立即发布
Bright Minds Biosciences启动新的PRADER-WILLI综合征（PWS）计划；KOL活动定于11月6日举行
--公司将于美国东部时间2025年11月6日上午10点举办网络直播，讨论其2a期研究，以评估BMB-101（NOVA研究）治疗Prader-Willi综合征患者的疗效、安全性和耐受性--
--参加电话会议的关键意见领袖（KOL）将包括Theresa V. Strong博士、Jennifer L. Miller医学博士和Elizabeth Roof，H.S.P.，M.A.--
--强大的临床前和临床原理支持BMB 5-HT的潜力2C激动剂将成为首个同时解决神经精神症状和食欲亢进的靶向机制--
纽约和不列颠哥伦比亚省温哥华，2025年11月6日—— Bright Minds Biosciences Inc.（CSE：DRUG）（NASDAQ：DRUG）（“Bright Minds”或“公司”）今天宣布启动其Prader-Willi综合征（PWS）项目，并提名BMB-105为新的临床候选药物。作为发展计划的一部分，Bright Minds将开始：
·一项2a期（NOVA）研究，评估BMB-101治疗PWS患者的疗效、安全性和耐受性。本研究被设计为药理学验证研究，以证明5-HT2C激动剂将解决PWS患者的症状复杂性。
·一项随机1期安慰剂对照研究，评估BMB-105在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学和食物效应。
继使用BMB-101完成正在进行的2a期药理学验证研究后，Bright Minds计划选择并推进一种5-HT2C分子（BMB-105）作为PWS项目专用化合物。这种做法将缩短大约一年的上市时间。
BMB-101在缺勤癫痫（AS）和发育性和癫痫性脑病（DEE）中的操作更新
·迄今为止，BMB-101的耐受性良好，没有与药物相关的严重不良事件，也没有任何安全信号需要任何协议调整。
·达到的暴露水平和耐受性与1期研究的预期一致，支持未来研究的剂量选择。
·参与开放标签延期进展顺利，几乎所有符合条件的患者都选择在研究者监督下继续接受治疗。
·顶线数据公布时间为2026年1月上旬
·公司正在计划2026年AS和DEE中的PH 2/3。
Bright Minds Biosciences首席执行官兼联合创始人Ian McDonald表示：“随着我们继续努力为罕见病患者提供服务，我们的PWS计划和NOVA临床研究的启动是令人兴奋的下一步。”“目前的治疗前景不足。5-HT2C激动剂通过靶向疾病的潜在方面，为PWS提供了一种新的机制。这项药理学验证临床研究旨在评估BMB-101在解决食欲过盛和PWS的行为/神经精神症状方面的效用。我们相信，这将为我们的专用化合物BMB-105的关键研究铺平道路，并加快该药物的开发，该药物旨在直接针对PWS的病理生理学。随着我们继续开发我们的管道和广泛的下一代血清素药物组合，我们相信我们的5-HT2C选择性激动剂提供了一种独特的方法，有可能提供一种新型有效的治疗选择，这是PWS患者及其家人迫切需要的。”
“我们很高兴接待世界知名的PWS专家，他们与我们一样热衷于发现改善这种复杂且具有挑战性的神经发育障碍的治疗方法，”麦克唐纳总结道。
KOL将概述PWS、当前治疗未满足的医疗需求和局限性、患者及其家人面临的生活质量挑战，以及药物开发中使用的临床评估工具。
受邀演讲嘉宾包括：
詹妮弗·米勒博士是佛罗里达大学儿科内分泌学系教授。她于1998年获得佛罗里达大学医学学位，2005年获得佛罗里达大学临床研究硕士学位。Miller博士专门护理和治疗患有Prader-Willi综合征和其他导致早发性过度体重增加的遗传原因的个体。她的研究重点是调查患有PWS和早发性肥胖的个体的肥胖和代谢异常的病因和可能的治疗方法。在过去的12年里，米勒博士的工作重点是实现对食欲过盛的适当治疗。目前，她跟踪了来自世界各地的500多名PWS患者，以及100多名其他遗传原因导致的早发性肥胖患者。她正在进行临床治疗试验，以治疗患有PWS和早发性肥胖的个体的食欲过盛。
特蕾莎诉斯特朗，博士，获得罗格斯大学学士学位和阿拉巴马大学伯明翰分校（UAB）医学遗传学博士学位。在密歇根大学与弗朗西斯·柯林斯博士进行博士后研究后，她加入了UAB的教职员工，领导了一个专注于癌症基因治疗的研究实验室，并指导UAB的载体生产设施。特蕾莎是普拉德·威利研究基金会（FPWR）的创始成员之一，自FPWR成立以来一直指导该资助计划。2016年，她转型担任FPWR研究项目总监的全职职位。她仍然是UAB遗传学系的兼职教授。她和丈夫Jim育有四个孩子，其中包括一个患有PWS的儿子。
Elizabeth Roof，H.S.P.，M.A.，高级研究专家、研究实验室主任，在范德比尔特大学与患有PWS的儿童和青少年合作了近30年。Roof女士自1994年以来一直获得田纳西州心理学健康服务提供者的许可，自2003年以来一直与Elizabeth Dykens一起开展研究，重点关注PWS和WS方面的精神、行为和适应性优势。Roof女士已经亲自评估了450多名患有PWS和WS的人。多年来，她已经培训了27名研究人员，他们将这些专业知识带到了毕业、医学和护理学校，并走出了现实世界。Roof女士还与住院和临床专业人员以及学校合作，为那些患有PWS和WS的人提供最佳实践。自2014年以来，她已经管理了5项NIH试验和11项PWS临床试验，并与申办者一起确定最佳结果措施、研究设计以及
最适合PWS家庭的物流。Roof女士曾在美国、加拿大、欧洲和澳大利亚的PWS和WS会议上发表过讲话。
Bright Minds领导团队成员将提供正在进行的癫痫临床研究的最新情况和状态。该团队还将审查专有的5-HT的治疗原理2CPWS中的激动剂，并讨论该公司的研究，以评估BMB-101治疗PWS患者的疗效、安全性和耐受性。与会者将有机会在节目结束时提问。
网播信息
Bright Minds生物科学虚拟KOL活动将进行网络直播，活动结束后可通过访问公司网站“投资者”栏目并选择“活动和演示文稿”进行重播。
| 日期和时间： | 美国东部时间2025年11月6日上午10时 |
| 网播访问： | https://app.livestorm.co/bright-minds-biosciences/announcement-of-pws-program |
NOVA临床研究设计
NOVA临床研究是一项持续长达16周的双盲、随机、2a期研究。将有一个为期4周的筛查期，在此期间，食欲亢进和PWS相关的行为检测将确定PWS症状的存在和程度。筛查期结束后，参与者将按照1：1的比例被随机分配到BMB-101或安慰剂。参与者将进入为期4周的每周递增最大耐受剂量（MTD）滴定阶段，随后是为期8周的维持阶段。会诊5次，电话会诊4次。在完成维护阶段后，参与者可根据调查员的酌情权选择继续进入揭盲、开放标签阶段，以获得BMB-101长达9个月（可在该时间之后延长）。未选择继续进入开放标签阶段的参与者将在维护阶段完成后的4周内逐渐退出指定的研究治疗。
·首要目标：
o评估BMB-101对PWS患者食欲过盛相关行为的影响。
·次要目标：
o评估BMB-101对PWS多种相关行为障碍的影响。
o评价BMB-101在PWS患者中的安全性和耐受性。
·主要终点：
oHyperphagia。临床试验用食欲过盛问卷（HQ-CT）评分随时间变化与基线的关系。
·次要终点：
oHyperphagia。由Caregiver Global Impression of Severity（CAGI-S）7分量表测量的超食症严重程度评分相对于基线的变化随时间的变化。
oHyperphagia。通过临床医生全球印象严重程度（CGI-S）7分量表测量的超食症严重程度评分相对于基线的变化随时间的变化。
o全球印象。以临床医生整体印象严重性和改善（CGI-S和CGI-I）7分量表衡量的PWS疾病评分随时间变化与基线的严重程度和改善情况。
o行为。与PWS相关的行为问题，例如由PWS曲线测量的症状，与基线相比的变化。
关于普拉德-威利综合征
Prader-Willi综合征（PWS）是一种罕见的遗传性神经发育障碍，由15号染色体上的异常基因表达引起。根据美国普拉德-威利综合征协会的数据，这种情况大约影响到每15,000例活产中的一例。PWS的标志性特征是食欲亢进——一种慢性、危及生命的疾病，其特征是持续的饥饿感、对食物的痴迷、压倒性的进食动力以及缺乏正常的饱腹感。这些症状会深刻影响日常生活，给PWS患者及其家人带来重大的情绪和身体负担。食欲过盛伴随着严重的健康风险，包括与寻食行为相关的胃破裂、窒息、意外死亡等急性并发症，以及肥胖、2型糖尿病、心血管疾病等长期合并症。
患有PWS的个体也会经历显着的神经行为挑战，包括情绪失调、强迫症、脾气爆发和认知障碍，这进一步影响了日常功能和生活质量。没有药物可以充分解决这些问题
关于BMB-101
BMB-101是一款新颖的脚手架5-HT2C使用基于结构的药物设计开发的GQ-蛋白偏向激动剂。它被明确设计用于耐受性和耐药性是常见问题的神经系统疾病的慢性治疗。5-HT时的偏向性激动2C受体是其关键特征之一，并在经过充分验证的靶点内增加了另一层功能选择性。BMB-101仅通过GQ-蛋白信号通路起作用，并避免β-抑制素激活，这对于最大限度地降低受体脱敏和耐受性发展的风险至关重要。在临床前研究中，BMB-101已在癫痫、暴食、攻击性、物质使用障碍和认知能力下降的动物模型中证明了疗效，这突出了其在多种神经系统和神经精神疾病中的应用潜力，包括耐药性癫痫、PWS等。
在1期临床研究中，BMB-101在单次递增剂量（SAD）、多次递增剂量（MAD）和食物效应研究中给予64名健康志愿者。BMB-101在所有剂量下均被证明是安全且耐受性良好的。未观察到严重不良事件（SAE），不良事件（AEs）性质轻微，符合5-羟色胺能药物的靶向效应。
使用流体生物标志物（瞬时催乳素释放）和物理生物标志物（定量脑电图，qEEG）进行了广泛的靶点参与研究。这两种方法都证实了稳健的中央目标参与。观察到抗癫痫药物典型的qEEG特征，在癫痫发作期间观察到的频率上有选择性的脑电图功率抑制。此外，在这项研究中观察到额叶伽马功率的增强，这可能表明改善认知的潜力。
BMB-101目前正在一项2a期研究中对患有发育性和癫痫性脑病和失神发作的患者进行评估。
关于Bright Minds
Bright Minds是一家生物技术公司，为神经系统和精神疾病患者开发创新治疗方法。我们的管线包括靶向大脑关键受体的新型化合物，以解决具有高度未满足医疗需求的疾病，包括癫痫、PWS、抑郁症和其他CNS疾病。Bright Minds专注于提供能够改变患者生活的突破性疗法。
Bright Minds开发了一个独特的高选择性5-羟色胺能激动剂平台，可在不同的5-羟色胺能受体上表现出选择性。这为神经病学和精神病学领域提供了丰富的NCE项目组合。
前瞻性陈述
加拿大证券交易所既没有批准也没有不批准此处包含的信息，并且不对本新闻稿的充分性或准确性承担责任。
这份新闻稿包含“前瞻性信息”。通常，但并非总是如此，前瞻性陈述可以通过使用诸如“计划”、“预期”、“预期”、“预算”、“计划”、“估计”、“预测”、“打算”、“预期”或“相信”等词语或此类词语和短语的变体（包括负面变体）来识别，或说明某些行动、事件或结果“可能”、“可能”、“将”、“可能”或“将”被采取、发生或实现。本新闻稿中的前瞻性陈述包括与启动PWS计划、选择和推进5-HT相关的陈述2C分子（BMB-105）作为PWS项目专用化合物，启动NOVA临床研究，公司计划2026年DEE的PH2/3和PH2/3。多种因素，包括已知和未知的风险，其中许多是我们无法控制的，可能导致实际结果与本新闻稿中的前瞻性信息存在重大差异。这些因素包括公司的财务状况和运营跑道、对在制药行业运营的监管风险，以及管理层就运营本新闻稿中提到的研究所需资源的一般可用性所做的假设不准确。其他风险因素也可以在公司在www.sedarplus.ca的SEDAR +简介下的公开文件中找到。此处包含的前瞻性陈述是在本新闻稿发布之日作出的，公司不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或结果或其他原因。无法保证前瞻性陈述将被证明是准确的，因为实际结果和未来事件可能与此类陈述中的预期存在重大差异。如果情况、管理层的估计或意见发生变化，公司不承担更新前瞻性陈述的义务，但证券法要求的除外。因此，告诫读者不要过分依赖前瞻性陈述。
联系方式
亚历克斯·瓦西勒克维奇
首席运营官
Bright Minds Biosciences Inc.
电话：414-731-6422
E：alex@brightmindsbio.com
网站：www.brightmindsbio.com
投资者关系
丽莎·M·威尔逊
电话：212-452-2793
E：lwilson@insitecony.com