附件 99.1

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MeiraGTX报告2025年第二季度财务和运营业绩

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-与美国食品药品监督管理局（FDA）就正在进行的2/3级辐射诱导口干症（RIX）的2期AQUAX2随机双盲、安慰剂对照关键研究达成一致，以支持潜在的生物制品许可申请（BLA）备案；有望在2026年底进行潜在的数据读出
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-FDA授予AAV-GAD治疗帕金森病的再生医学高级疗法（RMAT）认定
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-与Hologen合作，来自AAV-GAD阳性2期双盲、假手术对照临床试验的FDG-PET数据显示，在病理基底神经节回路中具有显着的疾病修饰作用，包括黑质——帕金森病中受影响的产生多巴胺的神经元部位

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-有望在特殊情况下向英国药品和保健品监管机构（MHRA）申请上市许可批准（MAA）以治疗LCA4，并在美国通过类似途径向FDA申请BLA以在2025年第四季度获得批准

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伦敦和纽约2025年8月14日电（GLOBE NEWSWIRE）--MeiraGTx Holdings PLC（纳斯达克：MGTX）是一家垂直整合的临床阶段基因药物公司，今天公布了截至2025年6月30日的第二季度财务和运营业绩，并提供了公司最新情况。

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“在第二季度，我们继续围绕多个后期临床项目以及制造与MHRA和FDA进行非常富有成效的监管互动，”MeiraGTX总裁兼首席执行官Alexandria Forbes博士表示。“我们就正在进行的AAV-hAQP1治疗辐射诱导口干症（RIX）的2期研究与FDA保持一致，以潜在地支持BLA。我们获得了帕金森病AAV-GAD的RMAT指定，并在我们对AAV-GAD的1/2期桥接研究的FDA审计中取得了非常成功的结果。我们继续与MHRA和FDA围绕加快批准AAV-AIPL1用于LCA4进行富有成效的对话，包括就用于MAA和BLA备案的加急CMC PPQ包进行调整。”

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福布斯博士继续说道：“我们的后期临床项目都在按计划推进，我们在RIX中进行的AAV-AQP1关键2期研究的目标是在年底前入组，并在2026年底读出BLA启用数据的潜力。”

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“我们最兴奋的是，AAV-GAD有可能显示出对病理回路和黑质的疾病修饰变化。我们与FDA的对话提供了

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有机会讨论首次使用成像数据的AI分析来支持基于我们提议的帕金森病3期研究的标签声明，我们预计将在今年晚些时候启动该研究。”

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“此外，”福布斯博士表示，“我们现在正在与监管机构接触，以便能够在2025年底之前使用我们的变革性核糖开关平台启动首次人体研究。”

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近期发展亮点

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AAV2-hAQP1治疗辐射致口干症：

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2024年12月，MeiraGTX被FDA授予RAV2-hAQP1的RMAT指定，用于治疗2/3级RIX。

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在FDA通过RMAT会议流程进行互动之后，该公司已就正在进行的2期AQUAX2随机、双盲、安慰剂对照研究的CMC和临床要求与该机构保持一致，以支持潜在的BLA。

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使用单个患者报告结果（PRO）作为主要终点、主要结果测量的12个月时间框架、安慰剂组的汇集以及统计分析与FDA保持一致。

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2期AQUAX2（NCT05926765）随机、双盲、安慰剂对照研究目前正在美国、加拿大和英国的多个地点招募最终的高剂量队列，目标是在2025年第四季度完成招募，并在2026年底读出关键数据的潜力。

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根据指导并与FDA保持一致，正在为MeiraGTX内部制造的AAV-hAQP1制定工艺性能认证（PPQ）计划，以支持BLA备案。

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AAV2-hAQP1的其他适应症

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临床前数据支持AAV2-hAQP1在干燥综合征口干症中的应用。

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此外，同样的AAV2-hAQP1治疗有可能解决因使用PSMA放射性配体治疗而导致的口干症，以及预防这类治疗引起的口干症。

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重要的是，用于所有其他适应症的AAV2-hAQP1的制造将在MeiraGTX内部进行，并且将与当前关键RIX研究中用于AAV2-hAQP1的潜在商业批准制造工艺相同。

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AAV-GAD治疗帕金森病：

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5月8日第，2025年，FDA授予AAV-GAD再生医学高级疗法（RMAT）称号，用于治疗未通过抗帕金森症药物充分控制的帕金森病。

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在向FDA展示了3项临床研究的阳性数据，证明了AAV-GAD在一次性给药时的益处后，该RMAT被授予

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立体定向输注大脑丘脑底核，1期剂量递增研究（n = 14），双盲假手术对照2期研究（n = 45）和双盲假手术对照1/2期临床桥接研究（n = 14）。

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2025年7月，FDA完成了对最近AAV-GAD双盲随机假手术对照桥接研究的良好临床实践（GCP）检查，结果为零观察和无483表格的干净检查。

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MeiraGTX和合作伙伴Hologen目前正在与FDA讨论使用AI驱动分析来自拟议的双盲、假手术控制的3期研究的成像数据，该研究有可能支持AAV-GAD治疗帕金森病的标签上的疾病修饰声明。

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该公司计划在2025年启动AAV-GAD的3期研究，并将继续与FDA合作，以加快MeiraGTX端到端内部制造能力支持的项目开发。

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与Hologen AI的战略合作：

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MeiraGTX和Hologen于2025年第二季度根据英国外国直接投资法（FDI）获得许可和批准。

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公司已收到FDI审批后到期的2亿美元现金对价中的2300万美元，剩余预计将在2025年第三季度完成，MeiraGTX将获得额外的25万股Hologen A类股股票。

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MeiraGTX和Hologen正在组建一家合资企业，即Hologen Neuro AI Ltd，Hologen将向该合资企业提供高达2.3亿美元的额外承诺资金，以资助帕金森病AAV-GAD项目的开发直至商业化，以及其他本地交付的中枢神经系统疗法。

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合资公司Hologen Neuro AI Ltd将使用Hologen专有的多模态生成基础模型（LMM）。

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MeiraGTX将持有合资公司30%的所有权，并领导所有临床开发和制造。

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Hologen Neuro AI Ltd将与MeiraGTX签订临床和商业制造供应协议，以独家生产AAV-GAD和其他针对CNS的当地交付的基因药物。

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Hologen将拥有MeiraGTX制造子公司的少数股权，并将贡献部分年度资金，并部署Hologen全球领先的生成AI能力，以进一步加速优化MeiraGTX的专有制造能力。

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作为Hologen合作的一部分，该公司正在推进一项使用未公开载体的局部递送治疗严重慢性神经病理性疼痛的新项目。这包括三叉神经痛，这是最严重的疼痛形式之一，难以治疗。该项目预计将于2025年使用MeiraGTX内部制造的材料进入临床。

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RMAT指定：

获得RMAT指定的要求包括，候选药物是一种先进的再生药物，在这种情况下是基因疗法；该疗法针对的是一种严重的疾病，在这种情况下是帕金森病；以及申请人已提出临床证据证明候选药物有可能解决未满足的需求。

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情况严重。对支持未满足需求中的益处的临床数据的RMAT要求是一个很高的障碍，只有不到一半的RMAT指定申请获得批准。

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RMAT指定包括快速通道和突破性疗法指定的好处，滚动审查和产品的BLA的潜在优先审查。RMAT指定还允许增加与FDA的互动，并立即对正在进行的产品开发计划、临床试验和加速制造发展战略的计划进行多学科的全面讨论，包括临床和CMC。

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AAV-AIPL1用于AIPL1基因突变引起的LCA4：

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2025年2月，公司宣布在《柳叶刀》杂志上发表了题为“AIPL1相关严重视网膜营养不良儿童的基因治疗：一项开放标签、首次人体介入研究”的论文，证明了rAAV8.hRKP.AIPL1治疗LCA4的有效性的数据；公司举行了网络直播审查数据，可在此处访问网络直播的重播。

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迄今为止，在接受AAV-AIPL1治疗的11名LCA4儿童中，有11名观察到了有意义的反应，所有接受过治疗的出生时失明的儿童现在都可以在接受AAV-AIPL1治疗后看到。

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在与MHRA和FDA进行讨论后，基于11名接受治疗的儿童的临床数据，以及两个机构对可能加急的CMC PPQ包的反馈，该公司正在准备在英国提交一份MAA和在美国提交一份BLA，用于AAV-AIPL1，一种LCA4的治疗方法。

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用于治疗LCA4的AAV-AIPL1在美国获得孤儿药认定，在欧盟获得孤儿药认定，FDA的孤儿产品开发和儿科治疗办公室已授予AAV-AIPL1用于治疗LCA4视网膜营养不良的罕见儿科疾病认定（RPDD）。

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Botaretigene Sparoparvovec治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）：

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botaretigene sparoparvovec（bota-vec）用于治疗X连锁视网膜色素变性的3期LUMEOS试验数据由来自强生创新药的主要临床负责人Michael Clark博士在5月2日的基金会抗击失明2025视网膜治疗创新峰会上展示nd, 2025.

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继在峰会上发布了引人注目的3期数据后，抗击失明基金会发布了一封致强生创新药的公开信，强烈支持XLRP的这种治疗方法的备案和最终批准，并表示它对许多接受治疗的患者具有显着的益处。

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FDA已向bota-vec授予快速通道和孤儿药资格欧盟监管机构已向bota-vec授予优先药品或PRIME、先进疗法药品或ATMP和孤儿药资格。强生创新药是该项目的主办者。

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Bota-vec在美国和欧盟的首次商业销售以及制造技术转让，MeiraGTX有资格获得最高2.85亿美元。

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MeiraGTX还与强生创新药就bota-vec制造签订了商业供应协议，该公司预计这将在产品推出期间产生额外收入。作为这一商业供应的一部分

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同意，该公司现已完成PPQ，以潜在地支持全球监管备案的CMC部分。

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用于体内递送的核糖开关基因调控技术平台：

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MeiraGTX继续在多个潜在适应症中推进其核糖开关技术平台，最初的重点是肥胖和代谢性疾病、神经性疼痛和CAR-T。

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该公司在代谢肽和激素方面产生了令人信服的临床前数据，包括激肽、肌动蛋白和瘦素，这表明对减肥有更大的功效，并对脂肪与肌肉的比例和餐后血糖控制的改善产生了积极影响，这一影响明显大于相同的长效肽组合。

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Riboswitch交付的瘦素的临床前数据特别引人注目，很可能是第一个使用该公司的核糖开关小分子平台的IND。

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该公司正在与监管机构进行对话，并打算准备在2025年启动使用核糖开关平台的首次人体研究。

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为补充公司的RiboCAR平台，公司通过收购Smart Immune的某些资产和运营获得了ProTCell技术，该技术允许T细胞祖细胞在体外产生。与公司的RiboCAR一起，该技术为同种异体高性能RiboCAR-T提供了独特的潜力。ProTCell技术已在3项临床研究中治疗的20名患者中展示了概念验证。ProT + RiboCAR的临床前研究正在进行中。

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制造业：

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英国（MeiraGTX UK II Ltd.）

MeiraGTX的英国制造工厂持有MHRA颁发的两项授权：

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MIA（IMP）License（MIA（IMP）45522）–授权研究性医药产品（IMP）的制造、填充完成和QC测试。

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Specials License（MS 45522）–授权制造、灌装、以及对‘Special’医药产品进行质量控制测试。

英国工厂于2024年5月接受检查，许可证成功续签。此次检查的结果证实，该场地被发现符合研究性医药产品（IMP）的GMP要求，并以所需的合规水平运营，以支持申请商业MIA许可证。

爱尔兰（MeiraGTx Ireland DAC）

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MeiraGTX的Shannon设施持有爱尔兰健康产品监管局（HPRA）颁发的两项授权：

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MIA License（M1316）–授权商业产品的质量控制测试（2023年6月授予）。

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MIA（IMP）许可证（IMP13221）–授权研究性药物产品（IMP）的质量控制测试（授予2023年9月/QC和2025年/MFG）。

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QC实验室正在积极开展PPQ批次的释放和稳定性测试。

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2025年2月最新的HPRA检查非常成功——两个QC许可证都得到了更新，MIA（IMP）许可证中增加了病毒载体制造。这意味着香农工厂可以制造用于临床试验的材料，这是爱尔兰首个基因治疗设施的同类许可。

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截至2025年6月30日，MeiraGTX拥有约3220万美元的现金和现金等价物，以及应收强生创新医学的230万美元应收账款和450万美元的应收税收优惠款项。该公司认为，有了这些资金，连同迄今为止在2025年第三季度收到的1700万美元以及预计与Hologen完成战略合作的剩余收益，它将有足够的资本为2027年的运营费用和资本支出需求提供资金，并偿还其对Perceptive Credit Holdings III，LP的7500万美元债务（将于2026年8月到期）。这一估计数不包括公司根据资产购买协议有资格在美国首次商业出售bota-vec以及在英国、法国、德国、西班牙和意大利中的至少一个国家完成向强生创新医学的某些制造技术转让以及在监管部门批准在美国和欧盟各设立一家强生创新药选定制造工厂用于商业生产bota-vec时获得的2.85亿美元的里程碑。

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财务业绩

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截至2025年6月30日，现金、现金等价物和限制性现金为3440万美元，而截至2024年6月30日为1.01亿美元。

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截至2025年6月30日止三个月的服务收入为370万美元，而截至2024年6月30日止三个月的服务收入为30万美元。增加340万美元是由于与强生创新药的资产购买协议项下PPQ服务的进展增加。

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由于与强生创新药的资产购买协议项下PPQ服务的进展，截至2025年6月30日止三个月的服务收入成本为270万美元。截至2024年6月30日止三个月没有服务收入成本。

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截至2025年6月30日止三个月的一般及行政开支为1230万美元，而截至2024年6月30日止三个月的一般及行政开支为1130万美元。增加100万美元的主要原因是法律和会计费用增加、股份报酬增加以及工资和与工资有关的费用增加。这些增长部分被咨询费的减少所抵消。

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截至2025年6月30日止三个月的研发费用为3350万美元，而截至2024年6月30日止三个月的研发费用为3490万美元。减少140万美元主要是由于将批量成本重新分类至AAV-GAD计划导致制造成本下降，以及由于根据与强生创新药的资产购买协议提供的PPQ服务取得进展导致服务收入成本重新分类，由于本季度没有批量生产导致AAV-hAQP1计划减少，AAV-CNGB3和AAV-CNGA3计划减少，与bota-vec计划相关的减少因为强生创新药现在主要是由于资产购买协议、神经退行性疾病研究的减少以及其他研发费用的减少而为与该计划相关的费用提供资金。这些减少被临床试验费用的增加部分抵消，这主要是由于与我们的AAV-GAD计划相关的成本增加、强生创新药报销减少、临床前眼部疾病研究费用增加以及基因调控研究费用增加导致的。

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截至2025年6月30日止三个月的外汇收益为860万美元，而截至2024年6月30日止三个月的亏损为30万美元。890万美元的变化主要是由于美元兑英镑和欧元走弱，因为这与我们公司间应付账款和应收账款的估值有关。

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截至2025年6月30日止三个月的利息收入为0.4百万美元，而截至2024年6月30日止三个月的利息收入为0.8百万美元。减少0.4百万美元是由于2025年期间利率和计息账户中持有的现金余额降低。

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截至2025年6月30日止三个月的利息支出为300万美元，而截至2024年6月30日止三个月的利息支出为330万美元。减少30万美元的主要原因是债务融资的利率降低。

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截至2025年6月30日的季度，归属于普通股股东的净亏损为3880万美元，即每股普通股基本和摊薄净亏损0.48美元，而截至2024年6月30日的季度，归属于普通股股东的净亏损为4860万美元，即每股普通股基本和摊薄净亏损0.76美元。

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关于MeiraGTX

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MeiraGTX（纳斯达克：MGTX）是一家垂直整合的临床阶段基因药物公司，拥有广泛的管道，拥有四个后期临床项目。这些项目中的每一个都使用小剂量的局部递送，从而在遗传性和更常见的疾病中产生疾病修饰效应，在眼睛、帕金森病和辐射引起的口干症中。MeiraGTX利用其在优化衣壳、启动子和新型翻译控制元件方面的创新技术，开发出同类最佳、有效、安全的病毒载体。MeiraGTX的广泛管道得到端到端内部制造的支持。MeiraGTX打造了业界最全面的制造能力，在全球拥有5个设施，包括两个获得GMP病毒载体生产许可的设施和一个拥有临床和商业许可的GMP QC设施。此外，MeiraGTX历时9年开发了基于20多种不同病毒载体的专有制造平台工艺，具有领先的产量和质量方面

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和商业准备。独一无二的是，MeiraGTX开发了一种新技术，用于使用口服小分子在体内递送任何生物治疗药物。这种变革性的核糖开关基因调控技术允许通过口服小分子对基因表达进行精确的、剂量响应式的控制。MeiraGTX将核糖交换平台的重点放在代谢肽的调节体内递送上，包括GLP-1、GIP、胰高血糖素、胰淀粉素、PYY和瘦素，以及细胞治疗、针对液体和实体瘤以及自身免疫性疾病的CAR-T，以及另外针对长期难治性疼痛的PN靶点。MeiraGTX开发了将基因医学应用于常见疾病的技术，提高了疗效，针对新的靶点，并在一些未满足需求仍然很高的最大疾病领域扩大了可及性。

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欲了解更多信息，请访问www.meiragtx.com

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前瞻性声明

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本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的与历史事实无关的所有陈述应被视为前瞻性陈述，包括但不限于关于我们的产品候选开发的陈述以及关于我们的临床前和临床数据的预期里程碑、此类数据的报告以及数据和监管事项的结果的时间安排、潜在的里程碑付款和此类里程碑的实现、关于与Hologen合作的陈述，包括其关闭的预期时间和根据其提供的资金、合作下将开展的活动的成功、Hologen人工智能技术的功效，我们的AAV-GAD和其他CNS候选产品的开发和我们制造技术的开发，以及包含“预期”、“将”、“打算”、“计划”、“相信”、“项目”、“预测”、“估计”、“可能”、“可能”、“应该”、“将”、“继续”、“预期”等词语的陈述，以及类似的未来或前瞻性陈述。这些前瞻性陈述是基于管理层目前的预期。这些陈述既不是承诺也不是保证，而是涉及已知和未知的风险、不确定性和其他可能导致实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异的重要因素，包括但不限于我们蒙受重大损失；任何无法实现或保持盈利能力、筹集额外资本、偿还我们的债务义务、确定额外和开发现有候选产品、成功执行战略交易或优先事项、将候选产品推向市场、扩大我们的制造设施和工艺，成功招募患者并完成临床试验，准确预测增长假设，确认任何孤儿药或罕见儿科疾病指定的益处，保留关键人员或吸引合格员工，或产生预期水平的运营费用；大流行、流行病或传染病爆发对我们临床试验的状态、入组、时间安排和结果以及对我们业务的影响，运营结果和财务状况；早期数据未能预测最终结果；未能在预期时间范围内或根本没有获得FDA或其他监管机构对候选产品的批准；基因疗法负面舆论的新颖性和影响；未能遵守持续的监管义务；原材料污染或短缺或其他制造问题；医疗保健法的变化；与我们的国际业务相关的风险；制药和生物技术行业的重大竞争；

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对第三方的依赖；与知识产权相关的风险；税收政策或待遇的变化；我们利用损失和税收抵免结转的能力；诉讼风险；以及我们在截至2025年6月30日的季度的10-Q表格季度报告中“风险因素”标题下讨论的其他重要因素，因为这些因素可能会在我们向SEC提交的其他文件中不时更新，这些文件可在SEC网站www.sec.gov上查阅。这些因素和其他重要因素可能导致实际结果与本新闻稿中的前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异。任何此类前瞻性陈述均代表管理层截至本新闻稿发布之日的估计。虽然我们可能会选择在未来某个时候更新此类前瞻性陈述，但除非法律要求，我们不承担这样做的任何义务，即使后续事件导致我们的观点发生变化。因此，人们不应该认为，随着时间的推移，我们的沉默意味着实际事件正在发生，正如此类前瞻性陈述中明示或暗示的那样。这些前瞻性陈述不应被视为代表我们在本新闻稿发布日期之后的任何日期的观点。

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联系人

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投资者：

MeiraGTX

投资者@ meiragtx.com

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或

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媒体：

杰森·布拉科，博士。

生命科学通信

jbraco@lifescicomms.com

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MEIRAGTX HOLDINGS PLC和子公司

简明合并经营报表及综合亏损

（未经审计）

（单位：千，股份和每股金额除外）

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MEIRAGTX HOLDINGS PLC和子公司

简明合并资产负债表

（未经审计）

（单位：千，股份和每股金额除外）

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