附件 99.1
Cabaletta Bio报告2024年第一季度财务业绩并提供业务更新
–在RESET-Myositis的第一批CABA-201患者中的任何一位，在28天DLT观察窗口期间均未观察到任何级别的CRS或ICAN™和RESET-SLE™审判–
– RESET-Myositis和RESET-SLE试验的首批患者的初步临床数据将于6月在EULAR 2024大会的卫星研讨会上公布–
–通过启动RESET-PV在没有预处理的情况下评估CABA-201™正在进行的DesCAARTes中的子研究™寻常型天疱疮试验–
费城，2024年5月15日– Cabaletta Bio, Inc.（纳斯达克：CABA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发和推出首个专为自身免疫性疾病患者设计的有疗效的靶向细胞疗法，该公司今天公布了截至2024年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了业务更新。
“由于在RESET-Myositis和RESET-SLE试验的首批患者中没有观察到任何级别的CRS或ICAN，我们期待在6月14日举行的EULAR 2024大会卫星研讨会上展示这两名患者的初步转化和临床数据第，”Cabaletta首席执行官兼联合创始人、医学博士Steven Nichtberger表示。“除了实施CABA-201的开发路径，我们还在旨在优化患者和医生体验的两项创新上取得了实质性进展。首先，我们通过将RESET-PV子研究纳入正在进行的寻常型天疱疮患者DesCAARTes试验中，在没有预处理的情况下评估CABA-201，从而将CABA-201开发扩展到皮肤病学。其次，我们通过在ASGCT会议上介绍的使用抽血获得CABA-201制造工艺的起始材料，展示了消除单采的潜力。我们正在评估是否有机会将无单采过程纳入我们正在进行的CABA-201临床项目。通过执行我们的CABA-201发展战略并整合这些类型的创新，我们相信，我们有能力充分发挥我们正在开发的靶向细胞疗法的潜力，为患有广泛的自身免疫性疾病的患者提供持久、无药物的缓解。”
近期运营亮点和即将到来的预期里程碑
嵌合抗原受体T细胞用于自身免疫（CARTA）策略
CABA-201：自体工程化T细胞，设计有含有全人类CD19结合剂和4-1BB共刺激结构域的嵌合抗原受体，作为跨多个治疗组合的广泛自身免疫性疾病的潜在治疗方法，其中B细胞有助于疾病的起始和/或维持。
风湿病产品组合
| • | 肌炎（特发性炎症性肌病） |
| • | 2024年3月，Cabaletta宣布首例患者在1/2期RESET-肌炎试验中给药。在给药后的28天剂量限制性毒性（DLT）观察窗口期内，未观察到任何级别的细胞因子释放综合征（CRS）或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的证据。1/2期RESET-Myositis试验的患者入组正在进行中，预计第一位患者的初步临床数据将在6月的EULAR 2024大会上的卫星研讨会上公布。 |
| • | 2024年第一季度，Cabaletta宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予CABA-201在肌炎方面的监管指定，包括用于治疗皮肌炎患者的快速通道指定、用于治疗特发性炎症性肌病（IIM，或肌炎）的孤儿药指定以及用于治疗青少年皮肌炎的罕见儿科疾病指定。 |
| • | 系统性红斑狼疮（SLE） |
| • | 首例患者已在1/2期RESET-SLE试验中给药。在给药后的28天DLT观察窗口期间，没有观察到任何等级的CRS或ICANS的证据。第1/2期RESET-SLE试验的患者入组正在进行中，预计第一位患者的初步临床数据将在6月的EULAR 2024大会上的卫星研讨会上公布。 |
| • | 2024年3月，加拿大卫生部针对Cabaletta提交的RESET-SLE试验的临床试验申请发布了一封无异议信，使该公司能够开始启动临床试验场所的程序，并在加拿大寻求RESET-SLE试验的患者登记。 |
| • | 系统性硬化症（SSC） |
| • | 在2024年第一季度，Cabaletta宣布FDA在SSC中授予CABA-201监管指定，包括用于治疗SSC患者的快速通道指定和用于治疗SSC的孤儿药指定。 |
| • | Cabaletta预计将报告1/2期RESET-SSC的初步临床数据™2024年下半年审判。 |
皮肤科产品组合
| • | 寻常型天疱疮（PV） |
| • | Cabaletta正在与活跃的临床站点合作，在提交方案修正案后，将RESET-PV子研究纳入1期DesCAARTes试验。RESET-PV子研究将评估CABA-201作为无预处理的单一疗法用于黏膜PV（mPV）和黏膜皮肤PV（mcPV）患者。 |
神经病学产品组合
| • | 广泛性重症肌无力（GMG） |
| • | Cabaletta预计将报告1/2期RESET-MG的初步临床数据™2024年下半年审判。 |
过去和即将举行的外部科学演讲
| • | 2024年5月，Cabaletta在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上展示了新的临床前数据，展示了通过抽血制造自体CD19-CAR T细胞的能力，作为单采的潜在替代方案。从80mL到200mL的全血采集成功地用于代替单采材料，以产生CAR T细胞，该细胞在3个健康供体中表现出相似的生长、活力、记忆表型和细胞毒性。此外，CD19-CAR T细胞成功制造自2名狼疮患者的全血，并显示出预期的T细胞记忆亚型和细胞毒性功能。 |
| • | 2024年6月，Cabaletta计划在欧洲中部时间2024年6月14日星期五上午8点15分在奥地利维也纳举行的题为“免疫重置：CAR T细胞疗法改变自身免疫性疾病患者治疗的潜力”的EULAR欧洲风湿病大会2024年行业研讨会会议上，在RESET-Myositis和RESET-SLE试验中展示首批接受CABA-201治疗的每位患者的初步临床数据。 |
嵌合自身抗体受体T（CAART）细胞策略
| • | DSG3-CAART：Cabaletta正在评估桥粒蛋白3嵌合自身抗体受体T（DSG3-CAART）细胞作为mPV患者的潜在治疗方法。DesCAARTes试验目前没有对患者给药DSG3-CAART，因为我们评估了联合队列的临床和转化数据，其中患者在DSG3-CAART输注之前接受了IVIG、环磷酰胺和氟达拉滨的预处理，目的是与之前报道的无预处理队列的结果相比，提高DSG3-CAART的持久性和活化。 |
| • | MUSK-CAART：Cabaletta正在评估肌肉特异性激酶（MUSKK）嵌合自身抗体受体T（MUSK-CAART）细胞作为MUSK-associated myasnasia gravis（MUSK-MG）患者的潜在治疗方法。MusCAARTes™试验目前没有给患者给药，因为我们评估了来自A1和A2队列的临床和转化数据，在这些队列中，患者在没有预处理的情况下接受了MuSK-CAART治疗。 |
即将举行的投资者活动
Cabaletta计划参加以下即将举行的投资者会议：
| • | H.C. Wainwright在纳斯达克举行的第二届年度BioConnect投资者会议，将于2024年5月20日在纽约州纽约举行。 |
| • | 杰富瑞全球医疗保健会议，将于2024年6月5日至6日在纽约州纽约市举行。 |
| • | 高盛 Sachs第45届全球医疗保健年会，将于2024年6月10日至13日在佛罗里达州迈阿密举行。 |
2024年第一季度财务业绩
| • | 截至2024年3月31日的三个月，研发费用为2200万美元，而2023年同期为1240万美元。 |
| • | 截至2024年3月31日的三个月，一般和行政支出为610万美元，而2023年同期为450万美元。 |
| • | 截至2024年3月31日，Cabaletta的现金、现金等价物和短期投资为2.238亿美元，而截至2023年12月31日为2.412亿美元。 |
该公司预计，截至2024年3月31日的现金、现金等价物和短期投资将使其能够为2026年上半年的运营计划提供资金。
关于CABA-201
CABA-201旨在在一次性输注后深度、短暂地消耗CD19阳性B细胞，这可能会使自身免疫性疾病患者在无需长期治疗的情况下实现“免疫系统复位”，并有可能获得持久缓解。Cabaletta正在评估CABA-201在多种自身免疫性疾病中的应用，包括系统性红斑狼疮（SLE）、肌炎、系统性硬化症（SSC）、全身性重症肌无力（GMG）和寻常型天疱疮（PV）。Cabaletta正在进行四次第1/2阶段重置™临床试验评估CABA-201与总共九个可以同时推进的队列，采用类似的平行队列设计和1 x 10的起始剂量6无剂量递增要求的细胞/kg。CABA-201也在DesCAARTes内的一项单独的子研究中在没有预处理的情况下进行评估™PV患者的试验。
关于Cabaletta Bio
Cabaletta Bio（纳斯达克：CABA）是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现和开发工程化T细胞疗法，这些疗法有可能为自身免疫性疾病患者提供深度和持久的、或许是有疗效的治疗方法。CABA™平台包含两种策略：CARTA（用于自身免疫的嵌合抗原受体T细胞）策略，以CABA-201（一种含4-1BB的全人源CD19-CAR T）作为在RESET中评估的主要候选产品™（REStoring Self-Tolerance）在系统性红斑狼疮、肌炎、系统性硬化症和全身性重症肌无力中的临床试验和在RESET-PV™DesCAARTes内部的子研究™寻常天疱疮的临床试验，连同CAART（嵌合自身抗体受体T细胞）策略，有多个临床阶段候选者，包括用于黏膜寻常天疱疮的DSG3-CAART和用于MISK相关重症肌无力的MISK-CAART。不断扩大的CABA™该平台旨在开发具有潜在疗效的疗法，为患有广泛自身免疫性疾病的患者提供深度和持久的反应。Cabaletta Bio的总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城。
前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的Cabaletta Bio的“前瞻性陈述”，包括但不限于有关以下方面的明示或暗示的陈述：Cabaletta发展其自身免疫管道的能力；Cabaletta对其CAAR T和CARTA技术的未来计划和战略以及该公司的整体业务计划和目标；关于其开发计划的监管备案的声明，包括此类监管申报的计划时间和监管机构的潜在审查；Cabaletta保留和认可的能力及其对CABA-201用于治疗多种自身免疫性疾病的快速通道指定和/或孤儿药指定所赋予的预期激励的期望；Cabaletta保留和认可的能力及其对FDA罕见儿科疾病指定CABA-201所提供的潜在益处和激励的期望；Cabaletta对CABA-201的潜在成功和治疗益处的期望，包括其认为CABA-201可以实现“免疫系统重置”，有可能在自身免疫性疾病患者中实现无需长期治疗的持久缓解；该公司在SLE、肌炎、SSC和GMG患者中推进CABA-201的单独1/2期临床试验，并在正在进行的PV DesCAARTES试验中推进RESET-PV子研究，包括与状态、安全性数据相关的更新，或其他以及相关数据读出的预期时间；Cabaletta计划通过使用更简单的收集过程来获得CABA-201制造过程的起始材料，从而消除单采血浆的需要；Cabaletta加速其管道的能力，为患者开发有意义的疗法，并利用其研究和转化见解；公司对CABA-201的1/2期临床试验和正在进行的PV中的DesCAARTes试验中的RESET-PV子研究的试验设计效率的期望；Cabaletta计划在2024年6月的EULAR 2024大会上为接受CABA-201治疗的肌炎和SLE患者读出初步临床数据；Cabaletta为接受CABA-201或其他治疗的SSC和GMG患者额外计划的初步临床数据读出；Cabaletta推进激活临床试验场所的过程并寻求加拿大RESET-SLE试验的患者入组；Cabaletta对其DesCAARTes的计划评估™和MusCAARTes™试验；未来资本、费用和其他财务结果的使用；为2026年上半年的运营提供资金的能力以及Cabaletta高管成员对公司运营和进展的预期贡献。
本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期和信念，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与此类前瞻性陈述中所述或暗示的结果存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与监管备案和潜在清除相关的风险；生物活性或持久性的迹象可能无法告知长期结果的风险；Cabaletta在CABA-201的临床前研究和临床试验中证明安全性、有效性和耐受性的充分证据的能力；使用学术出版物中使用的类似设计的构建体观察到的结果的风险，包括由于给药方案，并不表明我们使用CABA-201寻求达到的结果；与临床试验场所激活相关的风险，普遍延迟入组或入组率低于预期；与临床试验结果评估相关的延迟；与临床研究期间观察到的意外安全性或有效性数据相关的风险；与波动的市场和经济条件以及公共卫生危机相关的风险；Cabaletta保留和认可孤儿药指定和快速通道指定或其他指定为其产品候选者（如适用）所授予的预期激励的能力；与Cabaletta保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与培养和维护与Cabaletta的合作和制造合作伙伴的成功关系相关的风险，包括根据最近的立法；与启动和进行研究相关的不确定性以及对其候选产品的其他开发要求；Cabaletta的任何一个或多个候选产品将无法成功开发和/或商业化的风险；以及临床前研究或临床研究的初步或中期结果无法预测与未来研究相关的未来结果的风险。有关这些和其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一项都可能导致Cabaletta的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果不同，请参阅Cabaletta最近的10-K表格年度报告中标题为“风险因素”的部分，以及Cabaletta向美国证券交易委员会提交的其他文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息截至发布之日，除非法律要求，Cabaletta不承担更新这些信息的义务。
Cabaletta Bio, Inc.
选定的财务数据
（未经审计；单位：千，股份和每股数据除外）
运营报表
| 三个月结束 3月31日， |
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| 2024 | 2023 | |||||||
| 未经审计 | ||||||||
| 营业费用： |
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| 研究与开发 |
$ | 21,954 | $ | 12,435 | ||||
| 一般和行政 |
6,077 | 4,521 | ||||||
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|
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| 总营业费用 |
28,031 | 16,956 | ||||||
| 经营亏损 |
(28,031 | ) | (16,956 | ) | ||||
| 其他收入： |
||||||||
| 利息收入 |
2,984 | 1,102 | ||||||
| 净亏损 |
(25,047 | ) | (15,854 | ) | ||||
| 每股有投票权和无投票权普通股净亏损，基本和稀释 |
$ | (0.51 | ) | $ | (0.45 | ) | ||
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选定的资产负债表数据
| 3月31日， 2024 |
12月31日， 2023 |
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| （未经审计） | ||||||||
| 现金、现金等价物和投资 |
$ | 223,845 | $ | 241,249 | ||||
| 总资产 |
240,457 | 253,650 | ||||||
| 负债总额 |
18,737 | 17,452 | ||||||
| 股东权益合计 |
221,720 | 236,198 | ||||||
联系人：
Anup Marda
首席财务官
Investors@cabalettabio.com
威廉·格拉米格
Stern Investor Relations，Inc。
william.gramig@sternir.com