附件 99.1
argenx报告2024年第一季度财务业绩并提供业务更新
第一季度全球产品净销售额3.98亿美元
FDA正在对CIDP SBLA进行审查，PDUFA目标行动日期为2024年6月21日
有望于2024年第二季度提交预充式注射器（PFS）的备案
管理层将于今天CET下午2：30（美国东部时间上午8：30）主持电话会议
2024年5月9日，CET上午7：00
荷兰阿姆斯特丹– argenx SE（EuronExt & 纳斯达克：ARGX）是一家致力于改善患有严重自身免疫性疾病的人们的生活的全球性免疫学公司，该公司今天公布了其2024年第一季度业绩并提供了业务更新。
argenx首席执行官Tim Van Hauwermeiren表示：“argenx的团队在执行我们年初制定的雄心勃勃的计划方面取得了重大进展。”“我们致力于为患者提供最广泛的转基因产品，始终如一地提供安全性和有效性，这推动了我们的发展。VYVGART SC在我们本季度的增长中发挥了关键作用，扩大了我们处方人员基础的广度并覆盖了新患者。我们在GMG建立的关系和关键的市场学习为我们在扩大组织规模和为CIDP做准备时取得成功奠定了基础。在生成归档所需的数据后，我们也很高兴能够推进我们预充式注射器的开发，这将进一步提升患者体验。”
“未来的临床机会是广阔的——我们正在准备跨多个项目的注册试验，包括在MMN中的empasiprubart和在干燥综合征中的efgartigimod，此外还在TED和血清阴性转基因方面已经在进行的那些项目。我们期待着通过预计今年会有更多的2期数据点来加深我们对FCRN的理解，同时迅速努力通过将下一波分子带入临床来兑现我们的创新承诺。”
2024年第一季度和最近的业务更新
接触更多VYVGART患者
VYVGART（efgartigimod alfa-fcab）是一种靶向新生儿FC受体（FCRN）的first-in-class抗体片段，目前是首个在两个适应症中获批的FCRN拮抗剂。VYVGART在全球30多个国家被批准用于治疗全身性重症肌无力（GMG），并在日本被批准用于治疗原发性免疫性血小板减少症（ITP）。VYVGART皮下（SC）（efgartigimod alfa和透明质酸酶-qvfc）在美国（作为VYVGART ® HYtrulo）、日本（作为VYVDURA ®）和欧洲获得批准，这使得VYVGART成为唯一可以作为静脉注射和简单SC注射的转基因治疗。
| · | 2024年第一季度产生的全球净产品销售额（包括VYVGART和VYVGART SC）为3.98亿美元 |
| · | VYVGART于2024年3月26日在日本获批用于治疗ITP，标志着ITP首次获得全球批准 |
| · | 预计2024年批准GMG的额外VYVGART和VYVGART SC监管决定，包括瑞士、澳大利亚、沙特阿拉伯和韩国的VYVGART，以及通过再鼎医药在中国的VYVGART SC |
| · | 多个VYVGART SC监管提交正在审查或计划用于慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病（CIDP），包括： |
| o | FDA对补充生物制剂许可申请（SBLA）的审查正在进行，处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期为2024年6月21日 |
| o | 在中国和日本完成监管提交 |
| o | 预计2024年底欧洲和加拿大将提交监管文件 |
| · | VYVGART在血清阴性GMG患者中的注册研究正在进行，旨在将标签扩展到更广泛的MG人群 |
| · | 在生物等效性和人体因素研究的积极数据结果之后，FDA预计将于2024年第二季度提交用于GMG和CIDP的VYVGART SC预填充注射器 |
推进当前管道
argenx继续在其免疫学管线中展示广度和深度，并正在推进多个pipelin-a-product候选药物。argenx正在巩固其在FCRN生物学方面的领导地位，并预计到2025年，efgartigimod将在至少15个适应症中获得批准或在评估中。argenx也在推进其早期管线项目，包括empasiprubart（C2抑制剂）和正在进行的多灶性运动神经病变（MMN）、延迟移植物功能（DGF）和皮肌炎（DM）的2期研究。此外，argenx正在评估ARGX-119，这是一种用于治疗先天性肌无力综合征（CMS）和肌萎缩侧索硬化症（ALS）的肌肉特异性激酶（MUSK）激动剂。
| · | 在对2期RHO研究的顶线数据进行分析后，宣布决定将efgartigimod在原发性干燥综合征（SJD）中的开发推进到3期 |
| · | 预计2024年第二季度efgartigimod治疗新冠后体位性体位性心动过速综合征（PC-POTS）的2期ALPHA研究的顶线数据 |
| · | 来自无缝2/3期ALKIVIA研究的顶线数据评估了EFGARTIGMOD跨三个肌炎亚群（免疫介导的坏死性肌病（IMNM））、抗合成酶综合征（ASYS）和DM，预计在2024年下半年 |
| · | 预计到2024年底评估efgartigimod在大疱性类天疱疮（BP）中的BALLAD研究发展计划的更新 |
| · | efgartigimod在甲状腺眼病（TED）中的注册研究正在进行中 |
| · | 在根据ADRESS（天疱疮）和ADVANCE SC（ITP）研究的经验对所有正在进行的研究进行风险评估后，决定停止EFGARTIGIMOD在ANCA相关血管炎（AAV）中的计划开发 |
| · | EFGARTIGIMOD在膜性肾病（MN）和狼疮性肾炎（LN）中的概念验证研究正在进行中，预计将于今年开始在抗体介导排斥（AMR）和新提名的适应症系统性硬化症（SSC）方面进行研究 |
| · | 来自MMN中empasiprubart的ARDA研究的完整2期顶线数据（队列1和2）预计将于2024年发布；队列2正在进行中，以在3期研究开始之前确定剂量反应 |
| · | ARGX-119评估CMS和ALS患者早期信号检测的1b/2a期试验预计将于2024年开始 |
借力可重复的创新剧本，驱动长期管道增长
argenx继续对其发现引擎免疫学创新计划（IIP）进行投资，以推动长期可持续的管道增长。通过IIP，有四个新的候选管线获得提名，包括：靶向FCRN的ARGX-213，进一步巩固了argenx在这一类新药中的领导地位；ARGX-121和ARGX-220，它们是一流的靶点，拓宽了argenx在整个免疫系统的关注点；以及ARGX-109，靶向IL-6，在炎症中发挥着重要作用。每个项目的研究性新药（IND）申请预计将于2025年底提交。
委任医学博士Brian L. Kotzin为董事会非执行董事
Brian Kotzin博士已被任命为董事会非执行董事和研发委员会主席，任期四年。他目前是开发自身免疫性疾病和炎症性疾病疗法的公司的顾问。他在此前担任的职务包括内克塔治疗的首席医疗官、全球临床开发副总裁、炎症治疗领域负责人以及安进的副总裁兼医学科学负责人。
2024年第一季度财务业绩
argenx SE
未经审计的简明合并损益表
财务业绩详情
截至2024年3月31日止三个月的总营业收入为4.13亿美元，而2023年同期为2.3亿美元，包括：
| · | 产品净销售额截至2024年3月31日止三个月，VYVGART和VYVGART SC的总资产为3.98亿美元，而2023年同期为2.18亿美元。 |
| · | 协作收入截至2024年3月31日止三个月的财务费用为300万美元，而2023年同期为100万美元。截至2024年3月31日止三个月的合作收入包括VYVGART在中国销售的200万美元特许权使用费收入。 |
| · | 其他营业收入截至2024年3月31日的三个月，公司净利润为1200万美元，而2023年同期为1100万美元。截至2024年3月31日和2023年3月31日止三个月的其他营业收入，主要与研发税收优惠有关。 |
截至2024年3月31日止三个月的总运营费用为5.06亿美元，而2023年同期为3.34亿美元，主要包括：
| · | 销售成本截至2024年3月31日的三个月，该公司营收为4300万美元，而2023年同期为1800万美元。销售成本就出售VYVGART及VYVGART SC确认。 |
| · | 研发费用截至2024年3月31日的三个月，公司净利润为2.25亿美元，而2023年同期为1.66亿美元。研发费用主要为依夫加替莫德在各适应症的临床开发以及其他临床和临床前候选药物的扩展所产生的外部研发费用和人员费用。 |
| · | 销售、一般和管理费用截至2024年3月31日的三个月，公司净利润为2.36亿美元，而2023年同期为1.49亿美元。销售、一般和管理费用主要涉及与VYVGART和VYVGART SC商业化相关的专业和营销费用，以及人员费用。 |
截至2024年3月31日止三个月的财务收入为3900万美元，而2023年同期为1700万美元。财务收入增加主要是由于2023年7月融资回合导致现金、现金等价物和流动金融资产增加带来的利息收入增加。
截至2024年3月31日止三个月的汇兑损失为1900万美元，而2023年同期的汇兑收益为1100万美元。汇兑收益/亏损主要归因于以欧元计价的现金、现金等价物和流动金融资产的未实现汇率收益或亏损。
截至2024年3月31日止三个月的所得税为1300万美元的所得税优惠，而2023年同期的所得税优惠为4700万美元。截至2024年3月31日止三个月的所得税优惠包括600万美元的当期所得税费用和1900万美元的递延所得税优惠，相比之下，可比上一期间的当期所得税费用为1100万美元，递延所得税优惠为5800万美元。
截至2024年3月31日止三个月的净亏损为6200万美元，而2023年同期为2900万美元。按每股加权平均数计算，截至2024年3月31日和2023年3月31日止三个月的净亏损分别为1.04美元和0.52美元。
截至2024年3月31日，现金、现金等价物和流动金融资产总额为31亿美元，而截至2023年12月31日为32亿美元。现金及现金等价物和流动金融资产减少的原因是经营活动使用的现金流量净额。
财务指引
根据目前的运营计划，argenx预计2024年该公司的研发和销售、一般及管理费用合计将低于20亿美元。argenx预计2024年将最多使用5亿美元的净现金来支付这些预期的运营费用以及营运资本和资本支出。
预计2024年财政日历
| · | 2024年7月25日：2024年第二季度财务业绩和业务更新 |
| · | 2024年10月31日：2024年第三季度财务业绩和业务更新 |
电话会议详情
2024年第一季度财务业绩和业务更新将在今天CET下午2：30/美国东部时间上午8：30举行的电话会议和网络直播演示中进行讨论。可在argenx网站argenx.com/investors的投资者栏目中观看现场电话的网络直播。该网络直播的重播将在argenx网站上提供。
拨入号码：
请在实时通话前15分钟拨入。
| 比利时 | 32 800 50 201 |
| 法国 | 33 800 943355 |
| 荷兰 | 31 20 795 1090 |
| 英国 | 44 800 358 0970 |
| 美国 | 1 800 715 9871 |
| 日本 | 81 3 4578 9081 |
| 瑞士 | 41 43 210 11 32 |
关于argenx
argenx是一家全球性的免疫学公司，致力于改善患有严重自身免疫性疾病人群的生活。argenx通过其免疫学创新计划（IIP）与领先的学术研究人员合作，旨在将免疫学上的突破转化为世界级的新型抗体药物组合。argenx在全球范围内开发并商业化了首个获批的新生儿FC受体（FCRN）阻滞剂，已在美国、日本、以色列、欧盟、英国、中国和加拿大上市。该公司正在评估efgartigimod在多种严重的自身免疫性疾病中的应用，并在其治疗专营权范围内推进几种早期阶段的实验药物。欲了解更多信息，请访问www.argenx.com并在LinkedIn、X/Twitter、Instagram、Facebook和YouTube上关注我们。
欲了解更多信息，请联系：
媒体：
本·佩托克
bpetok@argenx.com
投资者：
亚历山德拉·罗伊（美国）
aroy@argenx.com
林恩·埃尔顿（欧盟）
lelton@argenx.com
前瞻性陈述
这份公告的内容包括属于或可能被视为“前瞻性陈述”的陈述。这些前瞻性陈述可以通过使用前瞻性术语来识别，包括“目标”、“预期”、“相信”、“继续”、“预期”、“将”、“计划”、“准备”等术语。或“应该”并包括有关其承诺为患者提供最广泛的全身性重症肌无力（GMG）产品的声明；扩大组织规模和为CIDP做准备的能力；准备跨多个项目的注册试验，包括MMN中的empasiprubart和干燥综合征中的efgartigimod；瑞士、澳大利亚、沙特阿拉伯和韩国的GMG监管决定未决，通过再鼎医药在中国与VYVGART SC合作；在欧洲和加拿大提交监管文件；计划将VYVGART在血清阴性GMG患者中的标签扩展到更广泛的MG人群；计划于2024年第二季度向FDA提交用于GMG和CIDP的VYVGART SC预填充注射器；其目标是巩固其FC受体（FCRN）的领导地位和期待到2025年，efgartigimod将在至少15种自身免疫性疾病中获得批准或正在评估；其早期管道项目的推进；其对ARGX-119的评估；预计到2024年底更新BALLAD研究发展计划；数据读出和监管里程碑和计划，包括计划临床试验的时间安排和预期数据读出；其通过免疫学创新计划的四个新管道候选者的研究性新药申请预计将于2025年底提交；其2024年的研发和销售、一般和管理费用以及运营费用。就其性质而言，前瞻性陈述涉及风险和不确定性，请读者注意，任何此类前瞻性陈述均不是对未来业绩的保证。由于各种重要因素，包括argenx的临床试验结果；对与新药疗法开发相关的固有不确定性的预期；临床前和临床试验以及产品开发活动以及产品和候选产品中的监管批准要求；患者对argenx的产品和候选产品的接受程度为安全，argenx的实际结果可能与前瞻性陈述中预测的结果存在重大差异，有效且具有成本效益；政府法律法规对我们业务的影响；对我们依赖第三方供应商、服务提供和制造造成的干扰；通货膨胀和通货紧缩以及相应的利率波动；PDUFA审查结果；以及区域不稳定和冲突。有关这些风险、不确定性和其他风险的进一步清单和描述，请参见argenx提交给美国证券交易委员会（SEC）的文件和报告，包括argenx最近向SEC提交的20-F表格年度报告以及随后向SEC提交的文件和argenx提交的报告。鉴于这些不确定性，建议读者不要过分依赖此类前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅在本文件发布之日发表。argenx不承担公开更新或修改本新闻稿中的信息的义务，包括任何前瞻性陈述，除非法律可能要求。