附件 99.1
Sana Biotechnology报告2024年第四季度和全年财务业绩和业务更新
宣布积极的初步12周临床结果,建立在已经发布的4周结果的基础上,
正在进行的1型糖尿病研究表明,移植的无免疫抑制的低免疫修饰胰岛细胞克服了自身免疫和同种异体免疫的识别、功能,并在移植后持续稳定地产生C肽
SC291用于B细胞介导的自身免疫性疾病的GLEAM试验和SC262用于复发/难治性B细胞恶性肿瘤的VIVID试验的患者入组;预计在2025年报告这两项研究的临床数据
展示了在非人类灵长类动物中的临床前数据,显示使用SG299替代物的安全性和深度B细胞耗竭,SG299是一种具有CD8靶向融合原递送CD19定向CAR的体内CAR T
预计最早于2026年提交SC451治疗1型糖尿病和SG299治疗B细胞相关疾病的研究性新药申请(IND)
2024年第四季度现金状况为1.525亿美元,预计到2026年的现金跑道
西雅图— 2025年3月17日— Sana Biotechnology, Inc.(NASDAQ:SANA),一家专注于通过工程细胞为患者改变可能性的公司,今天公布了截至2024年12月31日的第四季度和年度财务业绩和业务亮点。
Sana总裁兼首席执行官Steve Harr表示:“UP421更新的12周初步临床数据显示,随着时间的推移,C肽生产稳定,混合膳食耐受性测试呈阳性,这建立在早些时候报道的4周数据的基础上,并增加了我们的信心,即我们可以成功地将低免疫修饰的胰岛移植到1型糖尿病患者体内,而无需任何免疫抑制,我们认为这一结果对公司和该领域来说都是变革性的。”“有了这些数据和我们在制造方面的进展,我们越来越看好SC451的潜力——这是一种基因修饰的、干细胞衍生的胰岛细胞疗法,目标是单一治疗,导致血糖正常,不再注射胰岛素或免疫抑制。我们期待在2025年展示更多来自我们1型糖尿病项目的数据,并最早在2026年提交IND。我们预计今年晚些时候将分享两个临床阶段项目SC291和SC262的临床数据,我们正在推进SG299(体内CAR T细胞,无淋巴消耗化疗,用于治疗B细胞介导的自身免疫性疾病和B细胞癌症)方面取得有意义的进展,预计最早将于2026年提交IND申请。总体而言,我们在低免疫平台研究、干细胞生物学和体内递送方面的投资继续加强我们制造潜在变革药物的能力,我们乐观地展望我们的未来。”
近期企业亮点
宣布了一项由研究人员赞助的首次人体研究的积极初步结果,该研究将UP421(一种使用低免疫平台(HIP)技术设计的同种异体原发性胰岛细胞疗法)移植到1型糖尿病患者体内,而无需使用任何免疫抑制。
推进我们跨多个适应症和模式的管道:
在Cell Stem Cell上发表的临床前数据表明,HIP修饰的同种异体胰岛细胞在患有1型糖尿病的完全免疫能力的非人类灵长类动物中提供了持久的内分泌功能,从而能够在没有免疫抑制的情况下实现外源性胰岛素独立:
通过任命新的首席科学官和首席人事官加强领导
2024年第四季度财务业绩
公认会计原则结果
非公认会计原则措施
下文在“非GAAP财务指标”下介绍了对非GAAP指标的讨论,包括GAAP和非GAAP指标的对账。
关于萨那
Sana Biotechnology,Inc.专注于为患者创造和提供工程细胞作为药物。我们有一个共同的愿景,那就是修复和控制基因,替换缺失或受损的细胞,并让患者广泛使用我们的疗法。我们是一群充满激情的人,他们一起努力创造一家改变世界治疗疾病方式的经久不衰的公司。Sana在华盛顿州西雅图、马萨诸塞州剑桥、加利福尼亚州南旧金山和华盛顿州博塞尔均有业务。
关于前瞻性陈述的注意事项
本新闻稿包含有关Sana Biotechnology, Inc.(“公司”、“我们”、“我们”、“或“我们的”)在联邦证券法的含义内,包括那些与公司的愿景、进展和业务计划相关的法律;对其开发计划、产品候选者和技术平台的预期,包括其临床前、临床和监管发展计划和时间预期,包括关于潜在IND的实质和时间安排以及其产品候选者的潜在适应症;在没有任何免疫抑制的情况下成功将低免疫修饰胰岛移植到1型糖尿病患者中的潜在能力,以及SC451提供单一治疗导致正常血糖而无需注射胰岛素或免疫抑制的潜在能力;关于公司产品候选者和技术的临床前研究和临床试验数据以及在1型糖尿病患者中使用HIP修饰的原代胰岛细胞的IST的时间、实质、意义和影响的预期,包括对在出版物和/或科学会议上报告来自IST的额外数据的预期;SC291安全给药和证明深度B细胞耗竭并转化为B细胞介导的自身免疫性疾病患者临床获益的潜在能力;以及对公司现金跑道的预期。本新闻稿中除历史事实陈述外的所有陈述,包括(其中包括)有关公司战略、预期、现金跑道和未来财务状况、未来运营和前景的陈述,均为前瞻性陈述。在某些情况下,您可以通过诸如“目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“到期”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“计划”、“定位”、“潜力”、“预测”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”、“将”等术语来识别前瞻性陈述,这些术语或其他类似术语的否定。该公司的这些前瞻性陈述主要基于其当前对其认为可能影响其财务状况、经营业绩、业务战略和财务需求的未来事件和财务趋势的预期、估计、预测和预测。鉴于这些前瞻性陈述存在重大不确定性,您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。这些陈述受到可能导致实际结果出现重大差异的风险和不确定性的影响,其中包括(其中包括)药物开发中固有的风险,例如与公司当前和未来研发计划、临床前和临床试验的启动、成本、时间、进展和结果相关的风险,以及经济、市场和社会干扰。有关可能影响公司实际业绩的风险因素的详细讨论,请参阅公司证券交易委员会(SEC)报告中确定的风险因素,包括但不限于其日期为2025年3月17日的10-K表格年度报告。除法律要求外,公司不承担以任何理由公开更新任何前瞻性陈述的义务。
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投资者关系与媒体:
妮可·基思
Investor.relations@sana.com
media@sana.com
Sana Biotechnology, Inc.
未经审计的选定合并资产负债表数据
|
|
2024年12月31日 |
|
|
2023年12月31日 |
|
||
|
|
(单位:千) |
|
|||||
现金、现金等价物和有价证券 |
|
$ |
152,497 |
|
|
$ |
205,195 |
|
总资产 |
|
|
501,020 |
|
|
|
565,299 |
|
或有对价 |
|
|
108,968 |
|
|
|
109,606 |
|
成功付款负债 |
|
|
4,556 |
|
|
|
12,799 |
|
负债总额 |
|
|
250,516 |
|
|
|
277,793 |
|
股东权益总额 |
|
|
250,504 |
|
|
|
287,506 |
|
Sana Biotechnology, Inc.
未经审计的合并经营报表
|
|
截至12月31日的三个月, |
|
|
截至12月31日的12个月, |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
|
|
(单位:千,每股数据除外) |
|
|||||||||||||
营业费用: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究与开发 |
|
$ |
47,036 |
|
|
$ |
63,000 |
|
|
$ |
217,564 |
|
|
$ |
268,823 |
|
与研发相关的成功付款和或有对价 |
|
|
(13,447 |
) |
|
|
6,835 |
|
|
|
(8,881 |
) |
|
|
(48,981 |
) |
一般和行政 |
|
|
17,277 |
|
|
|
20,784 |
|
|
|
64,040 |
|
|
|
73,299 |
|
总营业费用 |
|
|
50,866 |
|
|
|
90,619 |
|
|
|
272,723 |
|
|
|
293,141 |
|
经营亏损 |
|
|
(50,866 |
) |
|
|
(90,619 |
) |
|
|
(272,723 |
) |
|
|
(293,141 |
) |
利息收入,净额 |
|
|
1,656 |
|
|
|
2,726 |
|
|
|
10,471 |
|
|
|
9,938 |
|
其他收入(费用),净额 |
|
|
141 |
|
|
|
(224 |
) |
|
|
(4,507 |
) |
|
|
(52 |
) |
净亏损 |
|
$ |
(49,069 |
) |
|
$ |
(88,117 |
) |
|
$ |
(266,759 |
) |
|
$ |
(283,255 |
) |
每股普通股净亏损–基本和稀释 |
|
$ |
(0.21 |
) |
|
$ |
(0.45 |
) |
|
$ |
(1.16 |
) |
|
$ |
(1.46 |
) |
加权-平均普通股数–基本和稀释 |
|
|
236,299 |
|
|
|
197,317 |
|
|
|
230,891 |
|
|
|
194,541 |
|
Sana Biotechnology, Inc.
成功付款及或有代价的估计公平值变动
|
|
成功付款 |
|
|
特遣队 |
|
|
总成功付款负债和或有对价 |
|
|||
|
|
(单位:千) |
|
|||||||||
截至2023年12月31日负债余额 |
|
$ |
12,799 |
|
|
$ |
109,606 |
|
|
$ |
122,405 |
|
公允价值变动–费用 |
|
|
32,623 |
|
|
|
5,384 |
|
|
|
38,007 |
|
截至2024年3月31日负债余额 |
|
|
45,422 |
|
|
|
114,990 |
|
|
|
160,412 |
|
公允价值变动–收益 |
|
|
(24,575 |
) |
|
|
(3,369 |
) |
|
|
(27,944 |
) |
截至2024年6月30日负债余额 |
|
|
20,847 |
|
|
|
111,621 |
|
|
|
132,468 |
|
公允价值变动–费用(收益) |
|
|
(5,732 |
) |
|
|
235 |
|
|
|
(5,497 |
) |
截至2024年9月30日负债余额 |
|
|
15,115 |
|
|
|
111,856 |
|
|
|
126,971 |
|
公允价值变动–收益 |
|
|
(10,559 |
) |
|
|
(2,888 |
) |
|
|
(13,447 |
) |
截至2024年12月31日负债余额 |
|
$ |
4,556 |
|
|
$ |
108,968 |
|
|
$ |
113,524 |
|
截至2024年12月31日止十二个月公允价值变动总额 |
|
$ |
(8,243 |
) |
|
$ |
(638 |
) |
|
$ |
(8,881 |
) |
非GAAP财务指标
为了补充根据美国公认会计原则(GAAP)提出的财务结果,Sana使用某些非GAAP财务指标来评估其业务。Sana的管理层认为,这些非公认会计准则财务指标有助于了解Sana的财务业绩和未来的潜在结果,并提供与同行公司和期间的可比性。特别是,Sana的管理层利用非GAAP运营现金消耗、非GAAP研发费用和非GAAP净亏损和每股净亏损。Sana认为,这些非公认会计原则措施的提出使管理层和投资者能够更好地了解公司运营业务的实际持续成本,包括不受非现金估值变化影响的实际研发成本和获取技术的某些一次性费用,并有助于更有意义地比较期间活动。Sana将这些项目排除在外,因为它们在不同时期之间具有很大的可变性,并且就非现金费用而言,为投资者提供了对其治疗方案和平台技术开发的实际现金投资的洞察力。
这些并不意味着孤立地考虑或替代可比的GAAP衡量标准,应该与Sana根据GAAP编制的财务报表一起阅读。这些非GAAP衡量标准与标题相同的GAAP衡量标准不同,可能与其他公司使用的标题相同或相似的非GAAP财务衡量标准不同,并不反映全面的会计制度。Sana的管理层在内部使用这些补充的非GAAP财务指标来理解、管理和评估Sana的业务并做出运营决策。此外,Sana管理层认为,这些非公认会计准则财务指标的列报对投资者很有用,因为它们增强了投资者比较Sana不同时期业绩的能力,并允许Sana在做出经营决策时使用的关键财务指标具有更大的透明度。以下是GAAP与非GAAP财务指标的对账:
Sana Biotechnology, Inc.
现金、现金等价物、有价证券变动的未经审计调节至
非GAAP经营现金消耗
|
|
截至12月31日的12个月, |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(单位:千) |
|
|||||
期初现金、现金等价物、有价证券 |
|
$ |
205,195 |
|
|
$ |
434,014 |
|
期末现金、现金等价物和有价证券 |
|
|
152,497 |
|
|
|
205,195 |
|
现金、现金等价物和有价证券的变动 |
|
|
(52,698 |
) |
|
|
(228,819 |
) |
购买物业及设备支付的现金 |
|
|
33,430 |
|
|
|
20,032 |
|
现金、现金等价物和有价证券的变化,不包括资本支出 |
|
|
(19,268 |
) |
|
|
(208,787 |
) |
调整项: |
|
|
|
|
|
|
||
发行普通股所得款项净额 |
|
|
(181,000 |
) |
|
|
(27,020 |
) |
为与投资组合优先顺序相关的人事相关成本支付的现金 |
|
|
5,158 |
|
|
|
5,454 |
|
就终止弗里蒙特租约而支付的现金 |
|
|
- |
|
|
|
4,423 |
|
收到的与CARES法案有关的现金 |
|
|
- |
|
|
|
(7,063 |
) |
经营现金消耗–非美国通用会计准则 |
|
$ |
(195,110 |
) |
|
$ |
(232,993 |
) |
Sana Biotechnology, Inc.
未经审计的GAAP与非GAAP研发费用对账
|
|
截至12月31日的三个月, |
|
|
截至12月31日的12个月, |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
|
|
(单位:千) |
|
|||||||||||||
研发费用– GAAP |
|
$ |
47,036 |
|
|
$ |
63,000 |
|
|
$ |
217,564 |
|
|
$ |
268,823 |
|
调整项: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
与若干实验室设备减值及租赁物业改善有关的开支(1) |
|
|
(1,891 |
) |
|
|
(7,014 |
) |
|
|
(1,891 |
) |
|
|
(7,014 |
) |
研发费用–非美国通用会计准则 |
|
$ |
45,145 |
|
|
$ |
55,986 |
|
|
$ |
215,673 |
|
|
$ |
261,809 |
|
Sana Biotechnology, Inc.
未经审计的GAAP与非GAAP一般和行政费用的对账
|
|
截至12月31日的三个月, |
|
|
截至12月31日的12个月, |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
|
|
(单位:千) |
|
|||||||||||||
一般和行政-公认会计原则 |
|
$ |
17,277 |
|
|
$ |
20,784 |
|
|
$ |
64,040 |
|
|
$ |
73,299 |
|
调整项: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
与投资组合优先顺序相关的人事相关成本 |
|
|
(5,840 |
) |
|
|
(5,203 |
) |
|
|
(5,840 |
) |
|
|
(5,203 |
) |
弗里蒙特租约终止损失(1) |
|
|
- |
|
|
|
- |
|
|
|
- |
|
|
|
(2,668 |
) |
一般和行政-非公认会计原则 |
|
$ |
11,437 |
|
|
$ |
15,581 |
|
|
$ |
58,200 |
|
|
$ |
65,428 |
|
Sana Biotechnology, Inc.
未经审计的GAAP与非GAAP净亏损和每股净亏损的对账
|
|
截至12月31日的三个月, |
|
|
截至12月31日的12个月, |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
|
|
(单位:千,每股数据除外) |
|
|||||||||||||
净收入(亏损)– GAAP |
|
$ |
(49,069 |
) |
|
$ |
(88,117 |
) |
|
$ |
(266,759 |
) |
|
$ |
(283,255 |
) |
调整项: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
成功支付负债的估计公允价值变动(一) |
|
|
(10,559 |
) |
|
|
385 |
|
|
|
(8,243 |
) |
|
|
(8,208 |
) |
或有对价估计公允价值变动(2) |
|
|
(2,888 |
) |
|
|
6,450 |
|
|
|
(638 |
) |
|
|
(40,773 |
) |
与投资组合优先顺序相关的人事相关成本 |
|
|
5,840 |
|
|
|
5,203 |
|
|
|
5,840 |
|
|
|
5,203 |
|
弗里蒙特租约终止损失(3) |
|
|
- |
|
|
|
- |
|
|
|
- |
|
|
|
2,668 |
|
与若干实验室设备减值及租赁物改良有关的开支(4) |
|
|
1,891 |
|
|
|
7,014 |
|
|
|
1,891 |
|
|
|
7,014 |
|
其他资产减值 |
|
|
- |
|
|
|
- |
|
|
|
4,832 |
|
|
|
- |
|
净亏损–非美国通用会计准则 |
|
$ |
(54,785 |
) |
|
$ |
(69,065 |
) |
|
$ |
(263,077 |
) |
|
$ |
(317,351 |
) |
每股净收益(亏损)– GAAP |
|
$ |
(0.21 |
) |
|
$ |
(0.45 |
) |
|
$ |
(1.16 |
) |
|
$ |
(1.46 |
) |
调整项: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
成功支付负债的估计公允价值变动(一) |
|
|
(0.04 |
) |
|
|
- |
|
|
|
(0.04 |
) |
|
|
(0.04 |
) |
或有对价估计公允价值变动(2) |
|
|
(0.01 |
) |
|
|
0.03 |
|
|
|
- |
|
|
|
(0.21 |
) |
与投资组合优先顺序相关的人事相关成本 |
|
|
0.02 |
|
|
|
0.03 |
|
|
|
0.03 |
|
|
|
0.03 |
|
弗里蒙特租约终止损失(3) |
|
|
- |
|
|
|
- |
|
|
|
- |
|
|
|
0.01 |
|
与若干实验室设备减值及租赁物改良有关的开支(4) |
|
|
0.01 |
|
|
|
0.04 |
|
|
|
0.01 |
|
|
|
0.04 |
|
其他资产减值 |
|
|
- |
|
|
|
- |
|
|
|
0.02 |
|
|
|
- |
|
每股净亏损–非美国通用会计准则 |
|
$ |
(0.23 |
) |
|
$ |
(0.35 |
) |
|
$ |
(1.14 |
) |
|
$ |
(1.63 |
) |
加权平均流通股–基本和稀释 |
|
|
236,299 |
|
|
|
197,317 |
|
|
|
230,891 |
|
|
|
194,541 |
|