美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格8-K
本期报告
根据第13或15（d）条）
《1934年证券交易法》
报告日期（最早报告事件的日期）：2025年7月21日
（注册人在其章程中指明的确切名称）
|
|
|
|
||
| （州或其他辖区 注册成立） |
（佣金 档案编号） |
（IRS雇主 识别号） |
|
|
||||
|
|
|
|||
| （主要行政办公室地址） | （邮编） |
注册人的电话号码，包括区号：（617）274-4000
（前姓名或前地址，如自上次报告后更改）
如果表格8-K的提交旨在同时满足注册人在以下任何规定下的提交义务，请选中下面的相应框：
|
|
根据《证券法》第425条规定的书面通信（17 CFR 230.425） |
|
|
根据《交易法》（17 CFR 240.14a-12）规则14a-12征集材料 |
|
|
根据《交易法》（17 CFR 240.14d-2（b））规则14d-2（b）进行的启动前通信 |
|
|
根据《交易法》（17 CFR 240.13e-4（c））规则13e-4（c）进行的启动前通信 |
根据该法第12（b）节登记的证券：
| 各类名称 |
交易 |
各交易所名称 在其上注册 |
||
|
|
|
|
用复选标记表明注册人是否为1933年《证券法》第405条（本章第230.405条）或1934年《证券交易法》第12b-2条（本章第240.12b-2条）所定义的新兴成长型公司。
新兴成长型公司☐
如果是新兴成长型公司，请勾选注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）节规定的任何新的或修订的财务会计准则。☐
| 项目8.01。 | 其他活动。 |
2025年7月21日，公司宣布，美国食品药品监督管理局（“FDA”）已对公司针对肢带肌营养不良症（“LGMD”）的研究性基因疗法临床试验进行临床搁置。此次搁置包括公司与候选产品SRP-9003（LGMD2E/R4/bidridistrogene xeboparvovec）、SRP-9004（LGMD2D/patidistrogene bexoparvovec）、SRP-6004（LGMD2B/R2）、SRP-9005（LGMD2C/R5 g-肌聚糖）相关的LGMD临床试验。
该公司此前于2025年7月16日宣布，作为战略重组进程的一部分，已暂停上述每个LGMD项目，但SRP-9003除外。2024年12月18日，公司宣布完成SRP-9003-301的入组和给药，SRP-9003的3期临床试验。公司打算寻求与FDA讨论在临床搁置解除后向FDA提交生物制品许可申请以寻求SRP-9003加速批准的潜在途径。
同样在2025年7月21日，公司宣布FDA撤销了此前于2025年6月2日授予的公司AAVrh74平台技术的平台技术认定。
前瞻性陈述
这份关于8-K表格的当前报告包含1995年美国《私人证券诉讼改革法案》安全港条款含义内的“前瞻性陈述”。本报告中包含的任何非历史事实陈述的陈述都可能被视为前瞻性陈述。“预期”、“将”等词语和类似表述旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括有关公司与SRP-9003相关的意图的陈述。
这些前瞻性陈述涉及风险和不确定性，其中许多超出了公司的控制范围。由于此类风险和不确定性，实际结果可能与这些前瞻性陈述所述或暗示的结果存在重大差异。已知的风险因素包括：临床开发冗长且不确定，我们的候选产品的临床试验可能会被推迟，某些项目可能永远不会在临床上取得进展，或者进行的成本可能比我们预期的要高，其中任何一项都可能对我们的业务产生重大不利影响；由于我们正在开发用于治疗临床经验很少的某些疾病的候选产品，并且我们正在使用新的终点或方法，因此FDA的风险增加，欧洲药品管理局或其他监管机构可能不会认为我们的临床试验的终点提供了具有临床意义的结果，并且这些结果可能难以分析，因此，FDA或外国监管机构可能会从我们或我们的合作伙伴那里以不同的方式解释这些数据，这可能会延迟、限制或阻止全面或加速的监管批准；以及Sarepta最近向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-Q表格季度报告中“风险因素”标题下确定的风险，以及公司提交的其他SEC文件，鼓励您审查。
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告并获得正式授权。
| Sarepta Therapeutics, Inc. | ||||||
| 日期：2025年7月21日 | 签名： | /s/Douglas S. Ingram |
||||
| Douglas S. Ingram | ||||||
| 首席执行官 | ||||||