Beam Therapeutics 2025年第一季度财务业绩报告和近期业务亮点
BEAM-301治疗糖原贮积病II型a的1/2期研究首例患者给药，Beam的第二个临床阶段体内编辑程序
BEAM-101的BEACON 1/2期临床试验更新数据在6月的欧洲血液学协会2025年大会上接受介绍
继BEAM-302在Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症中获得积极的初始数据后，公司在第1/2期试验的A部分中开始给药第四组，并获得美国IND的批准；更新数据预计将于2025年下半年提交
2025年第一季度结束时拥有12亿美元现金、现金等价物和有价证券，包括5亿美元融资的净收益；现金跑道预计将支持到2028年的运营计划
马萨诸塞州剑桥市，2025年5月6日– Beam Therapeutics Inc.（纳斯达克：BEAM）是一家通过碱基编辑开发精准基因药物的生物技术公司，该公司今天公布了2025年第一季度财务业绩，并提供了该公司血液学和遗传疾病特许经营权的公司和管道进展的最新情况。
“Beam有了一个巨大的开端，我们预计这将是一个变革性的一年。今年3月，我们凭借BEAM-302实现了历史性的里程碑，首次针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症的致病突变进行了临床基因校正。基于这一势头，我们迅速推进了该计划——启动第1/2期BEAM-302研究A部分的第四个队列，并为我们的研究性新药申请获得美国FDA的批准，为我们继续取得快速进展做好了准备，”Beam首席执行官John Evans表示。"此外，我们最近在我们的第二个体内项目BEAM-301中给第一个患者给药，这是一种可能治疗糖原贮积病的IA型。在我们的血液学专营权中，我们正准备于6月在EHA分享BEAM-101治疗镰状细胞病的BEACON 1/2期试验的最新临床数据，并继续按计划在年中完成30名患者的给药。这一重大临床进展得到了我们强大的财务基础的支持，我们最近的5亿美元融资进一步加强了这一进展，这将我们预计的现金跑道延长至2028年。”
2025年第一季度及近期进展
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最近，首例患者在美国的1/2期临床试验中给药，该试验评估BEAM-301作为一种潜在的治疗方法，用于治疗糖原贮积病IA型（GSDIA）患者，这是一种破坏葡萄糖稳态的常染色体隐性遗传病。BEAM-301是一项调查体内碱基编辑治疗旨在纠正R83C突变，这是导致GSDIA最严重形式的最常见的致病突变。
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用于治疗镰状细胞病（SCD）的研究性转基因细胞疗法BEAM-101的BEACON 1/2期临床试验的临床数据已被接受在2025年6月12日至15日在米兰举行的欧洲血液学协会（EHA）2025年大会上展示。
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3月，美国（U.S.）食品药品监督管理局（FDA）清零BEAM-302用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的研究性新药（IND）申请，使该公司能够开始在美国为其正在进行的1/2期试验激活站点。
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同样在3月份，该公司宣布BEAM-302的1/2期试验的积极的初步安全性和有效性数据，为解决AATD的潜在治疗方法和为体内基础编辑。试验A部分中前三个单次递增剂量组的初步结果表明，BEAM-302具有良好的耐受性，单次剂量的BEAM-302可导致对致病突变的持久、剂量依赖性纠正。 4月份，该数据的一个重演是 提出在2025年Alpha-1基金会第七届全球研究大会和第十届患者大会上，
以及来自60毫克队列的更新生物标志物数据，这些数据为BEAM-302的临床特征提供了进一步的证据。自报告数据以来，Beam已在A部分的第四个队列中开始给药，评估了75毫克的BEAM-302。
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结合BEAM-302初始数据，Beam已完成一笔5亿美元的超额认购、注册直接融资，使该公司能够为2028年的预期运营费用和资本支出需求提供资金。
关键预期里程碑
肝靶向遗传病专营
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Beam计划继续进行正在进行的BEAM-302 1/2期临床试验的A部分的剂量递增部分，并预计在2025年下半年的医学会议上报告进一步的数据。
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该公司计划在2025年下半年对正在进行的BEAM-302 1/2期临床试验B部分的首例患者进行给药，该试验将包括患有轻中度肝病的AATD患者。
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公司计划在GSDIA的BEAM-301的1/2期临床试验中继续给药。
血液学特许经营
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Beam预计，到2025年年中，BEAM-101在成人重症SCD中的BEACON 1/2期临床试验将为30名患者给药。
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该公司还计划在6月份的EHA 2025期间提交BEACON 1/2期试验的更新数据。
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公司预计2025年底启动ESCAPE单抗BEAM-103的1期健康志愿者临床试验。
2025年第一季度财务业绩
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现金头寸：截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为12亿美元，而截至2024年12月31日为8507亿美元。
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研发（R & D）费用：2025年第一季度研发费用为9880万美元，而2024年第一季度为8480万美元。
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一般和行政（G & A）费用：2025年第一季度G & A费用为2790万美元，而2024年第一季度为2670万美元。
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净收入（亏损）：2025年第一季度净亏损为1.093亿美元，合每股1.24美元，而2024年第一季度净亏损为9870万美元，合每股1.21美元。
现金跑道
Beam预计，截至2025年3月31日的现金、现金等价物和有价证券，包括最近5亿美元融资的净收益，将使该公司能够为2028年的预期运营费用和资本支出需求提供资金。这一预期包括用于达到上述BEAM-101、ESCAPE、BEAM-301和BEAM-302的每个关键预期里程碑的资金。
关于Beam Therapeutics
Beam Therapeutics（纳斯达克：BEAM）是一家致力于建立领先的、全集成的精准基因药物平台的生物技术公司。为了实现这一愿景，Beam组装了一个平台，具备整合的基因编辑、交付和内部制造能力。Beam的一套基因编辑技术以碱基编辑为基础，这是一种专有技术，旨在实现目标基因组序列上的精确、可预测和高效的单碱基变化，而不会在DNA中产生双链断裂。这有可能实现Beam正在使用的广泛的治疗性编辑策略，以推进多样化的基础编辑程序组合。Beam是一家以价值观为驱动的组织，致力于为其员工、尖端科学以及为患有严重疾病的患者提供终身治愈的愿景。
关于前瞻性陈述的注意事项
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述。告诫投资者不要过分依赖这些前瞻性陈述，包括但不限于与以下相关的陈述：我们技术的治疗应用和潜力，包括与SCD、AATD、GSDIA和ESCAPE相关的；我们推进我们项目的计划和预期时间，包括BEAM-101、BEAM-103、BEAM-301和BEAM-302的临床试验设计和预期；我们的资本资源是否足以为运营费用和资本支出需求提供资金，以及预计这些资源可用的时期；我们计划在即将到来的医疗
会议；以及我们通过碱基编辑为患者开发终身、有疗效、精准的基因药物的能力。每项前瞻性陈述都受到重要风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类陈述中明示或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于与以下相关的风险和不确定性：我们开发、获得监管批准和商业化我们的候选产品的能力，这可能需要比计划更长的时间或成本更高；我们筹集额外资金的能力，这可能无法获得；我们获得，维护和执行对我们的产品候选者的专利和其他知识产权保护；我们的产品候选者将获得推进人体临床试验所需的监管批准的不确定性；对我们的产品候选者的临床前测试以及临床前研究和临床试验的初步或中期数据可能无法预测正在进行的或以后的临床试验的结果或成功；启动和注册，以及预期的推进时间，我们的临床试验可能需要比预期更长的时间；我们的候选产品或我们所依赖的交付方式可能会导致严重的不良事件；我们的候选产品可能会遇到制造或供应中断或故障；与竞争产品相关的风险；以及我们截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告以及随后提交给美国证券交易委员会的任何文件中“风险因素摘要”和“风险因素”标题下确定的其他风险和不确定性。这些前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表。可能导致我们实际结果不同的因素或事件可能会不时出现，我们不可能预测所有这些因素或事件。我们不承担更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来发展或其他原因，除非适用法律可能要求。
联系人：
投资者：
霍利·曼宁
Beam Therapeutics
hmanning@beamtx.com
媒体：
乔西·巴特勒
1AB
josie@1abmedia.com
