Fight DMD试验结果
入选最新演示文稿
在MDA临床与科学会议上
伊非曲班显示心脏功能显著改善5.4%
田纳西州纳什维尔（2025年3月19日）– Cumberland Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克：CPIX）是一家专注于罕见病开发工作的专业制药公司，该公司今天宣布，其2期FIGHT DMD临床试验的结果被选入达拉斯肌肉营养不良协会（MDA）临床与科学会议的最新报告。该试验证明了对杜氏肌营养不良症（DMD）患者的显着心脏益处，可能解决了这一毁灭性疾病的主要死亡原因。
今天由John Jerry Parent博士发表的演讲强调了坎伯兰郡研究iFTROBAN治疗DMD心脏病的突破性发现。会上介绍的摘要请见的MDA网站。
2期FIGHT DMD试验表明，与安慰剂相比，大剂量的iFetroban治疗导致左心室射血分数（LVEF）改善3.3%。与倾向匹配的自然史对照相比，差异更加明显，高剂量治疗可显着改善LVEF整体5.4%，因为对照患者的LVEF下降了3.6%。心脏功能的这种改善可能会转化为DMD患者在生活质量和生存方面的有意义的好处。完整的演示幻灯片现已在坎伯兰的网站上提供。
“MDA会议与会者的热烈反响强化了我们针对DMD相关心脏病开展工作的重要性，”印第安纳大学医学院临床儿科副教授、儿科心脏移植医学主任、莱利儿童医院FIGHT DMD试验现场调查员John Jerry Parent医学博士说。“这些发现代表了我们处理DMD患者心脏并发症方式的潜在范式转变。”
坎伯兰药业首席执行官A.J. Kazimi表示：“我们很荣幸FDA通过选择将其用于最新的演示文稿，认识到了我们的FIGHT DMD试验的重要性。”“这个平台让我们能够与全球DMD社区分享我们充满希望的成果，其中包括领先的研究人员、临床医生和患者倡导者，他们正在不懈努力，以改善受这种毁灭性疾病影响的人的结果。”
“这些结果为成千上万受DMD影响的家庭带来了希望，”MDA首席研究官Sharon Hesterlee博士表示。“虽然目前的疗法侧重于保持肌肉功能，但解决DMD的心脏并发症仍然是一个迫切的未满足需求。坎伯兰与iFTROBAN的合作代表了在潜在地延长和改善DMD患者生命方面向前迈出的关键一步。”
口服血栓素受体拮抗剂伊非曲班已获得两项孤儿药指定和罕见儿科疾病定点来自FDA的与DMD相关的心脏病。
坎伯兰已经获得了越来越多的专利组合，这些专利与该DMD适应症的产品相关。下一步包括进一步的数据分析和完成一份完整的研究报告，为与FDA的第二阶段结束会议做准备，以确定与产品开发和商业化相关的下一步。
有关FIGHT DMD试验的更多信息，请访问www.fightdmdtrial.com。
关于杜氏肌营养不良症（DMD）
DMD是一种罕见且无法治愈的儿科疾病，由编码抗肌萎缩蛋白的基因突变引起，抗肌萎缩蛋白是一种对包括心脏在内的肌肉功能至关重要的蛋白质。DMD患者慢慢失去肌肉功能，导致无法行走、呼吸困难和心力衰竭。虽然目前的治疗方法可以帮助控制一些DMD症状，但没有专门针对DMD相关心脏病的已获批准的疗法，这突出了一个关键的未满足的医疗需求。
关于iFTROBAN
伊非曲班是一种每日一次的口服药物，通过阻断血栓素受体起作用，血栓素受体在炎症和纤维化中起关键作用。该药物已获得两种孤儿药指定和罕见儿科疾病定点来自FDA，凸显了其在治疗这种破坏性疾病方面的潜在意义。如果获得批准，艾曲班将成为第一个专门针对DMD相关心脏病的疗法。
此前在范德比尔特大学医学中心进行的一项研究表明，在几种肌肉营养不良的临床前模型中，艾福曲班对心肌病具有保护作用。该研究结果发表在美国心脏协会杂志（2019年西部）。基于这些令人鼓舞的结果，坎伯兰药业成为FDA孤儿产品开发办公室DMD临床试验赠款的第一个接受者，为这项2期临床试验的开发提供资金。
参考资料：
Soslow JH，Xu M，Slaughter JC，et al. Duchenne肌营养不良症全因死亡率的心血管测量。Circ心脏衰竭。2023年8月；16日（8）：e010040。doi：10.1161/CIRCHEARTFAILURE.122.0 10040。Epub 2023年6月8日。PMID：37288563；PMCID：PMC10524475。
West 京东，Galindo CL，Kim K，et al.拮抗血栓素-前列腺素受体作为潜在疗法治疗肌营养不良症的心肌病。J Am Heart Assoc. 2019；8（21）：e011902.doi：10.1161/JAHA.118.011902。
关于坎伯兰药业
坎伯兰药业是最大的生物制药公司，成立于田纳西州，总部设在田纳西州。该公司专注于提供提高患者护理质量的独特产品。Cumberland为医院急症护理、胃肠病学和肿瘤学细分市场开发、收购和商业化产品。
坎伯兰的FDA批准品牌组合包括：
•乙酰草胺®(乙酰半胱氨酸）注射液，用于治疗对乙酰氨基酚中毒；
•卡尔多洛®(布洛芬）注射液，用于治疗疼痛、发热；
•克里斯塔罗斯®(乳果糖）口服，一种处方泻药，用于治疗便秘；
•桑库索®(格拉司琼）透皮，用于预防接受特定类型化疗治疗患者的恶心呕吐；
•Vaprisol®(康尼伐普坦）注射液，用于提高高血容量和高血容量低钠血症住院患者的血清钠水平；及
•Vibativ®(特拉万星）注射液，用于治疗某些严重的细菌感染包括医院获得性和呼吸机相关性细菌性肺炎，以及复杂的皮肤和皮肤结构感染。
除了这个Duchenne肌营养不良症项目，该公司还正在进行2期临床研究，评估其用于系统性硬化症和特发性肺纤维化患者的iFTroban候选产品。
有关坎伯兰获批产品的更多信息，包括完整的处方信息，请访问各个产品网站，可在公司网站上找到：www.cumberlandpharma.com。
前瞻性陈述
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资料来源：Cumberland Pharmaceuticals Inc.
投资者联系人：媒体联系人：
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坎伯兰药业 Dalton机构
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