折叠-20250630

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格 10-Q

（标记一）

☒ 根据1934年《证券交易法》第13或15（d）节的季度报告

已结束的季度期间 2025年6月30日

或

☐ 根据1934年《证券交易法》第13或15（d）条提交的过渡报告

对于从到的过渡期

委托文件编号 001-33497

Amicus Therapeutics, Inc.

（其章程所指明的注册人的确切名称）

特拉华州

71-0869350

（州或其他司法管辖区

（I.R.S.雇主

成立法团或组织）

识别号码）

胡尔菲什街47号 , 普林斯顿大学 , 新泽西州

08542

（主要行政办公室地址）

（邮编）

(609)

662-2000

（注册人电话，含区号）

根据该法第12（b）节登记的证券：


各类名称	交易代码（s）	注册的各交易所名称
普通股，每股面值0.01美元	折叠	纳斯达克全球市场

用复选标记表明注册人（1）在过去12个月内（或要求注册人提交此类报告的较短期限内）是否已提交1934年证券交易法第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否已遵守此类提交要求。有 ☒ 无☐

用复选标记表明注册人在过去12个月（或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内）是否以电子文件方式提交了根据S-T条例第405条（本章第232.405条）要求提交的每一份互动数据文件。有 ☒无☐

通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型报告公司”、“新兴成长型公司”的定义。

大型加速披露公司

☒

加速披露公司

☐

非加速披露公司

☐

较小的报告公司

☐

新兴成长型公司

☐

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是☐否 ☒

截至2025年7月25日，注册人普通股（每股面值0.01美元）的已发行股份数量为 308,239,374 股份。

Amicus Therapeutics, Inc.

截至2025年6月30日止季度的表格10-Q

页

第一部分.财务信息

项目1。

合并财务报表及附注（未经审计）

截至 JU 新 3 0 ，2025年及2024年12月31日

三个国家的综合业务报表和六已结束的月份六月 3 0 、2025年和2024年

三者的综合综合收益（亏损）报表和六已结束的月份六月 3 0 、2025年和2024年

三者合并股东权益变动表和Si x 已结束的月份六月 3 0 、2025年和2024年

合并现金流量表六个已结束的月份六月 3 0 、2025年和2024年

合并财务报表附注

项目2。

管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析

项目3。

关于市场风险的定量和定性披露

项目4。

控制和程序

第二部分。其他信息

项目1。

法律程序

项目1a。

风险因素

项目2。

未登记出售股本证券及所得款项用途

项目3。

优先证券违约

项目4。

矿山安全披露

项目5。

其他信息

项目6。

附件

签名

关于前瞻性陈述的特别说明

这份表格10-Q的季度报告包含涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。前瞻性陈述是除历史事实陈述之外的所有陈述，讨论我们当前对我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划和管理目标的预期和预测。这些陈述可能在前面、后面或包括“目标”、“预期”、“相信”、“可以”、“可能”、“估计”、“预期”、“预测”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“展望”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“将”、“将”、“将”、其否定或复数，以及其他具有类似含义的词语和术语，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。

我们将这些前瞻性陈述建立在我们目前对未来事件的预期和预测的基础上。尽管我们认为我们就前瞻性陈述所做的假设是合理的，但我们无法向您保证这些假设和预期将被证明是正确的。您应该了解，以下重要因素可能会影响我们未来的结果，并可能导致这些结果或其他结果与我们的前瞻性陈述中明示或暗示的结果存在重大差异：

•我国候选药物临床试验的范围、进展、结果和费用；

•为我们的商业、临床和临床前研究制造药物供应的成本，包括制造Pombiliti的成本®（又称“ATB200”或“cipaglucosidase alfa”）；

•我们可能会不时确定的管道候选者的临床前研究和后续临床试验的未来结果，包括我们获得监管批准和将此类疗法商业化的能力；

•对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；

•与审查我们的产品候选者有关的监管标准的任何变化；

•法律、规则或法规的任何变化，包括征收关税或其他贸易限制，影响我们制造、运输、测试、开发或商业化我们的产品（包括Galafold）的能力®，Pombiliti®+欧普富达®，或我们的候选产品；

•商业化活动的成本，包括产品营销、销售和分销；

•竞争技术的出现和其他不利的市场发展；

•关于我们的产品和候选产品的潜在市场机会的估计；

•我们成功将Galafold商业化的能力®（又称“盐酸米加拉司他”）；

•我们成功将Pombiliti商业化的能力®+欧普富达®（统称“AT-GAA”）在欧盟、英国和美国，以及其他地方，如果监管申请获得批准；

•我们制造或供应足够临床或商业产品的能力，包括Galafold®和Pombiliti®+欧普富达®;

•我们获得Galafold报销的能力®和Pombiliti®+欧普富达®;

•我们满足上市后承诺或持续监管批准Galafold的要求的能力®和Pombiliti®+欧普富达®;

•我们获得Galafold市场认可的能力®和Pombiliti®+欧普富达®，或开发或获得的任何其他已获得监管批准的产品；

•准备、提交和起诉专利申请以及维护、执行和辩护知识产权相关索赔的费用，包括Hatch-Waxman诉讼；

•已经或可能对我们提起的诉讼或我们正在或可能对他人提起的诉讼的影响，包括Hatch-Waxman诉讼；

•我们收购或投资业务、产品和技术的程度；

•我们有能力将收购的产品和技术成功整合到我们的业务中，或成功地从我们的业务中剥离或许可现有的产品和技术，包括交易的预期收益不会由我们完全实现或可能需要比预期更长的时间才能实现的可能性；

•我们建立许可协议、合作、伙伴关系或其他类似安排以及从任何此类合作者获得里程碑、特许权使用费或其他经济利益的能力；

•与新兴可持续性标准相关的成本以及我们遵守这些标准的能力，包括地方、州和国家层面的气候报告要求，尤其是在国外；

•我们有能力成功保护我们的信息技术系统，并保持我们的全球运营和供应链不间断；

•我们准确预测收入、运营支出或影响盈利能力的其他指标的能力；

•外币汇率波动；和

•会计准则变更。

鉴于这些风险和不确定性，我们可能无法实际实现我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。实际结果或事件可能与我们做出的前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。我们在第一部分第1A项——截至2024年12月31日的财政年度10-K表格年度报告的风险因素中包含了重要因素，我们认为这些因素可能导致实际结果或事件与我们所做的前瞻性陈述存在重大差异。这些因素和本文描述的其他风险因素不一定都是可能导致实际结果或发展与我们任何前瞻性陈述中表达的结果或发展存在重大差异的重要因素。其他未知或不可预测的因素也可能损害我们的结果。我们的前瞻性陈述不反映任何未来合作、联盟、业务合并、伙伴关系、某些资产的战略外包许可、收购临床前阶段、临床阶段、已上市产品或平台技术或我们可能进行的其他投资的潜在影响。因此，不能保证我们预期的实际结果或发展将会实现，或者，即使是实质性实现，也不能保证它们将对我们产生预期的后果或影响。鉴于这些不确定性，投资者被告诫不要过分依赖此类前瞻性陈述。

您应阅读本10-Q表格季度报告，连同我们截至2024年12月31日止财政年度的10-K表格年度报告（包括其中以引用方式并入的文件），并理解我们的实际未来结果可能与我们的预期存在重大差异。这些前瞻性陈述仅在本报告发布之日发表。我们不承担任何义务，特别是拒绝承担任何义务，公开更新或修改任何前瞻性陈述，即使经验或未来发展表明，此类陈述中明示或暗示的预计结果将不会实现，除非法律可能要求。

第一部分.财务信息

项目1。合并财务报表和附注（未经审计）

Amicus Therapeutics, Inc.

合并资产负债表

（未经审计）

（单位：千，股份和每股金额除外）


	2025年6月30日		2024年12月31日
物业、厂房及设备
当前资产：
现金及现金等价物	$	158,702	$	213,752
有价证券投资	72,296		36,194
应收账款	105,849		101,099
库存	154,875		118,782
预付费用及其他流动资产	46,285		34,909
流动资产总额	538,007		504,736
经营租赁使用权资产净额	21,988		22,278
财产和设备，减累计折旧$ 30,991 和$ 28,775 分别于2025年6月30日及2024年12月31日	28,570		29,383
无形资产，减累计摊销$ 7,430 和$ 5,802 分别于2025年6月30日及2024年12月31日	15,570		17,198
商誉	197,797		197,797
其他非流动资产	13,371		13,641
总资产	$	815,303	$	785,033
负债和股东权益
流动负债：
应付账款	$	13,893	$	12,947
应计费用和其他流动负债	145,144		127,300
经营租赁负债	8,610		8,455
流动负债合计	167,647		148,702
长期负债	391,322		390,111
经营租赁负债	43,383		45,078
其他非流动负债	8,647		7,097
负债总额	610,999		590,988
承诺与或有事项
股东权益：
普通股，$ 0.01 面值， 500,000,000 股授权， 308,064,329 和 299,041,653 分别于2025年6月30日及2024年12月31日已发行及流通在外的股份	3,016		2,944
库存普通股，按成本计算； 7,390 截至2025年6月30日的股份	( 71 )		—
额外实收资本	2,956,839		2,926,115
累计其他综合收益（亏损）：
外币折算调整	30,935		5,302
可供出售证券的未实现亏损	( 129 )		( 207 )
认股权证	—		71
累计赤字	( 2,786,286 )		( 2,740,180 )
股东权益合计	204,304		194,045
负债总额和股东权益	$	815,303	$	785,033

见所附合并财务报表附注

Amicus Therapeutics, Inc.

综合业务报表

（未经审计）

（单位：千，股份和每股金额除外）


	截至6月30日的三个月，				截至6月30日的六个月，
	2025		2024		2025		2024
产品净销售额	$	154,688	$	126,669	$	279,937	$	237,072
销货成本	15,217		11,261		26,915		24,828
毛利	139,471		115,408		253,022		212,244
营业费用：
研究与开发	60,848		24,683		88,687		53,012
销售、一般和行政	84,543		73,576		176,370		161,605
重组费用	—		—		—		6,045
资产减值损失	1,702		—		1,702		—
折旧及摊销	1,852		2,182		3,689		4,336
总营业费用	148,945		100,441		270,448		224,998
经营亏损	( 9,474 )		14,967		( 17,426 )		( 12,754 )
其他费用：
利息收入	843		1,370		1,655		2,910
利息支出	( 11,565 )		( 12,512 )		( 23,020 )		( 24,948 )
其他收入（费用）	1,015		( 3,717 )		1,565		( 8,683 )
所得税前亏损	( 19,181 )		108		( 37,226 )		( 43,475 )
所得税费用	( 5,239 )		( 15,805 )		( 8,880 )		( 20,641 )
归属于普通股股东的净亏损	$	( 24,420 )	$	( 15,697 )	$	( 46,106 )	$	( 64,116 )
每股普通股归属于普通股股东的净亏损——基本和稀释	$	( 0.08 )	$	( 0.05 )	$	( 0.15 )	$	( 0.21 )
加权平均已发行普通股——基本和稀释	308,254,256		303,773,922		307,972,054		303,336,787

见所附合并财务报表附注

Amicus Therapeutics, Inc.

综合综合收益（亏损）报表

（未经审计）

（单位：千）


	截至6月30日的三个月，				截至6月30日的六个月，
	2025		2024		2025		2024
净亏损	$	( 24,420 )	$	( 15,697 )	$	( 46,106 )	$	( 64,116 )
其他综合收益（亏损），税后净额：
外币折算调整	17,994		2,144		25,633		3,562
可供出售证券的未实现收益（亏损）	6		6		78		( 9 )
其他综合收益	18,000		2,150		25,711		3,553
综合损失	$	( 6,420 )	$	( 13,547 )	$	( 20,395 )	$	( 60,563 )

见所附合并财务报表附注

Amicus Therapeutics, Inc.

合并股东权益变动表

（未经审计）

（单位：千，股份金额除外）


截至2025年6月30日止三个月

	普通股			附加实缴资本		库存股票			其他综合收入		累计赤字		合计股东' 股权
	股份	金额				股份	金额
2025年3月31日余额	307,923,069	$	3,016	$	2,939,673	7,390	$	( 71 )	$	12,806	$	( 2,761,866 )	$	193,558
已行使的股票期权，净额	7,500	—		39		—	—		—		—		39
限制性股票单位的归属，税后净额	133,760	—		( 432 )		—	—		—		—		( 432 )
股票补偿	—	—		17,559		—	—		—		—		17,559
可供出售证券的未实现收益	—	—		—		—	—		6		—		6
外币折算调整	—	—		—		—	—		17,994		—		17,994
净亏损	—	—		—		—	—		—		( 24,420 )		( 24,420 )
2025年6月30日余额	308,064,329	$	3,016	$	2,956,839	7,390	$	( 71 )	$	30,806	$	( 2,786,286 )	$	204,304


截至2025年6月30日止六个月

	普通股			附加实缴资本		认股权证		库存股票			其他综合收入		累计赤字		合计股东' 股权
	股份	金额						股份	金额
2024年12月31日余额	299,041,653	$	2,944	$	2,926,115	$	71	—	$	—	$	5,095	$	( 2,740,180 )	$	194,045
已行使的股票期权，净额	19,444	1		144		—		—	—		—		—		145
限制性股票单位的归属，税后净额	1,881,017	—		( 12,222 )		—		—	—		—		—		( 12,222 )
股票补偿	—	—		42,731		—		—	—		—		—		42,731
认股权证获行使	7,129,605	71		—		( 71 )		—	—		—		—		—
库存股票	( 7,390 )	—		71		—		7,390	( 71 )		—		—		—
可供出售证券的未实现收益	—	—		—		—		—	—		78		—		78
外币折算调整	—	—		—		—		—	—		25,633		—		25,633
净亏损	—	—		—		—		—	—		—		( 46,106 )		( 46,106 )
2025年6月30日余额	308,064,329	$	3,016	$	2,956,839	$	—	7,390	$	( 71 )	$	30,806	$	( 2,786,286 )	$	204,304


截至2024年6月30日止三个月

	普通股			附加实缴资本		认股权证		其他综合收入		累计赤字		合计股东' 股权
	股份	金额
2024年3月31日余额	296,159,417	$	2,922	$	2,853,550	$	71	$	6,644	$	( 2,732,493 )	$	130,694
已行使的股票期权，净额	136,052	1		862		—		—		—		863
限制性股票单位的归属，税后净额	133,408	—		( 1,684 )		—		—		—		( 1,684 )
股票补偿	—	—		16,197		—		—		—		16,197
可供出售证券的未实现收益	—	—		—		—		6		—		6
外币折算调整	—	—		—		—		2,144		—		2,144
净亏损	—	—		—		—		—		( 15,697 )		( 15,697 )
2024年6月30日余额	296,428,877	$	2,923	$	2,868,925	$	71	$	8,794	$	( 2,748,190 )	$	132,523


截至2024年6月30日止六个月

	普通股			附加实缴资本		认股权证		其他综合收入（亏损）		累计赤字		合计股东' 股权
	股份	金额
2023年12月31日余额	293,594,209	$	2,918	$	2,836,018	$	71	$	5,241	$	( 2,684,074 )	$	160,174
已行使的股票期权，净额	580,549	5		4,312		—		—		—		4,317
限制性股票单位的归属，税后净额	2,254,119	—		( 18,405 )		—		—		—		( 18,405 )
股票补偿	—	—		47,000		—		—		—		47,000
可供出售证券的未实现亏损	—	—		—		—		( 9 )		—		( 9 )
外币折算调整	—	—		—		—		3,562		—		3,562
净亏损	—	—		—		—		—		( 64,116 )		( 64,116 )
2024年6月30日余额	296,428,877	$	2,923	$	2,868,925	$	71	$	8,794	$	( 2,748,190 )	$	132,523

见所附合并财务报表附注

Amicus Therapeutics, Inc.

合并现金流量表

（未经审计）

（单位：千）


	截至6月30日的六个月，
	2025		2024
经营活动
净亏损	$	( 46,106 )	$	( 64,116 )
调整净亏损与经营活动使用的现金净额：
债务贴现和递延融资的摊销	1,236		1,091
折旧及摊销	3,689		4,336
股票补偿	42,731		47,000
外币重新计量（收益）损失	( 1,245 )		9,391
其他	3,969		6,520
经营性资产负债变动情况：
应收账款	2,838		( 447 )
库存	( 30,865 )		( 26,901 )
预付费用及其他流动资产	( 8,357 )		13,959
应付账款、应计费用、其他流动负债	14,007		2,641
其他非流动资产和负债	( 665 )		( 478 )
经营活动使用的现金净额	$	( 18,768 )	$	( 7,004 )
投资活动
出售及赎回有价证券	17,156		62,335
购买有价证券	( 53,180 )		( 73,866 )
资本支出	( 2,615 )		( 2,909 )
投资活动所用现金净额	$	( 38,639 )	$	( 14,440 )
融资活动
融资租赁的付款	( 23 )		( 78 )
就既得限制性股票单位支付的预扣税	( 12,222 )		( 18,405 )
股票期权行权收益，净额	145		4,317
筹资活动使用的现金净额	$	( 12,100 )	$	( 14,166 )
汇率变动对现金，现金等价物和限制现金的影响	$	14,806	$	( 2,110 )
期末现金、现金等价物、限制性现金净减少额	( 54,701 )		( 37,720 )
现金、现金等价物、期初受限制现金	216,716		250,077
期末现金、现金等价物、限制性现金	$	162,015	$	212,357
现金流量信息的补充披露
期间支付的利息现金	$	21,794	$	23,790
支付税款的现金	$	731	$	1,126
补充披露非现金投融资活动
通过租赁奖励支付的租户改善	$	195	$	120
期末未支付的资本支出	$	174	$	90
认股权证的无现金行使	$	71	$	—

见所附合并财务报表附注

Amicus Therapeutics, Inc.

合并财务报表附注

（未经审计）

1. 业务说明

Amicus Therapeutics, Inc.（“公司”）是一家全球性的、以患者为中心的生物技术公司，专注于发现、开发和提供用于罕见疾病的新药。该公司寻求提供最优质的疗法，这些疗法有可能淘汰目前的疗法，为患者带来显着益处，并成为一流或一流的。该公司的两种已上市疗法是Galafold®，首个针对具有顺从基因变异的法布里病患者的口服单一疗法，以及Pombiliti®+欧普富达®，一种新型双组分治疗成人迟发性庞贝病。

加拉福尔德®（又称“migalastat”），在全球40多个国家获得批准，包括美国（“美国”）、欧盟（“欧盟”）、英国（“英国”）、日本。此外，Galafold®已在美国、欧盟、英国、日本和其他几个国家获得孤儿药资格认定。

庞比利蒂®+欧普富达®（又称“cipaglucosidase alfa-atga/miglustat”），在美国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、瑞士、日本获批。与全球卫生当局的多项监管提交和报销流程目前正在进行中。此外，Pombiliti®+欧普富达®已在美国、英国、瑞士、日本获得孤儿药认定或地位，并在欧盟获得数据独占权。

于2025年4月30日，公司与Dimerix Bioscience Pty Limited（“Dimerix”）就Dimerix的3期候选药物DMX-200在美国的商业化订立独家许可协议，用于治疗局灶节段型肾小球硬化（“FSGS”）和其他适应症。参考" ——注6。许可协议，"在我们的合并财务报表附注中。

公司累计亏损$ 2.8 截至2025年6月30日的10亿美元，预计截至2025年12月31日的财年将出现亏损。该公司历来通过股票发行、产品收入、债务发行、合作和其他融资安排为其运营提供资金。

基于其目前的运营模式，其中包括预期收入，该公司认为目前的现金状况足以为公司至少未来12个月的运营和正在进行的研究计划提供资金。潜在的业务发展机会、管道扩张以及对制造能力的投资可能会影响公司的长期资本需求。

2. 重要会计政策摘要

列报依据

随附的未经审计的合并财务报表是根据中期财务信息的美国公认会计原则（“美国公认会计原则”）以及表格10-Q和S-X条例第10-01条的说明编制的。因此，某些通常包含在根据美国公认会计原则编制的年度财务报表中，但中期报告目的不需要的财务信息已被省略。管理层认为，随附的未经审计的合并财务报表反映了所有调整，其中仅包括正常的经常性调整，这是公允列报公司中期财务信息所必需的。管理层已确定公司在一 segment专注于发现、开发和交付罕见病新药。

随附的未经审核综合财务报表及相关附注应与公司截至2024年12月31日止财政年度的10-K表格年度报告所载的公司财务报表及相关附注一并阅读。有关公司会计政策的完整描述，请参阅截至2024年12月31日止财政年度的10-K表格年度报告。

合并

合并财务报表包括本公司及其附属公司的账目。公司间账户和交易在合并中被消除。

外币交易

公司大部分境外子公司的记账本位币为当地货币。以美元以外的记账本位币进行交易的非美国子公司，资产负债按资产负债表日的现行汇率折算。收入和费用项目按当期加权平均外汇汇率折算。因将公司海外业务的财务报表转换为美元而产生的调整不包括在净收益的确定中，并记入累计其他综合收益，这是股东权益的一个单独组成部分。不以实体本位币进行的交易，以记入其他（费用）收入的重新计量产生的损益重新计量为本位币。

估计数的使用

按照美国公认会计原则编制财务报表要求管理层做出估计和假设，这些估计和假设会影响资产和负债的报告金额、财务报表日期或有资产和负债的披露以及报告期间收入和支出的报告金额。实际结果可能与这些估计不同。

现金、现金等价物、有价证券和受限制现金

公司认为在收购之日购买的所有期限为三个月或更短的高流动性投资为现金等价物。有价证券包括期限超过三个月的固定收益投资和其他可以利用既定市场轻松买卖的高流动性投资。这些投资被归类为可供出售，并在公司的综合资产负债表中以公允价值报告。未实现的持有损益在公司合并综合亏损报表的其他综合收益（亏损）内列报。公允价值基于可获得的市场信息，包括市场报价、经纪人或交易商报价，或其他可观察的输入。卖出证券的成本是根据具体的识别方法确定的。

受限制现金主要包括为满足某些协议的要求而持有的资金，这些资金在使用方面受到限制，并作为其他非流动资产的组成部分列入公司的综合资产负债表。

信用风险集中

公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金、现金等价物、有价证券等。

该公司将现金和现金等价物存放在银行账户中，有时会超过联邦保险限额。公司将有价证券投资于优质商业金融工具。本公司在呈列的任何期间内均未确认此类账户的信用风险造成的任何损失。该公司认为，其现金、现金等价物或有价证券没有面临重大信用风险。

公司主要与其产品销售Galafold相关的应收账款存在信用风险 ® 和Pombiliti ® +欧普富达 ® .公司于2025年6月30日的应收账款主要来自于欧洲、美国和日本的产品销售。公司将定期评估客户的财务实力，以建立预期损失的备抵（如果有的话）。公司呆账备抵为$ 3.4 百万美元 3.0 分别截至2025年6月30日和2024年12月31日的百万

收入确认

该公司在其产品可通过商业基础或通过报销的早期访问计划获得的销售中记录了收入。产品订单一般从经销商和药店接收。

公司在履行对客户的履约义务时确认收入，发生在药店或经销商取得产品控制权的时点。交易价格根据公司客户合同中的固定对价确定，并在扣除估计的可变对价后入账，可变对价主要包括第三方折扣和回扣。所识别的可变对价在确认销售收入时记录为收入的减少。公司在未来期间很可能不会发生重大收入转回的情况下确认收入。这些估计数可能与收到的实际考虑数不同。公司在每个报告期对这些估计进行评估，以反映已知的变化。

下表汇总了公司按产品和地理区域分类的产品净销售额：


	截至6月30日的三个月，				截至6月30日的六个月，
（单位：千）	2025		2024		2025		2024
加拉福尔德®美国	$	53,600	$	42,770	$	93,766	$	76,885
加拉福尔德®前美国	75,272		68,047		139,350		133,291
Galafold共计®销售	$	128,872	$	110,817	$	233,116	$	210,176
庞比利蒂®+欧普富达®美国	$	10,730	7,368		20,557		10,628
庞比利蒂®+欧普富达®前美国	15,086		8,484		26,264		16,268
庞比利蒂共计®+欧普富达®销售	$	25,816	$	15,852	$	46,821	$	26,896
净产品销售总额	$	154,688	$	126,669	$	279,937	$	237,072

存货及销货成本

直到监管机构批准Pombiliti®+欧普富达®，公司将制造成本全部作为研发费用费用化。经监管部门批准，该公司开始将与购买和制造Pombiliti相关的成本资本化®+欧普富达®.

存货按成本与可变现净值孰低者列账，采用先进先出法确定。库存会定期审查，以根据预计的销售活动以及产品保质期确定滞销或过时的库存。在评估所生产存货的可收回性时，会考虑未来出售相关存货获得收入的概率，并对超出预期要求的存货数量减记存货价值。对过期存货进行处置，相关成本在公司合并经营报表中确认为已售商品成本。

已售商品成本包括已售库存成本、制造和供应链成本、产品运输和装卸成本、过剩和过时库存准备金以及应付的特许权使用费。的一部分可供出售的库存在监管机构批准之前作为研发成本计入费用，因此，已售商品成本和相关毛利率不一定代表未来已售商品成本和毛利率。

分段信息

公司目前经营于一业务板块专注于发现、开发、交付罕见病新药。公司不按市场组织，管理经营为一生意。单一管理团队向首席运营决策者（“CODM”）汇报，后者是其首席执行官，全面管理整个业务。公司及其主要经营决策者主要根据定期提供的综合经营报表中的产品销售净额和净亏损评估业绩并分配资源。净亏损用于监测预算到实际结果和与前期对比的实际情况。公司不会就单独的服务条线积累离散的财务信息，因此有一可报告分部。本公司并无就其产品经营任何独立的业务线或独立的业务实体。因此，综合经营报表和综合资产负债表提供了有关重大分部费用和分部资产的信息。按产品线划分的收入分离在本脚注前面的收入确认部分中呈现。

近期会计发展-2025年通过的指导

2023年12月，FASB发布ASU第2023-09号，所得税（主题740）：改进所得税披露。ASU要求披露已支付的分类所得税，为有效税率调节的组成部分规定标准类别，并修改其他与所得税相关的披露。ASU2023-09在2024年12月15日之后开始的财政年度内有效，必须前瞻性地适用并有追溯适用的选择权，并且允许提前采用。公司于2025年1月1日采纳了该指引。本ASU仅适用于披露要求，公司将提供必要的年度披露，作为2025年10-K表格年度报告的一部分。采用本指引预计不会对公司的合并财务报表产生重大影响。

最近的会计发展-尚未采用指导意见

2024年11月，FASB发布ASU 2024-03，“损益表-报告综合收益-费用分类披露（子主题220-40）：损益表费用分类。”该准则旨在要求对损益表正面呈现的某些费用标题中包含的特定类别的费用（包括员工薪酬、折旧和摊销）进行更详细的披露。本ASU对2026年12月15日之后开始的财政年度以及2027年12月15日之后开始的财政年度内的中期有效。允许提前收养。这些修订可以前瞻性地适用于本ASU生效日期之后的报告期间发布的财务报表，也可以追溯适用于财务报表中列报的所有以前期间。公司目前正在评估该准则将对其合并财务报表产生的影响。

2025年7月4日，美国颁布了预算和解法案，H.R.1，又称2025年一大美丽法案法案（“OBBBA”）。OBBBA包含对公司税收的几项修改，包括对研发费用资本化的修改、对利息费用扣除的限制和加速固定资产折旧。该立法有多个生效日期，某些条款将于2025年生效，其他条款将实施至2027年。OBBBA中的税收条款导致的变化预计不会对公司的经营业绩产生重大影响。

3. 现金、现金等价物、有价证券和受限制现金

截至2025年6月30日，公司持有$ 158.7 百万现金和现金等价物和$ 72.3 百万在公司合并资产负债表中以公允价值报告的有价证券。未实现的持有损益一般在综合综合收益（亏损）表的其他综合收益（亏损）内列报。如果低于公司成本基础的有价证券的公允价值下降被确定为非暂时性的，或者如果可供出售债务证券的公允价值被确定为低于摊余成本，并且公司打算或很可能在收回前出售该证券且不被视为信用损失，则该证券减记至其估计公允价值作为新的成本基础，减记金额作为减值费用计入综合经营报表。如果可供出售债务证券的未实现损失被确定为信用损失的结果，公司将确认一笔备抵，相应的信用损失将计入综合经营报表。

公司定期将多余的经营现金投资于主要金融机构存款、货币市场基金、美国政府发行的票据，以及固定收益投资和美国债券基金，两者都可以很容易地利用成熟市场进行买卖。公司认为，由于根据公司政策，该等证券具有高信用评级，其持有该等金融工具所产生的市场风险已减轻。原始期限大于三个月但小于一年的投资，归为流动投资。所有有价证券代表可用于当前操作的资金的投资，尽管其合同期限。

现金、现金等价物和有价证券被归类为流动，除非下文另有说明，并由以下部分组成：


	截至2025年6月30日
（单位：千）	成本		毛额未实现增益		毛额未实现亏损		公平价值
现金及现金等价物	$	158,702	$	—	$	—	$	158,702
商业票据	32,124		—		( 8 )		32,116
美国政府机构债券	27,580		62		( 3 )		27,639
公司债务证券	12,370		19		( 1 )		12,388
货币市场	100		—		—		100
存款证	53		—		—		53
	$	230,929	$	81	$	( 12 )	$	230,998
包括在现金和现金等价物中	$	158,702	$	—	$	—	$	158,702
计入有价证券	72,227		81		( 12 )		72,296
现金、现金等价物和有价证券合计	$	230,929	$	81	$	( 12 )	$	230,998


	截至2024年12月31日
（单位：千）	成本		毛额未实现增益		毛额未实现亏损		公平价值
现金及现金等价物	$	213,752	$	—	$	—	$	213,752
商业票据	18,082		3		( 4 )		18,081
美国政府机构债券	16,524		1		( 7 )		16,518
公司债务证券	1,446		—		( 2 )		1,444
货币市场	100		—		—		100
存款证明	51		—		—		51
	$	249,955	$	4	$	( 13 )	$	249,946
包括在现金和现金等价物中	$	213,752	$	—	$	—	$	213,752
计入有价证券	36,203		4		( 13 )		36,194
现金、现金等价物和有价证券合计	$	249,955	$	4	$	( 13 )	$	249,946

截至二零二五年六月三十日止六个月及二零二四年六月三十日止六个月，共有无实现的收益或损失。

截至2025年6月30日，有价证券中的未实现亏损头寸反映了暂时性减值，而不是信用损失的结果。此外，由于这些头寸处于亏损状态的时间少于十二个月，且公司不打算在收回前出售这些证券，因此这些损失被确认为其他综合收益（亏损）的组成部分。未实现亏损头寸中这些有价证券的公允价值为$ 37.1 百万美元 23.7 分别截至2025年6月30日和2024年12月31日的百万。

下表提供了合并资产负债表内报告的现金、现金等价物和受限制现金的对账，这些现金总和为合并现金流量表中显示的总和。


	截至6月30日，
（单位：千）	2025		2024
现金及现金等价物	$	158,702	$	209,335
受限制现金	3,313		3,022
合并现金流量表中显示的现金、现金等价物和限制性现金	$	162,015	$	212,357

4. 库存

下表汇总了所示各期间公司存货的构成部分：


（单位：千）	2025年6月30日		2024年12月31日
原材料	$	84,536	$	87,916
在制品	46,508		21,223
成品	23,831		9,643
总库存	$	154,875	$	118,782

公司存货准备金为$ 4.8 百万美元 3.3 分别截至2025年6月30日和2024年12月31日的百万。

5. 债务

下表汇总了公司在所示各期间的债务：


（单位：千）	2025年6月30日		2024年12月31日
2029年到期的高级担保定期贷款：
校长	$	400,000	$	400,000
减：债务贴现(1)	( 6,878 )		( 7,863 )
减：递延融资(1)	( 1,800 )		( 2,026 )
长期债务账面净值	$	391,322	$	390,111

______________________________

(1)包含在公司合并资产负债表的长期债务内，并使用实际利率法在2029年到期的高级有担保定期贷款的剩余期限内摊销至利息费用。

利息费用

下表列示所示各期间确认的与公司债务相关的利息费用：


	截至6月30日的三个月，				截至6月30日的六个月，
（单位：千）	2025		2024		2025		2024
合同利息支出	$	10,931	$	11,941	$	21,771	$	23,915
债务贴现摊销	$	502	$	436	$	984	$	858
递延融资摊销	$	129	$	124	$	252	$	233

6. 许可协议

Dimerix有限公司

于2025年4月30日，公司与Dimerix Limited（“Dimerix”）就Dimerix的3期候选药物DMX-200在美国的商业化订立独家许可协议，用于治疗局灶节段型肾小球硬化（“FSGS”）和其他适应症。作为这些权利的交换，该公司向Dimerix支付了一笔预付款$ 30 百万。公司将有义务就FSGS的某些基于成功的开发和监管里程碑向Dimerix支付最高总额为$ 75 百万，其他指示的监管里程碑，最高总额为$ 40 百万，商业里程碑最高总额为$ 445 百万，以及DMX-200在美国净销售额的分级版税，范围从十几岁到二十多岁不等。

Dimerix将继续资助和执行DMX-200（“ACTION3”）的第3阶段研究，Amicus将负责提交和维护美国的监管档案，以及商业化活动的所有费用。此外，Amicus将拥有在美国未来其他适应症中开发DMX-200的独家权利。Amicus和Dimerix将组建联合指导委员会，以协调DMX-200在美国FSGS的开发和商业化否则，该协议包含此类安排的常见条款。

7. 股票补偿

公司股东于2025年6月5日召开的2025年年度股东大会（“年会”）上批准2025年股权激励计划（“2025年股权计划”），以取代即将到期的经修订和重述的2007年股权激励计划（“2007年股权计划”）。继2025年股权计划获得批准后，根据2007年股权计划，未来不允许授予任何奖励。根据2025年股权计划可能发行的我们普通股的最大股份数量（可能会进行某些调整）为（i）的总和 9.0 股东在年度会议上批准的百万股；加上（ii）截至年度会议时根据2007年股权计划仍可供授予的根据2007年股权计划预留发行的股份数量；加上（iii）根据2025年股权计划条款可能成为根据2025年股权计划可供发行的任何基于2007年股权计划奖励的股份。

股票期权授予

授予的股票期权的公允价值在授予日使用Black-Scholes期权定价模型进行估计，假设加权平均如下：


	截至6月30日的三个月，						截至6月30日的六个月，
	2025			2024			2025			2024
预期股价波动	55.4		%	56.6		%	55.5		%	57.2		%
无风险利率	4.0		%	4.3		%	4.3		%	4.0		%
期权预期寿命（年）	5.6			5.6			5.6			5.6
预期年度每股股息	$	—		$	—		$	—		$	—

截至二零二五年六月三十日止六个月公司股票期权摘要如下：


	数量股份	加权平均行权价格		加权平均剩余年	聚合内在价值
	（单位：千）				（百万）
未行使期权，2024年12月31日	26,013	$	12.11
已获批	3,522	$	8.60
已锻炼	( 19 )	$	7.34
没收	( 272 )	$	11.21
过期	( 973 )	$	12.99
2025年6月30日未行使期权	28,271	$	11.65	5.9	$	0.4
预期归属及非归属，2025年6月30日	27,036	$	11.66	5.8	$	0.4
可于2025年6月30日行使	19,534	$	11.91	4.7	$	0.4

截至2025年6月30日，与授予的非既得股票期权相关的未确认补偿费用总额为$ 40.3 万，预计将在加权平均期间内确认两年 .

限制性股票单位和基于绩效的限制性股票单位（统称“RSU”）

授予的RSU通常受分级归属的约束，并取决于员工的持续服务。如果在归属限制解除之前雇佣关系终止，RSU通常会被没收。公司在归属限制失效期间按比例支出受限制股份单位的成本，该成本被确定为在授予日受限制股份单位基础普通股股份的公平市场价值。截至2025年6月30日止六个月的非既得RSU活动摘要如下：


	数量股份	加权平均赠款日期公平价值		加权平均剩余年	聚合内在价值
	（单位：千）				（百万）
截至2024年12月31日的非归属单位	8,277	$	13.59
已获批	7,234	$	8.82
既得	( 2,283 )	$	11.46
没收	( 519 )	$	11.03
截至2025年6月30日非归属单位	12,709	$	11.13	2.6	$	72.8

截至2025年6月30日，有$ 85.2 百万与具有基于服务的归属条件的非既得RSU相关的未确认补偿成本总额。这些费用预计将在加权平均期间内确认三年 .

与股权奖励相关的补偿费用

下表汇总了与股权奖励相关的公司合并经营报表中确认的补偿费用相关信息：


	截至6月30日的三个月，				截至6月30日的六个月，
（单位：千）	2025		2024		2025		2024
研发费用	$	2,393	$	3,061	$	6,397	$	7,932
销售、一般和管理费用	15,166		13,136		36,334		39,068
总股权补偿费用	$	17,559	$	16,197	$	42,731	$	47,000

8. 以公允价值计量的资产和负债

公司金融资产和负债以公允价值计量，并划分为公允价值层级，公允价值层级定义如下：

1级—公司在计量日有能力获取的相同资产或负债在活跃市场的报价。

2级—在活跃市场中可直接或间接观察到的资产或负债的报价以外的输入。

3级—资产或负债不可观察的输入。

截至2025年6月30日，公司经常性资产和负债按公允价值层次结构中这些计量所处级别汇总的公允价值汇总如下表所示：


（单位：千）	1级		2级		合计
资产：
商业票据	$	—	$	32,116	$	32,116
美国政府机构债券	—		27,639		27,639
公司债务证券	—		12,388		12,388
货币市场	2,279		—		2,279
	$	2,279	$	72,143	$	74,422


（单位：千）	1级		2级		合计
负债：
递延补偿计划负债	$	2,179	$	—	$	2,179
	$	2,179	$	—	$	2,179

截至2024年12月31日，公司经常性资产和负债按公允价值层次结构中这些计量所处级别汇总的公允价值汇总如下表所示：


（单位：千）	1级		2级		合计
资产：
商业票据	$	—	$	18,081	$	18,081
美国政府机构债券	—		16,518		16,518
公司债务证券	—		1,444		1,444
货币市场	2,318		—		2,318
	$	2,318	$	36,043	$	38,361


（单位：千）	1级		2级		合计
负债：
递延补偿计划负债	2,218		—		2,218
	$	2,218	$	—	$	2,218

递延补偿计划负债在公司合并资产负债表中作为其他非流动负债的组成部分入账。截至2025年6月30日或2024年12月31日，公司不存在任何第3级资产或负债。

现金、货币市场基金和有价证券

公司将其在公允价值层级内的现金和货币市场基金分类为第1级，因为这些资产是使用在计量日相同资产在活跃市场中的报价进行估值的。该公司将其对有价证券的投资视为可供出售，并将这些资产在公允价值等级中归类为第2级，主要利用非活跃市场中的经纪人报价对这些证券进行估值。

9. 每股普通股基本和摊薄净亏损

下表提供了用于计算每股普通股归属于普通股股东的基本和摊薄净亏损的分子和分母的对账：


	截至6月30日的三个月，				截至6月30日的六个月，
（单位：千，每股金额除外）	2025		2024		2025		2024
分子：
归属于普通股股东的净亏损	$	( 24,420 )	$	( 15,697 )	$	( 46,106 )	$	( 64,116 )
分母：
加权平均已发行普通股——基本和稀释	308,254,256		303,773,922		307,972,054		303,336,787

稀释性普通股等价物将包括已发行普通股期权和非既得RSU的稀释效应。由于具有反稀释作用，所有时期的稀释每股收益分母中都排除了具有潜在稀释性的普通股等价物。

下表列出了由于使用库存股法具有反稀释性而被排除在计算之外的潜在普通股股份：


	截至6月30日，
（单位：千）	2025	2024
购买普通股的期权	28,271	26,536
非既得限制性股票单位	12,709	9,545
潜在可发行股份总数	40,980	36,081

项目2。管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析

以下讨论应与本季度报告中关于表格10-Q的未经审核综合财务报表及其附注以及我们截至2024年12月31日止财政年度的年度报告中关于表格10-K的经审核综合财务报表及其附注一并阅读。我们在本节中所做的一些陈述是联邦证券法含义内的前瞻性陈述。有关前瞻性陈述的完整讨论，请参阅本季度报告表格10-Q中题为“关于前瞻性陈述的特别说明”的部分。某些风险因素可能会导致实际结果、绩效或成就与以下讨论中明示或暗示的内容存在重大差异。有关这些风险因素的讨论，请参阅我们在截至2024年12月31日的财政年度的10-K表格年度报告中题为“风险因素”的部分。

概述

我们是一家全球性的、以患者为中心的生物技术公司，专注于发现、开发和交付针对罕见疾病的新药。我们寻求提供最优质的疗法，这些疗法有可能淘汰目前的疗法，为患者提供显着益处，并成为一流或一流的。我们的两种上市疗法是Galafold®，首个针对具有顺从基因变异的法布里病患者的口服单一疗法，以及Pombiliti®+欧普富达®，一种新型双组分治疗成人迟发性庞贝病。

加拉福尔德®（又称“migalastat”）在全球40多个国家获得批准，包括美国（“美国”）、欧盟（“欧盟”）、英国（“英国”）、日本。此外，Galafold®已在美国、欧盟、英国、日本和其他几个国家获得孤儿药资格认定。

庞比利蒂®+欧普富达®（又称“cipaglucosidase alfa-atga/miglustat”）在美国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、瑞士、日本获批。目前正在与全球卫生当局进行多项监管提交和报销流程。此外，Pombiliti®+欧普富达® 已在美国、英国、瑞士和日本获得孤儿药认定或地位，并在欧盟获得数据独占权。

于2025年4月30日，公司与Dimerix Bioscience Pty Limited（“Dimerix”）就Dimerix的3期候选药物、DMX-200用于治疗局灶节段型肾小球硬化（“FSGS”）和其他适应症的美国商业化权利订立独家许可协议。作为这些权利的交换，该公司向Dimerix支付了3000万美元的预付款。公司将有义务向Dimerix支付FSGS某些基于成功的开发和监管里程碑费用，最高总额为7500万美元，其他适应症的监管里程碑费用最高总额为4000万美元，商业里程碑费用最高总额为4.45亿美元，以及DMX-200在美国的净销售额从十几岁到二十多岁不等的分级特许权使用费。Dimerix将继续资助和执行ACTION3研究，Amicus将负责提交和维护美国的监管档案，以及商业化活动的所有费用。此外，Amicus将拥有在美国开发其他未来适应症的DMX-200的独家权利。Amicus和Dimerix将组建一个联合指导委员会，以协调DMX-200在美国FSGS的开发和商业化

我们的策略

我们的战略是通过内部开发、联合开发、收购或获得许可的产品和候选产品，为罕见病患者创造、制造、测试和交付最优质的药物。我们正在利用我们的全球能力来开发和扩大我们在法布里和庞贝病方面的特许经营权，重点是下一代疗法和新技术的发现工作。

我们进展的亮点包括：

•法布里病的商业成功。截至2025年6月30日止六个月，Galafold®收入为2.331亿美元的合并收入，与上年同期相比增加了2290万美元。我们继续看到强劲的商业势头和向更多地区的扩张。

•庞贝病的商业和监管成功。截至2025年6月30日止六个月，Pombiliti®+欧普富达®收入为4680万美元的综合收入。截至2025年6月30日，Pombiliti®+欧普富达®已获得欧盟、美国、英国、加拿大、瑞士、澳大利亚、日本各自监管机构的批准。此外，在整个2024年和2025年，我们在多个欧盟国家建立了报销协议。

•管道推进和增长。2025年4月30日，Amicus授权在美国独家商业化DMX-200，这是一种目前处于关键3期研究（“ACTION3”）的小分子，用于治疗FSGS和其他适应症。我们还在继续利用我们的全球能力来开发和扩大我们在法布里和庞贝病方面的特许经营权，重点是下一代疗法和新技术的发现工作。

•资金实力.截至2025年6月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为2.31亿美元。

我们的商业产品和产品候选者

加拉福尔德®（migalastat HCL）治疗法布里病

我们的口腔精准医疗，Galafold®，于2018年8月获得FDA的加速批准，用于治疗基于体外分析数据的确诊为法布里病和适宜的半乳糖苷酶α基因（“GLA”）变异的成年人。加拉福尔德®于2016年5月在欧盟和英国被批准为一线疗法，用于长期治疗16岁及以上、确诊为法布里病且具有顺从变异的成人和青少年。全球已有40多个国家批准了12岁及以上体重45公斤以上青少年的上市许可批准以及批准。我们计划继续推出Galafold®收到上市许可后在其他国家上市。

作为一种口服给药的单一疗法，Galafold®旨在与那些在良好实验室规范（“GLP”）基于细胞的顺从性分析中被确定为顺从性的遗传变异患者的内源性α-半乳糖苷酶A（“α-Gal A”）酶结合并使其稳定。

庞比利蒂®（cipaglucosidase alfa-atga）+欧普富达®（miglustat）治疗庞贝病

我们利用我们的生物制剂能力开发了Pombiliti®+欧普富达®，一种新的庞贝病双组分治疗范式。庞比利蒂®+欧普富达®于2023年获得欧盟委员会（“EC”）、药品和保健品监管机构（“MHRA”）、FDA的批准，于2024年获得瑞士医学和澳大利亚的批准，并于2025年获得加拿大、日本的批准，用于成人迟发性庞贝病（“LOPD”）患者。目前正在与全球卫生当局进行额外的监管提交和报销流程。

庞比利蒂®+欧普富达®由独特的工程化重组人酸性α-葡萄糖苷酶（“rhGAA”）酶，cipaglucosidase alfa-atga组成，具有优化的碳水化合物结构以增强细胞摄取，与口服miglustat联合静脉给药。Miglustat结合并稳定循环中的cipaglucosidase alfa-atga减少循环中rhGAA的失活，以改善活性酶对关键疾病相关组织的摄取。Miglustat不是直接促进糖原减少的活性成分。

此外，针对LOPD和婴儿发病的庞贝病（“IOPD”）人群的儿科患者的临床研究正在进行中。

DMX-200用于局灶节段性肾小球硬化（FSGS）

DMX-200是一种趋化因子受体2（CCR2）的小分子抑制剂，正在进行一项关键的3期研究（ACTION3），用于治疗FSGS肾病。2024年初，Dimerix报告了FSGS的ACTION3试验的积极中期结果，显示DMX-200在降低蛋白尿方面的表现优于安慰剂，迄今为止没有安全问题。一旦修订后的主要和次要终点在方案中预先指定并与FDA达成一致，就计划进行额外的盲法中期分析。在2025年3月的C类会议上，Dimerix成功地与FDA就蛋白尿问题达成一致，将其作为DMX-200传统营销批准的适当主要终点。

FSGS是一种罕见的严重肾脏疾病，其特征是在部分肾小球——肾脏的过滤单元——出现进行性瘢痕（硬化）。这种疤痕导致蛋白质渗漏到尿液中（蛋白尿），肾功能进行性丧失导致终末期肾脏疾病。FSGS被越来越多地理解为具有炎症成分，单核细胞和巨噬细胞激活会导致肾小球损伤。在美国，估计有超过4万人患有FSGS，包括成年人和儿童。在美国，没有专门批准用于FSGS的疗法。该疾病的管理依赖于非特异性免疫抑制和支持疗法。在进行性或治疗耐药的FSGS患者中，从诊断到终末期肾脏疾病的平均时间可短至五年。即使在接受肾移植的患者中，高达60%的病例发生疾病复发，这凸显了对新的、改变疾病的治疗方法的迫切需求。DMX-200是唯一一个专门针对单核细胞驱动的炎症的临床阶段肾脏疾病项目，这是一种不同于所有其他已知疗法的机械方法

发展。其他几种药物正处于FSGS的后期临床开发阶段，针对替代途径，包括内皮素受体拮抗剂和APOL1抑制剂。临床前体外数据支持DMX-200和内皮素拮抗剂之间潜在的机制协同作用。

下一代疗法

我们致力于为所有患有法布里病或庞贝病的人持续创新。作为我们长期承诺的一部分，我们还在继续发现用于法布里病和庞贝病的下一代基因药物。

战略联盟和安排

我们将继续评估业务发展机会，以建立股东价值，并为我们提供开发和销售罕见和孤儿疾病技术或产品所需的资金、技术、临床、商业资源和知识产权。我们正在定期探索潜在的合作、联盟和各种其他业务发展机会。这些机会可能包括业务合并、合作伙伴关系、某些资产的战略外包许可，或收购符合我们公司战略的临床前阶段、临床阶段或已上市的产品或新技术，以便为患有罕见和孤儿疾病的患者开发和提供疗法。

合并经营业绩

截至2025年6月30日止三个月与2024年6月30日比较

下表提供了公司的部分财务信息：


	截至6月30日的三个月，
（单位：千）	2025		2024		改变
产品净销售额	$	154,688	$	126,669	$	28,019
销货成本	15,217		11,261		3,956
毛利	139,471		115,408		24,063
营业费用：
研究与开发	60,848		24,683		36,165
销售、一般和行政	84,543		73,576		10,967
资产减值损失	1,702		—		1,702
折旧及摊销	1,852		2,182		(330)
其他费用：
利息收入	843		1,370		(527)
利息支出	(11,565)		(12,512)		947
其他收入（费用）	1,015		(3,717)		4,732
所得税费用	(5,239)		(15,805)		10,566
归属于普通股股东的净亏损	$	(24,420)	$	(15,697)	$	(8,723)

产品净销售额。截至2025年6月30日的三个月内，与上年同期相比，产品净销售额增加了28.0百万美元。增长是由于Galafold的持续增长®和Pombiliti®+欧普富达®在欧洲和美国以及530万美元的外汇兑换有利影响。

销售商品成本.销售商品成本包括制造成本以及与净产品销售相关的特许权使用费。销售商品成本增加400万美元，主要与产品销售净额增加有关。Pombiliti的一部分®存货在监管机构批准之前作为研发成本支出，因此，销售商品成本和相关毛利率不一定代表未来销售商品成本和毛利率。

研发费用。下表总结了我们的主要发展计划和所产生的费用：


（单位：千）	截至6月30日的三个月，
项目	2025		2024
第三方直接项目费用
加拉福尔德®（法布里病）	$	4,216	$	2,225
庞比利蒂®+欧普富达®（庞贝病）	15,933		9,093
DMX-200（FSGS肾病）	30,000		—
临床前和其他项目	463		832
第三方直接项目费用总额	50,612		12,150
其他项目费用
人事费	7,800		9,675
其他费用	2,436		2,858
其他项目费用合计	10,236		12,533
研发费用总额	$	60,848	$	24,683

研发成本增加3620万美元主要是由于向Dimerix支付了3000万美元的前期许可费用以及制造Pombiliti临床批次的费用时间安排®.

销售、一般和行政费用。销售、一般和管理费用增加了1100万美元，主要是由于增加员工人数以支持我们的产品供应而导致的人员成本。

其他收入（费用）.470万美元的净变化主要与重新计量外国计价余额导致的外汇汇率变动有关。

所得税费用.我们在各个司法管辖区都要缴纳所得税。我们的税务负债在很大程度上取决于我们经营所在的多个司法管辖区之间的税前收益组合，以及根据相关会计准则和税务规则确认此类收益的时间差异。

截至2025年6月30日止六个月与2024年6月30日比较

下表提供了公司的部分财务信息：


	截至2025年6月30日止六个月
（单位：千）	2025		2024		改变
产品净销售额	$	279,937	$	237,072	$	42,865
销货成本	26,915		24,828		2,087
毛利	253,022		212,244		40,778
营业费用：
研究与开发	88,687		53,012		35,675
销售、一般和行政	176,370		161,605		14,765
重组费用	—		6,045		(6,045)
资产减值损失	1,702		—		1,702
折旧及摊销	3,689		4,336		(647)
其他费用：
利息收入	1,655		2,910		(1,255)
利息支出	(23,020)		(24,948)		1,928
其他收入（费用）	1,565		(8,683)		10,248
所得税费用	(8,880)		(20,641)		11,761
归属于普通股股东的净亏损	$	(46,106)	$	(64,116)	$	18,010

产品净销售额。截至2025年6月30日的六个月内，与上年同期相比，产品净销售额增加了4290万美元。增长是由于Galafold的持续增长®和Pombiliti®+欧普富达®在欧洲和美国以及外汇兑换的390万美元有利影响。

销售商品成本.销售商品成本包括制造成本以及与净产品销售相关的特许权使用费。销售商品成本增加210万美元，主要与产品净销售额增加有关。Pombiliti的一部分®存货在监管机构批准之前作为研发成本支出，因此，销售商品成本和相关毛利率不一定代表未来销售商品成本和毛利率。

研发费用。下表汇总了我们的主要开发计划和产生的费用：


（单位：千）	截至2025年6月30日止六个月
项目	2025		2024
第三方直接项目费用
加拉福尔德®（法布里病）	$	7,141	$	4,040
庞比利蒂®+欧普富达®（庞贝病）	28,484		20,413
DMX-200（FSGS肾病）	30,000		—
临床前和其他项目	825		1,449
第三方直接项目费用总额	66,450		25,902
其他项目费用
人事费	17,172		21,580
其他费用	5,065		5,530
其他项目费用合计	22,237		27,110
研发费用总额	$	88,687	$	53,012

研发成本增加3570万美元主要是由于向Dimerix支付了3000万美元的前期许可费用，以及制造Pombiliti临床批次的费用时间安排®.

销售、一般和行政费用。销售、一般和管理费用增加了1480万美元，主要是由于为支持我们的产品供应而增加的员工人数导致人员成本增加了870万美元，以及与我们持续扩大制造能力相关的费用增加了450万美元。

重组费用。在2024年第一季度，重组费用主要与一项通过放弃在我们的运营中不再有用的租约来降低运营成本的举措有关。

其他收入（费用）.1020万美元的净变化主要与重新计量外国计价余额导致的外汇汇率变动有关。

流动性和资本资源

由于我们大量的研发支出，以及建立商业组织以支持推出Galafold的支出®和Pombiliti®+欧普富达®，我们自2002年成立以来一直没有盈利，并产生了经营亏损。我们历来通过股票发行、产品收入、债务发行、合作和其他融资安排为我们的运营提供资金。

流动性来源

2022年11月，我们与高盛 Sachs & Co. LLC签订了一份销售协议，以创建一个市场上股权计划（“ATM计划”），根据该计划，我们可能会提出出售我们的普通股股票，发行总收益最高可达2.50亿美元。截至2025年6月30日，根据ATM计划仍有价值总计1.642亿美元的股票可供发行和出售。

现金流量讨论

截至2025年6月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券为2.31亿美元。我们将超过我们在流动性和资本保全方面的即时需求的现金投资于各种计息工具，包括美国政府机构的债务和货币市场账户。在可能的情况下，我们力求最大限度地减少集中和风险程度的潜在影响。尽管我们在金融机构的现金余额超过了受保限额，但我们预计此类现金余额不会造成任何损失。有关现金、现金等价物、有价证券的更多详情，请参阅" —附注3。现金、现金等价物、有价证券和受限现金，”在我们的合并财务报表附注中。

经营活动使用的现金净额

截至2025年6月30日的六个月，用于运营的现金净额为1880万美元。运营中使用的净现金的组成部分主要反映了经5040万美元非现金费用调整后的净亏损4610万美元，其中包括4270万美元的股票补偿和370万美元的折旧费用。这进一步受到经营资产和负债净增加2300万美元的推动。经营资产和负债的变化主要是由安增加3090万美元的库存以支持我们的持续商业增长预付费用和其他流动资产增加840万美元，部分被应付账款和应计费用增加1400万美元所抵消.

截至2024年6月30日止六个月经营活动使用的现金净额700万美元.运营所用现金净额的组成部分包括截至2024年6月30日止六个月的净亏损6410万美元，经营资产和负债变动净减少1120万美元，抵消4700万美元股票补偿和2130万美元其他非现金调整。运营资产和负债的变化主要是由于库存增加2690万美元以支持我们的持续商业增长，但被预付费用和其他流动资产减少1400万美元部分抵消。

投资活动使用的现金净额

截至2025年6月30日的六个月，用于投资活动的现金净额为3860万美元。我们的投资活动主要包括购买、销售、投资到期和资本支出。用于投资活动的现金净额反映5320万美元用于购买有价证券，部分被出售和赎回有价证券的1720万美元和 260万美元用于资本支出。

截至2024年6月30日的六个月，用于投资活动的现金净额为1440万美元。我们的投资活动主要包括购买、销售和投资到期以及资本支出。用于投资活动的现金净额反映7390万美元用于购买有价证券和 290万美元用于资本支出，部分被出售和赎回有价证券的6230万美元所抵消。

筹资活动使用的现金净额

截至2025年6月30日的六个月，用于融资活动的现金净额为1210万美元。用于筹资活动的现金净额主要反映为已归属的限制性股票单位支付的预扣税1220万美元，部分被行使股票期权的收益10万美元所抵消。

截至2024年6月30日的六个月，用于融资活动的现金净额为1420万美元。用于筹资活动的现金净额主要反映了就既得限制性股票单位支付的预扣税1840万美元，部分被行使股票期权的收益430万美元所抵消。

资金需求

我们预计，在可预见的未来，主要由于研发费用，包括与开展临床试验相关的费用，将继续产生重大成本。我们未来的资本需求将取决于多个因素，包括：

•我国候选药物临床试验的范围、进展、结果和费用；

•为我们的商业、临床和临床前研究制造药物供应的成本，包括制造Pombiliti的成本®（又称“ATB200”或“cipaglucosidase alfa”）；

•我们可能会不时确定的管道候选者的临床前研究和后续临床试验的未来结果，包括我们获得监管批准和将此类疗法商业化的能力；

•对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果；

•与审查我们的产品候选者有关的监管标准的任何变化；

•商业化活动的成本，包括产品营销、销售和分销；

•竞争技术的出现和其他不利的市场发展；

•关于我们的产品和候选产品的潜在市场机会的估计；

•我们成功将Galafold商业化的能力®（又称“盐酸米加拉司他”）；

•我们成功将Pombiliti商业化的能力®+欧普富达®（统称“AT-GAA”）在欧盟、英国、日本和美国，以及其他地方，如果监管申请获得批准；

•我们制造或供应足够临床或商业产品的能力，包括Galafold®和Pombiliti®+欧普富达®;

•我们获得Galafold报销的能力®和Pombiliti®+欧普富达®;

•我们满足上市后承诺或持续监管批准Galafold的要求的能力®和Pombiliti®+欧普富达®;

•我们获得Galafold市场认可的能力®和Pombiliti®+欧普富达®或开发或获得的任何其他已获得监管批准的产品；

•准备、提交和起诉专利申请以及维护、执行和辩护知识产权相关索赔的费用，包括Hatch-Waxman诉讼；

•已经或可能对我们提起的诉讼或我们正在或可能对他人提起的诉讼的影响，包括Hatch-Waxman诉讼；

•我们收购或投资业务、产品和技术的程度；

•我们建立许可协议、合作、伙伴关系或其他类似安排以及从任何此类合作者获得里程碑、特许权使用费或其他经济利益的能力；

•与新兴可持续性标准相关的成本以及我们遵守这些标准的能力，包括地方、州和国家层面的气候报告要求，尤其是在国外；

•我们有能力成功保护我们的信息技术系统，并保持我们的全球运营和供应链不间断；

•我们准确预测收入、运营支出或影响盈利能力的其他指标的能力；

•外币汇率波动；和

•会计准则变更。

我们可能会通过债务或股权的公共或私人融资来寻求额外的资金。基于我们目前的运营模式，其中包括预期收入，我们认为目前的现金状况足以为我们的运营和正在进行的研究计划提供至少未来12个月的资金。业务发展合作、管道扩张和制造能力投资的潜在影响可能会影响我们的长期资本需求。

关键会计政策和重大判断

对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的财务报表，这些报表是我们根据美国公认会计原则编制的。编制这些财务报表要求我们作出估计和假设，这些估计和假设会影响资产和负债的报告金额以及在财务报表日期披露或有资产和负债，以及报告期间报告的收入和支出。在持续的基础上，我们评估我们的估计和判断，并在必要时做出改变。我们的估计基于历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种其他因素，其结果构成对从其他来源不易看出的资产和负债的账面价值作出判断的基础。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。

截至2025年6月30日止六个月期间，我们在“—附注2”中披露为我们的重要会计政策和估计的项目并无重大变化。《重要会计政策摘要》载于公司截至2024年12月31日止财政年度的10-K表格年度报告内的公司财务报表。

最近的会计公告

请参阅" ——注2。重要会计政策摘要》，载于我们的合并财务报表附注。

项目3。关于市场风险的定量和定性披露

我们的市场风险，以及我们管理它们的方式，在我们截至2024年12月31日的财政年度的10-K表格年度报告的第二部分，第7a项，“关于市场风险的定量和定性披露”中进行了总结。截至2025年6月30日，自2024年12月31日以来，我们的市场风险或我们对此类风险的管理没有发生重大变化。

项目4。控制和程序

评估披露控制和程序

截至本季度报告表格10-Q所涵盖期间结束时，对我们的披露控制和程序（根据经修订的1934年证券交易法（“交易法”）下的规则13a-15（e）和15d-15（e））的有效性的评估是在我们的首席执行官和首席财务官的监督下进行的，并有我们管理层的参与。基于该评估，首席执行官和首席财务官得出结论，截至该期间结束时，我们的披露控制和程序有效地记录、处理、汇总和及时报告我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求我们披露的信息，并有效地确保我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求我们披露的信息得到积累并传达给我们的管理层，酌情包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出有关所需披露的决定。

在本报告涵盖的财政季度内，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条和第15d-15（f）条）没有在上一个财政季度发生对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。

第二部分。其他信息

项目1。法律程序

2022年第四季度，公司收到Teva Pharmaceuticals USA，Inc.（“Teva”）、Aurobindo Pharma Limited（“Aurobindo”）、Lupin Limited（“Lupin”）就向FDA提交的简略新药申请（“ANDA”）请求批准上市仿制药Galafold的第IV段认证通知函®.2022年11月，公司在美国特拉华州地区法院（“法院”）对Teva、Lupin和Aurobindo提起四项诉讼，指控其侵犯其橙皮书所列专利。2023年第四季度，一项关于中止与Lupin有关的诉讼的规定令被下令。此外，在2024年第一季度，向法院提交了一项规定，并获得了主审法官的批准，据此，双方同意接受公司对争议条款的定义。因此，原定的马克曼听证会被认为是不必要的，因此取消了。

2024年10月，公司与梯瓦公司签订了非排他性、不可转让、免版税、全额支付的许可，这将允许梯瓦公司销售其通用版Galafold®在美国开始于2037年1月30日，或在某些情况下更早。根据许可协议，与法院达成了同意判决和永久禁令，Amicus与Teva之间的所有Hatch-Waxman诉讼均已终止。根据法律要求，Amicus和Teva已将保密许可协议提交给美国联邦贸易委员会和美国司法部审查。

诉讼将继续针对Aurobindo作为剩余的活跃方，诉讼中止对Lupin仍然有效。公司已经并将继续大力执行其Galafold®知识产权。

项目1a。风险因素

我们之前在截至2024年12月31日的财政年度的10-K表格年度报告中披露的风险因素没有重大变化。

项目2。未登记的股权证券销售和收益使用

近期出售未登记证券

没有。

发行人购买股本证券

下表提供了截至2025年6月30日止三个月购买我们普通股的某些信息：


期	购买的股票总数(1)	每股平均支付价格		作为公开宣布的计划或计划的一部分而购买的股份总数	根据计划或计划可能尚未购买的股票的最大数量（或大约美元价值）
2025年4月1日至2025年4月30日	4,374	$	6.92	—	—
2025年5月1日至2025年5月31日	16,494	$	6.31	—	—
2025年6月1日至2025年6月30日	7,880	$	6.04	—	—
合计	28,748	$	6.33	—	—

______________________________

(1)代表为支付与限制性股票单位归属相关的税款而扣留的普通股股份

项目3。高级证券违约

没有。

项目4。矿山安全披露

没有。

项目5。其他信息

规则10b5-1 交易计划

在本报告涵盖的季度期间，没有任何董事或高级管理人员（定义见《交易法》第16a-1（f）条）采用、修改或终止“第10b5-1条规则的交易安排”或“非第10b5-1条规则的交易安排”，每个术语均在S-K条例第408（a）项中定义。

现金延期计划

2025年7月29日，公司董事会（“董事会”）根据董事会薪酬与领导力发展委员会的建议，选择冻结Amicus Therapeutics, Inc.现金递延计划（“计划”），使得该计划项下不得再进行新的递延。已经参加该计划的个人，如果在冻结之前进行了选举，将继续参加该计划，直到他们之前的选举得到满足。

项目6。展览


附件数						说明

10.1						Amicus Therapeutics, Inc. 2025年股权激励计划（通过引用于2025年6月5日提交的表格S-8上的注册人注册声明的附件 99.2并入本文）

10.2						贷款协议的第一次修订，日期为2025年4月28日，由Amicus Therapeutics, Inc.、爱美医疗的某些子公司不时作为担保人的贷款协议的一方、Blackstone Alternative Credit Advisors LP、Blackstone Life Sciences Advisors L.L.C.、不时作为其一方的某些贷款人以及作为贷款人代理人的Wilmington Trust，National Association（通过引用2025年5月1日提交的注册人关于表格8-K的当前报告的附件 10.1并入本文）

10.3						贷款协议的第二次修订，日期为2025年6月16日，由爱美医疗，Inc.的若干附属公司不时作为其担保人、Blackstone Alternative Credit Advisors LP、Blackstone Life Sciences Advisors L.L.C.、不时作为其当事人的某些贷款人以及作为贷款人代理人的Wilmington Trust，National Association（随函提交）

*10.4						爱美医疗，Inc.与Dimerix Biosciences Pty Ltd.签订的日期为2025年5月1日的许可协议。（随函提交）

**10.5						Amicus Therapeutics, Inc. 2025年股权激励计划项下限制性股票授予协议形式（随函提交）

**10.6						Amicus Therapeutics, Inc. 2025年股权激励计划股票期权授予协议形式（随函提交）

31.1						根据经修订的1934年《证券交易法》颁布的规则13a-14和15d-14对首席执行官进行认证

31.2						根据经修订的1934年《证券交易法》颁布的规则13a-14和15d-14对首席财务官进行认证

32.1						根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条对首席执行干事和首席财务干事进行认证

101.INS						内联XBRL实例文档-实例文档不会出现在交互式数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入到内联XBRL文档中
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101.CAL						内联XBRL分类法扩展计算linkbase文档
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101.PRE						内联XBRL分类法扩展演示linkbase文档
101.DEF						内联XBRL分类学扩展定义linkbase文档
104						封面页交互式数据文件（内联XBRL格式化，包含在附件 101中）

*根据CFR § 229.601（b）（10）（iv），部分展品已被省略。

**管理合同或补偿性计划或安排。

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签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告并获得正式授权。


		Amicus Therapeutics, Inc.

日期：	2025年7月31日	签名：	/s/Bradley L. Campbell
			Bradley L. Campbell
			总裁兼首席执行官
			（首席执行官）

日期：	2025年7月31日	签名：	/s/西蒙·哈福德
			西蒙·哈福德
			首席财务官
			（首席财务官）