REGENXBIO报告2025年第一季度财务业绩和近期运营亮点
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RGX-202治疗杜氏肌营养不良症有望在2026年年中提交BLA
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Pivotal试验过半入组，预计2025年完成
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预计2025年5月FDA接受clemidsogene lanparvovec（RGX-121，与Nippon Shinyaku合作）的生物制品许可申请（BLA）
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评估surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314，与艾伯维合作）在湿性年龄相关性黄斑变性患者中视网膜下给药的安全性和有效性的关键数据预计将在2026年发布，糖尿病视网膜病变关键研究的规划仍在继续
马里兰州罗克维尔，2025年5月12日（美通社）--REGENXBIO Inc.（纳斯达克：RGNX）今天公布了截至2025年3月31日的第一季度财务业绩和近期运营亮点。
REGENXBIO总裁兼首席执行官Curran M. Simpson表示：“从今年开始，我们在提供多种商业基因疗法方面取得了巨大进展。”“我们的每一项后期资产都在展示与标准护理或可用治疗的差异化，为我们提供了一系列针对罕见和视网膜疾病的潜在一流或同类最佳基因疗法。凭借先进的临床项目、位于马里兰州罗克维尔总部的内部可商业化生产以及强大的资产负债表，REGENXBIO具备向有需求的患者提供潜在变革性基因疗法的良好条件。”
方案亮点和里程碑
神经肌肉疾病：RGX-202设计使用NAV®AAV8载体递送一种分化的新型微肌营养不良蛋白基因，用于改善Duchenne患者的肌肉功能和预后。它是唯一一个在研或获批的微肌营养不良蛋白基因治疗构建体，包含在自然发生的肌营养不良蛋白中发现的C-Terminal（CT）结构域。
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关键的I/II/III期亲和力DUCHENNE®RGX-202的试验正在门诊患者中进行，预计到2025年将在美国和加拿大招募约30名1岁以上的患者，其中超过一半已经招募以支持关键数据集。
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REGENXBIO预计将在2026年上半年共享顶线数据，并在2026年年中根据加速批准途径提交生物制品许可申请（BLA）。
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商业准备活动正在进行中，以支持预计在2027年推出，届时大部分流行的市场仍将可用。REGENXBIO已经为临床和验证性试验制造了RGX-202供应，在杜氏基因疗法中产品纯度水平最高，预计将于2025年第三季度启动商业供应制造，所有生产均来自美国。
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数据继续显示RGX-202微肌营养不良蛋白在所有年龄段的一致、稳健的表达和转导，这得到了在试验I/II期部分接受RGX-202关键剂量的两名患者的新生物标志物数据的支持，这些数据在3月份的2025年肌肉营养不良协会（MDA）临床与科学会议上公布。
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在给药时3岁的患者中，与对照组相比，测得微肌营养不良蛋白表达为122.3%。在一名7岁患者中，测得RGX-202微肌营养不良蛋白表达与对照组相比为31.5%。
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REGENXBIO预计将在2025年上半年分享额外的功能、功效和安全性数据。
神经退行性疾病：Clemidsogene lanparvovec（RGX-121）是一种潜在的MPS II（也称为亨特综合征）的first-in-class治疗方法，正在与Nippon Shinyaku合作开发并可能商业化。
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本月，REGENXBIO预计美国食品药品监督管理局（FDA）将接受2025年3月提交的BLA，并可能在2025年下半年批准clemidsogene lanparvovec。FDA的批准可能会导致收到优先审查凭证（PRV），REGENXBIO对此保留全部权利。
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Clemidsogene lanparvovec仍有望成为批准用于MPS II的潜在首个基因疗法和一次性疗法。
视网膜疾病：与艾伯维合作开发的Surabgene lomparvovec（sura-vec，ABBV-RGX-314）可能是治疗湿性年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）和糖尿病视网膜病变（DR）的一流疗法。
SURA-VEC治疗DR（脉络膜上分娩）
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艾伯维和REGENXBIO于2025年1月宣布，他们将计划一个III期临床项目。预计该计划将支持全球监管提交。
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第二阶段高度®试验正在招募一组中心受累的糖尿病黄斑水肿（DME）患者。患者将接受一次性、在办公室以剂量水平4（1.5x10e12GC/眼）注射sura-vec并配以短疗程预防性类固醇滴眼液。
SURA-vec治疗湿性AMD（视网膜下分娩）
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ATMOSPHERE正在进行招生®和上升™关键试验。REGENXBIO和艾伯维预计将在2026年分享顶线业绩。Sura-vec有望成为首个获批的湿性AMD基因疗法。
Sura-vec治疗湿性AMD（脉络膜上分娩）
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二期AVIATE®试验继续招募一个新的队列，以评估剂量水平4（1.5x10e12 GC/眼）的sura-vec。这一队列中的患者还将接受短疗程预防性类固醇滴眼液。
企业更新
与日本信雅乐的合作伙伴关系
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2025年3月，REGENXBIO宣布成功结束与日本新雅库的战略合作伙伴关系，在美国和亚洲开发和商业化用于治疗MPS II的clemidsogene lanparvovec和用于治疗MPS I的RGX-111。根据协议，REGENXBIO获得了1.1亿美元的预付款，如果实现某些里程碑，有资格获得最多额外的7亿美元。
财务业绩
现金状况：截至2025年3月31日，现金、现金等价物和有价证券为2.727亿美元，而截至2024年12月31日为2.449亿美元。这一增长主要是由于根据Nippon Shinyaku合作伙伴关系收到的1.10亿美元预付款，部分被用于为2025年第一季度的经营活动提供资金的现金所抵消，这与历史上第一季度的现金支出大体一致。
收入：截至2025年3月31日止三个月的收入为8900万美元，而截至2024年3月31日止三个月的收入为1560万美元。这一增长主要是由于2025年第一季度在与日本新雅库的合作下确认了7180万美元的许可和服务收入。
研发费用：截至2025年3月31日止三个月的研发费用为5310万美元，而截至2024年3月31日止三个月的研发费用为5480万美元。减少的主要原因是sura-vec、clemidsogene lanparvovec和RGX-202的临床试验费用、临床前活动和其他早期研发。该减少部分被公司主要候选产品的制造相关费用和其他临床供应成本的增加所抵消。
一般和行政费用：截至2025年3月31日止三个月的一般和行政费用为2030万美元，而截至2024年3月31日止三个月的一般和行政费用为1830万美元。增加的主要原因是与人员有关的成本、专业服务费用和其他公司间接费用。
净收入：截至2025年3月31日止三个月的净收入为610万美元，即每股基本和稀释后净收益0.12美元，而截至2024年3月31日止三个月的净亏损为6330万美元，即每股基本和稀释后净亏损1.38美元。
财务指引
REGENXBIO预计，截至2025年3月31日，其现金、现金等价物和有价证券余额为2.727亿美元，将为2026年下半年的运营提供资金。该现金跑道指导基于公司当前的运营计划，不包括在实现开发或监管里程碑时，或在产品候选者获得批准或商业化时可能从合作伙伴或被许可人那里收到的任何实质性付款的影响，也不包括在clemidsogene lanparvovec可能获得批准时可能收到的PRV的潜在货币化。
电话会议
关于这一宣布，REGENXBIO将于美国东部时间今天下午4：30举办电话会议和网络直播。听众可以通过这个链接注册网络广播。希望参加问答环节的分析师请使用此链接。电话会议结束大约两小时后，该公司的投资者网站将提供网络直播的重播。建议拟参加人员在开始时间15分钟前参加。
关于REGENXBIO Inc。
REGENXBIO是一家生物技术公司，其使命是通过基因疗法的治疗潜力来改善生活。REGENXBIO自2009年创立以来，开创了AAV基因治疗领域的先河。REGENXBIO正在推进罕见和视网膜疾病一次性治疗的后期管道，包括用于治疗Duchenne的RGX-202；与Nippon Shinyaku合作的用于治疗MPS II的clemidsogene lanparvovec（RGX-121）和用于治疗MPS I的RGX-111；与艾伯维合作的用于治疗湿性AMD和糖尿病视网膜病变的surabgene lomparvovec（ABBV-RGX-314）。数千名患者接受了REGENXBIO的AAV平台治疗，包括接受诺华ZOLGENSMA的患者®.REGENXBIO的研究性基因疗法有可能改变为数百万人提供医疗保健的方式。欲了解更多信息，请访问www.REGENXBIO.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含经修订的1933年《证券法》第27A条和经修订的1934年《证券交易法》第21E条含义内的“前瞻性陈述”。这些陈述表达了一种信念、期望或意图，通常附有传达预计的未来事件或结果的词语，例如“相信”、“可能”、“将”、“估计”、“继续”、“预期”、“假设”、“设计”、“打算”、“预期”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“寻求”、“应该”、“将”或通过这些词语的变体或类似的表达方式。这些前瞻性陈述包括与REGENXBIO未来运营、临床试验、成本和现金流等相关的陈述。REGENXBIO的这些前瞻性陈述基于REGENXBIO当前的预期和假设以及REGENXBIO根据其经验和对历史趋势、当前状况和预期未来发展的看法所做的分析，以及REGENXBIO认为在当时情况下适当的其他因素。然而，实际结果是否
发展将符合REGENXBIO的预期，预测受到许多风险和不确定性的影响，包括REGENXBIO、其被许可人及其合作伙伴进行的临床试验的注册、开始和完成的时间以及成功的情况，REGENXBIO及其开发合作伙伴进行的临床前研究的开始和完成的时间以及成功的情况，艾伯维或日本信雅的付款时间或可能性，任何优先审评凭证的货币化，新产品的及时开发和推出，获得和维持产品候选者的监管批准的能力，获得和维护候选产品和技术知识产权保护的能力、REGENXBIO经营所在业务和市场的趋势和挑战、候选产品潜在市场的规模和增长以及服务这些市场的能力、候选产品的接受率和程度以及其他因素，其中许多因素超出了REGENXBIO的控制范围。请参阅REGENXBIO截至2024年12月31日止年度的10-K表格年度报告中的“风险因素”和“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析”部分，以及REGENXBIO季度报告中关于10-Q表格和其他文件的“风险因素”部分，这些已向SEC提交，可在SEC网站WWW.SEC.GOV上查阅。本新闻稿中的所有前瞻性陈述均受到此处包含或提及的警示性陈述的明确限定。预期的实际结果或发展可能无法实现，或者，即使实质性实现，也可能不会对REGENXBIO或其业务或运营产生预期的后果或影响。此类陈述并非对未来业绩的保证，实际结果或发展可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。提醒读者不要过分依赖这份新闻稿中包含的前瞻性陈述。这些前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表。除法律要求外，REGENXBIO不承担任何义务，特别是拒绝承担任何义务，更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。
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