附件 99.1
Rocket制药报告2025年第二季度财务业绩和
重点介绍近期进展
优先开发RP-A501（达农病）、RP-A601（PKP2-ACM）、RP-A701（BAG3-DCM），推进AAV心血管基因治疗平台持续价值创造
FDA RMAT指定授予RP-A601用于PKP2-ACM；在ASGCT获得令人鼓舞的初步1期数据后，与FDA就关键试验设计进行接触
BAG3-DCM项目中RP-A701获得IND接受和FDA快速通道指定；1期试验启动活动正在进行中
组织重组预计将减少约30%的员工人数，并将12个月的现金消耗降低近25%
Chris Stevens被任命为首席运营官
现金、现金等价物和投资约2.715亿美元；
预计运营跑道进入2027年第二季度
新泽西州克兰伯里–2025年8月7日–Rocket制药公司（NASDAQ：RCKT）是一家完全整合的晚期生物技术公司，该公司正在推进针对具有高度未满足需求的罕见疾病的可持续基因疗法管道，该公司今天公布了截至2025年6月30日的第二季度财务和近期运营业绩。
“2025年第二季度标志着Rocket的一个重要拐点，因为我们围绕我们的AAV心血管基因治疗平台完善了我们的战略重点，并采取了多个决定性步骤来加强我们的财务基础，并根据市场动态进行了深思熟虑的调整。Rocket制药首席执行官Gaurav Shah医学博士表示：“我们正在通过倾向于具有最高价值的项目、节省现金以及推动一个高效、敏捷的组织来加强我们实现持续价值创造的道路。”“随着监管调整解决RP-A501在达农病中的临床搁置正在进行中，随着RP-A601在PKP2-ACM向关键的2期试验推进，以及RP-A701准备进入临床治疗BAG3-DCM，Rocket被定位为遗传性心肌病基因疗法开发的领导者。当我们暂停对FA和PKD项目的额外投资时，我们对患者社区深表感谢和承诺，并正在探索战略替代方案，以外部推进这些项目。最后，我们最近的重组确保了我们有适当的资源，可以用近两年的资本来执行我们的近期里程碑。”
最近的管道和运营更新
| ● |
对RP-A501治疗达农病的2期关键研究的严重不良事件（SAE）的调查正在进行中。
|
| o |
火箭此前已披露SAE，与毛细血管渗漏综合征的临床并发症有关，不幸导致患者死亡。对此，Rocket暂停给药，并启动了根本原因分析，重点关注近期在预处理方案中添加了一种C3抑制剂。2025年5月23日，FDA将该试验置于临床搁置状态，以进行进一步评估。
|
| o |
Rocket正积极与FDA、独立安全监测人员、临床专家合作，以确保患者安全并恢复试验。
|
| o |
虽然临床暂停仍然存在，但该公司无法就试验完成时间提供指导。
|
| ● |
积极与FDA合作推进RP-A601用于PKP2心律失常致心肌病（PKP2-ACM）的潜在关键试验，此前在28日获得了初步积极的1期数据第美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会。
|
| o |
7月，Rocket获得FDA再生医学高级疗法（RMAT）指定，用于PKP2-ACM的RP-A601。
|
| o |
RP-A601用于PKP2-ACM的初步1期数据证明了令人鼓舞的安全性和初步疗效结果于2025年5月在ASGCT上公布。
|
| o |
Rocket正在与FDA就潜在的关键试验设计进行接触，以评估RP-A601的有效性和安全性。
|
| ● |
RP-A701在BAG3相关扩张型心肌病（BAG3-DCM）中的1期试验启动活动正在进行中。
|
| o |
6月，RP-A701的研究性新药（IND）申请获得FDA批准，RP-A701是一种基于AAVRH.74的基因疗法候选药物，用于治疗BAG3-DCM。
|
| o |
RP-A701最近被授予FDA快速通道指定，旨在促进针对满足未满足的医疗需求的严重或危及生命的情况的疗法的开发和加速审查。这可以增加与FDA的沟通，有可能加速批准，并允许滚动生物制品许可申请（BLA）审查。
|
| o |
首次人体1期临床试验将是一项多中心、剂量递增研究，旨在评估RP-A701在成人BAG3-DCM中的安全性、生物活性和初步疗效。
|
| o |
BAG3-DCM是一种罕见的、遗传性的心脏疾病，其原因是BAG3基因，导致早发，心脏功能受损导致进行性心衰，发病率高，过早死亡。Rocket估计，美国BAG3相关DCM的流行率高达3万人。
|
| ● |
FDA正在对KRESLADI的有限额外化学制造和控制（CMC）信息进行审查TM（marnetegragene autotemcel；marne-cel）用于治疗严重白细胞粘附缺乏症-I（LAD-I）。
|
| o |
Rocket此前披露，FDA要求提供有限的额外CMC信息，以完成其对KRESLADI治疗重症LAD-I的审查。
|
| o |
公司继续与FDA生物制剂评估和研究中心的高级领导和审评员合作，提交完整的BLA以解决完整的回复信，预计在2025年底之前。
|
| ● |
正在进行的战略性企业重组和管道优先排序。
|
| o |
作为其更广泛的战略重组的一部分，Rocket在所有职能部门实施了约30%的裁员，以配合专门针对其AAV心血管基因治疗平台的管道优先计划。此次重组，连同其他节省成本的措施，预计将在未来12个月内减少近25%的运营费用。重组使该公司能够专注于其在达农病、PKP2-ACM和BAG3-DCM的晚期AAV基因治疗项目，同时推进KRESLADI的监管活动™在严重的LADI-I中。
|
| o |
作为这一调整的一部分，Rocket正在暂停对其范可尼贫血（FA；RP-L102）和丙酮酸激酶缺乏症（PKD；RP-L301）项目的额外投资。
|
| o |
该公司继续评估与卫生当局推进FA计划的选项，以配合其完善的战略重点和更广泛的企业优先事项。
|
| ● |
今年7月，Rocket任命Chris Stevens为首席运营官。
|
| o |
Chris Stevens是一位经验丰富的高管，拥有25年的技术运营、产品战略、综合管理经验，为Rocket带来了丰富的商业技术运营经验。Stevens最近在星火治疗（罗氏子公司）担任执行副总裁兼首席患者供应官，在那里他成功地领导了横跨制造、供应链、质量、合规、工程、EHS和设施管理的团队，在向患者提供基因疗法方面发挥了关键作用。
|
2025年第二季度财务业绩
| ● |
现金头寸。截至2025年6月30日，现金、现金等价物和投资为2.715亿美元。Rocket预计会有此类资源，但不包括FDA批准KRESLADI后可能授予的优先审查凭证的任何潜在收益TM，将足以为其2027年第二季度的运营提供资金。
|
| ● |
研发费用。截至2025年6月30日止三个月的研发费用为4270万美元，而截至2024年6月30日止三个月的研发费用为4630万美元。研发费用减少370万美元的主要原因是 制造和开发以及直接材料成本减少230万美元，专业费用减少200万美元，建筑用品和消耗品减少80万美元，但被临床试验费用增加120万美元所抵消。
|
| ● |
G & A费用。截至2025年6月30日止三个月的一般及行政开支为25.0百万美元，而截至2024年6月30日止三个月则为27.4百万美元。G & A费用减少的主要原因是商业准备相关费用减少140万美元，薪酬和福利费用减少90万美元。
|
| ● |
净亏损。截至2025年6月30日止三个月的净亏损为6890万美元或每股0.62美元（基本和稀释后），而截至2024年6月30日止三个月的净亏损为6960万美元或0.74美元（基本和稀释后）。
|
| ● |
流通股。截至2025年6月30日，已发行普通股107,884，420股。
|
重组费用和财务指导
| ● |
重组费用。2025年上半年产生了约350万美元的重组和重组相关费用。
|
关于Rocket制药公司
Rocket制药公司（纳斯达克股票代码：RCKT）是一家完全整合的晚期生物技术公司，正在推进一系列可持续的研究性基因疗法，旨在纠正复杂和罕见疾病的根本原因。Rocket的创新多平台方法使我们能够为每个适应症设计最佳的基因疗法，创造潜在的变革性选择，使患有毁灭性罕见疾病的人能够体验漫长而充实的生命。
Rocket基于腺相关病毒（AAV）载体的心血管产品组合包括达农病的晚期临床项目，这是一种导致心脏增厚的破坏性心力衰竭疾病，以及PKP2致心律失常心肌病（ACM）的早期临床项目，这是一种导致室性心律失常和心源性猝死的危及生命的心力衰竭疾病。Rocket还因其基于AAV的基因疗法获得了IND批准，用于治疗BAG3相关的扩张型心肌病（DCM），这是一种导致心室扩大的心力衰竭疾病。
Rocket基于慢病毒（LV）载体的血液学产品组合包括白细胞粘附缺乏症-I（LAD-I）的后期项目，这是一种严重的儿科遗传疾病，会导致反复发作并危及生命的感染，经常是致命的；范可尼贫血（FA）是一种难以治疗的遗传病，会导致骨髓衰竭（BMF）和潜在的癌症；丙酮酸激酶缺乏症（PKD）是一种单基因红细胞疾病，会导致红细胞破坏增加和轻度至危及生命的贫血。
更多关于火箭的信息，请访问www.rocketpharma.com并继续关注我们领英,YouTube，和X.
关于前瞻性陈述的火箭警示性声明
本新闻稿包含有关Rocket未来预期、计划和前景的前瞻性陈述，其中涉及风险和不确定性，以及假设，如果这些假设没有实现或证明不正确，可能会导致我们的结果与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。我们根据1995年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法的安全港条款做出此类前瞻性陈述。本新闻稿中包含的历史事实陈述以外的所有陈述均为前瞻性陈述。你不应该依赖这些前瞻性陈述，这些陈述通常包括“可以”、“相信”、“预期”、“预期”、“打算”、“计划”、“将给予”、“估计”、“寻求”、“将”、“可能”、“建议”或类似术语、此类术语的变体或这些术语的否定等词语。这些前瞻性陈述包括但不限于有关Rocket实现重组计划预期收益和裁员的能力、对Rocket正在开发的用于治疗范可尼贫血（FA）、白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）、丙酮酸激酶缺乏症（PKD）、达农病（DD）和其他疾病的候选产品的安全性和有效性的期望、Rocket正在进行和计划进行的临床试验的预期时间和数据读数、Rocket的监管互动和计划提交的预期时间和结果，包括FDA审查Rocket应FDA要求提供的额外CMC信息的时间和结果、临床前研究和临床试验的安全性、有效性和时间安排、Rocket为其候选产品建立关键合作和供应商关系的能力、Rocket开发销售和营销能力或与第三方达成协议以销售和营销其候选产品的能力、Rocket扩展其管道以针对与其基因治疗技术兼容的其他适应症的能力、Rocket向商业阶段制药公司过渡的能力，以及Rocket预计其现金、现金等价物和投资将足以为其2027年第二季度的运营提供资金。无法保证重组计划或计划裁员将对公司的经营业绩和战略决策产生预期影响，无法保证与重组计划或裁员相关的任何预期费用和任何预期成本节约将实现其预期收益。尽管Rocket认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但Rocket不能保证这样的结果。由于各种重要因素，包括但不限于Rocket在候选产品的开发、制造、营销、销售和分销方面对第三方的依赖、诉讼结果、意外支出、Rocket竞争对手的活动，包括关于竞争产品推出时间、定价和折扣的决定、Rocket开发、获取和推进候选产品、招募足够数量的患者并成功完成临床研究的能力、新的执行团队成员的整合以及新配置的公司领导团队的有效性，实际结果可能与这些前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异，Rocket收购额外业务、结成战略联盟或创建合资企业的能力及其实现此类收购、联盟或合资企业收益的能力、Rocket获得和执行专利以保护其产品候选者的能力、成功抵御不可预见的第三方侵权索赔的能力，以及Rocket于2025年2月27日向SEC提交的截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中题为“风险因素”的部分中更全面讨论的风险，以及随后向SEC提交的文件，包括我们的10-Q表格季度报告。因此，你不应该过分依赖这些前瞻性陈述。所有此类声明仅在作出之日发表，Rocket不承担公开更新或修改任何前瞻性声明的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。
|
截至6月30日的三个月，
|
截至6月30日的六个月，
|
|||||||||||||||
|
2025
|
2024
|
2025
|
2024
|
|||||||||||||
|
营业费用：
|
||||||||||||||||
|
研究与开发
|
$
|
42,658
|
$
|
46,345
|
$
|
78,600
|
$
|
91,572
|
||||||||
|
一般和行政
|
25,020
|
27,367
|
53,466
|
49,515
|
||||||||||||
|
重组
|
3,471
|
-
|
3,471
|
-
|
||||||||||||
|
总营业费用
|
71,149
|
73,712
|
135,537
|
141,087
|
||||||||||||
|
经营亏损
|
(71,149
|
)
|
(73,712
|
)
|
(135,537
|
)
|
(141,087
|
)
|
||||||||
|
利息支出
|
(473
|
)
|
(471
|
)
|
(945
|
)
|
(942
|
)
|
||||||||
|
利息和其他收入，净额
|
483
|
2,294
|
1,819
|
5,323
|
||||||||||||
|
投资贴现增加，净额
|
2,220
|
2,243
|
4,410
|
5,006
|
||||||||||||
|
净亏损
|
(68,919
|
)
|
(69,646
|
)
|
(130,253
|
)
|
(131,700
|
)
|
||||||||
|
每股净亏损-基本及摊薄
|
$
|
(0.62
|
)
|
$
|
(0.74
|
)
|
$
|
(1.18
|
)
|
$
|
(1.40
|
)
|
||||
|
加权平均已发行普通股-基本和稀释
|
111,019,647
|
93,746,243
|
110,559,113
|
93,759,894
|
||||||||||||
|
2025年6月30日
|
2024年12月31日
|
|||||||||||||||
|
现金、现金等价物和投资
|
$
|
271,494
|
$
|
372,336
|
||||||||||||
|
总资产
|
420,979
|
527,700
|
||||||||||||||
|
负债总额
|
66,768
|
64,466
|
||||||||||||||
|
股东权益总额
|
354,211
|
463,234
|
||||||||||||||
投资者
梅格·道奇
mdodge@rocketpharma.com
媒体
凯文·佐丹奴
media@rocketpharma.com