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附件 99.2

ProQR公布2024年第三季度运营和财务业绩

●	AX-0810靶向NTCP治疗胆汁淤积性疾病首创ProQR Axiomer™RNA编辑程序进入临床

●	公司将于12月举办虚拟投资者和分析师活动，重点介绍AX-0810的转化数据和临床计划，以及AX-1412，针对心血管疾病的B4GALT1，以及在整个Axiomer平台上取得的进展

●	截至第三季度末的8940万欧元现金和现金等价物，加上10月份融资的8210万美元总收益，为2027年中期提供了跑道

荷兰莱登&马萨诸塞州剑桥，2024年11月7日– ProQR Therapeutics NV。（纳斯达克：PRQR）（ProQR），一家致力于通过基于其专有的Axiomer的转化RNA疗法来改变生活的公司™RNA编辑技术平台，今天报告了截至2024年9月30日的第三季度财务和经营业绩，并提供了业务更新。

ProQR Therapeutics创始人兼首席执行官Daniel A. de Boer表示：“我们感谢投资者和合作伙伴礼来公司对我们上个月8210万美元股权融资的大力支持，这进一步加强了我们的财务状况，并将我们的跑道延伸到2027年年中。”“当我们使用AX-0810治疗胆汁淤积性疾病接近临床时，我们期待在12月的投资者和分析师活动中分享有关该项目的最新信息，包括临床前数据、临床试验设计和将被评估的生物标志物，以及管道亮点。随着我们的Axiomer™RNA编辑平台、差异化的管道、富有成效的合作伙伴关系，以及该领域领先的IP地位，我们仍然专注于为患者未满足的需求推进变革性疗法。”

近期进展和预期即将发生的事件

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10月，ProQR与礼来完成承销的18,000，000股普通股公开发行和同时进行的3,523，538股普通股私募，以及行使承销商对1940072股额外股份的选择权，总收益约为8210万美元。

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在10月份，ProQR在第20届寡核苷酸治疗学会年会上发表在蒙特利尔，重点介绍了其Axiomer技术平台和AX-0810，该公司针对胆汁淤积性疾病的NTCP项目。

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ProQR将于12月举办虚拟分析师和投资者活动，重点介绍转化非临床数据、交付数据、临床试验设计和时间表，以及AX-0810靶向NTCP治疗胆汁淤积性疾病的生物标志物的详细信息。将分享与AX-1412靶向B4GALT1治疗心血管疾病相关的更多数据，其他更新将突出该平台的进步。将在未来几周内分享包含更多信息的网络直播公告，包括本次活动的日期和注册详情。

财务亮点

截至2024年9月30日，ProQR持有的现金和现金等价物为8940万欧元，而2023年12月31日的现金和现金等价物为1.189亿欧元。截至2024年9月30日的三个月期间，用于经营活动的现金净额为570万欧元，去年同期为750万欧元。在2024年前三个季度，该公司在与礼来的合作协议中实现了某些里程碑，金额为550万美元。今年10月，该公司完成了18,000，000股普通股的承销公开发售，以及与礼来同时进行的3,523，538股普通股的私募配售，以及行使承销商对1,940，072股额外股份的选择权，总收益约为8210万美元。

截至2024年9月30日的季度，研发（R & D）成本为940万欧元，去年同期为540万欧元。

截至2024年9月30日的季度，一般和行政成本为330万欧元，与去年同期的330万欧元持平。

截至2024年9月30日的三个月净亏损为810万欧元，合稀释后每股亏损0.10欧元，去年同期净亏损为540万欧元，合稀释后每股亏损0.07欧元。有关截至2024年9月30日止期间的更多财务信息，请参阅Q3财报备案。

关于Axiomer™

ProQR正在开创一种名为Axiomer的下一代RNA碱基编辑技术^™，这可能会产生一种针对多种类型疾病的新型药物。Axiomer^™“编辑寡核苷酸”（EONs）使用存在于人体细胞中的分子机制ADAR（作用于RNA的腺苷脱氨酶），以高度特异性和靶向的方式介导RNA的单核苷酸变化。Axiomer^™EONs旨在招募和引导内源性表达的ADAR，将RNA中的腺苷（A）变为肌苷（I）——肌苷被翻译为鸟苷（G）——将具有致病突变的RNA纠正回正常（野生型）RNA，调节蛋白质表达，或改变蛋白质，使其具有有助于预防或治疗疾病的新功能。

关于胆道闭锁（BA）和原发性硬化性胆管炎（PSC）

胆汁淤积症是指因胆管功能障碍而在肝脏中出现胆汁酸过量和毒性积累的一组疾病。这会导致肝脏损伤和一系列使人衰弱的症状。如果不进行治疗，肝损伤可以通过各个阶段进展，最终导致肝衰竭和肝恶性肿瘤风险升高，影响预期寿命。胆汁淤积性疾病仍然是肝移植的主要原因。目前还没有针对成人原发性硬化性胆管炎（PSC）和儿科胆道闭锁（BA）的获批疗法。据估计，北美和欧洲分别有8万人和2万人拥有PSC和BA。

关于AX-0810瞄准NTCP

存在于肝细胞中的胆汁酸大部分来源于肠肝再摄取周期。负责肝脏从门脉循环摄取胆汁酸的关键转运蛋白是在肝脏中表达的钠（Na +）-牛磺胆酸盐共转运多肽（NTCP，SLC10A1基因）。AX-0810旨在引入SLC10A1 RNA中的功能丧失变异株，该变异株已在人类遗传学中发现，用于防止通过NTCP在肝脏中重新摄取胆汁酸。基于其作用机制，AX-0810有潜力成为主要针对其他胆汁淤积性疾病的PSC和BA的疾病修饰治疗。

关于心血管疾病

心血管疾病（CVD）是一组影响心脏和血管的健康状况，如动脉粥样硬化可导致严重的问题，如心脏病发作、心力衰竭和中风。心血管疾病是世界上导致残疾和死亡的主要原因。每年约有1800万人死于心血管疾病，占全球总死亡人数的三分之一。尽管有可用的降脂疗法和高血压药物，但预计未来几年心血管疾病的风险仍将迅速增加。

关于AX-1412靶向B4GALT1

基于基因–的罕见β-1,4-半乳糖基转移酶1（B4GALT1）错义变异株（p.asn352ser）分析已知会导致B4GALT1蛋白功能丧失，并显示与冠状动脉疾病减少有关。这些有益作用是由载脂蛋白B100和纤维蛋白原的低半乳糖基化介导的，后者是已知的增加心血管疾病风险的–独立–驱动因素。AX-1412在B4GALT1 RNA中引入了一种保护性变异，以解决患心血管疾病的剩余残留风险。ProQR打算将靶向B4GALT1的AX-1412推进到早期临床概念验证阶段，然后将寻求与该项目合作。

关于ProQR

ProQR Therapeutics致力于通过创造变革性RNA疗法来改变生活。ProQR正在开创一种名为Axiomer的下一代RNA技术^™，它使用一种细胞自己的编辑机制，称为ADAR，在RNA中进行特定的单核苷酸编辑，以逆转突变或调节蛋白质表达，并可能产生一类新的药物，用于治疗需求未得到满足的罕见和流行疾病。基于我们独特的专有RNA修复平台技术，我们正在发展我们的管道，考虑到患者和亲人。

在www.proqr.com上了解有关ProQR的更多信息。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述，通常以“继续”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将”等词语表示。此类前瞻性陈述包括但不限于关于我们的业务、技术、战略、临床前模型数据、我们最初的管道目标以及即将到来的战略优先事项和与之相关的里程碑、我们的Axiomer的陈述^™平台，包括我们的Axiomer平台的持续开发和进步，我们的Axiomer RNA编辑寡核苷酸的治疗潜力和我们扩展临床前体内和体外数据的能力，我们的临床前研究和其他开发活动的时机、进展和结果，包括相关数据的发布，我们的专利财产，包括我们的预期实力和我们对它的持续投资，以及我们临床开发的时机，我们的技术和候选产品的潜力，与礼来公司的合作及其预期和潜在的好处，包括从商业产品销售（如果有的话）收到的里程碑和特许权使用费，来自合作涵盖的产品，我们有选择地建立新的合作伙伴关系和进入未来合作的能力，以及我们的财务状况和现金跑道。前瞻性陈述是基于管理层的信念和假设以及管理层仅在本新闻稿发布之日可获得的信息。我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异，原因有很多，包括但不限于我们向美国证券交易委员会提交的文件中的风险、不确定性和其他因素，包括我们在20-F表格中提交的年度报告的某些部分。这些风险和不确定性包括，除其他外，成本，我们和我们的合作伙伴的临床前研究和临床试验以及其他开发活动的时间和结果，这些合作伙伴的运营和活动可能会放缓或停止短缺以及全球市场上的供应和物流压力；我们的临床前和临床项目在提供的时间表上启动和执行的可能性，以及依赖我们的合同研究组织和受试者和患者及时入组的可预测性来推进我们的临床试验并维持他们自己的运营；我们依赖合同制造商为研发提供材料以及合同制造商供应中断的风险；未来数据可能改变早期临床试验的初步和初步结果；

启动并继续推进和推进我们的临床项目所必需的申请或许可的监管审查持续时间和结果的不可预测性；确保、维持和实现与合作伙伴合作（包括与礼来公司的合作）的预期收益的能力；可能的减值、无法获得以及获得知识产权的成本；随着研发中产生新数据而可能出现的安全性或有效性问题；一般业务、运营、财务和会计风险，以及与第三方诉讼和纠纷相关的风险；以及全球经济发展、地缘政治不稳定和冲突导致的宏观经济状况和市场波动相关的风险。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，我们不承担更新这些前瞻性陈述的义务，即使未来有新信息可用，除非法律要求。

ProQR Therapeutics N.V。

投资者联系方式：
莎拉·基利
ProQR Therapeutics N.V。
电话：+ 16175996228
skiely@proqr.com
或

彼得·凯莱赫
LifeSci顾问
电话：+ 16174307579
pkelleher@lifesciadvisors.com

媒体联系人：
罗伯特·斯坦尼斯拉罗

FTI咨询

电话：+ 12128505657
robert.stanislaro@fticonsulting.com

财务表

ProQR Therapeutics N.V.
未经审核简明综合财务状况表


	9月30日，	12月31日，
	2024	2023
	€1,000	€1,000
物业、厂房及设备
物业、厂房及设备	14,437	16,897
金融资产投资	—	—
非流动资产	14,437	16,897

其他税	535	523
预付款项和其他应收款	2,478	1,538
现金及现金等价物	89,401	118,925
金融资产-流动	—	—
流动资产	92,414	120,986
总资产	106,851	137,883

权益与负债
股权
公司拥有人应占权益	24,982	41,390
总股本	24,982	41,390

负债
借款	—	4,292
租赁负债	11,501	13,828
递延收入	30,728	44,170
非流动负债	42,229	62,290

借款	4,510	—
租赁负债	1,386	1,614
衍生金融工具	45	311
贸易应付款项	31	1,541
社会证券和其他税	1,369	1,659
递延收入	24,860	20,569
其他流动负债	7,439	8,509
流动负债	39,640	34,203

负债总额	81,869	96,493

总权益和负债	106,851	137,883

ProQR Therapeutics N.V.
未经审核简明综合损益表及其他综合收益

（欧元，单位：千，股份和每股数据除外）


	三个月期间		九个月期间
	截至9月30日，		截至9月30日，
	2024	2023	2024	2023
	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000
收入	3,843	1,370	14,598	3,230

其他收益	138	—	504	80

研发费用	(9,414)	(5,446)	(25,745)	(17,415)
一般和行政费用	(3,283)	(3,315)	(9,748)	(11,486)
总运营成本	(12,697)	(8,761)	(35,493)	(28,901)

经营成果	(8,716)	(7,391)	(20,391)	(25,591)
财务收支	469	363	1,470	289
与联营公司和金融资产相关的业绩	—	—	—	—
终止确认子公司结果	—	92	—	92
与以公允价值计量且其变动计入损益的金融负债相关的结果	139	118	266	1,009
终止确认金融负债的结果	—	1,357	—	1,866
企业所得税前的结果	(8,108)	(5,461)	(18,655)	(22,335)
企业所得税	—	41	197	83
期间业绩	(8,108)	(5,420)	(18,458)	(22,252)

其他综合收益
后续不会重分类进损益的项目
指定为按公允价值计量且其变动计入当期损益的金融资产投资的公允价值损失	—	(621)	—	(621)
后续可能重分类进损益的项目
国外业务折算汇兑差额	(377)	286	(101)	74

综合亏损总额	(8,485)	(5,755)	(18,559)	(22,799)

业绩归属于
公司拥有人	(8,108)	(5,710)	(18,458)	(22,636)
非控股权益	—	290	—	384
	(8,108)	(5,420)	(18,458)	(22,252)
综合收益总额
公司拥有人	(8,485)	(6,045)	(18,559)	(23,183)
非控股权益	—	290	—	384
	(8,485)	(5,755)	(18,559)	(22,799)

分享信息
加权平均流通股数¹	81,682,296	81,000,320	81,639,533	80,942,881

公司拥有人应占每股盈利（每股欧元）
每股基本亏损¹	(0.10)	(0.07)	(0.23)	(0.28)
每股摊薄亏损¹	(0.10)	(0.07)	(0.23)	(0.28)

在这些期间，由于公司亏损，潜在行使购股权不计入稀释每股收益。由于未行使期权的反稀释性质，基本和稀释每股收益相等。

ProQR Therapeutics N.V.
未经审核简明合并权益变动表


	公司拥有人应占
	数股份	分享资本	分享溢价	股权结算雇员惠益储备金	翻译储备金	累计赤字	合计	非- 控制利益	合计股权
		€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000
2023年1月1日余额	84,246,967	3,370	412,540	29,052	1,212	(379,110)	67,064	(384)	66,680
期间业绩	—	—	—	—	—	(22,636)	(22,636)	384	(22,252)
其他综合收益	—	—	—	—	74	(621)	(547)	—	(547)
以股份为基础的付款的确认	—	—	—	2,304	—	—	2,304	—	2,304
库藏股转让	(341,492)	—	—	—	—	—	—	—	—
购股权失效	—	—	—	(6,209)	—	6,209	—	—	—
购股权获行使	341,492	—	155	(426)	—	426	155	—	155

2023年9月30日余额	84,246,967	3,370	412,695	24,721	1,286	(395,732)	46,340	—	46,340

2024年1月1日余额	84,248,384	3,370	412,894	25,159	817	(400,850)	41,390	—	41,390
期间业绩	—	—	—	—	—	(18,458)	(18,458)	—	(18,458)
其他综合收益	—	—	—	—	(101)	—	(101)	—	(101)
以股份为基础的付款的确认	—	—	—	1,976	—	—	1,976	—	1,976
库藏股转让	(329,675)	—	—	—	—	—	—	—	—
购股权失效	—	—	—	(994)	—	994	—	—	—
已行使购股权/已归属受限制股份单位	328,597	—	175	(291)	—	291	175	—	175

2024年9月30日余额	84,247,306	3,370	413,069	25,850	716	(418,023)	24,982	—	24,982

ProQR Therapeutics N.V.
未经审计的简明合并现金流量表


	三个月期间		九个月期间
	截至9月30日，		截至9月30日，
	2024	2023	2024	2023
	€1,000	€1,000	€1,000	€1,000
经营活动产生的现金流量
净结果	(8,108)	(5,420)	(18,458)	(22,252)
调整：
—折旧	688	642	2,090	1,785
—股份报酬	612	444	1,976	2,304
—财务收支	(469)	(363)	(1,470)	(289)
—关于终止确认子公司的结果	—	(131)	—	(131)
—金融负债终止确认结果	—	(1,357)	—	(1,866)
—与以公允价值计量且其变动计入损益的金融负债相关的结果	(139)	(117)	(266)	(1,008)
—所得税费用	—	(83)	(197)	(83)

营运资本变动	1,117	(2,008)	(12,721)	46,660
现金（用于）/运营产生	(6,299)	(8,393)	(29,046)	25,120

收到的企业所得税	1	83	197	83
收到的利息	860	802	2,402	1,667
已付利息	(219)	—	(598)	—

经营活动（使用）/产生的现金净额	(5,657)	(7,508)	(27,045)	26,870

投资活动产生的现金流
金融资产增加-流动	—	—	(17,000)	—
金融资产减少-流动	17,000	—	17,000	—
购置物业、厂房及设备	(286)	(339)	(1,285)	(769)
出售物业、厂房及设备所得款项	—	—	—	47

投资活动产生/（用于）的现金净额	16,714	(339)	(1,285)	(722)

筹资活动现金流
行使购股权所得款项	1	151	175	155
偿还租赁负债	(454)	(432)	(1,329)	(1,338)

筹资活动使用的现金净额	(453)	(281)	(1,154)	(1,183)

现金及现金等价物净增加/（减少）额	10,604	(8,128)	(29,484)	24,965

货币效应现金和现金等价物	(173)	118	(40)	812
现金及现金等价物，期初	78,970	128,562	118,925	94,775

期末现金及现金等价物	89,401	120,552	89,401	120,552