附件 99.1

 

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BioMarin完成对爱美医疗的收购

收购增加Galafold^®（migalastat）治疗法布里病和Pombiliti^®（cipaglucosidase alfa-atga）+欧普富达^®（miglustat）针对庞贝病向BioMarin的商业投资组合

BioMarin预计将在2026年5月4日举行的第一季度财报电话会议上提供更新的2026财年指引

加利福尼亚州圣拉斐尔2026年4月27日电/美通社/— BioMarin Pharmaceutical Inc.（纳斯达克：爱美医疗）今天表示，该公司完成了此前宣布的协议，以全现金交易方式以每股14.50美元的价格收购TERM3，股权总价值约为48亿美元。此次收购将加强BioMarin的商业组合，在公司现有针对溶酶体贮积病的药物组合中增加两种新疗法：Galafold^®（migalastat），首个口服治疗法布里病的药物，以及Pombiliti^®（cipaglucosidase alfa-atga）+欧普富达^®（miglustat），一种治疗庞贝病的双组分疗法。BioMarin现在还拥有DMX-200的美国权利，DMX-200是一种潜在的first-in-class研究性小分子，用于治疗局灶节段型肾小球硬化（FSGS），这是一种处于3期开发阶段的罕见且致命的肾脏疾病。

BioMarin总裁兼首席执行官Alexander Hardy表示：“收购Amicus的完成推进了BioMarin的战略，即加强和多样化我们的增长形象，同时推进我们为罕见病患者提供药物的使命。”“BioMarin的全球规模、成熟的商业基础设施以及先进的内部制造能力建立在Amicus的传统之上，使我们能够将Galafold和Pombiliti + Opfolda带给世界各地更多的患者。”

关于Galafold

加拉福尔德^®（migalastat）123毫克胶囊是一种α-半乳糖苷酶A（alpha-Gal A）的口服药理伴侣，用于治疗具有顺应性半乳糖苷酶α基因（GLA）变异的成人法布里病。在这些患者中，Galafold通过稳定人体自身功能失调的酶发挥作用，从而清除疾病底物的积累。在全球范围内，爱美医疗估计，大约35%到50%的法布里病患者可能具有顺从的GLA变异株，尽管这一范围内的顺从率因地理位置而异。Galafold在美国、欧盟、英国、日本等全球40多个国家获批。

 

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美国指标和使用情况

根据体外试验数据，Galafold适用于治疗确诊为法布里病和适宜的GLA变异的成人。

该适应症在加速批准下获得批准，基于减少肾间质毛细血管细胞球状三脑神经酰胺（KIC GL-3）底物。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。

美国重要安全信息

不良反应：Galafold报告的最常见不良反应（≥ 10%）为头痛、鼻咽炎、尿路感染、恶心和发热。

在特定人群中使用：关于Galafold在孕妇中使用的临床数据不足以告知重大出生缺陷和流产的药物相关风险。建议女性注意胎儿的潜在风险。目前尚不清楚Galafold是否存在于人乳中。因此，母乳喂养的发育和健康益处应与母亲对Galafold的临床需求以及对来自Galafold或来自潜在母体状况的母乳喂养儿童的任何潜在不利影响一起考虑。Galafold不建议用于严重肾功能损害或需要透析的终末期肾病患者。Galafold的安全性和有效性尚未在儿科患者中建立。要报告疑似不良反应，请致电1-877-4AMICUS联系爱美医疗，或致电1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系FDA。有关Galafold的更多信息，包括完整的美国处方信息，请访问https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf。

关于Pombiliti + Opfolda

Pombiliti + Opfolda是一种双组分疗法，由cipaglucosidase alfa-atga（一种富集bis-M6P的rhGAA）和口服酶稳定剂miglustat（旨在减少血液中酶活性的损失）组成，后者可促进通过M6P受体进行高亲和力摄取，同时保留其加工成最活跃的酶形式的能力。

美国指标和使用情况

POMBILITI联合OPFOLDA用于治疗体重≥ 40kg且目前酶替代疗法（ERT）无改善的迟发性庞贝病（溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏症）成人患者。

安全信息

包括过敏反应在内的超敏反应：应随时提供适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备。如果出现严重的超敏反应，应立即停用POMBILITI，并开始适当的药物治疗。感染相关反应（IARs）：如果发生严重的IARs，立即停止

 

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POMBILITI并启动适当的医疗救治。可疑患者发生急性心肺衰竭的风险：易发生液体容量超负荷的患者，或患有急性基础呼吸道疾病或心脏或呼吸功能受损的患者，在POMBILITI输注期间可能有心脏或呼吸状态严重恶化的风险。完整的盒装警告请查看完整的美国处方信息。对照：孕期禁用POMBILITI联合Opfolda。胚胎-胎儿毒性：可能造成胚胎-胎儿伤害。建议有生育潜力的女性注意对胎儿的潜在风险，并在治疗期间和最后一次给药后至少60天内使用有效避孕措施。不良反应：≥ 5%的最常见不良反应为头痛、腹泻、乏力、恶心、腹痛、发热。Pombiliti（cipaglucosidase alfa-atga）的完整处方信息，包括黑框警告，以及OPFOLDA（miglustat）的完整处方信息，请参阅美国的完整处方信息。

关于BioMarin

BioMarin是一家全球领先的罕见病生物技术公司，专注于为患有基因定义疾病的人提供药物。这家总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔的公司成立于1997年，拥有成熟的创新记录，拥有一系列商业疗法以及强大的临床和临床前管道。BioMarin采用独特的药物发现和开发方法，寻求通过追求对患者产生深远影响的类别定义药物来释放基因科学的全部潜力。欲了解更多信息，请访问www.biomarin.com。

前瞻性陈述

本新闻稿包含有关（其中包括）爱美医疗（Amicus）和BioMarin Pharmaceutical Inc.（BioMarin）业务前景的前瞻性陈述，包括但不限于以下方面的陈述：收购的预期收益；对Amicus的产品Galafold和Pombiliti + Opfolda的预期；对Amicus的候选产品DMX-200及其正在进行的开发的预期；BioMarin的资本分配战略，以利用其财务实力使其管道多样化并为患者增加创新的新疗法；BioMarin的外部创新计划，包括BioMarin在未来季度执行额外交易的能力；关于BioMarin未来业绩的陈述；以及其他非历史事实的陈述。实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异。除法律要求外，BioMarin和Amicus各自不承担更新这些前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。这些陈述分别代表BioMarin和Amicus当前对各种未来事件的预期或信念，这些事件受到重大风险和不确定性的影响，可能包含诸如“可能”、“将”、“将”、“可能”、“预期”、“预期”、“打算”、“计划”、“相信”、“估计”、“项目”、“寻求”、“应该”、“战略”、“未来”、“机会”、“潜在”或其他类似的词语和表达方式，表明未来的结果。

 

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这些前瞻性陈述是预测，涉及风险和不确定性，因此实际结果可能与这些陈述存在重大差异。前瞻性陈述反映了当前的信念和预期；然而，这些陈述涉及固有风险和不确定性，包括但不限于：收购对Amicus或BioMarin的股价和/或Amicus或BioMarin的经营业绩的影响；未知或无法估量的负债；产品和候选产品的开发、推出和商业化；各方实现收购预期收益的能力，包括可能无法实现或无法在预期时间内实现收购的预期收益，以及BioMarin和Amicus无法成功整合或此类整合可能比预期更困难、更耗时或成本更高；获得并维持BioMarin或Amicus产品的充分覆盖范围和报销；耗时且不确定的监管审批过程；昂贵且耗时的医药产品开发过程以及临床成功的不确定性，包括与成功启动或完成临床试验和评估患者的失败或延迟相关的风险，包括关于当前和计划中的未来临床试验；全球经济、金融和医疗保健系统中断以及对BioMarin或Amicus的业务运营和财务业绩的当前和潜在的未来负面影响；BioMarin或Amicus的现金流和资本资源是否充足；BioMarin对交易对其财务业绩和财务指导的潜在影响的评估；BioMarin或Amicus实现目标或预期未来财务业绩和结果的能力以及未来税收、会计和其他规定和估计的不确定性；交易对与关键第三方关系的影响，包括员工、客户、供应商、其他业务合作伙伴或政府实体，包括收购对员工保留产生不利影响的风险；收购扰乱当前计划和运营的风险；与收购相关的任何法律程序；以及影响BioMarin和Amicus的其他风险和不确定性，包括BioMarin和Amicus向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中详述的风险因素，包括但不限于BioMarin截至12月31日的财政年度的10-K表格年度报告中“风险因素”标题下包含的风险因素，2025年和Amicus关于截至2025年12月31日的财政年度的10-K表格年度报告，因为这些风险因素可能会被任何后续报告更新，以及Amicus提交的附表14A上的代理声明（经修订和/或补充）。我们敦促BioMarin和Amicus的股东不要过分依赖前瞻性陈述，这些陈述仅在本文发布之日起生效。BioMarin和Amicus没有义务（公开或以其他方式）更新或更改任何前瞻性陈述，包括但不限于任何财务预测或指导，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。

BioMarin^®是BioMarin Pharmaceutical Inc.或其关联公司的注册商标。

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