| ● | FTD-的中期数据-GRNupliFT-D临床试验中的患者证明，剂量1 PBFT02持续增加脑脊液（CSF）颗粒蛋白原（PGRN），并显示出疾病进展生物标志物改善的早期证据：剂量1 PBFT02持续增加CSF PGRN水平在所有患者中，从基线低于3 ng/mL到6个月（n = 4）的13 – 27 ng/mL和12个月（n = 2）的22 – 34 ng/mL。此外，与疾病进展相关的血浆神经丝轻链（NFL）水平在治疗后12个月（n = 2）平均比基线低13%，而预期增加29%每年 基于公布的自然历史数据从未经治疗的有症状FTD-GRN患者。 |
| ● | 入学首次FTD-GRN患者接受剂量2 PBFT02：鉴于在剂量1时达到的强大CSF PGRN水平，并为了帮助未来与卫生当局就注册研究设计进行讨论，该公司推出了较低的剂量水平，即剂量2，这是剂量1的50%。预计将对剩余的三种FTD-GRNupliFT-D研究队列2中的患者。这三名患者中的第一名已经入组，多名患者正在巴西、加拿大、葡萄牙和美国的七个活跃试验地点进行资格评估。 |
| ● | 通过转向外包分析测试模型和降低运营费用，将现金跑道延长至2027年第一季度：1月份，该公司实施了一系列与转向外包分析测试模式相关的措施，并降低了运营费用。因此，该公司的现金跑道延长至2027年第一季度，因为它继续专注于执行正在进行的FTD-中的upliFT-D临床试验-GRN和FTD-C9orf72以及亨廷顿病临床前项目的推进。 |
| ● | 报告Dose1的12个月数据以及2025年2H Dose2的临时安全性和生物标志物数据 |
| ● | 寻求2026年上半年注册试验设计的监管反馈 |
| ● | 启动FTD-的给药-C9orf722025年上半年患者 |
| ● | 现金头寸：截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为7680万美元，而截至2023年12月31日为1.143亿美元。该公司预计当前现金、现金等价物和有价证券将为2027年第一季度的运营提供资金。 |
| ● | 研发（R & D）费用：截至2024年12月31日止季度的研发费用为960万美元，截至2024年12月31日止年度的研发费用为4020万美元，而截至2023年同季度和年度的研发费用分别为1210万美元和6140万美元。 |
| ● | 一般和行政（G & A）费用：截至2024年12月31日止季度的G & A费用为470万美元，截至2024年12月31日止年度的G & A费用为2500万美元，而截至2023年同季度和年度的G & A费用分别为630万美元和4160万美元。 |
| ● | 净亏损：截至2024年12月31日止季度净亏损1270万美元，即每股基本及稀释后股份0.20美元，截至2024年12月31日止年度净亏损6480万美元，即每股基本及稀释后股份1.07美元，而截至2023年12月31日止季度净亏损1680万美元，即每股基本及稀释后股份0.30美元，截至2023年12月31日止年度净亏损1.021亿美元，即每股基本及稀释后股份1.86美元。 |
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12月31日， |
||||
（单位：千，份额和每股数据除外） |
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2024 |
|
2023 |
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物业、厂房及设备 |
|
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|
|
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当前资产： |
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|
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|
现金及现金等价物 |
|
$ |
37,573 |
|
$ |
21,709 |
有价证券 |
|
|
39,183 |
|
|
92,585 |
预付费用及其他流动资产 |
|
|
838 |
|
|
923 |
预付研发 |
|
|
1,221 |
|
|
2,742 |
流动资产总额 |
|
|
78,815 |
|
|
117,959 |
物业及设备净额 |
|
|
9,331 |
|
|
15,295 |
使用权资产-经营租赁 |
|
|
13,803 |
|
|
16,858 |
其他资产 |
|
|
463 |
|
|
433 |
总资产 |
|
$ |
102,412 |
|
$ |
150,545 |
负债和股东权益 |
|
|
|
|
|
|
流动负债： |
|
|
|
|
|
|
应付账款 |
|
$ |
742 |
|
$ |
1,298 |
应计费用和其他流动负债 |
|
|
6,707 |
|
|
11,670 |
收到的不可退还的分许可和过渡服务付款 |
|
|
8,226 |
|
|
— |
经营租赁负债 |
|
|
3,688 |
|
|
3,373 |
流动负债合计 |
|
|
19,363 |
|
|
16,341 |
经营租赁负债-非流动 |
|
|
21,788 |
|
|
22,921 |
负债总额 |
|
|
41,151 |
|
|
39,262 |
|
|
|
|
|
|
|
股东权益： |
|
|
|
|
|
|
优先股，面值0.0001美元：授权10,000，000股；2024年12月31日和2023年12月31日均未发行和流通 |
|
|
— |
|
|
— |
普通股，面值0.0001美元：授权300,000，000股；截至2024年12月31日已发行和流通的62,061，774股和截至2023年12月31日已发行和流通的54,944，130股 |
|
|
6 |
|
|
5 |
额外实收资本 |
|
|
720,482 |
|
|
705,789 |
累计其他综合收益（亏损） |
|
|
8 |
|
|
(43) |
累计赤字 |
|
|
(659,235) |
|
|
(594,468) |
股东权益合计 |
|
|
61,261 |
|
|
111,283 |
负债和股东权益合计 |
|
$ |
102,412 |
|
$ |
150,545 |
|
|
截至12月31日止年度， |
||||
（单位：千，份额和每股数据除外） |
|
2024 |
|
2023 |
||
营业费用： |
|
|
|
|
|
|
研究与开发 |
|
$ |
40,179 |
|
$ |
61,419 |
一般和行政 |
|
|
24,988 |
|
|
41,580 |
长期资产减值 |
|
|
5,233 |
|
|
5,390 |
经营亏损 |
|
|
(70,400) |
|
|
(108,389) |
其他收入（费用），净额 |
|
|
5,633 |
|
|
6,327 |
净亏损 |
|
$ |
(64,767) |
|
$ |
(102,062) |
每股信息： |
|
|
|
|
|
|
每股普通股净亏损，基本和稀释 |
|
$ |
(1.07) |
|
$ |
(1.86) |
加权平均已发行普通股、基本股和稀释股 |
|
|
60,405,036 |
|
|
54,743,490 |
综合损失： |
|
|
|
|
|
|
净亏损 |
|
$ |
(64,767) |
|
$ |
(102,062) |
有价证券未实现收益（亏损） |
|
|
51 |
|
|
923 |
综合损失 |
|
$ |
(64,716) |
|
$ |
(101,139) |