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上海期货交易所-20240930
假的 2024 Q3 0001001233 --12-31 5.5 xbrli：股 iso4217：美元 iso4217：美元 xbrli：股 xbrli：纯 SGMO：Performance _ obligation SGMO：里程碑 SGMO：产品 SGMO：雇员 0001001233 2024-01-01 2024-09-30 0001001233 2024-11-07 0001001233 2024-09-30 0001001233 2023-12-31 0001001233 2024-07-01 2024-09-30 0001001233 2023-07-01 2023-09-30 0001001233 2023-01-01 2023-09-30 0001001233 美国天然气工业股份公司：普通股成员 2024-06-30 0001001233 US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember 2024-06-30 0001001233 US-GAAP：RetainedEarningsmember 2024-06-30 0001001233 美国通用会计准则：累计其他综合收入会员 2024-06-30 0001001233 2024-06-30 0001001233 美国天然气工业股份公司：普通股成员 2024-07-01 2024-09-30 0001001233 US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember 2024-07-01 2024-09-30 0001001233 美国通用会计准则：累计其他综合收入会员 2024-07-01 2024-09-30 0001001233 US-GAAP：RetainedEarningsmember 2024-07-01 2024-09-30 0001001233 美国天然气工业股份公司：普通股成员 2024-09-30 0001001233 US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember 2024-09-30 0001001233 US-GAAP：RetainedEarningsmember 2024-09-30 0001001233 美国通用会计准则：累计其他综合收入会员 2024-09-30 0001001233 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表内容
美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
________________________________________________
表格 10-Q
________________________________________________
（标记一）
☒ 根据1934年《证券交易法》第13或15（d）节的季度报告
已结束的季度期间 2024年9月30日
或
☐ 根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的过渡报告
对于从            到            
委托文件编号 000-30171
________________________________________________
Sangamo Therapeutics, Inc.
（在其章程中指明的注册人的确切名称）
________________________________________________
特拉华州 68-0359556
（国家或其他司法
公司或组织）		 （I.R.S.雇主
识别号）
   
运河大道501号。 , 里士满 , 加州 , 94804
（主要行政办公地址）（邮编）
( 510 ) 970-6000
（注册人的电话号码，包括区号）
________________________________________________________________________________________________
根据该法第12（b）节登记的证券：
各类名称 交易代码（s） 注册的各交易所名称
普通股，每股面值0.01美元 SGMO 纳斯达克全球精选市场
用复选标记表明注册人（1）在过去12个月内（或要求注册人提交此类报告的较短期限内）是否已提交1934年证券交易法第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内是否已遵守此类提交要求。 有 否☐
用复选标记表明注册人在过去12个月内（或在要求注册人提交此类文件的较短期限内）是否以电子方式提交了根据S-T规则第405条（本章第232.405条）要求提交的每个交互式数据文件。 有 否☐
通过复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小的报告公司还是新兴成长型公司。见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速披露公司
☐
加速披露公司
☒
非加速披露公司
☐
较小的报告公司
☒
新兴成长型公司
☐
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是☐否 ☒
截至2024年11月7日， 208,646,870 发行人普通股的股票，每股面值0.01美元，已发行。


表内容
指数
Sangamo Therapeutics, Inc.
6
6
7
8
9
11
12
30
41
41
43
43
47
47
47
47
48
49
除非另有说明或文意另有所指，否则本10-Q表格季度报告或季度报告中提及的“Sangamo”、“公司”、“我们”、“我们”和“我们的”均指Sangamo Therapeutics，Inc.和我们的子公司，包括Sangamo Therapeutics France S.A.S.和Sangamo Therapeutics UK Ltd.。
本季度报告中出现的任何第三方商号、商标和服务标记均为其各自所有者的财产。仅为方便起见，本季度报告中提及的商标和商号可能会在没有®或TM符号，但此类引用无意以任何方式表明公司不会根据适用法律在最大程度上主张其权利或适用许可人对这些商标和商号的权利。公司不打算通过使用或展示其他实体的商号、商标或服务标记来暗示与任何其他实体的关系，或由任何其他实体对公司的背书或赞助。
2
表内容
关于前瞻性陈述的特别说明
本报告中包含的一些陈述是经修订的1933年《证券法》第27A条或《证券法》和经修订的1934年《证券交易法》第21E条或《交易法》含义内的“前瞻性陈述”。这些声明与我们未来的事件有关，包括我们预期的运营、研究、开发、制造和商业化活动、临床试验、运营结果和财务状况。这些前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。前瞻性陈述可能包括但不限于有关以下方面的陈述：
•我们对我们的现金资源的充足性和我们的费用、资本要求和大量额外融资的需要以及我们获得额外融资的能力的估计，包括业务发展和临床进展对我们的现金跑道的影响；
•我们持续经营的能力，包括我们估计，截至2024年9月30日，我们的可用现金和现金等价物将不足以为本季度报告表格10-Q第一部分第1项“财务报表和补充数据”中包含的简明综合财务报表发布之日起一年的计划运营提供资金；
•我们预计的经营和财务业绩；
•我们推进发展计划的计划和合作伙伴推进合作项目的计划，以及与我们的重组和设施关闭相关的预期费用和成本节约；
•产品候选者的预期研究和开发以及任何由此获得批准的产品的潜在商业化；
•我们和我们的合作者或战略合作伙伴的临床前研究和临床试验的启动、范围、进度、入组、给药、预期结果和时间安排；
•我们的候选产品的治疗和商业潜力，包括治疗效果的持久性；
•我们在候选产品中使用的技术的治疗和商业潜力，包括我们的基因治疗和基因编辑技术，锌指，或ZF，技术平台，以及锌指转录调节剂，或ZF转录调节剂，其中包括锌指阻滞剂，或ZFRs；
•我们实现与罗氏集团成员基因泰克的全球表观遗传调控和衣壳给药许可协议的预期收益的能力，基因泰克完成任何由此产生的产品的临床开发、监管互动、制造和全球商业化的潜力，以及我们从基因泰克获得里程碑付款和特许权使用费的潜力；
•美国食品药品监督管理局或FDA和美国以外监管机构预期的研究性新药或IND、临床试验申请或CTA、提交及其潜在接受；
•isaralgagene civaparvovec有资格获得FDA加速批准计划的潜力，包括在第1/2期STAAR研究中产生的数据是否足以支持任何此类批准；关于是否有额外数据来支持潜在的生物制品许可申请（BLA）提交isaralgagene civaparvovec的预期以及此类提交的时间；
•我们建立和维持合作和战略伙伴关系并实现此类安排的预期收益的能力，包括我们为法布里病项目寻找合作伙伴以及就我们的STAC-BBB衣壳递送项目和表观遗传调控能力进行额外交易的能力，以及辉瑞对giroctocogene fitelparvovec项目的持续推进，包括辉瑞完成任何由此产生的产品的临床开发、监管相互作用、制造和全球商业化的潜力；
•现有合作和新合作的预期收入及其时间安排；
•我们和我们的合作者在进行我们正在进行的和潜在的未来临床试验以及展示此类临床试验的临床数据方面的预期计划和时间表，以及我们的产品候选者向后期开发的预期推进；
3
表内容
•我们对宏观经济环境对我们的业务和运营以及我们的合作者的业务和运营的影响的估计，包括临床前研究、临床试验和制造，以及我们管理这些影响的能力；
•我们的研发和其他费用；
•我们有能力从当前和潜在的新供应商和制造商获得我们的候选产品的充足临床前和临床供应；
•我们的能力，以及我们的合作者和战略合作伙伴获得和维持产品候选者的监管批准的能力，以及与获得监管批准相关的时间和成本；
•我们遵守监管要求、义务和限制对我们的业务和运营的能力及其影响；
•我们在不侵犯他人知识产权的情况下保护我们的知识产权和经营我们的业务的能力，包括我们获得和维护开发和商业化我们的候选产品所需技术的权利的能力；
•竞争发展，包括对我们竞争对手产品和候选产品的竞争地位的影响以及我们应对此类竞争的能力；
•我们的运营和法律风险；以及
•我们的计划、目标、期望和意图以及任何其他非历史事实的陈述。
在某些情况下，您可以通过使用未来日期或以下术语来识别前瞻性陈述：“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“寻求”、“应该”、“将”以及旨在识别前瞻性陈述的类似表述。这些陈述反映了我们目前对未来事件的看法，基于假设，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。这些风险和不确定性包括但不限于：
•我们的持续经营能力存在重大疑问。我们需要大量额外资金来执行我们的运营计划并继续作为持续经营的企业运营。如果我们无法及时获得足够的资金，或者根本无法获得足够的资金，我们将被要求采取额外的行动来满足我们的流动性需求，包括采取额外的成本削减措施，例如进一步减少运营费用以及推迟、缩小范围、停止或改变我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算我们的全部或部分资产，和/或根据美国破产法寻求保护，你可能会损失全部或部分投资。未来出售和发行股本证券也将导致对我们股东的大幅稀释。
•我们是一家生物技术公司，没有获得批准的产品或产品收入。我们的成功在很大程度上取决于临床前研究和临床试验的结果，这些结果证明了我们的候选产品的安全性和有效性，并使适用的监管机构感到满意。获得积极的临床试验结果和监管批准是昂贵、冗长、具有挑战性和不可预测的，并且可能永远不会发生在任何候选产品上。
•我们的核心临床前神经病学项目的研发工作处于早期阶段，这些项目是我们目前业务的重点。在将候选产品从研究项目推进到临床前和临床开发方面，我们可能会遇到困难。
•研究和临床前研究的成功或早期临床试验结果可能不代表在后期试验中获得的结果。同样，来自临床试验的初步、初步或中期数据可能与最终数据存在重大差异。
•我们的许多候选产品都基于尚未产生任何批准的商业上可行的治疗产品的新型采埃孚技术。
•自成立以来，我们历来出现重大经营亏损，并预计在可预见的未来将继续亏损。我们可能永远不会盈利。
•生物技术和基因组医学是竞争激烈的业务。我们的竞争对手可能开发出比我们的技术和产品候选者更优越或更快商业化的竞争对手技术和产品。
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表内容
•制造基因组药物是复杂、昂贵、高度监管和风险的。我们目前严重依赖第三方制造商。制造挑战可能会导致意想不到的成本、供应中断以及损害和延迟我们的产品开发工作。
•即使我们的候选产品获得了监管机构的批准，我们的批准产品也可能无法在医生和患者中获得市场认可，无法从第三方支付方获得足够的覆盖范围和报销，也可能无法证明商业可行性。
•我们可能无法在所有希望的司法管辖区为我们的技术和产品候选者获得、维持和执行必要和可取的知识产权保护，这可能会对我们的技术价值和我们的产品开发努力产生不利影响，并可能增加代价高昂、冗长和分散注意力的诉讼带来无法预测结果的风险。
•第三方，可能是也可能不是竞争对手，可能会指控我们侵犯、盗用或以其他方式以未经授权的方式行使其专利或其他专有权利。此类指控可能导致侵权行为、其他盗用行为或此类行为的威胁，所有这些都可能增加代价高昂、冗长且分散注意力的诉讼的风险，其结果无法预测。
•我们最近的重组可能不会带来预期的节省或运营效率，并可能导致总成本和费用高于预期。
•我们的成功取决于雇用、整合和留住更多高素质的技能员工，以及留住现有的关键高管和员工。鉴于我们获得足够额外资金和持续经营的能力存在不确定性，以及众多生物制药公司和学术机构对拥有这些技能的个人的竞争，这可能具有挑战性。
•不利的全球经济状况可能对我们的运营产生负面影响，这可能对我们持续经营的能力产生重大不利影响，并对我们的业务、财务状况、经营业绩、前景和我们普通股的市场价格产生重大不利影响。
•我们普通股的市场价格一直并将很可能继续波动，您可能会损失对我们普通股的全部或部分投资。
•我们已全面减值我们的商誉和无限期无形资产，已对我们的使用权和其他长期资产录得重大减值，如果我们的长期资产在未来进一步减值，可能需要记录重大额外费用。
有关上述风险、不确定性和其他因素以及对我们业务具有重要意义的其他风险和不确定性的更多讨论，可在我们于2024年3月13日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告第一部分第1A项的“风险因素”下找到，并由本季度报告第10-Q表格第二部分第1A项的“风险因素”下描述的风险补充，我们鼓励您参考该额外讨论。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。此外，这些前瞻性陈述仅代表我们截至本文件提交之日的计划、目标、估计、期望和意图。您应该完整阅读这份报告，并理解我们未来的实际结果和事件发生的时间可能与我们的预期存在重大差异，我们无法以其他方式保证任何前瞻性陈述都会实现。我们在此以这些警示性声明来限定我们所有的前瞻性声明。
除法律要求外，我们不承担公开更新或补充任何前瞻性陈述的义务，或更新或补充实际结果可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异的原因，即使未来有新信息可用。不过，请查阅我们就相关主题所作的任何进一步披露。
本报告包括与各种候选产品有关的某些临床研究和试验的讨论。这些研究通常是与此类候选产品相关的更大范围的临床数据的一部分，此处的讨论应在更大范围的数据背景下考虑。此外，临床数据会有不同的解释，即使我们认为数据足以支持候选产品的安全性和/或有效性，监管机构可能不会同意我们的观点，可能会要求提供额外的数据，或者可能会完全拒绝批准。
5
表内容
第一部分.财务信息
项目1。财务报表
Sangamo Therapeutics, Inc.
简明合并资产负债表
（未经审计；单位：千）
9月30日，
2024		 12月31日，
2023
物业、厂房及设备
当前资产：
现金及现金等价物 $ 39,201   $ 45,204  
有价证券 —   35,798  
应收账款 10,496   923  
预付费用及其他流动资产 8,434   12,403  
流动资产总额 58,131   94,328  
物业及设备净额 19,146   26,874  
经营租赁使用权资产 17,766   25,991  
可退还的研究所得税抵免和其他非流动资产 14,720   16,627  
受限制现金 1,500   1,500  
总资产 $ 111,263   $ 165,320  
负债和股东权益
流动负债：
应付账款 $ 19,791   $ 15,259  
应计薪酬和员工福利 10,961   8,918  
其他应计负债 11,635   23,554  
递延收入 774   —  
流动负债合计 43,161   47,731  
租赁负债的长期部分 27,727   33,515  
其他非流动负债 1,241   1,187  
负债总额 72,129   82,433  
承诺与或有事项
股东权益：
优先股 —   —  
普通股 2,086   1,781  
额外实收资本 1,522,192   1,492,077  
累计赤字 ( 1,480,921 ) ( 1,406,376 )
累计其他综合损失 ( 4,223 ) ( 4,595 )
股东权益合计 39,134   82,887  
负债和股东权益合计 $ 111,263   $ 165,320  
见随附的简明综合财务报表附注。
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表内容
Sangamo Therapeutics, Inc.
简明合并经营报表
（未经审计；以千为单位，每股金额除外）

三个月结束
9月30日，		 九个月结束
9月30日，
2024 2023 2024 2023
收入 $ 49,412   $ 9,398   $ 50,249   $ 174,190  
营业费用：
研究与开发 27,732   57,089   87,846   183,351  
一般和行政 11,049   13,918   34,861   48,068  
长期资产减值 —   44,799   5,521   65,232  
商誉和无限期无形资产减值 —   —   —   89,485  
总营业费用 38,781   115,806   128,228   386,136  
运营收入（亏损） 10,631   ( 106,408 ) ( 77,979 ) ( 211,946 )
利息和其他收入，净额 129   3,515   3,694   9,610  
所得税前收入（亏损） 10,760   ( 102,893 ) ( 74,285 ) ( 202,336 )
所得税费用（收益） 88   1,270   260   ( 4,800 )
净收入（亏损） 10,672   ( 104,163 ) ( 74,545 ) ( 197,536 )
分配给参与证券的净收入 1,287   —   —   —  
普通股股东可获得的净收入（亏损） $ 9,385   $ ( 104,163 ) $ ( 74,545 ) $ ( 197,536 )
每股净收益（亏损）
基本 $ 0.05   $ ( 0.59 ) $ ( 0.37 ) $ ( 1.14 )
摊薄 $ 0.04   $ ( 0.59 ) $ ( 0.37 ) $ ( 1.14 )
用于计算每股净收益（亏损）的股份
基本 208,345   177,171   198,849   173,375  
摊薄 214,325   177,171   198,849   173,375  
    
见随附的简明综合财务报表附注。
7
表内容
Sangamo Therapeutics, Inc.
综合收益（亏损）简明合并报表
（未经审计；单位：千）

三个月结束
9月30日，		 九个月结束
9月30日，
2024 2023 2024 2023
净收入（亏损） $ 10,672   $ ( 104,163 ) $ ( 74,545 ) $ ( 197,536 )
外币折算调整 1,664   ( 1,144 ) 371   981  
养老金（亏损）净收益 ( 4 ) 5   234   2  
有价证券未实现收益（亏损），税后净额 —   494   ( 233 ) 840  
综合收益（亏损） $ 12,332   $ ( 104,808 ) $ ( 74,173 ) $ ( 195,713 )
见随附的简明综合财务报表附注。
8
表内容
Sangamo Therapeutics, Inc.
股东权益的简明合并报表
（未经审计；单位：千，股份金额除外）

截至2024年9月30日止三个月
普通股 额外
实缴
资本		 累计
赤字		 累计
其他
综合
亏损
合计
股东'
股权
股份 金额
2024年6月30日余额 208,201,140   $ 2,082   $ 1,519,084   $ ( 1,491,593 ) $ ( 5,883 ) $ 23,690  
在行使股票期权和授予限制性股票单位时发行普通股，税后净额 418,572   4   ( 207 ) — — ( 203 )
股票补偿 — — 3,315   — — 3,315  
外币折算调整
— — — — 1,664   1,664  
养老金净损失 — — — — ( 4 ) ( 4 )
净收入 — — — 10,672   — 10,672  
2024年9月30日余额 208,619,712   $ 2,086   $ 1,522,192   $ ( 1,480,921 ) $ ( 4,223 ) $ 39,134  

截至2024年9月30日止九个月
普通股 额外
实缴
资本		 累计
赤字		 累计
其他
综合
亏损
合计
股东'
股权
股份 金额
2023年12月31日余额 178,133,548   $ 1,781   $ 1,492,077   $ ( 1,406,376 ) $ ( 4,595 ) $ 82,887  
发行普通股，扣除发行费用 24,761,905   248   21,540   — — 21,788  
行使预先注资认股权证时发行普通股 3,809,523   38   33   — — 71  
在行使股票期权和授予限制性股票单位时发行普通股，税后净额 1,535,250   15   ( 699 ) — — ( 684 )
根据员工股票购买计划发行普通股 379,486   4   142   — — 146  
股票补偿 — — 9,099   — — 9,099  
外币折算调整
— — — — 371   371  
养老金净收益 — — — — 234   234  
有价证券未实现净亏损，税后净额 — — — — ( 233 ) ( 233 )
净亏损 — — — ( 74,545 ) — ( 74,545 )
2024年9月30日余额 208,619,712   $ 2,086   $ 1,522,192   $ ( 1,480,921 ) $ ( 4,223 ) $ 39,134  

见随附的简明综合财务报表附注。
9
表内容
Sangamo Therapeutics, Inc.
股东权益的简明合并报表
（未经审计；单位：千，股份金额除外）
截至2023年9月30日止三个月
普通股 额外
实缴
资本		 累计
赤字		 累计
其他
综合
亏损
合计
股东'
股权
股份 金额
2023年6月30日余额 177,074,546   $ 1,771   $ 1,479,725   $ ( 1,241,918 ) $ ( 5,936 ) $ 233,642  
在行使股票期权和授予限制性股票单位时发行普通股，税后净额 205,129   2   ( 103 ) — — ( 101 )
股票补偿 — — 6,189   — — 6,189  
外币折算调整
— — — — ( 1,144 ) ( 1,144 )
养老金净收益 — — — — 5   5  
有价证券未实现收益净额，税后净额 — — — — 494   494  
净亏损 — — — ( 104,163 ) — ( 104,163 )
2023年9月30日余额 177,279,675   $ 1,773   $ 1,485,811   $ ( 1,346,081 ) $ ( 6,581 ) $ 134,922  

截至2023年9月30日止九个月
普通股 额外
实缴
资本		 累计
赤字		 累计
其他
综合
亏损
合计
股东'
股权
股份 金额
2022年12月31日余额 166,793,320   $ 1,668   $ 1,450,239   $ ( 1,148,545 ) $ ( 8,404 ) $ 294,958  
以市场发行方式发行普通股，扣除发行费用 8,249,261   83   15,023   — — 15,106  
在行使股票期权和授予限制性股票单位时发行普通股，税后净额 1,481,508   15   ( 1,419 ) — — ( 1,404 )
根据员工股票购买计划发行普通股 755,586   7   712   — — 719  
股票补偿 — — 21,256   — — 21,256  
外币折算调整
— — — — 981   981  
养老金净收益 — — — — 2   2  
有价证券未实现收益净额，税后净额 — — — — 840   840  
净亏损 — — — ( 197,536 ) — ( 197,536 )
2023年9月30日余额 177,279,675   $ 1,773   $ 1,485,811   $ ( 1,346,081 ) $ ( 6,581 ) $ 134,922  

见随附的简明综合财务报表附注。
10
表内容
Sangamo Therapeutics, Inc.
简明合并现金流量表
（未经审计；单位：千）

九个月结束
9月30日，
2024 2023
经营活动：
净亏损 $ ( 74,545 ) $ ( 197,536 )
调整净亏损与经营活动使用的现金净额：
长期资产减值 5,521   65,232  
折旧及摊销 3,866   13,238  
有价证券折损减值计提 ( 273 ) ( 2,031 )
经营租赁使用权资产摊销 3,360   5,945  
股票补偿 9,099   21,256  
其他非现金调整 ( 4 ) 1,119  
商誉和无限期无形资产减值 —   89,485  
递延所得税优惠 18   ( 6,195 )
经营资产和负债变动净额：
应收利息 402   192  
应收账款 ( 9,573 ) 2,530  
预付费用及其他资产 6,403   5,159  
应付账款和其他应计负债 ( 6,851 ) ( 5,220 )
应计薪酬和员工福利 2,060   ( 4,182 )
租赁负债 ( 4,081 ) ( 3,737 )
其他非流动负债 36   112  
递延收入 774   ( 159,671 )
经营活动使用的现金净额 ( 63,788 ) ( 174,304 )
投资活动：
购买有价证券 —   ( 59,551 )
有价证券的到期日 1,110   193,858  
出售有价证券所得款项 34,730   —  
分类为持有待售资产的出售收益 475   —  
购置不动产和设备 ( 115 ) ( 18,484 )
投资活动提供的现金净额 36,200   115,823  
融资活动：
发行普通股所得款项，扣除发行费用 21,924   —  
市场发售所得款项，扣除发售开支 —   15,106  
与净额结算股权奖励相关的已缴税款 ( 684 ) ( 1,404 )
根据员工购股计划发行普通股所得款项 146   719  
筹资活动提供的现金净额 21,386   14,421  
汇率变动对现金，现金等价物和限制现金的影响 199   130  
现金、现金等价物、受限制现金净减少额 ( 6,003 ) ( 43,930 )
现金、现金等价物和限制性现金，期初 46,704   101,944  
现金、现金等价物、受限制现金、期末 $ 40,701   $ 58,014  
补充现金流披露：
列入未付负债的财产和设备 $ 389   $ 2,757  
见随附的简明综合财务报表附注。
11
表内容
Sangamo Therapeutics, Inc.
简明合并财务报表附注
（未经审计）
注1 — 组织、介绍和总结重要会计政策的基础
业务的组织和说明
Sangamo Therapeutics, Inc.（“Sangamo”或“本公司”）于1995年6月在特拉华州注册成立，于2017年1月由Sangamo Biosciences，Inc.更名。Sangamo是一家基因组医学公司，致力于将突破性的科学转化为药物，从而改变患有严重神经系统疾病的患者和家庭的生活。该公司认为，其锌指（“ZF”）表观遗传调节剂非常适合潜在地解决破坏性神经系统疾病，其衣壳工程平台已在临床前研究中证明了将递送扩展到目前可用的鞘内递送衣壳之外的能力，包括在中枢神经系统（“CNS”）中。
2023年，公司宣布战略转型为一家专注于神经学的基因组医学公司，专注于开发表观遗传调控疗法，旨在解决严重的神经系统疾病和新型腺相关病毒（“AAV”）衣壳递送技术。
列报依据
随附的未经审计简明合并财务报表是根据美国公认会计原则（“美国公认会计原则”）编制的中期财务信息，并根据美国证券交易委员会（“SEC”）的规则和条例。因此，它们不包括美国公认会计原则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。管理层认为，为公允列报所列期间的这些财务报表而认为必要的所有调整（仅包括正常的经常性调整）均已包括在内。截至2024年9月30日止三个月和九个月的经营业绩不一定代表截至2024年12月31日止年度的预期业绩。截至2023年12月31日的简明合并资产负债表数据来自Sangamo于2024年3月13日向SEC提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告（“2023年年度报告”）中包含的经审计的合并财务报表。
随附的简明综合财务报表包括公司及其附属公司的账目。所有公司间余额和交易已在简明综合财务报表中消除。
随附的简明综合财务报表和相关财务信息应与2023年年度报告中包含的截至2023年12月31日止年度的经审计综合财务报表和脚注一并阅读。
流动性、持续经营、资本资源
Sangamo目前正致力于一些涉及实验技术的长期发展项目。这些项目将需要数年时间和大量支出才能完成，最终可能不会成功。近年来，该公司的运营资金主要来自合作和战略合作伙伴关系、研究资助和发行股本证券。截至2024年9月30日，公司拥有资本资源$ 39.2 万元，包括现金及现金等价物。2024年8月2日，公司与罗氏集团（“基因泰克”）成员公司基因泰克签订了全球表观遗传调控和衣壳递送许可协议（“基因泰克协议”），根据该协议，公司获得了$ 40.0 2024年8月预付许可费百万美元 10.0 2024年10月百万里程碑付款。
根据会计准则编纂（“ASC”）主题205-40，财务报表的列报—持续经营（“ASC主题205-40”），公司有责任评估是否有条件和/或事件对其在简明综合财务报表发布之日后一年内履行其未来财务义务的能力产生重大疑问。根据ASC主题205-40的要求，管理层的评估最初不应考虑截至简明综合财务报表发布之日尚未完全实施的管理层计划的潜在缓解影响。当存在实质性疑问时，管理层会评估其计划的缓解效果是否足以缓解对公司持续经营能力的实质性怀疑。然而，管理层计划的缓解影响只有在（i）计划很可能在财务报表发布之日后的一年内有效实施，以及（ii）很可能在
12
表内容
计划一旦实施，将减轻在财务报表发布之日后一年内对实体持续经营能力产生重大怀疑的相关条件或事件。一般来说，要被认为很可能得到有效实施，这些计划必须在财务报表发布之日之前已经获得公司董事会的批准。
该公司的重大亏损历史、经营活动产生的负现金流、目前手头的流动资金资源有限，以及在当前资源用尽后依赖额外融资为其运营提供资金，这使人对其在简明综合财务报表发布之日后一年内持续经营的能力产生重大怀疑。根据公司目前的运营计划，其截至2024年9月30日的现金及现金等价物，连同$ 10.0 公司于2024年10月从基因泰克收到的百万里程碑付款，预计将允许公司仅在2025年第一季度（即这些简明合并财务报表发布之日后不到一年）满足其流动性需求。
成功完成公司的发展计划，并最终实现盈利运营取决于未来的事件，包括获得足够的融资来支持公司的成本结构和运营计划。管理层的计划包括（其中包括）采取以下一项或多项步骤以筹集额外资本，这些步骤均无法得到保证或完全在公司的控制范围内：
•通过出售公司普通股筹集资金，包括根据与杰富瑞有限责任公司的市场发售计划进行销售；
•通过债务或特许权使用费融资筹集资金；和
•与潜在合作伙伴建立合作关系，以推进公司的产品管线。
如果公司无法以可接受的条件筹集资金，或者根本无法筹集资金，或者如果无法获得合作安排或外部直接投资来推进其项目，公司将被要求终止部分或全部业务，或制定和实施进一步延长应付款项、减少间接费用或缩减当前运营计划的计划，直到筹集到足够的额外资金来支持进一步的运营。不能保证这样的计划会成功。公司可能无法按可接受的条款或根本无法及时获得额外资本。特别是，对公司持续经营能力的看法可能会增加为持续经营获得融资的难度，特别是考虑到当前具有挑战性的宏观经济和市场条件。此外，由于其新重新确定的核心神经病学临床前项目的投机性，该公司可能无法吸引新的投资。如果公司无法及时获得足够的资金，或根本无法获得足够的资金，公司将被要求采取额外的行动来解决其流动性需求，包括进一步降低运营费用和推迟、缩小范围、停止或改变其研发活动等额外的成本削减措施，这将对其业务和前景产生重大不利影响，或者公司可能被要求完全停止运营、清算其全部或部分资产，和/或根据美国破产法寻求保护。
随附的简明综合财务报表是在假设公司持续经营的情况下编制的，其中考虑在正常业务过程中变现资产和清偿负债。简明综合财务报表不包括任何调整，以反映未来可能因与公司持续经营能力相关的不确定性而对资产的可收回性和分类或负债金额产生的影响。
重要会计政策摘要
估计数的使用
按照美国公认会计原则编制简明合并财务报表要求管理层做出影响简明合并财务报表和随附附注中报告的金额的估计和假设。管理层持续评估其估计，包括与收入确认、临床试验应计费用、所得税、资产和负债的公允价值、长期资产的使用寿命和减值以及基于股票的补偿相关的关键会计政策或估计。估计是基于历史经验和公司认为在当时情况下合理的各种其他市场特定假设和其他相关假设，其结果构成对从其他来源不易看出的资产和负债的账面价值作出判断的基础。实际结果可能与这些估计不同。
2023年3月，公司录得额外收入，这与与与吉利德科学科学公司的子公司（“Kite”）的合作协议有关的估计变化有关。这一调整是由于公司研发服务的估计未来水平降低，因此，未来项目成本。这导致该合作的比例累计绩效增加，收入增加
13
表内容
$ 8.9 万，净亏损减少$ 8.9 万，减少公司每股基本及摊薄净亏损$ 0.05 截至2023年9月30日止九个月。
2023年9月，公司录得与与Kite合作协议相关的估计变化相关的额外收入。这一调整是由于公司研发服务的估计未来水平进一步降低，因此，未来项目成本。这导致这一合作的按比例累积业绩增加，收入增加$ 4.9 万，净亏损减少$ 4.9 万，减少公司每股基本及摊薄净亏损$ 0.03 截至2023年9月30日止三个月及九个月。
收入确认
该公司根据ASC主题606的规定对其收入进行会计处理，与客户订立合约的收入（“ASC主题606”）。该公司的合同收入来自合作协议，包括许可安排和研究服务。研究和许可协议通常包括不可退还的前期签署或许可费用、按公司研究人员产生的时间协商费率付款、第三方成本补偿、额外的目标选择费用、分许可费用、与正在进行的开发和产品商业化相关的里程碑付款，以及未来被许可人产品销售的特许权使用费。从公司合作伙伴收到的所有资金一般不予退还。不可退还的预付费用在合同开始时是固定的。所有其他费用代表合同中的可变对价。对于包含一项条款的合同，其中公司向其客户偿还其产生的某些成本，并且公司没有获得任何可明确区分的商品或服务以换取此类付款，公司将其作为合同交易价格的减少进行会计处理。递延收入主要指已收到但未赚取的不可退还的预付费用或里程碑付款部分。
在确定公司履行其协议义务时确认的适当收入金额时，公司执行以下步骤：（i）识别合同中承诺的商品或服务；（ii）确定承诺的商品或服务是否为履约义务，包括它们在合同上下文中是否可区分；（iii）交易价格的计量，包括可变对价的约束；（iv）根据估计售价将交易价格分配给履约义务；（v）在公司履行每项履约义务时（或随着）确认收入。
该公司在其合作协议中的履约义务经常代表知识产权和研发服务许可的不同捆绑，由于客户无法独立于研发活动从许可中受益，因此这些组成部分单独非可区分。在某些情况下，公司已确定客户可以从研发活动中单独受益于许可的知识产权，知识产权许可和研发服务是个别可区分的履约义务。许可公司知识产权和/或获得研发服务的选择权也代表了在授予客户重大权利时的履约义务，例如，如果客户没有根据现有合同购买公司的服务，他们就不会获得折扣的权利。
授予知识产权许可的收入属于可明确区分的，因此是单独的履约义务，在许可生效且公司已完成向客户转让许可知识产权副本的时间点确认。来自不同研发服务以及不同捆绑的知识产权和研发服务许可的收入，使用比例绩效方法随着时间的推移而确认。在这种方法下，收入是通过使用最能描述相关履约义务履行进展的计量方法计量相关履约义务的履行进展情况而确认的。对于大多数公司的协议来说，进度的衡量标准是基于付出的努力水平的投入衡量标准，其中包括公司研究人员的实际时间价值加上第三方成本补偿。
分配给包含重大权利的期权的对价将递延至期权被行使或到期。该等期权的行使作为合同延续进行会计处理，标的选择费用和估计可变对价包含在当时的交易价格中，并专门分配给相应标的的履约义务。
管理层需要作出重大判断，以确定一项安排下所需的努力程度，以及公司预计在该期间内完成该安排下的履约义务。这些估计的变化可能对确认的收入产生重大影响。如果公司无法合理估计其履约义务何时完成或变得无关紧要，则收入确认将递延至公司能够合理作出该等估计时。对于可变对价，交易价格中包含的金额以累计确认收入很可能不会发生重大转回的金额为限。在随后的每个报告期末，公司重新评估交易价格中包含的估计可变对价以及任何相关约束，并在必要时调整其对整体交易价格的估计。然后在当期记录累计追赶，以反映更新后的交易价格和更新后的进度计量。估计期间
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表内容
绩效和努力程度，包括公司研究人员的时间价值和第三方成本，每季度进行一次审查，并根据需要进行调整，以反映公司目前的预期。
作为这些安排的会计核算的一部分，公司必须制定需要判断的假设，以确定合同中确定的每项履约义务的单独售价。公司使用关键假设来确定独立销售价格，其中可能包括预测收入、开发时间表、贴现率和行使技术和监管成功的概率，以及预期的研发服务努力程度。
当一项安排的价格和/或范围发生变化时，就会发生合同修改。如果修改包括增加新的可明确区分的商品或服务以换取反映这些商品和服务的单独售价的对价，则该修改作为与客户的单独合同入账。否则，如果剩余货物和服务与先前提供的不同，则现有合同被视为终止，剩余对价分配给剩余货物和服务，就好像这是新签订的合同一样。如果剩余的货物和服务与先前提供的货物和服务没有区别，则修改的影响按类似于进度估计计量变化的影响的方式入账，在修改时记录收入的累计追赶。如果剩余的某些商品和服务与先前提供的商品和服务不同，而其他商品和服务则不不同，为说明修改的影响，公司适用与修改会计目标一致的原则。
来自合作和许可协议的收入占总收入的百分比如下：
三个月结束
9月30日，		 九个月结束
9月30日，
2024 2023 2024 2023
基因泰克 100   % —   % 98   % —   %
Kite Pharma, Inc. —   % 58   % —   % 11   %
渤健 MA，Inc。 —   % 4   % —   % 77   %
诺华生物医学研究院有限公司。 —   % —   % —   % 7   %
其他许可协议 —   % 38   % 2   % 5   %
减值
每当有事件或情况变化表明资产的账面值可能无法完全收回时，公司对长期资产（包括物业和设备、租赁资产改良和使用权资产）的账面价值进行减值评估。如果情况发生变化，表明长期资产可能发生减值，公司通过将资产或资产组的账面价值与其未贴现的预期未来现金流量进行比较，进行可收回性测试。长期资产评估在资产组层面进行，即可辨认现金流量在很大程度上独立于其他资产和负债的现金流量的最低层级。每当业务发生变化，影响到与资产组中包含的资产相关的现金流是否在很大程度上是独立的，公司就会重新评估其资产组的构成。减值审查表明资产组的账面值不可收回的，按资产组的账面值超过其公允价值的金额计量减值损失。任何减值亏损均使用该等资产的相对账面值按比例分配予该集团的长期资产，惟个别资产的账面值不得低于其公允价值。
可能显示潜在减值并触发减值测试的因素包括但不限于一般宏观经济状况、行业和市场的特定情况、法律因素、企业经营环境或经营业绩的不利变化、股价和市值与账面净值相比的持续下跌。
计算报告单位、资产组和单项资产的公允价值涉及重大估计和假设。这些估计和假设除其他外，包括预测的未来现金流量、风险调整贴现率、未来经济和市场状况，以及确定适当的市场可比性。所使用的这些因素和假设的变化可能会对资产被视为减值期间确认的减值损失金额产生重大影响。
截至2023年9月30日止九个月的一部分期间，公司拥有商誉和无限期无形资产（IPR & D）。由于公司于截至2023年9月30日止九个月确认减值亏损，该等资产已悉数注销，见附注6 –持有待售资产减值及减记.
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表内容
现金、现金等价物和受限制现金
Sangamo认为在购买日购买的原始期限为三个月或更短的所有高流动性投资都是现金等价物。现金和现金等价物包括现金、货币市场账户存款和美国政府担保的实体债务证券。受限现金包括一张信用证，金额为$ 1.5 百万，代表租用加州布里斯班办公及研发实验室设施的按金。
随附简明合并资产负债表中报告的现金、现金等价物和受限现金与随附简明合并现金流量表中报告的金额的对账如下（单位：千）：
9月30日，
2024		 12月31日，
2023		 9月30日，
2023		 12月31日，
2022
现金及现金等价物 $ 39,201   $ 45,204   $ 56,514   $ 100,444  
非流动受限制现金 1,500   1,500   1,500   1,500  
简明综合现金流量表中报告的现金、现金等价物和限制性现金 $ 40,701   $ 46,704   $ 58,014   $ 101,944  
租约
公司通过评估一项安排是否包含已识别资产以及是否有权控制已识别资产来确定一项安排在开始时是否是或包含租赁。使用权资产代表公司在租赁期内使用标的资产的权利，租赁负债代表公司因租赁产生的支付租赁款项的义务。租赁负债在租赁开始日根据租赁期内未来租赁付款额的现值确认。使用权资产基于租赁负债的计量，还包括在租赁开始之前或租赁开始时支付的任何租赁付款，不包括租赁奖励和所产生的初始直接成本（如适用）。
由于公司租赁中的隐含费率一般未知，公司在确定剩余租赁付款额的现值时使用其基于租赁开始日可获得的信息的增量借款利率。增量借款利率是对公司在类似经济环境下租赁期限内以抵押方式借入相当于租赁付款的金额在租赁开始时将产生的利率的估计。公司在计算其增量借款利率时会考虑其信用风险、租赁期限和租赁付款总额，并视需要调整抵押品的影响。租赁条款可能包括在合理确定公司将行使任何此类选择权时延长或终止租赁的选择权。公司经营租赁的租金费用，按使用权资产摊销与租赁负债增值之和在租赁期内按直线法确认，除非使用权资产此前因减值减记。每当有事件或情况变化显示使用权资产的账面值可能无法完全收回时，本公司对租赁安排进行减值评估。在确认使用权资产发生减值的情况下，公司将自减值发生之日起至使用权资产使用寿命结束或租赁期结束之日（以较早者为准），按直线法确认减值费用并随后将剩余使用权资产摊销为租金费用（除非另一系统性基础更能代表公司预期消耗该资产未来经济利益的模式）。
如果合同条款和条件发生变化，导致租赁范围或租赁对价发生变化，则公司确定租赁变更是否导致单独合同或现有租赁的会计核算发生变化而不是单独合同。对于导致单独合同的租赁修改，公司按照与其他新租赁相同的方式对新合同进行会计处理。对于不导致单独合同的租赁修改，公司在修改生效日重新评估租赁的分类，重新计量和重新分配合同中的剩余对价，并使用修改生效日确定的贴现率重新计量租赁负债。
公司已选择不将其房地产和复印机租赁的租赁和非租赁部分分开，因此，将任何租赁和非租赁部分作为单一租赁部分入账。公司还选择不对任何期限为12个月或以下的租赁适用确认要求，并且不包括公司合理确定将行使的购买标的资产的选择权。
认股权证购买公司股份
公司通过首先按照ASC 480评估认股权证是否符合负债分类标准，确定认股权证购买其股票份额的会计分类为负债还是权益，区分负债与权益（“ASC 480”）。根据ASC 480，体现回购实体股份义务或与此种义务挂钩并且要求或可能要求实体通过转移资产来清偿的已发行股份以外的金融工具被归类为负债。此外，体现无条件义务的金融工具，或
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表内容
发行人必须或可能通过发行可变数量的权益份额来结算的除体现有条件义务的已发行股份以外的金融工具，如果在开始时，该义务的货币价值完全或主要基于以下任何一项，则必须将其归类为负债（或在某些情况下为资产）：（a）开始时已知的固定货币金额，（b）发行人权益份额公允价值以外的其他变动，或（c）与发行人权益份额公允价值变动成反比的变动。
如果权证等金融工具在ASC 480下不需要归类为负债，公司会根据ASC 815-40评估此类工具是否与公司自己的股票挂钩。为使一项工具被视为与实体自己的股票挂钩，其结算金额必须始终等于以下两者之间的差额：（a）固定数量的公司权益股份的公允价值，以及（b）公司发行的债务工具的固定货币金额或固定金额。允许对该金额进行某些调整，如果它们是基于固定价格/固定对价-期权的公允价值的非杠杆输入。
认股权证还被要求满足股权分类标准才能归入股东权益。根据这些标准，认股权证必须规定以股份、现金或实体选择的股份进行结算。除有限的例外情况外，在任何情况下以净现金结算的可能性将导致认股权证被归类为负债。
归类为权益类的认股权证一般在发行日使用Black-Scholes估值模型进行计量。分类为负债的认股权证在任何报告日使用与其条款一致的估值模型重新计量，并在收益中确认变动。
重组
公司根据是否根据持续福利安排或一次性福利安排提供解雇福利来记录员工遣散费。公司根据ASC主题712对持续的解雇福利安排进行会计处理，例如那些由雇佣协议、适用法规或过去惯例产生的安排，薪酬—非退休离职后福利（“ASC主题712”）。根据ASC 712，与过去的服务相关且随时间归属或累积的离职后福利负债在债务很可能发生且可以合理估计时记录。公司根据ASC主题420对一次性雇佣福利安排进行会计处理，退出或处置成本义务（“ASC主题420”）。一次性解雇福利在实体通知雇员之日计入费用，除非雇员必须在超过最低通知期的一段时间内提供未来服务，在这种情况下，福利在未来服务期内按比例计入费用。其他关联成本在负债发生期间确认。
终止合同所产生的费用在合同终止时确认，例如在向对方提供终止通知时确认。与没有未来利益的合同有关的成本在停止使用日确认。其他退出相关成本确认为已发生。
尚未采用的近期会计公告
2023年11月，财务会计准则委员会（“FASB”）发布了会计准则更新（“ASU”）2023-07，分部报告（主题280）：可报告分部披露的改进（“ASU 2023-07”），要求公共实体在中期和年度基础上披露有关其可报告分部的重大费用和其他分部项目的信息。具有单一可报告分部的公共实体必须适用ASU2023-07中的披露要求，以及ASC主题280中所有现有的分部披露和调节要求，分部报告以中期和年度为基础。ASU2023-07适用于2023年12月15日之后开始的财政年度，以及2024年12月15日之后开始的财政年度内的过渡期，允许提前采用。该公司目前正在评估采用ASU2023-07的影响。
2023年12月，FASB发布ASU2023-09，所得税（专题740）：所得税披露的改进（“ASU 2023-09”），要求公共实体每年披露费率调节中的特定类别，以及披露按司法管辖区分类缴纳的所得税。ASU2023-09在2024年12月15日之后开始的财政年度生效，允许提前采用。该公司目前正在评估采用ASU2023-09的影响。
注2 — 公允价值计量
公司以经常性基础以公允价值计量某些金融资产和负债，包括现金等价物和有价证券。公允价值在公允价值计量和披露的权威指引下按三层层级确定公允价值计量所用输入值的优先顺序如下：
第1级：相同、非限制性资产或负债在计量日可获取的活跃市场中未经调整的报价；
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表内容
第2级：在资产或负债的几乎整个期限内，在不活跃的市场或可直接或间接观察到的投入中的报价；和
第3级：需要对公允价值计量具有重要意义且不可观察的投入（即很少或没有市场活动支持）的价格或估值技术。
该公司曾 无 截至2024年9月30日的现金等价物或有价证券。 截至2023年12月31日，公司现金等价物和有价证券的公允价值计量在公允价值层级内的以下层级（单位：千）进行识别：
2023年12月31日
公允价值计量
合计 1级 2级 3级
资产：
现金等价物：
货币市场基金 $ 2,508   $ 2,508   $ —   $ —  
合计 2,508   2,508   —   —  
有价证券：
美国政府担保的实体债务证券 22,566   —   22,566   —  
商业票据证券 2,826   —   2,826   —  
公司债务证券 1,405   —   1,405   —  
资产支持证券 2,377   —   2,377   —  
美国国库券 5,593   —   5,593   —  
存款证 1,031   —   1,031   —  
合计 35,798   —   35,798   —  
现金等价物和有价证券合计 $ 38,306   $ 2,508   $ 35,798   $ —  
现金等价物和有价证券
该公司一般将其有价证券归类为第2级。当使用在不太活跃的市场交易的相同证券的可观察市场价格时，工具被归类为第2级。当无法获得相同证券的可观察市场价格时，这类工具使用基准曲线、同类证券的基准、板块分组、矩阵定价和估值模型进行定价。这些估值模型是定价提供商或经纪商的专有模型，并包含许多输入，包括大致的优先顺序：基准收益率、报告的交易、经纪商/交易商报价、发行人价差、双边市场、基准证券、出价、报价和参考数据，包括市场研究出版物。对于某些安全类型，可能会使用额外的输入，或者某些标准输入可能不适用。评估者可能会根据市场情况对任何证券在任何一天的输入进行不同的优先排序，并非列出的所有输入都可用于任何一天的每项证券评估的评估过程。
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表内容
注3 — 现金等价物和有价证券
该公司曾 无 截至2024年9月30日的现金等价物或有价证券。 下表汇总了截至2023年12月31日公司的现金等价物和有价证券（单位：千）：
摊销
成本		 毛额
未实现
收益		 毛额
未实现
损失		 估计数
公允价值
2023年12月31日
物业、厂房及设备
现金等价物：
货币市场基金 $ 2,508   $ —   $ —   $ 2,508  
合计 2,508   —   —   2,508  
有价证券：
美国政府担保的实体债务证券 22,347   219   —   22,566  
商业票据证券 2,825   2   ( 1 ) 2,826  
公司债务证券 1,399   6   —   1,405  
资产支持证券 2,368   9   —   2,377  
美国国库券 5,599   —   ( 6 ) 5,593  
存款证 1,026   5   —   1,031  
合计 35,564   241   ( 7 ) 35,798  
现金等价物和有价证券合计 $ 38,072   $ 241   $ ( 7 ) $ 38,306  
按合同期限分列的有价证券公允价值如下（单位：千）：
12月31日，
2023
一年或更短时间内成熟 $ 10,855  
一年至五年后成熟 24,943  
合计 $ 35,798  
出售投资的已实现损益为 无 截至2024年9月30日止三个月和九个月的t材料。有 无 截至2023年9月30日止三个月及九个月的出售投资实现损益。在截至2024年9月30日和2023年9月30日的三个月和九个月内，具有累计其他综合亏损净收益的证券的未实现收益总额并不重大。
该公司通过其投资政策管理与其投资组合相关的信用风险，该政策将购买限制在高质量的发行人，同时也限制了其投资组合可投资于单一发行人的金额。公司做到了 无 t记录截至2024年9月30日和2023年9月30日止三个月和九个月与其有价证券相关的信用损失备抵。
该公司曾 无 截至2024年9月30日止三个月和九个月与其有价证券相关的未实现亏损。截至2023年9月30日止三个月和九个月，公司没有与其有价证券相关的重大未实现亏损。对于截至2024年9月30日和2023年12月31日处于持续未实现亏损状态超过12个月的有价证券，公司没有单独和合计的重大未实现亏损。这些未实现损失没有归因于信用风险，与市场状况的变化有关。该公司定期审查其有价证券是否存在信用损失的迹象。没有出现任何重大事实或情况表明公司所持证券的发行人的信誉有任何重大恶化。根据公司对这些证券的审查，公司确定 无 需要在2024年9月30日或2023年12月31日计提与其有价证券相关的信用损失准备金。
对于公司有债务证券投资的期间，公司还考虑了是否更有可能要求公司在收回其摊余成本基础之前出售债务证券。截至2024年9月30日止三个月及九个月期间并无录得减值开支。
注4 — 每股基本和摊薄净收益（亏损）
每股基本净收入（亏损）的计算方法是用净收入（亏损）除以该期间已发行普通股的加权平均数。稀释后每股净收益（亏损）除以净收益
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表内容
（亏损）按加权平均股数的普通股加上该期间已发行的具有潜在稀释性的证券。可以很少或没有对价行使的普通股潜在股份包括在已发行普通股的基本和稀释加权平均股数中。截至2024年9月30日止三个月，已发行基本及摊薄加权平均股数为 208.3 百万和 214.3 分别为百万股。截至2024年9月30日止九个月，基本及摊薄加权平均发行股数均 198.8 万股，并纳入预筹认股权证购 3,809,523 行权价为$的普通股股份 0.01 每股。这些认股权证是在截至2024年6月30日的三个月内行使的。
每股基本和摊薄净收益（亏损）的组成部分如下（单位：千，每股金额除外）：
三个月结束
9月30日，		 九个月结束
9月30日，
2024 2023 2024 2023
分子：
净收入（亏损） $ 10,672   $ ( 104,163 ) $ ( 74,545 ) $ ( 197,536 )
减：分配给参与证券的净收益 1,287   —   —   —  
普通股股东可获得的净收入（亏损） $ 9,385   $ ( 104,163 ) $ ( 74,545 ) $ ( 197,536 )
分母：
基本：
已发行普通股加权平均数-基本 208,345   177,171   198,849   173,375  
稀释：
已发行普通股加权平均数-基本 208,345   177,171   198,849   173,375  
限制性股票单位的稀释效应 5,823   —   —   —  
根据员工股票购买计划的普通股稀释效应 157   —   —   —  
已发行普通股加权平均数-稀释 214,325 177,171 198,849 173,375
每股净收益（亏损）：
基本 $ 0.05   $ ( 0.59 ) $ ( 0.37 ) $ ( 1.14 )
摊薄 $ 0.04   $ ( 0.59 ) $ ( 0.37 ) $ ( 1.14 )
认股权证购买普通股股份，行使价为$ 1.00 每股，使持有人有权参与分红，但无需吸收发生的亏损。因此，截至2024年9月30日止三个月，公司采用两级法将净收益分配给普通股股份和这些认股权证，以计算每股基本和稀释净收益。截至2024年9月30日的九个月，认股权证被排除在基本每股净亏损计算之外。截至2023年9月30日止三个月及九个月期间，概无未行使认股权证。
剔除截至2024年9月30日止三个月每股摊薄净收益计算 12.7 百万股受股票期权和已发行限制性股票单位的约束，因为它们的纳入将对稀释后的每股净收益产生反稀释作用。剔除截至2024年9月30日止9个月每股摊薄净亏损计算 51.6 百万股受股票期权、已发行的限制性股票单位、购买普通股的认股权证以及预留发行的员工股票购买计划股份的约束，因为它们的纳入将对稀释后的每股净亏损产生反稀释作用。剔除截至2023年9月30日止三个月及九个月每股摊薄净亏损的计算 22.1 百万股受限于股票期权、已发行的限制性股票单位以及预留发行的员工股票购买计划股份，因为它们的纳入将对稀释后的每股净亏损产生反稀释作用。
附注5 — 主要客户、合作伙伴关系和战略联盟
基因泰克
2024年8月，公司与基因泰克签订了全球表观遗传调控和衣壳给药许可协议，以开发静脉给药的基因组药物来治疗某些神经退行性疾病。根据协议条款，公司向基因泰克授予针对tau和第二个未披露的神经学靶点的公司专有锌指阻滞剂（“ZFRs”）的独家许可。公司还向基因泰克授予了公司专有的、嗜神经腺相关病毒衣壳STAC-BBB的独家许可，用于针对tau和第二个神经学靶点的疗法。禁止公司（为自己或与第三方或为第三方）开发
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表内容
在协议规定的适用排他期内针对tau和第二个神经学靶点的产品。公司负责完成技术转让和某些临床前活动，基因泰克全权负责所有临床开发、监管互动、制造和结果产品的全球商业化。
2024年8月，该公司收到$ 40.0 来自基因泰克的百万前期许可付款。2024年10月，该公司收到$ 10.0 与2024年9月完成的技术转让相关的百万里程碑付款。根据协议条款，该公司也有资格赚取高达$ 1.9 数十亿的开发和商业里程碑遍布多个潜在产品。此外，公司还有权就此类产品的净销售额获得不断升级的、分层的中单位数至低于十位数的特许权使用费，但须根据专利到期、竞争性产品进入市场以及根据第三方知识产权的某些许可支付的款项进行调整。
该协议将在逐个产品和逐个国家的基础上持续下去，直至该国家对该产品没有剩余的特许权使用费支付义务之日，届时该协议将在该国家对该产品到期。特许权使用费义务在覆盖该产品在该国的最后一项有效专利权利要求到期时终止，或 10 自该产品在该国家的首次商业销售之日起数年。为方便起见，基因泰克有权终止协议。每一方均有权因另一方未治愈的实质性违约而解除协议。
公司根据ASC主题606评估与基因泰克的协议，得出基因泰克是客户的结论。初始交易价格$ 50.0 万包括前期许可费$ 40.0 百万和$ 10.0 百万技术转让里程碑付款。交易价格中没有包含任何开发里程碑，因为所有这些金额都受到充分限制。作为对约束的评估的一部分，公司考虑了许多因素，包括此时里程碑的实现是不确定的，并取决于与可变对价相关的不确定性得到解决的未来期间。公司将在不确定事件解决或其他情况发生变化时重新评估交易价格。潜在的基于销售的里程碑和特许权使用费未进行估计，因为它们符合ASC 606下基于销售或使用的特许权使用费例外情况，并在赚取期间确认，前提是相关的履约义务已完成。
公司已确定 two 基因泰克协议内的履约义务。所有许可均作为提供功能性IP的履约义务入账，该义务在2024年9月完成技术转让时得到满足的时间点得到满足。临床前活动代表研发服务，随着公司开展和基因泰克从相关活动中受益，随着时间的推移而得到满足。与临床前活动相关的收入采用累计实际发生成本相对于总估计成本的输入法确认。
公司根据每项履约义务的相对独立售价，将初始交易价格分配给履约义务。在没有可观察到的独立售价的情况下，公司采用了最大限度地利用可观察到的投入的方法。这包括临床前活动的成本加利润率方法，这需要估计总成本和预期利润率。许可的单独售价是根据对许可产品的概率调整贴现现金流和潜在销售的分析确定的。所使用的重要估计和假设包括但不限于预期的市场机会和定价、时间表以及临床、监管和商业化活动成功的可能性。公司预计将在实现未来里程碑和特许权使用费时应付的可变对价分配给与其相关的特定履约义务，即许可履约义务，因为此类分配将满足ASC主题606中的分配目标。
截至2024年9月30日，公司应收账款$ 10.0 与已赚取但尚未收到的里程碑付款有关的百万美元，递延收入$ 0.8 万与本协议有关，预计将在大约未来三个月内确认。
根据该协议确认的收入如下（单位：千）：
三个月结束
9月30日，		 九个月结束
9月30日，
2024 2023 2024 2023
与基因泰克协议相关的收入：
许可证收入的确认 $ 48,679   $ —   $ 48,679   $ —  
研究服务 547   —   547   —  
合计 $ 49,226   $ —   $ 49,226   $ —  
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表内容
辉瑞公司
2017年5月，公司与辉瑞公司（“辉瑞”）订立独家全球合作及许可协议，据此，公司就其A型血友病基因治疗候选产品giroctocogene fitelparvovec及其密切相关产品的研发和商业化建立合作。
根据该协议，公司负责进行giroctocogene fitelparvovec的1/2期临床试验和某些制造活动，而辉瑞负责giroctocogene fitelparvovec的后续全球开发、制造、营销和商业化。
根据协议条款，公司授予辉瑞全球独家版税许可，并有权授予分许可，以使用公司控制的某些技术，以开发、制造和商业化giroctocogene fitelparvovec及相关产品。辉瑞授予公司非排他性、全球性、免版税、全额付费的许可，并有权授予分许可，以使用根据协议开发并由辉瑞控制的某些制造技术来制造公司利用AAV递送系统的产品。
除非提前终止，否则协议的期限按每个产品和每个国家持续，直至（i）涵盖该产品在一国的专利权利要求到期，（ii）产品在一国的监管排他性到期，以及（iii） 15 产品在一个国家首次商业销售的几年后。辉瑞有权无故全部或按产品或按国家/地区终止协议。协议也可能由任何一方基于另一方未治愈的实质性违约或另一方破产而终止。一旦因任何原因终止，公司授予辉瑞开发、制造和商业化giroctocogene fitelparvovec及相关产品的许可将自动终止。一旦公司因故或由任何国家或国家的辉瑞终止，辉瑞将自动授予公司在辉瑞控制的某些技术下的独家、含特许权使用费的许可，以在终止的国家或国家开发、制造和商业化giroctocogene fitelparvovec。
协议执行后，公司收到预付费用$ 70.0 万，并有资格获得高达$ 208.5 在实现特定临床开发、知识产权和监管里程碑时支付百万美元，最高可达$ 266.5 在giroctocogene fitelparvovec和可能的其他产品的首次商业销售里程碑中支付百万。迄今为止， two 里程碑$ 55.0 已累计赚获百万。该公司有资格从辉瑞获得最高$ 220.0 百万美元用于支付giroctocogene fitelparvovec的剩余里程碑付款，可能会因根据第三方知识产权的某些许可支付的款项而减少。此外，辉瑞同意就根据该协议开发的每个潜在许可产品向公司支付特许权使用费，这些产品是 14 % - 20 此类产品年度全球净销售额的百分比，并可能因专利到期、生物仿制药产品进入市场以及根据第三方知识产权的某些许可支付而减少。
该公司根据ASC主题606评估了与辉瑞的协议，得出辉瑞是其客户的结论。该公司完成了履约义务，并确认了交易价格中包含的金额$ 134.0 截至2020年12月31日期间的百万。 无 收入在截至2024年9月30日和2023年9月30日的三个月和九个月内确认。剩余的开发、知识产权和监管里程碑金额未包含在交易价格中，也未被确认为其实现取决于辉瑞开发活动的进展和结果，因此具有不确定性。如果这些里程碑变得有可能实现，届时它们将得到充分认可。销售里程碑和特许权使用费在根据合同条款触发之前不被确认。
亚力兄制药公司，阿斯利康罕见病
2017年12月，公司与辉瑞签订了一项独家全球合作和许可协议，随后于2023年9月将其转让给Alexion、阿斯利康罕见病（“Alexion”），用于开发和商业化潜在的基因治疗产品，这些产品使用锌指转录调节因子（“ZF-转录调节因子”）来治疗与突变相关的肌萎缩侧索硬化症和额颞叶变性。C9ORF72基因。根据该协议，公司同意与辉瑞合作开展一项研究计划，以识别、表征和临床前开发ZF转录调节因子，该调节因子可结合并特异性地降低该突变形式的表达C9ORF72基因。
根据该协议的条款，公司根据公司的相关专利和专有技术授予辉瑞（现为Alexion）独家、收取版税的全球许可，以开发、制造和商业化使用由此产生的满足预先商定标准的ZF转录调节剂的基因治疗产品。在特定时期内，公司和Alexion均不得在合作之外研究、开发、制造或商业化任何特定结合于C9ORF72基因。
除非提前终止，否则协议的期限按每个许可产品和每个国家持续到（i）涵盖一国许可产品的专利权利要求到期，（ii）监管到期，以较晚者为准
22
表内容
许可产品在一国的排他性，以及（iii） 15 许可产品在主要市场国家首次商业销售后数年。Alexion也有权在没有理由的情况下全部或根据每个产品或每个国家的基础上终止协议。协议也可能由任何一方基于另一方未治愈的实质性违约或另一方破产而终止。一旦因任何原因终止，公司根据协议授予Alexion开发、制造和商业化许可产品的许可将自动终止。一旦公司因故终止或Alexion无故终止任何国家或国家的任何许可产品或许可产品，公司将有权与Alexion进行谈判，以根据Alexion控制的某些技术获得非排他性、有特许权使用费的许可，以在终止的国家或国家开发、制造和商业化许可产品或许可产品。
在公司因Alexion的重大违约行为而终止任何交易后，Alexion将不被允许研究、开发、制造或商业化ZFP，这些ZFP与C9ORF72基因一段时间。在Alexion因公司重大违约而终止任何交易后，公司将不被允许研究、开发、制造或商业化ZFP，这些ZFP与C9ORF72基因一段时间。
该公司收到了一笔$ 12.0 从辉瑞获得100万美元的预付款，并有资格获得最高$ 60.0 Alexion的百万开发里程碑付款取决于特定临床前开发、临床开发和首次商业销售里程碑的实现情况，最高可达$ 90.0 如果许可产品的年度全球净销售额达到规定水平，则可获得百万商业里程碑付款。此外，Alexion将向公司支付 14 % - 20 特许产品年全球净销售额的百分比。由于专利到期、生物仿制药产品进入市场以及根据第三方知识产权的某些许可支付的款项，这些特许权使用费可能会减少。每一方对其执行研究计划的成本负责。Alexion在运营和财务上负责许可产品的后续开发、制造和商业化。迄今为止，$的里程碑 5.0 然而，已经赚到并支付了百万 无 产品已获批准，因此 无 特许权使用费已根据C9ORF72同意。
该公司根据ASC主题606评估了与Alexion的协议并得出结论，Alexion是客户。该公司完成了履约义务，并确认了交易价格中包含的金额$ 17.0 截至2020年12月31日期间的百万。 无 收入在截至2024年9月30日和2023年9月的三个月和九个月内确认。剩余的开发里程碑金额未包含在交易价格中，也未被确认，因为其实现取决于Alexion开发活动的进展和结果，因此具有不确定性。如果这些里程碑变得有可能实现，届时它们将得到充分认可。与销售相关的里程碑和特许权使用费在根据合同条款触发之前不被确认。
2023年10月，辉瑞通知该公司，根据一项于2023年9月20日结束的临床前基因治疗资产和使能技术的最终购买和许可协议，辉瑞将合作和许可协议转让给阿斯利康罕见病公司Alexion。
其他协作和许可协议
在2024年，公司与Kite有合作和许可协议以及某些其他许可协议。2023年，除了与Kite的协议外，公司还与Novartis Institutes for BioMedical Research，Inc.（“诺华”）和渤健 MA，Inc.（“渤健”）签订了合作和许可协议。这些合作协议旨在研究、开发和商业化各种潜在的治疗产品，包括用于癌症的潜在工程细胞疗法和用于治疗神经发育障碍和疾病的基因调控疗法。与诺华和渤健的合作协议均已于2023年6月终止。公司根据Kite合作协议提供的服务已于截至2023年12月31日止年度内完成，该协议根据其条款于2024年4月到期。
该公司根据ASC主题606对这些合作协议中的每一项进行了评估，得出Kite、诺华和渤健是其客户的结论。
23
表内容
根据这些协议确认的收入如下（单位：千）：
三个月结束
9月30日，		 九个月结束
9月30日，
2024 2023 2024 2023
与Kite协议相关的收入：
确认许可费固定对价 $ —   $ 5,388   $ —   $ 17,938  
研究服务变量考虑 —   108   —   1,097  
合计 $ —   $ 5,496   $ —   $ 19,035  
与诺华协议相关的收入：
认可前期许可费 $ —   $ —   $ —   $ 9,568  
研究服务 —   —   —   2,611  
合计 $ —   $ —   $ —   $ 12,179  
与渤健协议相关的收入：
承认许可及其他固定对价 $ —   $ —   $ —   $ 132,165  
研究服务的成本分摊支付，净可变对价 —   —   —   2,684  
合计 $ —   $ —   $ —   $ 134,849  
其他许可协议收入 $ 186   $ 3,902   $ 1,023   $ 8,127  
总收入 $ 186   $ 9,398   $ 1,023   $ 174,190  
截至2024年9月30日和2023年12月31日，公司没有与这些许可和合作协议相关的重大应收账款，没有递延收入，也没有交易价格中包含的剩余待确认金额。
附注6 — 持有待售资产减值及减记
截至2023年12月31日止年度，公司经历了股价和相关市值的持续下跌，与渤健和诺华的合作协议被终止，并启动了行动，包括推迟和重新确定某些研发计划的优先顺序，宣布和执行重组运营和削减效力。因此，公司全年对各种长期和无限期无形资产进行了减值测试，确认了税前商誉减值费用$ 38.1 万，税前无限期无形资产减值费用$ 51.4 万美元，连同相关递延所得税负债减少带来的所得税收益$ 6.3 万，以及税前长期资产减值费用$ 65.5 截至2023年12月31日止年度的百万元。
截至2024年9月30日止九个月
在截至2024年3月31日的三个月内，公司董事会批准结束在法国的业务并相应减少劳动力，包括关闭公司在法国Valbonne的细胞疗法制造设施和研究实验室（“法国重组”），还发起了几项旨在降低成本的行动，包括开始关闭其在加利福尼亚州布里斯班的设施的行动。因此，公司重新评估了截至2024年3月31日的长期资产减值情况。
关于法国重组，公司得出结论，截至2024年3月31日，其位于法国的设备、家具和固定装置符合持有待售标准。公司将这些资产的账面价值减记至其估计的公允价值$ 1.0 百万，扣除估计的销售成本，确认亏损$ 1.8 百万。公允价值计量代表第3级非经常性公允价值计量。该亏损在随附的简明综合经营报表中计入长期资产减值。
公司亦就减值评估重新评估其剩余长期资产是否继续代表单一资产组。在考虑了与公司位于法国布里斯班和Valbonne的设施相关的使用权资产和租赁物改良使用方式的变化、停止使用这些资产所产生的成本、法国重组以及公司将这些设施推向市场以进行转租的活动后，公司得出结论，这些资产的可识别运营和现金流现在基本上独立于运营和彼此的现金流，以及公司的其余部分。据此，公司分别评估了由此产生的资产组的减值。
24
表内容
根据与布里斯班和Valbonne设施租赁相关的资产用途变化，公司得出结论，这些资产组存在减值迹象，并进一步确定这些资产组的账面价值不可收回。公司继续使用贴现现金流量法确定其公允价值，该方法代表第3级非经常性公允价值计量。因此，公司确认税前长期资产减值费用为$ 2.0 百万美元的使用权资产和$ 0.5 截至2024年3月31日止三个月的相关租赁物业改善的百万元。由于其账面价值并未超过其公允价值，因此未就剩余的长期资产确认减值。
截至2024年6月30日止三个月，公司面临股价及相关市值持续下跌，并继续进行法国重组及与关闭其位于加利福尼亚州布里斯班的工厂相关的活动。加利福尼亚州布里斯班的设施转租的市场价格也有所下降，这表明使用权和租赁物改良资产的账面价值可能会受到损害。因此，公司对截至2024年6月30日的长期资产进行了减值重新评估。
该公司得出结论，布里斯班和Valbonne设施租赁资产组存在减值迹象，并进一步确定这些资产组的账面价值无法收回。公司继续使用贴现现金流量法确定其公允价值，该方法代表第3级非经常性公允价值计量。因此，公司确认税前长期资产减值费用为$ 0.9 百万美元的使用权资产和$ 0.1 截至2024年6月30日止三个月的相关租赁物业改善的百万元。
该公司还重新评估了截至2024年6月30日持有待售资产的公允价值，并记录了额外费用，将这些资产的账面价值减记$ 0.1 百万。持有待售资产计入公司截至2024年6月30日简明合并资产负债表的预付费用和其他流动资产。公允价值计量代表第3级非经常性公允价值计量。该亏损在随附的简明综合经营报表中计入长期资产减值。这些资产的出售预计将在一年内发生，可以是集中出售，也可以是单独出售。
截至2024年9月30日止三个月，并无录得额外减值。
公司将继续评估其长期资产是否在未来期间发生减值。随着公司最终完成法国业务的结束和所有法国雇员的相应削减，以及关闭其布里斯班设施，有合理可能确认额外的减值费用，例如，如果租赁设施的转租费率或持有待售资产的售价低于估计的价格。
截至2023年9月30日止九个月
截至2023年3月31日止三个月期间，由于公司股价和相关市值持续下跌，以及与渤健和诺华终止合作协议，公司对商誉、无限期无形资产、其他长期资产进行了减值评估。
该公司根据其业务和报告结构作为单一报告单位运营。对于商誉，采用市场法进行量化减值评估，将公司股权的公允价值与其账面价值进行比较。股权的公允价值既使用了公司的市值，也使用了适用于公司隐含商业企业价值的控制权溢价的合理价值范围的估计值得出。控制权溢价是根据可比市场交易中观察到的控制权溢价估算得出的。这代表了2级非经常性公允价值计量。基于这一分析，公司确认了税前商誉减值费用$ 38.1 截至2023年3月31日止三个月的百万元。因此，截至2023年3月31日，该商誉已全部减值。
在完成商誉减值评估前，公司还对无限期无形资产进行了减值测试，随后对长期资产进行了减值测试。根据定性评估，公司确定其无限期无形资产不发生减值的可能性较大。公司确定其所有长期资产代表一个资产组，以进行长期资产减值评估。公司的结论是，资产组的账面价值无法收回，因为它超过了资产预期从使用和最终处置中产生的未来未折现现金流量。为分摊和确认减值损失，公司确定了长期资产的个别公允价值。公司采用贴现现金流量法估计其租赁物改良和使用权资产的公允价值，包括建造过程中的租赁物改良和成本重置法估计其家具、固定装置以及实验室和制造设备的公允价值。这些代表第3级非经常性公允价值计量。基于这一分析，公司确认税前长期资产减值费用为$ 11.2 百万美元的使用权资产，$ 5.0 百万美元用于相关的租赁物改良，以及$ 4.2 百万在建工程，截至2023年3月31日止三个月。由于剩余长期资产的账面价值未超过其公允价值，因此未就其确认减值。
25
表内容
截至2023年6月30日止三个月期间，公司股价及相关市值持续下降。2023年4月，公司宣布重组经营，并相应减少生效。该公司还围绕旨在降低成本、保持流动性和改善运营绩效指标的几项行动展开了讨论，包括推迟和重新确定某些研发计划的优先顺序、进一步削减兵力以及关闭或缩小其设施规模。
公司对截至2023年6月30日的无限期和长期资产进行了减值重新评估。鉴于上述考虑的行动，公司确定其无限期无形资产很有可能发生减值。据此，公司使用多期超额收益模型（收益法）对其无限期无形资产的公允价值进行了估计，并得出结论认为其无限期无形资产的账面价值已完全减值。这代表第3级非经常性公允价值计量。因此，无限期无形资产减值费用$ 51.3 万，以及相关所得税优惠$ 6.3 百万因与无限期无形资产相关的递延税项负债的冲回在截至2023年6月30日的三个月和六个月内确认。减值支出主要是由于基于市场参与者对与资产相关的风险增加的看法，对未来现金流应用了更高的贴现率。
公司根据上述相同因素以及无限期无形资产的减值情况，确定截至2023年6月30日其长期资产组存在减值迹象。由于该资产组按市场法估计的公允价值超过其账面价值，故未确认减值损失。这代表了第3级非经常性公允价值计量。
截至2023年9月30日止三个月，公司股价及相关市值持续下滑，因此公司对截至2023年9月30日的长期资产进行减值重新评估。
公司确定其所有长期资产继续代表一个资产组，以进行长期资产减值评估。公司认为，该资产组的账面价值无法收回，该资产组的估计公允价值低于其账面价值。资产组公允价值较低主要受公司股价持续下跌及相关市值推动。为确认减值损失，公司确定了长期资产的个别公允价值。公司采用贴现现金流量法估计其租赁物改良和使用权资产的公允价值，包括建造过程中的租赁物改良，并采用市场法估计其家具、固定装置以及实验室和制造设备的公允价值。这些代表第3级非经常性公允价值计量。基于这一分析，公司得出结论，由于租赁、家具、固定装置和设备的市场价格下跌，长期资产的公允价值低于其账面净值。公司确认税前长期资产减值费用$ 17.6 百万美元的使用权资产，$ 13.7 百万元用于相关的租赁物改良和在建工程，以及$ 13.5 截至2023年9月30日止三个月的家具、固定装置、实验室和制造设备的百万。
注7 — 承诺与或有事项
租约
于2024年2月5日，公司订立一项修订，修订位于加利福尼亚州布里斯班的办公室及研发实验室设施的经营租赁。修正案确立了房东的提前终止权 三十天 ’通知本公司，业主终止租约的最早日期为2024年9月30日。此外，修正案授权房东利用现有信用证支付公司2024年2月至2024年4月的大部分租金，并要求公司提供现金保证金或将信用证补充至$ 1.5 到2024年6月1日达到百万。
该公司的结论是，该修订代表一项租赁修改，以作为与ASC主题842下现有租赁的单一合同进行会计处理，租约，并采用当期增量借款利率重新计量其租赁负债 9.6 %，并记录了一项调整，将租赁负债和相应的使用权资产都减少了$ 1.9 万元，截至租赁修改之日。
2024年7月3日，公司订立另一项修订，将补充信用证的截止日期延长至2024年9月30日，其影响对公司的财务报表没有重大影响。信用证已于截至2024年9月30日止三个月补充。
26
表内容
附注8 — 股票补偿
下表显示了在随附的简明综合经营报表中确认的基于股票的补偿费用总额（单位：千）：
三个月结束
9月30日，		 九个月结束
9月30日，
2024 2023 2024 2023
研究与开发 $ 1,478   $ 3,236   $ 4,186   $ 11,996  
一般和行政 1,837   2,953   4,913   9,260  
股票补偿费用总额 $ 3,315   $ 6,189   $ 9,099   $ 21,256  
注9 — 股东权益
普通股
公司获授权发行的普通股于 960,000,000 股份及 640,000,000 分别截至2024年9月30日和2023年12月31日的股份。
市场发售计划
2020年8月，公司与杰富瑞有限责任公司（“杰富瑞”）就市场发售计划签订了公开市场销售协议丨根据该计划，公司可不时全权酌情发售和出售总发行价不超过$ 150.0 百万通过杰富瑞作为公司的销售代理或委托人。公司没有义务根据销售协议出售任何股份。2022年12月，公司对公开市场销售协议进行了修订丨将市场发售计划下的总发行价额外提高了$ 175.0 百万。 无 截至2023年9月30日止三个月，根据销售协议出售股份。截至2023年9月30日止9个月，公司出售 8,249,261 股普通股，净收益约为$ 15.1 百万。 无 在截至2024年9月30日的三个月和九个月内，根据销售协议出售了股票。约$ 194.5 截至2024年9月30日，根据销售协议仍有100万人可用。
发行及出售普通股及认股权证
于2024年3月21日，公司与若干机构投资者（统称“投资者”）订立证券购买协议（“购买协议”）。于2024年3月26日，公司以注册直接发行（「注册直接发行」）方式发行及发售合共 24,761,905 公司普通股股份，面值$ 0.01 每股，以及预先注资的认股权证可购买最多合共 3,809,523 股普通股，连同随附的认股权证（“普通认股权证”）购买最多合计 28,571,428 普通股的股份。单位的合并发行价格由 One 普通股份额和随附的普通认股权证购买 One 普通股份额为$ 0.84 .由预先出资认股权证组成的单位的合并发行价格购买 One 普通股份额和随附的普通认股权证购买 One 普通股份额为$ 0.83 .预筹认股权证可随时立即行使，直至全部行使，价格为$ 0.01 每股普通股。普通认股权证可予行使 六个月 自发行起，自发行之日起满五年半到期，行权价为$ 1.00 每股。预融资认股权证和普通认股权证都可以在有限的情况下以净额行使，并在公司支付的情况下使持有人有权获得股息。
根据日期为2024年3月21日的配售代理协议（“配售协议”），巴克莱银行 Capital Inc.和Cantor Fitzgerald & Co.（“配售代理”）担任此次发行的配售代理。根据配售协议，公司向配售代理支付相当于 6.0 注册直接发行募集资金总额的百分比。
公司从注册直接发行中获得的总收益净额为$ 21.9 百万，扣除配售代理的费用$ 1.4 百万和其他发行成本$ 0.7 百万。
普通认股权证和预融资认股权证被确定为权益分类，其发行所得收益作为股东权益的组成部分记录在额外实收资本中。公司确定认股权证应为权益分类，因为它们是独立的金融工具，不体现公司回购其股份的义务，不包含与可观察市场或指数相关的行权或有事项，允许持有人在行权时获得固定数量的普通股股份以换取固定金额的对价，但仅限于对固定价格/固定对价-期权的公允价值输入的调整，并符合权益分类标准。预筹认股权证已于2024年4月8日悉数行使，公司合共发行 3,809,523
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表内容
行权价为$的普通股股份 0.01 .截至2024年9月30日，普通认股权证尚未行使，仍未行使。
注10 — 重组费用
2023年4月重组
于2023年4月26日，公司执行了业务重组和相应的裁员（“2023年4月重组”），旨在降低成本并增加对某些战略优先事项的关注。2023年4月的重组导致消除了约 110 在美国的角色，约占美国劳动力总数的23%。2023年4月的重组导致产生一次性遣散费和其他与员工相关的成本，包括额外归属基于服务的股票薪酬奖励。该公司曾估计将产生$ 5.0 与2023年4月重组的员工遣散费和通知期付款、福利和相关重组费用相关的费用百万。 无 与2023年4月重组相关的费用在截至2024年9月30日的三个月和九个月内发生。 无 与2023年4月重组相关的费用在截至2023年9月30日的三个月内发生。公司发生了约$ 5.0 截至2023年9月30日的9个月内与2023年4月重组相关的支出百万美元，其中$ 3.8 百万计入研发费用和$ 1.2 万元包含在随附的简明综合经营报表的一般和管理费用中。截至2024年9月30日，2023年4月重组及相关现金支付已完成。
2023年11月重组
2023年11月1日，公司执行了运营重组和相应的裁员（“2023年11月重组”），旨在降低成本并推进其向以神经学为重点的基因组医学公司的战略转型。2023年11月的重组导致消除了约 162 角色，包括 108 全职雇员和 54 合同雇员和取消空缺职位，在美国，或约 40 占美国劳动力总数的百分比，并包括一次性遣散费和其他与员工相关的成本，包括基于服务的股票薪酬奖励的额外归属。重组费用总额估计约为$ 8.0 百万至$ 9.0 百万，涉及员工遣散费和通知期付款、福利、布里斯班设施关闭成本，以及2023年11月重组的其他相关重组费用。该公司录得$ 6.7 2023年第四季度与2023年11月重组相关的费用百万。截至2024年9月30日的三个月和九个月期间记录的费用调整并不重要。截至2024年9月30日，有关2023年11月重组的员工遣散费和通知期付款、福利、其他员工相关成本的现金支付已完成。该公司预计，布里斯班设施的收尾成本将在2025年第二季度完成，此前估计将在2024年第三季度完成。该公司预计将产生估计费用$ 0.9 百万至$ 1.9 百万用于2025年第二季度之前的布里斯班设施关闭成本。
法国重组
2024年3月1日，公司董事会批准法国重组将导致消除所有 93 在法国的角色，或大约 24 占全球劳动力总数的百分比。因此，该公司已终止在法国的研发活动，并正在处置其在法国的资产和结清相关负债。该公司还根据法国法律和适用的集体谈判协议条款的要求支付遣散费，并产生其他与员工相关的费用。重组费用总额估计约为$ 5.3 百万至$ 5.6 万，涉及员工遣散费和通知期付款、福利、合同终止费用，以及法国重组的其他相关重组费用。该公司录得$ 4.7 2023年第四季度法国重组相关费用百万。截至2024年9月30日止三个月和九个月期间发生的与员工遣散费和通知期付款、福利、其他与员工相关的成本以及设施关闭成本相关的费用并不重大。截至2024年6月30日止三个月，公司确认$ 2.4 百万作为与制造协议有关的费用，用于支付将在不给公司带来经济利益的情况下发生的成本，包括在随附的简明综合经营报表中的一般和管理费用中。截至2024年9月30日止三个月，公司就已终止的制造协议达成和解，确认$ 2.2 百万作为随附简明综合经营报表中一般和管理费用的减少。公司预计将产生其他额外估计费用$ 0.2 百万至$ 0.5 到2024年第四季度与法国重组相关的百万。该公司预计，法国重组及其相关现金支付将在2024年第四季度基本完成。见注6 –持有待售资产减值及减记用于与法国重组相关的减值考虑。
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表内容
下表为截至2024年9月30日公司简明合并资产负债表其他应计负债中包含的应计2023年4月重组、2023年11月重组和法国重组费用汇总（单位：千）：
截至2024年9月30日止九个月
2023年12月31日余额 $ 11,733  
重组费用 603  
现金支付 ( 10,683 )
2024年9月30日余额 $ 1,653  
由于2023年11月重组和法国重组可能发生或与之相关的事件，Sangamo还可能产生目前未考虑或无法估计的其他现金支出或费用。
附注11 — 随后发生的事件
转入纳斯达克资本市场并符合投标价格要求
Sangamo的普通股股票已从纳斯达克全球市场转让至纳斯达克资本市场，自2024年10月26日开市起生效，并继续以“SGMO”为代码进行交易。纳斯达克资本市场的运作方式与纳斯达克全球精选市场基本相同，上市公司必须满足一定的财务要求，并符合纳斯达克的公司治理要求。
由于此次转让，Sangamo被授予额外180天的宽限期，或直到2025年4月21日，即合规日，以重新遵守《纳斯达克上市规则》第5450（a）（1）条的持续上市要求（“投标价格要求”）中规定的投标价格要求。要重新符合投标价格要求并获得在纳斯达克资本市场继续上市的资格，在额外的180天合规期内，Sangamo普通股的每股最低投标价格必须至少连续十个工作日至少为1.00美元。2024年11月5日，Sangamo收到来自纳斯达克 Stock Market LLC上市资格工作人员的信函，Sangamo已重新符合投标价格要求。
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表内容
项目2。管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析”中的讨论包含趋势分析、估计和《证券法》第27A条和《交易法》第21E条含义内的其他前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于包含“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“寻求”、“应该”、“将”等词语的陈述，以及其他类似含义的词语或这些术语或表达的否定。此类前瞻性陈述受已知和未知风险、不确定性、估计和其他因素的影响，这些因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就或行业结果与此类前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。由于但不限于第一部分第1A项中描述的“风险因素”，我们于2024年3月13日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告或2023年年度报告中描述的“风险因素”，并辅以第二部分中“风险因素”中描述的风险，实际结果可能与此类前瞻性陈述中所述的结果存在重大差异，表格10-Q的本季度报告第1A项。您还应结合本季度报告中包含的我们的简明综合财务报表和随附说明以及我们的2023年年度报告中包含的综合财务报表及其随附说明阅读以下讨论和分析。
概述
我们是一家基因组医学公司，致力于将突破性的科学转化为药物，从而改变患有严重神经系统疾病的患者和家庭的生活。我们相信，我们的锌指表观遗传调节剂非常适合潜在地解决破坏性神经系统疾病，我们的衣壳工程平台已在临床前研究中证明了将递送扩展到目前可用的鞘内递送衣壳之外的能力，包括在中枢神经系统或CNS中。
公司更新
与Genentech的表观遗传调控和Capsid交付许可协议
于2024年8月2日，我们与罗氏集团（Roche Group）的成员公司或基因泰克（Genentech）订立了全球表观遗传调控和衣壳给药许可协议，或基因泰克协议，以开发静脉给药的基因组药物来治疗某些神经退行性疾病。根据基因泰克协议，我们向基因泰克授予了针对tau和第二个未披露的神经学靶点的我们专有的锌指阻滞剂（ZFRs）的独家许可。我们还向基因泰克授予了我们专有的、嗜神经腺相关病毒衣壳STAC-BBB的独家许可，用于针对tau或第二个神经学靶点的疗法。根据基因泰克协议的条款，我们负责完成一项技术转让和某些临床前活动，而基因泰克全权负责所有临床开发、监管互动、制造和结果产品的全球商业化。
根据Genentech协议，我们已从Genentech收到4000万美元的前期许可费和1000万美元的里程碑付款，即Genentech Payments。此外，我们有资格获得高达19亿美元的开发和商业里程碑，这些里程碑分布在基因泰克协议下的多个潜在产品中，并对此类产品的净销售额收取中个位数至低于十几位的特许权使用费，但须遵守某些特定的削减。
财务状况–持续经营
根据我们目前的运营计划，截至2024年9月30日，我们的现金和现金等价物，连同我们在2024年10月从基因泰克收到的1000万美元里程碑付款，预计只能让我们在2025年第一季度才能满足我们的流动性需求。我们的重大亏损历史、经营活动产生的负现金流、目前手头的流动性资源有限以及依赖我们获得额外融资为我们的经营提供资金的能力，导致管理层评估认为，我们是否有能力在本季度报告所载财务报表发布之日起的至少未来12个月内持续经营，存在重大疑问。我们持续经营的能力取决于我们筹集大量额外资金以资助我们的运营和支持我们的研发努力的能力，包括推进我们在2023年年度报告和本季度报告中所述的临床前和临床项目。尽管我们收到了Genentech Payments，并于2024年3月通过向机构投资者注册直接发行普通股和随附认股权证筹集了资金，但我们仍将需要大量额外资金，以便继续作为持续经营企业运营并为我们的运营提供资金。我们一直在积极寻求，并将继续积极寻求大量额外资本，包括通过额外的战略合作和对我们项目的其他直接投资、公共或私募股权或债务融资、特许权使用费融资和其他来源。由于我们新重新确定的核心神经病学临床前项目的投机性，我们可能无法吸引新的投资，并且可能无法以可接受的条件或根本无法获得额外的资本。如果我们无法及时获得足够的资金，或者根本无法获得足够的资金，我们将被要求采取额外的行动来满足我们的流动性需求，包括额外的成本
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表内容
减少措施，例如进一步减少运营费用和推迟、缩小范围、停止或改变我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算我们的全部或部分资产，和/或根据美国破产法寻求保护，您可能会损失全部或部分投资。我们已经探索，并将继续探索，申请破产保护是否符合我们公司和我们的利益相关者的最佳利益。
核心神经病学项目和技术
我们的神经病学管道专注于与我们的战略转型相一致的两个创新领域：（i）开发治疗严重神经系统疾病的表观遗传调控疗法和（ii）开发新型工程化腺相关病毒（AAV）衣壳，以将我们的疗法传递给预期的神经系统目标。我们全资拥有的神经病学项目的适应症包括特发性小纤维神经病，或iSFN，一种慢性神经病理性疼痛，以及病毒病。
神经学表观遗传调控计划
•我们已经向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了ST-503的研究性新药（IND）申请，ST-503是一种用于治疗iSFN引起的顽固性疼痛的研究性表观遗传调节剂。
•在FDA批准这项IND申请的情况下，我们预计将在2025年年中开始ST-503的1/2期研究，这取决于我们获得足够资金的能力。
•2024年9月，我们在bioRxiv上发表了一篇题为《工程化ZFRs对SCN9A的有效和选择性抑制用于治疗神经性疼痛》的稿件，证明了ZFRs在单次鞘内给药ST-503（一种编码靶向SCN9A基因的ZFR的AAV）后，可以选择性和有效地降低感觉神经元中Nav1.7钠通道的表达。
•临床试验授权，或CTA，使能活动继续推进我们的表观遗传调控计划，以治疗病毒病，利用我们新的专有的嗜神经AAV衣壳变体，称为STAC-BBB，它在静脉给药后在非人类灵长类动物或NHP中表现出行业领先的血脑屏障或BBB渗透。
•我们在2024年10月的Prion 2024大会上展示了更新数据，展示了Sangamo的ZFR在疾病小鼠模型中多剂量水平的效力。ZFR显著降低了大脑中prion mRNA和蛋白质的表达，延长了小鼠的存活率，并限制了毒性prion聚集体的形成。此外，我们在Prion 2024大会上展示了NHP数据，表明通过STAC-BBB递送的一次静脉给药的prion ZFR导致了对转导神经元中的prion基因的有效和广泛的抑制。
•病毒株项目的CTA提交预计将于2025年第四季度提交，具体取决于我们获得充足资金的能力。
新型AAV衣壳递送技术
•我们继续与STAC-BBB的新的潜在合作者进行业务发展讨论，用于提供静脉给药的基因组药物，以治疗某些特定的神经系统疾病。
临床项目
法布里病
•2024年10月，我们宣布了与FDA成功互动的结果，为加速批准我们用于治疗法布里病的研究性基因疗法isaralgagene civaparvovec或ST-920提供了明确的监管途径。
•FDA在B类互动中同意，正在进行的1/2期STAAR研究的数据可以作为加速批准计划下批准的主要基础，使用所有患者52周时的估计肾小球滤过率或eGFR斜率作为中间临床终点。
•在对来自1/2期STAAR研究的临床数据进行分析后，我们与FDA就潜在批准的替代途径进行了接触，这些数据显示了令人鼓舞的安全性和有效性数据，包括有希望的肾功能改善的初步证据。在有一年以上随访数据的18例接受isaralgagene civaparvovec治疗的男性和女性患者中，观察到具有统计学意义的平均年化eGFR斜率为正。
•基于这些最新数据，FDA同意52周时的eGFR斜率可以作为一个中间临床终点，以支持潜在的加速批准。FDA还建议，可能会评估104周时的eGFR斜率，以验证临床获益。
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表内容
•支持加速批准途径的完整数据集将于2025年上半年提供。这种方法使潜在的生物制品许可申请（BLA）能够在2025年下半年提交，比先前的估计提前三年，并避免了为确定临床疗效而进行额外、昂贵的注册研究的要求。
•给药在2024年4月的1/2期STAAR研究中完成，研究中有33名患者给药。治疗时间最长的患者最近实现了四年的随访。
•2024年9月，18第最终开始酶替代疗法或ERT研究的患者退出了ERT。截至2024年11月12日，所有18名患者仍未接受ERT。
•我们已开始为isaralgagene civaparvovec执行BLA准备活动，同时继续推进与潜在合作伙伴正在进行的业务发展讨论。
伙伴计划
A型血友病
•辉瑞计划在第66届会议的口头报告中提供giroctocogene fitelparvovec 3期AFFINE试验的详细数据，这是一种我们与辉瑞共同开发并获得许可的研究性基因疗法，用于治疗成人中度至重度A型血友病第美国血液学会年会暨博览会于2024年12月9日举行并在海报展示中。下文将更全面地介绍已接受的摘要。
•辉瑞正在与监管机构讨论这些数据。
•如果giroctocogene fitelparvovec获得批准并商业化，我们有资格在giroctocogene fitelparvovec的某些监管和商业里程碑实现后从辉瑞获得高达2.20亿美元的潜在里程碑付款，以及14%-20%的产品销售特许权使用费，但可能会因专利到期、生物仿制药产品进入市场以及根据第三方知识产权的某些许可支付的款项而减少。
非研究性导入研究血友病α队列结果汇总：GiroctoCoGene Fitelparvovec 3期研究（AFFINE）前血友病α参与者出血率的前瞻性采集
•GiroctoCoGene fitelparvovec（PF-07055480）是一种肝脏导向的重组腺相关病毒血清型6，或AAV6，编码人类因子VIII（即FVIII）的B结构域缺失变体的基因治疗载体，可实现持续的内源性FVIII表达。
•AFFINE（NCT04370054）是一项正在进行的关键3期试验，旨在评估giroctocogene fitelparvovec在A型血友病患者中的疗效和安全性。
•AFFINE试验的主要终点是证明与在单独的导入试验中前瞻性收集的常规预防性FVIII替代疗法相比，总（已治疗和未治疗）年化出血率（ABR）非劣效性。
•启动导入试验是为了在A型血友病参与者的常规护理环境中进行FVIII预防替代治疗时确定预期出血率和输注率。
•该试验中获得的基线数据将用于与随后参加giroctocogene fitelparvovec 3期AFFINE试验的参与者在基因治疗后收集的数据进行比较。
•本研究（NCT03587116）是一项前瞻性、非干预性、3期导入试验，招募年龄≥ 18至< 65岁的中度重度至重度A型血友病（FVIII ≤ 1%）成年男性接受稳定的预防性FVIII替代疗法，其对AAV6的中和抗体或nAB检测结果为阴性。该试验在北美、南美、亚太、欧洲、中东等18个国家开展多区域试验。
•参与者被指示在电子日记中记录输液和出血事件，大多数参与者在进入3期AFFINE试验前提供≥ 6个月的数据。
•还收集了FVIII替代疗法的部分安全性数据（严重不良事件，或SAE，以及FVIII抑制剂、血栓事件、因子超敏反应的医学重要事件）。
•此次导入试验的血友病A队列共筛查出241例A型血友病患者，入组101例。最常见的屏幕故障原因是140例屏幕故障中有115例（82.1%）在筛查时出现NAB阳性。入选者的平均（范围）年龄为31.8（18至64）岁。大多数参与者年龄在18-44岁之间（84
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表内容
[ 83.2% ]），白人（78 [ 77.2% ]），而不是西班牙裔或拉丁裔（76 [ 75.2% ]）。在47名（46.5%）参与者中确定了目标关节。
•总体而言，84名（83.2%）参与者的随访时间≥ 180天；这些参与者的平均（SD）随访时间为351.3（197.32）天，23名（22.8%）参与者的随访时间≥ 1年。总体而言，17名（16.8%）参与者的随访时间< 180天；这些参与者的平均（SD）随访时间为84.8（43.64）天。总体平均（SD）随访持续时间为306.5（206.55）天。
•平均（SD）总ABR为6.1（10.6），平均（SD）治疗ABR为4.87（7.2），平均（SD）年化输注率或AIR为127.1（51.8）。平均（SD）年化FVIII替代疗法总消费量为304,998（153,932）IU。
•101名参与者中，4名（4.0%）经历了4次SAE（痔疮出血、上消化道出血、伤口感染、B细胞淋巴瘤；n = 1 [ 1.0% ]各）；除上消化道出血外，所有SAE均为严重，严重程度为中度。未报告特别关注的不良事件，未发现FVIII替代疗法的安全信号。
•该导入试验中采集的ABR和AIR在血友病A人群中具有FVIII预防的代表性。
•尽管FVIII预防耐受性良好，没有新出现的安全信号，但6.1的总ABR说明了当前护理预防标准的局限性。
•根据AFFINE试验方案，在继续参加giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE试验的参与者的子集中报告的总ABR将被用作评估基因治疗后非劣效性的主要终点的比较器。
3期AFFINE试验主要分析结果汇总
•GiroctoCoGene fitelparvovec（PF-07055480）是一种编码人类FVIII的B结构域–缺失变体的肝细胞导向重组AAV血清型6载体，是一种单剂量基因疗法，旨在使A型血友病（HA）个体能够持续的内源性FVIII表达。
•AFFINE（NCT04370054）是一项3期、开放标签、单臂试验，招募HA（FVIII：C ≤ 1%）成年男性，他们在单次输注3e13 vg/kg giroctocogene fitelparvovec之前接受外源性FVIII预防治疗时完成了导入研究。
•在导入研究（n = 50）中，在输注后随访≥ 15个月且至少随访6个月的参与者对应的疗效人群中评估主要和次要终点。
•主要终点是从输注后第12周（出现具有临床意义的转基因衍生的FVIII水平）到输注后≥ 15个月的总（已治疗和未治疗）出血与输注前预防期相比的ABR。
•关键的次要终点是15个月时通过显色分析评估的FVIII活性> 5%的参与者百分比和治疗出血的ABR。输注后第12周至≥ 15个月外源性FVIII置换的AIR是次要终点。对所有给药参与者（n = 75）评估了其他次要终点，包括不良事件或AEs的发生率和严重程度。
•截至2024年6月，75名参与者（中位年龄，30 [范围19 – 59 ]岁）接受了giroctocogene fitelparvovec给药（中位随访时间，16.8 [范围7.8 – 44.4 ]个月）。在这75名参与者中，50人被纳入疗效人群（中位随访时间，33.6 [范围14.5 – 44.4 ]个月）。
•在该疗效人群中，该研究达到了主要终点，与输液前预防相比，输注后第12周至≥ 15个月的总ABR有统计学意义上的显着下降（非劣效性和优效性；单边p值= 0.004）（平均总ABR，1.2 vs 4.7；治疗差异，-3.49 [ 95% CI：-6.06，-0.91 ]）。在第15个月，84%的参与者（95% CI：70.9%，92.8%；单边p值= 0.0086 vs null假设≤ 68%）的FVIII活性> 5%。参与者持续保持FVIII活性> 5%，分别有82.8%的参与者[ n = 29 ]在输注后2年和63%的参与者[ n = 8 ]在输注后3年继续保持FVIII活性> 5%。输注后第12周至≥ 15个月治疗的ABR与预防相比明显降低（平均治疗ABR，0.07 vs 4.1；治疗差异，-4.01 [ 95% CI：-5.57，-2.45；单边p值< 0.0001 ]），也显示出优越性。同期，64%的参与者没有出血，88%的参与者没有经过治疗的出血。输注后AIR较输注前降低99.8%（平均AIR，0.2 vs 124.4）。
•截至2024年6月截止日期，1名（1.3%）给药参与者已恢复预防（输液后16.1个月）。74名（98.7%）参与者共报告了624例AEs，大多为轻型或中度。有26起严重AEs，或
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表内容
SAE，在15名（20%）参与者中，发热最常见（5名[ 6.7% ]参与者）。最常见的治疗相关AEs是发热（54.7%的参与者）、丙氨酸氨基转移酶或ALT升高（46.7%）和头痛（38.7%）。没有研究中止。
•输注后，62.7%的参与者因ALT升高或FVIII活性降低而接受至少一剂皮质类固醇（起始的中位时间，84 [范围7 – 193 ]天；皮质类固醇的平均总时间，114.6 [ 11 – 296 ]天）。19名（25.3%）参与者报告了与皮质类固醇相关的AEs。
•37名（49.3%）参与者达到瞬时FVIII活性> 150%（定义为≥ 1次中心显色测定> 150%），其中23名（30.7%）根据方案和研究者的建议使用预防性直接口服抗凝剂治疗，耐受性良好。
•GiroctoCoGene fitelparvovec在大多数参与者中产生了轻度至正常范围的内源性FVIII表达，与常规的FVIII预防相比，产生了更好的出血保护作用，并显着减少了出血。单次输注具有良好的耐受性，并在所有主要和关键次要终点上显示出持久的疗效。
合作
我们与生物制药公司的合作为我们带来了重要的财务和战略利益，并加强了我们的研发工作和我们的锌指（ZF）技术平台的潜力。他们利用我们合作者的治疗和临床专业知识以及商业资源，目标是更快地将我们的药物带给患者。我们相信，这些合作将有可能扩大我们候选产品的潜在市场。迄今为止，我们已经收到了大约8.67亿美元的前期许可费、里程碑付款以及向合作者出售我们普通股的收益，并且有机会从我们正在进行的合作中获得高达38亿美元的潜在未来里程碑付款，此外还有潜在的产品特许权使用费。
制造&工艺开发
在我们于2023年启动的业务重组之后，我们预计将严重依赖外部合作伙伴为我们的神经病学产品组合制造临床供应。我们正在保留我们的内部分析和流程开发能力。
宏观经济条件
我们的业务和运营以及我们的合作者的业务和运营可能会受到政治不稳定和冲突（包括俄罗斯和乌克兰之间持续的冲突以及中东冲突）导致的美国和其他国家金融不稳定和经济状况下降的影响，或者受到过去导致市场混乱的普遍健康危机的影响，包括商品价格的大幅波动、信贷和资本市场的不稳定，包括获得银行存款和贷款承诺的中断、供应链中断、利率上升和全球通胀压力。这些宏观经济因素可能对我们持续经营的能力产生重大不利影响，否则可能对我们的业务、运营、经营业绩和财务状况以及我们的普通股价格产生重大不利影响。特别是，我们筹集所需的大量额外资本以资助我们的业务和持续经营的能力可能会受到这些宏观经济因素的不利影响，我们无法确定我们将能够以我们可以接受的条款获得融资，或者根本无法确定。
运营结果的某些组成部分
我们的收入主要包括来自合作协议的收入，其中包括前期许可费、研究服务报销和里程碑成就，以及研究赠款资助。2023年，我们与渤健 MA，Inc.和渤健 International GmbH（我们统称渤健）以及诺华生物医学研究院（Novartis Institutes for BioMedical Research，Inc.）或诺华（Novartis）的合作协议被终止，与Kite Pharma, Inc.（Gilead Sciences 吉利德科学，Inc.的子公司）或Kite的合作协议于2024年4月到期。我们预计收入将在不同时期继续波动，无法保证新的合作或合作伙伴的补偿将持续到初始条款之后，或者我们能够达到这些协议中规定的里程碑。有关我们正在进行的合作协议条款的更多信息，请参见附注5 –主要客户、合作伙伴关系和战略联盟在本季度报告表格10-Q第I部分第1项所载简明综合财务报表附注中。
自成立以来，我们已蒙受净亏损，并预计随着我们继续开展研发活动，至少在未来几年内将蒙受亏损。到目前为止，我们主要通过发行股票证券以及合作和研究资助的收入为我们的运营提供资金。
尽管我们预计研发费用将在短期内因业务重组和劳动力减少以及我们内部制造和同种异体研究的显着减少而减少
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表内容
2023年4月宣布的在加利福尼亚州的足迹，或2023年4月的重组，2023年11月宣布的进一步业务重组和相应裁员，或2023年11月的重组，以及法国业务的结束和相应的裁员，包括关闭我们在法国Valbonne的细胞疗法制造设施和研究实验室，或法国重组，我们预计未来将继续投入大量资源用于研发，并预计如果我们成功地将我们的候选产品从研究阶段推进到临床试验，未来几年的研发费用将会增加。
一般和行政费用主要包括行政、财务和行政人员的工资和人事相关费用、基于股票的补偿费用、专业费用、分配的设施和信息技术费用、专利诉讼费用和其他一般公司费用。尽管我们预计与2023年4月重组、2023年11月重组和法国重组相关的一般和管理费用将在短期内减少，但我们预计，随着我们继续推进我们的候选产品进入并通过临床，我们的业务增长将需要增加一般和管理费用。
关键会计政策和估计
我们的简明合并财务报表和相关披露是根据美国公认会计原则编制的。编制这些简明综合财务报表要求我们作出估计、假设和判断，这些估计、假设和判断会影响我们简明综合财务报表和随附附注中报告的金额。我们的估计基于历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种其他假设，其结果构成对从其他来源不易看出的资产和负债的账面价值作出判断的基础。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。我们认为，以下政策对于理解我们的财务状况和经营业绩最为关键，因为它们要求我们对本质上不确定的事项做出估计、假设和判断。
我们认为，我们与长期资产估值相关的关键会计政策和估计是编制简明综合财务报表时使用的最重要的估计和假设。见注1 –重要会计政策的组织、列报依据和摘要在本季度报告表格10-Q第I部分第1项所载简明综合财务报表附注中。
截至2024年9月30日止三个月和九个月，我们的关键会计政策和估计与2023年年度报告第二部分第7项中“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析”中披露的关键会计政策和估计相比没有重大变化。
截至2024年9月30日及2023年9月30日止三个月及九个月的营运业绩
收入
截至9月30日的三个月， 截至9月30日的九个月，
（以千为单位，百分比值除外） （以千为单位，百分比值除外）
2024 2023 改变 % 2024 2023 改变 %
收入 $ 49,412 $ 9,398 $ 40,014 425.8% $ 50,249 $ 174,190 $ (123,941) (71%)
截至2024年9月30日止三个月和九个月的收入主要包括与基因泰克公司合作协议的收入以及我们与西格玛-奥德里奇公司（Sigma）和Open Monoclonal Technology，Inc.（现为Ligand制药公司）（简称Ligand）的许可协议的特许权使用费。我们预计未来的收入将主要来自我们的许可协议。我们与渤健和诺华的合作协议的终止于2023年6月生效，此后我们无权再从渤健或诺华获得任何里程碑付款或特许权使用费，渤健和诺华也没有任何进一步的义务来开发或偿还我们之前受限于合作的任何项目的成本。此外，我们与Kite的合作协议根据其条款于2024年4月到期。
与2023年同期相比，截至2024年9月30日止三个月的收入增加了4000万美元，这主要是由于与我们与基因泰克的合作协议相关的收入为4920万美元。这一增长被与我们与Kite的合作协议相关的收入减少550万美元（该协议根据其条款于2024年4月到期）、与我们与Prevail Therapeutics的研究评估和期权协议相关的收入减少220万美元以及与我们的其他许可协议相关的收入减少150万美元所抵消。
与2023年同期相比，截至2024年9月30日止九个月的收入减少1.239亿美元，主要是由于2023年6月终止合作协议，导致我们与渤健和诺华的合作协议相关的收入分别减少1.348亿美元和1220万美元，与我们与Kite的合作协议相关的收入减少1900万美元，该协议根据其条款于2024年4月到期，a
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表内容
与我们与Sigma和Ligand的许可协议相关的收入减少430万美元，与其他许可协议相关的收入减少280万美元。这些减少被与我们与基因泰克的合作协议相关的4920万美元收入所抵消。
营业费用
截至9月30日的三个月， 截至9月30日的九个月，
（以千为单位，百分比值除外） （以千为单位，百分比值除外）
2024 2023 改变 % 2024 2023 改变 %
营业费用：
研究与开发 $ 27,732 $ 57,089 $ (29,357) (51%) $ 87,846 $ 183,351 $ (95,505) (52%)
一般和行政 11,049 13,918 (2,869) (21%) 34,861 48,068 (13,207) (27%)
长期资产减值 — 44,799 (44,799) (100%) 5,521 65,232 (59,711) (92%)
商誉和无限期无形资产减值 — — — — — 89,485 (89,485) (100%)
总营业费用 $ 38,781 $ 115,806 $ (77,025) (67%) $ 128,228 $ 386,136 $ (257,908) (67%)
研发费用
研发费用主要包括与补偿相关的费用，包括重组费用和股票补偿、实验室用品、临床前和临床研究、制造临床供应、合同研发以及分配的设施和信息技术费用。
与2023年同期相比，截至2024年9月30日止三个月的研发费用减少2940万美元，主要是由于临床前、临床和制造费用减少1470万美元，这主要与某些项目的延期和重新确定优先顺序有关，薪酬和其他人员成本减少560万美元，原因是2023年期间宣布的业务重组和相应裁员导致员工人数减少，分配的间接费用减少490万美元，原因是业务重组导致可分配成本池发生变化，降低设施和基础设施相关费用470万美元，包括折旧。截至2024年9月30日和2023年9月30日止三个月，计入研发费用的股票补偿费用分别为150万美元和320万美元。
与2023年同期相比，截至2024年9月30日止九个月的研发费用减少9550万美元，主要是由于临床前、临床和制造费用减少3960万美元，这主要与终止与渤健和诺华的合作协议以及某些项目的延期和重新确定优先顺序有关，薪酬和其他人员成本减少3370万美元，原因是2023年期间宣布的业务重组和相应裁员以及重组费用导致员工人数减少，由于业务重组导致可分配成本池发生变化，分配的间接费用减少1150万美元，设施和基础设施相关费用减少1040万美元，包括折旧。截至2024年9月30日和2023年9月30日止九个月，包括在研发费用中的股票补偿费用分别为420万美元和1200万美元。
我们预计未来将继续投入大量资源用于研发。虽然我们预计，由于2023年4月的重组、2023年11月的重组和法国重组以及某些项目的相关优先顺序调整和某些新投资的延期，我们的研发费用将在短期内减少，但我们最终预计，如果我们成功地推进我们的临床项目，如果我们能够将我们的临床前产品候选者推进临床试验和/或如果我们成功地获得新的合作或推进我们的临床项目所需的其他资本，研发费用将在未来几年增加。
完成我们的开发计划所需的时间长度以及我们对这些计划的开发成本可能会受到临床前测试结果、我们的产品候选者的临床试验注册范围和时间、我们在其他治疗领域寻求开发计划的决定、我们是否与合作伙伴或合作者或独立寻求开发我们的产品候选者以及我们获得必要资金以推进我们的计划开发的能力的影响。例如，我们目前的重点是我们的核心神经病学临床前项目，我们还不知道我们是否以及在多大程度上将从我们的临床前项目中产生的任何候选产品推进到临床以及在哪些治疗领域。我们正在积极寻求合作伙伴或直接外部投资（如适用），以推进我们的法布里病项目以及STAC-BBB和模块化整合酶平台。此外，就每个寻求的治疗领域取得监管批准所需的临床试验范围和数量取决于适用的监管机构的投入，我们尚未就我们可能选择追求的所有潜在治疗领域寻求此类投入，即使在提供了此类投入之后，
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表内容
适用的监管机构随后可能会根据我们或其他公司产生的新数据，或出于我们无法控制的其他原因，要求在授予监管批准之前进行额外的临床研究。作为任何监管批准的条件，我们还可能受到上市后开发承诺的约束，包括额外的临床试验要求。由于上述不确定性，我们无法确定与我们的开发计划相关的持续时间或完成成本。
我们的潜在治疗产品受到漫长和不确定的监管程序的约束，这可能不会导致我们收到任何必要的监管批准。未能获得必要的监管批准将阻止我们将受影响的候选产品商业化。此外，我们的候选产品的临床试验可能无法证明安全性和有效性，这可能会阻止或显着延迟监管批准。有关我们的研发活动（包括完成候选产品的开发）的风险和不确定性以及对我们的业务、财务状况和增长前景的影响的讨论，可在2023年年报第一部分第1A项中的“风险因素”中找到，并辅以本季度报告第10-Q表第二部分第1A项中“风险因素”中描述的风险。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括与薪酬相关的费用，包括重组费用和行政、法律、财务和行政人员的股票薪酬、专业费用、分配的设施和信息技术费用，以及其他一般公司费用。
与2023年同期相比，截至2024年9月30日止三个月的一般和行政费用减少290万美元，主要是由于外部专业服务费用减少240万美元，设施和基础设施相关成本减少240万美元，与制造协议下的债务结算相关的费用调整220万美元，以及由于2023年4月重组和2023年11月重组导致员工人数减少，薪酬和其他人员费用减少70万美元。由于业务重组导致可分配成本池发生变化，分配的间接费用增加490万美元，部分抵消了这些减少额。截至2024年9月30日和2023年9月30日止三个月，包括在一般和管理费用中的股票补偿费用分别为180万美元和300万美元。
与2023年同期相比，截至2024年9月30日止九个月的一般和行政费用减少1320万美元，主要是由于2023年期间宣布的业务重组和相应裁员以及重组费用导致员工人数减少，导致薪酬和其他人员费用减少980万美元，外部专业服务费用减少630万美元，设施和基础设施相关费用减少560万美元，以及由于合作协议终止，2023年记录的渤健合同成本资产摊销260万美元，导致薪酬和其他人员费用减少。由于业务重组导致可分配成本池发生变化，分配的间接费用增加1150万美元，部分抵消了这些减少额。截至2024年9月30日和2023年9月30日止九个月，包括在一般和管理费用中的股票补偿费用分别为490万美元和930万美元。
虽然我们预计与2023年4月重组、2023年11月重组和法国重组相关的一般和管理费用将在短期内略有下降，但如果我们成功推进我们的临床项目，如果我们能够将我们的临床前产品候选者推进临床试验和/或如果我们成功获得新的合作或其他资本，我们预计未来几年的一般和管理费用将会增加。
重组费用
2023年，我们执行了2023年4月和2023年11月宣布的一系列运营重组和相应裁员。2024年，我们正在执行结束我们在法国的业务以及2024年3月宣布的相应裁员计划。这些重组旨在降低总体成本，并推进我们向专注于神经病学的基因组医学公司的战略转型，该公司专注于解决严重神经系统疾病和新型AAV衣壳递送技术的表观遗传调控项目。截至2024年9月30日，与2023年4月重组相关的重组费用已完成。关于2023年11月的重组和法国重组，在截至2024年9月30日的三个月和九个月内记录的与员工遣散费和通知期付款、福利和其他与员工相关的成本相关的费用和调整并不重大。
更多信息见注10 –重组费用在本季度报告表格10-Q第I部分第1项所载简明综合财务报表附注中。
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表内容
减值
截至2024年9月30日止三个月，公司的任何资产组均无减值迹象，亦未录得额外减值。在截至2024年9月30日的九个月中，我们确认了550万美元的减值费用。在截至2024年9月30日的九个月期间，我们的董事会批准了法国重组，我们发起了几项旨在降低成本的行动，包括与关闭我们在加利福尼亚州布里斯班的工厂相关的活动，我们面临着股价和相关市值的持续下跌。设施转租的市场利率也有所下降，表明使用权和租赁物改良资产的账面价值可能受损。由于这些因素，我们得出结论，某些长期资产，主要包括使用权资产、相关租赁物改良以及某些制造和实验室设备，出现了减值。
在截至2023年9月30日的三个月和九个月中，我们分别确认了4480万美元和1.547亿美元的减值费用。在截至2023年9月30日的九个月内，我们经历了股价和相关市值的持续下跌、某些研发计划的延期和重新确定优先级，我们与渤健和诺华的合作协议被终止。由于这些因素，我们得出结论，我们的商誉、无限期无形资产和长期资产，主要包括使用权资产、相关租赁物改良和在建工程，以及制造和实验室设备，出现了减值。
更多信息见注6 –持有待售资产减值及减记在本季度报告表格10-Q第I部分第1项所载简明综合财务报表附注中。
利息和其他收入，净额
截至2024年9月30日和2023年9月30日止三个月的利息和其他收入净额分别为10万美元和350万美元。减少340万美元的主要原因是，由于有价证券减少，利息收入减少了100万美元；研究税收抵免减少了180万美元；与外币汇率波动有关的利息收入减少了80万美元。
截至2024年9月30日和2023年9月30日止九个月的利息和其他收入净额分别为370万美元和960万美元。减少590万美元的主要原因是，由于有价证券减少，利息收入减少了460万美元，研究税收抵免减少了230万美元，部分被出售投资收益的60万美元和与外币汇率波动有关的30万美元所抵消。
流动性和资本资源
流动性
自成立以来，我们遭受了重大的净亏损，我们主要通过发行股本证券、企业合作者和战略合作伙伴的付款以及研究赠款为我们的运营提供资金。
截至2024年9月30日，我们的现金和现金等价物总额为3920万美元，而截至2023年12月31日，我们的现金、现金等价物和有价证券为8100万美元。我们在这一年最重要的资本使用是用于员工薪酬和外部研发费用，例如与我们的治疗项目相关的制造、临床试验和临床前活动。超过即期需求的现金根据我们的投资政策进行投资，以期实现资本保值和流动性。
2020年8月，我们与Jefferies LLC签订了一份公开市场销售协议丨或销售协议，规定根据现有的货架登记声明，不时以“在市场上”发行的方式出售最多1.5亿美元的普通股。2022年12月，我们对公开市场销售协议进行了修订丨该协议将销售协议下的总发行价额外提高了1.75亿美元。截至2024年9月30日的三个月和九个月期间，没有出售任何股份。截至2024年9月30日，根据销售协议仍有约1.945亿美元可用。
根据会计准则编纂主题205-40，财务报表的列报—持续经营，或ASC主题205-40，我们有责任评估是否有条件和/或事件对我们履行未来财务义务的能力产生重大怀疑，因为这些义务在本季度报告中表格10-Q中包含的简明合并财务报表发布之日后的一年内到期。根据ASC主题205-40的要求，管理层的评估最初不应考虑截至简明综合财务报表发布之日尚未完全实施的管理层计划的潜在缓解影响。当存在实质性怀疑时，管理层会评估其计划的缓解效果是否足以缓解对公司持续经营能力的实质性怀疑。然而，只有在（i）计划很可能在财务报表发布之日后的一年内有效实施，以及（ii）计划在实施后很可能会减轻引起重大怀疑的相关条件或事件的情况下，才会考虑管理层计划的缓解影响
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表内容
关于企业在财务报表出具之日后一年内持续经营的能力。通常，要被认为有可能得到有效实施，这些计划必须在财务报表发布之日之前已经获得公司董事会的批准。
根据我们目前的运营计划，我们截至2024年9月30日的现金和现金等价物，连同我们在2024年10月从基因泰克收到的1000万美元里程碑付款，预计只能让我们在2025年第一季度才能满足我们的流动性需求。我们的重大亏损历史、来自运营的负现金流、目前手头的流动性资源有限以及依赖我们获得额外融资为我们的运营提供资金的能力，导致管理层评估认为，我们是否有能力在本季度报告所载财务报表发布之日起的至少未来12个月内继续作为持续经营企业存在重大疑问。我们持续经营的能力取决于我们筹集大量额外资金以资助我们的运营和支持我们的研发努力的能力，包括推进我们在2023年年度报告和本季度报告中所述的临床前和临床项目。尽管我们收到了基因泰克支付，并于2024年3月通过向机构投资者注册直接发行普通股和随附认股权证筹集了资金，但我们仍将需要大量额外资金，以便继续作为持续经营企业运营并为我们的运营提供资金。我们一直在积极寻求，并将继续积极寻求大量额外资本，包括通过公共或私募股权或债务融资、特许权使用费融资或其他来源，例如战略合作和对我们项目的其他直接投资。由于我们新重新确定的核心神经病学临床前项目的投机性，我们可能无法吸引新的投资。可能无法以可接受的条件或根本无法获得额外资本。如果我们无法及时获得足够的资金，或者根本无法获得足够的资金，我们将被要求采取额外的行动来满足我们的流动性需求，包括采取额外的成本削减措施，例如进一步减少运营费用以及推迟、缩小范围、停止或改变我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算我们的全部或部分资产，和/或根据美国破产法寻求保护，你可能会损失全部或部分投资。我们已经探索，并将继续探索，申请破产保护是否符合我们公司和我们的利益相关者的最佳利益。
虽然2023年4月的重组已在2024年第三季度完成，我们预计法国重组和2023年11月的重组将分别在2024年第四季度和2025年第二季度完成，但我们也可能会因每一次重组可能发生或与之相关的事件而产生目前未考虑的其他费用或现金支出。此外，我们可能无法在预期的时间线上实现这些成本削减措施和其他成本削减计划的预期收益，或者根本无法实现，或者我们可能会比我们预期的更快地使用我们的可用资本，否则可能会加速我们的流动性需求，并可能迫使我们进一步缩减或暂停或完全停止我们的业务。
此外，我们部分依赖我们的合作伙伴为我们的临床前和临床项目提供资金并以其他方式推进这些项目。虽然我们继续推进与潜在合作伙伴就我们的法布里病项目和我们的新型STAC-BBB衣壳以及我们的模块化整合酶平台进行的持续业务发展讨论，但我们可能无法及时、以可接受的条件或根本无法成功这样做，否则我们可能无法筹集足够的额外资金来推进我们的项目，在这种情况下，我们可能无法从我们对这些项目、平台和技术的投资中获得预期回报。无论如何，我们需要大量额外资金，以便执行我们目前的运营计划。如果我们通过公开或私募股权发行筹集额外资金，包括根据我们与Jefferies LLC的市场发行计划进行的销售，我们现有股东的所有权权益将被稀释，鉴于我们目前的股价下跌，这种稀释可能是巨大的，任何新股本证券的条款可能会优先于我们的普通股，并包括优于我们普通股的权利。如果我们通过特许权使用费融资或其他合作、战略联盟或与第三方的许可安排筹集额外资金，我们可能需要放弃对我们的产品候选者、技术、未来收入流或研究计划的某些宝贵权利，或以可能不有利的条款授予许可。如果我们通过债务融资筹集额外资本，我们可能会受到特定财务契约或契约的限制或限制我们采取特定行动的能力，例如产生额外债务、进行资本支出或进行某些交易，其中任何一项都可能限制我们将候选产品商业化或作为业务运营的能力。
此外，随着我们将精力集中在专有的人类疗法上，我们将需要寻求FDA或其他类似的外国监管机构对我们的候选产品的监管批准，这一过程可能会使每个产品的成本超过数亿美元。由于我们无法控制的外部因素，例如新兴生物技术公司的股票市场波动以及美国和国外的总体经济和市场状况，我们在进入资本市场方面可能会遇到困难。特别是，我们筹集为业务提供资金所需的大量额外资本的能力可能会受到全球经济状况以及美国和世界各地信贷和金融市场中断和波动的不利影响，例如最近所经历的情况，部分原因是，除其他外，俄罗斯和乌克兰之间的持续冲突以及中东冲突。我们无法确定我们将能够以我们可以接受的条款获得融资，或者根本无法确定。
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表内容
现金流
经营活动
截至2024年9月30日的九个月，用于经营活动的现金净额为6380万美元，主要原因是：
•净亏损7450万美元，经调整非现金长期资产减值费用550万美元、与股票补偿相关的其他非现金费用910万美元、折旧和摊销390万美元、经营租赁使用权资产摊销340万美元，部分被折扣增加和有价证券减值30万美元所抵消；和
•应收账款增加960万美元，应付账款和其他应计负债减少690万美元，租赁负债减少410万美元。这些被预付费用和其他资产减少640万美元、应计薪酬和雇员福利增加210万美元、递延收入增加80万美元以及应收利息减少40万美元部分抵消。
截至2023年9月30日的九个月，用于经营活动的现金净额为1.743亿美元，主要原因是：
•净亏损1.975亿美元，调整后的非现金商誉、无限期无形资产和长期资产减值费用为1.547亿美元，与股票补偿相关的其他非现金费用为2130万美元，折旧和摊销为1320万美元，经营租赁使用权资产摊销为590万美元，被与相关无限期无形资产减值导致的递延税项负债转回相关的所得税优惠620万美元、折扣增加和有价证券减值200万美元以及其他非现金调整110万美元所抵消；和
•递延收入减少1.597亿美元，主要是由于我们与渤健的合作协议的终止和相关合同修改以及我们与Kite合作协议的估计发生变化的影响，应付账款和其他应计负债减少520万美元，应计薪酬和员工福利减少420万美元，租赁负债减少370万美元。预付费用和其他资产减少520万美元，应收账款减少250万美元，部分抵消了这些影响。
投资活动
截至2024年9月30日的九个月，投资活动提供的现金净额为3620万美元，与出售有价证券相关的为3470万美元，到期有价证券为110万美元，出售分类为持有待售的资产为50万美元。
截至2023年9月30日的九个月，投资活动提供的现金净额为1.158亿美元，与到期的有价证券相关的1.939亿美元，部分被购买的有价证券5960万美元以及购买的财产和设备1850万美元所抵消。
融资活动
截至2024年9月30日的九个月，融资活动提供的现金净额为2140万美元，与发行普通股所得款项2190万美元有关，扣除发行费用210万美元，以及根据员工股票购买计划发行普通股所得款项10万美元，部分被与股权奖励净股份结算所支付的税款70万美元所抵消。
截至2023年9月30日的九个月，融资活动提供的现金净额为1440万美元，与上市发行所得款项1510万美元有关，扣除发行费用40万美元，以及根据员工股票购买计划购买普通股所得款项70万美元，部分被与股权奖励净股份结算相关的税款140万美元所抵消。
运营资本和资本支出要求
我们预计至少在未来几年内将继续出现经营亏损，需要筹集大量额外资金。当前宏观经济环境的影响，包括乌克兰战争和中东冲突的影响、通货膨胀、气候变化、利率上升和其他经济不确定性和波动性，已经并可能继续导致全球金融市场的严重混乱，这可能会损害我们以可接受的条件或根本无法获得资本的能力，进而可能对我们的流动性和我们持续经营的能力产生负面影响。2025年第一季度之后的未来资本需求，我们预计我们现有的现金和现金等价物，包括基因泰克支付，将足以为我们计划的运营提供资金的时期，将是巨大的，我们需要筹集大量额外资本，以继续作为持续经营企业运营，并为开发、制造和
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表内容
我们的候选产品的潜在商业化（见“–财务状况–持续经营”和“–流动性和资本资源–流动性”以上）。
当我们将精力集中在专有的人类疗法上时，我们将需要寻求FDA对我们的候选产品的批准，这一过程可能会使每个产品的成本超过数亿美元。我们未来的资本需求将取决于许多前瞻性因素，包括以下方面：
•我司早期核心神经病学项目候选产品临床前试验结果；
•我们的候选产品和潜在候选产品的临床试验的启动、进展、时间安排和完成；
•监管批准的结果、时机和成本；
•我们合作协议的成功；
•监管要求变化可能导致的延迟；
•我们追求的候选产品数量；
•提起和起诉专利申请以及专利权利要求的执行和辩护所涉及的费用；
•未来许可内交易和许可外交易的时间安排和条款；
•建立销售、营销、制造和分销能力的成本和时机；
•采购我们的候选产品的临床和商业供应的成本；
•我们收购或投资业务、产品或技术的程度，包括与此类收购和投资相关的成本；和
•潜在纠纷和诉讼的费用。
合同义务
我们截至2023年12月31日的未来最低合同义务已在2023年年度报告中报告。在截至2024年9月30日的九个月内，我们之前在2023年年度报告中披露的合同义务与我们的正常业务过程之外没有任何重大变化。
项目3。关于市场风险的定量和定性披露
不适用。
项目4。控制和程序
评估披露控制和程序
我们维持披露控制和程序，旨在合理保证我们的《交易法》报告中要求披露的信息在SEC规则和表格规定的时间段内被记录、处理、汇总和报告，并且这些信息被积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官（视情况而定），以便及时就所要求的披露做出决定。
在我们的首席执行官和首席财务官的监督下，我们评估了截至2024年9月30日我们的披露控制和程序（定义见《交易法》规则13a-15（e）和15d-15（e））的有效性。基于该评估，截至2024年9月30日，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的。
对控制和程序的固有限制
我们的管理层，包括首席执行官和首席财务官，并不期望我们的披露控制和程序以及我们对财务报告的内部控制将防止所有错误和所有欺诈。一个控制系统，无论设计和操作得多么好，只能提供控制系统目标得到满足的合理保证。控制系统的设计反映了资源限制；控制的收益必须相对于其成本来考虑。由于所有控制系统都存在固有的局限性，任何对控制的评估都不能绝对保证我们公司的所有控制问题和欺诈事件（如果有的话）已经或将要被发现。由于这些固有的限制是披露和财务报告流程的已知特征，因此可以在流程中设计保障措施，以减少但不是消除这些风险。这些固有的限制包括现实情况，即决策中的判断可能
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表内容
故障，并且故障的发生是因为简单的错误或错误。控制也可以通过某些人的个人行为、两个或更多人的串通或管理超越控制来规避。任何控制系统的设计都部分基于对未来事件可能性的某些假设。虽然我们的披露控制和程序以及我们对财务报告的内部控制旨在为实现其目标提供合理保证，但不能保证任何设计将在所有未来条件下成功实现其既定目标。随着时间的推移，控制可能会因为条件的变化或政策或程序遵守程度的恶化而变得不够充分。由于具有成本效益的控制系统固有的局限性，可能会发生由于错误或欺诈造成的错报而无法被发现。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年9月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
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表内容
第二部分。其他信息
项目1。法律程序
我们不是任何未决法律诉讼材料的当事方。我们不时可能会涉及在正常业务过程中产生的法律诉讼。
项目1a。风险因素
以下我们以补充形式提供了与之前在2023年年度报告第一部分第1A项中披露的风险因素相比的变化。我们在2023年年报第一部分第1A项中披露的风险因素提供了有关这些补充风险的额外讨论，我们鼓励您阅读并仔细考虑2023年年报第一部分第1A项中披露的风险因素，以便更全面地了解对我们业务具有重大意义的风险和不确定性。
自成立以来，我们历来一直蒙受重大经营亏损，并预计在可预见的未来我们将蒙受持续亏损。
我们有经常性净亏损的历史，包括截至2024年9月30日止九个月的7450万美元，以及截至2023年12月31日和2022年12月31日止年度的分别2.578亿美元和1.923亿美元。自1995年开始运营以来，我们在其他方面产生了经营亏损。我们未来亏损的程度和盈利的时间不确定，我们预计在可预见的未来将产生亏损。自成立以来，我们一直在开发我们的锌指（ZF）技术，该技术已经并将继续需要大量的研发支出。迄今为止，我们的资金来自发行股票证券、合作协议产生的收入、我们技术的非治疗应用领域的其他战略合作伙伴关系、联邦政府研究资助和研究基金会授予的资助。随着我们继续开发临床前核心神经病学治疗方案和衣壳工程平台，我们预计未来几年将继续产生额外的运营亏损。如果产生重大产品收入和实现盈利所需的时间比我们目前预期的要长，或者如果我们无法通过股权融资或其他资金来源产生流动性，我们可能会被迫进一步缩减或暂停或完全停止我们的业务。
我们的持续经营能力存在重大疑问。我们需要大量额外资金来执行我们的运营计划并继续作为持续经营的企业运营。如果我们无法及时获得足够的资金，或者根本无法获得足够的资金，我们将被要求采取额外的行动来满足我们的流动性需求，包括采取额外的成本削减措施，例如进一步减少运营费用以及推迟、缩小范围、停止或改变我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算我们的全部或部分资产，和/或根据美国破产法寻求保护，你可能会损失全部或部分投资。未来出售和发行股本证券也将导致对我们股东的大幅稀释。
我们自成立以来发生了重大的经营亏损和负的经营现金流，并且没有实现盈利。根据我们目前的运营计划，截至2024年9月30日，我们的现金和现金等价物，包括4000万美元的前期许可费，以及我们在2024年10月从基因泰克收到的1000万美元里程碑付款，或基因泰克付款，将足以为我们计划的运营提供资金，仅限于2025年第一季度。我们的财务状况令人对我们持续经营的能力产生重大怀疑。我们持续经营的能力取决于我们筹集大量额外资金的能力，以资助我们的运营并支持我们的研发努力，包括推进我们在2023年年度报告和本季度报告中所述的临床前和临床项目。在这方面，我们一直在寻求，并将继续积极寻求大量额外资本，包括通过公共或私人股本或债务融资、特许权使用费融资或其他来源，例如战略合作和对我们项目的其他直接投资。尽管我们收到了Genentech付款，并通过2024年3月向机构投资者注册直接发行普通股和随附认股权证或2024年注册直接发行筹集资金，扣除配售代理费用和我们应付的估计发行费用后的净收益约为2180万美元，但我们仍将需要大量额外资金，以便继续作为持续经营企业运营并为我们的运营提供资金。可能无法以可接受的条件或根本无法获得额外资本。特别是，对我们持续经营能力的看法可能使我们更难获得继续经营的融资，特别是考虑到当前具有挑战性的宏观经济和市场条件。此外，由于我们新重新确定的核心神经病学临床前项目的投机性，我们可能无法吸引新的投资。如果我们无法及时获得足够的资金，或者根本无法获得足够的资金，我们将被要求采取额外的行动来满足我们的流动性需求，包括采取额外的成本削减措施，例如进一步减少运营费用以及推迟、缩小范围、停止或改变我们的研发活动，这将对我们的业务和前景产生重大不利影响，或者我们可能被要求完全停止运营，清算我们的全部或部分资产，和/或根据美国破产法寻求保护，你可能会损失全部或部分投资。我们有
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表内容
探索，并将继续探索，申请破产保护是否符合我们公司和我们的利益相关者的最佳利益。
2023年4月，我们宣布重组运营并减少兵力，大幅减少我们在加利福尼亚州的内部制造和同种异体研究足迹，或2023年4月的重组，2023年11月，我们宣布进一步重组运营并减少兵力，或2023年11月的重组，包括战略转型，将资源集中在我们专有的以神经学为重点的表观遗传调控项目和AAV衣壳递送技术上，并将包括我们总部在内的所有美国业务转移到我们位于加利福尼亚州里士满的工厂。2024年3月1日，我们的董事会批准在2024年底之前结束我们在法国的业务并关闭我们在法国Valbonne的设施，即法国重组。虽然2023年4月的重组在2024年第三季度完成，我们预计法国重组和2023年11月的重组将分别在2024年第四季度和2025年第二季度完成，但由于每一次重组可能发生或与之相关的事件，我们还可能产生目前未考虑的其他费用或现金支出。此外，我们可能无法在预期的时间线上实现这些成本削减措施和其他成本削减计划的预期收益，或者根本无法实现，或者我们可能会比我们预期的更快地使用我们的可用资本，否则可能会加速我们的流动性需求，并可能迫使我们进一步缩减或暂停或完全停止我们的业务。此外，我们历来部分依赖合作伙伴为我们的临床前和临床项目提供资金并以其他方式推进。然而，在2023年6月，我们与渤健和诺华的合作协议终止，我们与Kite的合作协议根据其条款于2024年4月到期。此外，虽然我们可能会确定新的合作伙伴，他们可以推进这些合作的主题的一些项目以及我们的法布里病项目和STAC-BBB和模块化整合酶平台，但我们还没有，也可能永远不会以可接受的条件或根本没有及时成功地这样做，否则我们可能无法筹集足够的额外资金来自己推进这些项目和我们的其他项目，在这种情况下，我们将不会从我们对这些项目的投资中获得任何回报。虽然我们已订立Genentech协议，据此我们有资格获得未来的开发和商业里程碑付款，并已收到Genentech付款，但我们可能永远不会收到根据该协议支付的任何进一步付款。无论如何，我们需要大量额外资金，以推进我们的核心神经病学项目以及我们的法布里病项目、衣壳工程努力和模块化整合酶平台，并以其他方式执行我们目前的运营计划。
如果我们通过公开或私募股权发行筹集额外资金，包括根据我们与Jefferies LLC的市场发行计划进行销售，我们现有股东的所有权权益将被稀释，鉴于我们目前的股价下跌，这种稀释可能是巨大的。例如，在2024年注册直接发行中，我们发行了24,761，905股普通股、购买3,809，523股普通股的预融资认股权证以及以每股普通股（或代替预融资认股权证）的价格购买总计28,571，428股普通股的随附认股权证，以及每股0.84美元的随附认股权证。此外，我们可能发行的任何新股本证券的条款可能会优先于我们的普通股，并包括优于我们的普通股的权利。如果我们通过特许权使用费融资或其他合作、战略联盟或与第三方的许可安排筹集额外资金，我们可能需要放弃对我们的产品候选者、技术、未来收入流或研究计划的某些宝贵权利，或以可能不有利的条款授予许可。如果我们通过债务融资筹集额外资本，我们可能会受到特定财务契约或契约的限制或限制我们采取特定行动的能力，例如产生额外债务、进行资本支出或进行某些交易，其中任何一项都可能限制我们将候选产品商业化或作为业务运营的能力。
此外，随着我们将精力集中在专有的人类疗法上，我们将需要寻求FDA或其他类似的外国监管机构对我们的候选产品的监管批准，这一过程可能会使每个产品的成本超过数亿美元。由于我们无法控制的外部因素，例如新兴生物技术公司的股票市场波动以及美国和国外的总体经济和市场状况，我们在进入资本市场方面可能会遇到困难。特别是，我们筹集为业务提供资金所需的大量额外资本的能力可能会受到全球经济状况以及美国和全球信贷和金融市场中断和波动的不利影响，例如最近所经历的情况。我们无法确定我们将能够以我们可以接受的条款获得融资，或者根本无法确定。我们未能获得充足和及时的资金将对我们持续经营的能力以及我们开发技术和产品候选者的能力产生不利影响。
如果我们寻求根据美国破产法进行重组，我们未来的运营是不确定的，这样的重组可能会不成功和/或导致我们普通股持有人无法追偿。如果我们无法成功重组，我们可能会被迫对我们的部分或全部资产进行清算。
根据我们目前的运营计划，我们截至2024年9月30日的现金和现金等价物，连同我们在2024年10月从基因泰克收到的1000万美元里程碑付款，预计只能让我们在2025年第一季度才能满足我们的流动性需求。我们继续积极寻求大量额外资本，包括通过公共或私募股权或债务融资、特许权使用费融资或其他来源，例如战略合作和其他直接
44
表内容
对我们项目的投资。我们已经探索，并将继续探索，申请破产保护是否符合我们公司和我们的利益相关者的最佳利益。如果我们根据美国破产法申请救济，我们的运营、我们开发候选产品和执行我们的运营计划的能力以及我们持续经营的能力将受到与破产程序相关的风险和不确定性的影响，其中包括：我们执行、确认和完成重组计划的能力；破产程序的额外、重大成本和相关费用；我们获得足够融资以使我们能够摆脱破产并在此后执行我们的业务计划的能力，以及我们遵守任何此类融资条款和条件的能力；我们在正常过程中继续运营的能力；我们与合作者、交易对手、员工和其他第三方保持关系的能力；我们以合理可接受的条款和条件获得、维持或续签对我们的运营至关重要的合同的能力，或根本没有；我们吸引、激励和留住关键员工；第三方使用美国破产法的某些条款终止合同而无需先寻求破产法院批准的能力；第三方寻求并获得法院批准以终止或缩短我们提出和确认重组计划的排他期、指定受托人的能力，或将美国破产法第11章下的程序转换为美国破产法第7章下的程序；以及我们的利益相关者和在我们的破产程序中拥有利益的其他第三方可能与我们的运营和战略计划不一致的行动和决定。我们破产程序的任何延误将增加我们可能无法重组我们的业务并摆脱破产程序的风险，并可能增加我们与破产程序相关的成本或导致长期运营中断。此外，在任何破产程序过程中，对于正常业务过程之外的交易，我们将需要破产法院的事先批准，这可能会限制我们对某些事件作出及时反应或利用某些机会的能力。由于与任何破产程序相关的风险和不确定性，我们无法准确预测或量化任何此类程序期间可能发生的事件的最终影响。无法保证，如果我们根据美国破产法寻求保护，我们将作为持续经营企业从任何此类程序中脱颖而出，或者我们的普通股持有人将从任何破产程序中获得任何追偿。
如果我们无法根据《美国破产法》第11章寻求保护，或者，如果被寻求，成功摆脱此类诉讼，我们可能有必要根据《美国破产法》第7章为我们的全部或部分业务寻求保护。在这种情况下，将指定或选出第7章受托人，根据美国破产法规定的优先顺序清算我们的资产以进行分配。我们认为，根据第7章进行清算将导致向我们的利益相关者进行的分配比我们根据第11章可能获得的分配要少得多，或者根本没有分配，这主要是因为资产可能不得不在短时间内以不良方式出售或以其他方式处置，而不是以受控方式和作为持续经营。在这种情况下，你可能会损失部分或全部投资。
我们技术的商业化将部分取决于与其他公司的合作。如果我们未来找不到合作者，或者如果我们的合作者不努力进行产品开发工作，我们可能无法开发我们的技术或候选产品，这可能会减缓我们的增长并降低我们普通股的市场价值。
我们自己没有财务资源来充分开发、获得监管批准并将我们的候选产品商业化。我们一直依赖并预计将继续依赖与其他生物制药公司的合作，为我们的研发工作提供资金，包括临床前研究和临床测试，并预计将严重依赖此类合作，为将我们的产品候选者商业化所需的漫长监管批准程序提供资金。
例如，在2024年8月2日，我们与基因泰克订立基因泰克协议，以开发静脉给药的基因组药物，以治疗某些神经退行性疾病。根据基因泰克协议的条款，我们负责完成一项技术转让和某些临床前活动，而基因泰克全权负责所有临床开发、监管互动、制造和结果产品的全球商业化。
我们与诺华和渤健签订了合作协议，以开发用于治疗某些神经系统疾病的候选产品。2023年6月，我们与诺华和渤健的合作协议终止。我们还与Kite签署了一项合作协议，以开发针对癌症的工程细胞疗法，该协议的条款于2024年4月到期。由于这些终止和到期，我们不再有权从诺华、渤健或Kite获得任何里程碑付款或特许权使用费，并且这些交易对手没有进一步的义务来开发或偿还适用协议下任何项目的成本。我们不能保证我们将能够在未来成功地确保新的合作。
如果我们无法确保更多的合作，或者如果我们的合作者无法或不愿意努力推进我们的候选产品的开发、监管批准和商业化，我们的增长可能会放缓并对我们为开发我们的技术和候选产品筹集资金的能力以及我们持续经营的能力产生不利影响，我们可能会被要求停止运营。例如，尽管我们已决定开始为我们的法布里病计划执行生物制品许可申请或BLA准备活动，但我们仍在继续推进
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表内容
与潜在合作伙伴正在进行的业务发展讨论。无法保证我们确保合作的努力会及时取得成功，或者根本不会成功，在这种情况下，我们对这些项目的投资可能不会获得任何回报，我们持续经营的能力可能会受到重大不利影响。此外，我们正在进行的合作者可能会在很少提前通知的情况下再许可或放弃开发程序，或者我们可能与我们的合作者存在分歧或争议，这将导致相关产品开发放缓或停止。此外，我们的合作者的业务或运营可能会通过重组、收购、其他战略交易发生重大变化，这可能会对他们推进我们项目的能力产生负面影响。
在典型的合作下，我们预计将根据特定里程碑的实现情况获得研发候选产品的收入，以及基于任何商业化产品销售额百分比的特许权使用费。实现这些里程碑将部分取决于我们无法控制的合作者的努力，以及我们自己的努力。此外，业务合并、合作者业务战略的变化以及财务困难或其他因素可能导致该合作者放弃或推迟我们与该合作者的合作协议所涵盖的任何候选产品的开发。例如，诺华和渤健决定终止各自与我们的合作协议，每一项都与最近的战略审查有关。此外，如果我们失败或任何合作伙伴未能达到特定的里程碑，那么合作协议可能会被终止，这将使我们无法根据该合作协议获得任何额外的里程碑付款，并将减少我们的收入。此外，即使合作候选产品成功开发并获得相关监管部门批准上市，如果商业化产品的销售未能达到预期，我们可能会收到比预期更低的特许权使用费。无论如何，与我们的合作相关的里程碑和版税支付机会涉及很大程度的风险，可能永远不会收到。因此，投资者不应假设我们将收到根据我们正在进行的合作提供的所有潜在里程碑付款，并且我们可能永远不会收到任何进一步的重大里程碑付款或根据我们的合作支付的任何特许权使用费。
我们已全面减值我们的商誉和无限期无形资产，已对我们的长期资产录得重大减值，如果我们的长期资产在未来进一步减值，可能会被要求录得重大额外费用。
我们评估长期资产的账面价值，包括财产和设备、租赁资产改良和使用权资产，每当有事件或情况变化表明资产的账面价值可能无法完全收回时，就进行减值。可能显示潜在减值和触发减值测试的因素包括但不限于一般宏观经济状况、行业和市场的特定情况、法律因素、企业经营环境或经营业绩的不利变化、股价和市值与账面净值相比的持续下跌。截至2023年12月31日止年度和截至2024年9月30日止九个月，我们分别确认了1.55亿美元和550万美元的减值费用。我们在2023年对我们的商誉和无限期无形资产进行了全面减值，并在2023年和2024年对我们的长期资产进行了重大减值。我们将继续评估我们的长期资产是否在未来期间发生减值。我们正在最终完成法国业务的结束和所有法国员工的相应裁员，以及关闭我们的布里斯班工厂，我们在过去十二个月中确认了相关减值。有合理可能会确认额外的减值费用，例如，如果租赁设施的转租费率或持有待售资产的售价低于估计的价格。有关这些减值费用的更多信息，请参见附注6 –持有待售资产减值及减记在本季度报告表格10-Q第I部分第1项所载简明综合财务报表附注中。
情况的变化（其中许多是我们无法控制的）或与评估我们长期资产的适当估值所使用的假设和估计相关的众多变量可能会在未来导致我们长期资产的大量额外减值费用，这可能会对我们的经营业绩产生不利影响。
我们未能达到纳斯达克股票市场有限责任公司或纳斯达克的上市标准，可能会导致我们的普通股退市。退市可能会对我们普通股的流动性产生不利影响，我们普通股的市场价格可能会下降，我们获得足够的额外资本来为我们的运营提供资金和继续作为持续经营企业运营的能力将受到重大损害。
2024年4月24日，我们收到了来自上市资格工作人员或纳斯达克工作人员的缺陷通知或通知，通知我们，在之前的连续30个工作日内，我们普通股的投标价格已收于每股1.00美元以下，因此未能满足《纳斯达克上市规则》第5450（a）（1）条的持续上市要求中规定的最低收盘投标价格要求，或投标价格要求。该通知对我们的普通股在纳斯达克全球精选市场上市没有立即影响。根据纳斯达克上市规则第5810（c）（3）（a）条，我们有180个日历日，或直至2024年10月21日或合规日期，通过持有我们的股份，重新遵守投标价格要求
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表内容
普通股在合规日期前至少连续10个交易日保持至少每股1.00美元的最低收盘价。
由于我们在合规日期之前尚未重新遵守投标价格要求，我们提出了将我们的普通股从纳斯达克全球精选市场转移到纳斯达克资本市场上市的申请。2024年10月24日，我们收到了纳斯达克工作人员的批准，可将我们的普通股从纳斯达克全球精选市场转移到纳斯达克资本市场上市，或批准。我们的普通股已转让给纳斯达克资本市场，自2024年10月26日开盘起生效，并继续以“SGMO”为代码进行交易。”纳斯达克资本市场的运作方式与纳斯达克全球精选市场基本相同，上市公司必须满足一定的财务要求，并符合纳斯达克的公司治理要求。作为批准的结果，我们获得了额外的180天宽限期，或直到2025年4月21日，或第二个合规日，以重新遵守投标价格要求。
2024年11月5日，我们收到了一封来自纳斯达克工作人员的信函，确认我们的普通股已重新符合投标价格要求，因此，我们的普通股将继续在纳斯达克资本市场上市。
无法保证我们未来将继续满足投标价格要求，或任何其他纳斯达克持续上市要求。如果我们未能满足任何这些要求，包括投标价格要求，纳斯达克可能会再次通知我们，我们未能满足最低上市要求并启动退市程序。如果我们的普通股从纳斯达克退市，我们的普通股交易可以在场外市场进行，也可以在为未上市证券设立的电子公告板上进行，例如粉红单或场外交易公告板，但无法保证我们的普通股将有资格在此类替代交易所或市场进行交易。此外，如果我们的普通股从纳斯达克退市，我们普通股的流动性将受到不利影响，我们普通股的市场价格可能会下降，我们获得足够的额外资本来为我们的运营提供资金和持续经营的能力将受到重大损害，我们普通股的交易可能会失去联邦对州证券法的优先购买权。此外，证券分析师对我们的报道也可能进一步减少，新闻媒体和经纪自营商可能会被阻止在我们的普通股中做市或以其他方式寻求或产生对我们普通股的兴趣，这可能会导致我们普通股的价格进一步下跌。此外，退市还可能对我们的合作者、供应商、供应商和员工对我们的信心以及员工士气产生负面影响。
项目2。未登记的股权证券销售、收益使用、发行人购买股权证券
没有。
项目3。高级证券违约
不适用。
项目4。矿山安全披露
不适用。
项目5。其他信息
没有。
47
表内容
项目6。展览
附件数 文件说明
3.1
3.2
3.3
10.1+ ⁑
10.2+
31.1+
31.2+
32.1+ *
101.INS ** 内联XBRL实例文档-实例文档不会出现在交互式数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入到内联XBRL文档中。
101.SCH ** 内嵌XBRL分类法扩展架构，内嵌linkbase文档。
104
Sangamo截至2024年9月30日止三个月的10-Q表格季度报告的封面采用内联XBRL分类扩展格式，并载于附件 101。
_____________________________
*根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的18 U.S.C.第1350条，作为附件 32.1所附的认证随附于本季度报告的10-Q表格，并且不应被视为注册人根据经修订的1934年《证券交易法》第18条的目的“提交”。

**根据S-T条例第406T条，就1933年《证券法》第11或12条或1934年《证券交易法》第18条而言，这些交互式数据文件被视为未提交或未成为注册声明或招股说明书的一部分，否则不承担责任。

⁑本展品的某些部分（以“[*]”）已根据17 CFR § 229.601（b）省略。

+随函提交。

48
表内容
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由以下签署人代表其签署本报告并获得正式授权。
日期：2024年11月12日
Sangamo Therapeutics, Inc.
Alexander D. Macrae
Alexander D. Macrae
总裁兼首席执行官
（首席执行官）
/s/PRATHYUSHA DURAIBABU
Prathyusha Duraibabu
高级副总裁兼首席财务官
（首席财务会计干事）


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