附件 99.1
Day One公布来自OJEMDA的三年后续数据™（tovorafenib）2025年神经肿瘤学会（SNO）年会上的2期FIREFLY-1试验
更新数据扩大了FIREFLY-1关键试验可获得的具有临床意义的结果
77%的OJEMDA治疗后进入免治疗观察期的患者至少12个月未接受治疗
OJEMDA启动后到下一次治疗（TTNT）的中位时间超过3.5年
加利福尼亚州布里斯班，2025年11月24日– Day One Biopharmaceuticals, Inc. BioPharmaceuticals，Inc.（TERM1：DAWN）（“Day One”或“公司”）是一家致力于为所有年龄段患有危及生命疾病的人开发和商业化靶向疗法的生物制药公司，今天在第30日的口头报告中公布了OJEMDA关键2期FIREFLY-1试验的三年结果第神经肿瘤学会年会&教育日。
正在进行的FIREFLY-1试验（Arm 1）的新数据，更新后的中位研究持续时间为40.6个月（数据截止日期为2025年6月6日），如下所述。主要试验结果，包括试验资格、患者人口统计、有效性和安全性之前已有报道（Kilburn，et al. Nature Medicine 2024）。
“我们对这些更新的三年数据感到兴奋，这些数据表明，服用托沃拉非尼的患者能够在治疗之外度过有意义的时间，并可以根据需要选择撤退，”Day One首席医疗官Elly Barry医学博士说。“这些发现凸显了一种治疗方法的潜力，可以帮助支持患者度过长期病程，并进一步支持我们的观点，即托沃拉非尼有可能成为pLGG的二线护理标准。”
在76名来自Arm 1的可评估患者中，44名（58%）完成了26个或更多周期的治疗（约24个月）。在关键的主要终点中，总缓解率为53%（40/76），中位缓解持续时间为19.4个月（95% CI [ 13.8-27.2 ]），缓解时间为5.4个月（范围[ 1.6-17.5 ]）。在小儿神经肿瘤学低级别神经胶质瘤中通过反应评估评估预先指定的无进展生存期次要研究终点。中位数为16.6（10.9 – 22.0）个月。
还进行了探索性分析，以进一步评估托沃拉非尼在同一研究人群中的临床影响。在这些分析中：
| • | 下一次治疗的中位时间（定义为从第一剂托沃拉非尼开始到随后的第一次抗癌治疗开始的时间，或死亡日期）为42.6个月（95% CI [ 36.7-NE ]）。 |
| • | 39例患者进入免治疗观察期： |
| • | 77%（30/39）至少12个月无需治疗。 |
| • | 未达到中位免治间隔期，即从托沃拉非尼初级治疗结束到开始下一次后续抗癌治疗或死亡期间测量。 |
| • | 31%的患者从最后一次给药前的最后一次扫描开始，肿瘤大小增加了≥ 25%。 |
| • | 8名患者接受托沃拉非尼再治疗： |
| • | 中位再治疗持续时间为9个月（数据截止时所有患者仍在接受治疗）。 |
| • | 肿瘤缩小的中位最大百分比变化为– 38.3%。 |
费城儿童医院神经肿瘤科临床研究主任Cassie Kline博士表示：“这些三年的数据表明，患者能够在治疗结束的较长时间内保持疾病控制，如果有临床指征，可以选择重新开始tovorafenib治疗。”“这种方法有可能为患者及其家人提供远离治疗的有意义的时间。”
在这份更新的三年分析中，没有发现新的安全信号。最常报告的3级以上不良事件（≥ 5%的患者）为生长速度下降、贫血、血肌酸磷酸激酶升高、斑丘疹、谷丙转氨酶升高。
Tovorafenib被美国食品药品监督管理局批准用于治疗6个月及以上患有BRAF融合或重排的复发或难治性儿科低级别胶质瘤（pLGG）的儿科患者。
关于托沃拉非尼b
托沃拉非尼（称为OJEMDATM美国）是一种II型RAF激酶抑制剂突变体BRAF V600、野生型BRAF、野生型CRAF激酶。托沃拉非尼布适用于治疗6个月及以上复发或难治性小儿低级别胶质瘤（LGG）伴有BRAF融合或重排，或BRAF V600突变的患者。该适应症在加速批准下获得批准，部分基于根据多重反应评估标准的反应率和反应持续时间：神经肿瘤学高级别胶质瘤（RANO-HGG）标准中的反应评估、小儿神经肿瘤学低级别胶质瘤（RAPNO LGG）标准中的反应评估，以及神经肿瘤学低级别胶质瘤（RANO LGG）标准中的反应评估。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
托沃拉非尼作为一种治疗6个月至25岁PLGG携带BRAF融合或重排，或BRAF V600突变需要一线治疗（III期FIREFLY-2/LOGGIC）的患者的疗法正在评估中。
Tovorafenib被FDA授予突破性疗法和罕见儿科疾病认定，用于治疗携带激活性RAF改变的pLGG患者，并由FDA在优先审查中进行评估。托沃拉非尼还获得了FDA用于治疗恶性胶质瘤和欧盟委员会用于治疗胶质瘤的孤儿药认定。
欲了解更多信息，请访问www.ojemda.com。
关于小儿低度神经胶质瘤
小儿低度神经胶质瘤（pLGG）是最常见的脑肿瘤，估计美国发病率为1100，欧洲发病率为每年700名符合一线全身治疗条件的儿童。一、二BRAF是pLGG中最常被改变的基因，其中包括两种主要类型的BRAF改变—— BRAF基因融合和BRAF点突变。这些BRAF改变占全球pLGG病例的50%以上，直到现在还没有批准用于BRAF融合驱动的pLGG患者的治疗方法。一、三
小儿低级别胶质瘤可能是慢性和无情的，患者受到肿瘤和治疗的深刻副作用，其中可能包括化疗和放疗。这些副作用会长期影响他们的生活，可能包括肌肉无力、视力下降、说话困难。这类肿瘤有很高的进展风险，很多患有pLGG的儿童需要长期治疗。虽然大多数患有pLGG的儿童在癌症中幸存下来，但手术后没有实现完全切除的儿童可能会面临多年日益激进的治疗。
关于FIREFLY-1
FIREFLY-1正在评估tovorafenib作为每周一次的单一疗法，用于6个月至25岁患有已知激活性BRAF改变的复发或进行性pLGG的患者。该试验是与小儿神经肿瘤学联盟（PNOC）合作进行的。这项关键且正在进行的2期FIREFLY-1研究在两个研究组中评估了托沃拉非尼在137名复发或难治性BRAF改变的pLGG患者中的安全性和有效性，这些患者至少接受过一种既往治疗。Arm 1（n = 77）被用于疗效分析，Arm 2为另外60名患者提供了安全性数据，启动是为了在Arm 1完全招募后能够获得托沃拉非尼。
在2024年5月10日数据截止时，主要的疗效结果衡量指标为53%（40/76）的总体缓解率（ORR），由基于RAPNO-LGG（儿科神经肿瘤学中的反应评估）标准的盲法独立中心审评确定。中位缓解持续时间（DOR）为18个月（12.0,22.8），中位缓解时间（TTR）为5.4个月（范围1.6,17.5）。最常见的不良反应（≥ 30%）为皮疹、发色变化、乏力、病毒感染、呕吐、头痛、出血、发热、皮肤干燥、便秘、恶心、痤疮样皮炎、上呼吸道感染。3级以上不良反应（≥ 5%）为皮疹、病毒感染、大出血。有关FIREFLY-1的更多信息，可以在ClinicalTrials.gov上找到，使用标识符NCT04775485。
关于小儿神经肿瘤学联盟
小儿神经肿瘤学联盟（PNOC）是一个国际联盟，在美国、加拿大、欧洲和澳大利亚设有研究站点，致力于为患有脑肿瘤的儿童和年轻人带来新疗法。
关于Day One生物制药
Day One生物制药相信，当涉及到儿科癌症时，我们可以做得更好。该公司的成立是为了解决一个关键的未被满足的需求：严重缺乏儿科癌症的治疗开发。受医生与患者及其家人就初步癌症诊疗计划进行的“Day One讲座”的启发，Day One旨在重新构想癌症药物的开发，并从TERM1开始重新定义所有癌症患者——无论年龄——的可能。
Day One与领先的临床肿瘤学家、家庭和科学家合作，以识别、获得和开发重要的靶向癌症治疗方法。公司管线包括托沃拉非尼（OJEMDA™）和DAY301。
Day One的总部设在加利福尼亚州的布里斯班。欲了解更多信息，请访问www.dayonebio.com或在LinkedIn或X上找到该公司。
Day One使用其投资者关系网站（ir.dayonebio.com）、X句柄（x.com/dayonebio）和LinkedIn主页（linkedin.com/company/dayonebio）作为传播或提供有关（其中包括）有关其业务或财务业绩、投资者事件、新闻稿和收益发布的新闻或公告的方式，以及作为披露重大非公开信息的方式和遵守FD条例规定的披露义务的方式。
关于前瞻性陈述的注意事项
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款含义内的“前瞻性”陈述，包括但不限于：Day One开发和商业化癌症疗法的计划、对当前和计划中的临床试验的期望、按设计执行托沃拉非尼的2期和3期临床试验、对TERM0 DAY301的1a/b期临床试验时间的期望、对安全性、有效性、完成临床试验的时间和能力的任何期望，发布数据结果并获得托沃拉非尼和其他正在开发的候选药物的监管批准，以及托沃拉非尼治疗pLGG或相关适应症的能力。
包括“相信”、“计划”、“继续”、“预期”、“将”、“发展”、“信号”、“潜力”或“进行中”等词语的陈述以及未来时的陈述均为前瞻性陈述。这些前瞻性陈述涉及风险和不确定性，以及假设，如果这些假设没有完全实现或证明不正确，可能会导致我们的结果与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。
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第一天媒体
media@dayonebio.com
第一天投资者
LifeSci Advisors，PJ Kelleher
pkelleher@lifesciadvisors.com
| [一] | Ryall S，et al. Acta Neuropathol Commun。2020;8(1):30. |
| [二] | 欧盟4 +英国可寻址患者群体的年发病率和患病率估计是基于公开数据（欧盟统计局，< 25yo人群；全球疾病负担2019；Desandes等人。法国国家儿童实体瘤国家登记处中枢神经系统原始肿瘤儿童的发病率和存活率）的iPsen计算。Neuro Oncol。2014年7月；16日（7）：975-83. doi：10.1093/neuonc/not309；Qaddoumi等人。儿科胶质瘤的结果和预后特征：对来自监测、流行病学和最终结果数据库的6212例病例的回顾。癌症。2009年12月15日；115（24）：5761-70。doi：10.1002/cncr.24663） |
| [三] | Traunwieser T，et al. Neurooncol Adv. 2020；2（1）：vdaa094。 |
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