公司介绍2025年9月

前瞻性陈述2本演示文稿（连同我们可能就此作出的任何其他陈述或信息）包含有关Kiniksa制药 International，plc（及其合并子公司，除非上下文另有要求，统称为“Kiniksa”、“我们”、“我们”或“我们的”）的前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“设计”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜力”、“战略”或“继续”等术语来识别前瞻性陈述，或这些术语的否定或其他类似表达，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。本演示文稿中包含的与历史事实无关的所有陈述应被视为前瞻性陈述，包括但不限于关于我们的战略的陈述；潜在的价值驱动因素；潜在的适应症；潜在的市场机会和竞争地位；正在进行的、计划中的和潜在的临床试验和其他研究；临床数据的时间安排和潜在影响；监管和其他提交、申请和批准；商业战略和商业活动；我们的现金、现金等价物和短期投资的预期运行率；我们的运营计划的预期资金；财务指导；和资本分配。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的存在重大差异的重要因素，包括但不限于：我们的临床试验的患者入组延迟或困难，以及我们的临床试验站点的激活或继续；按最初设计完成我们的临床试验的延迟或困难；最终数据与任何初步、中期、来自临床试验的顶线或其他数据；我们无法复制我们早期临床试验或研究的结果；来自我们或其他公司的额外数据的影响，包括我们的数据可能产生负面、不确定或商业上没有竞争力的结果；由我们的产品和候选产品引起的潜在不良副作用；我们无法证明安全性和有效性，以使适用的监管机构满意；适用的监管机构可能不接受我们的备案，延迟或拒绝批准我们的任何候选产品或需要额外的数据或试验来支持批准；我们依赖第三方作为我们的产品和候选产品中使用的药物物质和药物产品的唯一供应来源；原材料、重要辅助产品和药物物质和/或药物产品短缺；我们依赖第三方为我们的候选产品进行研究、临床试验和/或某些监管活动；协调要求的复杂性，跨辖区监管机构对我们临床试验的法规和指南；业务发展活动及其对我们财务业绩和战略的影响；我们的运营计划、业务发展战略或资金需求的变化；现有或新的竞争；当前和未来的医疗改革，包括影响医疗保健产品和服务的交付或支付的那些改革；以及全球经济政策的影响，包括国家和国际市场的任何不确定性。这些以及我们在提交给美国证券交易委员会的文件中讨论的重要因素，包括其中包含的“风险因素”标题下，可能会导致实际结果与本演示文稿中的前瞻性陈述所表明的结果存在重大差异。这些前瞻性陈述反映了Kiniksa管理层的各种假设，这些假设可能会或可能不会被证明是正确的。任何前瞻性陈述都不是对未来结果、业绩或成就的保证，应避免过分依赖此类陈述。除另有说明外，本演示文稿截至本演示文稿发布之日止。我们不承担更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非法律要求。本演示文稿还包含有关我们的行业、我们的业务和某些候选产品的市场的估计、预测和/或其他信息，包括有关这些市场的估计规模以及某些医疗状况的发生率和流行率的数据。除非另有明确说明，我们从市场研究公司和其他第三方准备的报告、研究调查、临床试验、研究和类似数据中获得本行业、业务、市场和其他数据， 来自工业、医学和一般出版物，以及政府数据和类似来源。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本质上会受到不确定性的影响，实际事件或情况可能与这些信息中反映的事件和情况存在重大差异。ARCALYST是再生元制药公司 Kiniksa金融一账通是Kiniksa制药的商标。所有其他商标均为其各自所有者的财产。

3解决未满足的需求是我们所做工作的核心，我们通过优先开发心血管适应症的新疗法，在我们成功的基础上开展工作。目前的运营计划预计将保持现金流每年为正1）截至2025年第二季度。推进KPL-387治疗复发性心包炎的临床组合开发KPL-387 KPL-387 2/3期试验启动；预计在2026年下半年开展的2期剂量聚焦数据与KPL-1161保持强劲财务状况的IND赋能活动2025年第二季度现金储备约3.08亿美元周到的资本分配财务实力提供了继续投资于额外价值创造的能力在复发性心包炎市场建立的领导地位自推出以来收入超过10亿美元持续增长潜力，对目标人群的渗透率仅为约15% 1预计2025年ARCALYST收入为6.25至6.4亿美元

方案适应症临床前1期2期3期商业特效心血管圆柱体®（rilonacept）1-3 IL-1 α & IL-1 β Trap复发性心包炎心脏结节病KPL-387 IL-1拮抗剂MAb复发性心包炎KPL-1161 FC修饰IL-1拮抗剂MAb未公开其他（非心血管）Abiprubart抗CD40 MAb探索战略替代方案被许可人独家许可领域许可许可协议ARCALYST（rilonacept）IL-1 α & IL-1 β Trap华东医药Vixarelimab抗OSMR β mAB罗氏和基因泰克41）在美国获批；ARCALYST也在美国获批用于低温和缺乏白介素-1受体拮抗剂（DIRA）；2）FDA于2019年授予ARCALYST治疗复发性心包炎的突破性治疗指定；FDA于2021年3月授予ARCALYST孤儿药独占权，用于治疗复发性心包炎和降低12岁及以上成人和儿科患者的复发风险。欧盟委员会于2021年授予ARCALYST用于治疗特发性心包炎的孤儿药资格；3）Kiniksa拥有全球权利，不包括中东和北非；Kiniksa授予华东医药亚太地区（不包括日本）的独家权利。IL-1 α =白细胞介素-1 α；IL-1 β =白细胞介素-1 β；IL-1 =白细胞介素-1；MAB =单克隆抗体；OSMR β =癌抑素M受体β商业和临床阶段资产的创新组合，为需求未得到满足的疾病开发新疗法，优先考虑与梅奥诊所和约翰霍普金斯大学亚太地区的心血管适应症合作研究协议，全球不包括日本

Arcalyst®IL-1 α和IL-1 β细胞因子陷阱疾病领域：复发性心包炎1；疼痛和使人衰弱的自身炎症性心血管疾病竞争2：首个也是唯一一个FDA批准的治疗复发性心包炎的疗法监管：美国用于治疗和降低复发性心包炎复发风险的孤儿药独占权；欧盟委员会特发性心包炎孤儿药指定状态：FDA批准的经济学：利润和第三方收益50/50分成权利：Kiniksa拥有全球权利3（不包括MENA），适用于肿瘤学和局部给药至眼或耳的所有适应症51）ARCALYST也被批准和上市用于冷冻比林相关的周期性合并症并维持美国白细胞介素-1受体拮抗剂（DIRA）缺乏症的缓解；2）Drugs @ FDA：ARCALYST Prescriping Information，Ilaris Prescriping Information，Kineret Prescriping Information；Kaiser et al. Rheumatol Int（2012）32：295 – 299；Theodoropoulou et al. Pediatric Rematology 2015,13（Suppl 1）：P155；Fleischmann et al，2017 ACR/ARHP Abstract 1196；Kosloski et al，J of Clin Pharm 2016,56（12）1582-1590；科恩 et al.关节炎研究与治疗2011,13：R125；Cardiel et al.关节炎研究与治疗2010,12：R192；IL-1 α =白介素-1 α；IL-1 β =白介素-1 β；MENA =中东北非

~16万：使用大型国家监测数据库进行流行病学分析，计算心包炎的合并年化患病率（孤儿药指定的基础）2~4万：高达30%经历至少一次复发；有些多年复发3,4~14,000：年更替率接近50%，每年约有7,000名患者入池5美国约有14,000名反复发作的心包炎患者患有持续性基础疾病，多次复发且对常规治疗反应不足1心包炎~16万例反复发作的心包炎~4万例全部数字年度期间流行率心包炎~16万例反复发作的心包炎~4万例多次复发~1.4万例6心包炎患者更替为14000例目标人群多次复发的治疗创造了稳定的机会，每年约有50%的患者有较高的更替率，这意味着持续的机会可以确保诊断和靶向治疗1）Cremer et al. American Journal of Cardiology。2016；2311-2328；2）Data on file，Kiniksa制药；3）Imazio et al. Circulation。2005；112：2012-2016；4）Adler et al. Circulation。1998；97：2183-2185；5）Klein A，Cremer P，Kontzias A等人关于复发性心包炎临床负担和未满足需求的美国数据库研究。J Am Heart Assoc. 2021；10：e018950。doi：10.1161/JAHA。120.018950.

7反复发作性心包炎的自身炎症周期：心包中IL-1 α和IL-1 β引起的组织损伤会刺激额外的IL-1 α和IL-1 β，从而产生一个周期的永久性心包炎CRP，C反应蛋白；DAMPs，损伤相关分子模式；IL，白细胞介素；PAMPs，病原体相关分子模式；WBC，白细胞。除了IL-6等炎性细胞因子外，心包炎炎症过程的促进和进展是由于反复发作的心包炎自身炎症周期中的IL-1 α和IL-1 β IL-1 α和IL-1 β

8 ARCALYST已引领美国复发性心包炎治疗的范式转变更新ACC指南验证ARCALYST定位为二线治疗和保留类固醇疗法1）改编自Wang，T，Klein，A，Cremer，P.等人2025简明临床指导：关于心包炎诊断和管理的ACC专家共识声明：美国心脏病学会解决方案集监督委员会的一份报告。J AM Coll Cardiol。2025；2）Karmali R，Kafil TS，Bayat A，et al.复发性心包炎和心血管成像和靶向治疗的范式转变。JACC：进展。2024；3（9，Part 1）：101194；3）Klein，A，Wang，T，Cremer，P. et al.心包疾病：关于多模态心脏成像新概念和进展的国际立场声明。J AM Coll Cardiol IMG。2024 Aug，17（8）937 – 988；4）Cremer，PC，Garshick，M，Luis，SA，Raisinghani，A，Weber，B，Parmeswaran，V，Curtis，A，Klein，AL，Paolini，JF。IL-1通路抑制的采用增加和节省类固醇的范式转变：从RESONANCE患者登记处来看，反复发作的心包炎治疗的时间趋势。NSAIDs =非甾体抗炎药；CRP = C-反应蛋白；CMR =心脏磁共振；ACC =美国心脏病学会改编自Wang TKM，et al. J Am Coll Cardiol。2025*自身炎症表型定义为有发热和/或CRP升高和/或心包炎症的CMR影像学证据的患者。初始治疗NSAIDs或阿司匹林加秋水仙碱无反应二线IL-1通路抑制（如ARCALYST）可考虑皮质类固醇难治病例考虑根治性心包切除术（在大容量手术中心）治疗复发性心包炎1自身炎表型*更新的治疗算法更新的临床指导增加了越来越多的现有文献和真实世界的证据，支持IL-1通路抑制作为领先于皮质类固醇2-4的二线治疗

9 ARCALYST越来越多地成为首选的2线治疗，仅次于NSAIDs/秋水仙碱，在全美领先的专家中心，皮质激素的比例使用减少了；p = 0.01 69 ↓ ARCALYST的比例使用增加了；p = 0.0024 §阿司匹林/非甾体类抗炎药/秋水仙碱（n = 113）失败的患者的治疗选择随着时间的推移1**失败的定义是那些不得不强化更高线疗法的患者，例如CSDMADs、皮质类固醇、Anakinra或ARCALYST；↓参考组为2020-2021年；在52名阿司匹林/NSAIDs/秋水仙碱后开始ARCALYST的患者中，5名患者在开始ARCALYST之前使用了类固醇作为短期桥梁（2021年为2名患者，2022年为2名患者，2023年1名患者）；4名患者（2021年2名患者，2023年2名患者）在启动ARCALYST之前使用anakinra作为短期桥梁；§参考组为2021年；2021年4月1日ARCALYST可用之前的2021年第三部分年；⑤ 2021年4月1日之后ARCALYST可用之后的2021年部分年。**数据在最后一次签到访问时被审查。1）Cremer，PC，Garshick，M，Luis，SA，Raisinghani，A，Weber，B，Parmeswaran，V，Curtis，A，Klein，AL，Paolini，JF。IL-1通路抑制的采用增加和节省类固醇的范式转变：来自RESONANCE患者登记处的复发性心包炎治疗的时间趋势。改编自2024年欧洲心脏病学会大会上展示的海报。英国伦敦。ARCALYST摄取作为二线治疗Resonance的真实世界证据是来自美国29个地点的多达500名患者的持续观察登记，在6年的密集观察期内收集有关RP自然史和疾病管理的真实世界数据

商业经验突出了成功的靶向战略，在活动耀斑~80%不在活动耀斑~20%仅~15%渗透到2025年第二季度末的14K目标人群中，按耀斑状态1进一步上行潜在的ARCALYST患者具有巨大的市场潜力10 •大多数ARCALYST处方继续来自14K目标人群•~20%的处方是针对第1复发来源的患者：Klein A、Cremer P、Kontzias A、Furqan M、Tubman R、Roy M、Magestro M.流行病学年鉴。2019；36：71；林D、马耶斯基C、德萨尔基相M、马杰斯特罗M、卡瓦诺C、拉利伯特F、勒朱恩D、马亨德兰M、杜赫M、克莱因A、克雷默P、孔齐亚斯A、富尔坎M、塔布曼R、罗伊M、法师。（2019年11月）。美国诊断为复发性心包炎患者的真实世界临床特征及复发负担。在宾夕法尼亚州费城举行的美国心脏协会上展示的海报会议。1）HCP市场研究2025；Kiniksa数据存档。ARCALYST处方占比% 11 ST复发~26,0002 ND复发~7,000 ≥ 3度复发~7,000复发心包炎年流行病学：~40,000~20%%按复发次数划分的处方1 ARCALYST LABEL 14,000目标人群~80%

强劲的商业执行推动ARCALYST强劲增长11净收入同比增长总处方1 > 3,475重复处方1~940付款人批准1（占已完成病例的百分比）> 90%平均治疗总持续时间1~30个月患者符合度1 > 85%关键收入驱动因素1）自推出以来至2025年6月30日的数据。770万美元2700万美元5450万美元1.034亿美元2021年第二季度2022年第二季度2023年第二季度2024年第二季度2025年第二季度1.568亿美元~截至2025年第二季度末多重复发目标人群渗透率15%

12个关键执行优先事项，以推动更多患者和医生的采用，促进全面范围的广泛标签，以识别更多患者确保积极的处方者体验支持重复处方支持创建与区域心包疾病中心的高效护理网络教育与疾病持续时间和治疗相关的数据，以支持ARCALYST上的长期坚持

13次ARCALYST患者流量新到品牌患者患者停止患者重新开始活跃患者强劲稳定增长：> 3,475个独特的处方者；~27%的重复处方者随着时间的推移随着活跃ARCALYST患者基数的增长而增加，随着患者停止的增加而重新开始增加；目前~45%在~8周后随着时间的推移在新到品牌和重新开始增长的推动下增加；截至2025年第二季度，~15%的14K多次复发目标患者群体说明性患者流新开始患者重新开始患者停止启动（2021）ARCALYST治疗患者总数的增长在新品牌和重新开始患者中的加速抵消了随着时间的推移更高的患者停止

14~45%的患者在初次停药后（~8周内）重新开始治疗ARCALYST的平均总治疗时间使多次复发的患者能够在整个疾病期间进行有效治疗，通常持续遭受耀斑的时间中位数为3年1）Lin D、Lalibert é F、Majeski C等人。在私人投保的美国人群中，与复发性心包炎相关的疾病和经济负担。adv ther。2021；38（10）：5127-5143。doi：10.1007/s12325-021-01868-7；2）截至2025年第二季度；3）如果超过提供的患者最近几天的用尽日期超过28天而没有观察到的ARCALYST补充，则确定初始连续治疗已经结束。~30个月2

Q2 2021 Q2 2022 Q2 2023 Q2 2024 Q2 2025开药1个复发性心包炎处方≥ 2个复发性心包炎处方15个复发性心包炎患者ARCALYST总和重复处方•新开和重复开药者均强劲、稳步增长，支持长期增长潜力•医生和患者都在使用ARCALYST作为首个也是唯一获批的复发性心包炎疗法获得积极体验•心脏病专家的市场研究表明，他们对开具生物制剂的舒适度水平稳步提高• 2025年第二季度所有新处方中约50%来自重复处方者。不断增长的重复处方者基础正在提供~50%的所有新患者处方~700~1,050扩大广度ARCALYST开药深度2例3例≥ 4例2021Q2 2021Q3 2021Q4 2022Q1 2022Q2 2022Q3 2022Q4 2023Q1 2023Q2 2023Q3 2023Q4 2024Q1 2024Q2 2024Q3 2024Q4 2025Q4 2025Q2~120~290~550~940 > 2,300 > 550 > 3,475 > 1,250~1,175~20 > 100~450

• ARCALYST标价为每月23,846美元，基于FDA批准的首个也是唯一一个针对复发性心包炎的疗法，符合具有突破性疗法和孤儿药资格的专业生物制剂•帮助确保患者负担得起和获得治疗是我们的核心原则之一，为此，我们提供了一套方案，以支持符合条件的开具ARCALYST处方的患者的负担能力；符合条件的患者能够以低至0美元的共付额获得ARCALYST • Kiniksa的目标是为患有复发性心包炎、CAPS、和DIRA • ARCALYST的付款人组合主要是商业性的（~70%）•付款人参与提高了对复发性心包炎和ARCALYST差异化价值的认识• Kiniksa OneConnect计划是针对开具ARCALYST处方的患者的个性化治疗支持计划• ARCALYST通过指定专业药房和退伍军人事务部的封闭网络进行分销• ARCALYST的分销网络旨在提供高水平和一致的患者支持，并具有广泛的可及性。网络药店提供定制化服务，支持患者定价准入分销16定价、准入、分销考虑CAPS =低温比林相关周期性综合征；DIRA = IL-1受体拮抗剂缺乏症

38.5M1美元1.225亿美元2.332亿美元4.17亿美元202120222023202420252025 ARCALYST净产品销售指导收入指引从5.90-6.05亿美元增加到6.25-6.40亿美元，基于年初至今的加速增长176.25-6.40亿美元的预期产品净销售额1）2021年= 9个月的可用性（第二季度至第四季度）。8400万美元+ 1.1亿美元+ 1.83亿美元+~2.15亿美元+中点同比增长

Kiniksa来自ARCALYST的营业收入• Kiniksa负责ARCALYST在美国所有获批适应症的销售和分销。• Kiniksa对ARCALYST的许可包括全球权利*，不包括MENA，适用于除肿瘤学和局部给药眼或耳以外的所有应用。• Kiniksa承担与批准额外适应症相关的开发费用的100%。• Kiniksa将ARCALYST销售利润和与再生元制药的许可收益平分。18减ARCALYST营销和商业费用超出规定限额（如有）减去ARCALYST协作费用批准所需的额外适应症或其他研究的研发费用（在opex中作为单独的项目预订）减去ARCALYST协作运营利润的50%和ARCALYST许可收益的50% ARCALYST协作运营利润减去100% ARCALYST监管和某些其他费用减去ARCALYST营销和商业费用（受特定限制）减去100% ARCALYST外勤部队费用减去100%利润分割合格的已售商品成本3 ARCALYST净销售额（CAPS + DIRA +复发性心包炎）2 ARCALYST与Regeneron1的利润分成安排摘要*Kiniksa向华东医药独家授权ARCALYST在亚太地区（日本除外）的开发和商业化权利1）以最终协议中包含的描述为准；2）CAPS的全球净销售额，DIRA和复发性心包炎在Kiniksa的损益表上确认为收入；3）利润分割-合格的已售商品成本=已售商品的总成本-再生元制药里程碑付款的摊销。CAPS = Cryopyrin相关周期性综合征；DIRA =白介素-1受体拮抗剂缺乏；MENA =中东和北非；APAC =亚太地区

疾病领域：复发性心包炎；疼痛和使人衰弱的自身炎症性心血管疾病科学理性：对IL-1 α和IL-1 β信号的抑制已得到充分证实，可用于治疗复发性心包炎1-3状态：关键2/3期临床试验招募的2期部分；预计于2026年2月发布的剂量集中（2期）数据经济：独立开发和全资拥有的权利：全球所有适应症KPL-387 19单克隆抗体IL-1受体拮抗剂抑制IL-1 α和IL-1 β信号1）Klein AL、Imazio M、Cremer P等人白介素-1诱捕剂rilonacept在复发性中的3期试验N Engl J Med. 2021；384（1）：31-41；ARCALYST（rilonacept）处方信息2021；2）Arnold，D. D.，Yalamanoglu，A.，& Boyman，O.（2022）。IL-1靶向生物制剂治疗免疫介导疾病的安全性和有效性的系统综述。免疫学前沿，13,888392；3）Dinarello 加利福尼亚州，Simon A，van der Meer JWM。在广谱疾病中通过阻断白介素-1治疗炎症。NAT rev药物Discov，2012；11（8）；633-652。

20 KPL-387：自主研发IL-1受体拮抗剂治疗复发性心包炎KPL-387 •全人IgG2单抗•与IL-1R1结合，抑制IL-1 α和IL-1 β细胞因子介导的信号传导• IL-1通路抑制已得到充分证实且耐受性良好•每月给药潜力单次皮下自我注射液体制剂IL-1R1 =白细胞介素-1受体1；IL-1R3 =白细胞介素-1受体3；IL-1 α =白细胞介素-1 α；IL-1 β =白细胞介素-1 β；IGG2 =免疫球蛋白G2；MYD88 =髓细胞分化初级反应88；IKK = IKappAB激酶；NF-KB =核因子-kappa B；MKK =丝裂原活化蛋白激酶激酶；JNK = jun N端激酶；p38 = p38丝裂原活化蛋白激酶；IL-6 =白细胞介素6；TNF α

KPL-387旨在满足关键患者的需求并扩大市场患者偏好HCP偏好~在所有RP患者中，75%的患者更喜欢KPL-387靶点概况，而不是现有的商业和研究疗法~92%的患者表示很有可能为新患者开具KPL-387处方，在现有商业和研究疗法的背景下，当前ARCALYST患者表现出高度的依从性和依从性，但HCP可接受根据患者要求进行转换绝大多数接受调查的HCP报告称，具有KPL-387靶点特征的有效IL-1 α & IL-1 β抑制剂将最适合解决患有复发性心包炎患者未满足的需求，并有可能扩大市场21~75%的ARCALYST ï ve初治患者如果在自动注射器中出现，将更愿意接受注射疗法来源：Kiniksa档案数据。“每月一次与每周一次的给药方案对患者来说是一个游戏规则的改变。”– Physician“它[将]很容易使用，因为没有必要混合并等待它起作用。自动注射器[将]使其变得简单。每月服用一次[也会]更方便。”– ARCALYST患者•更少的给药•简化的准备•方便患者的给药关键需求得到满足~70%的RP患者愿意每月使用自动注射器停留更长时间，错过的剂量更少，与每周皮下给药介绍相比，HCP表明，如果KPL-387上市，可能使用IL-1 α & β抑制剂的患者比例将大幅增加

注册程序包括关键和补充成分22期研究设计&类型患者群体治疗持续时间关键研究3期事件驱动、双盲、安慰剂对照，随机撤回研究1符合条件的心包炎发作事件驱动补充研究1期SAD/MAD研究健康参与者单剂量和12周（MAD）2期剂量集中研究1符合条件的心包炎发作24周过渡到KPL-387单药治疗剂量和给药研究2控制良好的复发性心包炎316周LTE符合条件的患者完成2期剂量集中研究1长达24个月的额外治疗4符合条件的患者完成2期过渡到KPL-387单药治疗剂量和给药研究长达24个月的额外治疗4符合条件的患者完成3期关键研究1长达24个月的额外治疗4 KPL-387开发方案1）NCT07010159；2）补充研究用于将RP控制良好的患者从标准疗法的稳定先前治疗过渡到KPL-387单药治疗的给药方案；3）基线前3个月内无复发；基线14天内CRP < 0.5mg/dL且基线时NRS ≤ 3；无临床恶化或疑似即将复发；4）长达24个月或KPL-387被批准在该地区用于商业治疗复发性心包炎的时间。LTE =长期延长；SAD =单次递增剂量；MAD =多次递增剂量

人群：•多达~85名被诊断为RP的患者在筛查时出现合格的心包炎发作，尽管接受了常规口服疗法的治疗。KPL-387开发方案建立在成功的RHAPSODY设计2/3期复发性心包炎临床试验1）的基础上，KPL-387将在基线至第1周期间与常规口服心包炎药物（NSAIDs和/或秋水仙碱）一起给药，然后在第2周前断奶口服药物以实现KPL-387单药治疗。既往接受过糖皮质激素治疗的参与者必须在首次研究给药前至少72小时停止使用；2）治疗反应定义为疼痛反应（每日11分心包炎疼痛NRS上的NRS评分≤ 2）和疼痛反应前后7天内至少有一个CRP水平≤ 0.5mg/dL；3）长达24个月或KPL-387被批准用于商业用途的时间该区域治疗复发性心包炎；4）未披露磨合期的持续时间，以保持研究对象对随机退出期的开始视而不见；5）心包炎复发定义为从随机退出（RW）期的随机化到每个参与者第一次心包炎复发日期的时间。只有CEC确认的心包炎复发将被视为关键部分主要疗效分析的事件。NSAID =非甾体抗炎药；RP =复发性心包炎；CRP = C反应蛋白；NRS =数值评级表（针对胸痛）；R =随机化；SC =皮下300mg SC q2wk 300mg SC q4wk 100mg SC q2wk 100mg SC q4wk NSAIDs和/或秋水仙素1长期延伸开放标签KPL-387 SC3 R 1：1：1：1人群：•多达约80名确诊为RP的患者在筛查时出现合格的心包炎发作，尽管接受了常规口服疗法的治疗。23单盲磨合期4事件驱动、双盲、安慰剂对照、随机戒断期致盲KPL-387 SC盲安慰剂SC长期延伸开放标签KPL-387 SC盲KPL3-387 SC R 1：1剂量聚焦关键主要疗效终点时间首次判定心包炎复发5主要疗效终点•治疗反应时间2关键次要终点•疼痛反应时间• CRP正常化时间（CRP ≤ 0.5mg/dL）

24 KPL-387的单剂量PK支持KPL-387 1期单次递增剂量研究KPL-387在健康志愿者中的药代动力学（皮下给药）的月度剂量范式顶线数据PK =药代动力学

财务2025年第二季度

2025年第二季度财务业绩26经营计划预计年度现金流保持为正1）受Kiniksa和再生元制药之间最终协议条款的约束；ARCALYST Collaboration营业利润的50%加上ARCALYST许可收益的50%；2）利润分割-合格的已售商品成本=已售商品总成本-摊销的再生元制药里程碑付款；3）与ARCALYST外包许可相关的收入包含在许可和合作收入中。损益表截至2025年6月30日的三个月2024年产品收入1.568亿美元1.034亿美元许可和协作收入0.0亿美元520万美元总收入1.568亿美元1.086亿美元商品销售成本1860万美元1230万美元协作费用1 5240万美元研发1880万美元2400万美元销售、一般和行政费用4690万美元4240万美元总运营费用1.366亿美元1.087亿美元其他收入270万美元240万美元所得税准备金（500万美元）（620万美元）净收入（亏损）1780万美元（390万美元）协作费用1截至2025年6月30日的三个月2024年ARCALYST净销售额1.568亿美元1.034亿美元利润拆分合格商品成本监管和其他费用（3360万美元）（3140万美元）ARCALYST协作运营利润1.048亿美元5990万美元ARCALYST协作费用5240万美元2990万美元ARCALYST外包许可3 0万美元000万美元ARCALYST协作费用5240万美元2990万美元其他协作费用0万美元10万美元总协作费用1 5240万美元3000万美元资产负债表2025年6月30日2024年12月31日现金、现金等价物和短期投资3.078亿美元2.436亿美元

附录外包许可协议

28与华东医药的合作为Kiniksa提供了将足迹扩展到亚太地区（不包括日本）的机会• 2022年2月，Kiniksa宣布与华东达成战略合作，在大中华区和亚太地区除日本以外的多个其他国家开发和商业化ARCALYST • 2025年1月，Kiniksa获得了2000万美元的里程碑付款，其中1000万美元流向了再生元制药，ARCALYST在中国大陆的批准• Kiniksa仍有资格获得特定的基于销售的里程碑以及与罗氏基因泰克签订的关于Vixarelimab全球开发和商业化权利的分层特许权使用费许可协议• Kiniksa已收到1亿美元的预付款和近期付款：• 8000万美元，这是在交易于2022年第三季度完成后收到的• 2000万美元，这是在Kiniksa于2023年第一季度最后一次向基因泰克交付某些药物供应后收到的• Kiniksa有资格获得高达约6亿美元的某些临床、监管和基于销售的里程碑，在履行上游财务义务之前，其中剩余约5.7亿美元• Kiniksa在履行上游财务义务外包许可协议之前，也有资格获得从低两位数到十几岁的年净销售额的特许权使用费

附录ARCALYST（rilonacept）

30一项新的RHAPSODY综合分析支持在长期复发性心包炎治疗中循证使用ARCALYST作为单一疗法，最大限度地减少对辅助治疗的需求，并降低在进行ARCALYST单药治疗期间出现心周炎复发的多药风险*1*事后分析。从随机退出开始（如果随机分配到ARCALYST）或从启动纾困ARCALYST（如果随机分配到安慰剂）到治疗结束都量化了免于复发；**3例观察到的判定复发（74例中的3例）均与1至3剂治疗的临时中断有关。1）Lotan，D，Imazio，M，Klein，AL，Abbate，A，Arad，M，Cremer，PC，Luis，SA，Wang，S，Curtis，A，Clair，J，Paolini，JF。利洛西普作为长期复发性心包炎治疗的单一疗法：持续疾病控制超过三年。海报在2025年欧洲心脏病学会大会上展示。西班牙马德里。RW =随机退出；LTE =长期延长ARCALYST单药治疗提供了超过三年持续时间的Rhapsody免于复发的长期预防（%）连续ARCALYST单药治疗的时间（月）**

311）克雷默，PC，加尔希克，M，路易斯，SA，赖辛加尼，A，韦伯，B，拉赫梅，SJ，瑞安，JJ，帕拉梅斯瓦兰，V，克莱尔，J，柯蒂斯，A，克莱因，AL，Paolini，JF。Rilonacept降低心包炎复发风险：来自RESONANCE患者登记处的临床结果。在2025年欧洲心脏病学会大会上展示的海报。西班牙马德里。RP =复发性心包炎；NSAIDs =非甾体抗炎药真实世界的结果数据肯定了持续ARCALYST治疗的益处Rilonacept比长期治疗减少了99.5%的心包炎复发，独立于起始时的治疗线Rilonacept起始前后的年化复发率1*年化复发率的计算方法是，将研究者评估的心包炎复发总数（可能包括患者报告的胸痛和/或炎症和/或心电图变化和/或心包摩擦/摩擦的标志物升高）除以总患者随访年数；使用非甾体抗炎药和/或秋水仙碱和/或皮质类固醇管理事件发作；b可以捕捉到治疗过渡的一个以上原因；截至数据截止日期的年化复发率（2月5日，2025）；d32 %（6/19）的研究者评估的心包炎复发事件是根据CRP ≥ 1 mg/dL确认的，5%（1/19）的事件CRP < 1 mg/dL，63%（12/19）的事件在每个事件发生的30天内没有记录相应的CRP值；e原因未知；fOne研究者评估的复发事件报告1名患者；该事件仅包括胸痛，因为CRP（0.8 mg/dL）不高于RHAPSODY事件判定标准1 mg/dL。这名患者继续服用利洛那西普，未有DCO报告的其他事件；在研究者评估的心包炎复发事件中，g52 %（24/46）根据CRP ≥ 1 mg/dL得到确认，7%（3/46）的事件CRP < 1 mg/dL，41%（19/46）的事件在每次事件发生后30天内没有记录相应的CRP值；h该患者在服用NSAID +秋水仙碱+类固醇时经历了3次研究者评估的复发事件（包括患者报告的胸痛；所有3次事件在每次事件发生后30天内没有CRP数据）和1次研究者评估的anakinra复发事件（包括患者报告的胸痛；没有CRP/影像学数据可用）。Line of Therapy（Rilonacept Initiation）Rilonacept前既往方案年化复发率*a Rilonacept initiationb服用Rilonacept时年化复发率的原因*c %服用利洛那西普P值1 st线时复发率降低N/A（n = 5）N/A1 st治疗对于RP 0 N/A N/A第2线NSAID ±秋水仙碱（n = 10）3.73 •对既往治疗反应不足（n = 8）•未知（n = 2）e 0.06f 98.4% 0.02 3线含皮质类固醇方案（n = 19）4.14 •对既往治疗反应不足g（n = 19）•对既往治疗不耐受（n = 3）0100% < 0.0013线（在既往IL-1抑制剂后）NSAID +秋水仙碱+类固醇→ Anakinra（n = 1）4.04 •对既往治疗反应不足h（n = 1）•对既往治疗不耐受（n = 1）0100% > 0.05总利洛西普（n = 35）4.00 0.02 99.5% 0.00 2

筛查期磨合期a（12周）双盲、安慰剂对照、随机退出（RW）期（事件驱动）长期延长（LTE）（最长24个月）加载剂量320mgSC随机化1：1主要疗效终点时间-首次判定心包炎-复发治疗结束研究背景心包炎用药逐渐减少到单药治疗利洛西普盲利洛西普160mgSC每周盲安慰剂SC每周开放标签利洛西普160mgSC每周盲利洛西普160mgSC每周SC a向患者隐瞒磨合期持续时间，从而对LTE中每位患者的随机化时间b视而不见，在最近一次心包炎复发（合格或RW期）后18个月后根据临床状态作出决定，并由研究者酌情采取以下行动之一：•继续研究中的利洛西普或•暂停利洛西普治疗并继续研究观察（允许复发的利洛西普抢救）或•完全停止LTE（不再观察）研究退出在最近一次心包炎事件（合格或RW期）后18个月继续开放标签的利洛西普非治疗观察b LTE（RI + RW）前的中位利洛西普治疗时长为9个月（范围，3-14）事件驱动的关键研究在事件驱动的RW期关闭后，15名仍处于RI的患者直接过渡到LTE而不是随机32 RHAPSODY设计改编自：Imazio M、Klein AL等。Rhapsody长期延长的Rilonacept治疗提供了持续降低心包炎复发风险。海报2223（在AHA Scientific Sessions 2022上发表）

33 ARCALYST降低心包炎复发风险主要疗效终点为随机停药期首次判定心包炎复发的时间。ARCALYST的中位复发时间无法估计，因为复发次数少● 30例ARCALYST治疗的患者中有2例复发● 2例ARCALYST心包炎复发发生在1~3剂ARCALYST的临时中断期间，安慰剂的中位复发时间为8.6周（95% CI：4.0，11.7）● 74%（31名中的23名）接受安慰剂治疗的患者在试验的事件驱动部分关闭时经历了复发●与预期的每周一次ARCALYST在稳态下的洗脱药代动力学一致，复发心包炎风险降低96%（风险比：0.04；p < 0.0001）心包炎复发风险降低96%关键性3期RHAPSODY数据来源：Klein AL、Imazio M、Cremer P等人，白介素-1诱捕剂rilonacept在复发性心包炎中的3期试验。N Engl J Med. 2021；384（1）：31-41；ARCALYST（rilonacept）处方信息2021

341）Imazio M，Klein AL，et al. rhapsody长期延长rilonacept治疗提供了持续降低心包炎复发风险。海报2223（在AHA Scientific Sessions 2022上发表）。RHAPSODY长期延长数据显示，超过18个月的利洛西普治疗导致持续治疗反应1

35项Rilonacept治疗心脏结节病的随机2期试验与Mayo Clinic和约翰霍普金斯大学主要疗效终点的合作研究协议•第24周心脏FDG-PET扫描上有FDG摄取的段数相对于基线的变化关键次要终点•第12周有FDG摄取的段数相对于基线的变化•第12周SUVMax相对于基线的变化•第24周SUVMax相对于基线的变化•第24周FDG-PET扫描上SPRS相对于基线的变化以评估疗效的探针设计研究Rilonacept治疗超过24周心脏结节病参与者的安全性和安全性1标准疗法诊断心脏结节病PET扫描持续炎症1：1（n = 60）Rilonacept +非生物标准疗法D1/第0周非生物标准疗法单独PET扫描PET扫描安全性F/U第12周第24周第28周1.）Mayo Clinic为IND持有人（IND：172350）；Clinicaltrials.gov NCT06660732。PROBE =前瞻性、随机、开放标签、盲法终点；CS =心脏结节病；SC =皮下；FDG =氟脱氧葡萄糖；PET =正电子发射断层扫描；SUVMax =最大标准化摄取值；SPRS =总和灌注休息评分；qwk =每周；F/U =随访。经Mayo Clinic许可修改

附录KPL-387

人群：•多达~85名被诊断为RP的患者在筛查时出现合格的心包炎发作，尽管接受了常规口服疗法的治疗。KPL-387 2/3期复发性心包炎临床试验3期：关键研究筛查期单盲磨合期1事件驱动、双盲、安慰剂对照，随机戒断期长期延长治疗期4主要疗效终点时间-首次判定心包炎复发3背景心包炎药物对单药治疗KPL-3871致盲KPL-387 SC盲安慰剂SC盲KPL-387 SC开放标签KPL-387 SC临床应答者2 1：1随机分配给单药治疗KPL-387或安慰剂R1：11 1）磨合期持续时间未披露，以保持研究对象对随机戒断期的开始不知情；2）临床应答定义为11点NRS每日心包炎疼痛周均值≤ 2.0且CRP水平≤ 5.0mg/dL，同时接受单药治疗KPL-387且无复发；3）心包炎复发定义为每个参与者从随机退出（RW）期的随机化到第一次心包炎复发日期的时间。只有CEC确认的心包炎复发将被视为3期关键研究中主要疗效分析的事件；4）最长24个月或KPL-387被批准在该地区用于商业治疗复发性心包炎的时间。CEC =临床终点委员会；CRP = C-反应蛋白；NRS =数值评级表（针对胸痛）；R =随机化；SC =皮下主要疗效终点•首次判定时间心包炎复发3 3 7

KPL-387 2/3期复发性心包炎临床试验2期：以剂量为重点的研究1）KPL-387将在基线至第1周期间在常规口服心包炎药物（非甾体抗炎药和/或秋水仙碱）之外给药，然后在第2周前断奶心包炎药物，以实现KPL-387单药治疗。先前接受过糖皮质激素治疗的参与者必须在首次研究给药前至少72小时停止使用；2）长达24个月或KPL-387被批准在该地区用于商业治疗复发性心包炎的时间；3）治疗反应定义为疼痛反应（每日11分心包炎疼痛NRS上的NRS评分≤ 2）和疼痛反应前后7天内至少有一个CRP水平≤ 0.5mg/dL。NSAID =非甾体抗炎药；RP =复发性心包炎；CRP = C反应蛋白；NRS =数值评级表（针对胸痛）；R =随机化；SC =皮下KPL-387 300mg SC q2wk KPL-387 300mg SC q4wk KPL-387 100mg SC q2wk KPL-387 100mg SC q4wk NSAIDs和/或秋水仙碱KPL-387单药治疗1剂量重点：治疗期（0-24周）长期延长（最多24个月）2 R 1：1：1：1筛查2期主要疗效终点•治疗反应时间3期2关键次要终点•时间人群：•多达~80名被诊断为RP的患者在筛查时出现合格的心包炎发作，尽管接受了常规口服疗法的治疗。38

过渡到KPL-387单药治疗剂量和给药研究补充2期研究，评估用于将患者从标准疗法过渡到KPL-387单药治疗的各种给药方案的疗效和安全性1）基线前3个月内无复发；基线14天内CRP < 0.5mg/dL，基线时NRS ≤ 3；无临床恶化或即将复发的怀疑；2）糖皮质激素或IL-1通路抑制剂可单独使用或与NSAIDs和/或秋水仙碱联合使用；3）最长24个月或KPL-387在该区域被批准用于商业治疗复发性心包炎的时间。NSAID =非甾体抗炎药；RP =复发性心包炎；SC =皮下开放标签KPL-387 SC先前疗法NSAIDs和/或秋水仙碱糖皮质激素2 anakinra rilonacept长期延长开放标签KPL-387 SC3长期延长（最长24个月3）2期过渡到KPL-387单药治疗给药（第0-16周）人群•多达~80名RP1控制良好的参与者接受标准疗法：NSAIDs和/或秋水仙碱、糖皮质激素2和/或IL-1通路抑制（anakinra或rilonacept）研究目的•评估所用给药方案的有效性/安全性

40 KPL-387 1期SAD/MAD研究评估安全性、耐受性、药代动力学和免疫原性的首次人体研究B部分：多个递增剂量组（12-14）23毫克（4活性/2安慰剂）430毫克（6活性/2安慰剂）100毫克（6活性/2安慰剂）5300毫克（6活性/2安慰剂）6600毫克（6活性/2安慰剂）710毫克（6活性/2安慰剂）311毫克（4活性/2安慰剂）SC给药300毫克（6活性/2安慰剂）101000毫克（6活性/2安慰剂）119100毫克（6活性/2安慰剂）830毫克（6活性/2安慰剂）IV给药100毫克，q4wk，12周（6个活性/2个安慰剂）12300毫克，q4wk，12周（6个活性/2个安慰剂）13300毫克，q2wk，12周（6个活性/2个安慰剂）14 SC给药入组：•约112名受试者人群：•健康志愿者主要终点：•安全性•耐受性关键次要终点：•药代动力学• ADA SAD =单次递增剂量；MAD =多次递增剂量；SC =皮下；IV =静脉注射；q2wk =每2周；q4wk =每4周；ADA =抗药抗体A部分：单次递增剂量队列（1-11）

KPL-387 2/3期RP研究的PK建模和剂量模拟41 KPL-387在预期治疗剂量下的靶点浓度药代动力学建模支持每月剂量范式

公司介绍2025年9月