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CRISPR Therapeutics提供业务更新并报告2021年第三季度财务业绩

-实现了针对β地中海贫血和镰状细胞病的CTX001临床试验的目标注册；计划于2022年底提交监管文件-

-正在进行的1期碳临床试验报告了积极的结果，该试验评估了CTX110对CD19+B细胞恶性肿瘤的安全性和有效性；继续进行注册，预计将在2022年第一季度开始合并剂量的潜在注册试验-

-为CTX120和CTX130临床试验实施合并给药协议；继续招生，预计将在2022年1月1日报告顶线数据-

-再生医学和活体项目继续取得进展，并保持在正轨上-

瑞士楚格和马萨诸塞州剑桥市，2021年11月3日-专注于为严重疾病创造变革性基因药物的生物制药公司CRISPR Therapeutics（纳斯达克代码:CRSP）今天报告了截至2021年9月30日的第三季度财务业绩。

CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni博士表示:“第三季度标志着我们的投资组合取得了重大进展。“与我们的合作伙伴Vertex一起，我们在乙型地中海贫血和镰状细胞病患者中实现了CTX001临床试验的目标注册，可以支持2022年末的监管提交。此外，我们从CTX110的碳试验中获得了积极的数据，证明了我们的同种异体CAR-T平台的概念证明，这表明立即可用的“现成”细胞疗法可以提供与自体CAR-T类似的功效，并具有针对大B细胞淋巴瘤患者的差异化安全性。基于这些令人鼓舞的结果，我们计划在2022年第一季度将碳试验扩展为潜在的注册试验。此外，我们希望将这些变革性的同种异体CAR-T疗法带给门诊和社区肿瘤科的患者，使他们能够获得更广泛的治疗。”

近期亮点及展望

2021年第三季度财务业绩

关于CTX001

CTX001是一种研究性的，自体的，离体的CRISPR/Cas9基因编辑疗法，正在为患有TDT或严重SCD的患者进行评估，其中患者的造血干细胞被编辑以在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白。HBF是一种携带氧气的血红蛋白，在出生时自然存在，然后转换为成人形式的血红蛋白。CTX001对HBF的提高有可能减轻或消除TDT患者的输血需求，并减少或消除SCD患者的痛苦和使人衰弱的镰刀危象。这些正在进行的试验的早期结果于2021年1月在《新英格兰医学杂志》上发表了一篇简短的报告。

基于该计划的进展，CTX001已被授予再生医学先进疗法，快速通道，孤儿药，以及罕见的儿科疾病指定从美国食品和药物管理局的两个TDT和SCD。CTX001还获得了欧洲委员会的孤儿药称号，以及欧洲药品管理局的优先药物称号，适用于TDT和SCD。

在正在研究/评估的TDT和SCD的基因编辑方法中，CTX001是临床开发中最先进的方法。

关于CRISPR-VERTEX协作

Vertex和CRISPR Therapeutics在2015年进行了一项战略研究合作，重点是使用CRISPR/Cas9来发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新疗法。CTX001是联合研究计划中出现的第一种潜在治疗方法。根据最近修订的一项合作协议，Vertex将领导CTX001的全球开发，制造和商业化，并与CRISPR Therapeutics在全球60/40分配计划的成本和利润。

关于Climp-111

正在进行的1/2期开放标签试验Climp-THAL-111旨在评估单剂量CTX001在12至35岁TDT患者中的安全性和有效性。该试验将招募多达45名患者，并在输液后跟踪患者约两年。每位患者将被要求参加一项长期的随访试验。

关于Climp-121

正在进行的1/2期开放标签试验Climp-SCD-121旨在评估单剂量CTX001在12至35岁严重SCD患者中的安全性和有效性。该试验将招募多达45名患者，并在输液后跟踪患者约两年。每位患者将被要求参加一项长期的随访试验。

关于Climp-131

这是一项长期的开放标签试验，旨在评估CTX001在接受Climp-111或Climp-121中的CTX001的患者中的安全性和有效性。该试验旨在对CTX001输注后的参与者进行长达15年的跟踪研究。

CTX110简介

CTX110是CRISPR Therapeutics的全资项目，是一种针对分化簇19或CD19的健康供体来源的基因编辑异体CAR-T研究疗法。CTX110正在进行碳试验。

关于碳

正在进行的1期单臂、多中心、开放标签临床试验Carbon，旨在评估几种剂量水平的CTX110用于治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤的安全性和有效性。

CTX120简介

CTX120是CRISPR Therapeutics的全资项目，是一种针对B细胞成熟抗原或BCMA的健康供体来源的基因编辑异体CAR-T研究疗法。CTX120正在进行一项正在进行的1期单臂、多中心、开放标签临床试验，该试验旨在评估CTX120的几种剂量水平用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的安全性和有效性。CTX120已被FDA授予孤儿药资格。

CTX130简介

CTX130是CRISPR Therapeutics的全资项目，是一种针对分化簇70或CD70（一种在各种实体瘤和血液系统恶性肿瘤上表达的抗原）的健康供体来源的基因编辑同种CAR-T研究疗法。CTX130正被开发用于治疗实体瘤，例如肾细胞癌，以及T细胞和B细胞血液系统恶性肿瘤。CTX130正在进行两项正在进行的独立的1期、单臂、多中心、开放标签临床试验，这些试验旨在评估CTX130的几种剂量水平分别用于治疗复发或难治性肾细胞癌和各种亚型淋巴瘤的安全性和有效性。

关于CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics是一家领先的基因编辑公司，致力于利用其专有的CRISPR/Cas9平台开发针对严重疾病的变革性基因药物。CRISPR/Cas9是一种革命性的基因编辑技术，可以对基因组DNA进行精确、定向的改变。CRISPR治疗公司已经在广泛的疾病领域建立了一系列的治疗计划，包括血红蛋白病，肿瘤学，再生医学和罕见疾病。为了加快和扩大其努力，CRISPR Therapeutics已经与包括拜耳，Vertex Pharmaceuticals和Viacyte，Inc.在内的领先公司建立了战略合作关系。CRISPR Therapeutics AG的总部设在瑞士楚格，其在美国的全资子公司CRISPR Therapeutics，Inc.和位于马萨诸塞州剑桥的研发业务，并在旧金山，加利福尼亚州和英国伦敦设有业务办事处。欲了解更多信息，请访问www.crisprtx.com。

CTX001、CTX110、CTX120和CTX130是CRISPR Therapeutics AG的商标和注册商标。所有其他商标和注册商标是其各自所有者的财产。

CRISPR Therapeutics前瞻性声明

本新闻稿可能包含一些符合1995年《私人证券诉讼改革法案》含义的“前瞻性陈述”， 经修正后， 包括Kulkarni博士在这篇新闻稿中的声明， 以及有关CRISPR Therapeutics对以下任何或所有方面的期望的声明:（i）安全性， 功效， CRISPR Therapeutics的各种临床计划的数据和临床进展， 包括CTX001， CTX110， CTX120和CTX130；临床试验和临床前研究的状态（包括， 没有限制， 数据发布和开发的预期时间， 以及启动和完成临床试验）以及CRISPR Therapeutics候选产品的开发时间表；对我们各种临床试验（包括我们的碳试验）中提供的数据以及正在进行和计划中的临床试验中产生的数据的期望， 和使用的能力用于设计和启动进一步临床试验或支持监管备案的数据；监管指定的实际或潜在利益；（v）CRISPR Therapeutics合作和战略合作伙伴关系的潜在利益；CRISPR Therapeutics的知识产权覆盖范围和地位， 其许可方和第三方，以及涉及任何此类知识产权的诉讼的状态和潜在结果；CRISPR Therapeutics的现金资源是否充足；治疗价值， 发展， 与其他疗法相比，CRISPR/Cas9基因编辑技术和疗法的商业潜力包括。在不限制上述规定的前提下， “相信”、“预期”、“计划”、“期望”和类似表述意在识别前瞻性陈述。请注意，前瞻性陈述本质上是不确定的。尽管Crispr Therapeutics认为，此类陈述是基于其对业务和运营的了解范围内的合理假设， 前瞻性陈述既不是承诺也不是保证，它们必然受到高度不确定性和风险的影响。由于各种风险和不确定性，实际业绩和结果可能与前瞻性陈述中的预测或建议存在重大差异。这些风险和不确定因素包括， 除其他外:来自任何临床试验的初始和初步数据以及来自有限数量患者的初始数据的潜力不表示最终试验结果；临床试验结果可能不太有利的潜力；CRISPR Therapeutics的一个或多个内部或外部候选产品计划将不会按计划进行技术方面的工作， 科学或商业原因；未来的竞争或其他市场因素可能会对CRISPR Therapeutics的候选产品的商业潜力产生不利影响；CRISPR Therapeutics的候选产品（包括， 没有限制， 结果的可用性和时机，以及这些结果是否可以预测未来试验的未来结果）；监管机构批准进行试验或销售产品的不确定性；冠状病毒大流行造成的潜在影响，例如（x）监管审查的延迟，

制造和供应链的中断， 对医疗保健系统的不利影响和对全球经济的破坏；（y）临床试验的时间和进展， 临床前研究和其他研究与开发活动；（z）冠状病毒大流行对其业务的整体影响， 财务状况和经营成果；有关对CRISPR Therapeutics的技术和属于第三方的知识产权的知识产权保护的不确定性， 以及诉讼的结果（例如干涉， 涉及全部或任何部分此类知识产权的异议或类似程序）；以及CRISPR Therapeutics最新的10-K表年度报告中“风险因素”标题下描述的那些风险和不确定性， 表格10-Q的季度报告， 以及在CRISPR Therapeutics随后向美国证券交易委员会提交的任何其他文件中， 可在证券交易委员会的网站www.sec.gov上查阅。告诫现有和潜在的投资者不要过分依赖这些前瞻性陈述， 它们只代表它们被制造的日期。CRISPR Therapeutics不承担更新或修改本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述的义务或承诺， 除法律规定的范围外。，

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