合格患者基础和商业潜力；PTC的科学方法和一般发展进展；PTC现金资源的充足性及其在未来为其可预见和不可预见的运营费用和资本支出获得充足融资的能力；以及PTC最近的10-K表格年度报告中“风险因素”部分讨论的因素，以及PTC向SEC提交的其他文件中不时提交的这些风险因素的任何更新。我们敦促您仔细考虑所有这些因素。

与任何在研药品一样，新产品的开发、监管批准和商业化都存在重大风险。无法保证任何产品将在任何地区获得或保持监管批准或证明在商业上是成功的。

此处包含的前瞻性陈述仅代表PTC截至本新闻稿发布之日的观点，除法律要求外，PTC不承诺或计划更新或修改任何此类前瞻性陈述，以反映实际结果或计划、前景、假设、估计或预测的变化，或在本新闻稿发布之日之后发生的其他情况。

参考资料：

1.	世界卫生组织，2020。8A01.10亨廷顿病。可查阅：https://icd.who.int/browse10/2019/en#/G10.于2021年10月访问。

2.	Gatto EM，Gonz á lez Rojas N，Persi G，et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020；3：100056。

3.	Tabrizi SJ，Flower MD，Ross 加利福尼亚州，et al. NAT Rev Neurol 2020；16（10）：529 – 546。

4.	Roos RAC。Orphanet J Rare DIS 2010；5：40。

5.	Kirkwood SC，Su JL，Conneally P，et al. Arch Neurol 2001；58（2）：273 – 278。