附件 99.1
Ionis报告2026年第一季度财务业绩并强调关键项目的进展
-TRYNGOLZA®（olezarsen）在强劲的发射执行推动下，FCS的需求不断增长–
-Olezarsen sNDA获FDA优先审评受理；SHTG上市准备步入正轨–
–将年度TRYNGOLZA峰值净销售额指引提高至SHTG > $ 3B –
-Zilganersen Alexander病NDA接受优先审评，为Ionis首次从领先的神经病学管道独立推出铺平道路–
-强劲的第一季度业绩和今年前景支持改善的2026年财务指导-
2026年4月29日，加利福尼亚州，卡尔斯巴德– 伊奥尼斯制药公司（纳斯达克：IONS）（“公司”）今天公布了财务业绩，并提供了截至2026年3月31日的第一季度的关键更新。
“Ionis在2026年第一季度的强劲表现凸显了我们的商业和研发引擎的实力。在强大的商业执行的推动下，我们的独立上市对收入的贡献越来越大，我们有望在2026年再推出两款突破性的独立上市药物——用于治疗严重高甘油三酯血症的olezarsen，这是我们针对广大患者群体的第一款药物，以及用于治疗亚历山大病的zilganersen，这是我们领先的神经病学管道的首次上市，”Ionis首席执行官Brett P. Monia博士表示。“此外，我们期待今年有多个关键的价值驱动事件，包括关键的第三阶段合作项目的结果。其中包括下个月在EASL上展示慢性乙型肝炎的bepirovirsen阳性数据，以及今年晚些时候具有里程碑意义的pelacarsen LP（a）HORIZON和eplontersen CARDIO-TTRANSform心血管结局试验的结果。”
1
2026年第一季度财务业绩摘要(1):
|
三个月
结束了
3月31日，
|
||||||||
|
2026
|
2025
|
|||||||
|
（金额
百万）
|
||||||||
|
总收入
|
$
|
246
|
$
|
132
|
||||
|
营业费用
|
$
|
364
|
$
|
278
|
||||
|
非公认会计原则基础上的运营费用
|
$
|
321
|
$
|
249
|
||||
|
经营亏损
|
$
|
(118
|
)
|
$
|
(146
|
)
|
||
|
按非公认会计原则计算的经营亏损
|
$
|
(75
|
)
|
$
|
(117
|
)
|
||
| (1) |
本新闻稿后面包含的GAAP与非GAAP基础的对账。
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2026年第一季度财务摘要
| • |
在持续的商业成功推动下，2026年第一季度的收入与去年同期相比增长了87%。此外，Ionis获得了可观的研发收入，包括来自多个合作伙伴的临床和监管里程碑的9500万美元付款
|
| • |
截至2026年3月31日的季度运营费用符合预期，同比增长主要来自与TRYNGOLZA和DAWNZERA商业化努力相关的投资，以及用于SHTG的olezarsen和用于Alexander病的zilganersen的上市准备
|
| • |
截至2026年3月31日，现金和短期投资为19亿美元。现金和短期投资较2025年底的变化主要与公司用于2026年4月1日到期的0%可转换票据到期的6.33亿美元有关
|
| • |
将年度olezarsen峰值净销售额指引从> 20亿美元提高至> 30亿美元，以反映对olezarsen的SHTG市场机会的信心不断增强
|
2026年第一季度财务业绩
“爱奥尼斯以强劲势头进入2026年。我们延续了这一势头，第一季度财务业绩反映出，与去年同期相比，我们自主发布的商业收入增加，研发收入强劲，”Ionis首席财务官Elizabeth L. Hougen表示。“基于我们年初至今强劲的收入表现、加速增长的势头以及今年剩余时间的积极前景，我们正在改善2026年的财务指导。我们预计2026年的强劲表现将支持大幅增长和长期价值创造，以及我们在2028年实现现金流盈亏平衡的目标。”
近期看点-全资医药
| • |
TRYNGOLZA®（olezarsen），FDA批准的首个治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人的辅助饮食
|
| o |
2026年第一季度美国产品净销售额为2700万美元，反映出需求持续强劲，但被净价下降所抵消
|
2
| o |
Sobi在欧盟（EU）发起的发射
|
| • |
Olezarsen有望在今年推出，作为治疗严重高甘油三酯血症（SHTG）的转化药物，假设获得批准
|
| o |
sNDA被FDA接受优先审评用于处方药使用者费用法案（PDUFA）治疗SHTG的目标行动日期为2026年6月30日
|
| o |
欧洲药品管理局（EMA）3月接受适应症延期申请，用于治疗成人SHTG患者
|
| • |
DAWNZERA™（donidalorsen），首个也是唯一一个RNA靶向预防性疗法用于12岁及以上患者的遗传性血管性水肿（HAE）
|
| o |
2026年第一季度美国产品净销售额1600万美元，较2025年第四季度增长125%
|
| o |
Otsuka在欧盟发起的发射
|
| o |
OASISPLUS开放标签扩展队列的一年积极结果发表在哮喘和过敏杂志
|
| • |
Zilganersen有望在今年推出，作为第一个也是唯一一个在儿童和成人患有亚历山大病（AxD）中证明具有临床意义和改善疾病益处的药物，假设获得批准
|
| o |
PDUFA靶点行动日期2026年9月22日FDA受理的AxD新药申请（NDA）优先审评
|
| o |
美国扩大准入计划（EAP）正在进行中
|
| o |
在美国神经病学学会2026年度会议上提出的关键研究的积极额外结果
|
近期亮点–合作药品
| • |
斯宾拉莎®（nusinersen）用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）2026年第一季度全球销售额为3.74亿美元，由此产生的特许权使用费收入为4400万美元
|
| o |
SPINRAZA高剂量方案获批并在美国和欧盟上市
|
| • |
瓦伊努阿®（eplontersen）（欧盟WAINZUA）用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性（ATTRV-PN）的成人多发性神经病2026年第一季度的全球销售额为5100万美元，由此产生的特许权使用费收入为1100万美元
|
| o |
在包括欧盟和中国在内的多个地区正在启动；正在提交以在全球范围内扩大WAINUA准入
|
| o |
将在ESC2026心力衰竭协会年度大会上展示的第3期CARDIO-Transform研究设计和基线特征
|
| • |
Bepirovirsen是一种潜在的慢性乙型肝炎（CHB）first-in-class药物，在B-Well 1和B-Well 2 3期研究中达到了主要终点，证明了具有统计学意义和临床意义的功能治愈率
|
| o |
GSK将在2026年欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上展示阳性3期数据
|
3
| o |
有望于2026年推出，全球监管备案正在进行中，假设获得批准
|
| ■ |
NDA申请被FDA接受优先审查，PDUFA日期为2026年10月26日；被授予突破性疗法指定
|
| ■ |
接受欧盟、日本、中国监管审查
|
4
收入
Ionis的收入包括以下方面：
|
三个月结束
|
||||||||
|
3月31日，
|
||||||||
|
2026
|
2025
|
|||||||
|
收入
|
（金额以百万计）
|
|||||||
|
商业收入：
|
||||||||
|
产品销售额，净额：
|
||||||||
|
TRYNGOLZA销售额，净额
|
$
|
27
|
$
|
6
|
||||
|
DAWNZERA销售额，净额
|
16
|
-
|
||||||
|
产品销售总额，净额
|
43
|
6
|
||||||
|
版税收入：
|
||||||||
|
SPINRAZA版税
|
44
|
48
|
||||||
|
WAINUA版税
|
11
|
9
|
||||||
|
其他特许权使用费
|
3
|
7
|
||||||
|
总特许权使用费收入
|
58
|
64
|
||||||
|
其他商业收入
|
7
|
6
|
||||||
|
商业总收入
|
108
|
76
|
||||||
|
研发收入：
|
||||||||
|
合作协议收入
|
120
|
46
|
||||||
|
WAINUA联合开发收入
|
18
|
10
|
||||||
|
研发总收入
|
138
|
56
|
||||||
|
总收入
|
$
|
246
|
$
|
132
|
||||
截至2026年3月31日的第一季度商业收入较2025年同期增长42%。这一增长主要是由TRYNGOLZA和DAWNZERA产品销售推动的。更高的研发收入也推动了收入的同比增长，其中包括来自多个合作伙伴的约9500万美元的里程碑付款。
营业费用
截至2026年3月31日的第一季度运营费用来自主要与TRYNGOLZA和DAWNZERA商业化努力相关的投资，以及用于SHTG的olezarsen和用于Alexander病的zilganersen的上市准备。
资产负债表
截至2026年3月31日，Ionis的现金、现金等价物和短期投资减少至19亿美元，而2025年12月31日为27亿美元。截至2026年3月31日，Ionis的托管存款为6.33亿美元，该公司将其用于2026年4月1日到期的0%可转换票据的到期。
5
2026年财务指导
Ionis改善了其2026年财务指引，以反映年初至今的强劲收入表现以及公司对2026年余额的展望。总体而言，该公司增加了总收入，并减少了7500万美元的运营亏损。这些改善是由TRYNGOLZA的优先审查、强劲的第一季度研发收入以及公司正在进行的商业发布的预期持续成功推动的。
|
2026年全年指引
|
上一篇
指导
|
新的
指导
|
|
总收入
|
800-8.25亿美元
|
8.75亿-9亿美元
|
|
TRYNGOLZA 产品销售，净额
|
不适用
|
1亿-1.1亿美元
|
|
DAWNZERA 产品销售，净额
|
不适用
|
1.1-1.2亿美元
|
|
按非公认会计原则计算的经营亏损
|
5亿-5.5亿美元
|
4.25-4.75亿美元
|
|
现金、现金等价物和短期投资
|
> 16亿美元
|
> 16亿美元
|
网络广播和其他更新
管理层将于美国东部时间2026年4月29日（星期三）上午8点30分召开电话会议和网络直播，讨论Ionis的2026年第一季度业绩。有意者可访问网络直播这里.同一地址将限时提供网络直播重播。访问公司2026年第一季度收益幻灯片点击这里.
Ionis的上市药品
TRYNGOLZA的适应症® （olezarsen）
TRYNGOLZA® （olezarsen）被美国食品和药物管理局批准作为饮食的辅助药物，用于降低患有家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的成年人的甘油三酯。
重要安全信息
矛盾之处
TRYNGOLZA禁用于对TRYNGOLZA或TRYNGOLZA中任何辅料有严重超敏史的患者。出现了需要就医的超敏反应。
警告和注意事项
超敏反应
在接受TRYNGOLZA治疗的患者中报告了超敏反应（包括支气管痉挛、弥漫性红斑、面部肿胀、荨麻疹、寒战和肌痛的症状）。就超敏反应的体征和症状向患者提出建议，指导患者如出现超敏反应及时就医、停用TRYNGOLZA。
不良反应
最常见的不良反应（TRYNGOLZA治疗患者的发生率> 5%，比安慰剂高> 3%的频率）是注射部位反应、血小板计数下降和关节痛。
请看全处方信息为TRYNGOLZA。
6
DAWNZERA的指示TM（donidalorsen）
DAWNZERA™（Donidalorsen）获美国食品药品监督管理局批准用于预防12岁及以上成人和儿童患者遗传性血管性水肿（HAE）的发作。
重要安全信息
矛盾之处
DAWNZERA禁用于对多尼达洛森或DAWNZERA中的任何辅料有严重超敏反应史的患者，包括过敏反应。
警告和注意事项
超敏反应
据报道，在接受DAWNZERA治疗的患者中出现了过敏反应，包括过敏反应。如果出现严重超敏反应的体征和症状，应停用DAWNZERA并进行适当的治疗。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥ 5%）为注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染、腹部不适。
请看全处方信息为DAWNZERA。
瓦伊努阿的指示®（eplontersen）
WAINUA注射液，皮下用药，45mg适应症为治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。
瓦伊努阿的重要安全信息® （eplontersen）
警告和注意事项
血清维生素A水平降低建议补充WAINUA导致血清维生素A水平下降。补充每日推荐的维生素A摄入量。如果出现提示维生素A缺乏的眼部症状，请将患者转介给眼科医生。
不良反应
最常见的不良反应（WAINUA治疗患者≥ 9%）是维生素A下降（15%）和呕吐（9%）。
请看链接到美国全处方信息为WAINUA。
有关SPINRAZA和QALSODY的更多信息，请访问https://www.spinraza.com/和https://www.qalsody.com/，分别。基于在接受QALSODY治疗的患者中观察到的血浆神经丝轻链（NFL）减少，QALSODY在加速批准下获得批准。持续批准可能取决于验证性试验中临床获益的验证。
7
关于伊奥尼斯制药公司
三十年来，伊奥尼斯发明了为患有严重疾病的人带来更好未来的药物。Ionis目前在神经病学、心脏代谢疾病和患者需求高的选定领域拥有已上市的药物和领先的管道。作为RNA靶向药物的先驱，Ionis除了推进基因编辑的新方法外，还继续推动RNA疗法的创新。对疾病生物学和行业领先技术的深刻理解推动了我们的工作，加上为患者带来改变生活的进步的热情和紧迫感。要了解有关Ionis的更多信息，请访问爱奥尼斯网并继续关注我们X（推特）, 领英和Instagram.
Ionis前瞻性陈述
本新闻稿包含有关Ionis的业务、财务指导以及我们的商业药物的治疗和商业潜力、开发中的其他药物、技术以及我们对开发和监管里程碑的期望的前瞻性陈述。任何描述Ionis的目标、期望、财务或其他预测、意图或信念的声明都是前瞻性声明，应被视为风险声明。此类声明受到某些风险和不确定性的影响，包括在发现、开发和商业化可安全有效地用作人类治疗剂的药物的过程中所固有的风险和不确定性，以及在围绕此类药物建立业务的努力中所固有的风险和不确定性。Ionis的前瞻性陈述还涉及假设，如果这些假设从未实现或证明是正确的，可能会导致其结果与此类前瞻性陈述明示或暗示的结果存在重大差异。尽管Ionis的前瞻性陈述反映了其管理层的善意判断，但这些陈述仅基于Ionis目前已知的事实和因素。除法律要求外，我们不承担以任何理由更新任何前瞻性陈述的义务。因此，请注意不要依赖这些前瞻性陈述。与Ionis项目有关的这些和其他风险在Ionis截至2025年12月31日止年度的10-K表格年度报告以及最近的10-Q表格中有更详细的描述，这些报告已在美国证券交易委员会存档。这些文件和其他文件的副本可向公司索取。
在本新闻稿中，除非文意另有所指，否则“Ionis”、“公司”、“我们”、“我们的”和“我们”均指伊奥尼斯制药及其子公司。
爱奥尼斯®是伊奥尼斯制药公司 TRYNGOLZA的注册商标®是伊奥尼斯制药公司 DAWNZERA的注册商标TM是伊奥尼斯制药公司 AKCEA的商标TM是Akcea治疗公司 TEGSEDI的商标TM是Akcea治疗公司 WAYLIVRA的商标TM是Akcea治疗公司 SPINRAZA的商标®和QALSODY®是渤健的注册商标。瓦伊努阿®是阿斯利康集团公司的注册商标。
爱奥尼斯投资者联系人：
D. Wade Walke，Ph.D。
IR@ionis.com
760-603-2331
爱奥尼斯媒体联系人：
海莉·索弗
media@ionis.com
760-603-4679
8
伊奥尼斯制药公司
选定的财务信息
简明合并经营报表
（单位：百万，每股数据除外）
|
三个月结束
|
||||||||
|
3月31日，
|
||||||||
|
2026
|
2025
|
|||||||
|
（未经审计）
|
||||||||
|
收入：
|
||||||||
|
商业收入：
|
||||||||
|
产品销售，净额
|
$
|
43
|
$
|
6
|
||||
|
版税收入
|
58
|
64
|
||||||
|
其他商业收入
|
7
|
6
|
||||||
|
商业总收入
|
108
|
76
|
||||||
|
研发收入：
|
||||||||
|
合作协议收入
|
120
|
46
|
||||||
|
WAINUA联合开发收入
|
18
|
10
|
||||||
|
研发总收入
|
138
|
56
|
||||||
|
总收入
|
246
|
132
|
||||||
|
费用：
|
||||||||
|
销售成本
|
3
|
1
|
||||||
|
研究、开发和专利
|
210
|
201
|
||||||
|
销售，一般和行政
|
151
|
76
|
||||||
|
总营业费用
|
364
|
278
|
||||||
|
经营亏损
|
(118
|
)
|
(146
|
)
|
||||
|
其他收入（费用）：
|
||||||||
|
与出售未来特许权使用费相关的利息支出
|
(17
|
)
|
(19
|
)
|
||||
|
其他收入，净额
|
42
|
18
|
||||||
|
所得税费用前亏损
|
(93
|
)
|
(147
|
)
|
||||
|
所得税费用
|
-
|
-
|
||||||
|
净亏损
|
$
|
(93
|
)
|
$
|
(147
|
)
|
||
|
每股基本及摊薄净亏损
|
$
|
(0.56
|
)
|
$
|
(0.93
|
)
|
||
|
用于计算基本和稀释每股净亏损的股份
|
165
|
159
|
||||||
9
伊奥尼斯制药公司
GAAP与非GAAP基础的对账：
简明合并营业费用、经营亏损、净亏损
（百万）
|
三个月结束
3月31日，
|
||||||||
|
2026
|
2025
|
|||||||
|
（未经审计）
|
||||||||
|
按公认会计原则报告的销售成本
|
$
|
3
|
$
|
1
|
||||
|
不包括与股权奖励相关的补偿费用（1）
|
-
|
-
|
||||||
|
非公认会计原则销售成本
|
$
|
3
|
$
|
1
|
||||
|
根据公认会计原则报告的研究、开发和专利费用
|
$
|
210
|
$
|
201
|
||||
|
不包括与股权奖励相关的补偿费用
|
(25
|
)
|
(20
|
)
|
||||
|
Non-GAAP研究、开发和专利费用
|
$
|
185
|
$
|
181
|
||||
|
根据公认会计原则报告的销售、一般和管理费用
|
$
|
151
|
$
|
76
|
||||
|
不包括与股权奖励相关的补偿费用
|
(18
|
)
|
(9
|
)
|
||||
|
非美国通用会计准则销售、一般和管理费用
|
$
|
133
|
$
|
67
|
||||
|
按公认会计原则报告的营业费用
|
$
|
364
|
$
|
278
|
||||
|
不包括与股权奖励相关的补偿费用
|
(43
|
)
|
(29
|
)
|
||||
|
非公认会计准则运营费用
|
$
|
321
|
$
|
249
|
||||
|
根据公认会计原则报告的运营亏损
|
$
|
(118
|
)
|
$
|
(146
|
)
|
||
|
不包括与股权奖励相关的补偿费用
|
(43
|
)
|
(29
|
)
|
||||
|
非公认会计准则运营亏损
|
$
|
(75
|
)
|
$
|
(117
|
)
|
||
|
按公认会计原则报告的净亏损
|
$
|
(93
|
)
|
$
|
(147
|
)
|
||
|
不包括与股权奖励和相关税收影响相关的补偿费用
|
(43
|
)
|
(29
|
)
|
||||
|
非美国通用会计准则净亏损
|
$
|
(50
|
)
|
$
|
(118
|
)
|
||
| (1) |
由于以百万为单位四舍五入，金额显示为零。
|
10
GAAP与非GAAP基础的对账
如本新闻稿中的精选财务信息所示，非美国通用会计准则运营费用、非美国通用会计准则运营亏损和非美国通用会计准则净亏损从美国通用会计准则进行了调整，以排除与股权奖励相关的补偿费用以及相关的税收影响。与股权奖励相关的补偿费用为非现金。这些措施是作为补充信息提供的，不能替代根据公认会计原则计算的财务措施。Ionis报告这些非公认会计原则结果是为了更好地使财务报表用户能够评估和比较其历史业绩并预测其未来的经营业绩和现金流。此外，Ionis非GAAP业绩的表述与Ionis管理层内部评估其运营业绩的方式是一致的。
11
伊奥尼斯制药公司
简明合并资产负债表
（百万）
|
3月31日，
|
12月31日，
|
|||||||
|
2026
|
2025
|
|||||||
|
（未经审计）
|
||||||||
|
资产：
|
||||||||
|
现金、现金等价物和短期投资
|
$
|
1,919
|
$
|
2,677
|
||||
|
托管存款
|
633
|
-
|
||||||
|
应收合同
|
74
|
66
|
||||||
|
其他流动资产
|
312
|
247
|
||||||
|
固定资产、工厂及设备，净值
|
142
|
123
|
||||||
|
使用权资产
|
235
|
239
|
||||||
|
其他资产
|
135
|
172
|
||||||
|
总资产
|
$
|
3,450
|
$
|
3,524
|
||||
|
负债和股东权益：
|
||||||||
|
递延合同收入的当期部分
|
$
|
69
|
$
|
74
|
||||
|
2026年4月到期的0%可转换优先票据–当前
|
433
|
432
|
||||||
|
其他流动负债
|
215
|
277
|
||||||
|
2030年到期的0%可转换优先票据，净额
|
752
|
751
|
||||||
|
2028年到期1.75%可转换优先票据，净额
|
569
|
568
|
||||||
|
与出售未来特许权使用费相关的负债，净额
|
558
|
551
|
||||||
|
长期租赁负债
|
259
|
262
|
||||||
|
长期债务，减去流动部分
|
28
|
28
|
||||||
|
长期递延合同收入
|
76
|
92
|
||||||
|
股东权益合计
|
491
|
489
|
||||||
|
负债和股东权益合计
|
$
|
3,450
|
$
|
3,524
|
||||
12
2026年关键价值驱动事件(1)
|
新品发布
|
|||||
|
程序
|
适应症
|
位置
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DAWNZERA
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HAE
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欧盟
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已实现
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Olezarsen
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SHTG
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美国
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•
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Zilganersen
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亚历山大病
|
美国
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•
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Bepirovirsen
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CHB
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美国&日本
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•
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监管行动
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||||||
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程序
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适应症
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监管行动
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多尼达洛森
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HAE
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欧盟批准决定
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已实现
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Olezarsen
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SHTG
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美国批准决定
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•
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欧盟提交
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已实现
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Zilganersen
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亚历山大病
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美国提交
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已实现
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|
美国批准决定
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•
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Nusinersen
（高剂量）
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SMA
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欧盟批准决定
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已实现
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美国批准决定
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已实现
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埃普隆特森
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ATTR-CM
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监管提交（s）
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•
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|||
|
Bepirovirsen
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HBV
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监管提交（s）
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已实现
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|||
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监管决定（s）
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•
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|
佩拉卡森
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LP（a）-CVD
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美国提交
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•
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关键3期临床事件
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程序
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适应症
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事件
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奥布达内森
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安杰曼综合征
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第3期入学完成
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•
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Bepirovirsen
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HBV
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B井数据
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已实现
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佩拉卡森
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LP（a）-CVD
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LP（a）HORIZON数据
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•
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|
埃普隆特森
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ATTR-CM
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CARDIO-TTRANSForm数据
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•
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Sefaxersen
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伊根
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IMAGINATION数据
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•
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|
乌勒夫纳森
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FUS-ALS
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聚变数据
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•
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|
萨拉纳森
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SMA
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第3阶段启动
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•
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Sapablursen
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真性红细胞增多症
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第3阶段启动
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•
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关键2期临床事件
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程序
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适应症
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事件
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IONIS-MAPTRX/BIIB080
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阿尔茨海默病
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第2阶段CELIA数据
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•
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托米内森
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亨廷顿氏病
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第2阶段生成HD2数据
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•
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通拉马森
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未控制的高血压
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第2阶段数据
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已实现
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| (1) |
基于当前假设并可能发生变化的择时预期。
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| • |
表示这一里程碑预计在2026年实现。
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