附件 99.1
Clene报告全年2024年财务业绩
和最近的运营亮点
| ● | Clene计划于2025年下半年提交新药申请（NDA）以潜在加速批准CNM-Au8®在ALS | |
| ● | Clene计划于2025年中在ALS受试者中启动验证性3期RESTORE-ALS试验 | |
| ● |
以较低利率获得新的1000万美元债务融资，以与Avenue Capital置换剩余的785万美元未偿债务余额 |
|
| ● | 现金、现金等价物和有价证券截至1220万美元2024年12月31日，包括2024年10月1日筹集的730万美元总收益 |
|
| ● |
Clene从其大型NIH-sponsored Early Access Protocol（EAP）收集和分析生物标志物NFL数据，以在第三季度进行评估，以满足美国食品药品监督管理局（FDA）关于额外神经丝轻链（NFL）数据的建议 |
盐湖城，2025年3月24日--Clene Inc.（纳斯达克：CLNN）（连同其子公司，“Clene”）及其全资子公司Clene Nanomedicine Inc.是一家临床晚期生物制药公司，专注于革命性地治疗神经退行性疾病，包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）和多发性硬化症（MS），今天公布了其2024年全年财务业绩，并提供了ALS和MS临床项目的近期运营亮点。
“我们预计2025年将就在加速批准途径下推进我们用于治疗ALS的CNM-Au8 NDA提交所需的关键后续步骤提供进一步的监管指导。我们计划在2025年第二季度与该机构会面，就我们从正在进行的NFL赞助的ALS患者EAP中收集的NFL生物标志物数据制定统计分析计划，然后在第三季度进行由此产生的分析，”Clene总裁兼首席执行官Rob Etherington表示。“我们从这些额外分析中得出的目标是，在我们的Healey平台试验中，确定NIH-sponsored EAP NFL数据与NFL结果的一致性。我们打算以这份NFL替代生物标志物数据为基础，在2025年下半年提交我们的NDA，以获得潜在的加速批准。此外，Clene继续分析CNM-Au8对我们在MS VISIONARY-MS试验中看到的视力和认知改善的长期影响。与往常一样，我们对我们的使命充满了难以置信的动力，即帮助患有ALS和其他神经退行性疾病的人延长他们的寿命并提高他们的生活质量。”
第四季度2024年及近期经营亮点
CNM-Au8，一种金纳米晶体悬浮液，用于ALS的治疗
去年12月，Clene宣布，它最近收到了FDA神经病学1（DN1）部门的书面指导，内容涉及CNM-Au8在ALS中的潜在加速批准途径。
| ● |
继Clene于2024年11月1日与DN1会面并提交更多数据和分析后，FDA就满足支持加速批准的有效性实质性证据监管标准的潜在路径提供了指导。FDA建议Clene调查是否可以利用来自正在进行的EAP的额外数据来证实CNM-Au8对NFL下降的影响。 |
| ● |
Clene打算遵循FDA的建议，提供来自正在进行的EAP的数据，并相信它可以满足FDA的要求。Clene将于2025年第二季度与FDA会面，审查并最终确定其对EAP NFL生物标志物分析的统计分析计划，然后在第三季度进行实际的NFL生物标志物收集和分析，以支持NDA提交。NDA提交预计将在2025年下半年进行。此外，FDA表示，关于NFL是否可以作为CNM-Au8在ALS中作用的合理可能的替代终点以及在接受CNM-Au8治疗的患者中观察到的NFL变化幅度是否合理可能预测ALS的临床获益的决定将由FDA审查。 |
| ● |
在HEALEY ALS平台试验中，Clene完成了比较接受CNM-Au8 30mg（方案C）与方案A参与者生存率的新分析。方案A使用HEALEY主方案中建立的相同随机化标准提供了一个大型并发对照组与CNM-Au8治疗。通过公开记录和现场报告确定的长期生存状态，在长达48个月的随访期内进行了评估。观察到总生存期改善（全因死亡率），协变量调整的限制性平均生存时间（RMST）改善4.1个月（95% CI：3至245天，p = 0.045）。此外，在基线血清NFL > 33 pg/mL和TRICALS风险评分介于– 6.5和– 2.5之间的患者中观察到的更严重ALS的生存获益增强（即，在组间存在不平衡的情况下过滤缓慢进展），其中中位生存期提高了11.9个月，该亚组的死亡风险降低了44%（Cox HR：0.556,95% CI：0.367– 0.842，p = 0.006）。 |
| ● |
Clene计划从2025年年中开始，也就是在提交NDA之前，开始进行确认性3期RESTORE-ALS试验，参与者入组。该研究旨在调查CNM-Au8对改善生存期（主要终点）和延迟ALS临床恶化事件时间（次要疗效终点）的影响。 |
在800多个使用CNM-Au8的患者年中，没有发现重大的安全问题或安全趋势。迄今为止，没有任何研究者确定与CNM-Au8治疗相关的严重不良事件（SAE）。
公司更新
去年12月，Clene获得了一笔新的1000万美元债务融资（注），以取代其与Avenue Capital的未偿剩余785万美元债务余额。作为此次交易的一部分，这三家贷方提供了本金总额为1000万美元的有担保、部分可转换票据，到期日为交易结束后18个月，固定利率为12%。票据首十二个月只付利息。该票据的65%可转换为Clene普通股的股份，固定转换价格为5.67美元，较签署当日Clene收盘股价溢价30%。
Clene持有的现金、现金等价物和有价证券共计截至1220万美元2024年12月31日，与截至2023年12月31日。Clene预计，截至目前其资源2024年12月31日将足以为其2025年第二季度的运营提供资金。
研发费用2010万美元2024年12月31日，与同期2670万美元2023.同比下降主要是由于与HEALEY ALS平台试验以及RESCUE-ALS和VISIONARY-MS临床试验相关的费用减少，以及支持正在进行的试验所需的制造成本相应减少；部分被与REPAIR-MS临床试验相关的费用增加所抵消，原因是正在进行的第二次给药队列，与我们由麻省总医院赞助的两个正在进行的ALS EAP和我们正在进行的MS EAP相关的费用增加，以及人员费用增加，主要是由于在潜在的NDA提交之前，支持我们NIH-sponsored EAP和监管活动的人员增加。此外，与2023年相比，2024年的赠款收入（记录为研发费用的减少）显着增加，这主要与我们的NIH-sponsored EAP有关。
一般和行政费用截至年度1330万美元2024年12月31日，与1440万美元2023.同比下降的主要原因是保险费、融资和会计费以及基于股票的薪酬减少；与监管活动和知识产权相关的法律费用增加以及其他费用增加部分抵消了这一影响。
Clene报告净亏损为3940万美元，或每股5.67美元，截至年度2024年12月31日，净亏损为4950万美元，或每股9.43美元，同期2023.
关于Clene
Clene Inc.，（纳斯达克：CLNN）（连同其子公司，“Clene”）及其全资子公司Clene Nanomedicine Inc.，是一家晚期临床阶段的生物制药公司，专注于改善线粒体健康和保护神经元功能，以治疗神经退行性疾病，包括肌萎缩侧索硬化症、帕金森病和多发性硬化症。CNM-Au8®是一种研究性first-in-class疗法，通过靶向线粒体功能和NAD通路的机制改善中枢神经系统细胞的存活和功能，同时减少氧化应激。CNM-Au8®是Clene Nanomedicine，Inc.的联邦注册商标。该公司总部位于犹他州盐湖城，研发和制造业务位于马里兰州。欲了解更多信息，请访问www.clene.com或在X（原推特）和LinkedIn上关注我们。
关于CNM-Au8®
CNM-Au8是一种金纳米晶体的口服悬浮液，旨在通过增加能量的产生和利用来恢复神经元的健康和功能。CNM-Au8的催化活性纳米晶体驱动关键的细胞能量产生反应，通过增加神经元和神经胶质对疾病相关压力源的复原力，实现神经保护和髓鞘再生。CNM-Au8是Clene Nanomedicine Inc.的联邦注册商标。
关于RESTORE-ALS
RESTORE-ALS是一项3期（RESTORE-ALS）验证性全球、多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究，旨在评估CNM-Au8在接受稳定背景治疗诊断为ALS的参与者中的疗效、安全性、药效学和药代动力学。该研究旨在调查CNM-Au8对改善生存期（主要终点）和延迟ALS临床恶化事件时间（次要疗效终点）的影响。在108周的双盲治疗期内，参与者将按2：1的比例随机接受CNM-Au8 30mg的积极治疗或每日匹配的安慰剂。
RESTORE-ALS 3期临床试验将于2025年年中启动，计划在提交请求加速批准的新药申请时，作为满足FDA“正在进行中”临床试验指导所需的验证性临床试验。
前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的1934年《证券交易法》第21E条和经修订的1933年《证券法》第27A条含义内的“前瞻性陈述”，旨在涵盖在这些法律创建的“安全港”条款中。Clene的前瞻性陈述包括但不限于关于公司对其3期RESTORE-ALS研究的时间安排、NDA的提交、与FDA的会议和由此产生的分析以及实际NFL生物标志物收集和分析的预期的陈述；它将能够确定NFL赞助的EAP NFL数据与来自HEALEY ALS平台试验的NFL数据的一致性；以及其资源将足以为其2025年第二季度的运营提供资金。此外，任何提及对未来事件或情况的描述的陈述，包括任何潜在的假设，都是前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“考虑”、“继续”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将”等类似表述可能会识别前瞻性陈述，但没有这些词语并不意味着一份陈述不具有前瞻性。这些前瞻性陈述代表我们截至本新闻稿发布之日的观点，涉及多项判断、风险和不确定性。我们预计，随后发生的事件和事态发展将导致我们的观点发生变化。我们不承担更新前瞻性陈述以反映作出之日之后的事件或情况的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非适用的证券法可能要求。因此，不应依赖前瞻性陈述来代表我们在任何后续日期的观点。可能导致实际结果出现差异的一些因素包括公司证明其候选药物的有效性和安全性的能力；其候选药物的临床结果，可能不支持进一步的开发或上市批准；监管机构的行动；公司有限的经营历史及其为运营获得额外资金以及完成其候选药物的开发和商业化的能力，以及我们最近的10-K表格年度报告和随后的10-Q表格季度报告中“风险因素”中列出的其他风险和不确定性。此外，“我们相信”的声明和类似声明反映了我们对相关主题的信念和看法。这些声明是基于截至本新闻稿发布之日我们可以获得的信息，虽然我们认为这些信息构成了此类声明的合理基础，但此类信息可能是有限的或不完整的，我们的声明不应被解读为表明我们对所有可能获得的相关信息进行了详尽的调查或审查。这些声明本质上是不确定的，请注意不要过度依赖这些声明。本新闻稿中的所有信息截至本新闻稿发布之日。此处引用的任何网站中包含的信息不是，也不应被视为本新闻稿的一部分或纳入本新闻稿。
| 媒体联系人 |
投资者联系方式 |
| Ignacio Guerrero-Ros，Ph.D.，or David Schull |
凯文·加德纳 |
| 俄罗斯合作伙伴有限责任公司 |
LifeSci顾问 |
| Ignacio.guerrero-ros@russopartnersllc.com | kgardner@lifesciadvisors.com |
| David.schull@russopartnersllc.com |
617-283-2856 |
| (858) 717-2310 |
克莱恩公司。
（单位：千，股份和每股金额除外）
（已审核）
截至12月31日止年度， |
||||||||
2024 |
2023 |
|||||||
收入： |
||||||||
产品收入 |
$ | 237 | $ | 498 | ||||
版税收入 |
105 | 156 | ||||||
总收入 |
342 | 654 | ||||||
营业费用： |
||||||||
收益成本 |
70 | 121 | ||||||
研究与开发 |
20,058 | 26,655 | ||||||
一般和行政 |
13,307 | 14,418 | ||||||
总营业费用 |
33,435 | 41,194 | ||||||
经营亏损 |
(33,093 | ) | (40,540 | ) | ||||
其他收入（费用），净额： |
||||||||
利息收入 |
865 | 1,389 | ||||||
利息支出 |
(4,064 | ) | (4,558 | ) | ||||
应付票据灭失损失 |
(214 | ) | — | |||||
承诺分担费用 |
— | (402 | ) | |||||
普通股认股权证负债的发行费用 |
(157 | ) | (333 | ) | ||||
首次发行股票亏损 |
(2,097 | ) | (14,840 | ) | ||||
普通股权证负债公允价值变动 |
(702 | ) | 6,337 | |||||
衍生负债公允价值变动 |
(379 | ) | — | |||||
Clene纳米医药或有盈利负债公允价值变动 |
75 | 2,189 | ||||||
初始股东或有盈利负债公允价值变动 |
10 | 281 | ||||||
研发税收抵免和非限制性赠款 |
357 | 963 | ||||||
其他收入（费用），净额 |
(1 | ) | 10 | |||||
其他收入（费用）合计，净额 |
(6,307 | ) | (8,964 | ) | ||||
所得税前净亏损 |
(39,400 | ) | (49,504 | ) | ||||
所得税费用 |
— | — | ||||||
净亏损 |
(39,400 | ) | (49,504 | ) | ||||
其他综合损失： |
||||||||
可供出售证券的未实现收益（亏损） |
(1 | ) | 16 | |||||
外币换算调整 |
(127 | ) | (20 | ) | ||||
其他综合损失合计 |
(128 | ) | (4 | ) | ||||
综合损失 |
$ | (39,528 | ) | $ | (49,508 | ) | ||
每股净亏损–基本及摊薄 |
$ | (5.67 | ) | $ | (9.43 | ) | ||
用于计算基本和稀释每股净亏损的加权平均普通股 |
6,954,133 | 5,246,941 | ||||||
克莱恩公司。
（单位：千，股份和每股金额除外）
（已审核）
12月31日， |
12月31日， |
|||||||
2024 |
2023 |
|||||||
物业、厂房及设备 |
||||||||
当前资产： |
||||||||
现金及现金等价物 |
$ | 12,155 | $ | 28,821 | ||||
有价证券 |
— | 6,179 | ||||||
应收账款 |
64 | 143 | ||||||
存货 |
68 | 37 | ||||||
预付费用及其他流动资产 |
3,870 | 3,672 | ||||||
流动资产总额 |
16,157 | 38,852 | ||||||
受限制现金 |
58 | 58 | ||||||
经营租赁使用权资产 |
3,643 | 4,168 | ||||||
物业及设备净额 |
7,479 | 9,263 | ||||||
总资产 |
$ | 27,337 | $ | 52,341 | ||||
负债和股东权益（赤字） |
||||||||
流动负债： |
||||||||
应付账款 |
$ | 1,240 | $ | 1,504 | ||||
应计负债 |
7,766 | 3,720 | ||||||
经营租赁债务，当期部分 |
926 | 576 | ||||||
融资租赁债务，流动部分 |
— | 27 | ||||||
应付票据，当期部分 |
359 | 14,627 | ||||||
可转换应付票据，流动部分 |
— | 4,876 | ||||||
流动负债合计 |
10,291 | 25,330 | ||||||
经营租赁债务，扣除当期部分 |
4,132 | 4,903 | ||||||
应付票据，扣除当期部分 |
4,610 | 1,894 | ||||||
可转换应付票据，扣除当期部分 |
10,816 | 5,258 | ||||||
普通股认股权证负债 |
4,541 | 1,481 | ||||||
衍生负债 |
1,804 | — | ||||||
Clene纳米医药或有盈利负债 |
— | 75 | ||||||
初始股东或有盈利负债 |
— | 10 | ||||||
负债总额 |
36,194 | 38,951 | ||||||
承诺与或有事项 |
||||||||
股东权益（赤字）： |
||||||||
普通股，面值0.0001美元：分别于2024年12月31日和2023年12月31日授权的600,000，000股和300,000，000股；分别于2024年12月31日和2023年12月31日已发行和流通的8,089，565股和6,421，084股 |
1 | 1 | ||||||
额外实收资本 |
273,194 | 255,913 | ||||||
累计赤字 |
(282,123 | ) | (242,723 | ) | ||||
累计其他综合收益 |
71 | 199 | ||||||
总股东权益（赤字） |
(8,857 | ) | 13,390 | |||||
负债总额和股东权益（赤字） |
$ | 27,337 | $ | 52,341 | ||||