gern-20251231

截至12月31日止年度，

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格 10-K

（标记一）

x 根据《1934年证券交易法》第13或15（d）条提交的年度报告

截至本财政年度 12月31日 , 2025

或

o 根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的过渡报告

为从______到______的过渡期。

委员会文件编号： 000-20859

杰龙公司演说

（在其章程中指明的注册人的确切名称）


特拉华州（成立或组织的州或其他司法管辖区）	75-2287752 （I.R.S.雇主识别号）
东希尔斯代尔大道919号。 , 250套房 , 福斯特市 , 加利福尼亚州（主要行政办公室地址）	94404 （邮编）

注册人的电话号码，包括区号：（ 650 ) 473-7700


根据该法第12（b）节登记的证券：
各类名称：	交易代码：	注册的各交易所名称：
普通股，面值0.00 1美元	GERN	纳斯达克股票市场有限责任公司

根据该法第12（g）节登记的证券：无

如果注册人是《证券法》第405条所定义的知名且经验丰富的发行人，请用复选标记表示。有 x无o

如果根据该法第13条或第15（d）条，注册人没有被要求提交报告，请用复选标记表示。有o 无

用复选标记表明注册人（1）是否已提交证券第13或15（d）条要求提交的所有报告

前12个月内（或要求注册人提交此类报告的较短期限内）的1934年《交易法》，以及（2）

在过去90天内一直受到此类备案要求的约束。有 x无o

用复选标记表明注册人是否以电子方式提交了要求提交的每个交互式数据文件

根据条例S-T（本章第232.405条）第405条，在过去12个月内（或在较短的期间内，登记人

被要求提交此类文件）。有 x无o

通过复选标记指明注册人是否为大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、较小

报告公司，或新兴成长型公司。见“大型加速申报人”、“加速申报人”、“较小报告”的定义

company”，以及《交易法》第12b-2条中的“新兴成长型公司”。


大型加速披露公司	x	加速披露公司	o
非加速披露公司	o	较小的报告公司	o
		新兴成长型公司	o

如为新兴成长型公司，则以复选标记表明注册人是否已选择不将延长的过渡期用于

遵守根据《交易法》第13（a）节规定的任何新的或经修订的财务会计准则。o

用复选标记表明注册人是否已就其管理层对

根据《萨班斯-奥克斯利法案》（15 U.S.C. 7262（b））第404（b）条对财务报告进行内部控制的有效性

编制或出具审计报告的注册会计师事务所。 x

如果证券是根据该法案第12（b）节登记的，则用复选标记表明该公司的财务报表是否

备案中包含的注册人反映了对先前发布的财务报表的错误更正。 o

用复选标记表明这些错误更正中是否有任何重述需要对基于激励的恢复分析

注册人的任何执行官根据§ 240.10D-1（b）在相关恢复期间收到的补偿。o

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见法案第12b-2条）。有o无 x

注册人的非关联公司持有的有投票权和无投票权的普通股的总市值约为

$ 860,500,000 基于注册人普通股的收盘价2025年6月30日于纳斯达克全球精选市场上市。The

注册人的非关联公司持有的有投票权和无投票权的普通股总市值的计算不包括

注册人在该日期认定为关联公司的每位高级职员、董事和股东持有的普通股。这个决心

附属地位不一定是出于其他目的的决定性决定。

截至2026年2月20日，有 640,544,661 s已发行普通股的野兔。

以引用方式纳入的文件：


文件		表格10-K 零件
注册人关于2026年年度股东大会的最终代理声明的部分内容将根据第14A条规定在截至2025年12月31日的注册人财政年度的120天内。		三届


		页
第一部分
项目1。	商业	5
项目1a。	风险因素	26
项目1b。	未解决员工意见	77
项目1c。	网络安全	77
项目2。	物业	78
项目3。	法律程序	79
项目4。	矿山安全披露	79
第二部分
项目5。	市场对注册人的普通股权益、相关股东事项和发行人购买股票证券	80
项目6。	[保留]	80
项目7。	管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析	81
项目7a。	关于市场风险的定量和定性披露	96
项目8。	财务报表和补充数据	97
项目9。	会计和财务披露方面的变化和与会计师的分歧	139
项目9a。	控制和程序	139
项目9b。	其他信息	140
项目9c。	关于阻止检查的外国司法管辖区的披露	140
第三部分
项目10。	董事、执行官和公司治理	141
项目11。	高管薪酬	141
项目12。	某些受益所有人和管理层及相关股东的证券所有权事项	141
项目13。	若干关系及关联交易、董事独立性	141
项目14。	首席会计师费用和服务	142
第四部分
项目15。	展品和财务报表附表	143
项目16。	表格10-K摘要	146
	签名	147

雷特洛®以及本10-K表格年度报告中出现的Geron Corporation的其他商标或服务标记

（本《报告书》）均为Geron Corporation的财产。本报告包含额外的商品名称、商标和服务

他人的标记，这是其各自所有者的财产。我们不打算使用或展示其他公司的

商品名称、商标或服务标记，以暗示与这些其他

公司。

在本报告中，除非另有说明或上下文另有要求，“Geron”、“注册人”、“我们”、“我们”和

“我们的”是指Geron Corporation，一家特拉华州公司，及其全资子公司Geron UK Limited，一家联合

Kingdom公司，以及荷兰公司Geron Netherlands，B.V.。

前瞻性陈述

本报告，包括本报告第一部分第1项中的“业务”和“管理层的讨论和

财务状况和经营成果分析”在本报告第II部分第7项中包含前瞻性

涉及风险和不确定性的陈述，以及假设，如果这些陈述从未实现或证明不正确，

可能导致Geron Corporation或Geron或公司的结果与所表达的或

这类前瞻性陈述所暗示的。除历史事实陈述之外的所有陈述都是指

可被视为前瞻性陈述。在某些情况下，前瞻性陈述可以通过使用

“可能”、“预期”、“计划”、“打算”、“将”、“应该”、“可能”、“项目”、“相信”、“预测”等术语，

“预期”、“估计”、“潜在”、“寻求”或“继续”或其否定或其他类似术语。The

上述风险和不确定性包括但不限于与以下相关的风险和不确定性：（a）我们是否

成功商业化RYTELO（imetelstat）用于治疗某些较低风险骨髓增生异常患者

综合征，或更低风险的MDS，伴有输血依赖性贫血；（b）是否美国食品和药物管理局，或

FDA或欧盟委员会或EC将在可能预期的时间表上批准RYTELO用于其他适应症，

或根本没有；（c）我们寻求向美国以外符合条件的低风险MDS患者提供RYTELO的途径，

包括在欧盟或欧盟；（d）我们是否克服了潜在的延误和其他不利影响

为了拥有财务资源并达到预期的时间表和计划的里程碑；（e）是否监管

当局允许及时进一步开发imetelstat，或完全不进行任何临床搁置；（f）是否

RYTELO可能导致或已经归因于可能延迟或阻止启动的不良事件和/或

完成临床试验，影响其监管批准，或限制其商业潜力；（g）IMPactMF是否

复发/难治性骨髓纤维化或R/R MF的3期试验结果积极，并证明了安全性和

有效性令FDA和国际监管机构感到满意，以及我们的预计费率是否

死亡事件与实际比率不同，这可能导致计划中的中期和最终分析发生的时间晚于

预期的；（h）RYTELO治疗的任何未来安全性或有效性结果是否导致其收益-风险状况成为

不可接受；（i）imetelstat是否真的在患者身上表现出疾病修饰活性以及靶向

基础疾病的恶性干祖细胞；（j）我们是否满足我们上市后的要求和

RYTELO的承诺；（k）制造或供应足够数量的

RYTELO或其他影响RYTELO商业化或延续IMPactMF的临床试验材料

试验和其他临床试验；（l）我们是否能够建立和维持有效的销售、营销和分销

能力，获得足够的覆盖范围和第三方付款人报销，并在

marketplace；（m）我们是否能够获得并维持专利提供的排他性条款和范围，以及

专利期限延长，监管排他性，并拥有经营自由；（n）我们可能无法成功

由于竞争性产品或其他原因将RYTELO商业化；（o）我们可能无法建立合作伙伴关系以

在RYTELO可能被批准上市的国际市场上商业化RYTELO；（p）我们是否

遵守并履行我们在债务和合成特许权使用费协议下的义务；和（q）的影响

美国或国际上的一般经济、行业或政治气候以及宏观经济状况的影响

关于我们的业务和业务前景、财务状况和经营业绩；以及其他风险

本文所述以及我们的证券交易委员会报告中不时以其他方式描述的

包括但不限于本报告第一部分第1A项中“风险因素”中描述的因素。Geron假设没有

义务且除法律要求外，不承担更新这些前瞻性陈述以反映

未来信息、事件或情况。

风险因素汇总

以下是使我们的普通股投资具有投机性或风险性的重要因素的摘要。

重要的是，这份摘要并未涉及我们面临的所有风险和不确定性。你应该明白，它是

无法预测或识别所有这些因素。因此，你不应该认为这个摘要是一个完整的

讨论可能对我们的业务产生重大影响的所有潜在风险或不确定性。补充讨论

本风险因素摘要中总结的风险和不确定性，以及我们面临的其他风险和不确定性，可以

见本报告第一部分第1A项“风险因素”。下面的摘要完全由that more限定

完整讨论此类风险和不确定性。此外，我们在竞争激烈且瞬息万变的环境中运营

环境。新的因素不时出现，无法预测所有这些因素对我们的影响

业务、财务状况或经营成果。你应该仔细考虑所描述的风险和不确定性

在本报告第I部分第1A项的“风险因素”下，作为您对我们普通股投资评估的一部分。

RYTELO商业化相关风险®（imetelstat）

•我们的近期前景完全取决于RYTELO。我们经验有限

随着RYTELO的商业化，而如果我们无法成功

在美国将RYTELO商业化用于较低风险的MDS，或扩大其使用适应症，

我们产生有意义的收入或实现盈利的能力将是实质性和

受到不利影响。

•虽然我们建立了商业运营和销售，营销和分销

RYTELO的基础设施，我们在维持和扩展这些方面经验有限

运营和我们的商业化努力可能不成功或不如

预料到了。

•如果我们无法继续执行我们的销售、营销和分销计划，以

将RYTELO商业化，我们可能无法产生有意义的产品收入。

•我们面临来自现有产品、候选产品和技术的竞争，并

竞争对手可能会开发新的产品和技术。如果这些产品、品

候选者或技术被医疗保健界认为优于或

比RYTELO更具成本效益，它将显著影响开发和

RYTELO的商业可行性，这将严重和不利地影响我们的财务

结果，商业和商业前景，以及RYTELO的未来，并可能导致我们

停止运营。

•我们将受制于欧盟的定价和报销规定，或欧盟，

这可能会严重影响我们商业化和获得报销的能力

RYTELO在欧盟的覆盖范围。

RYTELO监管审批相关风险

•我们可能无法维持美国和欧盟对RYTELO的监管批准

对于风险较低的MDS，这将严重和不利地影响我们的业务和业务

前景，并可能导致我们停止运营。

•我们在美国和欧盟的监管机构批准RYTELO用于某些患有

较低风险的MDS受制于上市后的要求和承诺，我们可能会

如果我们未能遵守这些监管规定，将受到处罚或产品撤回

要求和承诺，或者如果我们在使用RYTELO时遇到了意想不到的问题。

与遵守医疗保健法律相关的风险

•我们与医疗保健提供者的关系，包括医生和第三方付款人，

我们推广RYTELO的方法，以及我们宣传材料的内容

和程序，受适用的促销、反回扣、欺诈和滥用，以及

其他医疗保健法律法规，而我们未能遵守这些法律可能

让我们面临刑事制裁、民事处罚、被排除在联邦医疗保健之外

程序、合同损害、声誉损害并可能对我们的业务产生不利影响

和财务业绩。

与进一步开发Imetelstat相关的风险

•我们不能确定我们将能够继续开发imetelstat或推进它在

临床试验，或者我们将能够在任何一项中获得关于imetelstat的监管批准

美国、欧盟或任何其他地区的其他迹象，及时或根本没有。

•RYTELO可能导致或已经归因于它的不良或非预期副作用或其他

可能阻止或限制其进一步商业化、延迟或阻止其进一步商业化的不良事件

任何其他司法管辖区或指示的监管批准，或导致我们延迟或终止

我们的临床试验。

•我们从先前的非临床研究和临床试验中披露的结果和数据，以及

作为中期分析结果披露的任何数据，可能无法预测后期临床的成功

试验或最终分析，我们无法向您保证任何正在进行或未来的临床

imetelstat的试验，包括IMPactMF，将导致类似的结果和数据，可能

可能使我们能够获得任何进一步的监管批准。

制造业RYTELO（Imetelstat）相关风险

•未能由我们维持制造业供应链适当而充分

为商业和未来临床用途供应RYTELO将对我们的能力产生不利影响

使RYTELO商业化并导致临床试验进一步延迟或停止，以及

我们的业务和商业前景可能受到严重损害，我们可以停止

运营。

与我们的经营业绩、财务状况和额外资本需求相关的风险

•我们有净亏损的历史，可能无法实现未来持续盈利的一些

时间，如果有的话。

•我们未能获得额外资本，如果需要，将迫使我们进一步推迟，

减少或消除RYTELO的进一步发展，或停止商业化

RYTELO，其中任何一项都将严重和不利地影响我们的财务业绩，

业务和业务前景，并可能导致我们停止运营。

与我们的债务和特许权使用费支付义务相关的风险

•我们的负债水平和偿债义务可能会对我们的财务产生不利影响

条件，并可能使我们更难为我们的运营提供资金，包括通过

限制了我们的运营和财务灵活性。

与保护我们的知识产权相关的风险

•如果我们无法获得并保持足够的知识产权保护和

RYTELO的相关监管排他性，在美国和其他国家，我们的

竞争对手可以开发和商业化与RYTELO类似或相同的产品，

并且我们成功将RYTELO商业化的能力可能会受到不利影响。

与管理我们的增长和其他业务运营相关的风险

•我们的战略重组计划和相关的裁员措施于

2025年12月可能不会导致预期的储蓄和长期价值创造，可能

导致总成本和运营费用高于预期，并可能扰乱

我们的生意。

•我们和我们的某些现任和前任高级管理人员和董事已被任命为

证券集体诉讼及衍生诉讼的被告。这些诉讼，以及

潜在的类似或相关诉讼，辩护成本高，可能导致重大

损害，转移管理层对我们业务的时间和注意力，并有一个材料

对我们的经营业绩产生不利影响。

非关联股份合计市值计算

为计算我们持有的普通股的总市值

本报告封面所述的非关联公司，我们假设所有流通股由

非关联公司，但我们的每位执行官和董事直接或间接持有的股份除外。在5%的情况下

或更大的股东，鉴于缺乏事实和

表明任何此类股东行使或有能力行使任何控制权的情况

杰龙。这些假设不应被视为构成承认所有执行官和董事在

事实，GERON的关联公司，或不存在任何其他可能被视为GERON关联公司的人。进一步

有关我们的执行官、董事和主要股东持股的信息由

本报告第III部分第12项中的参考。

第一部分

项目1。商业

公司概况

我们是一家商业阶段的生物制药公司，旨在通过改变过程来改变生活

血癌。我们的first-in-class端粒酶抑制剂，RYTELO®（imetelstat），利用获得诺贝尔奖的科学在一个

科学证据表明可以减少恶性细胞增殖的治疗方法，可以产生新的健康

细胞，我们认为这会推动差异化的临床益处，可能会改变潜在的过程并改变

这些血液系统恶性肿瘤的疾病。

随着RYTELO获得美国食品和药物管理局的批准，我们于2024年6月在美国商业推出了RYTELO

药品监督管理局，或FDA，于2024年6月6日用于治疗中低-1风险的成年患者

骨髓增生异常综合征，或更低风险的MDS，伴有输血依赖性，或TD，贫血需要四个或更多红色

对红细胞生成没有反应或失去反应或不符合条件的超过八周的血细胞单位-

刺激剂，或ESAs。较低风险的MDS是一种具有高度未满足需求的进行性血癌，其中许多患者

随着贫血变得依赖于红细胞输血，这可能与临床后果和

生活质量下降。我们认为，我们的3期临床试验IMERGE在LR-MDS中的结果，有利的FDA标签

和国家综合癌症网络，或NCCN®，肿瘤学临床实践指南，或NCCN

指引®，将RYTELO定位为一种潜在的治疗方法，可以在较低风险中竞争重要的细分市场

MDS，包括二线ESA不合格患者，无论先前治疗或RS状态和一线ESA不合格

患者。

2025年3月收到欧盟委员会（EC）批准RYTELO用于治疗成人

具有较低风险MDS引起的TD贫血且无孤立性缺失5q细胞遗传学（non-del 5q）异常且谁有

对ESA的回应不令人满意或没有资格获得ESA。RYTELO是第一个也是唯一一个被批准的端粒酶抑制剂

EC，上市许可适用于所有27个欧盟成员国，冰岛、挪威和

列支敦士登。我们正在寻求向美国以外符合条件的LR-MDS患者提供RYTELO的途径，

包括在欧盟。通过批准的命名患者计划，使美国以外的患者能够获得付费服务

（NPPs），我们与Tanner Pharma合作，后者是一家具有广泛全球影响力的分销商，以支持患者准入。迄今为止，

我们根据NPP获得的收入微乎其微。

除了较低风险的MDS，我们正在开发imetelstat用于治疗其他骨髓血液学

恶性肿瘤。我们的3期IMPactMF临床试验正在评估imetelstat在中-2或高风险患者中的应用

骨髓纤维化，或MF，在使用Janus关联激酶抑制剂或JAK治疗后复发或难治的人

抑制剂，或复发/难治性MF，或R/R MF，以总生存期或OS为主要终点。截至9月

2025年，试验完成入组。根据我们目前对试验中事件（死亡）率的假设，我们预计

IMPactMF中OS的中期分析可能发生在2026年下半年，最终分析可能发生在第二

2028年的一半。

我们认为，用imetelstat抑制端粒酶代表了一种新的作用机制，具有独特的

在血液系统恶性肿瘤和其他肿瘤类型中的潜在益处。

我们的策略

我们的战略是最大限度地发挥我们的first-in-class端粒酶抑制剂RYTELO（imetelstat）的价值。这个

包括通过投资和执行我们的

美国的商业努力。我们希望通过执行几项关键任务来实现稳定增长，包括推动

新患者在所有符合条件的低风险MDS人群中开始，特别是在二线低风险MDS中；

加强与医疗保健提供者，或HCP，我们观察到的治疗持续时间的价值与RYTELO；

就RYTELO患者安全的适当管理对HCP进行教育；并利用强大的付款人准入

RYTELO。我们还在寻求将RYTELO带给美国以外符合条件的LR-MDS患者的途径，包括

欧盟。

我们还计划推进我们的开发计划，以帮助确定潜在的额外适应症

为imetelstat。这包括3期IMPactMF试验，如果阳性并在标签扩展中获得批准，可以

显著增加RYTELO商业机会。此外，我们计划在我们的管道程序上执行

并评估数据以了解开发imetelstat在其他血液系统恶性肿瘤中的潜力以及作为

潜在的联合疗法。

美国RYTELO商业化

RYTELO是第一个也是唯一一个获得FDA批准的端粒酶抑制剂。FDA的标签表明，RYTELO

被批准用于某些ESA不合格或ESA复发/难治性较低风险的MDS患者，无论RS状态如何。The

MDS NCCN指南®将imetelstat作为1类优选选项治疗纳入二线RS +/RS-ESA-

符合条件的患者，无论先前的治疗方案如何，并作为一线ESA不符合条件的RS +/RS-的2A类治疗

患者。2025年10月，MDS NCCN指南®更新为从阿扎西他定改为imetelstat作为

一线RS-ESA不合格患者的首选方案。

我们的商业策略旨在确保RYTELO在符合条件的患者最

可能会受益。

我们的商业执行专注于三个核心举措。

•首先，有针对性地与治疗早期患者的大容量账户互动。

•第二，我们正在投资于我们认为最有效的营销渠道。

这包括大力强调数字化、非个人推广、第三方

旨在确保跨多个领域的一致、高质量消息传递的教育平台

接触点。

•第三，我们正在通过有效的账户管理跨职能地执行

倡议。

我们面向客户的跨职能团队包括超60名大客户经理、区域业务

主任、区域营销人员、区域准入主任、区域医学科学主任。我们提供范围广泛的

资源，以支持符合条件的RYTELO患者（包括我们的REACH4RYTELO）的可及性和可负担性®患者

支持计划，该计划提供一系列资源，旨在支持符合条件的人获得和负担得起

患者开了RTERO。

RYTELO在美国以外地区的商业化计划

2025年3月，我们获得了欧盟委员会的批准，RYTELO用于治疗患有

风险较低的MDS导致的TD贫血。我们正在寻求向符合条件的LR-MDS患者提供RYTELO的途径

在美国以外，包括在欧盟。我们正在为RYTELO在特定欧盟的商业化计划做准备

2026年市场。目前，我们不打算在欧盟（或其他任何地区）独立商业化RYTELO

RYTELO未来可能被批准上市的美国以外地区）。因此，我们计划与

RYTELO在欧盟商业化和营销的经验丰富的第三方，包括在关键路径上

RYTELO计划在欧盟推出的活动，例如报销、健康技术评估或HTA，

提交、市场准入和分发。通过批准使美国以外的患者能够获得付费

Named Patient Programs（NPPs），我们与Tanner Pharma合作，后者是一家具有广泛全球影响力的分销商，以支持

患者通道。迄今为止，根据NPP获得的收入微乎其微。

端粒酶抑制在血液系统恶性肿瘤中的应用背景及Imetelstat开发

在人体中，组织的正常生长和维持是通过细胞分裂发生的。然而，大多数细胞

只能进行有限次数的分裂，而这种分裂次数是由端粒长度调节的。端粒

是位于染色体末端的脱氧核糖核酸或DNA序列的重复。它们起到保护作用

帽，以保持染色体的稳定性和完整性，其中包含细胞的遗传物质。通常情况下，每次

细胞分裂，端粒缩短。最终，它们收缩到极短的长度，结果，细胞要么死亡

由凋亡或停止分裂和衰老。

端粒酶是一种天然存在的酶，可维持端粒并防止其缩短

在细胞分裂期间，例如必须保持永生化以支持正常健康的干细胞。端粒酶由at

至少有两个基本成分：与端粒结合的核糖核酸或RNA模板，以及催化亚基

具有逆转录酶活性，这会在染色体末端添加特定的DNA序列。2009年诺贝尔奖

生理学或医学奖授予Elizabeth H. Blackburn博士、Carol W. Greider和Jack Szostak博士，前

Geron合作者，为发现染色体如何同时受到端粒和端粒酶的保护。

端粒酶在许多肿瘤细胞和恶性干祖细胞中被上调，使

驱动肿瘤生长和进展的恶性细胞的持续和不受控制的增殖。我们认为

抑制端粒酶可能是治疗癌症的一种有吸引力的方法，因为它可能会限制肿瘤的增殖能力。

恶性干细胞和祖细胞，这被认为是肿瘤生长和进展的重要驱动因素。我们和

其他人在各种体外、离体和啮齿动物肿瘤模型中观察到，抑制端粒酶：（a）导致端粒

缩短和（b）阻止不受控制的恶性细胞增殖和肿瘤生长。

许多骨髓性血液系统恶性肿瘤，如原发性血小板增多症，或ET、MF和MDS，都有

已被证明来自表达更高端粒酶活性和更短的恶性干细胞和祖细胞

与正常健康细胞相比的端粒。体外研究表明，端粒较短的肿瘤细胞

可能对抑制端粒酶的抗增殖作用特别敏感。

imetelstat，我们在GERON发现和开发的专有端粒酶抑制剂，是

旨在抑制端粒酶持续上调的恶性细胞中的端粒酶。

Imetelstat是一种脂质偶联的13-mer寡核苷酸，我们设计用于与之互补和结合

与端粒酶的RNA模板具有较高的亲和力，从而直接抑制端粒酶活性。Imetelstat不起作用

作为蛋白质翻译的反义抑制剂。该化合物具有专有的硫代-磷酰胺骨架，这是

旨在提供对细胞核酸酶作用的抵抗力，从而提高血浆和组织的稳定性，

以及提高与其靶点的结合亲和力。为了提高imetelstat穿透细胞膜的能力，我们

将寡核苷酸与脂质基团偶联。Imetelstat的IC50，即半最大抑制浓度，为3 – 9nm in

无细胞测定。

我们认为，imetelstat可能具有抑制恶性茎扩散和

祖细胞，同时短暂影响正常细胞。imetelstat在患者中的2期试验的早期临床数据

与ET，或ET试验，以及在梅奥诊所进行的一项针对MF患者的imetelstat试点研究，或试点研究，

暗示imetelstat抑制恶性克隆的祖细胞，这些克隆被认为是导致潜在

疾病以相对有选择的方式，表明潜在的疾病修饰活动。这些数据分两次公布

2015年9月刊中的单独文章新英格兰医学杂志.在2期IMBARK研究中，一

观察到生存期改善与变异等位基因频率或VAF降低的关联对高危

imetelstat-treated MF patients，results were published in临床肿瘤学杂志2021年。此外，在

2/3期IMERge研究，SF3B1 VAF减少与最长输血独立性或TI相关，与8-

imetelstat治疗的低风险MDS患者的周、24周和1年TI持续时间。这些结果发表在

柳叶刀和在欧洲血液学协会，或EHA，2023年年会。

圆周率peline CH艺术

低风险骨髓增生异常综合征（MDS）

MDS是恶性祖细胞增殖产生的一组血液疾病

骨髓中的多个恶性细胞克隆导致骨髓产生紊乱和无效

谱系，包括红细胞、白细胞和血小板。在MDS、骨髓和外周血细胞

可能有异常或发育不良的细胞形态。MDS在临床上常以严重贫血为特征，或低

红细胞计数，以及低血红蛋白。此外，其他外周血细胞减少，或白细胞数量低

和血小板，可能导致危及生命的感染和出血。转变为急性髓细胞白血病，或AML，是

据报道，高达30%的MDS病例会发生，并导致更差的总生存率。

MDS是髓系恶性肿瘤中最常见的一种。美国约有6.4万人

据报道，美国每年报告约有2.1万例新的MDS病例

科睿唯安/DRG MDS Syndicated Report 2025。MDS主要是老年人的一种疾病，诊断时的中位年龄

70年左右。大多数患者，大约70%，属于被认为是较低风险群体的

诊断，根据国际预后评分系统，即IPSS，将进展的相对风险分配给

AML和总生存期通过考虑到存在许多疾病因素，如血细胞减少和

细胞遗传学。

慢性贫血是低危MDS患者的主要临床问题。当前

治疗低风险MDS的护理标准是使用ESAs作为支持性护理，最近是luspatercept

改善与疾病相关的慢性贫血。对ESAs或其他不再有反应的大多数患者

由于血红蛋白低，可用的药物疗法变得依赖于红细胞输血。串行红细胞

输血会导致血液和其他组织中的铁水平升高，而这是身体没有正常方法

消除。铁超载是一种潜在的危险状况。已发表的针对MDS患者的研究表明，铁

定期输血红细胞导致的超负荷与更差的总生存期和更高的风险相关

正在发展AML。

低风险MDS中的3期IMerge试验

我们在美国针对某些低风险MDS患者的监管批准和我们的EMA提交是

每一项都基于IMERGE 3期临床试验的积极数据。该试验达到了≥ 8周红血的主要终点

细胞输血独立率和关键次要终点≥ 24周红细胞输血独立率，

证明使用imetelstat具有高度统计学意义（即两者均p < 0.001）和具有临床意义的益处

治疗对比安慰剂。此外，观察到具有统计学意义和临床意义的疗效结果在

该试验跨越了关键的MDS患者亚型，包括环状铁血母细胞阳性或RS阳性的患者，以及

环状成铁细胞阴性，或RS阴性；高（4-6个RBC单位/8周）和基线输血非常高的患者

负担（> 6个RBC单位/8周）；以及根据IPSS分类为低或中-1风险的患者。最

常见的3/4级不良反应为中性粒细胞减少（72%）和血小板减少（65%），持续时间中位

持续时间不到两周，且在80%以上的患者在不到4周的时间内解决为< 2级。

骨髓纤维化（MF）

MF，一种骨髓增生性肿瘤，是一种异常或恶性的慢性血癌

骨髓中的前体细胞迅速增殖，导致疤痕组织或纤维化的形成。结果，正常血

骨髓中的生产受损，可能会转移到其他器官，例如脾脏和肝脏，这可能会导致

它们将大幅扩大。MF患者可能有异常低或高的循环红细胞数量，白血

细胞或血小板，以及血液或骨髓中异常高数量的未成熟细胞。MF患者也可能遭受

从衰弱的体质症状，如淋湿盗汗，乏力，剧烈瘙痒，或瘙痒，腹部

疼痛、发烧和骨痛。

根据定义，大约70%的MF患者被归类为患有中级-2或高危疾病

由Dynamic International Prognostic Scoring System Plus在2011 Journal of Clinical Oncology文章中描述。

目前被FDA和其他监管部门批准用于治疗这些MF患者的药物疗法包括JAK

抑制剂，鲁索替尼、费屈替尼和莫莫洛替尼，以及激酶抑制剂pacritinib。目前，没有药物疗法是

批准用于那些对JAK抑制剂治疗失败或不再有反应的患者。多种最佳可用疗法

在没有批准的治疗方法的情况下用于该患者群体，中位生存期有限，代表了

重大未满足的医疗需求。

正在进行的复发/难治性MF中的3期IMPactMF试验

试用设计

IMPactMF，我们在复发/难治性MF的3期临床试验，是一个开放标签，2：1随机、对照

旨在评估imetelstat（9.4mg/kg，每三小时静脉输注两小时给药）的临床试验

周）在大约320名患者中。JAK抑制剂后复发或难治的患者定义为具有

用JAK抑制剂治疗至少六个月后脾脏反应不足或出现症状反应，包括

JAK抑制剂的最佳剂量至少两个月。最好的可用疗法，或BAT，IMPactMF的控制臂

不包括使用JAK抑制剂。关于IMPactMF的试验设计，FDA敦促我们考虑增加一个

第三个给药组评估更低的剂量和/或更频繁的给药方案，这可能会改善计划中的试验

通过确定毒性较小的方案和/或更有效的脾脏反应获得成功的机会，该试验的第二个

终点。基于IMbark的数据，该公司评估了低剂量和高剂量，我们认为测试较低剂量方案

可能会导致imetelstat治疗组的中位OS降低，这是该试验的主要终点。我们相信

现有数据还表明，降低剂量不会导致具有临床意义的毒性降低。对于这些

原因，我们因此决定不在试验设计中增加第三个给药臂，FDA也没有反对我们的

建议的imetelstat剂量和时间表为每三周9.4mg/kg。我们的信念最终可能是不正确的。因此，

我们未能增加第三个给药组可能会导致无法维持FDA和类似机构的监管许可

国际监管机构，可能导致试验失败，或可能以其他方式延迟、限制或阻止营销

FDA或类似国际监管机构批准imetelstat用于复发/难治性MF。

IMPactMF的主要疗效终点是OS。关键次要终点包括症状反应；

脾反应；无进展生存期；完全缓解、部分缓解或临床改善，定义为

骨髓增生性肿瘤研究与治疗标准国际工作组；应答持续时间；

安全性；药代动力学；和患者报告的结果。北美、南美都有IMPactMF站点，

欧洲、澳大利亚和亚洲。

IMPactMF现状

IMPactMF2020年12月开放患者筛查入组。2025年9月，审

完成注册。基于我们目前对试验中事件（死亡）率的假设，我们预计中期分析

IMPactMF中的OS可能会在2026年下半年发生，最终分析可能会在2028年下半年发生。

因为这些分析是事件驱动的，不确定事件的实际利率是否会反映当前的规划

假设，结果可能会在与当前预期不同的时间获得。在中期分析时，如果预-

满足特定的统计OS标准，那么我们预计这些数据可能会潜在地支持imetelstat在

复发/难治性MF。受制于协议规定的无效停止规则，如果不满足预先指定的OS标准

在中期分析时，审判将继续到最终分析。

The计划中的一项或两项分析的时机和实现取决于许多因素，

包括致盲死亡率，过去一直，并可能继续低于我们的预测。此外，

我们进行和完成IMPactMF的能力取决于我们能否获得并维持相关许可

自监管部门等机构继续开展并完成试点。

IMbark 2期观察到的总生存期和潜在疾病修饰活性的改善

IMBARK 2期临床试验旨在评估imetelstat的两种给药方案（任意4.7

mg/kg或9.4mg/kg每三周静脉输液给药）治疗复发/难治性MF患者。

我们之前报告了IMBARK 2期临床试验的疗效和安全性结果，包括中位数

研究高剂量组患者OS为28.1个月，几乎是报告的14 – 16中位OS的两倍

几个月的医学文献。为了评估这一潜在益处，我们对接受治疗的患者进行了OS的事后分析

与IMBARK中的imetelstat 9.4 mg/kg相比，OS是根据在Moffitt收集的真实世界数据或RWD计算得出的

JAK抑制剂鲁索替尼停止治疗、随后被

用BAT治疗。为了比较IMbark数据和RWD，来自真实世界数据集的队列是

确定了与IMbark患者非常匹配的患者，使用了纳入和排除标准指南，如

IMBARK临床方案，如血小板计数和脾脏大小。从两个倾向性得分分析计算

方法导致IMbark的imetelstat治疗患者的中位OS为30.7个月，超过

使用RWD治疗BAT患者的中位OS达到12.0个月的两倍。这些分析还显示65% – 67%

与BAT治疗的患者相比，接受imetelstat治疗的患者死亡风险更低。我们认为这些分析表明

IMbark中imetelstat治疗的复发/难治性MF患者的OS可能更长，与BAT相比-

来自RWD的匹配患者。然而，RWD与我们的临床试验数据的对比分析有几个

限制。例如，这些分析在治疗组之间建立了一种相对于普遍可用的平衡

协变量，但不考虑可能影响结果的未测量和未知协变量

分析。潜在的偏见是由因素引入的，这些因素包括，例如，选择纳入

分析、匹配过程中的错误分类、样本量小以及可能不代表

真实治疗患者群体的结果。由于这些和其他原因，此类比较分析和任何

应仔细和谨慎地考虑此类分析得出的结论，不应将其作为

证明或以其他方式预测或指示任何当前或潜在的未来临床试验结果的imetelstat在

复发/难治性MF，包括IMPactMF。

在IMbark，患者还经历了其他积极的临床结果，包括症状改善，

脾脏减少和骨髓纤维化改善。2020年6月，我们报道了来自IMBARK的相关性分析，

在达到症状反应、脾体积减少和骨改善的患者中表现出OS变长的趋势

骨髓纤维化，呈剂量依赖性。此外，关键驱动因子变异等位基因频率的降低

在IMbark中观察到的MF突变和骨髓纤维化的改善也与

OS的改进。我们认为骨髓纤维化的改善、潜在的生存获益、分子数据和

来自IMbark的相关性为imetelstat改变疾病的潜力提供了强有力的证据，我们

如果获得批准，相信将把imetelstat与目前批准的MF治疗区分开来。

IMbark中观察到的安全性结果与之前imetelstat在血液学方面的临床试验一致

恶性肿瘤，没有发现新的安全信号。在9.4mg/kg组中，可逆和可管理的3/4级

血小板减少和中性粒细胞减少分别报告24/59例（41%）和19/59例（32%），无

显着的临床后果。1/59患者（2%）出现3级发热性中性粒细胞减少症。3/59名患者（5%）有3/4级

出血。6/59名患者（10%）出现3/4级感染。此外，超过70%的观察到的3/4级血细胞减少

四周内通过实验室评估解决到2级或更低。

FDA快速通道指定

快速通道指定提供了与FDA审查人员频繁互动的机会，以及

符合相关标准的优先审评资格，滚动审评。快速通道指定旨在促进

并加快制定和审查NDA，以解决在治疗严重或生命方面未满足的医疗需求-

威胁条件。然而，快速通道指定并不会加速临床试验的进行或意味着

监管要求没有那么严格，也不能确保imetelstat将获得上市批准或

将在任何特定时间范围内批准。此外，FDA可能会撤销快速通道指定，如果它

认为该指定不再得到来自imetelstat临床开发计划的数据的支持。

2017年10月，FDA授予imetelstat快速通道指定，用于治疗成年患者

没有non-del 5q异常且难治或耐药的较低风险MDS导致的TD贫血

ESA治疗（即IMERGE 3期的治疗人群）。

2019年9月，FDA授予imetelstat快速通道指定，用于治疗成人患者

与JAK抑制剂治疗后疾病复发或对其难治的中间体-2或高风险MF（即

IMPactMF中的治疗人群）。

潜在的额外适应症

IMProveMF：一线骨髓纤维化（一线MF）1期联合临床试验

我们还在1期IMProveMF临床试验中评估imetelstat作为联合疗法作为

中间体-1、中间体-2或高危骨髓纤维化患者的一线治疗。基于剂量

研究第1部分中的升级结果，在美国血液学会（ASH）年会上发表

2024年12月，imetelstat 9.4mg/kg每四周给药鲁索替尼为剂量扩大的选定剂量

该研究的第2部分，目前正在招募患者。

Impress：研究者主导的高风险骨髓增生异常综合征（Higher Risk MDS）2期临床试验和

急性髓系白血病（AML）

Imetelstat也在研究人员领导的Impress 2期临床试验中进行研究，该试验用于Intermediate-2或

高风险骨髓增生异常综合征，或更高风险的MDS，以及急性髓细胞白血病，或AML，患者被

复发或难用低甲基化剂，或HMA，治疗。基于来自中期分析的观察

第一个队列，于2024年12月在ASH上提出，该方案被修改为更频繁的给药时间表，用于

截至2024年8月，第二组患者正在接受这一修改后的时间表的登记和治疗。这些数据是

于2025年12月在ASH上发表。

IMAGINE：研究者主导的复发/难治性AML 1/2期临床试验

我们正在招募一项由研究者主导的1/2期研究，称为IMAGINE，用于治疗复发/难治性AML，使用的是

imetelstat与阿扎胞苷联合使用或不使用venetoclax的联合方法。

研究计划

下一代端粒酶抑制剂发现

我们已经启动了一项发现计划，以确定先导化合物作为潜在的下一代口服

端粒酶抑制剂。如果我们确定的线索得到优化，我们可能会进行可能服务的临床前实验

作为未来潜在临床测试的基础。发现研究是一个不确定和不可预测的过程。因此，

这项发现努力的任何结果的时间和性质都很难预测。如果我们优化先导化合物从

这个发现计划，我们希望届时能提供我们努力的最新情况。

临床前淋巴血液系统恶性肿瘤

学术研究数据表明，某些淋巴血液系统恶性肿瘤的端粒酶较高

与正常健康细胞相比具有活性和较短的端粒。基于这一科学假设，我们进行了一次

与MD安德森癌症中心的临床前研究项目，以确定imetelstat在

淋巴血液系统恶性肿瘤。项目完成，研究项目初步成果于

发表于血2022年11月。探索imetelstat在淋巴血液系统恶性肿瘤中的应用

我们感兴趣的领域。

知识产权和监管排他性

知识产权，包括专利保护，对我们的业务非常重要。我们申请专利

在美国和其他司法管辖区的应用程序，我们也依靠商业秘密保护和合同安排来

保护我们业务的各个方面。具有适当权利要求覆盖范围的可执行专利可以提供优于

可能寻求采用类似方法开发疗法的竞争对手，因此未来的商业成功

RYTELO（imetelstat），因此我们未来的成功，将部分取决于我们的知识产权战略。

我们的知识产权战略包括一项技术的早期开发，比如imetelstat，

随后是围绕产品机会的一轮越来越集中的创新，包括识别和定义

特定候选产品及其用途、制造工艺、产品配方和处理方法

和行政管理。这一过程的结果是，开发中的产品往往受到几个家族的保护。

在开发过程中不同时间提交并涵盖产品不同方面的专利申请。

因此，较早提交的、广泛的技术专利通常会在涵盖后期发展的专利之前到期，例如

作为产品配方和治疗给药方法，使产品上的专利到期可以跨越

几年。根据可用专利保护的范围，专利覆盖范围也可能因国家而异。

也有机会在某些司法管辖区获得产品专利覆盖范围的扩展，这增加了

专利寿命确定的进一步复杂化。

我们可能会不时努力监测相关的第三方在全球范围内提交的专利申请

对我们的业务。基于这种监测，我们可能会确定一项行动是适当的，以保护我们的商业利益。

此类行动可能包括酌情就专利许可进行谈判、对专利提出异议、提出请求

用于针对专利的授权后审查或提出干涉专利申请的声明请求或

颁发专利。

本节提供的信息应在题为“风险

本报告第I部分第1A项中“风险因素”中描述的“与保护我们的知识产权相关”。

RYTELO（imetelstat）

总结

RYTELO是我们内部开发的，我们持有它的全球商业权利。We own issued

RYTELO在美国、欧洲和其他司法管辖区的相关专利。虽然物质专利的组成一般

提供RYTELO等治疗产品最全面的覆盖范围，随后的专利申请指向

RYTELO的其他方面也可能提供更晚到期日期的额外专利覆盖范围。此外，它可能是

可能在某些法域就涵盖RYTELO或与

RYTELO，比如用RYTELO治疗的方法，这可以进一步延长专利期限。

我们已在美国、欧洲和其他提供专利覆盖范围的司法管辖区颁发专利到2033年

（不包括任何专利期限延长）与用RYTELO治疗MDS和MF有关。

在美国，我们对MDS和MF的治疗方法专利权将于2033年3月到期（不包括

任何专利期限延长）。我们还在美国持有一项涵盖RYTELO物质组成的已授权专利

（imetelstat）表示，根据其原始专利期限，包括专利期限，该协议将于2025年12月到期

美国专利商标局的延误调整。现在我们已经拿到了RYTELO在美国的批准，我们申请了

1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》规定的专利期限延长（作为

修正），或《Hatch-Waxman法案》，如果获得批准，可以延长我们任何一种治疗方法的专利期限

MDS和MF的专利或我们的物质组成专利最多五年（但不得超过自

批准）。我们的物质组成专利根据《Hatch-Waxman法案》被授予临时专利期限延期，

将其有效期延长至2026年12月，同时正在就患者任期延长作出决定

应用程序。

在欧洲和其他国家，我们用于MDS和MF的专利权将于2033年11月到期（不

包括任何专利期限延长）。我们的物质组成专利覆盖范围已于2024年9月到期。我们计划

在欧洲理事会允许的情况下，根据补充保护证书或SPC寻求专利期限延长，或

EC，欧洲议会和理事会2009年5月6日关于补充的第469/2009号条例

医药产品保护证书（The Medicinal SPC Regulation），我们的一项使用专利的保护证书，例如我们的专利

用于MDS、欧洲经济区或欧洲经济区，可将专利期限最多延长五年。

在美国、欧洲和其他司法管辖区，我们也在寻求与RYTELO相关的其他专利权

（imetelstat），例如在特定患者亚群中治疗MDS的方法，在制造中有用的试剂

药物的工艺，以及其他治疗方法和试剂盒声明，其中某些是与其他实体共同拥有的。

专利期限延长

尽管我们正在为我们的一些已发布专利寻求专利期限延长，涵盖

RYTELO，无法获得任何在此之前或之后发布的专利的专利期限延期

监管批准。对于我们正在寻求专利期限延长的专利，我们可能不会被授予任何此类

专利期限延长和/或此类专利期限延长的适用时间段可能比我们预计的要少。

在美国，专利期限延长适用于含有一种活性成分的产品，而这种活性成分以前并不是

批准了。延期，补偿在产品开发和FDA监管审查期间失去的专利期限

程，一般等于IND申请生效日期与

NDA的提交日期，以及NDA的提交日期与批准之间的所有时间

应用程序。此外，在包括美国在内的一些司法管辖区，这种专利期限延长，如果有的话，只适用于

某一特定产品的一项专利以及此类延期所产生的权利仅限于那些包含

日或之后经相关医疗卫生监督管理部门批准的产品成分和治疗适应症

延期所依据的监管审查期。然而，在专利期限延长的存续期内，其范围

保护的范围可能会扩大到包括随后批准用于该产品并由

专利。此外，包括美国在内的一些司法管辖区允许在

多项专利，但最终专利所有人必须选择一项适用延期的专利。

在美国，既然我们已经在某些风险较低的MDS患者中获得了RYTELO的批准，我们

可能会潜在地将我们在美国的物质组成专利的期限延长最多五年，直到

2030年12月，须经美国专利商标局（USPTO）批准。或者，我们可能会潜在地

将我们在美国的MDS索赔处理方法的期限延长至2037年8月，但须经美国专利商标局批准。作为

我们之前已经披露，如果获得授权，我们预计将对我们的治疗方法专利应用专利期限延长，因为

这样做将治疗方法专利的有效期延长到比物质组成专利更晚的日期。

然而，如果我们没有收到我们的美国MDS治疗方法专利的专利期限延长，它将在

2033年3月。一旦我们的物质组成专利在美国到期，我们就必须依赖我们的治疗方法专利

以及RYTELO在美国的其他专利和监管独占权

同样，在欧洲，我们正在寻求潜在地延长我们的专利期限。

欧洲经济区在MDS中使用RYTELO最多五年，从2033年11月至2038年11月，受

经国家专利局批准，按照《药品上下级管理条例》执行。自从我们的欧洲

物质组成专利于2024年9月到期，我们必须依赖我们的使用和其他专利以及，受

正在接受欧盟的批准，RYTELO在欧洲经济区的监管排他性。

如果我们没有足够的专利寿命和监管排他性来保护RYTELO在美国和

欧洲，我们的财务业绩，业务和商业前景，以及未来的发展，imetelstat可能会在实质性和

受到不利影响，这可能会导致我们停止运营。

孤儿药指定和市场独占性

美国

包括美国在内的一些司法管辖区可能会为相对较小的患者指定药物或生物制剂

人群作为孤儿药。一种药物获得FDA孤儿药认定的资格，既是药物也是疾病

或条件必须满足《孤儿药法案》或ODA和FDA实施条例中规定的特定标准。

孤儿药指定是由FDA的孤儿产品开发办公室授予的，目的是支持

开发治疗罕见病或病症的药物，一般是影响不到20万人的药物

在美国，或者，如果疾病或状况在美国每年影响超过20万人，如果没有

合理的预期，即在美国开发和提供该药物的成本将从销售中收回

的此类药物在美国的孤儿药认定不会缩短监管审查过程的持续时间或更低

的批准标准，但可以提供重要的好处，包括向FDA咨询。孤儿药认定

使该药物的赞助商有资格获得ODA下的各种发展激励措施，包括某些税收抵免

合格的临床检验，免收使用费。

获批孤儿定点适应症的药品一般获七年上市

独占性，在此期间FDA一般不得批准任何其他相同药物的相同申请

使用，但某些有限的例外情况，包括当后期产品被证明在临床上优于具有

排他性（因此不一样）。如有先前批准的产品为同一适应症的同一药品，

孤儿药认定要求申办者提供比获批药物临床优越性的合理假设

品，而ODEE要求申办者实际证明临床优越性。临床优越性可

通过更大的功效、更大的安全性或对患者护理做出重大贡献的方式建立。孤儿药

排他性并不妨碍FDA批准针对相同疾病或病症的不同药物，或相同的药物

换个用途。FDA可以在某些情况下撤销产品的孤儿药独占权，包括当

产品赞助商无法保证提供足够数量的产品来满足患者的需求。一个以后

孤儿药独占权持有人同意的，也可以在独占期内批准该产品

那个产品的。

获得孤儿药定点的处方药产品上市申请不

须缴纳处方药使用者费用，除非该申请包括针对某种疾病或状况的指示，而不是

药物被授予孤儿药资格的罕见病或病症。孤儿药认定的授予

不会改变获得营销批准的标准监管要求和流程，包括

要求通过充分和充分的证据证明药物的有效性

对照良好的研究（并酌情提供确认性证据）。

2015年6月和2015年12月，FDA授予imetelstat孤儿药资格，用于治疗

分别是MF和MDS，继2024年6月RYTELO获得批准后，FDA在其批准的药品中

具有治疗等效性评估的产品，俗称橙皮书，其针对孤儿的数据库-

药品定点和审批，认为RYTELO具有孤儿药独占权，有望提供孤儿药

其MDS适应症的排他性至2031年6月，但须遵守我们的要求，以维持

这样的孤儿药独占性。

除了孤儿药独占权，根据《Hatch-Waxman法案》，如果一种产品是“新型化学

实体”或NCE，这通常意味着活性部分此前从未获得FDA的批准，

从批准第一个适应症开始有五年的时间，在此期间FDA可能不会接受提交任何

根据《联邦食品、药品和化妆品法》第505（j）条的简化新药申请或ANDA，或

根据规约第505（b）（2）条申请具有相同活性部分的药物。ANDA或505（b）（2）

申请可以在四年后提交，但是，如果申请的主办人提出第IV款

认证，这可能会引发诉讼和30个月的暂停批准，如标题为“The

橙皮书中列出的涵盖RYTELO或其使用方法的任何专利的有效性、范围和可执行性可

受到第三方的挑战，可能无法保护我们免受仿制药或创新者的竞争"第一部分“风险因素”下，

本报告项目1a。我们对RYTELO的NCE独占性请求正在等待FDA的审查。如果FDA要

授予RYTELO的NCE独占权，NCE独占权将持续到2029年6月。

Hatch-Waxman法案还为非NCE产品规定了三年的营销独占权

但这包含了与已批准产品相同的变化（例如新的适应症、剂型或强度）

部分。如果NDA包含新的临床报告，这类产品可能有资格获得三年的独占期

申办者进行或赞助的批准所必需的调查（生物利用度研究除外）

的NDA。在这种情况下，排他期不排除提交或审查ANDA或505（b）（2）

申请；相反，FDA被排除批准ANDA或505（b）（2）申请的最终批准，直到三

参考上市药物或RLD获批后数年。此外，排他性仅适用于任何

后续ANDA或第505（b）（2）节产品，共享需要提交的批准条件

临床数据。

在美国，上述排他期和专利相关保护也可能有资格获得

根据《联邦食品、药品法》第505A条，将监管排他性或儿科排他性延长六个月，

和化妆品法案，如果申办者提交的儿科数据“公平回应”了FDA对此类数据的书面请求；

然而，我们预计不会在美国获得RYTELO的儿科独占权。

欧洲

在欧洲经济区，一种含有新活性物质的医药产品一般会收到八年的数据

排他性，防止竞争对手在申请时依赖临床前试验和临床试验的结果

仿制药或生物仿制药产品的上市许可，以及额外两年的市场独占权，期间

哪些竞争对手可以通过参考上市许可持有人的数据申请上市许可，但在

在此期限结束前不得将其产品投放市场，授予共计十年的独家

医药产品。十年排他权可延长至最多十一年，如果，在前八

这十年的年份，上市许可持有人获得一种或多种新疗法的授权

在其授权前的科学评估期间持有可带来重大临床益处的适应症

与现有疗法相比。当RYTELO被EC授予上市许可用于治疗

2025年3月7日某些风险较低的MDS患者，被证实含有一种新的活性物质等

自批准之时起，RYTELO有权在欧洲经济区享有十年的数据独占权。

除了数据独占性，欧共体的孤儿药指定提供了监管和财务

鼓励公司开发和销售治疗危及生命或慢性衰弱疾病的疗法

在欧盟影响不超过万分之五的人（或者如果该药品的营销不太可能

产生足够的回报，以证明其发展所需的投资是合理的），如果没有令人满意的待遇

可用，或者，如果存在这种方法，药物必须对受疾病影响的人有重大益处

根据第141/2000号条例（EC）（欧盟孤儿条例）。孤儿药指定也使一方有权

降低费用或费用减免等财政激励措施，以及EMA在

产品开发阶段，并直接进入集中授权程序。此外，十年市场

在收到作为孤儿药产品的上市许可后授予排他性，这意味着一

同一治疗适应症的竞合同类药品原则上一段时间内不得进入市场

上市许可后10年的，视具体情况而定。受益于市场独占性，a

药品在取得上市许可时必须保持孤儿资格。每个适应症都有一个孤儿

指定赋予特定适应症十年的市场独占权。这一期限可能会减至六年，如果

不再满足孤儿药指定标准，包括证明该产品具有足够的利润以

不能证明维护市场独占性是正当的。

2015年12月和2020年7月，欧共体授予imetelstat孤儿药资格，用于治疗

MF和MDS，分别。2025年3月7日EC授予RYTELO（imetelstat钠）上市许可

作为一种孤儿药产品，并认为imetelstat是一种新的活性物质。RYTELO表示为

单药治疗极低、低或中风险骨髓增生异常致TD贫血成人患者

syndromes（MDS）without an isolated deletion 5q cytogenetic（non-del 5q）abnormality and who had an implementary

对基于促红细胞生成素的治疗有反应或不符合条件。随着上市许可的授予，RYTELO在

Principle目前有权在批准的适应症中保持欧洲经济区孤儿市场独占权十年

批准后。

此外，在欧洲儿科法规下，如果我们履行我们的儿科调查计划同意

根据EMA，我们将有资格获得额外两年的市场独占权

根据《欧洲儿科条例》（Regulation（EC）No. 1901/2006）。

与Janssen Biotech，Inc.的先前合作。

在许可和合作协议终止的生效日期，或之前

合作协议，与Janssen Biotech，Inc.，或Janssen，于2018年9月28日，我们重新获得全球权利

imetelstat并正在继续自行开发、商业化和营销imetelstat。按照

根据先前合作协议的终止条款，我们拥有全球独家许可

根据先前合作协议开发的知识产权，用于进一步开发、商业化

和imetelstat的营销，不对杨森就此类许可承担任何经济义务。杨森已分配

向我们提供其根据先前合作协议开发的某些知识产权。我们现在负责

维护、起诉和诉讼我们拥有的所有imetelstat知识产权的费用。

许可

我们没有重要的许可协议。我们拥有imetelstat的全球权利，它被发现并

在Geron开发。

制造业

imetelstat药物产品制造的典型步骤顺序包括以下关键

组件：

•起始原料，这是明确定义的原料，用于制造原料药

物质；

•原料药，是一种药物产品中的活性药物成分，其

在治疗疾病中提供药理活性或其他直接作用；和

•最终药物产品，即含有该药物物质的成品剂型，是

供应给患者治疗。

自2018年9月起，我们已聘请第三方代工厂商，并已建立供应

链制造和供应符合当前和潜在商业适用监管标准的imetelstat

用途以及当前和潜在的未来临床试验。

我们对第三方人员或运营没有直接控制权。这些第三方合同

制造商，和/或我们可能依赖的制造和/或供应imetelstat的任何其他第三方，

通常根据主供应协议在逐个提案的基础上完成其服务，并且可能需要使

进行大量投资，以实现充分的产能增加和成本降低，并实施这些监管和

商业化生产和成功的3期临床试验所必需的合规标准。这些第三方合同

制造商和/或我们可能依赖的制造和/或供应imetelstat的任何其他第三方，可能

无法实现这样的产能增加、成本降低或监管和合规标准，即使他们做到了，

这样的成就可能付出的代价并不是商业上合理的。我们有责任建立任何长期

与imetelstat的任何第三方合同制造商的承诺或商业供应协议。The

本节中提供的信息应在题为“与

本报告第I部分第1a项“风险因素”下的制造RYTELO（Imetelstat）”。

竞争

制药和生物技术行业的特点是竞争激烈且动态

拥有快速进步的技术和对专有产品的强烈重视。虽然我们相信我们的专有

寡核苷酸化学；与RYTELO、端粒和端粒酶相关的生物学机制经验；

迄今为止的临床数据表明RYTELO治疗具有潜在的疾病改善活性；以及知识和专长

围绕开发骨髓血液系统恶性肿瘤的潜在治疗方法为我们提供了有竞争力的

优势，我们面临来自许多不同来源的竞争，包括主要制药、专科制药

和生物技术公司、学术机构、政府机构以及公共和私人研究机构。

RYTELO正在与目前存在的、正在开发的或未来将

开发，其中一些我们目前可能还不知道。

低风险MDS的竞争

目前治疗较低风险MDS的护理标准是使用ESAs作为支持性护理，更多

最近luspatercept改善与疾病相关的慢性贫血。从历史上看，ESA一直被用作支柱

的治疗；一旦不再有效，往往进行连续输血，这会引起器官损伤

铁超负荷导致不良结果和更短的存活率。近年来，取得了相当大的进步。

在新疗法获批、扩大适应症、正在开展临床的LR-MDS治疗

对小说AG的调查ents。

在较低的rISK MDS，IMERGE 3期临床试验数据导致FDA于6月批准RYTELO

2024年和2025年3月EC批准用于治疗某些较低风险的MDS患者。IMerge显示

有意义和持久的输血独立性、跨MDS患者亚型的活动以及潜在的疾病改变

RYTELO治疗可达到的活性。我们认为，与目前相比，这些关键特征是差异化因素

已获批准的产品以及目前处于临床开发阶段的研究药物。

在较低风险的MDS中，RYTELO与包括ESAS在内的许多现有疗法展开竞争（Epoetin

alfa、Procrit；darbepoetin alfa、Aranesp-Amgen）适用于贫血的；免疫调节剂，如RevLimid

（来那度胺）由新基医药公司或Celgene，一家百时美施贵宝或BMS公司生产；低甲基化剂，

如BMS的Vidaza（阿扎胞苷）和Otsuka America Pharmaceutical，Inc.的Dacogen（地西他滨）等

美国制造商和欧盟杨森；Astex的Inqovi（地西他滨和西达尿苷的口服组合）

Pharmaceuticals，Inc.，或Astex，以及太和肿瘤科；IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib），施维雅制药，

LLC；和TGF-β的Reblozyl（luspatercept）配体陷阱，由BMS提供。2023年8月，luspatercept获批用于

可能需要定期红细胞的极低至中度风险MDS的ESA-naive成年患者贫血的治疗

输血。

目前在低风险MDS中处于3期开发阶段的其他疗法包括elritercept（KER-050），a

TGF-β抑制剂，由Keros Therapeutics, Inc.；和reblozyl（luspatercept）在非输血依赖性较低风险MDS

患者，BMS。

此外，有多个其他药物的1期和2期临床试验正在开发中，用于更低-

风险MDS，包括但不限于：LB-100，一种PP2A抑制剂由Lixte Biotechnology Holdings, Inc.研发，以及bemcentinib，

BerGenBio公司的一种AXL抑制剂。还有，较低剂量的ASTX727，一种地西他滨和西达尿苷的口服剂型，

简称ASTX727 LD，由Astex；ASTX030，阿扎胞苷和西达尿苷的口服剂型，由Astex；R289，a

Rigel Pharmaceuticals, Inc.的白介素受体相关激酶1和4或IRAK1/4双重口服抑制剂；以及一种

luspatercept与ESA的联合方案。

复发/难治性MF的竞争

目前治疗中间-2或高危MF的护理标准是使用JAK

抑制剂，以解决患者的症状。一旦JAK抑制剂失效或不再有效，多种最佳可

之所以使用疗法，是因为没有针对这一患者群体的批准疗法，且中位OS有限。

在中间体-2或高风险复发/难治性MF中，IMBARK的数据表明潜在的疾病-

RYTELO治疗的修饰活性和OS的潜在有意义的改善，这在a

与真实世界数据的比较。

如果被批准用于治疗复发/难治性MF的商业销售，RYTELO将参与竞争

针对目前已获批的JAK抑制剂：Jakafi（ruxolitinib）by 因塞特医疗公司，或因塞特医疗，Inrebic（fedratinib）by

BMS，以及葛兰素史克（GlaxoSmithKline plc）或GSK的OJJAARA（momelotinib），后者于2023年9月获批用于

中、高危MF的治疗，包括原发性MF或继发性MF（真性红细胞增多症后和后-

原发性血小板减少症），用于成人贫血；和Vonjo（pacritinib），由Sobi，Inc.于2月获批

2022用于治疗血小板计数低于50 ×的成人中、高危原发性或继发性MF

109/L. MF的其他治疗方式包括羟基脲，用于治疗脾肿大、白细胞增多症、

血小板增多和体质症状；脾切除术和脾照射治疗脾肿大和

同时存在血细胞减少；化疗；和聚乙二醇化干扰素。治疗MF相关性贫血的药物包括

ESAS、雄激素、达那唑、皮质类固醇、沙利度胺和来那度胺。此外，luspatercept已被用于治疗

MF相关性贫血，尽管3期试验未达到其RBC-TI的主要终点。

目前在MF中处于3期开发的其他疗法，其中一些可能会更早获得监管批准

比RYTELO用于MF，包括Pelabresib（CPI-0610），一种BET抑制剂，由诺华公司（Novartis AG）；和navtemadlin，一种MDM2-

抑制剂，由Kartos Therapeutics，Inc.提供。目前正在研究的MF的其他方法可能与

RYTELO未来包括luspatercept；zinpentraxin alfa（RG6354，原PRM-151），一种抗纤维化抗体，由

F. Hoffmann-La Roche，Ltd.；JAK2抑制剂INCB160058，由因塞特医疗；JAK2抑制剂AJ1-11095，由Ajax

Therapeutics，Inc.；SLT-5505，一种泛LOX抑制剂，由Syntara Limited；tasquinimod，一种S100A9抑制剂，由Active

Biotech AB；XPOVIO（selinexor），一种核输出抑制剂，由Karyopharm Therapeutics，Inc.提供；TL-895，一种口服酪氨酸

激酶抑制剂，Telios Pharma，Inc.；Pelcitoclax（APG-1252），BCL-2/BCL-XL双重抑制剂，Ascentage Pharma；

DISC-0974，DISC Management Inc.的抗血清素（HJV）单克隆抗体；elritercept（KER-050）中

与鲁索替尼联用，由Keros疗法；CK0804，一种同种异体T调节细胞剂，由Cellenkos，Inc.于

与因塞特医疗合作；住友制药有限公司口服PIM激酶抑制剂nuvisertib（TP-3654）；以及一种

变异CALR多肽疫苗，来自西奈山伊坎医学院。

政府监管

美国和其他国家政府当局的监管是一个重要因素

RYTELO（imetelstat）的开发、制造、分销和营销。Imetelstat将需要监管部门的批准

在尚未获得批准的任何司法管辖区商业化之前由监管机构批准。特别是，潜在

人类治疗产品，如imetelstat，要经过严格的临床前测试、临床测试和质量

FDA和欧洲及其他国家类似监管机构的标准。各种法规和条例

在联邦和州一级——以及国际一级的法规和指导——也管理或影响了

检测、制造、安全报告、标签、储存、进出口、分销、销售和记录保存有关

这类产品及其营销。获得这些批准的过程以及随后的遵守

适当的法规规定需要花费大量的时间和金钱，无法保证

将获得批准。此外，遵守有关个人数据的政府法规和

信息安全需要花费大量的时间和财力。在此提供的信息

应结合题为“与RYTELO进一步发展相关的风险

（imetelstat）”和本第一部分第1A项“风险因素”项下的“与RYTELO监管审批相关的风险”

报告。

美国食品药品监督管理局监管审批流程

新医药产品人体临床试验开始前，政府

当局通常要求完成实验室研究以及在动物身上进行的某些临床前测试，以评估

候选产品的潜在功效和安全性，不过，根据2022年FDA现代化法案2.0，FDA已

开始逐步取消对动物试验的要求，纳入基于AI等新的审批方法

计算模型、芯片器官系统和先进的体外检测。动物试验结果或替代

模型作为研究性新药申请或IND的一部分提交给FDA，该申请必须成为

在人体临床测试开始前有效。FDA可以随时将IND置于临床搁置状态，这可以

阻止临床试验或IND下的所有试验的进行，或者可能是部分搁置（例如，进一步搁置

通常，临床开发计划是冗长的，涉及三个阶段。处于1期，临床试验

与少数健康志愿者或患有特定疾病的患者一起进行，以评估安全性并

评估药物在人体中的代谢、药代动力学和药理作用，并在可能的情况下及早获得

有效性的证据。在第2阶段，临床试验通常得到很好的控制、密切监测，并在一个

患者人数相对较少，通常涉及不超过几百名受试者评估有效性

的药物在患者中确定常见的短期副作用和与药物相关的风险。2期试验

可以将研究治疗与比较器臂进行比较，也可以不进行比较。如果使用，比较器臂通常

包括标准的护理治疗。来自2期临床试验的安全性和有效性数据，即使有利，也可能无法提供

进行3期临床试验的充分理由。在3期，临床试验典型的是大规模、多中心、

与患有研究中的疾病或状况的患者进行的比较试验，旨在收集足够的

数据，以证明FDA要求的有效性和安全性。FDA密切关注每一项的进展

三个阶段的临床试验，并可酌情重新评估、更改、暂停或终止试验。人体临床

试验必须按照良好临床实践或GCP、法规和适用法律进行，并附

患者的知情同意和机构审查委员会对人类受试者保护的监督。

临床试验使用的药品，必须按照现行良好生产规范生产、包装、贴标签

实践，或cGMP，以及适用的法律。

药物临床前和临床试验结果及完整的生产信息为

在开始商业销售之前以NDA的形式提交给FDA以供审查和批准。

提交NDA需要向FDA支付大量用户费用，在某些情况下可以免除。在

回应NDA提交，FDA可能会批准该药物商业化，对其施加限制

使用和标签的指示，包括以风险评估和缓解策略的形式或可能发布完整的

回复函，解释NDA无法以目前形式获得批准的原因。即使一项NDA获得批准，其

赞助商和药物将继续受到持续和普遍的监管合规要求的约束。

欧盟和其他监管审批程序

在美国以外地区启动临床试验之前，必须提交临床试验申请

并由试验所在国的临床试验相关监管机构进行审查

进行了。无论是否已获得FDA的批准或批准，产品的批准或授权由

欧盟和其他国家的类似监管机构在此类产品中进行营销之前是必要的

国家。主管监管部门可以自行提出要求，可以不予批准，

或可能在授予前要求提供额外数据，即使相关产品已通过清算或批准

FDA或其他权威机构。与FDA一样，欧盟等发达国家的监管部门已

医药产品审批流程冗长。特定国家获得批准的过程各不相同，但

它通常遵循与FDA批准所描述的相似的顺序。在欧洲，EMA和CHMP提供了一个

欧盟成员国就产品许可的所有方面交换信息的机制。欧盟已经建立了

EMA用于医疗产品评估，有一个集中程序，对孤儿和肿瘤科是强制性的

产品，并授予在所有欧盟成员国有效的单一营销授权。

欺诈和滥用，以及透明度法律法规

我们还可能受到联邦政府的额外监管和执行以及

我们开展业务的州和外国司法管辖区的当局。这些额外规定可能

影响我们当前和未来与医疗保健专业人员、首席调查员、顾问、客户和

第三方付款人。这类法律包括但不限于州和联邦贿赂/反回扣、虚假索赔法、

隐私和数据安全法，以及医疗保健专业人员支付透明度法。

联邦反回扣法规规定对任何个人或实体都是非法的，包括处方药

制造商（或代表其行事的一方）明知而故意、直接或间接地索取、收取、要约或支付

任何旨在诱导转介业务的报酬，包括购买、订购或租赁任何商品，

可根据联邦医疗保健计划支付的设施、项目或服务，例如医疗保险、医疗补助

TRICARE，以及退伍军人医疗保健计划。“薪酬”一词被广泛解读为包括

任何有价值的东西。几家法院将该法规的意图要求解释为，如果任何一个目的

涉及报酬的安排是诱导引荐，反回扣法规已被违反。此外，a

个人或实体无需实际了解法规或违反的具体意图，即可实施

违反。

联邦民事和刑事虚假索赔和虚假陈述法，包括联邦民事虚假索赔法

及其举报人或qui tam条款（允许私人代表

政府执行《民事虚假索赔法》），除其他外，禁止任何个人或实体在知情的情况下

向联邦计划（包括医疗保险和医疗补助）提交或促使提交，以供支付或由其批准，

对虚假或欺诈或未按声称提供的物品或服务（包括药品）的索赔。实体可以持有

根据这些法律承担责任，如果他们被认为“导致”提交虚假或欺诈性索赔，例如，

向客户提供不准确的账单或编码信息，宣传产品标签外，或提供医疗

不必要的服务或项目。此外，包括因违反联邦反-

根据《联邦民事虚假索赔法》，回扣法规构成虚假或欺诈性索赔。刑事

向联邦政府提出或提出虚假、虚构或欺诈性索赔也可能被起诉。

1996年的联邦健康保险可移植性和责任法案（HIPAA）制定了刑事和

对（其中包括）故意和故意执行或企图执行欺诈任何

医疗福利计划，包括私人第三方付款人，故意和故意盗用或窃取

医疗保健福利计划，故意阻碍对医疗保健犯罪的刑事调查，并在知情的情况下和

故意弄虚作假、隐瞒、掩盖重大事实或者作出重大虚假、虚构、弄虚作假

与医疗福利、物品或服务的交付或付款有关的声明。

HIPAA，经《健康信息技术促进经济和临床健康法》修订，或

HITECH及其实施条例规定了义务，包括强制性合同条款，涉及

保障个人可识别健康信息的隐私、安全、传输和违规报告，于

受法律约束的实体，例如健康计划、医疗保健信息交换所和某些医疗保健提供者及其

为其提供涉及个别可识别的服务的各自业务联营公司及其分包商

健康信息。

联邦医师支付阳光法案要求某些药品、设备、生物制剂制造商

医疗保险、医疗补助或儿童健康保险下可支付的医疗用品

计划每年向医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）报告与支付或

向医生进行的其他价值转移（定义为包括医生、牙医、验光师、足病医生和

脊医）、其他医疗保健专业人员（如医师助理和执业护士），以及教学医院，

以及与医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益相关的信息。

类似的国家和外国法律法规，例如国家反回扣和虚假索赔法，可能

适用于涉及医疗保健项目或服务的销售或营销安排和索赔由

非政府第三方付款人，包括私人保险公司。此外，我们可能会受到州和外国法律的约束

要求制药公司遵守制药行业原本自愿遵守的

准则和某些行业合规指导文件。此外，我们可能会受到州和外国法律的约束

要求药品生产企业或其他医药企业报告与支付相关的信息及其他

向医生、其他医疗保健提供者和医疗保健实体的价值转移，或营销支出，以及

要求注册药品销售代表的州、外国和地方法律；要求注册药品销售代表的州和外国法律

要求报告与药品定价相关的信息；以及规范隐私和

个人数据（包括键码数据和健康信息）的安全性，包括欧盟的通用数据

保护条例，或称欧盟GDPR，其中许多在很大程度上彼此不同，因此变得复杂

合规努力。

如果我们的运营被发现违反任何这些或任何其他医疗保健监管法律

可能会向我们提出申请，我们可能会受到重大处罚，包括施加重大民事、刑事和

行政处罚、损害赔偿、罚款、非法所得、监禁、可能被排除参加

医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健项目，声誉受损，利润和未来收益减少，

如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，则会有额外的报告要求和监督

同意解决有关不遵守这些法律的指控，并限制我们的业务，其中任何一项都可能

对我们经营业务的能力和经营业绩产生不利影响。防御任何此类行动可以

成本高、耗时长，可能需要大量财力和人力资源。因此，即使我们成功了

在针对可能对我们提起的任何此类诉讼进行抗辩时，我们的业务可能会受到损害。

数据隐私和安全

在我们的日常业务过程中，我们处理个人或敏感数据。因此，我们是，或可能

成为，受众多数据隐私和安全义务的约束，包括联邦、州、地方和外国法律，

与数据隐私安全相关的法规、指南、行业标准等。努力确保我们当前和

未来业务安排将遵守适用的数据隐私和数据安全法律法规将涉及

大量成本。例如，国外数据隐私和安全法（包括但不限于欧盟GDPR和英国

GDPR）对受这些法律约束的实体规定了严格的重大和复杂的合规义务。作为一个

例如，欧盟GDPR适用于在欧洲经济区成立的任何公司以及在欧洲经济区以外成立的公司

处理与向欧洲经济区数据主体提供商品或服务有关的个人数据或监测

欧洲经济区数据主体的行为。欧盟和英国的这些义务包括限制征收和

将个人数据处理到仅为特定、明确、合法目的所必需的程度；要求依法

个人数据处理依据；要求在特定情况下任命数据保护官员；

增加对数据主体的透明度义务；要求在某些情况下进行数据保护影响评估；

限制个人数据可以保留的期限；增加数据主体正规化的权利

并编纂了数据主体同意书标准，要求落实和维护技术和

个人数据的组织保障措施，向相关监管机构强制要求数据泄露通知，以及

在某些情况下强制任命在英国和/或欧盟的代表。此外，还有

最近有，而且我们预计还会继续有，新的数据隐私和安全法律、法规和行业

美国的标准例如，2018年《加州消费者隐私法》（CCPA）规定了多项

涵盖业务的义务。尽管CCPA豁免了某些数据（例如在以下背景下处理的某些数据

临床试验），CCPA，在适用于我们的业务和运营的范围内，可能会增加我们的合规成本和

与我们维护的有关加州居民的个人数据有关的潜在责任。《公民权利和政治权利国际公约》规定民事

处罚和数据泄露的私人诉讼权，其中可能包括法定损害赔偿的裁决。失败，或

认为未能遵守所有适用义务可能会导致强制执行行动、罚款、诉讼和其他

后果。请参阅标题为“我们和与我们合作的第三方受到严格且不断变化的美国

和外国法律、法规、规则、合同义务、行业标准、政策和其他与

数据隐私和安全。我们（或与我们合作的第三方）实际或认为未能遵守此类

义务可能导致监管调查或行动；诉讼；罚款和处罚；我们的业务中断

运营；声誉受损；收入和利润损失；以及其他不利的业务影响，”在《风险因素》下

本报告第I部分第1A项有关我们可能成为受制于的法律法规的补充信息

以及与此类法律法规相关的对我们业务的风险。

覆盖范围和报销

任何候选产品的覆盖范围和报销状况都存在重大不确定性

获得监管批准。在美国和其他国家市场，RYTELO的销售将部分取决于

第三方付款人在多大程度上提供保险并确定适当的报销水平。

在美国，第三方支付方包括联邦和州医疗保健项目、政府当局、

私人管理式医疗服务提供者、私人健康保险公司、雇主健康计划和其他组织。决策

关于提供的覆盖范围和报销金额按计划进行。

第三方付款人的偿还可能取决于若干因素，包括第三方付款人的

确定一种产品是安全、有效和医学上必需的；适合特定患者；具有成本效益；

由同行评审的医学期刊提供支持；纳入临床实践指南；既不是美容、实验、

也不是调查。第三方付款人也可以要求某些治疗线在此之前完成或失败

报销我们的治疗费用。关于新药报销的主要决定通常由CMS做出。

CMS决定产品是否以及在多大程度上将在医疗保险和私人支付者倾向下得到覆盖和报销

实质性地跟随CMS。第三方付款人确定他们将覆盖哪些产品和程序以及

确定报销水平。第三方支付方日益挑战价格，审视医疗必要性

和审查医疗药品产品和医疗服务的成本效益，除了质疑其安全性

和功效。此类付款人可能会将承保范围限制在批准清单上的特定药品，也称为处方集，

这可能不包括FDA批准的针对特定适应症的所有药物。我们可能需要进行昂贵的

药物经济学研究，以证明RYTELO的医疗必要性和成本效益，此外

获得FDA批准所需的费用。尽管如此，RYTELO可能不被认为是医学上的必要或

具有成本效益。此外，确定第三方付款人是否将为药品提供保险的过程

可与制定药品价格或确定报销率的程序分开，这样的

付款人将支付药品费用。付款人为药品提供保险的决定并不意味着

将批准适当的偿还率。此外，一个付款人确定为某一药品提供保险

不保证其他付款人也会为该药品提供保险，因为没有统一的保险范围和

美国第三方付款人之间的报销政策可能无法获得足够的第三方报销

使我们能够维持足够的价格水平，以实现我们对RTLO投资的适当回报。即使第三个

当事人付款人涵盖特定产品或程序，由此产生的报销支付率可能不够充分。

承保政策和第三方付款人报销率可能会发生变化。因此，即使有利的覆盖范围和

获得偿付地位，可能会在不太有利的覆盖面政策和偿还率中实施

未来。这些第三方支付方越来越多地减少医疗产品、药品和

服务。此外，美国政府、州议会和外国政府持续实施成本-

遏制方案，包括价格控制、对覆盖面和报销的限制以及对

替代仿制药产品。采取价格管制和成本控制措施，并采取更多

具有现有控制和措施的司法管辖区的限制性政策，可能会进一步限制任何产品的销售。减少

在任何产品的第三方报销或第三方付款人不承保产品的决定中，可能会减少

对该产品的需求，也对未来的销售产生了重大不利影响。

医疗改革

美国对特种药物的立法和执法兴趣日益浓厚

定价做法。具体地说，最近有几次美国国会质询、总统行政命令、

以及联邦和州立法活动，除其他外，旨在为药品定价带来更多透明度，审查

定价与制造商患者计划的关系，降低医保下的药品成本，改革

政府项目药品报销方法。例如，2022年的通胀削减法案，或称爱尔兰共和军，

其中，（i）指示卫生与公众服务部（HHS）就以下事项磋商价格

医疗保险涵盖的某些高支出、单一来源的药物和生物制剂已在市场上销售，价格为

至少七年（“医保药品价格谈判方案”），并对药品生产企业进行民事金钱

通过提供不等于或低于谈判达成的“最高公平价格”的价格进行处罚和潜在的消费税

根据法律就该等药物及生物制剂，及（ii）就所涵盖的若干药物及生物制剂征收回扣

根据联邦医疗保险B部分或联邦医疗保险D部分对超过通货膨胀的价格上涨进行处罚。爱尔兰共和军允许HHS

在最初几年通过指导而不是监管来实施其中许多规定。这些规定

于2023财年开始逐步生效。首批实施的十种药品的议定价格

价格谈判已于2026年1月1日生效，尽管医保药品价格谈判方案目前

受到法律挑战。2025年，HHS选择了D部分涵盖的十五种额外产品进行价格谈判和

宣布将于2027年1月1日生效的“最高公平价格”。每隔一年，更多的B部和部

D产品将成为联邦医疗保险药品价格谈判计划的对象。此外，2023年12月7日，一

宣布了一项举措，以评估根据《拜耳-多尔法案》使用进军当局是否会影响

价格或促进公平获得处方药。2023年12月8日，美国国家标准研究院和

技术公布征求意见的机构间指导框架草案，用于考虑行使进军

权利，或框架草案，其中将产品的价格视为机构可以使用的几个因素之一

在决定行使进军权利时。Bayh-Dole法案未将产品定价作为明示依据

行使进军权利，之前的规则制定倡议没有通过拟议的监管修订

允许在产品定价的基础上行使进军权。虽然进军权以前没有

行使，不确定如果框架草案最终获得通过，这种情况是否会继续下去。此外，在州一级，

立法机构越来越多地通过立法并实施旨在控制药品和

生物制品定价，包括价格或患者报销限制、折扣、某些产品的限制

准入和营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，鼓励从其他

国家和大宗采购。

美国和一些外国司法管辖区正在考虑或已经制定立法和监管

控制医疗保健成本的提议，以及提高质量和扩大准入的提议。例如，爱尔兰共和军也

通过大幅降低受益人最高限额以消除医疗保险D部分计划下的“甜甜圈洞”-

口袋成本和创建新的制造商折扣计划。爱尔兰共和军有可能会受到额外

未来的司法或国会挑战。我们预计，可能采取的其他医改措施在

未来可能会导致更严格的覆盖标准和更低的报销，以及额外的下行压力

RYTELO可能收取的价格。目前尚不清楚任何此类医疗改革措施将如何影响美国

医药行业。

此外，每个财政年度向医疗保险提供者支付的医疗保险总额减少高达2%，这

自2013年4月1日起生效，根据《2011年预算控制法案》的规定，将通过

2032年，除非国会采取额外行动。

关于我们的执行官的信息

下表列出了有关我们的执行官和其他成员的某些信息

截至2026年1月31日的管理层：


姓名	年龄	职务
执行干事
Harout Semerjian	55	总裁、首席执行官和董事会成员
Michelle Robertson	59	执行副总裁，财务、首席财务官和财务主管
约瑟夫·开斋节，医学博士。	58	研发执行副总裁
艾哈迈德·埃尔纳瓦维	45	执行副总裁兼首席商务官

Harout Semerjian曾担任我们的总裁兼首席执行官和董事会成员

自2025年8月起。在加入公司之前，Semerjian先生曾担任总裁兼首席执行官

GlycoMimetics，Inc.，一家后期临床生物技术公司，随后与Crescent Biopharma，Inc.合并，

2021年8月至2025年2月。他之前还曾在GlycoMimetics的董事会任职，直到

2025年2月.自2023年10月起，Semerjian先生还担任董事会成员

生物技术创新组织。2020年6月至2021年7月，Semerjian先生担任独立医疗

Emerge Bio Consulting的顾问，就医疗保健投资项目为私募股权公司提供建议。Semerjian先生

担任Immunomedics公司总裁兼首席执行官，该公司是一家专注于抗体的生物技术公司-

用于癌症治疗的药物偶联物，自2020年4月至2020年5月，其被吉利德科学公司收购前自

2018年3月至2020年4月，Semerjian先生担任Ipsen Pharma执行副总裁、首席商务官、

全球化，专注于医疗需求未被满足程度较高领域的制药企业，引领并执行易普生全球

跨肿瘤学、神经科学和罕见病领域的商业战略和功能。2017年2月至2月

2018年，他担任易卜生专科护理国际区域和全球特许经营总裁兼负责人。从1994年到

2017年1月，Semerjian先生担任了多个商业、营销和销售职位，职责不断增加，在

全球制药公司诺华制药，包括担任高级副总裁和全球

KISQALI发射领导者®，在美国、中东和北非地区担任区域副总裁血液学和肿瘤学职务

Nordics，并担任格列卫全球品牌总监®，以及对全球制药公司默沙东和索尔维来说，这是一个

跨国化工和材料公司。Semerjian先生拥有康奈尔大学和女王学院的MBA学位

加拿大大学，黎巴嫩美国大学生物学学士。

Michelle Robertson历任公司执行副总裁、首席财务官兼财务主管

自2023年9月起。在加入杰龙医药之前，她曾担任Editas Medicine公司的首席财务官和财务主管，

CRISPR基因组编辑公司Inc.，2020年1月至2023年5月。在此之前，她曾担任首席财务

2018年至2020年担任摩蒙塔制药公司官，当时Momenta被强生收购。

在加入Momenta之前，Robertson女士担任过多个责任越来越大的商业金融角色，包括

在从百特国际有限公司分拆出来后，Baxalta股份有限公司的肿瘤学财务副总裁，从2015

至2016年；自2012年起担任Ironwood医药公司财务规划和分析及卓越运营主管

到2015年；以及在健赞（已被赛诺菲收购）担任的各种财务和商业运营职务。她也

目前担任Verastem, Inc.董事会成员和审计委员会主席，a

上市生物制药公司。Robertson女士获得了金融学士学位和会计和

本特利大学管理学。

约瑟夫·开斋节，医学博士，11月起担任我司研发执行副总裁

2024.在加入Geron之前，Eid博士曾担任Dragonfly Therapeutics，Inc.的研发总裁，该公司是一家

临床阶段生物制药公司，全面负责蜻蜓的发现和临床研究

战略与执行，2023年2月至2024年3月。加入蜻蜓前开斋节博士曾担任执行副

恒瑞旗下医药公司Luzsana Biotechnology，Inc.总裁、首席医疗官

医药，2021年10月-2022年9月。在担任生物技术领导职务之前，Eid博士曾担任

2017年至2021年担任百时美施贵宝（BMS）高级副总裁兼全球医疗事务主管，在那里他

领导四个治疗专营权的全球医疗事务。在BMS之前，EID博士在默沙东工作了九年，首先在

默沙东研究实验室，在那里他领导了他们的全球KEYTRUDA的first-in-human战略®程序，然后在默沙东

Global Human Health，在那里他建立了默沙东的全球肿瘤医学事务团队。开斋节医生开始了他的制药

在Hoffmann La Roche的职业生涯，在那里他负责早期和后期资产，并领导了几个临床团队。

在进入生物制药行业之前，EID博士是美国血液学系的助理教授

新泽西州罗伯特·伍德·约翰逊医学院从1999年到2004年，作为一名志愿者，一直到2019年。开斋节医生

在圣约瑟夫大学医学院获得医学博士学位，并在ALSAC/St Jude Children's Research任职

医院董事会，以及液体活检公司Angle PLC的董事会。

艾哈迈德·埃尔纳瓦维自10月起担任我们的执行副总裁、首席商务官

2025.在加入公司之前，ElNawawi先生最近担任高级副总裁兼美国商业

于2022年4月至2025年10月在美纳里尼集团全资子公司Stemline医疗任职，

在那里，他领导了这家美国商业组织，横跨销售、营销、市场准入、商业卓越和

数据分析功能。在加入Stemline之前，ElNawawi先生在诺华肿瘤科工作了近二十年，从

2004年4月至2022年4月，担任越来越多的职责，包括罗马尼亚肿瘤学总经理和

海湾地区，美国黑色素瘤执行主任，乳腺癌和肺癌全球适应症领先。

在其职业生涯的早期，他曾在埃及、阿联酋和沙特阿拉伯担任商业和营销职务，任职于默沙东和

Schering-Plough。他获得了莱斯特大学的MBA学位和Ain Shams的临床药学学士学位

埃及开罗大学。

人力资本

企业价值观

培育和保持强大、健康的文化是关键的战略着力点。我们认识到并重视

我们每一位团队成员的独特优势，以及每一位员工的影响和贡献。

我们的核心价值观是我们组织的基本原则。这些价值观反映了我们是谁，如何

我们的工作方式以及我们的员工、我们的合作伙伴、我们的社区和我们的股东之间的互动方式。他们

是指导我们的商业决策、治理我们的内部和外部关系以及

阐明我们的立场和我们是谁。这些价值观决定了我们互动、工作和交流的方式，

我们如何解决冲突，最终，我们如何努力让Geron取得成功。

我们的人才专业团队是我们公司的根基，为我们的历史和

患者的预期成就。我们认为员工的智力资本是推动我们

业务和我们未来机会的关键。截至2025年12月31日，我们有258名全职员工。然而，在

2025年12月，我们宣布了一项战略重组计划，意在为我们的长期价值创造和

改善我们的财务纪律。重组计划将导致员工人数减少约三分之一

我们的劳动力。我们预计重组计划将在2026年第一季度基本完成。见

本报告合并财务报表附注中关于重组的附注16以获取更多信息.每一个

员工在推进我们的业务目标和推进我们小说的开发和交付方面发挥着至关重要的作用

给病人的药。

除了我们的员工基础，我们已经建立，并期望继续建立，咨询

与具有众多领域经验的药物开发专业人员、临床医生、律师和监管专家达成协议

领域，包括临床科学、生物统计学、临床操作、药物警戒、质量、制造和

监管事务。

要成功完成使命，我们必须吸引、招募、留住、发展和激励合格的临床、

非临床、商业、科学、制造、监管、管理和其他人员需要支持我们的

业务和运营。作为一家生物科技公司，办公地点位于旧金山湾区和北

新泽西州，并在美国各地拥有远程员工，我们在竞争激烈的行业和地区开展业务

为员工才能。我们维护一个全面的测量仪表板，包括招聘生产力，

员工敬业度得分、总奖励基准、内部培训参与率和满意度得分，

离职率和离职面试结果，来指导我们的人力资本管理工作。

我们相信，在竞争激烈的劳动力市场中，我们吸引高技能和有才华的员工的能力是

通过培养我们的工作场所文化、提供有竞争力的薪酬和福利计划以及支持来增强

员工职业发展及相关管理培训。为此，我们继续投入资源和精力

成为首选雇主–吸引和吸引具有创新、好奇、有动力、勤奋的个人，

合作，并具有最高的诚信和道德。我们在这方面的一些关键努力和管理我们的人

资本资产一般在这里描述。

薪酬和福利

我们的薪酬理念是提供在生物技术和

我们争夺人才的制药行业。我们密切监控我们的薪酬计划并对其进行审查

每年为所有人提供我们认为具有竞争力的薪酬和健康、福利和退休福利组合

我们的员工。我们针对所有员工的薪酬方案包括具有市场竞争力的基本工资、资格

外地角色的年度绩效奖金或激励薪酬，以及股权赠款。年度现金红利

机会和股权报酬在总报酬中的百分比根据责任水平而增加。

年度绩效奖金实际奖金支出一般基于我们年度成就的组合

企业目标和个人绩效，我们CEO的年度绩效奖金完全基于

实现我们的年度企业目标.所有正式身份、全职员工都有资格参加我们的

综合福利计划，根据计划条款和条件。计划选择包括医疗、牙科、视力、生活

保险、灵活支出账户、短期和长期伤残保险，一项401（k）退休储蓄计划，附

酌情匹配雇主供款，以及员工股票购买计划。我们还提供常规状态、全-

时间员工有一个慷慨的休假计划，其中包括假期、病假、假期和特定生活的带薪休假

事件。

每年，我们都会对我们的薪酬进行一次按职位和级别的详细审查，并作出

必要的调整，以确保我们继续提供有竞争力的薪酬。我们在所有工作中公布薪酬范围

根据各州的薪酬披露要求发布职位。

企业文化

我们以尊重同事、重视员工健康和福祉的开放文化而自豪

并促进专业发展。我们以多种方式支持员工成长和发展，包括与

团体培训、个人辅导辅导、会议出勤及学费报销。我们的管理

进行年度员工敬业度调查，并就人力资本管理主题向我们的董事会报告，

包括企业文化、员工发展和留用、薪酬福利。同样，我们的董事会

董事定期就与这些事项有关的重要决定提供意见，包括与雇员有关的决定

薪酬与福利、人才保留与发展。

在2025年期间，我们进一步开发了混合劳动力计划，该计划提供各种

虚拟和面对面的协作机会，例如领导力培训和辅导资源。自2021年以来，我们

利用以同行为中心的员工认可计划，让员工有能力捍卫我们的工作场所文化和

价值观，并促进对同行的直接表扬。此外，我们还实施了一项奖励计划，使管理人员能够

表彰表现出色的员工。

企业责任努力

我们对企业责任的承诺贯穿于我们的整个业务，并通过我们的

通过改变血癌病程来改变生活的价值观和雄心。支持符合条件的低风险MDS患者

对于RYTELO，我们有一个名为REACH4RYTELO的患者支持计划，可以帮助患者导航访问和

覆盖范围。我们的企业责任倡议反映了我们致力于为血癌患者带来改变的承诺

以及通过RYTELO照顾他们的医疗保健提供者。我们的企业责任优先事项也反映了我们

致力培育强大员工文化和诚信治理推进使命创造

对股东的价值。我们会持续审查我们的企业责任实践和披露。

沟通和参与

我们认为，使我们有别于其他公司的部分原因是我们的文化，特别是我们的专注

关于提供及时、透明的沟通，营造强烈的归属感和包容性。我们

定期参加办公室内和面对面的会议和互动，以及办公室内和面对面的培训和

发展机会，鼓励跨职能团队建设和协作，与之相

我们的许多团队都参加集体午餐和晚餐。我们举办了一场夏季竞赛，鼓励我们的员工

分享暑期旅行经历和特别活动，建立融洽关系，加强员工关系，而我们

开展组织和团队特定的节日活动，以促进员工之间的连通性。我们分享

通过季度全员会议、每月发给员工的时事通讯、社

媒体在我们的内网和面向外部的社交媒体网站上发布的帖子，例如LinkedIn，以及正式员工与我们的

首席执行官和高级管理层的其他成员。我们每年都会对员工进行调查，以衡量他们的

公司的参与程度。我们的员工敬业度得分在过去三年中保持相对稳定

年。这些调查每年都提供丰富的反馈，帮助我们继续发展我们的文化，让Geron成为一个伟大的

上班的地方。

健康、保健和安全

我们提供促进员工整体健康的福利，包括报销

某些健康成本、来自我们员工援助计划和心理健康服务的外部支持，其中包括

为我们的员工及其家属（包括高中和大学年龄的儿童）提供治疗和/或辅导。

我们的任何员工都不受集体谈判协议的约束或由行业或劳工代表

工会。我们认为我们与员工的关系很好。

企业和可用信息

Geron Corporation于1990年11月28日在特拉华州注册成立。Geron英国有限公司

于2021年9月29日在英国注册成立。Geron Netherlands B.V. was organized in the

2023年2月17日的荷兰。我们的主要行政办公室位于919 E. Hillsdale Blvd.，Suite 250，Foster

City，加利福尼亚州 94404，我们的电话是650-473-7700。我们的网站地址是http://www.geron.com。

我们以电子方式向美国证券交易委员会（SEC）提交或提供年度

关于10-K表格的报告、关于10-Q表格的季度报告、关于8-K表格的当前报告以及对提交的那些报告的修订

或根据经修订的1934年《证券交易法》第13（a）或15（d）条或《交易法》提供。

我们通过“投资者&

在我们向SEC提交或提供这些文件后，在合理可行的情况下尽快在我们网站的Media”页面上发布。

载于本公司网站或可透过本公司网站查阅的资料，不会被纳入，亦不会构成

的一部分，本报告或我们向SEC提交的任何其他报告或文件，以及对我们网站的任何引用旨在

仅为非活动文本引用。

项目1a。风险因素

我们在动态和快速变化的环境中运营，涉及众多风险和不确定性

可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。你应该小心

考虑以下描述的风险和不确定性，以及本报告中包含的所有其他信息。我们的

业务面临重大风险和不确定性，以下描述的可能不是唯一的风险和不确定性我们

脸。我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险和不确定性也可能

严重损害我们的业务、财务状况或经营业绩。如果这些风险或不确定性中的任何一个发生，

我们的业务、财务状况或经营业绩可能会受到影响，我们普通股的市场价格可能会下降

你可能会损失你对我们普通股的全部或部分投资。

RYTELO商业化相关风险

我们的近期前景完全取决于RYTELO。我们在商业化方面的经验有限

RYTELO，如果我们无法在美国成功商业化RYTELO用于更低风险的MDS，或者扩大其

指示用途，我们产生有意义的收入或实现盈利的能力将受到重大不利影响

受影响。

2024年6月，我们获得FDA批准在美国将RYTELO商业化，用于某些患有

风险较低的MDS，我们在该适应症中发起了RYTELO在美国的商业发布。虽然我们已经生成

2024年年中以来美国销售RYTELO的收入，RYTELO的商业化标志着我们第一次努力

商业推出候选产品，我们持续增加收入的能力尚未得到证明。

RYTELO是我们唯一获得FDA批准上市的产品，我们有能力从

产品销售和实现盈利完全取决于我们能否成功地将RYTELO商业化。

美国为较低风险的MDS或扩大其使用适应症。我们可能无法成功地将RYTELO商业化

出于多种原因，包括：

•我们可能无法在医学界建立或证明安全性和

RYTELO的功效及其潜在优势，副作用对比，

现有的治疗方法；

•在长期疗效和安全性之前，医生可能不愿意开RYTELO

数据存在；

•我们在营销、销售和分销RYTELO方面的历史经验有限；

•我们可能无法通过我们的方式增加医生对RYTELO的采用

商业化战略和计划，包括任何潜在的修正或调整

对那些计划；

•我们在目前的情况下无法在不久的将来实现并保持收入增长

商业化战略和计划或任何潜在的进一步修订或调整

对此；

•政府的报销和覆盖政策未来的潜在变化和

私人支付方，如医疗保险、医疗补助、保险公司、健康维护

组织和其他计划管理员；

•RYTELO相对于医疗保健替代治疗方案的相对地位

指导方针和建议，例如制定国家综合

Cancer Network，或NCCN，以及美国以外的类似指南和建议；

•RYTELO相对于替代治疗方案的相对价格；

•RYTELO获批适应症患者发病率和患病率相对较低，

包括我们的市场和销售估计的可靠性；

•RYTELO在符合条件的患者细分领域的市场渗透率

其获批适应症或将持续低于我们预期；

•我们对RYTELO市场机会的预测可能并不准确，并且

RYTELO的实际市场可能比我们估计的要小；

•未来的竞争或其他市场因素可能会对该公司的商业潜力产生不利影响

RYTELO；

•我们可能无法在任何其他方面获得并维持RYTELO的监管批准

较低风险MDS或任何其他适应症的管辖范围，包括复发/难治性

MF；

•改变或增加监管限制；

•RYTELO标签的变化进一步限制了我们营销和销售RYTELO的方式，

包括在imetelstat正在进行和未来的研究中观察到的不良事件，例如我们的

IMPactMF 3期临床试验；

•第三方制造商的能力可能会对我们的成功产生不利影响

RYTELO商业化；

•我们可能需要额外的财政或其他资源，而我们可能无法获得这些资源

成功实现RYTELO商业化；以及

•我们可能无法维持RYTELO的充足商业供应以满足需求

或以可接受的成本或根本没有。

此外，RYTELO的商业化可能无法从产品销售中产生足够的收入，我们

可能在短期内无法盈利，或者根本无法盈利。无论如何，如果我们无法成功商业化

RYTELO在美国用于较低风险的MDS，或扩大其使用适应症，我们产生有意义收入的能力

从产品销售和实现盈利将受到重大不利影响，进而严重和

对我们的财务业绩、业务和业务前景产生不利影响，并可能导致我们停止运营。

虽然我们已经为RYTELO建立了商业运营和销售、营销和分销基础设施

在美国，我们的商业化战略最终可能不成功或不如预期成功

作为一家公司，我们在销售和营销或将已批准的产品商业化方面的先前经验有限

药物产品在美国，我们没有在美国以外销售、营销或商业化获批药物的经验

美国我们商业化努力的成功取决于，除其他外，管理我们的内部销售，

营销、分销能力以及我们应对重大费用和风险的能力

这种能力的管理。我们在美国最初的商业化努力迄今尚未取得有意义的

销售增长。我们的RYTELO销售趋势和由此产生的收入一直并可能继续存在变数。净产品

收入约为$48.02025年第四季度的百万，2025年第三季度的4720万美元，以及

2025年第二季度4900万美元。为了更好地执行我们的计划，将RYTELO和

产生更有意义的产品收入，我们决定将我们的商业执行集中在有针对性的参与上

治疗早线患者的高容量账户，并投资非个人推广和第三方教育以

达到符合条件的患者群体的全部呼吸，同时跨职能协作以实现有效账户

管理。然而，我们为推动RYTELO商业增长而修订的战略可能仍无法实现有意义的销售

增长，这可能要求我们，除其他外，进一步调整或修改我们的商业化战略和计划以及

产生了大量费用，无法保证我们将能够满足或增长预计的RYTELO净

未来期间的产品收入。特别是，我们的策略可能不会推动风险较低的MDS美国的新患者开始

患者，特别是二线较低风险的MDS，及时或根本没有，或者治疗持续时间可以

比我们预期的要短，每一项都将限制RYTELO的增长潜力，并可能排除或推迟我们的能力

从产品销售中产生有意义的收入并实现盈利。如果我们不能成功地完成我们的

目标从我们的商业化努力和战略，我们可能无法产生有意义的收入从

RYTELO在较低风险MDS中的商业化，或可能需要大量额外的资本和财务资源来

做进一步投资于我们的商业运营。这些结果中的任何一个都将严重和不利地影响我们的

财务业绩、业务和业务前景，并可能导致我们停止运营。

2025年12月，我们宣布了一项战略重组计划，旨在为我们的长期价值定位

创建和完善我们的财经纪律。然而，不能保证我们最近的重组将导致

长期价值创造或我们的商业化战略将导致我们的销售有意义的改善

性能。此外，我们可能会确定，我们需要在未来进行进一步的改变，这需要额外的招聘或

其他组织变革，以充分支持我们的战略，这可能会进一步增加我们的成本。因此，我们

继续与许多公司竞争，这些公司目前拥有广泛、经验丰富和资金充足的销售、分销

和营销运营，以招聘、雇用、培训和留住营销和销售人员。如果我们招不到，留

并根据需要对营销、销售和医务人员进行有效培训，为其配备合规、有效

材料，我们成功商业化RYTELO的努力可能会受到不利影响。

此外，尽管我们获得了RYTELO在欧盟的上市许可，用于治疗某些

2025年3月较低风险MDS致TD贫血成人患者，我们目前没有营销或销售组织

在美国境外，作为一家公司，我们没有在美国境外销售和营销获批药物的经验，以

在欧盟或美国以外我们可能寻求营销的任何其他地区成功商业化RYTELO

未来的授权，我们将需要发展这些能力，我们计划在这个时候通过与

有经验的第三方承包商或商业化合作伙伴。这样做将需要额外的资本投资

和时间。我们目前打算寻求合同安排、战略伙伴关系、合作、联盟或许可

与第三方的安排，以协助我们在欧盟和任何其他地区实现RYTELO商业化

在美国境外订立和进行此类合同安排的任何失败或延迟，战略性

与第三方的伙伴关系、协作、联盟或许可安排将对

RYTELO在欧盟或RYTELO可能被批准的美国以外任何其他地区的商业化

未来的营销。

如果我们不能维持可接受的价格或足够的RYTELO报销，RYTELO的使用可能会严重

有限。

我们成功将RYTELO商业化的能力将在很大程度上取决于保持可接受的

价格、覆盖范围的可用性以及第三方支付方对患者的充分报销。政府

付款人，例如医疗保险和医疗补助计划，以及其他第三方付款人，例如私人健康保险公司和

健康维护组织，确定他们将覆盖哪些药物和报销水平。The

由此产生的报销支付率可能不够充分，或可能需要对使用进行重大限制或增加共同-

来自商业保险患者的支付，患者可能会觉得高得无法接受。患者不太可能使用

RYTELO除非提供覆盖，并且报销足以覆盖其全部或很大一部分成本。

因此，覆盖率和充足的报销对于RYTELO的市场接受度至关重要。

在美国和美国以外的一些司法管辖区，已有多项立法和监管

可能影响我们业务的有关医疗保健系统的变化和提议的变化。总体上，已有

美国在药品定价，包括特殊药品定价方面的立法和执法兴趣不断增加

实践，鉴于处方药和生物制剂的成本不断上涨。具体来说，已经有美国国会

调查以及联邦和州立法活动，除其他外，旨在提高药品定价的透明度，

审查定价与制造商患者计划之间的关系，降低医疗保险下的药品价格，并

改革药品和生物制剂的政府项目报销方法。有关这些立法的详细信息

以及可能影响我们运营能力的有关医疗保健系统的监管变化和拟议变化，请参阅

本报告第1项“商业-医疗改革”。

此外，美国和其他司法管辖区的政府当局和其他第三方付款人正

开发越来越复杂的控制医疗保健成本的方法，例如通过限制覆盖范围和金额

特定药物的报销。越来越多的第三方支付方要求药企提供

他们以标价的预定折扣作为覆盖条件，正在使用限制性处方集和

首选药物清单在竞争性类别中利用更大折扣，并正在挑战医疗收费价格

产品。2022年的《降低通胀法》包括几项条款，以降低患有

联邦政府医保和减少药品支出，包括医保药品价格谈判计划，

这最终可能会对RYTELO的定价产生负面影响。然而，医保药品定价谈判

该法律的程序条款目前受到法律挑战。此外，最终的CY2026医疗保险医师费

医疗保险和医疗补助服务中心发布的时间表规则，除其他外，增加了善意服务

收费文件要求，定义“捆绑安排”，要求“分拆”或有和非-

或有折扣，并包括在平均销售价格计算中按最高公平价格销售B部分单位。这些

变化可能会降低医疗保险B部分使用的报销，并要求制造商遵守新的，

不确定或复杂的报告义务和药品定价文件做法.

此外，药品的覆盖范围和报销不存在统一的政策要求。

美国第三方付款人因此，覆盖范围确定过程往往既费时又费钱，而且它

将要求我们分别向每个付款人提供RYTELO使用的科学和临床支持，没有保证

该覆盖范围和适当的报销将始终如一地适用或在一审中获得。

虽然我们收到了RYTELO的永久和产品专用J-Code（J0870）成为

自2025年1月1日起生效，覆盖范围可能会发生显着变化，或者可能比适用于

药品获得FDA或类似国际监管机构的批准。覆盖范围和报销可能会影响

美国、欧盟和其他司法管辖区的需求、或RTERO价格、报销政策可能演变

这可能会对我们成功将RYTELO商业化的能力产生不利影响。即使有利的覆盖率和

我们获得监管批准的一个或多个产品获得报销状态，较不利

未来或将实施覆盖政策和报销率。如果覆盖范围和报销不

可用或报销金额不足，我们可能无法成功将RYTELO商业化，这

将对我们的业务和业务前景产生负面影响。

如果未来的立法实施直接的政府价格管制和准入限制，它本可以

对我们的业务和财务业绩造成重大不利影响。管理式护理组织，以及医疗补助和

其他政府部门，继续寻求价格折扣。在州一级，立法机构越来越多地通过

旨在控制药品和生物制品定价的立法和已实施的法规，包括价格或

患者报销约束、折扣、对某些产品准入和营销成本披露的限制以及

透明度措施，并在某些情况下鼓励从其他国家进口和批量采购。由于

当前经济和市场动态波动，我们无法预测任何不可预见或未知的影响

立法、监管、支付方或政策行动，其中可能包括成本控制和医疗改革措施。这样的

政策行动可能会对RYTELO未来在美国、欧盟和任何其他地区的销售产生重大不利影响

我们未来可能寻求批准的司法管辖区。

要在商业上取得成功，RYTELO必须被医疗保健界所接受，这可能是采用缓慢或

不接受新技术和新产品。

我们推动销售增长的战略和我们正在进行的商业化努力迄今尚未实现和

未来可能无法达到医疗保健界的市场接受率或符合条件的患者的广度

我们预期的细分市场，这可能需要我们，除其他外，进一步调整或修改我们的商业化战略

和计划并产生重大费用，无法保证我们将能够增长RYTELO净产品

未来期间的收入。虽然我们目前的首要任务是在适当的二线患者中推动新的患者开始

RYTELO的批准适应症，我们可能无法及时或根本无法这样做，这将限制RYTELO的

增长潜力，这可能会延迟或阻止我们从产品销售中产生有意义收入的能力，以及

实现盈利。此外，RYTELO与许多常规且被广泛接受的药物和

主要制药公司制造和销售的疗法。RYTELO的市场接受程度

取决于许多因素，包括：

•RYTELO获批或未来可能获批的临床适应症；

•建立并向医学界论证临床疗效与

RYTELO的安全性；

•能够证明RYTELO优于当时市场上的替代品，

包括在功效、安全性、成本或给药途径方面；

•医疗专业人员开处方的意愿，以及患者使用RYTELO或

继续使用RYTELO；

•第三方公布有关RYTELO的有利安全性或有效性数据或

我们；

•RYTELO单独使用或与其他产品联合使用的限制；

•FDA允许RYTELO的标签和促销声明，以及任何此类

类似国际监管机构允许的关于RTERO的索赔，包括使用

仅适用于某些适应症以及关于流行率或严重程度的任何限制或警告

任何副作用；

•新适应症RYTELO的市场导入时机；

•RYTELO的销售、营销和分销基础设施的有效性；

•与我们签约的第三方分销商和专业药房的能力

处理处方和配发RYTELO以及下订单所需的流程

与此类分销商和专业药房；

•RYTELO被批准纳入医院处方集的程度和

管理式医疗机构；

•RYTELO的定价，无论是绝对值还是相对于替代疗法；

•政府和第三方的覆盖范围和充分补偿的可用性

付款人；和

•第三方未覆盖情况下患者自付意愿

付款人，包括政府当局。

与RYTELO相比，我们可能无法证明RYTELO的任何治疗或经济优势

针对髓系血液系统恶性肿瘤的既定或标准护理疗法，或新开发的疗法。全国

健康保险和/或第三方付款人可能会决定RYTELO可能为临床提供的任何潜在利益

髓系血液系统恶性肿瘤的结果不足以证明潜在的不良影响或成本

用RYTELO治疗。如果保健界出于上述任何原因不接受RYTELO，或为

任何其他原因，我们有能力在美国或欧盟将RYTELO商业化用于较低风险的MDS或任何其他

RYTELO可能被批准的适应症，可能会受到负面影响或完全被排除，这将

严重和不利地影响我们的业务和业务前景。

如果RYTELO的市场机会比我们认为的要小，我们的收入可能会受到不利影响，我们的

生意可能会受到影响。

我们在低风险MDS中商业化RYTELO，低风险中的可寻址患者群体

MDS是基于我们的估计。这些估计，这些估计是从各种来源得出的，包括科学

文献、诊所调查、患者基础和市场调查，可能被证明是不正确。此外，新信息

来自美国或其他国家的报告可能会改变美国或欧盟低风险MDS患者的估计发病率或患病率。

此外，RYTELO的潜在可寻址患者群体可能最终无法接受与

RYTELO，我们可能无法成功识别患者并在所有符合条件的患者中实现显着的市场份额

RYTELO获批适应症中的节段，或可缩短接受RYTELO患者的治疗持续时间

比我们预期的要高，每一项都有一个负的impact关于未来销售RYTELO并可能限制其增长

潜力。我们在美国的RYTELO商业化和我们计划在欧盟的商业化仅限于某些

风险较低的MDS患者，未来任何潜在的商业化都将限于治疗适应症

在我们的临床试验中检查并获得FDA和类似国际监管机构的批准，这将

禁止我们将RYTELO用于那些监管机构未明确批准的任何其他适应症。

未来对RYTELO的监管批准，如果有的话，可能会以实质上限制RYTELO的标签限制为条件。

可寻址患者群体。

我们的市场机会也可能受到定价、报销和准入的限制。

Achieve for RYTELO，the quality and expiration of our intellectual property rights and regulatory exclusivity，duration of

RYTELO治疗在较低风险的MDS和未来进入市场的竞争对手治疗。如果我们的任何估计

证明不准确，我们或任何潜在的未来合作伙伴开发的RYTELO的市场机会

可能会显着减少，这将对我们的业务和业务前景产生重大不利影响，并且

将对我们实现盈利的能力产生不利影响。

我们面临来自现有产品、候选产品和技术的竞争，竞争对手可能会开发新的

产品和技术。如果这些产品、候选产品或技术被医疗保健视为

community要优于RYTELO或比RYTELO更具成本效益，它将显著影响开发和

RYTELO的商业可行性，这将严重和不利地影响我们的财务业绩、业务和业务

前景，以及RYTELO的未来，并可能导致我们停止运营。

制药和生物技术行业的特点是竞争激烈且动态

拥有快速进步的技术和对专有产品的强烈重视。虽然我们相信我们的专有

寡核苷酸化学；与RYTELO、端粒和端粒酶相关的生物学机制经验；

迄今为止的临床数据表明RYTELO治疗具有潜在的疾病改善活性；以及知识和专长

围绕髓系血液系统恶性肿瘤潜在治疗方法的开发，可能为我们提供一定

竞争优势，我们面临来自许多不同来源的竞争，包括主要制药、专

制药和生物技术公司、学术机构、政府机构以及公共和私营

研究机构。RYTELO与目前存在、正在开发或将要开发的其他产品和疗法竞争

未来被开发，其中一些我们目前可能还不知道。当前和潜在未来的讨论

RYTELO的竞争对手可以在第一部分第1项中标题为“竞争”的子节中找到，本部分标题为“业务”

报告。

我们的许多竞争对手，无论是单独还是与他们的战略合作伙伴，在财务上都要大得多，

技术和人力资源比我们多，在获得FDA和其他监管方面的经验要丰富得多

批准治疗并将这些治疗商业化。较小的公司也可能被证明意义重大

竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。我们预计会增加

随着新公司探索骨髓血液系统恶性肿瘤的治疗方法，未来的竞争可能

显著影响RYTELO的商业可行性。学术机构、政府机构等公

和私人研究组织也可能进行研究，寻求专利保护并建立协作

类似于RYTELO的产品的研究、临床开发和市场营销的安排。这些公司和

机构在招聘和留住合格的发展和管理人员以及在

获取与RYTELO计划互补的技术。

由于上述情况，竞争对手可能会开发出商业上更理想或更实惠的产品

比RYTELO。竞争对手已经开发或正在开发的技术是，或在未来可能

be，competitive to RYTELO。其中一些产品可能有完全不同的实现方法或手段

与RYTELO可能证明的治疗效果相似或更好。竞争对手可能会开发产品

比RYTELO更安全、更有效、更方便给患者使用，或者成本更低，因此，

对RYTELO构成严重的竞争威胁。此外，竞争对手可能会将他们的产品定价低于我们可能

确定为RYTELO可接受的价格，可能会获得更好的第三方付款人覆盖和/或报销，或

可能比RYTELO更划算。竞争对手的此类竞争性产品或活动可能会使RYTELO

过时，这可能会导致我们停止任何进一步开发或未来商业化的RYTELO，这将

严重和不利地影响我们的财务业绩、业务和业务前景，以及RYTELO的未来，并可能

导致我们停止运营。

我们依靠第三方分销商、专业药房和其他供应商的精选网络，在

美国，以及此类分销商、专业药房和供应商的任何故障都可能对我们的收入产生不利影响，

财务状况，或经营成果。

我们依靠第三方分销商、专业药房和其他供应商的精选网络进行分销

RYTELO在美国，而任何这些方面的财务失败都可能对我们的收入产生不利影响，财务

操作的条件或结果。我们依靠这样的分销商和专业药房，有效地分销RYTELO

及时提供一定的患者支持服务，管理处方摄入，收集准确的患者和

盘点数据并向付款人收取款项。虽然我们与这些各方都达成了协议，但他们

可能无法按约定履行职责，我们的战略重点可能会发生变化，或者他们可能会终止与我们的协议。此外，一

我们的分销商或专业药房无法满足我们患者的需求可能会导致声誉受损或患者

损失。如果这样的网络不能适当满足我们或我们的患者的需求，我们可能需要与其他

分销商、专业药房或供应商，以取代或补充我们目前的网络，并不能保证

我们将能够以商业上合理的条件或完全做到这一点。

我们将受制于欧盟的定价和报销规定，这可能会严重影响我们的能力

在欧盟商业化并获得RYTELO的报销范围。

2025年3月获得RYTELO欧盟上市许可，用于治疗成人

无孤立性缺失5q细胞原异常的较低风险MDS致TD贫血患者且有

对基于促红细胞生成素的治疗反应不满意或不符合条件。RYTELO的定价将受

政府管制和其他市场法规可能会对RTLO的定价和使用造成压力。在

欧盟，在获得上市批准后，与政府当局的定价谈判可能需要相当长的时间

RYTELO的候选产品和市场接受度以及销售将在很大程度上取决于是否有足够的

RYTELO的覆盖范围和第三方支付方的报销，可能会受到现有和未来医疗保健的影响

改革措施。

各国对药品定价和报销的要求差异很大。为

例如，欧盟成员国内部可能会限制其国民健康所针对的医药产品范围

保险制度提供报销，并可能控制人用医药产品的价格。参考

欧盟各成员国采用的定价和平行分配，或在低价和高价欧盟之间套利

成员国，可进一步降低价格。欧盟成员国可批准医药产品的特定价格或

它可能会改为采取直接或间接控制公司的盈利能力的制度来放置医药

市场上的产品。在欧盟的一些国家，我们可能会被要求进行一项临床研究或其他研究，以

比较RYTELO与其他可用疗法的成本效益，以便获得或维持报销或

定价批准。不能保证任何有价格控制或报销限制的国家

生物制药产品将允许RYTELO的有利报销和定价安排。从历史上看，

在欧盟推出的产品不遵循美国的价格结构，通常价格往往明显更低。

第三方支付方或当局公布折扣可能导致价格或报销进一步承压

出版国和其他国家内的水平。如果定价定在不令人满意的水平或如果偿还

RYTELO不可用或范围或金额有限，我们的销售收入和RYTELO的潜在盈利能力

在那些国家将受到负面影响。

与监管批准RYTELO相关的风险

我们可能无法维持美国和欧盟对RYTELO的监管批准，用于风险较低的MDS，这

将严重和不利地影响我们的业务和业务前景，并可能导致我们停止运营。

2024年6月，我们获得了FDA的监管批准，可以在美国将RYTELO商业化

某些风险较低的MDS患者，并于2025年3月获得EC的上市许可，以

在欧盟将RYTELO商业化，用于某些因较低风险的MDS导致的TD贫血成人患者。联邦、州和

美国地方政府和欧盟监管机构制定了重要法规，可能会限制或

阻止我们成功将RYTELO商业化用于较低风险的MDS。我们目前没有监管

在任何其他司法管辖区批准RYTELO或任何其他指示，其他司法管辖区的政府已

可能限制或阻止我们在其他司法管辖区成功将RYTELO商业化的重要法规。

TheFDA、EMA/EC和其他类似机构的监管框架和做法

各国可能会随着时间而改变，我们无法预测任何此类事态发展的性质、时间或影响。我们不能

是否或何时我们可能会提交或获得RYTELO用于其他适应症或其他领域的监管批准，具有确定性的项目

管辖范围。FDA、EMA/EC和其他监管机构在整个产品审查过程中行使广泛的自由裁量权

和批准程序，包括在确定提交的具体条件时，包括要求预先-

RYTELO上市制造工厂审批检查。因此，FDA、EMA/EC和其他当局可能

延迟或延长申请审查，可以拒绝接受实质性审查申请，也可以作出结论，后

审查，认为所提供的信息不足以获得或维持对RYTELO的批准。任何这样的决定都可能

对潜在批准的时间和我们的业务前景产生重大不利影响。例如，如果FDA，

确定NDA备案不够完整或出具完整的回复函，或CRL，要求

额外的数据或澄清，我们可能会被要求重新提交申请以及任何此类重新提交或CRL驱动

延迟可能会大大推迟其他适应症的审评和潜在批准RYTELO。即使我们重新提交一个

NDA，目前仍不确定FDA最终是否会接受已完成的申请或额外数据，以及任何

这样的结果可能会延迟或阻止RYTELO用于其他适应症的批准。

未能维持美国FDA和欧盟EC对RYTELO的监管批准

用于较低风险的MDS，或延迟获得、未能获得或在任何其他方面限制此类批准的范围

司法管辖区或任何其他迹象，可以：

•导致RYTELO退出市场或可能以其他方式延迟、限制或

排除我们可能从RYTELO商业化中获得的任何收入，以降低-

风险MDS；

•严重损害RYTELO的商业潜力；

•阻碍、停止或增加我们的临床开发活动和计划的成本；

•削弱我们可能获得的任何竞争优势；或

•延迟或排除我们可能从未来商业化中获得的任何收入

RYTELO在任何其他司法管辖区或任何其他迹象，如果有。

此外，经批准的产品及其制造商，连同其他涉及

商业化进程，受到持续审查，并发现以前未知的产品问题

或其制造商，包括如果监管检查人员发现第三方制造商的监管违规行为

要求补救，可能会导致对产品或制造商的限制，包括进口限制、扣押和

产品退出市场，或可能导致制造延迟和供应中断。

此外，如果RYTELO引起严重或意外的副作用，或如果观察到其他安全风险作为

我们在美国或欧盟为RYTELO在较低风险的MDS或当前或潜在的商业化努力的结果

在未来的临床试验中，可能会导致一些潜在的重大负面后果，包括：

•监管部门可能会撤回对RYTELO的批准；

•我们可能会被要求召回RYTELO，寻求改变它的管理方式，进行

额外的昂贵、耗时和繁重的临床试验或更改标签

产品；

•监管部门可能会要求对RYTELO的标签进行修改，包括

对批准用途的限制或增加进一步的警告、禁忌症或其他

安全信息，或可能以附加形式对分发施加限制

风险评价和管理计划或风险管理计划中的要求；

•RYTELO可能会降低竞争力，销售额（如果有的话）可能会下降；

•我们的声誉可能会在临床医生和患者中普遍受到影响；

•我们可能会面临潜在的诉讼和相关的法律费用，包括

解决索赔；

•监管部门可以拒绝批准对经批准的申请提出的补充

美国，或可能暂停或撤销许可批准；或

•我们可能会被要求改变或停止正在进行的RYTELO临床试验，这将

对RYTELO用于其他潜在适应症的开发产生负面影响。

这些事件中的任何一个都可能阻止我们实现或维持市场对RYTELO的认可，可能

大幅增加RYTELO商业化的成本和费用，或可能限制其商业潜力，这

反过来，这可能会推迟或阻止我们从销售RYTELO中获得任何有意义的收入。如果RYTELO是

在美国和欧盟之外获得批准，我们将受到其他地区类似的要求、考虑和风险。

我们在美国和欧盟针对某些低风险MDS患者的RYTELO监管批准受

上市后的要求和承诺，如果我们不这样做，我们可能会受到处罚或产品撤回

遵守这些监管要求和承诺，或者如果我们遇到意想不到的问题

RYTELO。

我们在美国和欧盟对RYTELO在较低风险MDS中的监管批准受制于非临床，

临床和制造上市后要求和/或承诺，包括评估长-

RYTELO（imetelstat）在3期IMerge试验和评估替代给药方案的临床试验中的期限安全性

在较低风险的MDS中，FDA规定了完成和报告的时间表。在欧盟，我们的监管批准

对于某些因较低风险的MDS导致的TD贫血患者的RYTELO受制于我们提交结果的承诺

来自FDA要求的某些正在进行的非临床和临床研究，包括评估长期

RYTELO在扩展到3期IMERge试验中的安全性。此外，RYTELO与制造工艺和

设施、批后临床数据、标签、广告及与RYTELO相关的推广活动将受

FDA和类似监管机构的持续要求和审查。这些要求包括

提交安全性等上市后信息和报告，遵守良好的药物警戒

规范、注册要求、现行良好生产规范或cGMP、与质量相关的要求

记录和文件的控制、质量保证和相应维护，以及有关

与医疗保健专业人员的促销互动。

未能在规定的时间线上或在

所有，或任何其他监管要求，包括FDA对促销声明的监管，或后来发现

RYTELO以前未知的问题，或我们的制造商，或RYTELO的制造工艺，可能会导致

在以下行动中：

•不利的监管检查结果；

•对RYTELO制造、分销或使用的限制；

•限制或禁止销售、进口或出口RyTELO；

•额外的上市后要求或承诺；

•罚款、无标题信、警示函或致RTLO退市；

•自愿或强制性产品召回或公开通知或医疗产品安全

向医疗保健专业人员发出警报；

•暂停或终止正在进行的其他适应症的imetelstat临床试验；

•中止审查或拒绝批准待决申请或对已批准的补充

应用程序；

•被排除在参与政府资助的医疗保健计划和/或资格之外

为RYTELO授予政府合同；暂停或撤回

RYTELO的监管批准；

•重大民事、刑事和行政处罚，包括罚款、赔偿或

利润或收入的追缴；

•产品扣押或扣押；

•强制令或施加民事或刑事处罚；及

•负面宣传。

施加任何这些处罚或其他商业限制，包括同等处罚或

外国监管机构施加的商业限制，可能对我们的财务业绩产生严重不利影响，

业务和商业前景，包括RYTELO的商业化，并可能导致我们停止运营。

类似要求和相关后果适用于美国以外地区。

政府对涉嫌违法的任何调查都可能需要我们花费大量时间和

资源作为回应，并可能产生负面宣传。此外，FDA的法规、政策或指导，

EC或任何其他监管机构可能会发生变化，可能会颁布新的或额外的法规或政府法规

这可能会阻止或延迟监管机构对我们的产品候选者的批准，或进一步限制或规范批准后

活动。我们也无法预测可能产生的政府不利监管的可能性、性质或程度

美国或国外的未决或未来立法或行政行动。

如果我们无法履行FDA制定的上市后要求和承诺，或者

可能被或正在被任何监管机构应用于RYTELO的批准和商业化，或无法

适应现有监管要求的变化或采用新的监管要求或政策，可能会有一

对我们业务的负面影响以及RYTELO的持续监管批准。在这种情况下，我们或我们的

各自的服务提供商可能会受到上述行动的约束，包括失去RYTELO的营销批准，

这将严重和不利地影响我们的业务和业务前景，并可能导致我们停止运营。

此外，就我们针对某些患者的RYTELO在欧盟的营销授权

由于风险较低的MDS导致的TD贫血，我们受制于上市后要求提交某些最终结果

正在进行的非临床和临床研究以及完成某些与质量相关的活动和研究。我们也是

受欧盟适用于制造、营销、推广和销售药品的规则和条例的约束

产品。如果我们，或者某个监管机构，发现了RYTELO以前未知的问题，比如

意外的严重程度或频率，或制造RYTELO的设施出现问题，监管机构

可能会对RYTELO或制造设施施加限制，包括要求召回或撤回

RTERO从市场或暂停生产。此外，产品标签、广告和促销为

RYTELO将受到监管要求和持续的监管审查。

未遵守适用于开展临床试验的欧盟和欧盟成员国法律，

医药产品的生产制造审批、上市许可及该等产品的上市前及

获批上市许可后，或符合其他适用的监管规定，或未能完成后-

对所需时间线的营销要求，可能会导致行政、民事或刑事处罚。这也可能

导致延迟或拒绝授权开展临床试验，或授予上市许可、品

撤回和召回、产品查封、暂停、撤回或变更上市许可、合计或

部分暂停生产、分销、制造或临床试验、经营限制、禁令、

吊销执照、罚款和刑事处罚等。如果RYTELO在美国和欧盟之外获得批准，

我们将在其他地区受到类似的要求、考虑和风险。

我们可能无法获得监管机构的批准，以在任何其他司法管辖区或任何新的

迹象，或在这样做时可能会遇到重大延误，其中任何一项都可能严重和不利地影响我们的

业务和业务前景，并可能导致我们停止运营。

我们可能永远不会在任何其他司法管辖区或任何新的RYTELO获得监管批准

迹象。可能需要很多年才能获得批准，如果获得批准的话。中的大量药物

开发，只有一小部分完成开发和监管审批流程并成功

商业化。此外，冗长的审评过程和正在进行或未来临床试验的不可预测性可能

导致延迟获得或我们未能获得RYTELO在任何低风险MDS中的监管批准

美国和欧盟以外的司法管辖区，或其他适应症，如复发/难治性MF，在任何司法管辖区。

未能获得批准可能会严重损害我们的业务和业务前景，使我们的显着临床

开发支出无法收回，并可能导致我们停止运营。

获得上市批准需要提交广泛的非临床和临床数据以及

为每个治疗适应症向监管机构提供支持信息，以确定候选产品的安全性

和功效令这类监管部门满意，以及有关该产品制造的信息

流程以及监管机构通过提交新的

美国的药物申请（NDA）和欧盟的上市许可申请（MAA）。虽然

RYTELO在美国和欧盟获批风险较低的MDS，无法保证我们将获得监管

批准在任何其他司法管辖区将RYTELO商业化用于较低风险的MDS或用于任何新的适应症，

包括复发/难治性MF或任何其他适应症。

我们在任何其他司法管辖区或任何其他司法管辖区可能收到的关于RYTELO的任何营销批准

指示也可能受到限制或受到限制或批准后的承诺和要求，从而增加我们的

成本或使RYTELO在商业上不可行，这将损害我们的业务和业务前景。

监管部门也可以不批准必要或可取的标签声明

一种药物的成功商业化，比如RYTELO。例如，尽管我们收到了来自监管机构的批准

2024年6月FDA，2025年3月EC，将RYTELO商业化用于更低风险的MDS，任何未来

我们可能为RYTELO获得的监管许可可能仅限于比我们可能更少或更窄的适应症

请求，或可能被授予取决于上市后研究的表现，这可能会施加进一步的要求或

对RYTELO的分发或使用的限制，例如将处方限制在某些医生或医疗中心

进行了专门培训，将治疗限定在符合一定安全使用标准的患者，并要求治疗

患者登记注册。这些限制和限制可能会限制RYTELO的市场规模，并影响

由第三方付款人报销。未来的监管许可，如果有的话，可能仅限于较小的患者群体，

或者可能需要不同的药物配方或不同的制造工艺，而不是我们将来可能决定的

寻求。

在任何其他法域获得或未能获得RYTELO所需批准的任何延迟或为

任何其他迹象，或对我们未来可能收到的任何监管批准的限制，如果有的话，可能会降低

RYTELO的潜在商业用途，以及RYTELO的潜在市场需求并因此导致减少

RYTELO在任何其他司法管辖区的任何商业化或任何其他迹象为我们带来的收入，任何

这可能会严重和不利地影响我们的财务业绩和筹集额外资金的能力，如果需要，价格

我们的普通股、我们的业务和业务前景，并可能导致我们停止运营。

尽管在美国和美国，RYTELO被授予用于治疗MDS和MF的孤儿药资格

欧盟，这些认定可能无法维持，这将消除与孤儿药相关的益处

指定，包括市场独占权，这可能会限制我们能够维持的独占期

RYTELO的商业化，并可能会损害我们的业务和业务前景。

FDA于2015年6月授予RYTELO孤儿药资格，用于治疗MF和

2015年12月治疗MDS，欧盟于2015年12月授予RYTELO孤儿药资格

治疗MF并于2020年7月用于治疗MDS。孤儿药独占权赋予七年和十年

在美国和欧盟的排他性，分别在获得批准后，但须满足监管要求。FDA

自2024年6月6日批准RYTELO获得批准后，已确认其七年的孤儿药独占权

在较低风险的MDS中的适应症。2025年3月7日EC授予RYTELO孤儿药上市许可

适用于治疗因极低、低或中风险的成人TD贫血患者的药品

无孤立性缺失5q细胞遗传学（non-del 5q）异常且对或

没有资格接受基于促红细胞生成素的治疗。

指定为孤儿药做not保证任何监管机构将加速监管

在美国、欧盟或任何其他国家审查或最终批准RYTELO的任何适应症，或根本不批准，也不

限制任何监管机构向其他公司的候选产品授予孤儿药资格的能力

如果此类产品能够证明优于RYTELO，则将其视为与RYTELO相同的适应症。

由于某些原因，我们可能会失去在美国的孤儿药独占权，包括如果FDA确定

孤儿药指定请求存在重大缺陷，或者如果我们无法确保足够数量的RYTELO以

满足患者需求。在欧盟，如果确定在上市许可前，孤儿认定可能会丢失

孤儿认定标准不再符合。未能保持孤儿指定身份将导致

无法获得或丧失相关监管排他性。

即使我们维持RYTELO在美国的孤儿药独占权，但独占权可能不会有效

保护RYTELO免受所有竞争，因为具有不同活性部分的不同药物可以被批准用于相同的

条件或含有相同活性部分或主分子结构的药物可以被批准用于不同的

指示。即使在一种孤儿药产品获得批准后，比如2024年6月美国批准RYTELO用于

某些风险较低的MDS患者，FDA可以随后授予具有相同的不同药物的孤儿药资格

针对相同情况的活性部分，如果FDA得出结论认为后期药物更安全、更有效，或使主要

对患者护理的贡献。任何这些事件的发生都可能会限制我们能够获得的排他性期限

为RTLO维护，允许有竞争力的产品进入市场，并损害我们的业务和商业前景。在

此外，对于我们目前或未来可能寻求开发或获得监管批准的任何其他迹象

对于RYTELO，孤儿药认定既不会缩短RYTELO的研发时间，也不会缩短监管审评时间

在美国和其他类似的司法管辖区，并且在监管审查中没有给予RYTELO优势或

审批流程。值得注意的是，FDA的相关法规和政策方面存在法律挑战。

《孤儿药法》的排他性条款，包括两种药物是否为同一药品产品。未来挑战

可能会导致以难以预测的方式影响可能为我们的产品提供的保护的变化。

同样，在欧盟，孤儿市场排他性可能无法有效保护RYTELO免受所有竞争。

继2025年3月EC授权RYTELO作为孤儿药产品用于某些患有

风险较低的MDS，欧共体随后可批准同类孤儿药产品用于相同的治疗适应症或

如果我们不能供应足够数量的RYTELO或者如果一个类似的医药产品有相同的孤儿

适应症被证明比原孤儿药更安全、更有效或在其他方面临床上更优。如果

确定不再符合孤儿认定标准，特别是在证明产品符合

利润充足，欧盟孤儿市场独占权或降至6年而不是10年，允许类似药

同一治疗适应症的产品更快推向市场。在欧盟，任何额外的孤儿药指定

我们可能会为RYTELO寻求的迹象确实赋予了某些监管优势——例如协议协助——但它

不会缩短开发时间或加速EMA的整体审查过程。

2023年4月，欧盟委员会公布了一项改革现行制药框架的提案，其中包括

修订孤儿市场独占权。新的立法如果获得通过，预计将从2028年年中开始适用。The

改革现行药品框架提案拟修订孤儿药认定和独占性

政权。在最新版本的提案中，孤儿市场独占权将从目前的10年减至9年。

所谓“突破性孤儿药”再延长两年将成为可能。以前的草案

还包括“全球孤儿药上市许可”的概念，将不再授予额外的单独

第二个或更多孤儿治疗适应症的孤儿市场独占权。虽然最终文本尚未

Published and RYTELO for Treatment of MDS is and remains regulated under the current regulatory framework，

未来适应症的授权可能会受到新法规的影响。

即使我们在2023年1月报告了IMERGE3期的积极顶线结果，并获得了监管

2024年6月FDA批准RYTELO在美国商业化用于低风险MDS，顶线结果

来自IMERGE 3期不一定能预测RYTELO在其他适应症中的活性，例如在复发/

耐火材料MF。

即使我们在2023年1月报告了IMERGE3期的积极顶线结果，并收到了

FDA于2024年6月和EC于2025年3月获得监管批准，将RYTELO商业化用于较低风险的MDS，

IMerge 3期的顶线结果不一定能预测RYTELO在其他适应症和

为支持向FDA或类似国际监管机构的任何申请而可能需要的其他关键试验

用于此类其他适应症，例如在复发/难治性MF中。

此外，关于IMPactMF的试验设计，我们在复发/难治性MF的3期试验，该

FDA敦促我们考虑在试验中增加第三个给药组，以评估更低的剂量和/或更频繁的给药

可能通过确定毒性较小的方案和/或更有效的脾脏来提高试验成功机会的时间表

应答，试验的次要终点之一。基于IMBARK的数据，我们的2期临床试验评估了两个

imetelstat在复发/难治性MF中的剂量以及我们的IMPactMF试验所依据的结果，我们认为

测试较低剂量方案可能会导致较低的中位OS，这是该试验的主要终点，在

imetelstat治疗臂。现有数据还表明，降低剂量不会导致具有临床意义的

降低毒性，出于这些原因，我们决定不在试验设计中增加第三个给药臂，FDA做到了

不反对我们提议的每三周9.4mg/kg的imetelstat钠剂量和时间表。我们的信念可能最终

不正确。因此，我们未能增加第三个加药组可能会导致无法维持监管许可

FDA和类似的针对复发/难治性MF的国际监管机构，可能会导致试验失败，或者

否则可能会延迟、限制或阻止FDA或类似机构对imetelstat用于复发/难治性MF的上市批准

国际监管机构。

监管部门在审批过程中拥有实质性自由裁量权，可以延迟、限制或拒绝

RYTELO在其他司法管辖区或适应症的批准，或要求我们进行额外的非临床或临床测试

或出于多种原因放弃某个程序，包括：

•不同意我们的临床试验的设计或实施，包括我们的

试验结果统计分析；

•未能证明RYTELO的疗效结果提供了充分的证据

整体临床获益；

•不利的利益对风险评估，在边际疗效和/或临床的情况下

相关安全问题，适用于任何提议的适应症；

•参与者在我们的临床中经历的严重和意想不到的药物相关副作用

试验或由个人使用RYTELO或类似于RYTELO的药物；

•不同意我们对非临床研究或临床试验数据的解释；

•FDA拒绝任何未来补充NDA或SNDA中包含的外国数据，

提交的任何未来适应症，以及这些数据不适用于美国。

人口与美国医疗实践；

•通过批准前卫生当局检查确定关键问题

可能会对MAA和任何未来SNDA中数据的完整性产生负面影响，并导致

被FDA、EMA或类似国际监管机构否决；

•国际监管机构认定，监管机构批准

RYTELO应该缩小范围或使其比我们目前在美国的批准更具限制性

美国和欧盟针对风险较低的MDS或任何寻求批准的未来适应症，

如有；

•关于RYTELO的配方、标签和/或规格的分歧；

•RYTELO的质量或稳定性未能达到可接受的监管标准；

•EMA或个别欧盟成员国的主管当局或类似

国际监管机构可能缺乏资源或被推迟进行预-

因缺乏资源或其他原因进行审批检查；

•我们或任何第三方服务提供商可能无法证明遵守

GMP、良好临床实践或GCP，或其他适用的监管和其他

要求达到FDA、EMA、主管部门满意

个别欧盟成员国或类似的国际监管机构；或

•监管政策或审批流程的变化，或潜在减少未满足

随着竞争性疗法进入市场的医疗需求，可能会使我们的临床

有效性或安全性数据不足，无法获得批准。

这些事件中的任何一个都可能导致无法进一步发展、获得监管部门的批准或

在除美国和欧盟的低风险MDS之外的任何司法管辖区或任何适应症中将RYTELO商业化，这

可能严重和不利地影响我们的业务和业务前景。

此外，近年来，对FDA和类似机构的公共和政治审查有所增加

国际监管当局对新药的审批程序，并因此监管当局

在审查监管提交时，可能会适用更严格的监管标准，尤其是关于药物安全的标准。

与遵守医疗保健法相关的风险

我们与医疗保健提供者的关系，包括医生和第三方付款人，我们的方法

推广RYTELO，以及我们的宣传材料和节目内容，均以适用的推广、

反回扣、欺诈和滥用，以及其他医疗保健法律法规，以及我们未能遵守这些法律

可能使我们面临刑事制裁、民事处罚、被排除在联邦医疗保健计划之外、合同

损害、声誉损害并可能对我们的业务和财务业绩产生不利影响。

FDA严格规范可能对药品进行的促销声明。特别是，

FDA声称，一种产品可能不会被推广用于未获FDA批准的用途，如该产品的

批准的标签。FDA、DOJ等机构积极执行与推广和

医药产品广告。如果我们的宣传材料或方法被发现违反了食品，

药品、化妆品法，或虚假索赔法，我们可能会受到警告或无标题信件，或重大民事，

刑事或行政处罚，这可能会抑制我们将RYTELO商业化并产生收入的能力，

要求我们在回应中花费大量时间和资源，并产生负面宣传。

医疗保健专业人员，包括但不限于医师、护士、医务主任、医院、

药店、药店福利经理、团购组织、批发商、保险人、所有个人

受雇于此类实体（统称为HCP），以及患者、护理人员、患者倡导组织或医疗

societies，可能会影响RYTELO的推荐和处方。政府正在持续关注

制药行业与HCP或其他可以影响处方的人之间的关系或

产品的推荐，以及我们可能从事的常见行业活动，例如演讲者计划、咨询

董事会、与HCP的咨询协议、与提供共付金援助的慈善基金会的关系，以及

与患者组织和患者的关系继续受到政府越来越多的关注。

我们与HCP和其他有能力影响推荐和

RYTELO的处方可能会使我们面临广泛适用的联邦和州欺诈和滥用以及其他医疗保健法

和法规，包括反回扣和虚假索赔法；数据隐私和安全法，包括健康

经卫生信息技术促进经修订的《保险流通和责任法案》（HIPAA）

和《临床健康法》（HITECH）；以及与支付和/或其他价值转移相关的透明度法律

医生、其他医疗保健专业人员和教学医院。这些法律可能会限制企业或金融

我们开展业务的安排和关系，包括我们如何营销、销售和分销

RYTELO。有关适用的联邦和州医疗保健法律法规的限制的详细信息，可能

影响我们的运营能力，见第1项“商业-政府监管-欺诈和滥用，以及透明度法律和

条例》的报告。

因为这些法律的广度和法定例外和安全港的狭窄

可用，我们的某些业务活动可能会受到一项或多项此类法律的质疑。

例如，为了帮助患者买得起我们的产品，我们有一个患者援助计划，偶尔也会使

向帮助经济困难患者的独立慈善基金会捐款。这些类型的程序旨在

协助患者购买药品已成为AKS和其他联邦和州的审查对象

近年来的法律。如果我们或我们的供应商或捐赠接受者被视为未能遵守法律或法规在

这些程序的运行，我们可能会受到损害赔偿、罚款、处罚或其他刑事、民事或行政

制裁或执法行动。我们无法确保我们的合规控制、政策和程序将是足够的

以防范我们的员工、业务合作伙伴或供应商可能违反美国法律或法规的行为

我们经营所在的司法管辖区。政府调查可能会对我们的商业行为产生负面影响，损害我们的

声誉，转移了管理层的注意力，增加了我们的开支。

同时，我们维护一个全面的合规计划，其目标是确保我们的

我们的第三方承包商和雇员的做法和活动属于现有法定范围

在可能的情况下提供例外和监管安全港，并在其他方面遵守适用的法律，这是可能的

政府当局可能会不同意我们的评估，对我们的雇员或承包商的行为找茬或

得出结论，我们的业务实践不符合当前或未来的法规、法规或案例法，涉及

适用的欺诈和滥用或其他医疗保健法律法规。如果我们的操作被发现违反了任何

这些法律或可能适用于我们的任何其他政府法规，我们可能会受到重大的民事、刑事和

行政处罚、损害赔偿、罚款、排除在政府资助的医疗保健计划之外，例如医疗保险和

医疗补助，以及削减或重组我们的业务。即使我们没有确定违反了这些法律，

政府对这些问题的调查通常需要花费大量资源，并产生负面影响

公示，或可能导致相关股东诉讼，其中任何一项都会对我们的业务、财务

条件、经营成果和前景。

外国、联邦和州执法机构加强了对相互之间互动的审查

医疗保健公司和医疗保健提供者，这导致了一系列调查、起诉、定罪和

医疗保健行业的结算。如果我们的运营被发现违反任何这些或任何其他医疗保健

以及可能适用于我们的与隐私相关的监管法律、我们经营业务的能力以及我们的经营业绩

可能受到以下不利影响：

•处以重大民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、金钱

罚款、非法所得和监禁；

•可能被排除在参与医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健之外

方案或类似的外国方案；

•名誉损害；

•利润和未来收益减少；

•如果我们受制于一家公司，就会有额外的报告要求和监督

诚信协议或类似协议，以解决有关不遵守

这些法律；和

•削减我们的业务。

抵御任何此类行动可能代价高昂、耗时长，并且可能需要大量资金

和人力资源。因此，即使我们成功地防御了可能带来的任何此类行动

对我们不利，我们的业务可能受损。

与IMETELSTAT进一步发展相关的风险

我们不能确定我们将能够继续开发imetelstat或在临床试验中推进它，或者我们将

能够在美国、欧盟或任何其他地区获得imetelstat在任何其他适应症的监管批准，on

及时或根本没有。

我们完全依赖RYTELO（imetelstat）的成功，这是我们唯一获批的产品，并且

我们从产品销售中产生收入和实现盈利的能力完全取决于我们的能力

成功将RYTELO商业化用于较低风险的MDS或扩大其使用适应症。在这方面，除了

风险较低的MDS，这是RYTELO在美国和欧盟获得上市批准的唯一适应症，

我们正在开发imetelstat，用于治疗几种骨髓性血液系统恶性肿瘤。我们进一步发展的能力

imetelstat并将其使用适应症扩大到其他骨髓血液系统恶性肿瘤是受对重大风险和

不确定性，除其他外，包括我们以下方面的能力：

•从IMPactMF、IMProveMF、IMpress和

IMAGINE临床试验，以及我们在一线MF和急性髓细胞白血病的研究

或高风险MDS，以支持任何监管批准申请，无需临床

与imetelstat相关的有意义的安全问题、副作用或剂量限制性毒性

可能会对其收益-风险状况产生负面影响；

•确定使用imetelstat不会导致明显的全身或器官毒性，

包括肝毒性，或导致不可接受的利益风险的其他安全问题

简介；

•在需要时获得额外资本，以使我们能够进一步推进

imetelstat在其他骨髓血液系统恶性肿瘤中的临床试验；

•获得并维持所需的监管许可和批准，以实现持续

imetelstat的临床开发；

•与第三方订立并维持商业上合理的安排，以提供

进一步研究、开发和商业化RYTELO所需的服务，包括

维护与我们的合同研究组织（CRO）和第三

派对制造商和针对美国以外地区的符合适用

法律；

•招聘和留住足够的合格和有经验的人员来支持发展

RYTELO在潜在的其他获批适应症和其他

美国和欧盟以外的司法管辖区；

•实现RYTELO治疗被患者和相关医

社区；

•在较低风险的MDS中与其他已获批准的治疗有效竞争，并复发/

难治性MF，如果imetelstat被批准用于复发/难治性MF，以及潜在的其他

骨髓性血液系统恶性肿瘤；

•获得RYTELO费用的适当覆盖范围和报销水平from

政府当局、私营健康保险公司和其他第三方付款人；以及

•获得、维护和执行足够的知识产权和监管排他性

RYTELO在美国、欧盟和全球。

如果我们不能成功实现这些目标并克服其他挑战，我们可能

在RYTELO的研究、开发、制造和商业化中遇到的非低适应症-

冒MDS风险，我们可能会被迫放弃我们在适应症以外的RYTELO的开发和/或商业化

风险较低的MDS，这可能会严重损害我们的业务和业务前景。

我们的imetelstat临床试验可能会因多种原因而中断、延迟、终止或放弃

可能对我们的财务业绩、业务和业务前景产生严重不利影响。

我们的临床试验的进行和完成可能会因一个品种而中断、延迟或放弃

原因，包括由于临床试验失败、暂停、终止或延迟与以下相关：

•患者招募、登记和保留挑战以及运营延迟，包括在

连接开设新的临床试验场所，同时也与临床试验竞争

同一患者群体中的其他在研药物；

•以OS作为试验终点，这本身就需要长时间的临床

观察和追踪，包括需要一定数量的事件或死亡，以

在IMPactMF中发生在OS的该试验的中期或最终分析之前；

•使用试验终点，包括患者报告的结果，这需要一个

综合分析结果数据，确定试验结果；

•在美国或其他司法管辖区获得和/或维持监管许可，以

开始、进行或修改imetelstat当前或潜在的未来临床试验，在一

及时，或根本没有；

•研究性新药申请，或IND，以及在其他

imetelstat被置于全部或部分临床暂停、暂停或受制于

FDA或其他类似国际监管机构的其他要求；

•与足够数量的临床试验场所签约，以进行当前和潜在的

未来的临床试验，并确保此类合同包含所有必要的条款和

适用法律要求的条件，包括规定有效的参与机制

在跨境数据传输，以及识别、招募和培训合适的临床

调查员；

•根据适当的临床或

质量规范和监管要求，及时准确地确保

完整的数据集；

•回应数据安全审查的安全调查结果、建议或结论

委员会、独立数据监测委员会和/或现任专家委员会

以及基于期间发生的新数据的imetelstat未来潜在临床试验

这类临床试验；

•制造满足我们规格、成本和质量的足够数量

要求，以及imetelstat或其他临床试验材料的时间表，以某种方式

符合FDA和其他类似国际监管的质量标准

当局，并应对任何药物供应中断、临床试验材料或

可能出现的质量问题；

•宏观经济或其他全球条件的影响，例如通货膨胀、波动

利率、衰退前景、政府停摆、关税变化或其他

贸易限制、银行倒闭和其他对金融体系的破坏，无论是民事还是政治

动乱、军事冲突、流行病或其他健康危机以及供应链和资源

问题；

•遵守当前和未来的监管要求、政策或指南，包括

与欺诈和滥用有关的国内和国际法律法规、透明度、

以及健康信息的隐私和安全；

•与合作者就可接受的条件和及时（如果有的话）达成协议，

医生调查员、位于美国的供应商和其他第三方或其他

国家，包括我们的CRO、实验室服务提供商和临床试验场所，在所有

临床开发的各个方面并与他们成功合作；和

•第三方临床承包商，包括研究人员或我们的CRO没有履行我们的

根据我们预期的时间表或与临床试验一致的临床试验

协议、GCP或其他监管要求，或不进行数据收集或

及时或准确地进行分析。

此外，美国现任政府最近采取行动，限制联邦机构预算和

人员导致FDA预算和员工减少，可能导致响应时间变慢、变长

审查期、延迟检查或其他我们目前无法预测的中断。与以下方面有关的失败或延误

任何上述事件以及在及时审查和处理我们的监管提交和

检查可能会对我们进行或完成我们或我们正在进行的临床试验的能力产生不利影响

研究人员，或开始，进行并完成未来潜在的imetelstat临床试验，这可能会增加

开发成本或中断、进一步延迟或停止我们对imetelstat的开发，其中任何一种都可能严重和

对我们的财务业绩、业务和业务前景产生不利影响。

RYTELO可能导致或已经归因于不希望或非预期的副作用或其他可能

停止或限制其进一步商业化、延迟或阻止其在任何其他司法管辖区的监管批准或

适应症，或导致我们推迟或终止我们的临床试验。

而FDA和EC基于我们NDA和

MAA，分别包括3期IMERge试验的数据，我们无法确定结果是否作为更大

商业使用RYTELO的患者数量，包括与安全性相关的结果，将与

作为其批准基础的早期临床试验的结果。

此外，由于正在进行的临床试验中的剩余患者继续接受imetelstat，额外

或可能观察到更严重的毒性或安全问题，imetelstat的利益-风险状况将继续

评估，包括肝毒性风险、严重血细胞减少、有或没有任何相关的致命性出血

血小板减少，患者受伤或死亡。与imetelstat相关的新数据，包括来自不良事件报告和我们的

美国上市后的要求，以及正在进行的imetelstat临床试验，可能会导致产品发生变化

标签，并可能对销售产生不利影响，或导致imetelstat退出市场。FDA和监管机构

其他司法管辖区的当局也可能会在审查我们的营销申请时考虑新数据，以获得更多

指示和/或在其他司法管辖区，或施加批准后要求。如果发生这些行动中的任何一个，它

可能会导致大量费用，并延迟或限制我们产生销售收入的能力。

此外，作为RYTELO商业化的结果，或在当前或潜在的未来临床试验中，

RYTELO可能导致或已经归因于它的不良或非预期副作用或其他影响其

可能中断、进一步延迟或停止其商业化或当前或潜在的未来临床试验的安全性或有效性。

在这方面，在先前和正在进行的临床试验中观察到的不良事件和剂量限制性毒性包括：

•血液学毒性，如严重和/或延长的血小板减少症或

中性粒细胞减少症；

•出血事件，伴或不伴有血小板减少症，包括3/4级出血事件；

•热性中性粒细胞减少症；

•肝毒性和肝功能检查异常，以及肝衰竭；

•肠胃事件；

•感染事件，伴有或不伴有中性粒细胞减少症，包括3/4级感染事件；

•肌肉和关节疼痛；

•疲劳；

•头痛；和

•输液相关反应。

如果患者经历类似或更严重的不良事件，或新的或不寻常的不良事件，或如果

FDA或其他类似的国际监管机构确定，从我们的功效和安全性数据

商业化努力或临床试验中不支持足够的利益风险状况来证明继续治疗是合理的

的患者，则FDA或其他类似的国际监管机构可能会停止或限制其商业化

RYTELO或将我们的一个或多个IND置于临床暂停状态，就像2014年3月发生的那样。如果发生这种情况，有可能

是我们的一项或多项临床试验的重大延迟或可能终止，以及我们的商业化努力

可能会停止，这可能会导致我们停止运营。如果此类毒性或其他安全问题被确定为

我们的RYTELO商业化或在任何临床试验中由我们、FDA或类似的国际监管机构决定

当局要导致不可接受的利益-风险状况，那么：

•FDA和EC可能会撤回或限制监管机构对RYTELO在美国的批准。

和欧盟，分别针对较低风险的MDS；

•可能会要求提供支持RYTELO的利益-风险概况的其他信息

FDA或类似的国际监管机构，如果有任何此类信息不

可用，或者，如果可用，被认为不可接受，监管批准可能会被撤回

由美国的FDA和欧盟的EC，和/或目前的临床试验可能

被FDA或类似国际暂停、终止或暂停临床

监管部门；

•在我们目前的临床试验中保留入组患者的能力可能会受到负面影响，

导致数据集不完整，无法充分评估收益-风险

RYTELO在特定患者群体中的分布；

•可能需要额外的、意外的临床试验或非临床研究

进行的；或

•RYTELO可能不会收到或维持所需的监管许可和批准

使其能够持续发展。

任何这些事件的发生都可能中断、进一步延迟或停止我们的商业化

RYTELO或其进一步发展，并因此可能阻止RYTELO在任何额外的商业化

适应症，以及增加继续开发额外适应症的成本，这将有一个严重的

对我们的经营业绩、财务状况和筹集额外资本的能力、业务和业务产生不利影响

前景，其中任何一个都可能导致我们停止运营。

我们从先前的非临床研究和临床试验中披露的结果和数据，以及由此披露的任何数据

的中期分析，可能无法预测后期临床试验或最终分析的成功，我们无法向您保证

imetelstat的任何正在进行或未来的临床试验，包括IMPactMF，将导致类似的结果和数据，可能

可能使我们能够获得任何进一步的监管批准。

一项临床试验的设计可以确定其结果是否会支持监管机构对一项产品的批准，

和试验设计中的缺陷可能直到临床试验进展顺利或在批准期间才会变得明显

审判完成后的过程。被认为适合监管批准的临床试验设计包括

具有适当统计能力的足够大的样本量，以及对偏差的适当控制，以允许一个有意义的

结果解读。更小样本量的imetelstat临床试验初步结果可

不成比例地受到治疗对少数人的影响，这限制了概括的能力

结果跨越更广泛的社区，使得样本量较小的临床试验的试验结果不如

对更多患者进行试验。因此，可能不太确定imetelstat将在统计上实现

在未来的任何临床试验中都有显著效果。

此外，在非临床试验和早期临床试验中取得成功，包括2期临床试验，如

IMbark，并不能保证以后的临床试验一定会成功，也不能预测最终的临床试验结果。此外，

尽管我们在2023年1月报告了IMERGE第3阶段的积极顶线结果，但这并不能确保任何其他

imetelstat的临床试验将获得成功。imetelstat的后期临床试验可能无法显示出可接受的益处-

尽管通过非临床研究和初步临床试验取得了进展，但风险概况。许多公司在

生物医药行业在后期临床试验中频频遭遇重大挫折，即便在实现

在早期的非临床研究或临床试验中取得有希望的结果。

一般来说，患者人数较多或治疗持续时间较长的3期临床试验可能无法

复制在早期临床试验中观察到的有效性和安全性结果，例如在IMbark中观察到的结果，如果这

If to occur with IMPactMF，this will adversely affect future development prospects of imetelstat，and result，

影响imetelstat在复发/难治性MF中的潜在商业化。

此外，非临床和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响。在

在某些情况下，由于多种因素，imetelstat的不同临床试验之间可能存在显着差异，

包括试验方案中规定的试验程序的变化、患者群体规模和类型的差异，以及

给药方案的变化和坚持。例如，虽然统计分析将IMbark数据与

紧密匹配的真实世界数据，或RWD，发表在2021年9月的《血液学年鉴》上，建议

与双极雄激素治疗相比，使用imetelstat治疗的复发/难治性MF患者的潜在有利OS

使用紧密匹配的患者的RWD，这样的RWD与我们的临床试验数据的对比分析有几个

限制。例如，这些分析在治疗组之间建立了一种相对于普遍可用的平衡

协变量，但不考虑可能影响结果的未测量和未知协变量

分析。潜在的偏见是由因素引入的，这些因素包括，例如，选择纳入

分析、匹配过程中的错误分类、样本量小以及可能不代表

真实治疗患者群体的结果。未能取得支持积极效益的成果----风险概况

当前或潜在的未来imetelstat临床试验将中断、进一步延迟或停止imetelstat的任何开发，

这将对我们的经营业绩、财务状况和筹集额外资金的能力产生严重的不利影响

资本，如果需要，业务和商业前景。

此外，初步数据是基于对当时可用数据的初步分析，结果和

相关调查结果和结论可能会在对相关数据进行更全面的审查后发生变化

特定的研究或试验。我们还进行假设、估计、计算和结论，作为我们分析的一部分

数据，而我们可能没有收到或有机会全面仔细评估所有数据。补充或更新

来自imetelstat当前或潜在的未来临床试验的安全性和有效性数据可能会导致益处-风险概况

无法证明在特定患者中继续开发和/或潜在的监管批准imetelstat是合理的

人口，或者根本没有。IMPactMF报告的任何数据都可能与数据存在重大差异，也可能没有数据那么积极

此前据IMBARK报道。因此，应仔细和谨慎地考虑所报告的数据，而不是依赖

作为未来临床结果的指示。此类额外数据可能会导致比最初更低的效益风险状况

预期，这可能会阻止RYTELO的商业化，阻碍IMPactMF、IMProveMF的潜在成功，

Impress or IMAGINE，or cause us to abandon further development of imetelstat entirely。

顶线或中期结果和数据可能与同一研究的未来结果不同，或不同

一旦收到更多数据并进行了充分评估，结论或考虑因素可能会限定此类结果。

此外，由于IMERGE 3期的剩余患者继续在延长阶段接受治疗和随访

试验和更长期的结果进行评估，这些额外和更成熟的数据可能会改变

imetelstat以不利的方式，包括与OS有关。与未来结果相比存在重大不利差异

初步、中期或顶线数据，可能对我们的财务业绩、业务和业务产生严重不利影响

前景，包括RYTELO的商业化，并可能导致我们停止运营。

我们依赖第三方来进行我们目前和未来潜在的imetelstat临床试验。如果这些第三方做

未能成功履行其合同义务或满足预期的最后期限，我们可能无法继续

imetelstat的开发。

我们没有能力独立进行临床试验。因此，我们依赖医疗

机构、临床研究人员、合同实验室等第三方，如CRO、服务商、供应商、

供应商和顾问，进行imetelstat的临床试验。我们为执行我们的合同而与之签约的第三方

imetelstat当前和潜在的未来临床或研究者赞助的试验在这些试验的进行中起着关键作用

试验和随后的数据收集和分析。但是，这些第三方不是我们的员工，除了

合同义务和义务，我们对其履行的控制能力有限，或数量或时间

他们为imetelstat投入的资源。例如，我们保留了CRO来支持我们的临床开发

活动，以及我们的CRO未能履行其合同义务，或与我们的CRO就

其性能质量或其他事项，可能会进一步延迟或停止我们的临床开发活动。这些第三

当事人也可能与其他商业实体有关系，其中一些可能与我们竞争。在某些情况下

在此情况下，这些第三方可在立即书面通知的情况下，无故终止与我们的协议。

虽然我们依赖第三方来进行我们的临床试验，但我们仍然有责任确保每个

临床试验是根据其研究计划和方案以及适用的法律进行的。此外，FDA

以及类似的国际监管机构要求我们遵守GCP法规和标准，进行、

监测、记录和报告临床试验结果，确保数据和结果科学可信

和准确，并表示参与临床试验的患者的权利、完整性和保密性受到保护，

包括充分了解潜在风险。监管机构通过以下方式强制执行这些GCP要求

定期检查审判主办人、主要调查人员和审判场所。如果我们或我们的任何CRO未能遵守

适用GCP要求，我们的临床试验中产生的临床数据可能被视为不可靠并被FDA，或

类似的国际监管机构，可能会要求我们进行额外的临床试验。我们不能向你保证

经特定监管机构检查后，该监管机构将确定我们的任何临床试验是否

遵守GCP或其他适用法规。此外，我们的临床试验必须用imetelstat进行

根据适用的GMP法规生产。我们未能遵守这些规定可能需要我们重复临床

审判。我们遵守这些法规和标准的能力可能取决于第三方开展的活动

当事人，如果未能按照合同义务和法律要求履行，我们开发

imetelstat可能会中断、进一步延迟或停止。美国或上述第三方的任何失败都将带来严重的

对我们的经营业绩、财务状况和筹集额外资金的能力（如有需要）产生不利影响，业务和

商业前景，包括RYTELO的商业化，其中任何一项都可能导致我们停止运营。

此外，临床试验的执行以及随后的数据汇编和分析

制作，包括IMPactMF的中期和最终分析，需要各方协调。为了

这些职能要切实高效履行，这些方面沟通协调势在必行

与彼此。第三方获取、汇编或分析的临床数据的质量或准确性如

由于未能遵守我们的临床试验方案、GCP或GMP要求，或由于未能遵守任何其他

原因，我们可能需要与替代的第三方达成新的安排，这将导致延迟，并且可能

困难、代价高昂或不可能。

转换或增加CRO、调查员、供应商和其他第三方涉及额外成本和

延迟是因为与新的CRO敲定合同以及他们开始工作所需的时间。虽然

我们谨慎管理与CRO、调查员、供应商和其他第三方的关系，我们和其中任何一方

尽管如此，第三方在未来可能会遇到挑战或延误，这可能会产生重大不利影响

关于我们的业务和业务前景。

此外，我们的临床试验的某些主要研究人员担任科学顾问或顾问，以

我们不时收到与此类服务有关的赔偿。在某些情况下，我们可能会

被要求向FDA或类似的外国监管机构报告其中一些关系。FDA或

可比的外国监管机构可能会得出结论，我们与首席调查员之间存在财务关系

造成了利益冲突或以其他方式影响了审判的进行。美国食品和药物管理局或可与之相媲美的外国监管机构

因此，当局可能会质疑在适用的临床试验现场产生的数据的完整性以及该数据的实用性

临床试验本身可能会受到危害。这可能会导致延迟批准或拒绝任何未来的申请

imetelstat的监管批准，包括FDA的任何其他适应症。

我们不控制当前或任何潜在的未来研究者主导的临床试验的进行，而来自此类的数据

试验可能会显示与imetelstat相关的边际疗效和/或临床相关的安全性问题，从而导致

可能对我们正在进行的临床试验产生重大不利影响的不利效益-风险评估，或我们的

发展计划作为一个整体。

我们不控制研究者主导的临床试验的设计或给药，也不控制提交，

批准或维持开展这些临床试验所需的任何IND或国际同等申报。此外，

我们无法控制来自任何此类研究者主导的临床试验的数据的时间和报告。延迟

及时完成或报告任何当前或潜在的未来研究者主导的临床试验的数据可能具有

对我们在较低风险的MDS中维持RYTELO监管批准的能力产生重大不利影响，或进一步

在临床试验中开发或推进它，因为这种延迟可能会阻碍我们产生必要的补充临床的能力

证、履行上市后承诺或要求，或为监管部门提供及时的安全和

支持正在进行的批准或未来开发所需的功效数据。

研究者主导的临床试验可能会在不那么严格的临床标准下进行，而不是在

公司赞助的临床试验。因此，监管部门可能会密切审查从这些数据中收集到的数据

研究者主导的临床试验。此外，任何研究者主导的临床试验都可能显示出边际疗效和/或临床

可能延迟、限制或阻止进一步临床开发或上市批准的相关安全问题

任何迹象中的RTELO。在任何研究者主导的临床试验结果提高安全性或其他

担忧，监管部门可能会撤回或限制对RYTELO的批准，质疑这类调查机构的结果-

led临床试验，或质疑我们任何临床试验的结果。未来调查员主导的安全问题

临床试验可能会导致RYTELO的批准被撤回，部分或全部临床搁置被置于我们的IND上

FDA或其他类似的国际监管机构，如2014年3月发生的，这将进一步延迟或

阻止我们将RYTELO商业化或将其推进进一步的临床开发。上述任何一项将

延迟或排除RYTELO未来的任何营销批准，并可能导致我们停止开发，这

将严重损害我们的业务和前景，并可能导致我们停止运营。

制造RYTELO（IMETELSTAT）相关风险

未能由我们维持制造供应链适当和充分供应RYTELO为

商业和未来的临床用途将对我们将RYTELO商业化的能力产生不利影响，并导致进一步

延迟或停止临床试验，我们的业务和业务前景可能受到严重损害，我们可以

停止运营。

RYTELO（imetelstat）的制造必须符合适用的监管标准

商业用途以及当前和潜在的未来临床试验。制造RYTELO的过程复杂且

受到几种风险的影响，包括：

•持续制造和达到足够的生产产量的能力与

可接受的质量控制和质量保证，以满足市场对我们

RYTELO商业化，以及持续临床试验的需求；

•我们维持现有商业供应协议和建立额外或

必要时的替代供应协议，包括我们成功转让的能力

制造技术，并在任何此类额外或

替代供应商；

•依赖第三方制造商和供应商，他们的努力我们无法控制；

•供应链问题，包括产品的及时供应和货架的管理-

生命，包括原料、活性药物成分，或原料药，以及药物产品

和其他供应，以及采购上述产品的成本，其中任何一项都可能受到影响

受多种因素影响，包括宏观经济或其他全球条件的影响，

如增加关税、重新谈判现有国际贸易协定、升级

贸易紧张局势和其他贸易限制；

•我们的任何第三方供应商都缺乏合格人员；以及

•监管接受和遵守监管要求，这是不太好的-

定义为寡核苷酸产品而不是小分子药物，并且在每个方面都有所不同

国家。

由于这些和其他风险，我们可能无法维持制造业基础设施和

能够为临床和商业用途提供RYTELO的供应链，这将延迟或对我们的

RYTELO商业化努力；导致销售损失；延迟或导致我们当前或潜在未来的停止

临床试验；延迟或排除RYTELO在其他司法管辖区或适应症的潜在未来监管批准；和

可能会造成财务和声誉损害。

如果制造RYTELO的第三方未能按需履行，RYTELO的商业和临床供应

可能被中断或限制，我们可能无法成功将RYTELO商业化或进行或完成

当前或潜在的未来临床试验。

我们的RYTELO制造供应链依赖，并将继续依赖，完全依赖第三方

制造商执行某些制造、质量控制和其他技术和科学工作有关

RYTELO，以及为我们的商业化提供起始材料和制造原料药和药物产品

RYTELO，以及当前和未来潜在的临床试验。虽然我们与第三方建立了安排

对于制造RYTELO，我们的制造供应链是高度专业化的，因此我们依赖于一个

小集团第三方厂商供应起始原料和药品产品，我们依靠单一来源

供应RYTELO的原料药。这类第三方厂商未能及时合规履约

根据所有监管要求，或根本没有，或在我们保留和

建立一个可以接受的替代供应商，可能会导致药物供应的延迟或短缺，也许是实质性的，那

是我们的临床活动和RYTELO商业化所必需的。例如，我们的第三方之一

制造商收到了FDA的警告信，原因是制造商的工艺存在某些缺陷，并且

不符合FDA要求和管理制造、加工、

药品的包装和保存。虽然与RYTELO生产无关，但如果警示函不及时

由制造商补救，可能导致药物供应延迟或短缺，或无法生产或发货

非临床和临床活动所必需的药物供应，以及商业化。

此外，我们计划保留更多的第三方制造商，以在我们的供应中提供冗余

链；但是，我们可能无法根据我们可以接受的条款及时这样做，或者根本无法这样做。我们期望依靠

关于第三方制造商生产和交付足够数量的RYTELO和其他材料，以支持我们的

RYTELO和临床试验的商业化及时，并遵守适用的监管要求。

我们对这些第三方人员或运营没有直接控制权。对这些第三方厂商的依赖是

面临众多风险，包括：

•无法与任何额外的第三方及时执行合同或生产订单

我们可能以可接受的条件确定的制造商和供应商，或者根本不确定；

•第三方制造商遇到的延误和中断对

这些当事人履行其对我们的合同义务的能力，包括提供

满足商业和临床需求所需的RYTELO数量；

•第三方厂商经历的产能限制和调度限制

由于调度、维护等承诺，以及排队生产

订约设施内的活动；

•监管机构要求对任何重要活动进行验证和限定

当前或其他制造商，可能涉及技术转让、新测试，

合规检查，并可能需要FDA或类似的外国监管机构

主管部门批准；

•第三方制造商无法及时制定和制造RYTELO或

以满足商业需求的数量或质量生产或运输RYTELO

和临床需求；

•第三方生产企业成品药产品可能为两者贴错标签的情况

商业和临床使用，可能导致产品召回和损害我们的

商业；

•期间第三方制造商退出代工业务的决定

提供临床试验或成功生产、储存和分销所需的时间

RYTELO以满足我们的商业需求或在我们建立可接受的替代方案之前

供应商；

•第三方制造商遵守FDA规定的GMP标准和

国家机关和其他政府法规，包括外国管理法规，

对应类似的国际监管机构，包括任何缺陷

在监管检查中发现的，例如在发出的警告信中发现的那些

给我们的第三方制造商之一；

•违反或终止制造或供应合同；

•订约设施的储存或维护不足，导致被盗或损坏；和

•影响承包设施的自然灾害，包括制造业、仓储业和

配送设施。

这些风险中的每一个都可能导致药物供应的延误或短缺，或者无法制造或运送

商业化所需的药物供应，以及可能严重不利的非临床和临床活动

影响我们的财务业绩、业务和业务前景。

此外，第三方制造商和/或任何其他制造商可能需要使实质性

投资以实现充分的产能增加和成本降低，并实施这些监管和合规

RYTELO成功商业化所必需的标准。这些第三方厂商可能不愿意或

能够实现这样的产能增加、成本降低或监管和合规标准，即使他们做到了，这样的

成就可能不是以商业上合理的代价取得的。改变或增加替代制造商可能是

长期、困难和昂贵，由于固有的技术复杂性、监管风险，以及由于数量

寡核苷酸产品潜在生产企业有限。我们可能很难或不可能找到一个

以可接受的条件替代或替代制造商，或根本没有。

与我们的经营业绩和财务状况相关的风险

我们有净亏损的历史，可能在一段时间内无法实现持续的未来盈利，如果有的话。

自1990年开始运营以来，我们每年都在发生和已经发生净亏损，除了

一。截至2025年12月31日，我国累计赤字约$1.9十亿。主要是造成了损失

来自与我们的研发活动相关的成本以及一般和行政成本

与我们的业务有关。虽然我们在2024年6月开始商业化RYTELO，但商业潜力

以及我们成功将RYTELO商业化的能力仍未得到证明，我们作为一家有限的运营历史

商业公司使得我们未来的经营业绩难以预测。我们预计，我们的销售收入可能会继续

由于我们的商业化战略不断演变的影响而在不同时期有所不同，并且作为我们的

否则商业化努力取得进展。如果我们不能从商业销售RYTELO中获得足够的收入，

或者如果我们遇到不可预见的事件或选择对我们的业务进行其他投资，我们可能会继续经历

负现金流，因为我们为我们的运营和imetelstat临床开发活动和研究计划提供资金，以及

继续RYTELO的商业化，包括由于我们有义务根据

与Royalty Pharma达成协议并履行我们的债务义务。我们将需要创造可观的收入来实现

一致的未来盈利能力，而我们可能永远不会实现一致的未来盈利能力。即使我们确实在

未来，我们可能无法维持或提高每季度或每年的盈利能力。我们的失败实现

持续的未来盈利能力可能会对我们普通股的市场价格和我们的持续经营能力产生负面影响

运营。

我们的经营业绩是不可预测的，可能会波动。如果我们的经营业绩低于预期的

证券分析师或投资者，我们普通股的交易价格可能会下降。

我们的经营业绩很难预测，很可能会在季度间和年度间波动到

年。由于自2024年6月FDA批准以来，RYTELO在较低风险的MDS中的历史销售数据有限，

RYTELO销售将很难预测一段又一段的结果，你不应该依赖RYTELO销售

结果在任何时期作为未来表现的指示。RYTELO的销售额过去一直低于

证券分析师和投资者的预期，以及RYTELO的销售一直并可能在未来低于之前

连续或前期销售，我们自己的指导和/或证券分析师和投资者的预期。程度

我们没有达到我们的指导、我们的财务预测或估计，或者分析师或投资者的预期，我们的

股价可能会受到不利影响，可能会受到很大影响。例如，继这两个国家的收益发布之后

截至2025年12月31日和2024年12月31日的季度和年度，我们的股价两次均明显下跌。由于这个

波动性，我们的股东可能无法以或高于他们为普通股支付的价格出售他们的普通股

股票。我们认为，我们的季度和年度经营业绩可能受到多种因素的影响，包括：

•RYTELO在其获批适应症中的总体需求水平，包括在符合条件的范围内

患者段；

•政府和卫生部门对RYTELO的覆盖范围和报销范围

行政当局、私营健康保险公司、管理式医疗项目和其他第三方付款人；

•从总销售额中扣除的金额变化，包括政府规定的回扣、退单和

折扣可能会因政府折扣百分比的变化而变化，包括增加

未来我们可能采取的价格上涨导致的政府折扣百分比，或由于不同的水平

有权获得政府回扣和折扣的实体的使用情况以及患者人口统计数据的变化；

•增加客户按政府折扣价购买RYTELO的资格范围或至

在购买RYTELO时获得政府规定的回扣；

•我们销售成本的变化；

•根据Royalty Pharma协议支付特许权使用费的时间和水平；

•我们为支持RYTELO销售而开展的销售和营销工作的时间、成本和投资水平；

•在我们的研发活动中投资的时机、成本和水平，涉及imetelstat和

潜在的未来候选产品；和

•我们为开发和/或商业化任何其他产品、候选产品或

我们可能开发、许可或获得的技术。

此外，我们运营方面的变化，例如增加开发、制造和临床试验

费用，或我们承担的额外计划、业务活动或进入战略交易，包括

未来对产品、技术或业务的潜在收购也可能导致我们的费用大幅波动。

此外，我们衡量在奖励授予日对员工进行的基于股票的奖励的补偿成本，基于

根据奖励的公允价值，并在员工的必要服务期内将成本确认为费用。作为

我们用作这些奖励估值基础的变量会随着时间而变化，包括我们的基础股票价格、

我们必须确认的费用的大小可能会有很大差异。

由于这些和其他原因，我们很难准确预测RYTELO的未来销量，运营

费用或未来利润或亏损。因此，我们在未来期间的经营业绩可能低于我们的指引或

证券分析师或投资者的预期，这可能会导致我们普通股的交易价格进一步下跌，

或许意义重大。

我们的财务预测和估计受到重大风险、假设和不确定性的影响，我们的实际

结果可能大不相同。

我们的财务预测和估计受到重大风险、假设和不确定性的影响，并且

我们的实际结果可能大不相同。这些预测和估计包括对总可寻址市场的估计

对于RYTELO，关于患者市场份额和接受RYTELO患者治疗持续时间的假设，以及

作为关于我们满足需求的能力的假设和关于我们未来商品成本的假设。这些

预测和估计受制于我们无法控制的各种因素，例如，需求水平

RYTELO，政府和卫生部门对RYTELO的覆盖范围和报销范围

行政当局、私人健康保险公司、管理式医疗项目和其他第三方支付方，增加了在

供应链，包括由于关税增加，重新谈判现有的国际贸易协定，

贸易紧张局势升级和其他贸易限制、劳动力成本增加、监管环境变化、

全球健康危机或宏观经济或其他全球状况的影响，以及我们高级管理团队的变化。

我们的财务预测和估计构成前瞻性陈述，仅用于说明目的，应

不被视为必然预示着未来的结果。此类假设和估计所依据的

财务预测和估计本质上是不确定的，受制于各种各样的重大业务，

经济、竞争和其他风险和不确定性。实际结果可能与预期结果存在重大差异

根据财务预测。我们的独立核数师没有研究、审查、编制或履行任何程序

关于预测，因此，他们没有发表意见或提供任何其他形式的保证

关于这一点。虽然所有财务预测、估计和目标都必然是投机性的，但我们认为

编制财务预测涉及的不确定性水平越高，预测越远，

估计或目标自编制之日起延续。因此，无法保证预期结果

表示我们未来的业绩，或实际结果与财务报告中的结果不会有重大差异

预测或估计.

我们未能在需要时获得额外资本，将迫使我们进一步推迟、减少或消除

RYTELO的进一步发展，或停止RYTELO的商业化，其中任何一项都将严重和

对我们的财务业绩、业务和业务前景产生不利影响，并可能导致我们停止运营。

成功的药物开发和商业化需要大量资金。截至

2025年12月31日，我们有大约$401.1百万现金、现金等价物、受限制现金和可

证券。而我们认为，基于我们目前的运营计划和假设，我们现有的现金、现

等价物和有价证券，加上销售RYTELO的预期净收入，将足以

为我们在可预见的未来的预计运营需求提供资金，如果我们没有从商业

如果我们遇到不可预见的事件或选择进行其他投资，RYTELO的销售额将达到我们预期的水平

我们的业务，或我们对预计运营费用的假设在其他方面不正确，我们可能会要求

额外资金，其中可能包括公共或私募股权发行的组合、债务融资（包括

额外批次（如有），根据Pharmakon贷款协议（定义如下），合作，战略

联盟、许可安排或营销和分销安排，这可能是不可能的。例如，

我们的运营发生变化，例如增加开发、制造和临床试验费用，或者我们承担

额外的计划、商业活动或进入战略交易，包括未来潜在的收购

产品、技术或业务，可能会导致我们的运营费用增加，可能会显着增加，这可能

要求我们筹集额外资金。如果在我们需要的时候没有足够的资金提供给我们，我们的RYTELO

商业化努力可能会受到不利影响，我们可能无法进一步开发imetelstat，

这将严重损害我们的业务，我们可能会停止运营。

尽管2024年6月美国批准了RYTELO，2025年3月在欧盟批准了RYTELO，但任何

临床活动和/或监管批准过程具有高度不确定性，我们无法合理估计我们的

未来的开发活动可能会成功，我们是否会在任何其他方面获得RYTELO的监管批准

我们正在追求或将来可能追求的管辖权或迹象，或我们是否能够有效

在美国、欧盟或其他潜在的司法管辖区或适应症（如果有的话）将RYTELO商业化用于较低风险的MDS。我们

可能永远不会收回我们对任何RYTELO开发的投资，这将对我们的财务状况和

我们的业务和业务前景，并可能导致我们停止运营。此外，我们的计划和时机预期

可能会因宏观经济或其他全球条件的影响而进一步推迟或中断，包括那些

由于关税和其他贸易限制的进一步变化，重新谈判现有的国际贸易协定

或进一步升级贸易紧张局势、通胀、利率波动、经济衰退前景、政府

关闭、银行倒闭和其他金融系统中断、内乱或政治动荡、军事冲突、流行病

或其他健康危机以及供应链和资源问题。此外，我们未来的资本需求很难预测

并将取决于许多因素，包括：

•我们对资本需求的估计所依据的假设的准确性；

•RYTELO整体销售水平及市场认可度；

•非临床和临床开发的范围、进度、时间、规模和成本，

RYTELO的制造和商业化，包括在

美国和欧盟针对低风险MDS的任何商业化，或在任何其他司法管辖区

或我们可能追求的其他适应症，但须获得FDA的许可和批准，以及

类似的国际监管机构；

•延迟或中断开放站点、筛查和招募患者或治疗和

跟随患者，在我们目前或未来任何潜在的RYTELO临床试验中；

•监管审查或其他相关监管行动的成本、时间安排和结果

RYTELO；

•准备、提交和起诉专利申请以及维持、执行的费用

以及为与知识产权相关的索赔进行辩护；

•制造、开发、商业化和营销RYTELO的成本，

包括关于第三方供应商和服务提供商以及我们的能力

实现制造成本的任何有意义的降低；

•RYTELO的销售价格，包括覆盖范围的可用性和足够的第三方

RYTELO报销；

•我们获得或许可其他药物和技术，或投资的程度

业务、产品或技术，尽管我们目前没有承诺或

与任何这些类型的交易有关的协议，或我们向其发出许可的协议

RYTELO；

•我们能够进入并进行成功商业化的程度

与第三方的安排，包括商业化和营销

RYTELO在欧盟和美国以外的任何其他地区，如果批准

此类其他区域的商业化；

•与未决的推定证券集体诉讼和股东相关的费用

衍生诉讼和潜在的额外相关诉讼，以及任何其他诉讼；

•我们的销售、一般和管理费用，包括费用的范围和范围

与未决和潜在的未来诉讼有关；

•我们的负债水平和相关的偿债义务；

•加利福尼亚州和新泽西州设施的维护和运营成本，以及

差旅费用增加；

•宏观经济或其他可能降低我们获得股权或

债务资本或以更优惠的条件进行其他融资，可能对未来

资本要求和预测；和

•使我们的人员能够远程工作的成本，包括提供物资，

履行职责所必需的设备和技术。

如果我们需要筹集额外资金来为我们的业务提供资金，包括根据2026年销售

与TD 高宏集团（定义见下文）的协议，该B档贷款及药明康德贷款项下的C档贷款

协议,受一定资金条件限制的；资本租赁交易或其他融资来源，如

额外资本可能无法以可接受的条件获得，或者根本无法获得。我们可能无法筹集股本，或者可能

被迫以股价或其他条款这样做，这可能会导致我们股东的所有权被大幅稀释。

公共和私人债务和股票市场对拟议融资的接受程度受到了重大影响

宏观经济或其他全球影响导致的总体经济、市场和政治气候的不确定性

条件，如通胀、利率波动、衰退前景、政府停摆、进一步变化

在关税和其他贸易限制、银行倒闭和其他对金融体系的破坏、内乱或政治动荡中，

军事冲突、流行病或其他健康危机以及供应链和资源问题，并可能在未来受到影响

受到其他不可预测和我们无法控制的因素的影响。这些影响加大了市场波动

并可能导致全球金融市场的重大长期中断，这可能会减少或消除我们的

通过融资筹集额外资金的能力，并可能对我们可能筹集这些资金的条款产生负面影响

资金。同样，这些宏观经济状况在资本市场和

预计将产生进一步的全球经济后果。如果股票和信贷市场恶化，它可能会使任何

更难及时或以优惠条件获得必要的债务或股权融资，成本更高或更

稀释。如果我们无法有效地将RYTELO商业化，或筹集额外资金，如果需要，或建立

需要时与RYTELO第三方协作伙伴的替代协作安排，发展

并且RYTELO的商业化可能会进一步延迟、更改或放弃，这可能会导致我们停止

运营。

此外，我们可能会出于市场条件或战略考虑寻求额外资本，即使我们

相信我们有足够的资金用于我们当前或未来的运营计划。由于总体经济的不确定性，

市场和政治气候，我们可能会确定有必要或适当地主动筹集额外资金，以

满足更长期的预期运营计划。在一定程度上，我们通过出售股权筹集额外资金或

可转换债务证券，包括根据2026年销售协议，我们的股东可能会被稀释，条款

可能包括清算或其他可能对我们现有权利产生重大不利影响的优先权

股东。此外，我们已经从机构和未来可能借到的额外资本

商业银行资源为发展和我们未来的增长提供资金，包括根据我们的Pharmakon贷款

协议或可能根据与不同贷方的新安排。我们可能会根据以下条款借入资金

协议，例如我们的Pharmakon贷款协议，其中包括限制性契约，包括限制或

限制我们采取具体行动的能力，例如产生额外债务、进行资本支出或宣布

股息。此外，如果我们通过与第三方的联盟、合作或许可安排筹集额外资金

各方，我们可能不得不放弃对RYTELO或我们的技术的宝贵权利，或以不是

对我们有利。

与我们的债务和版税支付义务相关的风险

我们的负债水平和偿债义务可能会对我们的财务状况产生不利影响，并可能使

我们更难为我们的运营提供资金，包括限制我们的运营和财务灵活性。

于2024年11月1日，我们订立Pharmakon贷款协议，我们在1月5日修正了，

2026.我们在2024年11月1日提取了1.25亿美元的贷款，截至2024年11月1日，总

Pharmakon贷款协议项下的未偿本金金额为1.25亿美元。剩余的部分

根据Pharmakon贷款协议，我们可获得的1.25亿美元如下：（a）75.0美元的B档贷款

百万，可供我们选择在2026年7月30日前索取，但须遵守某些惯例和有限

条件；及（b）一笔5000万美元的C档贷款，可供我们申请至2026年7月30日，但须符合

某些条件，包括我们在当天或之前达到指定的过去12个月的RYTELO收入里程碑六月

30, 2026.如果我们没有在规定的时间内实现这样的收入里程碑，我们将没有资格提取

C档贷款。此外，在我们考虑提取任何剩余部分之前

Pharmakon贷款协议，如果可用，我们必须先让自己满意，我们将有机会获得未来的替代

资本来源，例如来自商业收入或股权资本市场或债务资本市场，以偿还

借入的任何额外本金，我们可能无法做到，在这种情况下，我们的流动性和为我们提供资金的能力

运营可能会受到严重损害。

Pharmakon贷款协议项下的所有义务由我们几乎所有的资产担保，

包括我们的知识产权。此外，Pharmakon贷款协议的条款对我们的

经营和财务灵活性，并限制或禁止我们处置某些资产的能力，改变我们的业务范围，

及从事其他重大交易。这样的限制会影响，在很多方面限制或禁止我们的能力

以及我们的子公司的能力，其中包括：

•处置某些资产；

•改变我们的业务范围；

•从事兼并、收购或合并；

•产生额外债务；

•对资产设置留置权；

•支付股息并作出贡献或回购我们的股本；和

•与关联公司进行某些交易。

这种负债可能会给我们带来额外的融资风险，特别是如果我们的业务或普遍

金融市场状况不利于在到期时清偿未偿债务或为其再融资。如果

我们根据Pharmakon贷款协议提取任何剩余部分，我们的债务将增加，这

将进一步增加我们无法在到期时清偿未偿债务或为其再融资的风险。

我们的债务也可能产生重要的负面后果，包括：

•我们将需要通过支付利息和本金来偿还债务，这

将减少可用于为我们的运营、我们的研究和

发展努力和其他一般公司活动；和

•我们未能遵守我们的肯定性和限制性盟约的义务

Pharmakon贷款协议可能会导致违约事件，如果不能得到纠正或豁免，

将允许贷方加速我们偿还这笔债务的义务，并且

贷款人可以寻求强制执行其在为此类资产提供担保的资产上的担保权益

负债。

此外，我们可能会在未来借入额外的资本，以资助临床开发和我们的未来

增长，包括根据Pharmakon贷款协议或可能根据与不同

贷方。如果在我们目前的债务水平上增加额外的债务，上述风险可能会增加。

我们可能没有足够数量的可用现金，以使我们能够支付我们的利息或本金

到期负债。

我们对债务进行预定利息支付或再融资的能力取决于我们的未来

业绩和筹集额外现金来源的能力，这取决于经济、金融、竞争和其他

我们无法控制的因素。如果我们无法产生足够的现金来偿还债务，我们可能会被要求采用一

或更多替代方案，例如出售资产、重组我们的债务或以可能

繁重或具有高度稀释性。如果我们希望为我们的债务再融资，我们这样做的能力将取决于债务状况

资本和借贷市场以及我们目前的财务状况。我们可能不能从事任何这些

活动或以理想的条件从事这些活动，这可能导致我们的债务义务违约。

未能履行我们在Pharmakon贷款协议下的当前和未来债务义务或

遵守Pharmakon贷款协议中的某些约定可能会导致违约事件、发生和

其延续为出借人提供了要求立即偿还所有未偿债务的权利

根据Pharmakon贷款协议（以及在某些无力偿债、清算、破产或类似事件的情况下，

自动要求立即偿还Pharmakon贷款协议下的所有未偿债务），并向

对我们和担保Pharmakon贷款协议的抵押品行使补救措施。这些违约事件包括，

除其他外：

•资不抵债、清算、破产或类似事件；

•未能遵守Pharmakon贷款协议项下的契诺及附属抵押品

文件，其中失败，在某些有限的情况下，不是在10或20天内治愈；

•发生与RYTELO有关的撤回事件；

•发生重大不利变化；

•重大失实陈述；

•第三方债务的某些交叉违约或某些违约或终止事件

套期保值评估；

•对我们作出的某些未及时支付、解除或

留了下来；和

•我们的资产被扣押或扣押。

如果发生违约，贷方可以加速支付Pharmakon贷款项下的所有到期金额

协议。在这种情况下，我们可能没有足够的可用现金或无法通过以下方式筹集额外资金

股权或债务融资，以在这种加速时偿还这种债务。我们可能会被要求延迟，限制，

减少或终止我们的RYTELO开发或商业化努力或授予他人开发和营销的权利

RYTELO。出借人还可以行使其占有和处置担保物的权利，以确保

Pharmakon贷款协议，其抵押品包括我们几乎所有的财产，包括但不限于我们的

知识产权，但有某些例外情况。我们的业务、财务状况及经营业绩可

因任何这些事件而受到重大不利影响。

Royalty Pharma协议对我们的运营灵活性施加了某些限制。

Royalty Pharma协议包含一些契约，这些契约对我们施加了某些与

特许权使用费、尽职调查、报告、赔偿，并包括对知识产权转让的限制和-

许可证，以及某些其他行动。例如，我们有义务根据美国净

以Royalty Pharma协议中规定的特许权使用费率销售RYTELO，直至总特许权使用费之日

付款等于或超过购买价格的1.65倍，如果这种情况发生在2031年6月30日。然而，如果我们是

无法在2031年6月30日之前偿还我们对Royalty Pharma的义务，我们将被要求支付特许权使用费

等于或超过此后购买价格的2.0倍，这可能会对我们的业务产生负面影响，财务

条件和操作结果。Royalty Pharma协议还限制了我们创建或产生留置权的能力或

处置与imetelstat相关的某些资产。我们没有权利回购出售给的RYTELO的收益权益

Royalty Pharma（与控制权变更事件有关的除外），从而限制了我们消除未来

Royalty Pharma协议所载契诺的适用性。遵守这些盟约可能会限制我们的

经营业务的灵活性以及我们采取可能对我们和我们有利的行动的能力

股东。

与保护我们的知识产权相关的风险

如果我们无法获得并保持足够的知识产权保护和相关监管排他性

对于RYTELO，无论是在美国还是在其他国家，我们的竞争对手都可以开发和商业化类似的产品

或与RYTELO相同，而我们成功将RYTELO商业化的能力可能会受到不利影响。

保护我们的专有技术对我们的业务至关重要。我们的成功和成功

我们的商业化和RYTELO计划的未来发展将取决于我们保护我们的能力

technologies and RYTELO through patents，regulatory exclusivity，and other intellectual property rights。我们的成功将

部分取决于我们获得、维护、执行、扩展我们的专利和维护商业秘密的能力，两者都在

美国和其他国家。

作为2013年3月《莱希-史密斯美国发明法》（简称友邦保险）的结果，美国过渡到

第一发明人到备案人制度，在该制度下，假定满足可专利性的其他要求，第一发明人到备

专利申请有权获得该专利。然而，自从在科学或专利文献中发表发现

往往比实际发现滞后至少几个月，有时甚至几年，我们无法确定

在提交专利申请时，我们在我们的专利中指定为发明人或申请人的个人或实体

申请是最先发明其中披露的发明，或率先为这些发明提交专利申请

发明。因此，我们保护我们的可专利知识产权的能力部分取决于我们成为第一个

就我们的发明提出专利申请，或由我们以前的合作开发的发明

合作伙伴并分配给我们，用于RYTELO未来的开发、商业化和制造。结果，如果我们

不是第一个发明人来备案，我们可能无法获得我们原本会考虑的发现的专利

可申请专利，我们认为这对RYTELO未来的成功具有重要意义。延迟申请专利

为任何目的申请，包括进一步开发或完善一项发明，可能会导致丢失

专利权。

专利的颁发对其发明人、范围、有效性或可执行性没有定论，而我们的

美国和其他国家的法院或专利局可能会对专利提出质疑。这些挑战可能会导致

丧失排他性或专利权利要求被缩小、无效或被认为无法执行，这可能会限制我们的能力

阻止他人使用或商业化RYTELO或我们的技术和/或限制专利保护期限

为RYTELO和我们的技术。

虽然我们有使用方法专利，保护使用RYTELO治疗某些疾病，

这类专利并不妨碍仿制药竞争对手制造和销售与RYTELO相同的产品

对于在我们的物质组成专利或其专利期限之后超出我们批准使用范围的适应症

延期，任何监管排他性都已到期。而且，即使竞争对手不积极宣传他们的

产品用于我们批准的适应症，医生可能会“标签外”开具或使用这些仿制药产品，这将

导致我们的销售额下降。

除了我们涵盖RYTELO的专利，我们还希望依赖监管排他性，包括

孤儿药在美国获得长达七年的独占权，在欧盟获得批准后获得十年的独占权，以保护我们的权利

将RYTELO商业化用于其批准的用途，但这种监管排他性可能会受到限制或撤销。见"风险

与RYTELO的监管批准有关--尽管RYTELO已被授予孤儿药资格

MDS和MF在美国和欧盟的待遇，这些认定可能不会被维持，这将消除

与孤儿药指定相关的好处，包括市场独占权，这可能会限制独占期

我们能够维持RYTELO的商业化，并且可能会损害我们的业务和业务

前景。”

除孤儿药独占权外，我们预计将依赖其他形式的监管独占权来保护

我们将RYTELO商业化的能力。在美国，新的化学实体，或NCE，排他性将使我们有权获得四

年的数据独占权和一年的市场独占权，自发布之日起共计五年的NCE独占权

批准首次批准的适应症。我们对NCE排他性的请求仍在FDA待决中，可能不会

被授予或可能被授予，后来又被撤回。在欧盟，imetelstat被指定为新的活性物质，或

NAS。对于这个NAS，监管数据保护赋予我们八年的数据独占权和两年的市场

独家，共十年平行孤儿市场独家。

如果我们未能成功获得、维护、执行和扩展我们的专利和

其他知识产权或让我们的许可人维护我们已许可的知识产权，该

RYTELO和/或我们的技术的价值将受到不利影响，我们可能无法进一步开发或

将RYTELO商业化。此外，这种知识产权的丧失可能会削弱我们排斥他人的能力

来自将与RYTELO相似或相同的产品商业化，因此导致我们的销售额下降。发生

任何这些事件都会对我们的财务业绩、业务和业务前景产生重大不利影响，以及

可能会导致我们停止运营。

获得和维护我们的专利权取决于遵守各种程序、文件提交、费用

政府专利机构规定的付款和其他要求，我们的专利保护可能会减少

或因不遵守这些要求而被消除。

美国专利商标局（USPTO）和各政府专利机构在其他

各国要求遵守多项程序性、跟单、费用支付、定期维护费、续期

专利和/或专利申请的费用、年金费用和其他各种政府费用。未能回应官方

规定期限内的行为，以及不缴纳费用，例如维护费、续期费、年金

费，可能导致专利或专利申请被放弃或失效，导致部分或全部专利损失

辖区内的权利。在这样的事件中，潜在的竞争对手可能会以相同或相似的方式进入市场

产品给RTLO，而这种情况可能会损害我们的财务状况、业务和业务前景。在

此外，如果我们负责专利起诉和维护授权给我们或共同拥有的专利权

对我们而言，上述任何情况都可能使我们对适用的专利所有人或专利共同所有人承担责任。

专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在RYTELO上的竞争地位。

专利的寿命有限。在美国，专利自然到期一般是在其20年后

第一个有效的非临时申报日。因此，我们的知识产权可能无法为我们提供足够的专利

排除他人将与RYTELO相似或相同的产品商业化的权利。

在美国，《Hatch-Waxman法案》允许每个获批产品获得一项专利期限

在正常到期后最多延长五年。美国专利商标局与FDA协商，审查和

批准任何专利期限延长或恢复的申请。专利期限延长的长度通常是

计算出来的作为IND生效日期和NDA提交日期之间的一半期间减去任何时间

保荐机构在该期间未尽责行事，加上NDA提交日期与

批准该申请减去期间保荐机构未勤勉尽责的任何时间.也有限制

关于专利期限延长至自药品批准之日起不超过十四年的期限。我们已申请

美国专利商标局为我们的一些专利延长专利期限。目前，专利期限延长批准的通信和

美国专利商标局授予的延长期的长度可能从提交申请起长达数年

专利期限延长。如果美国专利商标局和FDA确定每个提议的合格专利的延长期，我们将

选择要扩展的一项专利。我们希望将在美国获得的任何专利期限延长适用于我们的方法

2033年3月15日到期的MDS和MF治疗专利。如果这样的专利期限得到延长，我们预计

专利期限将延长至2037年8月，尽管这样的时间安排取决于美国专利商标局的批准，并且可能

与我们的计算不同。

类似的延期在美国以外的某些国家和地区也有，比如在日本，

并在欧洲作为补充保护证书，或SPC。但是，我们可能不会被授予专利期限

由于未能满足众多适用要求中的任何一项而完全延期，包括：

•未遵守规定的备案期限；

•基础专利到期后提交专利期限延长申请；

•未在临床开发或监管审查期间进行尽职调查；或

•未能以其他方式满足适用的标准。

此外，适用当局，包括美国的FDA和USPTO，以及任何同等

其他国家的监管机构和专利局，可能不同意我们对此类延期是否

可用，可能拒绝授予我们专利的延期，或者可能授予比我们要求的更有限的延期和

可能不到五年。如果我们就最近提交和颁发的专利选择并被授予专利期限延期，我们

可能无法获得可能的专利期限延长的全部好处，如果有的话。如果我们没有足够的专利寿命和

监管排他性以保护RYTELO，我们的财务业绩、业务和商业前景将是实质性和

受到不利影响，这可能会导致我们停止运营。

在欧洲和其他司法管辖区，我们的成分物质专利覆盖范围已于2024年9月到期，

而我们的MDS和MF的治疗方法专利权将于2033年11月到期。我们的治疗方法专利

根据欧洲理事会（EC）的许可，可能有资格根据SPC延长最多五年的专利期限

第469/2009号条例，或欧洲SPC条例，在收到上市许可后，例如，

我们的MDS治疗方法专利。在欧洲，我们有单独的治疗方法专利，涵盖MDS和MF，

并且SPC只能针对产品申请一次。因此，在欧洲各国经

Area，或EEA，我们必须依赖监管独占性和我们的治疗方法专利。

如果RYTELO的监管批准发生在专利在不允许临时

专利期限延长，正如包括欧洲在内的许多司法管辖区和地区的情况一样，我们将无法获得

该过期专利的任何专利期限延长，我们的专利权期限可能会受到限制。因此，在

欧洲和其他类似的司法管辖区和地区，我们将无法寻求专利期限延长我们的

物质组成专利，因为它于2024年9月到期。如果我们没有足够的专利寿命和监管

保护RYTELO的排他性，我们的财务业绩、业务和商业前景将受到重大不利影响

受影响，这可能会导致我们停止运营。

此外，对获批药品中的专利列示有规定与

治疗等效性评估，或橙皮书。我们的一些专利被列入了橙皮书。

仿制药制造商可能会挑战上市。如果涵盖RYTELO的适当专利未在

橙皮书或随后被从橙皮书中删除，一家仿制药制造商将不会被要求

提前通知我们向FDA提交的任何简化NDA，以获得销售仿制药的许可

RYTELO。上述任何情况均可能损害我们的竞争地位、业务、财务状况、经营成果

和前景。

橙皮书所列涵盖RYTELO或其使用方法的任何专利的有效性、范围和可执行性

可能会受到第三方的挑战，可能无法保护我们免受仿制药或创新者竞争的影响。

如果第三方根据FDCA第505（b）（2）条提出申请或简化新药

根据第505（j）条申请或ANDA，以获得销售RYTELO仿制药或后续版本的许可，以及

全部或部分依赖于由我们进行或为我们进行的研究，第三方将被要求向FDA证明：

（1）就我们对RYTELO的NDA而言，并无在橙皮书中列出的专利信息；（2）在

橙皮书已到期；（3）所列专利未到期，但将在特定日期到期且批准为

寻求专利到期；或（4）所列专利无效或不会因制造、使用或销售

第三方的通用产品。新产品不会侵犯橙皮书所列专利的证明

RYTELO，或称此类专利无效，称为第IV款认证。如果第三方提交第IV款

向FDA认证，第IV段认证的通知也必须在第三次之后的20天内发送给我们

党的ANDA被FDA接受备案。然后，我们可能会发起诉讼，以捍卫在

注意。收到通知45天内提起专利侵权诉讼自动阻止FDA

自批准第三方的ANDA起，直至NDA持有人收到通知后的最早30个月

第四款认证、专利到期、诉讼的某些和解或法院在

有利于第三方的侵权诉讼。如果产品具有NCE独占性并且通知给出和诉讼

在排他性的第五年提交，监管中止期延长至参考产品获得批准后的7.5年。如果

我们在规定的45天期限内不提起专利侵权诉讼，第三方的ANDA将不受

到FDA批准的30个月停留。但是，如果涵盖RYTELO的适当专利未在Orange

Book或随后被从橙皮书中删除，仿制药生产商将不会被要求提供

提前通知我们向FDA提交的任何简略NDA，以获得销售仿制药的许可

RYTELO。上述任何情况均可能损害我们的竞争地位、业务、财务状况、经营成果

和前景。

我们已发布的涵盖RYTELO或其使用方法的美国专利可能无法提供足够的保护

如果竞争对手获得ANDA申请批准或能够围绕专利进行设计，则为竞争产品。一

或者更多的竞争对手可能会通过向FDA提交营销申请来规避这些专利，以获得竞争性

产品含有RYTELO中的活性部分并成功挑战专利有效性或成功

围绕专利进行设计。任何成功的挑战和/或围绕一项或多项专利进行的设计都可能导致

专利到期前正在商业化的RYTELO仿制药。

如果涵盖RYTELO或其使用方法的专利被成功挑战或围绕设计，或者如果

我们未能针对仿制药强制执行我们的专利，我们可能会在这些专利到期之前面临竞争

专利，这可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。

美国或国际专利法的变化或对这类专利法的解释可能会降低我们的价值

专利，从而削弱了我们保护我们的技术和RTLO的能力。

制药和生物制药公司的专利地位，包括我们的专利地位都是高度

不确定，涉及复杂的法律和技术问题。特别是，生物技术的法律原则和

美国和其他国家的医药专利正在演变，我们将能够在多大程度上获得

保护我们的技术和RYTELO的专利覆盖范围，或强制执行或捍卫已发布的专利，是不确定的。

例如，美国颁布并实施了范围广泛的专利改革立法，包括友邦保险、

于2011年9月16日签署成为法律。美国最高法院近年来对数起专利案件作出裁决，要么

缩小特定情况下可获得的专利保护范围或削弱专利权人在

某些情况。取决于国会、联邦法院和美国专利商标局的行动，法律法规

管理专利可能会以不可预测的方式发生变化，这将削弱我们获得新专利或强制执行的能力

我们现有的专利或未来可能获得的专利。同样，专利法的变化，规定在其他

司法管辖区或强制执行的政府机构或改变相关政府当局的强制执行方式

专利法律或法规可能会削弱我们获得新专利或强制执行我们现有专利或专利的能力

可能会在未来获得。这些事件的发生和/或我们的RYTELO专利权的重大损害可能

严重和不利地影响我们的财务业绩、业务和业务前景，这可能会导致我们停止

运营。

2012年，欧洲专利包，即欧盟专利包获得批准，并将法规与

提供涵盖缔约成员国的单一单一专利可能性的目标，以及新的

统一专利法院（Unified Patent Court，简称UPC），适用于单一专利的诉讼以及未选择退出UPC的欧洲专利

系统。欧盟专利包于2023年6月全面生效，目前覆盖18个欧盟成员国。截至

2023年6月1日，所有欧洲专利，包括2023年6月1日之前发布的专利，原则上都属于欧盟的管辖范围

UPC并允许为UPC成员国获得禁令的可能性，并面临中央撤销的风险

at the UPC in participating UPC member states。欧盟专利包下，专利持有人被允许“选择退出”

在最初的七年内，他们的欧洲专利（但不是他们的单一专利）在逐项专利的基础上从UPC

2023年6月1日后的过渡期。在欧盟之后收到授权通知的欧洲专利申请所有人

专利包生效后，对于UPC成员国来说，既可以获得统一专利，也可以验证欧洲

national and optionally file an opt-out demand for patent nationally and optionally file an opt-out request。欧盟专利包可能增加不确定性和成本

围绕我们已发布的欧洲专利和未决申请的执行或辩护。对未来的全面影响

欧洲专利申请策略及我国已授权欧洲专利在欧洲司法管辖区的执行或抗辩

和/或UPC尚不完全清楚。

RYTELO和我们的技术的专利的备案、起诉、维护、辩护和执行

世界各国都会贵得让人望而却步，我们在一些国家的知识产权

美国以外的地区没有美国本土那么广泛。可专利性的要求在某些国家可能有所不同，

特别是在发展中国家；因此，即使在我们确实追求专利保护的国家，也不可能有

保证任何专利都将获得涵盖RYTELO和我们技术的权利要求。

我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或其他知识产权的诉讼，这可能是

昂贵、耗时且不成功，并可能导致我们的专利无效或无法执行

涵盖RYTELO或其使用方法。

竞争对手可能侵犯、盗用或以其他方式侵犯我们的专利或其他知识产权

权利。为打击侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求对一个或

更多的第三方，这可能是昂贵和耗时的，即使最终成功。

我们对第三方发起索赔，也可能导致第三方提出反索赔

针对我们，例如声称我们的专利无效或不可执行的索赔。有效性质疑的理由可能是

被指称未能满足若干法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显性、不可启用或

缺乏书面描述或非法定标的物。不可执行性断言的理由可能是指控

与专利起诉有关的人向美国专利商标局隐瞒相关重大信息，或作出

重大误导性陈述，在起诉期间。第三方也可能向美国专利商标局提出类似的有效性要求

在授予后程序中，如单方面复审、多方审查或知识产权，或授予后审查或异议

或美国境外的类似诉讼，与诉讼并行甚至在诉讼背景之外。

在侵权诉讼中，法院可以裁定我们的专利无效或者不可执行，或者

可以我方专利未涵盖对方使用争议技术为由，拒绝阻止对方使用

有问题的技术。法院用来解释专利的标准并不总是可以预测或统一适用

并且可以改变，特别是随着新技术的发展。结果，我们不能肯定地预测多少

如果我们试图强制执行我们的专利，并且它们在法庭上受到质疑，如果有的话，我们将给予保护，如果有

这类诉讼最终将成功解决。此外，即使我们胜诉，侵权人也可能提起上诉，并在

法院判决可能被推翻和/或上诉法院可能就有效性发布不利决定

或我们专利的可执行性。任何诉讼或辩护程序中的不利结果可能会使我们的一个或多个

专利有被无效或狭义解释的风险，其方式不足以实现我们的业务目标。甚至

如果我们确立侵权，我们可能不会寻求或法院可能决定不授予针对进一步侵权的禁令

活动，而是只判给金钱损失，这可能是也可能不是适当的补救措施。

如果被告在无效或不可执行的法律主张上胜诉，我们至少会输

RYTELO未来任何专利保护的一部分，也许是全部，这可能会对我们的

业务、财务状况、经营业绩和前景。此外，任何不利结果都可能允许第三

各方将RYTELO商业化，直接与我们竞争，无需向我们付款。

再有，如果我们搞知识产权诉讼，就会有公示

档案、简报、聆讯、动议或其他临时程序或发展。如果证券分析师或投资者

认为这些事件是负面的，可能会对我们普通股的价格产生不利影响。

多家企业在保护和捍卫知识产权方面遇到重大问题

美国以外司法管辖区的权利某些国家，特别是某些发展中国家的法律制度做

不赞成强制执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与

生物技术和医药产品，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或

普遍违反我们的专有权利营销竞争产品。例如，许多国家外

美国有强制许可法律，根据该法律，专利所有者必须向第三方授予许可。程序到

在美国以外的司法管辖区强制执行我们的专利权可能会导致大量成本，并转移我们的努力和

关注我们业务的其他方面，并可能使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险。

我们可能无法在美国或全球范围内保护我们的知识产权，并对我们拥有的或

获得许可的专利权将导致昂贵和耗时的法律诉讼，可能会阻止或限制

RYTELO的开发或商业化。

我们的专利或我们已许可的专利权，包括我们可能寻求的专利权

过去或未来合作者的发明，可以通过行政或司法程序提出质疑，这

可能导致重要专利权的丧失。例如，不止一方寻求美国专利保护

友邦保险实施前受法律约束的专利申请中的相同技术，美国专利商标局

可以宣布干涉程序，以确定专利应发给的当事人。专利

干扰通常是复杂的、争议很大的法律程序，可以上诉。它们通常很昂贵，而且

延长，并可能导致专利发放的重大延迟。我们的未决专利申请或我们的已授权专利，

或那些我们已获得许可并可能从其他人那里获得许可的人，可能会被卷入干预程序或受到质疑

通过授予后审查程序或诉讼，其中任何一项都可能延迟或阻止专利的颁发，或导致

已发行专利权的丧失。我们可能无法从过去或未来的合作者那里获得所需的信息

支持我们的专利权，这可能会导致重要专利权的丧失。

根据友邦保险，于2013年3月16日或之后提交的专利申请之间的干扰程序，已

被替换为其他类型的程序，包括派生程序。友邦保险还包括授予后审查

涵盖了使美国专利接受类似于欧洲反对意见的授权后审查程序的程序，例如知识产权

业务方法授予后审查及其他授予后审查。这适用于我们所有的美国专利和我们拥有的专利

许可，并可能向他人许可，即使是在2013年3月16日之前发布的许可。第三方可以尝试使用

美国专利商标局的程序，以使如果首先被第三方质疑就不会被宣告无效的专利权利要求无效

地区法院诉讼中的被告。因此，美国拥有或许可的美国专利可能会受到授权后审查

程序，以及其他形式的审查和复审。此外，友邦保险下的知识产权程序允许任何

人，无论他们是否被指控侵犯所涉专利，例如与对冲基金有关联的实体，以

质疑某些专利的有效性。我们的RYTELO专利权的重大减值可能会造成严重不利影响

影响我们的财务业绩、业务和业务前景，这可能会导致我们停止运营。

某些法域，例如欧洲、中国、日本、新西兰和澳大利亚，允许第三方提交

针对已授予专利和/或专利申请的第三方意见、异议或无效审判。因为我们

寻求实现RYTELO的潜在全球商业化，确保专有保护和运营自由

美国以外的地区对我们的业务很重要。

异议、无效审判等第三方诉讼需要大量的时间和成本，如果

我们不成功或无法承诺这些类型的资源来保护我们的RYTELO专利权，我们可能会失去

我们的专利权和我们可能会被阻止或限制在RYTELO的开发和商业化。

随着越来越多的群体开始从事端粒酶领域的科研和产品开发

生物学和血液系统恶性肿瘤，我们的专利或我们已授权的专利受到挑战的风险

通过专利干涉、派生程序、知识产权、授予后程序、异议、无效审判、重新-

考试、诉讼或其他手段将有可能增加。通过这些程序对我们的专利提出的挑战将是

极其昂贵和耗时，即使结果对我们有利。专利纠纷出现不利结果

可能严重损害我们进一步开发或商业化RYTELO的能力，或可能产生重大不利影响

对我们的业务产生影响，并可能导致我们停止运营，原因是：

•导致我们在相关司法管辖区丧失专利权；

•使我们遭受诉讼，或旨在阻止我们进行的其他类型的诉讼

在相关司法管辖区将RYTELO商业化；

•要求我们获得某些专利和专利申请的许可；

•迫使我们停止使用有争议的技术；或者

•要求我们开发或获得替代技术。

我们可能会受到辩护成本高昂的侵权索赔，而此类索赔可能会限制我们使用有争议的

技术，并阻止我们进行研究、开发、制造或商业化的RYTELO。

RYTELO的商业成功将取决于我们的研发、制造能力，

在不侵犯或以其他方式侵犯RYTELO的知识产权和其他专有权的情况下营销和销售RYTELO

第三方。生物技术和制药行业存在相当多的知识产权诉讼，并

许多制药公司，包括潜在的竞争对手，都拥有大量的专利组合。既然我们不能

意识到可能与RYTELO及其用途有关的所有知识产权，我们不确定地知道

RYTELO或其商业化不会也不会侵犯或以其他方式侵犯任何第三方的

知识产权。例如，我们知道某些第三方已经或可能正在起诉专利和专利

可能与RYTELO相关的遗产，并且当这些专利已经过期时，或者我们认为合理的法院应该裁定

它们是无效的和/或不会因制造、使用或销售RYTELO而受到侵犯，有可能业主（s）

这些专利中的一项将在未来对我们提出索赔。

在我们的技术侵犯他人权利或要求使用发现和技术的情况下

受第三方控制，我们可能会被阻止进行研究、开发、制造或

RYTELO商业化，或可能被要求获得此类第三方的解封许可，开发

替代非侵权技术，我们可能无法以可接受的成本或可接受的条件做到这一点，或在

全部，或停止RYTELO的商业化和持续开发。如果我们无法解决侵权

索赔成功，我们可能会受到禁止我们将RYTELO商业化的禁令，并且可能

还要求我们支付实质性损害赔偿。

此外，虽然我们过去的合作协议已经终止，但我们仍然受到赔偿

对某些合作者的义务，包括与第三方专利侵权索赔有关的义务。除了

侵权索赔，未来我们可能还会受到其他与知识产权有关的索赔，例如索赔

我们盗用了第三方的商业机密。因此，我们的成功在很大程度上取决于我们是否有能力

在不侵犯他人专利和所有权的情况下经营。

我们可能会意识到由第三方控制的有利或

为进一步开发或制造RYTELO所必需。在这种情况下，我们可能会启动牌照谈判

随着需求或机会的出现而转向其他技术。我们可能无法获得所需技术的许可

以商业优惠条件追求RYTELO的研究、开发、制造或商业化，或

完全没有，或此类许可可能会因某些原因而被终止，包括由于我们未能遵守任何

此类许可项下的重大义务。如果我们没有获得必要的许可或此类许可被终止，我们可能会

需要重新设计此类技术或获得替代技术的权利，这可能是不可能的，即使

可能，可能导致RYTELO的开发工作进一步延迟，并可能增加开发和/或

RYTELO的生产成本。在我们无法许可必要技术的情况下，我们可能会受到

诉讼，并被阻止进行RYTELO的研究、开发、制造或商业化，这

将对我们的业务产生重大不利影响。我们未能获得替代技术的权利或许可

进行RYTELO的研究、开发、制造或商业化可能需要的任何技术

将进一步推迟RYTELO当前和潜在的未来临床试验以及任何监管批准申请，

损害我们销售RYTELO的能力，因此导致我们的RYTELO销量下降。发生任何这些

事件可能对我们的业务产生重大不利影响，并可能导致我们停止运营。

我们有一个注册商标，RYTELO，为我们的产品，如果不维护这样的商标可能会对

影响我们的生意。

我们有一个注册商标，RYTELO，它是imetelstat的商业商品名，在数

的国家和地区，包括美国和欧洲。我们的产品商标，RYTELO，被批准作为名称使用

FDA和EC的imetelstat医药产品。然而，可以提出反对或撤销程序

针对我们的商标，并且我们的商标可能无法在此类诉讼中继续存在。如果我们的美国商标申请which

构成了我们的国际注册或IR的基础，因为我们的商业商号被撤回或放弃在

在我们IR的前五年，我们将失去我们的IR注册，这可能会对我们的业务产生不利影响。我们可能无法

维护或执行我们当前和未来的商标，如果我们未能满足适用的监管要求，

我们在这些司法管辖区可能没有可强制执行的商标权或注册。

我们可能会卷入与过去或未来合作者关于知识产权发明人的纠纷，

所有权或使用，以及由我们、或由调查人员、科学顾问、研究合作者或其他人发表的出版物。

此类纠纷可能会损害我们获得专利保护或保护我们的专有信息的能力，这在

无论哪种情况，都可能对我们的业务产生重大影响。

在研究中发现的发明、材料转让或其他合作协议可能成为

在某些情况下由我们和此类协议的另一方共同拥有，并且可能是任何一方的专有财产

在其他情况下。在某些情况下，可能很难确定是谁发明并拥有某项特定发明，或者

是否为共同所有，可能会产生关于发明发明人、所有权和使用这些发明的争议。这些

争端可能代价高昂且耗时，不利的结果可能会对我们的

如果我们不能保护或许可这些发明的权利，就可以开展业务。此外，临床试验研究者、科学

顾问和研究合作者通常拥有发布数据和其他专有信息的合同权利，

须经试验申办者复核。由我们，或由调查人员，科学顾问，以前的雇员，发表的出版物，

研究合作者或其他人，或经许可或违反其与我们或与

我们过去或未来的合作者，可能会损害我们获得专利保护或保护专有信息的能力，这

可能对我们的业务产生重大不利影响，并可能导致我们停止运营。

对我们的业务至关重要的许多信息和专有技术都不能申请专利，我们可能无法

阻止他人获取这些信息，建立有竞争力的企业。

除了专利和商标保护，我们依靠商业秘密来保护我们的专有

技术，尤其是在我们认为专利保护不合适或不可用的情况下。我们试图

通过与我们的员工、顾问、

合作者和承包商。然而，与我们有业务关系的某些顾问和第三方，

并且在某些情况下我们向其披露了商业秘密和其他专有知识，也可能向其提供服务

医疗器械/制药行业的其他各方，包括公司、大学和研究机构

正在开发竞争产品的公司。此外，我们的一些前雇员，他们被暴露于我们的某些

受雇过程中的商业秘密和其他专有知识可能会与、成为

受雇于，我们的竞争对手。我们不能保证这些协议不会被违反，我们会

对任何违约行为有足够的补救措施，或我们的商业秘密不会以其他方式被知晓或被独立

被竞争对手发现，其中任何一项都会严重损害我们的业务。

商业秘密保护不妨碍自主发现技术或专有

信息或使用相同。竞争对手可能会完全或部分独立复制或超过我们的技术。如果

我们的任何商业秘密要被竞争对手合法获取或自主开发，我们就没有权利

以防止他们，或他们与之通信的人，使用该技术或信息与我们竞争

我们没有专利保护的国家。

与管理我们的增长和其他业务运营相关的风险

我们的战略重组计划和2025年12月实施的相关裁员可能不会导致

在预期的节约和长期价值创造中，可能导致总成本和运营费用更大

超出预期，可能会扰乱我们的业务。

结合我们在2025年12月宣布的战略重组计划，我们实施了一项

裁员，约占裁员前员工总数的三分之一。我们可能

未全部或部分实现我们的重组努力对我们2026年运营费用的预期收益，原因是

无法预料的困难、延误或意外的代价。我们承担了大约$17.0百万重组和

截至2025年12月31日止年度的重组相关费用，主要包括一次性员工遣散费

支付、医疗保健和相关福利，以及其他与员工相关的成本，我们估计裁员将

将于2026年第一季度基本完成。如果我们无法实现预期的运营效率和

重组带来的成本节约，我们的经营业绩和财务状况可能会受到不利影响。我们也

不能保证我们将来不必进行额外的裁员或重组活动。

此外，我们裁员可能对我们的运营造成干扰，或可能产生意想不到的后果，例如

作为超出计划裁员的减员，或我们日常运营的中断。我们的裁员可能

也损害了我们吸引和留住合格的管理、科研、临床、生产人员的能力。

对我们的业务至关重要。任何未能吸引或留住合格人员的情况都可能阻碍我们成功发展

如果获得批准，并在未来将我们的候选产品商业化。

我们可能无法成功留住或招聘关键人员来支持商业化和进一步

开发RYTELO或以其他方式成功管理我们的增长。

我们在美国和欧盟成功将RYTELO商业化用于低风险MDS的能力，以及

在其他骨髓血液系统恶性肿瘤中继续开发RYTELO在很大程度上取决于技能，

我们的执行官和关键员工的经验和努力。此外，我们需要招募、维持、

激励和整合更多在销售、营销、市场准入、商业方面具有专业知识和经验的人员

运营、定价、临床科学、生物统计学、临床运营、药物警戒、质量、制造、监管

务、医事、法务、合规，使我们能够进一步商业化，进一步发展RYTELO。

我们面临着来自众多制药、生物制药的合格个人的激烈竞争

和生物技术公司，以及学术和其他研究机构，以及我们地理上的竞争

地区尤其激烈。与我们的商业化相关的重大风险和不确定性以及进一步

RYTELO的发展，以及有关我们未来业务可行性的风险和不确定性可能会产生不利

影响我们留住和招聘合格人员的能力。我们还可能面临高于预期的人员成本

为了吸引新的人员因合格申请人短缺，或维持我们目前的管理和

人员，原因是生物技术领域的机会增多。如果我们无法成功挽留，

激励和激励我们现有的人员，或吸引、吸收和保留其他高素质的人员在

在可接受的条件下的未来，我们商业化和进一步开发RYTELO的能力将受到损害，我们的业务

我们的普通股价格将受到不利影响。

此外，我们的人员目前正在多个辖区履行职责，如果我们在

无法或未能遵守此类司法管辖区的就业、税收、福利和其他法律，我们可能会面临处罚、罚款或

诉讼。

我们未来的财务表现以及我们开发、制造和商业化RYTELO的能力

部分取决于我们有效管理任何未来增长的能力。我们的管理层可能不得不转移财务和

其他资源，以及投入大量时间来管理增长活动，例如增强

运营、财务和管理流程和系统。如果我们不能有效地管理我们的扩张

运营，我们可能会遇到基础设施和遵守适用法律法规能力方面的弱点

要求和规定、操作失误或缺点、商业机会丧失、员工流失和

剩余员工的生产力降低。

管理层过渡造成不确定性，并可能损害我们的业务。

过去几年，我们经历了行政领导层的重大变化，更多的能

发生。例如，在2025年8月6日，我们宣布任命Harout Semerjian为我们的总裁兼首席

执行主任及董事会成员，自2025年8月7日起生效。此外，2025年10月，我们

任命了新的执行副总裁、首席商务官，2024年11月，我们任命了新的研究和

发展。此外，关于我们在2025年12月宣布的战略重组计划，我们

实施了裁员，在裁员前约占我们员工总数的三分之一

人数。公司战略的变化，这往往会随着新高管的任命和

前任高管的离职，可能会造成不确定性，可能会对我们快速有效的执行能力产生负面影响，

并且最终可能不会成功。此外，行政领导层过渡期往往难以作为新

高管获得对我们运营的详细了解，战略和管理的变化可能导致摩擦

风格。管理过渡固有地造成一些机构知识的流失，这可能会产生破坏性影响

影响我们实施战略的能力，并可能对我们的财务状况和我们的

业务和业务前景可能会对战略和执行产生负面影响。直到我们整合新的人员，除非

他们能够在他们的位置上取得成功，我们可能无法成功地管理和发展我们的业务，我们的结果

运营和财务状况可能因此受到影响。

虽然我们打算为RYTELO建立潜在的未来合作安排，但我们可能无法

以可接受的条件建立这样的合作安排，或者根本没有，可能不得不推迟、改变或放弃

RYTELO的商业化或进一步发展。

我们打算广泛开发针对血液系统恶性肿瘤的RYTELO，并继续商业化，

我们自己在美国为某些风险较低的MDS患者营销和销售RYTELO。在这个时候，我们不打算

在欧盟（或RYTELO可能在美国以外的任何其他地区）独立商业化RYTELO

未来获批上市）。因此，我们计划与经验丰富的第三方合作

RYTELO在欧盟的商业化和营销，包括关于计划推出的关键路径活动

欧盟的RYTELO，例如报销、健康技术评估或HTA、提交、市场准入和

分配，以及w否则，e可能会在适当的时候寻求合作伙伴，以协助我们发挥潜力

RYTELO在美国境外的开发和商业化，并为此类活动提供资金。我们面对

在寻求适当的合作伙伴方面存在重大竞争，这些潜在的合作安排是

谈判、记录和实施复杂且耗时。此外，我们的制药贷款条款

协议可能会限制我们达成某些合作安排的能力，任何未来的债务协议可能

继续或进一步限制我们签订此类协议的能力。我们可能无法建立协作

以可接受的条件作出安排，或根本没有。在这方面，与第三方的合作安排可能要求我们

放弃物质权利，包括商业化收入，或承担物质持续开发义务

我们将不得不资助或以其他方式支持。

如果我们无法就合作安排进行谈判，我们可能不得不：

•延迟、限制或放弃RYTELO的额外开发；

•延迟、限制或放弃RYTELO在所在司法管辖区的商业化

批准；

•减少未来潜在销售或营销活动的范围；或者

•增加我们的支出，并在我们的

自费，这将需要比我们现有资源更多的资本。

我们在英国和荷兰建立了子公司，这使我们面临额外的成本和

风险。

我们在英国和荷兰设立的全资子公司使我们受一定

与在美国境外开展业务相关的额外成本和风险，包括：

•管理国际业务所固有的复杂性和成本增加

地理位置悬殊；

•遵守各种监管、财务和法律要求的挑战和成本，

随时可能发生变化的；

•潜在的不利税务后果，包括适用税法的变化和

法规；

•潜在代价高昂的贸易法律、关税、出口配额、关税或其他贸易限制，

以及对它们的任何改变，包括与新的特朗普政府变动有关的改变；

•遵守税务、就业、移民和劳动法的雇员居住或

出国旅游；

•在不同地区有效管理员工所固有的挑战，包括

需要调整系统、政策、福利和合规计划，以适应不同的劳动力和

其他规定；

•自然灾害、政治和经济不稳定，包括恐怖主义、民间和

政治动荡、卫生流行病爆发，以及由此引发的全球经济和社会

影响；和

•劳动力动荡比美国更普遍的国家的劳动力不确定性

我们可能会遇到与在美国境外运营相关的额外风险，这些风险可能会对我们的

生意。

我们有位于美国以外的员工，在美国以外开展临床试验，正在追求

向美国以外的LR-MDS患者提供RYTELO的路径，包括在欧盟，这可能会使我们受到

额外风险，包括与在美国境外经营相关的风险，例如：

•我们可能会在关税、贸易壁垒、价格和汇率方面经历意想不到的变化

控制和其他监管要求；

•我们或我们与法律接触的任何第三方的潜在不合规风险

适用于隐私、数据保护、信息安全等事项的要求；

•潜在不遵守税收、就业、移民和劳动法的风险

在国外居住或旅行的员工；

•增加美国以外的税收，包括预扣税和工资税；

•外汇大幅波动，可能导致运营费用增加

和减少收入，以及在另一个国家做生意所发生的其他义务；

•在美国境外的人员配置和管理业务遇到困难；

•与管理多个付款人偿还制度相关的复杂性和

外国的政府支付者；

•劳动力动荡比美国更普遍的国家的劳动力不确定性；

•1977年《反海外腐败法》或类似规定的潜在责任

美国以外的法规；和

•地缘政治行动导致的业务中断，包括战争和恐怖主义。

例如，美国现任政府呼吁大幅改变外贸政策

并于近期大幅提高国际贸易关税和重新谈判国际贸易

协议。我们无法预测这些和潜在的额外关税或重新谈判现有国际

贸易协定、未来关税的范围和性质，包括由于诉讼或其他挑战，将有

关于我们的业务，包括在全球贸易和政治紧张局势升级的背景下。然而，这类关税和其他

贸易限制可能会增加我们的经商成本，降低我们的毛利率或以其他方式对我们的

财务结果。参见标题为“风险因子”的“全球贸易问题以及贸易方面的变化和不确定性

政策和出口法规，包括进出口许可要求、贸易制裁、关税和国际

贸易争端，可能会增加我们的成本，并对销售RYTELO的净收入产生负面影响.”

监管框架和未来立法的不确定性可能导致执行中断

国际多中心临床试验，通过药物警戒计划监测不良事件，该

新药效益风险概况评估，跨境上市许可确定

不同的司法管辖区。对现有法规的修改可能会大大增加从临床开发到

产品在外国司法管辖区的营销授权和商业化，并增加我们的成本。我们不能

预测此类变化和未来监管对我们的业务或运营结果的影响。这些和其他

与国际业务相关的风险可能会对我们实现或保持盈利的能力产生重大不利影响

运营。

全球贸易问题以及贸易政策和出口法规方面的变化和不确定性，包括

进出口许可证要求、贸易制裁、关税和国际贸易争端，可能会增加我们

成本，并对销售RYTELO的净收入产生负面影响。

存在内在风险，基于美国与我们所处国家之间的复杂关系

现在开展或将来可能开展我们的业务，即政治、外交和国家安全因素可能导致

全球贸易限制以及贸易政策和出口法规的变化可能会对我们的业务和

运营。遵守有关产品出口的适用监管要求可能会造成延迟

在包括欧盟在内的国际市场上引入RYTELO，或在某些情况下阻止RYTELO的出口

总共到一些国家。此外，美国的出口管制法律和经济制裁禁止提供

向美国制裁对象的国家、政府和个人提供某些产品和服务。美国和其他

各国已实施并可能继续实施新的贸易限制和出口规定，已征收关税和

对某些商品征税，并可能继续大幅提高对一系列广泛商品的关税，包括

医药生物制品。尽管美国最高法院最近做出了使关税无效的决定

根据《国际紧急经济权力法》实施，关税的规模和影响不确定和

受多种因素影响，包括加征关税的生效日期和持续时间、金额变化、

未来关税的范围和性质，包括因诉讼或其他挑战而产生的任何报复性关税

其他国家可能会针对美国征收的关税和任何可能成为

可用。

美国与其他司法管辖区之间持续的贸易紧张局势导致多轮

关税和潜在关税影响药品和医药成分，包括成品药，

制造设备，以及相关用品。2025年4月，美国政府对全球征收10%的基准关税

而在2025年8月，美国对包括欧盟成员在内的众多其他领土征收了更高的“对等”关税

州和韩国。而美国最高法院最近发布了一项裁决，宣布特朗普征收的关税无效

国际紧急经济权力法下的行政管理，美国政府征收的其他关税

保持不变，包括特朗普政府根据《贸易法案》第122条征收的10%全球关税

美国最高法院判决后的1974年。此外，美国工业和安全局、

商务，已启动调查，确定药品成分，包括成品药，

在美国境外制造的产品构成国家安全风险，应被征收额外关税。不像消费者

货，药品面临独特的监管限制，使得快速的供应链调整特别困难

而且代价高昂.尽管我们的imetelstat供应链的很大一部分目前位于美国，但活跃的

用于imetelstat的药物成分或API在韩国生产，我们的47mg小瓶RYTELO药物

产品目前在意大利生产。此外，未来我们可能会选择利用其他代工商

用于不同的imetelstat演示文稿和来自其他国际司法管辖区的我们供应链的源材料。

据此，此类全球性或特定行业的关税，或当前国际贸易协定的重新谈判，或其他

贸易限制可能会给我们的业务带来额外成本，包括普遍增加我们的制造成本，

并可能降低我们的毛利率并增加我们的供应链复杂性。此外，其他政府已

征收并可能继续征收报复性关税、贸易限制或贸易壁垒，影响到

可能会给我们的业务带来额外的成本和复杂性，包括我们计划的商业化

2026年特定欧盟市场的RYTELO或限制我们在欧盟或其他国际市场销售RYTELO的能力

我们可能会在那里获得RYTELO的批准。

此外，新的或增加的关税、制裁、贸易限制和贸易壁垒的持续威胁作为

以及美国和外国政府贸易政策的持续变化，包括对现有

国际贸易协定，已经并可能继续对全球经济产生普遍的破坏性影响

因此，可能会对销售RYTELO的收入产生负面影响。鉴于大幅波动和不确定性

关于此类关税的范围和持续时间以及美国和外国政府贸易政策的其他方面

对我们的运营和财务业绩的最终影响是不确定的，未来可能会很大。

我们可能无法以商业上合理的条款或充分的条件获得或维持足够的保险

承保潜在责任，以保护我们免受产品责任或个人索赔等索赔

因我们的RYTELO商业化而产生的伤害索赔、与临床试验行为相关的索赔或相关索赔

到数据保护。

我们的业务使我们面临潜在的产品责任和测试中固有的其他风险，

人类治疗产品的制造和营销。我们可能会成为产品责任或个人

与RYTELO商业化相关的伤害索赔，或与临床试验行为相关的索赔，包括如果使用

RYTELO被指有伤害患者，例如据称由任何肝毒性或出血性引起的伤害

与使用RYTELO相关的事件。我们目前有产品责任和临床试验责任保险，我们

believe is sufficient，but we may experience losses exceeding our coverage or that is not covered in our insurance，and

我们可能无法为RYTELO的商业化维持这类保险，或我们目前的任何或

RYTELO未来潜在临床试验。另外，这类保险可能会变得太贵，我们买不起

因为RYTELO商业化的高风险性和不确定性，临床试验普遍和高

我们业务活动的保险费用。我们可能无法获得或维持临床试验保险在所有

我们进行当前或潜在的未来临床试验的司法管辖区。此外，企业责任、产品责任和

网络安全保险正变得越来越昂贵，尤其是对生物技术和制药

公司，以及普遍向生物技术和制药公司提供保险的保险库

正在变得越来越小，使得我们的商业活动更难以合理的价格获得保险，或者根本就没有。

无法为我们的业务获得或维持产品责任、临床试验责任、网络安全或其他保险

未来以可接受的条件或充分覆盖潜在负债的活动将具有重大

对我们的业务产生不利影响，并可能导致我们限制或停止我们的商业化和进一步发展

RYTELO。

我们和我们的某些现任和前任高级职员和董事已被列为证券类别的被告

诉讼和派生诉讼。这些诉讼，以及潜在的类似或相关诉讼，可能会导致

重大损害，转移管理层对我们业务的时间和注意力，并对

我们的运营结果。这些诉讼，以及我们面临的任何其他诉讼，将是昂贵的辩护或

追求并不确定他们的结果。

证券集体诉讼和/或衍生诉讼经常针对公司提起，

包括生物技术和生物制药公司，它们的证券市场价格出现波动。

这种风险对我们特别相关，因为我们经常经历与我们的

活动。2025年3月13日和3月14日，我们和我们的某些现任和前任官员被列为被告

在美国北区地方法院提起的两起推定证券集体诉讼中

加利福尼亚州为Dabestani v. Geron Corporation等人，No. 3：25-CV-02507和Potvin v. Geron Corporation等人，

第3名：分别为25-CV-02563。两起诉讼均指控违反了《证券交易法》第10（b）和20（a）条

经修订的1934年《公约》，以及根据《公约》颁布的与涉嫌虚假和误导性陈述有关的第10b-5条规则

关于RYTELO的商业潜力。原告声称，除其他外，我们夸大了RYTELO的

作出重大虚假和误导性陈述和/或隐瞒重大不利事实的商业潜力

关于RYTELO的商业潜力，包括医疗保健提供者对RYTELO缺乏认识，

给药中监测要求的负担，以及季节性和现有竞争的影响

关于RYTELO的销售情况，以及当我们在2025年2月26日的财报电话会议上披露我们的股价下跌时

观察到前几个月的收入趋势持平。原告要求赔偿损失和利息，并判

合理的费用，包括律师费和专家费。2025年5月29日，法院合并了Dabestani和Potvin

re Geron Corporation证券诉讼中说明的案件合并为一项合并诉讼，或证券集体诉讼，

并指定了首席原告和首席原告的律师。2025年8月8日，主要原告提交了合并

修正申诉。于2025年10月7日，我们提出动议，驳回合并修订投诉。听证会

关于罢免的动议定于2026年3月19日举行。

此外，在2025年4月15日和2025年4月16日，三名据称的股东提出了派生投诉，

各自向美国加州北区地方法院提起诉讼，标题为Bishop v. Scarlett，et al.，No。

3：25-CV-03356，Lerner v. Scarlett，et al。，3号：25-CV-03401，和Willis诉Scarlett等人，编号：3：25-CV-03396，分别。

这三起诉讼点名了我们的某些现任和前任董事和高级管理人员，并声称他们违反了他们的

受托责任，并违反联邦证券法，发布涉嫌虚假和误导性声明，涉及

RYTELO的商业潜力。三项衍生投诉中的每一项指控都与

上述两起证券集体诉讼，这些诉讼均以此为前提。原告要求损害赔偿和

利息，并判给合理费用，包括律师费和专家费。原告在Bishop诉Scarlett等人。

和Willis诉Scarlett等人。也寻求惩罚性赔偿。2025年5月16日，法院合并了三个派生

投诉合二为一综合行动标题In re Geron Corporation derivative litigation，或合并

衍生行动。于2025年6月17日，法院暂停合并衍生诉讼，以待就合并衍生诉讼作出最终裁决

预计在证券集体诉讼中驳回的动议。

2025年8月29日，一名声称的股东向我们的董事会提出要求，要求启动民事

针对我们的某些现任和前任董事违反其受托责任和违反证券的诉讼

通过发布涉嫌虚假和误导性的声明来制定法律，这些声明涉及RYTELO的商业潜力。上

2025年9月19日，董事会回应称，考虑到另一方，将推迟对需求做出最终决定

未决衍生诉讼和证券集体诉讼。于2025年10月7日，声称的股东于

美国加利福尼亚州北区地方法院，标题为Jae Hyung v. Bir，et al.，No. 3：25-

CV-08575。派生诉讼点名了我们的某些现任和前任董事和高级职员。中的指控

派生诉讼与证券集体诉讼和上述派生诉讼有本质相似之处。The

原告寻求损害赔偿和合理费用的裁决，包括律师费和专家费。1月23日和

分别于2026年2月19日，另外两名据称的股东各自在我们的董事会上提出了类似的要求

董事。

我们过去也受到过证券集体诉讼。2020年，三证券类

对我们和我们的某些官员提起了诉讼。其中一项诉讼被主动驳回，我们

解决了其他两起诉讼，并于2023年10月进入终审判决。2020年和2021年，七家股东

派生诉讼已在多个法院提起，将我们当时的某些现任官员和某些

我们当时的现任和前任董事会成员。所有七项股东派生诉讼均被驳回

偏见。

有可能会提起更多的诉讼，或者可能会收到来自股东的指控，

关于这些与未决诉讼或其他事项中所指称的相同事项，并同时点名我们和/或我们的

高级职员和董事作为被告。该等诉讼及任何其他相关诉讼均存在固有的不确定性，且

实际的防御和处置费用将取决于许多未知因素。未决诉讼的结果及

任何其他相关诉讼必然是不确定的。我们可能被迫花费大量资源，并可能招致

未决诉讼和任何相关或额外诉讼的辩护中的大量法律费用和成本，我们可能会

不占上风。监测、发起和抗辩法律行动对于我们的管理来说也是耗时的，很可能

成本高昂，并可能减损我们将内部资源完全集中于业务活动的能力。鉴于

这些诉讼的早期阶段和诉讼的内在不确定性，我们无法预测可能需要多长时间才能解决

未决诉讼或我们可能产生的费用金额，或潜在结果或任何损害的可能金额我们

可能需要付费。在未决诉讼或类似或相关诉讼中作出不利于我们利益的决定，可能

导致支付重大损害赔偿或和解，或可能的罚款，并且，尽管我们保有责任保险，

在我们的保险范围内，我们可能无法成功地驳回或解决任何此类诉讼。如果

针对我们的任何判决或和解以及与未决诉讼相关的成本或费用超出我们的保险范围

承保范围或保险范围被拒绝，我们可能会被迫直接承担部分或全部这些成本和费用，这

可能是实质性的，并可能对我们的业务、我们的股价、现金流、业绩产生重大不利影响

运营和财务状况。

我们可能会受到第三方诉讼的影响，而这类诉讼的辩护或追究成本很高，并且在其

结果.

我们的业务可能会使我们与我们的被许可人、许可人或与我们有联系的其他人发生冲突

合同或其他业务关系，或与我们的竞争对手或利益与我们不同的其他人。我们的

RYTELO商业化可能导致产品或人身伤害纠纷，或与医疗保健的其他纠纷

供应商、患者或其他第三方作为我们商业化努力的结果。我们可能会经历就业-

相关争议。我们可能会与我们保留支持的CRO卷入业绩或其他纠纷

我们的临床开发活动，或与其他第三方，如服务提供商、供应商、制造商、供应商

或顾问。如果我们不能以各方都满意的条件解决那些冲突，我们可能会成为

涉及由我们提起或针对我们提起的诉讼。

诉讼具有内在的不确定性，辩护和处分费用取决于多

未知因素。尽管有保险，我们可能会产生大量的法律费用和费用

诉讼。诉讼可能导致对我们的判决，要求我们支付损害赔偿，禁止我们从事某些活动，或

否则会对我们的法律或合同权利产生负面影响，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。在

此外，这类诉讼的内在不确定性可能会导致我们的股价波动加剧，并导致

我们的股东对我们证券的投资价值。

我们受到美国和某些外国进出口管制、制裁、禁运、反腐败法以及

反洗钱法律法规。遵守这些法律标准可能会削弱我们的竞争能力

在国内和国际市场。我们可以面临刑事责任和其他严重后果的违规行为，

这可能会损害我们的业务。

我们受制于出口管制和进口法律法规，以及其他国家和国家反贿赂

以及我们开展活动的国家的反洗钱法律。反腐法被解读

广泛禁止公司及其雇员、代理人、承包商和其他合作者授权，

直接或间接承诺、提供或提供不当付款或任何其他有价值的东西给收款人

公共或私营部门。我们可能会聘请第三方在美国境外销售我们的产品，进行临床试验，和/或

获得必要的许可、许可、专利注册和其他监管批准。我们有直接或间接

与政府机构或政府附属医院、大学的官员和雇员的互动

组织。我们可以对我们的员工、代理人、承包商的腐败行为或其他违法行为承担责任，并

其他合作者，即使我们没有明确授权或实际了解此类活动。任何违反

上述法律法规可能导致巨额民事和刑事罚款和处罚、监禁、损失

出口或进口特权、取消资格、税务重新评估、违约和欺诈诉讼、声誉损害以及

其他后果。

与信息技术系统、数据安全和数据隐私相关的风险

如果我们的信息技术系统或数据，或与我们合作的第三方的信息技术系统或数据受到或受到损害，

我们可能会遇到此类妥协导致的不利后果，包括监管调查或

行动；诉讼；罚款和处罚；扰乱我们的业务运营，包括我们的临床试验；

声誉损害；收入和利润损失；以及其他不良后果。

在日常经营过程中，我们和与我们合作的第三方收集、接收、存储、使用、

transfer，make access，protect，secure，dispose，transmit，disclose，or otherwise process proprietary，confidential，and

敏感数据，包括个人数据如健康相关数据和参与者研究相关数据、知识产权、

和商业秘密（统称为敏感信息）。此外，我们依靠第三方服务商建立和

维护适当的信息技术和数据安全保护，包括灾难恢复和业务

连续性程序，在它们为我们提供的信息技术系统上，以运行我们的关键业务系统，

包括基于云的基础设施和系统、员工电子邮件以及数据存储和管理系统。然而，

除了我们为关键服务提供商进行的初步网络安全评估和合同义务以及

义务，我们控制或监测第三方与此类事项相关的保障措施和行动的能力有限。

此外，虽然如果我们的第三方服务提供商未能满足其隐私或

对我们的安全相关义务，任何裁决可能不足以覆盖我们的损害，或者我们可能无法追回

这样的奖项。我们的员工大多远程办公，导致公司设备丢失或被盗的风险也增加了

随着我们的信息技术系统和数据面临的风险增加，随着员工利用网络连接、计算机、

以及我们场所和网络之外的设备，包括在家中工作以及在途中和公共场所工作。

未来或过去的商业交易，例如收购或整合，可能会使我们面临额外的

网络安全风险和漏洞，因为我们的系统可能会受到已获得或存在的漏洞的负面影响

集成实体的系统和技术。此外，我们可能会发现在到期时没有发现的安全问题

这类被收购或整合实体的尽职调查，可能难以将公司整合到我们的信息中

技术环境与安全方案。

我们的信息技术系统，包括在我们的远程工作环境中，以及那些第三

我们与之共事的各方过去一直存在，可能继续容易受到不断演变的威胁的影响。这些威胁是

流行，持续增加，并来自多种来源如传统“黑客”、威胁行为者、

“黑客主义者”，有组织的犯罪威胁行为者，或内部不良行为者、人员、老练的民族国家和民族-

国家支持的演员。这些威胁包括但不限于社会工程攻击、有针对性的网络钓鱼

活动、恶意代码或恶意软件、未经授权的入侵、拒绝服务攻击、人员不当行为或错误，

勒索软件攻击、供应链攻击、软件漏洞、计算机病毒、服务器故障、软件、硬件或

数据中心故障、数据或其他信息技术资产丢失、自然灾害、恐怖主义、战争、

由人工智能或AI增强或促进的电信和电气故障和攻击以及其他

类似的威胁。特别是，勒索软件攻击正变得日益普遍和严重，并可能导致重大

运营中断、敏感数据和收入丢失、声誉受损、资金分流。

如果我们要经历这样的攻击，勒索支付可能会减轻一种负面影响

勒索软件攻击，但我们可能不愿意或无法进行此类支付，例如，由于适用的法律或

禁止此类付款的法规。同样，供应链攻击和对临床试验场所的攻击以及

监管和卫生当局的频率和严重程度有所增加，我们不能保证第三方和

我们供应链或第三方合作伙伴供应链中的基础设施，或临床试验场所、监管和

卫生当局，没有受到损害或它们不包含可利用的缺陷或错误，可能导致

违反或破坏我们的信息技术系统或第三方信息技术系统

支持我们和向我们提供的服务，或及时补救和恢复受损系统。

这类事件或威胁可能导致未经授权、非法或意外丢失、腐败、访问、

修改、销毁、变更、获取或泄露敏感信息。我们试图保护的代价

应对此类安全事件可能意义重大，包括可能要求我们修改业务，而我们

已实施安全措施、政策和程序，旨在保护我们的信息技术系统免受

网络安全威胁以及识别和修复漏洞，这类措施可能无法完全实施、遵守

与或成功地保护我们的系统和信息。我们可能会花费大量资源或修改我们的业务

活动（包括我们的临床试验活动），以试图防范安全事件。未来我们可能无法

检测我们信息技术系统中的网络安全威胁或漏洞，因为此类威胁和技术

经常更换，性质复杂，可能要等到发生安全事件后才能被检测到。我们可能

还会遇到安全漏洞，这些漏洞可能会在很长一段时间内未被发现。即使被识别，我们也可能无法

充分调查或补救由于攻击者越来越多地使用工具和技术而导致的事件或违规行为

旨在规避控制、避免被发现以及移除或混淆法医证据。未补救的高

风险或关键漏洞对我们的业务构成重大风险，特别是由于依赖软件供应商

适当修补和实施修复，以及时解决关键或高风险漏洞。此外，我们可能会

受到我们软件供应商应用的软件更新的重大影响，如果此类更新对我们的

系统。

如果我们或与我们一起工作的第三方经历或被认为经历过违约，我们

可能会经历重大不利后果。这些后果可能包括：政府执法行动（为

例，调查、罚款、处罚、审计和检查），我们的运营中断，包括中断

我们的商业化和开发努力、对处理敏感数据的中断或限制（这可能

导致延迟获得或我们无法获得监管批准，并显着增加我们的回收成本

或复制数据）、名誉损害、诉讼（含集体诉讼索赔）、赔偿义务、负

宣传，经济损失，以及其他危害。此外，此类违约可能需要公开通知违约情况，或者我们

可选择自愿通知相关利益相关方，或采取其他行动，如提供信用监测和

身份盗窃保护服务，我们过去也这样做过。此类披露成本高昂，披露或

不遵守这些要求可能会导致不良后果。

第三方除经历安全事故外，可能会聚集、收集、推断敏感

来自公共来源、数据经纪人或其他方式的关于我们的信息，这些信息揭示了关于

我们的组织，并可能被用来破坏我们的竞争优势或市场地位。此外，敏感

公司信息可能因我们的员工或与其相关而被泄露、披露或泄露，

人员，或供应商对生成AI技术的使用。

我们与相关利益相关者的许多合同都包含与保护敏感

信息，而违规行为可能会导致这些利益相关者向我们索赔。无法保证

我们合同中的责任限制将是可强制执行的或充分的，或者以其他方式保护我们免于承担责任，

损害赔偿，或与我们的数据隐私和安全义务有关的索赔。此外，未能保持有效的内部

与数据安全漏洞和一般网络安全相关的会计控制可能会影响我们的生产能力

及时准确的财务报表，并可能使我们受到监管审查。虽然我们确实维持网络责任

保险，我们的保险范围可能在类型或金额上不足以涵盖我们对任何此类损失、索赔或

与安全漏洞、网络攻击、网络入侵或其他相关漏洞或中断有关的责任。

我们和与我们合作的第三方受制于严格且不断变化的美国和外国法律、法规，

规则、合同义务、行业标准、政策和其他与数据隐私和安全相关的义务。

我们（或与我们合作的第三方）实际或被认为未能遵守此类义务可能会导致

监管调查或行动；诉讼；罚款和处罚；扰乱我们的业务运营；声誉

损害；收入和利润损失；以及其他不利的业务影响。

在日常业务过程中，我们处理个人数据和其他敏感数据，包括专有

和涉密商业数据、商业秘密、知识产权、临床试验参与者数据等敏感的第三

党的数据。因此，我们受到众多数据隐私和安全义务的约束或影响，例如联邦、州、

本地和外国法律、法规、指南、行业标准、外部和内部隐私和安全政策，

合同，以及有关处理个人数据的其他义务。这些义务可能会发生变化，受

不同的解释，并可能不一致或司法管辖区之间的冲突。全球数据保护格局正

迅速演变，在可预见的情况下，实施标准和执法实践很可能仍然不确定

未来。这种演变可能会在我们的业务中造成不确定性；影响我们或我们的合作者、服务提供商和

承包商在某些司法管辖区开展业务或收集、存储、转移、使用和共享个人数据的能力；有必要

接受我们合同中更繁重的义务；导致责任；或对我们施加额外费用。这些

义务可能需要改变我们的信息技术、系统和做法以及任何第三方的信息技术、系统和做法

代表我们处理个人数据的各方。此外，这些义务可能要求我们改变我们的商业模式。

美国以外，越来越多的法律、法规和行业标准适用于数据隐私

和安全。例如，欧盟的一般数据保护条例，或欧盟GDPR，以及联合

王国的GDPR，即英国的GDPR（统称“GDPR”），对处理个人

数据。例如，根据GDPR，政府监管机构可能会对数据处理实施临时或最终禁令，罚款

欧盟GDPR下高达2000万欧元，英国GDPR下为1750万英镑，或在每种情况下为4%

年度全球收入，以较大者为准；或与处理班级带来的个人数据有关的私人诉讼

经法律授权代表其利益的数据主体或消费者保护组织。

此外，我们可能无法将个人数据从欧洲经济区、英国和其他司法管辖区转移到

美国或其他国家由于数据本地化要求或对跨境数据流动的限制。欧洲经济区和其他

司法管辖区已颁布法律，要求数据本地化或限制将个人数据转移到其他国家。在

特别是，欧洲经济区和英国大幅限制向美国和其他国家转移个人数据

它认为谁的隐私法是不充分的。其他法域可能会对其数据采取类似的严格解释

本地化和跨境数据传输法律。虽然目前有各种机制可以用来

将个人数据从欧洲经济区和英国转移到美国符合法律规定，例如欧洲经济区和英国的标准

合同条款、英国国际数据转让协议/增编、欧盟-美国数据隐私

框架和英国对其的扩展，这些机制受到法律挑战，无法保证

我们可以满足或依靠这些措施合法地将个人数据转移到美国。如果没有合法的方式让我们

将个人数据从欧洲经济区、英国或其他司法管辖区转移至美国，或如果要求合法-

合规转移过于繁重，我们可能会面临重大不利后果，包括中断或

我们的业务退化，需要将我们的部分或全部业务或数据处理活动转移到其他

司法管辖区（如欧洲）付出重大代价、监管行动风险增加、巨额罚款和

处罚、无法传输数据并与合作伙伴、供应商和其他第三方合作，以及针对我们的禁令

处理或转移经营我们业务所需的个人数据。此外，转移个人

从欧洲经济区和英国流向其他司法管辖区的数据，尤其是流向美国的数据，受到监管机构更严格的审查，

个人诉讼当事人、维权团体和一些欧洲经济区监管机构已阻止公司转移个人

因涉嫌违反欧盟GDPR的跨境数据传输限制而被EEA排除在外的数据。

同样，我们预计将继续有新的拟议法律、法规和行业标准

例如，与美国的数据隐私和安全有关，经HITECH修订的HIPAA规定了特定

与个人可识别健康数据的隐私、安全和传输有关的要求。此外，

经2020年《加州隐私权法案》（简称CPRA）修订的2018年《加州消费者隐私法》，统称

CCPA，对其适用的企业施加了义务。这些义务包括但不限于提供

隐私声明中的具体披露，并向加州居民提供与其个人数据相关的某些权利。The

CCPA允许对违规行为处以法定罚款。虽然CCPA包含有限的临床试验数据例外情况，但

CCPA的实施标准和执法实践在可预见的未来很可能仍然存在不确定性。在

此外，CPRA成立了一个加州隐私保护机构来实施和执行CPRA，这可能

增加强制执行行动的风险，适用于企业代表和员工的个人数据。其他

各州还颁布了数据隐私和安全法。比如，弗吉尼亚州通过了《消费者数据保护法》，

和科罗拉多州通过了《科罗拉多州隐私法案》，这两项法案都与CPRA不同，于2023年生效。如果我们

成为受制于新的数据隐私和安全法，在州一级或其他方面，执法行动的风险针对

我们可能会增加，因为我们可能会受到额外义务的约束，以及个人或实体的数量

能发起针对我们的行动可能会增加。

在欧洲，网络和信息安全指令（“NIS2”）对复原力和事件进行了监管

在包括卫生部门在内的多个部门开展业务的实体的应对能力。不遵守NIS2

可能导致最高1000万欧元或高达全球总收入2%的行政罚款

上一会计年度。

我们的员工和人员使用生成AI技术来执行他们的工作，并且披露和

在生成AI技术中使用个人数据需要遵守各种隐私法和其他隐私义务。

各国政府已经通过并可能会通过更多的法律来规范生成人工智能。我们对这项技术的使用可以

导致额外的合规成本、监管调查和行动以及诉讼。如果我们无法使用生成

AI，它可能会降低我们的业务效率，并导致竞争劣势。

除了数据隐私和安全法，我们在合同上还受制于由

行业集团和我们现在，并且将来可能会成为，受制于这样的义务。此外，临床试验参与者

或我们或我们的供应商获得信息的研究对象，以及共享这些信息的提供商

与我们，可能会以合同方式限制我们使用和披露信息的能力。我们还受其他合同约束

与数据隐私和安全相关的义务，以及我们遵守这些义务的努力可能不会成功。我们

可能会发布隐私政策、营销材料、白皮书和其他声明，例如与

遵守有关数据隐私和安全的某些认证或自律原则。监管机构在

美国正在越来越多地审查这些声明，如果发现这些政策、材料或声明有缺陷，

缺乏透明度、欺骗性、不公平、误导或歪曲我们的做法，我们可能会受到

调查、监管机构的执法行动或其他不良后果。

有可能，在未来，我们可能未能或被视为未能遵守适用的数据

隐私和安全义务。此外，尽管我们尽了最大的合规努力，但我们可能无法成功实现

如果我们的人员或与我们合作的第三方未能遵守此类义务，则应遵守这些义务，这可能

对我们的业务运营和合规态势产生负面影响。如果我们或与我们合作的第三方失败，或

被认为未能解决或遵守数据隐私和安全义务，我们可能会面临重大

后果。这些后果可能包括但不限于政府执法行动；诉讼；

额外的报告要求和/或监督；禁止处理个人数据；命令销毁或不使用个人

数据；以及对公司官员的监禁。任何这些事件都可能对我们的声誉产生重大不利影响，

业务或财务状况，包括：我们业务运营的中断或停止，包括（如相关），

临床试验；无法处理个人数据或在某些司法管辖区开展业务；持续开发能力有限

或将RYTELO商业化；花费时间和资源为任何索赔或调查进行辩护；负面宣传；或

调整或重组我们的业务。

与我们的普通股和财务报告相关的风险

从历史上看，我们的股价波动极大，你的投资可能会遭受价值下跌。

从历史上看，我们的股价波动非常剧烈。2015年1月1日至2025年12月31日期间，

我们的股票交易价格最高为每股6.38美元，最低为每股0.89美元。2025年1月1日至12月31日期间，

2025年，价格在每股3.60美元的高点和每股1.07美元的低点之间波动。显着的市场价格

我们普通股的波动一直是由于并可能在未来受到多种因素的影响，包括：

•RYTELO未来销售水平及市场机会；

•关于监管机构批准或不批准RYTELO在任何其他

司法管辖或适应症，或特定的RYTELO标签适应症，或限制，

其使用中的警告或限制；

•关于研究和开发imetelstat的公告，或不良疗效或

的安全结果，进一步延迟开始、注册或进行，

终止、或进一步修改或完善任何当前或潜在的未来

临床试验，或我们无法成功继续开发imetelstat；

•我们在需要时获得额外资本的能力，以进一步推进我们的

发展计划；

•适用于RYTELO的法律或法规的变更，包括法律或法规

关于RYTELO商业化或临床试验要求获得批准或

与RYTELO相关的其他监管发展；

•与我们的制造商有关的不利发展，包括我们无法获得

RYTELO产品供应充足或无法以可接受的价格这样做；

•RYTELO在其目前已获批准和

任何潜在的未来批准的适应症；

•与RYTELO专有权（包括专利）有关的争议或其他发展，

诉讼事项以及我们获得、执行和捍卫专利保护的能力和

对RYTELO和我们的技术保持监管排他性；

•进一步发展的任何未来合作协议的条款和时间安排

以及我们可能建立的RYTELO商业化；

•宣布重大收购、战略伙伴关系、合作、联合

我们或竞争对手的风险投资或资本承诺；

•经营亏损增加或持续；

•一般国内及国际市场状况或有关

生物制药和制药行业，特别是考虑到由

宏观经济或其他全球情况，

•公众、立法机构对生物技术和制药行业的看法，

监管机构和投资界；

•我们未能达到投资界或一般的估计和预测

公开；

•发表有关我们或我们行业的评论、文章或研究报告，或正面

或证券分析师的负面推荐或撤回研究覆盖，

博主、新闻媒体或其他第三方；

•股东实际或预期出售普通股；

•关于未决和潜在未来诉讼的公告或发展；

•维权股东或其他人提起的诉讼；

•我们无法控制的其他事件或因素；和

•在“风险”标题下讨论的任何其他风险和不确定性的发生

因素。”

此外，如上文标题为“风险因素”中进一步讨论的我们和我们的某些现任和前任

高级职员和董事在证券集体诉讼和衍生诉讼中被列为被告。这些

诉讼，以及潜在的类似或相关诉讼，可能会导致重大损害，转移管理层的时间和

关注我们的业务，并对我们的经营业绩产生重大不利影响。这些诉讼，以及任何其他

我们面临的诉讼，辩护或追究的成本可能很高，其结果也不确定，”我们和某些

我们的现任和前任高级管理人员和董事在证券集体诉讼和衍生诉讼中被列为被告

诉讼。这类诉讼往往是针对包括美国在内的公司提起的，这些公司的证券经历了

市场价格波动时期。未决诉讼和未来对我们提起的任何诉讼都可能导致

大量成本，并转移我们管理层的注意力和资源，这可能对我们的

财务状况和业务运营，并导致我们的股价波动加剧，价值下降

我们的股东对我们证券的投资。

我们未能保持遵守纳斯达克全球精选市场的继续上市要求可能会

导致我们的普通股从纳斯达克全球精选市场退市，这可能会对

我们普通股的价格、流动性、我们进入资本市场的能力以及我们的股东出售其

股份。

我们的普通股目前在纳斯达克全球精选市场或纳斯达克上市，股票代码为

“GERN。”纳斯达克的上市标准规定，公司要获得继续上市的资格，必须保持一

最低股价1.00美元，并满足相对于最低股东权益的标准，最低市值为

公众持股和各种附加要求。从历史上看，我们的股价波动极大，

最近，截至2026年2月20日，我们的股票交易价格低至每股0.89美元。虽然我们的普通股目前

在纳斯达克上市，我们无法保证我们将能够保持合规继续上市

对纳斯达克的要求。如果我们未能保持遵守任何此类持续上市要求，也可以有

不保证我们将能够在未来重新遵守任何此类持续上市要求，或我们的

普通股未来不会退市。如果纳斯达克将我们的证券从其交易所的交易中退市，原因是未能

达到上市标准，我们和我们的股东可能会面临重大负面后果，包括：

•我们证券的市场报价有限；

•确定普通股是“仙股”，这将需要经纪人

交易普通股以遵守更严格的规则，可能会导致

普通股股票二级交易市场交易活动水平降低

股票；

•有限的分析师覆盖范围，如果有的话；和

•a未来增发证券或获得额外融资的能力下降。

从纳斯达克退市也可能导致其他负面后果，包括可能导致

供应商、客户和员工的信心，机构投资者兴趣的丧失和业务的减少

发展机会。

我们的章程、章程和特拉华州法律中的规定可能会抑制对我们的潜在收购出价，这可能会对我们产生不利影响

影响我们普通股的市场价格和/或阻止我们普通股的持有者受益于

他们认为，这可能是收购和收购的积极方面。

我们的章程文件和章程的规定可能会使第三方在实质上更难

获得对我们的控制权，可能会阻止我们管理层的变动，包括阻止股东

通过书面同意采取行动，将董事会分为不同的类别，其任期是结构化的

防止任何一年的董事全部当选，并规定提名董事的程序和

提交提案，供股东大会审议。

此外，我们的公司注册证书为我们的董事会提供了颁发至多

3,000，000股非指定优先股并决定或更改权利、优惠、特权及

未经我们的股东进一步投票或采取行动而授予或导入对这些股票的限制。发行

优先股的股份可能会延迟或阻止控制权交易的变更，而无需我们的股东采取进一步行动。

因此，我们普通股的市场价格可能会受到不利影响。

如果在未来，我们发行的优先股比我们的普通股相对于

支付股息或在我们清算、解散或清盘时，或如果我们发行有投票权的优先股

稀释我们普通股的投票权、我们普通股持有人的权利或我们的市场价格

普通股可能会受到不利影响。

特拉华州法律的规定也可能会禁止对我们的潜在收购出价或阻止我们从事

在企业合并中。此外，我们与行政人员订立个别遣散协议，并于

全公司范围的遣散计划，其中任何一项都可能要求潜在收购者支付更高的价格。要么集体

或者个别地，这些规定可能会阻止我们普通股的持有者从他们可能认为的

收购和收购的积极方面，包括可能实现更高的回报率

来自这些类型交易的投资。

我们修订和重述的章程中的专属法院地条款可能会限制我们的股东获得

与我们或我们的任何董事、高级职员或雇员或任何承销商发生纠纷的有利司法论坛

提出引发此类索赔，这可能会阻止与此类索赔有关的诉讼。

我们经修订和重申的章程规定，除非我们同意选择替代论坛，

特拉华州衡平法院（或，当且仅当特拉华州衡平法院缺乏

标的管辖权，位于特拉华州境内的任何州法院，或，当且仅当所有此类州法院均缺乏

标的物管辖权，特拉华州联邦地区法院）将是以下方面的唯一和排他性论坛：

•代表我们提起的任何派生索赔或诉讼因由或程序；

•任何违反我们目前所欠的信托责任的索赔或诉讼因由或

前任董事、高级管理人员或其他雇员，或我们的股东，对我们或我们的

股东；

•针对我们或我们的任何现任或前任董事、高级职员或

其他雇员，或我们的股东，根据一般规定产生

特拉华州公司法，我们的公司注册证书，或我们的章程；

•寻求解释、应用、强制执行或确定有效性的任何索赔或诉讼因由

我们的公司注册证书或章程；

•国家一般公司法对其提出的任何索赔或诉讼因由

特拉华州授予特拉华州衡平法院管辖权；或

•针对我们或我们的任何现任或前任董事、高级职员或

其他雇员，或我们的股东，受内部事务原则或其他

与我们的内政有关。

此外，《证券法》第22条为联邦法院和州法院在

为执行经修订的1933年《证券法》或《证券法》产生的任何义务或责任而提出的所有索赔，

或其下的规则和条例。我们修订和重申的章程规定，联邦地区法院

美利坚合众国将在法律允许的最大范围内，成为解决任何投诉的专属论坛

主张根据《证券法》或《联邦论坛条款》产生的诉讼因由，包括针对所有因

针对该诉状中指名的任何被告提起的诉讼。为免生疑问，本条文旨在

利益，并可能由我们、我们的高级职员和董事、承销商强制执行任何引起此类

投诉，以及其专业授权该个人或实体所作陈述的任何其他专业实体

以及已编制或认证发行基础文件的任何部分的人。联邦论坛的申请

Provision是指我们的股东为执行《证券法》产生的任何义务或责任而提起的诉讼必须

在联邦法院被提起，不能在州法院被提起，我们的股东不能放弃遵守

联邦证券法及其下的规则和条例。

虽然特拉华州法院已经认定，这种选择法院地条款在表面上是有效的，并且

几个州初审法院已执行此类规定，并要求在美国提起主张《证券法》索赔的诉讼

联邦法院，无法保证上诉法院将确认此类条款的可执行性，并且股东

然而，可能会寻求在专属法院地条款中指定的场所以外的场所提出索赔。在这样一个

例，我们将期望大力主张我国专属法院地条款的有效性和可执行性

经修订和重述的章程。这可能需要与在其他领域解决此类行动相关的大量额外费用

辖区，哪些费用可以由股东承担，无法保证规定将

由其他司法管辖区的法院强制执行。

任何购买或以其他方式获得或持有我们任何证券的任何权益的个人或实体应

被视为已通知并同意我们经修订和重述的章程中的专属法院地条款，

包括联邦论坛条款。这些规定可能会限制股东向司法机构提出索赔的能力

它认为有利于与我们或我们的任何董事、高级职员或其他雇员或我们的股东发生纠纷的论坛

或引起此类索赔的任何发行的承销商，这可能会阻止与此类索赔有关的诉讼。

此外，如果法院裁定我们的章程中所载的专属法院地条款不适用或

在诉讼中无法执行，我们可能会因在其他司法管辖区解决此类诉讼而产生额外费用，

这可能对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。

我们不打算在可预见的未来对我们的普通股支付现金股息。

我们预计在可预见的未来不会对我们的普通股支付现金股息。任何付款

的现金分红将取决于我们的财务状况、经营业绩、资金需求等因素，

并将由我们的董事会酌情决定。此外，我们的Pharmakon贷款协议的条款限制了我们

支付股息的能力和任何未来的债务协议可能会继续或进一步限制我们支付股息的能力。作为

因此，我们普通股的资本增值（如果有的话）将是我们的股东获得收益的唯一来源。

可预见的未来。

我们的雇员、独立承建商、主要研究人员、临床试验场所、CRO、顾问或供应商可能

从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和

要求。

我们面临的风险是，我们的员工、独立承包商、主要调查员、临床

审判场所、CRO、顾问或供应商可能从事欺诈或其他非法活动。这些当事人的不当行为

可能包括故意、鲁莽和/或疏忽行为或向我们披露违反

FDA或类似国际监管机构的规定，包括那些要求报告真实、

完整准确的信息；制造标准；医疗保健欺诈和滥用法律法规；或法律规定

要求真实、完整、准确地报告财务信息或数据。具体而言，销售、市场营销和

医疗保健行业的商业安排受到旨在防止欺诈的广泛法律法规的约束，

回扣、自我交易等滥用职权的做法。这些法律法规可能会限制或禁止范围广泛的

定价、折扣、营销推广、销售佣金、客户激励计划等业务

安排。

受这些法律约束的活动还涉及对所获得信息的不当使用或虚假陈述

在临床试验过程中或在我们的非临床研究或临床试验中创建欺诈性数据，这可能导致

监管制裁和严重损害我们的声誉。并非总是能够识别和阻止我们的不当行为

员工和第三方，以及我们为检测和预防这一活动而采取的预防措施，可能在

控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受政府调查或其他行动的影响，或

因未遵守此类法律或法规而引起的诉讼。此外，我们受制于风险

一个人可以指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生。如有任何该等行动针对

我们，而且我们没有成功地捍卫自己或维护我们的权利，这些行为可能会对我们的

业务、财务状况、经营业绩或前景通过：

•t他处以民事、刑事和行政处罚、损害赔偿和罚款；

•可能被排除在参与医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健之外

程序；

•合同损害赔偿；

•名誉损害；

•减少了潜在利润和未来收益；和

•削减我们的业务。

未能按照2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404节维持有效的内部控制可能

对我们的业务和股价有重大不利影响。

2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404条，即第404条，要求我们建立并维护一个

充分的财务报告内部控制结构和程序。我们的10-K表格年度报告必须包含

管理层对我们财务报告内部控制有效性的年度评估，必须包括

披露我们发现的财务报告内部控制的任何重大缺陷。此外，我们的

独立注册会计师事务所必须每年对我们内部控制的有效性发表意见

过度财务报告。如下文进一步描述，我们发现我们的内部控制存在重大缺陷

截至2025年9月30日存在的财务报告，我们在2025年12月31日对其进行了补救。然而，在

未来，我们就第404条进行的任何测试，或我们的独立注册公众进行的任何测试

会计师事务所，可能会发现我们在财务报告内部控制方面存在的其他缺陷，这些缺陷被认为是

重大缺陷或可能需要对我们的财务报表进行前瞻性或追溯性更改或确定其他

需要进一步关注或改进的领域。

第404节的要求正在进行中，也适用于未来年份。我们预计，我们的内部

随着我们业务的发展，对财务报告的控制将继续发展，包括与我们的

RYTELO的商业化。虽然我们致力于继续改善内部监控流程，而我们

将继续审查我们对财务报告的内部控制，任何控制系统，无论设计得有多好，

操作和评估，只能提供合理的，而不是绝对的，保证其目标将会实现。。

因此，我们无法向您保证，额外的实质性弱点或重大缺陷不会

存在或以其他方式在未来被发现，特别是考虑到我们越来越依赖远程工作的人员。

如果继续出现重大弱点或其他重大缺陷，这种弱点或缺陷可能导致

错误地陈述我们的经营业绩、重述我们的财务报表、我们的股价下跌或其他

对我们的业务、声誉、经营业绩、财务状况或流动性产生重大不利影响。

我们之前已发现我们对财务报告的内部控制存在重大缺陷，可能会发现

未来或以其他方式未能维持有效的内部控制系统的额外重大弱点，这

可能导致我们的合并财务报表出现重大错报或导致我们未能达到我们的定期

报告义务。

实质性弱点是财务内部控制的缺陷，或缺陷的组合

报告，使得公司年度或中期财务存在重大错报的合理可能性

不会及时阻止或发现报表。我们之前发现了内部的实质性弱点

与用户相关的某些信息技术通用控制或ITGC的设计和操作相关的控制

我们的企业资源规划和付款处理系统的访问和程序变更管理。

因此，IT应用程序控制和依赖IT的手动业务流程控制依赖于来自

这些制度，也被认为是无效的。尽管所确定的材料弱点并未导致任何材料

本报告所列期间我们的合并财务报表中的错报，否则不存在

对我们之前发布的财务报表进行了更改，我们的管理层得出结论，这些控制缺陷存在于

的2025年9月30日并构成实质性弱势。因此，我们对财务报告的内部控制和

截至2025年9月30日，我们的披露控制和程序尚未生效。虽然我们随后进行了补救

截至2025年12月31日的这一实质性弱点，我们无法向您保证不会出现实质性弱点或

未来我们对财务报告的内部控制存在重大缺陷。我们未能执行和维持

对财务报告的有效内部控制可能会导致我们的合并财务报表出现错误，从而可能

导致我们之前发布的财务报表被重述，并可能导致我们无法满足我们的定期报告

义务，其中任何一项都可能削弱投资者对我们的信心，并导致我们普通股的价格下跌

对我们或我们的客户不利适用的税法或法规的变化可能会产生重大不利影响

关于我们的业务、现金流、财务状况或经营业绩。

可以颁布新的收入、销售、使用、消费税或其他税法、法规、规则、条例或条例

在任何时候，这可能会影响我们国内外销售和收益的税务处理。任何新的税收都可以

对我们的国内和国际业务运营以及我们的业务和财务状况产生不利影响。此外，

现行税法、法规、规则、条例或条例可被解释、更改、修改或不利地适用于

我们。例如，2022年的《通胀削减法案》包括影响美国联邦所得税的条款

企业，包括对某些大企业的账面收入征收最低税和对

对回购此类股票的公司实施的某些公司股票回购。此外，美国

政府最近颁布了通常被称为One Big Beautiful Bill Act的立法，that（连同其他

最近的美国联邦税收改革）导致对商业实体的税收发生了重大变化，其中包括

其他变动、国际经营所得课税变动、减除费用变动及

研发支出摊销、业务利息可抵扣限制。未来

美国国税局和其他税务机关就任何立法提供的指导可能会影响我们，并且

此类立法的某些方面可能会在未来几年被废除或修改或作废。税收改革立法的变化

可能对我们的递延所得税资产的价值产生重大影响，可能导致重大的一次性费用，并且可能

增加我们未来的美国税收支出。

我们使用净经营亏损结转和某些其他税收属性的能力可能受到限制。

我们在2018年1月1日之前开始的纳税年度的应占净营业亏损结转可能

到期未使用，无法抵消未来的所得税负债。此外，联邦净营业亏损

2017年12月31日后开始的纳税年度，可以无限期结转，但这类联邦扣除

一个纳税年度的净经营亏损以该年度应纳税所得额的80%为限。根据第382及383条

经修订的1986年《国内税收法》和州法律的相应规定，如果一家公司经历了

“所有权变更”，一般定义为其股权累计变动（按价值）超过50个百分点

三年期间的所有权、公司使用变更前净经营亏损结转的能力和

其他变更前税收属性（如研发税收抵免）抵减其变更后应纳税所得额或

税收可能是有限的。过去我们的股权发生了变化，未来的股权发生了变化，有些

这可能超出我们的控制范围，可能会在未来发生，因为我们的股票所有权发生了变化。如果限制是

适用，未来可能会限制使用我们国内净经营亏损和税收抵免结转的一部分

期，部分结转可能到期后才可用于减少未来所得税负债，这

可能会对我们的财务状况产生不利影响。在州一级，可能会有使用净运营的时期

亏损结转被暂停或以其他方式受到限制，这可能会加速或永久增加所欠州税。为

例如，2024年6月，加利福尼亚州颁布立法，除某些例外情况外，暂停使用加利福尼亚网

营业亏损抵消加州收入，并限制使用加州商业税收抵免抵消加州税收，

2023年后至2027年前开始的纳税年度。

项目1b。未解决的工作人员评论

没有。

项目1c。网络安全

风险管理和战略

我们在生物制药部门运营，这是一个受到各种监管的高度监管部门

可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响的网络安全风险，包括

知识产权盗窃；诈骗；敲诈勒索；伤害员工或客户；扰乱我们的临床试验、制造

或供应链；违反隐私法等诉讼及法律风险；及声誉风险。我们主要依赖

行业领先的第三方和基于云的基础设施，用于我们的信息技术系统，因此是

依赖于这些第三方自身的网络安全风险管理实践和策略。我们已经实施和

维护旨在识别、评估和管理来自网络安全的重大风险的各种信息安全流程

对我们关键的计算机网络、第三方托管服务、通信系统、硬件和软件的威胁，以及

我们的关键数据，包括临床试验数据、知识产权、专有、战略性的机密信息，

金融或竞争性质，以及个人数据（“信息系统和数据”）。

我们采取基于风险的方法来识别和评估可能影响我们的网络安全威胁和风险

商业和信息系统与数据。我们的信息技术人员帮助识别、评估和管理我们的

网络安全威胁和风险，并支持我们通过监测来识别和评估来自网络安全威胁的风险的努力

并评估我们的威胁环境。我们使用各种方法和工具来识别、评估和管理网络安全

威胁和风险，包括，例如，自动化工具，第三方托管检测和响应公司来监控

24小时安全警报，业界报告，聘请虚拟首席信息安全官，第三方威胁

评估和渗透测试。此外，我们对数据进行静态加密，维护网络安全控制，如

防火墙和虚拟专用网络。我们还进行计算机化系统监控和访问控制，包括

与人员入职和离职相关的资产管理、跟踪和处置。我们维持

网络安全保险。

视环境而定，我们实施和维护各种技术、物理、组织

旨在管理和减轻从网络安全威胁到

我们的信息系统和数据。例如，在2025年，我们通过与一家

托管检测和响应公司，每周7天、每天24小时监控和响应安全警报。我们

已实施并维护事件响应计划，我们利用旨在维护电子邮件的自动化工具

安全。我们还实施了计算机化系统安全和密码策略，定义了访问的安全性

由我们管理和控制的计算机系统，以及一种计算机化系统事件管理程序，以

解决受监管的计算机化系统中可能影响主体安全、产品质量和数据的任何计划外问题

诚信。我们通过监控基于风险的登录尝试来进一步保护访问，并且需要更强的身份验证（例如，

基于定义策略的多因素身份验证）。我们定期进行网络安全事件桌面培训

涉及我军人员的演习，计划在2026年继续进行类似的训练演习。

我们对来自网络安全威胁的物质风险的评估和管理是综合进入我们的整体

风险管理流程。例如，我们的信息技术主管评估来自网络安全的重大风险

威胁并定期向我们董事会的审计委员会报告，该委员会评估我们的整体企业风险。我们用

第三方服务提供商将不时协助我们识别、评估和管理来自网络安全的重大风险

威胁，包括，例如，网络安全软件提供商，例如我们的托管检测和响应公司，

网络安全服务提供商、渗透测试公司、审计机构和专业服务公司，例如我们的虚拟

首席信息安全官，包括法律顾问。这些关系使我们能够利用专门

知识和洞察力，使我们的网络安全战略和流程能够与行业最佳保持一致

做法。

我们依靠第三方服务提供商在我们的业务中履行各种职能，例如

合同制造组织、合同研究组织、供应商和顾问、第三方物流

组织和分销商分销RYTELO。我们对受监管的供应商进行质量和网络审计，这

通常包括对这类供应商的信息技术系统进行评估，检查最近的网络安全

事件，分析与此类供应商面向外部的基础设施相关的潜在漏洞，以及

他们为保护公司数据而实施的网络安全控制，我们规定了适当的合同义务

关于与信息安全有关的供应商。视所提供服务的性质而定，灵敏度

有争议的信息系统和数据，以及提供者的身份，我们的努力可能涉及不同层次的

旨在帮助识别与供应商相关的网络安全风险并施加合同义务的评估

与提供商的网络安全有关。

有关风险的描述可能对我们产生重大影响的网络安全威胁以及他们可能会怎么做

所以，请看第1部分下我们的风险因素。项目1a。本报告中的风险因素，包括“与信息相关的风险

技术系统、数据安全和数据隐私.”

治理

我们的董事会将我们的网络安全风险管理作为其一般监督的一部分

功能。我们董事会的审计委员会负责监督我们的网络安全风险管理流程，

包括监督和缓解网络安全威胁带来的风险。

我们的审计委员会，以及我们的首席财务官和我们的其他高管成员

管理层酌情收到我们的信息技术主管关于我们重大

网络安全威胁和风险以及我们为应对这些威胁和风险而实施的流程。审计委员会还

接受与网络安全威胁、风险和缓解相关的各种定期介绍。

风险管理人员

我们负责网络安全风险评估和管理的信息技术人员

流程由我们执行管理层的某些成员管理，包括我们的首席财务官。一起

与我们的执行管理层，我们的信息技术人员负责帮助整合

网络安全风险考虑纳入我们的整体风险管理战略，并将关键优先事项传达给相关

人员。我们相信这些信息技术人员有适合帮助我们做好准备的技能

网络安全事件，批准网络安全流程，并审查安全评估和其他与安全相关的

报告。

我们的网络安全事件响应计划旨在将某些网络安全事件升级为成员

视情况而定的管理，包括行政管理。在适当的时候考虑到

任何潜在的网络安全事件，我们的执行管理层与我们的事件响应团队合作，帮助我们缓解

并对其被通报的网络安全事件进行补救，并向其作出任何法律要求的通报

个人或监管机构，包括根据《交易法》进行任何必要的披露。

项目2。物业

2019年4月，我们就位于3 Sylvan Way的办公空间订立经营租赁协议，

新泽西州帕西帕尼，还是新泽西州的租约。新泽西州租约的初始期限为11年，可选择

延长额外五年和一次性选择权自103年起无故终止新泽西租约rd

租约开始日期的一个月周年。新泽西州租约于2019年10月1日开始生效，于

我们在那一天对办公场所的控制。

于2019年10月，我们就位于919 East的办公空间订立经营租赁协议

希尔斯代尔大道，福斯特市，加利福尼亚州，或福斯特市租约。福斯特城市租约的初步租期为87

个月，可选择再延长五年。福斯特城市租赁于2020年3月10日开始，于

我们在那一天对办公场所的控制。

项目3。法律程序

要求在本项目3下列出的信息通过引用附注8并入，

本文件第二部分第8项所载合并财务报表附注的承付款项和或有事项

报告。

项目4。矿山安全披露

不适用。

第二部分

项目5。市场为注册人的共同权益，相关股东事项

和发行人购买股票证券

市场资讯

我们的普通股在纳斯达克全球精选市场上市，代码为GERN。截至

2026年2月20日，我们的普通股大约有411名登记在册的股东。这个数字不

包括“街道名称”或实益持有人，其股份由银行、券商和其他金融

机构。

股票表现图

下图为2020年12月31日至2025年12月31日，的

假设投资于我们普通股的100.00美元现金的累计总回报与相同

投资纳斯达克综合指数和纳斯达克生物技术指数。这种回报是基于历史

结果，并不是为了暗示未来的表现。数据为纳斯达克综合指数和纳斯达克

生物技术指数假设股息再投资。

这份业绩图表不应被视为“征集材料”或向SEC“备案”

《交易法》第18条的目的，或以引用方式并入Geron Corporation根据《证券日报》提交的任何

《证券法》或《交易法》，除非我们特别通过引用将其纳入此类备案。

股息政策

我们从未对股本进行过现金分红，预计不会在

可预见的未来，但打算保留我们的资本资源，用于对我们的业务进行再投资。此外，我们的条款

Pharmakon贷款协议限制了我们支付股息的能力，任何未来的债务协议可能会继续或进一步

限制了我们支付股息的能力。任何未来派发现金股息的决定将由董事会酌情决定

董事，并将取决于我们的财务状况、经营业绩、资本要求、遵守

我们的Pharmakon贷款协议或其他未来债务协议的条款，以及我们董事会的其他因素

认为相关。

近期出售未登记证券

截至本年度2025年12月31日，我们并无未登记出售股本证券的情况。

项目6。[保留]

项目7。管理层对财务状况和结果的讨论和分析

运营

以下讨论应与第一部分项目中题为“业务”的部分一并阅读

1和本报告第II部分第8项所载的已审计财务报表及其附注。提供的信息

应在题为“与RYTELO进一步发展相关的风险

（Imetelstat）”、“RYTELO商业化相关风险”和“监管审批相关风险

RYTELO”第二部分，题为“风险因素”的项目1a和本报告其他部分。

公司概况

总结

我们是一家商业阶段的生物制药公司，旨在通过改变过程来改变生活

血癌。我们的first-in-class端粒酶抑制剂，RYTELO®（imetelstat），利用获得诺贝尔奖的科学在一个

科学证据表明可以减少恶性细胞增殖的治疗方法，可以产生新的健康

细胞，我们认为这会推动差异化的临床益处，可能会改变潜在的过程并改变

这些血液系统恶性肿瘤的疾病。

随着RYTELO获得美国食品和药物管理局的批准，我们于2024年6月在美国商业推出了RYTELO

药品监督管理局，或于2024年6月6日FDA用于治疗中低-1风险的成年患者

骨髓增生异常综合征，或更低风险的MDS，伴有输血依赖性，或TD，贫血需要四个或更多红色

对红细胞生成没有反应或失去反应或不符合条件的超过八周的血细胞单位-

刺激剂，或ESAs。较低风险的MDS是一种具有高度未满足需求的进行性血癌，其中许多患者

随着贫血变得依赖于红细胞输血，这可能与临床后果和

生活质量下降。我们认为，低风险MDS中的高未满足需求和显著的产品差异化，

包括RYTELO在高输血负担患者等难以治疗的亚群中观察到的获益

和圆环铁母细胞阴性，或RS-患者，以及有利的FDA标签和国家综合癌症

网络，或NCCN®、肿瘤学临床实践指南，或NCCN指南®，将RYTELO定位于潜在的

争夺低风险MDS领域的重要细分市场。

2025年3月，我们获得了欧盟委员会（EC）的上市许可，用于

RYTELO作为单一疗法用于治疗因极低、低或中风险导致的成人TD贫血患者

骨髓增生异常综合征无孤立缺失5q细胞遗传学或non-del 5q异常且谁有

对基于促红细胞生成素的治疗反应不满意或不符合条件.我们正在为计划中的

2026年RYTELO在特定欧盟市场的商业化。目前，我们不打算将RYTELO商业化

独立在欧盟（或在美国以外的任何其他地区，RYTELO可能被批准在欧盟上市

未来）。因此，我们计划与经验丰富的第三方合作进行RYTELO的商业化和营销

在欧盟，包括关于计划在欧盟推出的RYTELO的关键路径活动，例如报销，

健康技术评估（Health Technology Assessment）或HTA、提交、市场准入和分销。使患者能够获得付费服务

在美国以外，通过批准的命名患者计划或NPP，我们于2025年与Tanner Pharma合作，a

具有广泛全球影响力的分销商，以支持患者访问。迄今为止，根据NPP的产品收入已

最小。

除了较低风险的MDS，我们正在开发imetelstat用于治疗其他骨髓血液学

恶性肿瘤。我们的3期IMPactMF临床试验正在评估imetelstat在中-2或高风险患者中的应用

骨髓纤维化，或MF，在使用Janus关联激酶抑制剂或JAK治疗后复发或难治的人

抑制剂，或复发/难治性MF，或R/R MF，以总生存期或OS为主要终点。截至9月

2025年，该试验已全部入组。基于我们目前对试验中事件（死亡）率的规划假设，我们预计

IMPactMF中OS的中期分析可能发生在2026年下半年，最终分析可能发生在

2028年下半年。

我们认为，用imetelstat抑制端粒酶代表了一种新的作用机制，具有独特的

在血液系统恶性肿瘤和其他肿瘤类型中的潜在益处。

财务概览

自我们成立以来，我们主要通过出售股本证券为我们的运营提供资金，提取

我们的债务融资的下降，销售RYTELO产生的现金，我们的有价证券的利息收入，

我们根据Royalty Pharma协议以及我们之前的合作和许可安排收到的付款。截至

2025年12月31日，我们有大约$401.1百万现金、现金等价物、受限制现金和可

证券。

我们于2024年6月开始将RYTELO商业化，我们的商业潜力和能力

成功将RYTELO商业化仍未得到证实。我们在RYTELO商业化方面的成功将需要，在

其他，有效的销售、营销、制造、分销、信息系统和定价策略，以及

遵守适用的法律法规。在我们将RYTELO商业化之前，基本上我们所有的

收入来自先前合作协议下的付款，以及里程碑、特许权使用费和其他收入

从我们的许可安排。截至2015年12月31日止年度录得轻微盈利，未

报告了自那以来的任何利润。自1990年成立以来，我们已蒙受重大净亏损，主要原因是

与我们的研发活动相关的费用以及一般和行政费用产生的费用

与我们的业务有关。截至2025年12月31日，我们的累计赤字约为$1.9十亿。

于2024年11月1日，我们订立贷款协议，或Pharmakon贷款协议，与

BioPharma Credit Investments V（Master）LP和BPCR Limited Partnership，各自为贷款人，为投资基金

由Pharmakon Advisors，LP和BioPharma Credit PLC作为抵押代理管理，提供5年期高级

高达2.50亿美元的有担保定期贷款融资，分为三个承诺部分：（i）A档贷款于

本金总额1.25亿美元，或于2024年11月1日提供资金的A档贷款，或

A档截止日期；（ii）本金总额为7500万美元的B档贷款，或B档贷款，

根据我们的选择，可在某些有限条件下获得；以及（iii）本金总额的C档贷款

金额为5000万美元，或C档贷款，连同A档贷款和B档贷款，

统称为定期贷款，我们在达到指定的过去12个月的RYTELO收入时可以使用

里程碑。B期贷款和C期贷款一旦可用，本可在当日或之前提出申请

2025年12月31日。A批贷款的部分收益用于全额偿还所欠全部款项

（8650万美元）根据Hercules贷款协议，该协议于2024年11月1日终止。定期贷款

于2029年11月1日成熟。定期贷款按浮动年利率计息，相等于5.75%加上三项-

月有担保隔夜融资利率（SOFR），SOFR下限为3.00%。见附注10关于债务

本报告合并财务报表，以获取有关Pharmakon贷款协议的更多信息。

2026年1月5日，对Pharmakon贷款协议进行了修订，延长了请求

自2025年12月31日至2026年7月30日的B期贷款及C期贷款。我们可能会选择提前偿还定期贷款

在到期日之前部分或全部支付，此类预付款须支付相当于

如此预付的本金金额乘以3%，如果是在适用的筹资日期的3周年之前作出的

定期贷款，如果在适用的定期贷款的融资日期的第三个周年日或之后但在

适用的定期贷款的融资日期的第四个周年日，如果在第四个周年日或之后进行，则为1%

适用定期贷款的融资日期，但在到期日之前。除了预付保费，

在指定日期或补仓日期之前提前偿还任何定期贷款，须遵守补仓金额相等的规定

至自该付款之日起至该补差日期应计的所有利息之和。第一个

修正协议还将补缺日期从2026年11月1日延长至2027年5月1日。

于2024年11月1日，我们订立收益参与权买卖协议，或

Royalty Pharma协议，与Royalty PharmaDevelopment Funding，LLC，或Royalty Pharma。根据

根据Royalty Pharma协议，我们收到了1.25亿美元的预付款，即购买价格，以换取

哪家Royalty Pharma获得了根据年度美国净销售额收取分级特许权使用费的权利，或

RYTELO自2024年7月1日开始的年度净销售额，范围包括：（i）年度净销售额的7.75%，最高可达500.0美元

百万；（ii）超过5亿美元但少于或等于10亿美元的年度净销售额的3.0%；及（iii）1.0%在

尊重年度净销售额超过10亿美元，或版税支付。向Royalty Pharma支付的特许权使用费

有上限，这样一旦达到购买价格的1.65倍倍数，如果Royalty Pharma收到

与2031年6月30日或之前发生的净销售额有关的该金额的特许权使用费，或在达到倍数时

之后购买价格的2.0倍。我们在Royalty Pharma协议下的特许权使用费支付义务可能是

因GERON控制权变更而解除的金额等于购买价格的1.65倍减去

Royalty Pharma截至控制权变更结束之日收到的总特许权使用费，如果

控制权变更的交割发生在2027年12月31日或之前，或金额等于购买的2.0倍

价格减去Royalty Pharma截至变更结束之日收到的总特许权使用费

控制，如果控制权变更的关闭发生在2027年12月31日之后。没有其他应支付的特许权使用费

RYTELO，这是内部开发的，由Geron独家拥有。

2025年12月，我们实施了裁员，约占我们的三分之一

裁员前的劳动力。我们可能无法全部或部分实现我们2026年的预期收益

由于不可预见的困难、延误或意外成本，我们的重组努力产生的运营费用。我们招致

2025年第四季度与重组和重组相关的费用约为1700万美元，主要是

包括一次性员工遣散费、医疗保健和相关福利，以及其他与员工相关的费用，

我们估计裁员将在2026年第一季度基本完成。如果我们无法

实现预期的运营效率和重组带来的成本节约，我们的经营业绩和财务

病情可能会受到不利影响。

未来亏损、未来收入和任何潜在的未来盈利能力的重要性将取决于

主要是关于我们唯一的产品RYTELO的临床和商业成功。在这方面，我们产生的能力

有意义的产品销售收入和实现盈利完全取决于我们成功的能力

在美国将RYTELO商业化用于较低风险的MDS或扩大其使用适应症。我们已经看到并且可能

RYTELO销售趋势继续存在变数。

我们的商业策略旨在确保RYTELO在符合条件的患者最

可能会受益。我们的商业执行专注于有针对性地与处理

早线患者，投资非个人推广和第三方教育进一步一致、高质量

跨多个接触点的消息传递，以及跨职能执行有效的账户管理。然而，我们的

推动销售增长的战略和我们正在进行的商业化努力迄今尚未实现，未来可能也不会

实现有意义的销售增长，这可能需要我们，除其他外，进一步调整或修正我们的商业化

战略和计划并产生重大费用，无法保证我们将能够增长RYTELO净

未来期间的产品收入。特别是，我们的策略可能不会推动新的患者开始跨越整个

RYTELO获批适应症中符合条件的患者群体及时或根本不存在，或治疗持续时间可

比我们预期的要短，每一项都会限制RYTELO的增长潜力，并可能排除或延迟我们的能力

从产品销售中产生有意义的收入并实现盈利。

此外，为了努力扩大其使用适应症，我们还在开发RYTELO用于治疗

几种骨髓性血液系统恶性肿瘤将继续需要额外的时间和大量投资

完成临床试验。我们还预计将继续在海外司法管辖区寻求RYTELO的监管批准

美国，例如我们最近在欧盟的营销授权，并与第三方建立安排以协助我们

在此类司法管辖区的RYTELO商业化中。因此，我们预计研发费用和

销售、一般和管理费用将继续保持可观随着我们继续支持商业化

美国的RYTELO和RYTELO的进一步发展，包括进行和完成我们的IMPactMF

3期临床试验，以及我们正在进行的一线MF的1期IMProveMF联合临床试验，我们的2期

研究者主导的IMpress在高风险MDS和急性髓细胞白血病中的临床试验，以及我们的1/2期研究者主导的

IMAGINE在复发/难治性急性髓细胞白血病中的临床试验，以及随着我们寻求使RYTELO可用的路径

向美国以外的符合条件的LR-MDS患者，包括在欧盟。此外，我们预计我们的利息支出将

A期贷款提款及未来可能提款的其他定期贷款项下的增加

Pharmakon贷款协议（如有）以及与Royalty Pharma相关的非现金利息费用

协议。

关键会计政策和估计

我们的合并财务报表是按照会计原则编制的

在美利坚合众国普遍接受。编制我们的合并财务报表需要

管理层作出估计和假设，影响资产、负债、收入和

费用。我们的估计是基于我们的历史经验和我们认为合理的其他各种因素

情况下，其结果构成判断资产账面价值的依据和

从其他来源不易看出的负债。在不同的情况下，实际结果可能与这些估计不同

假设和条件。

一项关键的会计政策对描述我们的财务状况和

运营的结果，并要求管理层做出最困难、最主观或最复杂的判断，通常是由于

需要对本质上不确定的事项的影响进行估计。而综合票据附注1

本报告财务报表描述了在编制我们的合并报表时使用的重要会计政策

财务报表，我们认为以下会计估计和政策至关重要。

收入确认

我们在客户取得对承诺的商品或服务的控制权时确认收入，金额为

反映了我们期望以这些商品或服务换取的对价。我们确认收入

遵循会计准则编纂专题606规定的五步模型，合同收入

与客户：（i）识别与客户的合同；（ii）识别合同中的履约义务；（iii）

确定交易价格；（四）将交易价格分配给合同中的履约义务；（五）

当（或当）我们履行履约义务时确认收入。

产品收入

我们销售我们的产品s主要面向第三方分销商和专业药房。这些客户随后转售我们的

面向医疗保健提供者和患者的产品。此外，我们与医疗保健提供者及

提供政府规定或私下协商的与我们的RTLOR相关的折扣和津贴的付款人。

产品收入在客户取得对我们产品的控制权时确认，该控制权发生在

时间，通常是在交付给客户时。

折扣和津贴准备金

产品收入在扣除为适用的折扣和津贴建立的准备金后入账

在与我们的客户、医疗保健提供者或付款人的合同范围内提供，产品收入储备，这是分类的

作为产品收入的减少，一般表现在以下几类：折扣、约

调整和回报。

这些准备金是基于对相关销售的已赚取或将申索的金额的估计，是

分类为减少应收账款（如金额为应付我客户）或负债（如金额为

支付给我们客户以外的一方）。我们对为可变考虑而建立的储备的估计是计算出来的

基于使用预期值法的我们方法的一致应用。这些估计反映了我们的

历史经验、当前合同和法定要求、特定已知市场事件和趋势、行业

数据和预测的客户购买和支付模式。交易价格，其中包含可变对价

反映贴息、备抵影响，可能受约束计入销售净价仅为

累计确认收入的金额很可能不会发生重大转回的程度

未来一段时期。实际金额最终可能与我们的估计不同。如果实际结果不同，我们调整这些估计，

这可能会对调整期间的收益产生影响。

有关我们收入的更多信息，请阅读关于产品收入的附注2至我们的综合

本报告所载财务报表。

存货

存货按成本与可变现净值孰低入账，成本在加权

平均法。存货成本包括第三方代工、第三方包装服务、运费、

参与制造过程的人员的工资、工资和基于股票的薪酬，以及间接间接费用

成本。我们会定期审查我们的库存，以确定过剩、过时或滞销的物品。如果过剩、过时或

没有备用用途的滞销存货被识别，我们将入账金额调整为其可变现净值。The

可变现净值的确定需要判断，包括考虑很多因素，比如对未来的估计

产品需求、产品净售价、当前和未来的市场状况以及潜在的产品过时情况，

除其他外。此外，我们的产品受到我们自始至终执行的严格质量控制和监控

制造过程。在某些批次或单位产品不再符合质量规格的情况下，我

将计入销售成本费用，以将任何无法销售的存货减记至其估计的可变现净值。在所有

例，产品存货按成本与其预计可变现净值孰低者列账。

尽管我们认为我们在估计库存减记时使用的假设是合理的，但不

可以保证这些假设的重大未来变化或未来事件和市场的变化

条件可能导致不同的估计。

Royalty Pharma协议利息费用

与Royalty Pharma协议项下特许权使用费相关的负债及相关收

利息支出是根据我们目前对预期未来特许权使用费支付的时间和金额的估计来衡量的

预期使用贴现现金流模型在Royalty Pharma协议的估计期限内支付。The

负债采用实际利率法摊销，导致确认非现金利息费用超过

协议的估计期限。每个报告期，我们评估未来预期的预计时间和金额

预计期限内的特许权使用费。如果估计有变化，我们确认对负债的影响

摊销时间表和相关的非现金利息支出预期。此外，交易成本

与负债相关的在Royalty Pharma预计期限内摊销至非现金利息费用

协议。

经营成果

我们的经营业绩在各个时期都有波动，未来可能还会继续波动。

任何时期的运营结果可能与任何其他时期的运营结果无关。因此，历史结果

不应被视为未来经营业绩的指示性。在这方面，虽然我们已经开始确认收入

从RYTELO产品在美国的销售情况来看，我们处于商业化努力和相关战略驱动的早期

美国的销售增长.。我们预计，我们的销售收入可能会在不同时期继续变化，因为

我们的商业化战略不断演变的影响，以及随着我们的商业化努力取得进展。

RYTELO是我们唯一获准在美国和欧盟上市的产品，适用于某些患有

风险较低的MDS。基于销售RYTELO的收入取决于我们成功商业化RYTELO的能力

在美国和欧盟获得监管批准在其他司法管辖区和其他

迹象。我们受制于我们所处行业和我们所处发展阶段的公司所共有的风险，包括，但

不限于，RYTELO的开发、制造、监管批准和商业化所固有的风险；

非临床和临床试验结果或监管批准或许可的不确定性；未来发展

imetelstat被我们和患者普遍使用，包括任何未来的疗效或安全性结果从临床或商业

可能导致imetelstat的利益-风险特征变得不可接受的使用；不确定和不可预测的药物

研发过程；我们获得和维持合同安排的能力，战略合作伙伴关系，

与第三方的合作、联盟或许可安排，以协助我们将RYTELO商业化

美国以外的司法管辖区；克服宏观经济或其他全球条件造成的中断和/或延误，

如关税和其他贸易限制的进一步变化、现有国际贸易协定的重新谈判或

贸易紧张局势进一步升级、通货膨胀、利率波动、经济衰退前景、政府关门，

银行倒闭和对金融系统的其他破坏、内乱或政治动乱、军事冲突、流行病或其他

健康危机和供应链及资源问题；我们在需要时获得额外资本的能力；执法

我们的专利权和专有权；依赖我们的CRO、合同制造组织或CMO、顾问，

被许可人、调查人员和其他第三方；以及潜在的竞争。

结束年份的比较2025年12月31日,2024,和2023

下表列出了我们截至12月31日止年度的经营业绩：


	2025	2024	变化$	变动%	2023	变化$	变动%

	（以千为单位，百分比数据除外）
收入：
产品收入，净额	$183,623	$76,495	$107,128	58%	$—	$76,495	100%
版税	258	499	(241)	(48%)	237	262	111%
总收入	183,881	76,994	106,887	139%	237	76,757	324%
成本和运营费用：
销货成本	4,745	1,256	3,489	74%	—	1,256	100%
研究与开发	71,433	103,738	(32,305)	(31%)	125,046	(21,308)	(17%)
销售，一般和行政	159,256	145,732	13,524	9%	69,135	76,597	111%
重组费用	17,032	—	—	100%	—	—	0%
总成本和运营费用	252,466	250,726	1,740	1%	194,181	56,545	29%
利息收入	18,117	19,607	(1,490)	(8%)	18,152	1,455	8%
利息支出	(32,657)	(18,504)	(14,153)	76%	(8,312)	(10,192)	123%
其他收入（费用），净额	(375)	(236)	(139)	59%	(23)	(213)	926%
债务清偿损失	—	(1,707)	1,707	(100%)	—	8,485	100%
净收入（亏损）	$(83,500)	$(174,572)	$91,072	(52%)	$(184,127)	$9,555	(5%)

收入

产品收入，净额

2024年6月6日，我们宣布FDA批准RYTELO用于治疗患有

风险较低的MDS，与TD贫血需要四个或更多的红细胞单位超过八周谁没有反应

或已失去对ESA的响应或没有资格获得ESA。到目前为止，我们唯一的产品收入来源是销售

RYTELO，我们于2024年6月开始向客户发货。我们没有从产品销售中获得任何收入

2024年6月之前。产品总收入，截至十二个月的净额2025年12月31日和 2024是

大约$183.6百万和$76.5百万，分别。

截至12个月的毛净额调整总额2025年12月31日和2024都是17.7%和

14.5% 分别占总产品收入的我们预计毛净调整总额将在百分比范围内

2026年GDP收入的十几岁到二十岁以下。

毛产品收入与产品收入的对账，按每个重要类别的毛额净额-

调整净额如下。


	截至12月31日止年度，
（单位：千）	2025	2024
毛产品收入	$223,112	$89,418
毛额对净额调整：
退单	(25,525)	(8,724)
分销商服务费	(7,512)	(3,048)
政府回扣	(2,603)	(557)
销售退货及备抵	(3,849)	(594)
毛额对净额调整数共计	$(39,489)	$(12,923)
产品收入，净额	$183,623	$76,495

版税

与剥离我们的人类胚胎干细胞资产有关，包括知识产权

和专有技术、向Lineage Cell Therapeutics, Inc.（前身为BioTime，Inc.，其收购Asterias

BioTherapeutics，Inc.），或Lineage，在2013年，我们有权获得某些研究或商业销售的特许权使用费

利用我们剥离的知识产权的产品。

我们确认了特许权使用费收入$0.3百万,$0.5百万和$0.2百万在结束的年份

2025年12月31日,2024和2023，分别。特许权使用费收入反映了基于电池的销售的估计特许权使用费

从我们剥离的干细胞资产中研究产品。

未来的许可费和特许权使用费收入取决于正在签署的额外协议，如果有的话，我们的

目前与Lineage的许可协议正在维持，许可的基础专利权仍然有效。

成本和运营费用

下表汇总了我们截至12月31日止年度的成本和运营费用：


（单位：千）	2025	2024	变化$	变动%	2023	变化$	变动%

销货成本	$4,745	$1,256	$3,489	278%	$—	1,256	100%
研究与开发	71,433	103,738	(32,305)	(31%)	125,046	(21,308)	(17%)
销售，一般和行政	159,256	145,732	13,524	9%	69,135	76,597	111%
重组费用	$17,032	$—	17,032	100%	$—	—	0%
总成本和运营开支	$252,466	$250,726	$1,740	1%	$194,181	$56,545	29%

销售商品成本

销货成本约$4.7截至本年度的百万2025年12月31日，相较于

$1.3百万截至2024年12月31日止年度，这包括原材料、第三方制造成本到

将原材料制造成成品、运费以及与销售相关的间接间接费用

雷特洛.

在2024年6月收到FDA对RYTELO的批准之前，我们制造的库存将在

商业化，并将成本记为研发费用。因此，很大一部分

与获得FDA批准之前制造的库存相关的制造成本在a

以往期间，因此不计入截至2025年12月31日止十二个月的销售成本及

2024.我们估计我们的销售成本占产品收入的百分比，净额将继续受到积极影响为在

至少在未来12个月，因为我们通过某些库存进行销售，这些库存在FDA批准之前已部分支出。

研发费用

截至本年度2025年12月31日，我们的RYTELO（imetelstat）计划和我们的研究发现

与潜在的下一代端粒酶抑制剂相关的项目是我们唯一的研发项目

支持。对于这些研发项目，我们会招致直接的外部、人员相关和其他研究和

开发成本。结束的那些年2025年12月31日,2024 和2023，研发费用由

开发和测试imetelstat以及与潜在的下一代端粒酶相关的研究所产生的费用

抑制剂。这些费用包括但不限于工资和人事费用、实验室用品、非临床研究、

临床试验，包括支持研究者主导的临床试验，原材料制造临床试验供应，

研究和临床试验材料的制造成本、其他实验室的赞助研究、咨询费用、成本到

维持技术许可和与研究相关的开销。

截至本年度的研发费用2025年12月31日,2024和2023被视为

以下：


	截至12月31日止年度，
（单位：千）	2025	2024	2023
直接外部研发费用：
临床方案：imetelstat	$39,732	$68,424	$86,914
人事相关费用	29,054	33,411	31,595
所有其他研发费用	2,647	1,903	6,537
合计	$71,433	$103,738	$125,046

研发费用的减少在2025,与2024, 主要是由于

由于RYTELO获得批准，本期资本化的制造和质量成本较低，而

将在2024年部分支出，并降低与我们的3期IMERge活动减少相关的临床试验成本

2024年FDA批准RYTELO后的MDS研究。我们预计我们的研发费用将减少

2026年略有下降，主要是由于劳动力减少导致员工人数减少导致劳动力成本下降

2025年12月，部分被更高的临床试验费用所抵消。

与2023年相比，2024年研发费用减少的主要原因是

由于FDA批准2024年第三季度开始资本化的制造和质量成本

2024年6月的RYTELO，而2023年作为研发费用支出。减少部分

被员工人数增加、激励和股票薪酬支出导致的劳动力成本增加所抵消

由于在FDA批准后归属基于绩效的股票期权而获得认可。

关于imetelstat开发相关风险和不确定性的讨论可以在

题为“RYTELO（Imetelstat）进一步发展的相关风险”、“Risks related to the

RYTELO商业化”和“RYTELO监管审批相关风险”第二部分第1A项题为

本报告中的“风险因素”和其他地方。由于这些风险和不确定性，我们无法确定与

正在进行和潜在的未来imetelstat研究的持续时间和完成成本的任何程度的确定性和

开发项目、预计完成日期，或者我们将在何时以及在何种程度上从

RYTELO在我们正在追求或未来可能追求的任何其他司法管辖区或迹象的商业化和销售

追求，如果有的话。

销售、一般和行政费用

销售、一般和管理费用w前$159.3 百万,$145.7百万，和$69.1 百万用于

年结束2025年12月31日,2024和2023，分别。

销售、一般及行政开支增加2025与2024 主要是到期

销售和营销全职员工增加约$3.7万，追加投资于

大约的营销计划$2.6百万和约$1.3百万更高的法律费用。WWe期待我们的

2026年销售、一般和管理费用将减少，主要是由于劳动力成本下降

2025年12月裁员导致的员工人数，部分被较高的营销成本所抵消

继续投资于我们的RYTELO商业化战略。

销售、一般及行政开支增加2024与2023主要反映

与支持的员工人数增加有关的人事相关费用增加约4000万美元的净结果

RYTELO在美国的商业启动和基于股票的补偿在FDA批准RYTELO后得到认可

由于基于业绩的股票期权的归属，以及商业筹备活动的成本增加和

发射支持约3300万美元。

重组费用

2025年12月，我们实施了裁员，约占我们的三分之一

裁员前的劳动力。重组费用包括解雇福利，例如一次性

员工遣散费、医疗保健和相关福利，以及其他与员工相关的成本.2025年，重组

费用为$17.0百万。2024年或2023年没有重组费用。这些费用记录在

合并经营报表作为重组费用。

利息收入

利息收入为$18.1百万，$19.6百万，和$18.2百万结束的年份12月31日，

2025,2024和2023，分别。利息收入的减少2025与2024主要反映了一个较小的

有价证券投资组合。未来期间赚取的利息将取决于我们有价证券的规模

投资组合和现行利率。

利息收入的增长在2024与2023主要反映较大的有价证券

投资组合由于收到2024年3月完成的承销发行的净现金收益，以及更高

有价证券购买的收益率。

利息费用

利息支出为$32.7百万，$18.5百万，和$8.3百万结束的年份2025年12月31日,

2024和2023，分别。

利息支出的增加2025与2024 主要反映1890万美元的非现金

与Royalty Pharma协议相关的利息支出以及与Pharmakon贷款协议相关的1370万美元，

于2024年11月签订。

利息支出的增加2024与2023 主要反映530万美元的非现金

与Royalty Pharma协议相关的利息支出、230万美元的Pharmakon贷款协议和260万美元

与上一年相比与Hercules协议相关的增长。

于2024年11月1日，我们订立了Pharmakon贷款协议，并就此

交易，大力神贷款协议项下的所有未偿债务已于2024年11月1日全额偿还，于

其中大力神贷款协议被终止。2026年1月5日修正Pharmakon贷款协议

将申请B档贷款及C档贷款的日期（一旦可得）由2025年12月31日延长至7月

30, 2026.修正案还将补课日期由2026年11月1日延长至2027年5月1日。见附注10

本报告合并财务报表附注中的债务，以获取更多信息。

其他收入（费用），净额

其他收入（支出），净亏损$0.4百万为结束的一年2025年12月31日，以及损失

$0.2百万及以下$0.1百万结束的年份2024年12月31日和2023，分别。其他收益

（费用），净额主要反映与我们的现金经营账户和有价证券组合相关的银行费用为

以及外币交易调整。

债务清偿损失

我们截至本年度录得债务清偿亏损170万美元2024年12月31日.

这一损失与大力神贷款协议项下未偿债务的清偿有关。无债务清偿

在结束的年份发生2025年12月31日或2023年。见合并财务报表附注中关于债务的附注10

本报告的声明，以获取更多信息。

流动性和资本资源

截至2025年12月31日，我们有现金、受限制现金、现金等价物和有价证券

$401.1百万，相较于$502.9百万在2024年12月31日.现金、受限制现金、现金等价物的减少，

和有价证券从2025年12月31日主要是经营活动中使用的现金的净结果，部分抵消

由收到应收账款的现金净收益。

于2024年3月21日，完成由41,999，998股股份组成的包销公开发行

普通股和预融资认股权证购买8002,668股我们的普通股。所有证券

单独发行。此次发行的普通股发行价为每股3.00美元。2024预募股份的发行价格

认股权证为每股2.99美元。2024年预筹认股权证行使价为每股0.00 1美元，可行使

任何时候，直到全额行使为止。此次发行的净现金收益约为1.41亿美元，此前

扣除我们支付的承销折扣和其他发行费用，不包括任何行权收益

2024年预融资认股权证。见本合并财务报表附注关于股东权益的附注11

报告，以获取有关2024年3月完成的承销发行的更多信息。截至本年度

2025年12月31日, 2024年中的540万辆预筹认股权证获行使。

于2024年11月1日，我们订立Pharmakon贷款协议。我们提取了一笔贷款

2024年11月1日1.25亿美元，其中一部分用于偿还与

大力神贷款协议。Pharmakon贷款协议提供了两个额外的承诺定期贷款部分，即

B档贷款和C档贷款，本金分别为7500万美元和5000万美元，受

融资的惯常条件，并在C期贷款的情况下，实现一定的最低净销售里程碑。The

B档贷款和C档贷款本可以在2025年12月31日或之前申请。定期贷款

于2029年11月1日成熟。定期贷款按相当于5.75%加三个月的浮动年利率计息

SOFR，SOFR下限为3.00%。2026年1月5日，修正Pharmakon贷款协议，延长期限

用于申请于2025年12月31日至2026年7月30日期间的乙期贷款及丙期贷款，一旦可得。The

修正案还将补课日期从2026年11月1日延长至2027年5月1日。见附注10关于债务

本报告合并财务报表，以获取有关Pharmakon贷款协议的更多信息。

于2024年11月1日，我们与Royalty Pharma订立《Royalty Pharma协议》。根据

根据Royalty Pharma协议，我们收到了1.25亿美元，或者说购买价格，作为交换，Royalty Pharma

获得了收取特许权使用费的权利。向Royalty Pharma支付的特许权使用费是有上限的，因此他们

如果Royalty Pharma收到特许权使用费，则在达到购买价格的1.65倍的倍数时将停止

2031年6月30日或之前发生的净卖出金额，或达到买入倍数2.0倍时的金额

此后的价格。RYTELO没有其他应支付的版税，这是内部开发的，是专

Geron所有。更多内容见本报告合并财务报表附注中关于债务的附注10

关于Royalty Pharma协议的信息。

2024年，认股权证购买1,071,981我们的普通股股份被行使以获得净现金收益

大约140万美元.2025年，认股权证购1,162,376 股份我们的普通股被行使了，

产生现金收益150万美元，其收益已于2026年1月收到。这些认股权证是在

与2020年我们普通股的承销公开发行有关。其余认股权证购买240,146

我们的普通股于2025年12月31日到期，不再流通。

2023年1月10日完成承销公开发行68,007，741股我们的普通股

股票和预融资认股权证，以购买25,000，000股我们的普通股，或2023年预融资认股权证。The

此次发行的净现金收益约为2.133亿美元，扣除承销折扣和

我们支付的其他发行费用。

于2023年11月1日，我们订立市场发行销售协议，或2023年销售

与B. Riley证券公司达成的协议，根据该协议，我们可以选择发行和出售我们的普通股股票，这些股票具有

总发行价格高达1亿美元，数量和最低价格条款由我们从时间上设定

至time through B. Riley Securities as our sales agent。我们已同意向B. Riley证券支付总佣金

最高相当于协议项下销售所得款项总额的3.0%。未发生根据《证券日报》发行的普通股股票的销售情况

2023年销售协议，于2026年1月终止.

2026年2月27日，我们与道明证券订立销售协议，即2026年销售协议

（USA）LLC或TD 高宏集团，据此，我们可以发行和出售我们的普通股，其总额为

通过TD 高宏集团作为销售代理，发行价不时高达1.5亿美元。We will pay TD 高宏集团 an

总佣金率最高相当于所售普通股每股销售价格总收益的2.5%

根据2026年销售协议通过TD 高宏集团。我们没有义务根据《上市规则》进行任何普通股销售

2026年销售协议。

根据2026年销售协议发行和出售我们的普通股将根据一项

表格S-3上自动生效的注册声明及相关的招股章程，在每宗个案中须向

2026年3月2日或前后美国证券交易委员会。

我们有一项投资政策，将我们的现金投资于流动性、投资级证券，例如利息-

轴承货币市场基金、存款证、美国国债、市政证券、政府和机构

证券、公司票据和商业票据。我们的投资组合不包含有风险敞口的证券

次级抵押贷款、抵押债务、资产支持证券或拍卖利率证券，迄今为止，我们有

我们的有价证券没有确认任何非临时性减值费用或任何重大变化

将影响我们的现金资源或流动性的合计公允价值。迄今为止，我们没有经历过无法获得

我们投资的现金和现金等价物；但是，获得我们投资的现金和现金等价物可能会受到

金融和信贷市场的不利条件。

融资策略

我们可能会不时考虑通过新的合作组合增加资金

安排、战略联盟，以及额外的股权和债务融资或来自其他来源。我们将继续

管理我们的资本结构并考虑所有融资机会，无论何时发生，这可能会加强我们的

长期流动性状况。任何此类资本交易可能与我们拥有的交易类似，也可能不类似

从事过去。无法保证任何此类融资机会将以可接受的条款提供，

如果有的话。

未来资金需求

成功的药物开发和商业化需要大量资金。截至

2025年12月31日，我们有大约$401.1百万现金、现金等价物、受限制现金和可

证券。根据我们目前的运营计划和假设，我们认为我们现有的现金、现金等价物和

有价证券，加上销售RYTELO的预期净收入，将足以为我们的

可预见未来的预计运营需求。然而，如果我们不从商业

如果我们遇到不可预见的事件或选择进行其他投资，RYTELO的销售额将达到我们预期的水平

我们的业务，或我们对预计运营费用的假设在其他方面不正确，我们可能会要求

额外资金，其中可能包括公共或私募股权发行的组合、债务融资（包括

Pharmakon贷款协议下的额外部分（如有）、合作、战略联盟、许可

安排或营销和分销安排，这可能是不可能的。例如，我们的变化

运营，例如增加开发、制造和临床试验费用，或我们承担额外

计划、商业活动或进入战略交易，包括未来潜在的产品收购，

技术或业务，可能会导致我们的运营费用增加，可能会显着增加，这可能需要我们

筹集额外资金。如果在我们需要的时候没有足够的资金提供给我们，我们的RYTELO商业化

努力可能会受到不利影响，我们可能无法进一步开发imetelstat，这将严重

损害我们的业务，我们可能会停止运营。

尽管2024年6月在美国获得FDA对RYTELO的批准，并在美国获得上市许可

欧盟2025年3月，任何临床活动和/或监管批准程序的结果都具有高度不确定性，我们

无法合理估计我们未来的开发活动是否可能成功，我们是否会获得监管

RYTELO在我们正在寻求或未来可能寻求的任何其他司法管辖区或迹象的批准，或者我们是否

将能够在美国或欧盟有效地将RYTELO商业化，用于风险较低的MDS或其他潜在

迹象，如果有的话。我们可能永远不会收回对任何RYTELO开发的投资，这将对我们的

财务状况以及我们的业务和业务前景，并可能导致我们停止运营。此外，我们的计划

而时间预期可能会因宏观经济或其他全球条件的影响而进一步推迟或中断，

包括因关税和其他贸易限制的进一步变化、重新谈判现有国际

贸易协议或进一步升级贸易紧张局势、通胀、利率波动、经济衰退前景，

政府停摆、银行倒闭和其他金融体系中断、内乱或政治动荡、军事冲突，

大流行或其他健康危机以及供应链和资源问题。更进一步，我们未来的资本要求很难

预测并将取决于许多因素，包括：

•我们对资本需求的估计所依据的假设的准确性；

•RYTELO整体销售水平及市场认可度；

•非临床和临床开发、制造和成本的范围、进度、时间、规模和

RYTELO的商业化，包括在美国的商业化和在欧盟的任何商业化

较低风险的MDS，或在我们可能追求的任何其他司法管辖区或其他指示，但须经许可和

FDA和类似国际监管机构的批准；

•在开放站点、筛查和招募患者或治疗和跟踪患者方面的延迟或中断，在我们的

RYTELO当前或任何潜在的未来临床试验；

•与RYTELO相关的监管审查或其他监管行动的成本、时间和结果，

•准备、提交和起诉专利申请以及维持、执行和辩护的费用

知识产权相关索赔；

•制造、开发、商业化和营销RYTELO的成本，包括与第三

派对供应商和服务提供商以及我们实现任何有意义的制造成本降低的能力；

•RYTELO的销售价格；

•RYTELO的覆盖范围和充足的第三方报销；

•我们获得或许可其他药物和技术，或投资于业务、产品或

技术，尽管我们目前没有任何与这些类型相关的承诺或协议

交易，或我们将RYTELO授权出去的交易；

•我们能够在多大程度上与第三方达成并进行成功的商业安排，

包括RYTELO在欧盟和欧盟以外任何其他地区的商业化和营销

美国，如果批准在这类其他地区商业化；

•与未决的推定证券集体诉讼和股东派生诉讼相关的费用以及

潜在的额外相关诉讼，以及任何其他诉讼；

•我们的销售、一般和管理费用的范围和范围，包括与

未决和潜在的未来诉讼；

•我们的负债水平和相关的偿债义务；

•加州和新泽西州设施的维护和运营成本，以及更高的费用

旅行；

•可能降低我们获得股权或债务资本或其他

以更优惠的条件进行融资，这可能会对未来的资本要求和预测产生不利影响；和

•使我们的人员能够远程工作的成本，包括提供用品、设备和技术

他们履行职责所必需的。

如果我们需要筹集额外资金来为我们的业务提供资金，包括根据2026年销售

与TD 高宏集团、Pharmakon贷款协议项下的B期贷款及C期贷款的协议，该协议

受某些资金条件、资本租赁交易或其他融资来源的限制，此类额外资本可能

无法以可接受的条件获得，或根本无法获得。我们可能无法筹集股本，或者可能被迫在

股票价格或其他可能导致我们股东的所有权大幅稀释的条款。的接受能力

拟议融资的公共和私人债务和股票市场受到不确定性的重大影响

一般经济、市场和政治气候由于宏观经济或其他全球条件的影响，例如

关税和其他贸易限制的进一步变化以及围绕贸易紧张局势进一步升级的不确定性和

现有国际贸易协定的重新谈判，通货膨胀，利率波动，经济衰退的前景，

政府停摆、银行倒闭和其他金融体系中断、内乱或政治动荡、军事冲突，

大流行或其他健康危机和供应链和资源问题，并可能在未来受到其他因素的影响

这是不可预测的，我们无法控制。这些影响增加了市场波动，并可能导致

在全球金融市场出现重大长期混乱的情况下，这可能会降低或消除我们筹集资金的能力

通过融资获得额外资金，并可能对我们筹集这些资金的条款产生负面影响。

同样，这些宏观经济条件造成了资本市场的极端波动和混乱，是

预计将带来进一步的全球经济后果。如果股票和信贷市场恶化，包括由于

宏观经济或其他全球条件，如通货膨胀、利率变化、经济衰退前景、政府

停工、关税和其他贸易限制措施的进一步变化、银行倒闭和其他对金融体系的干扰，

内乱或政治动荡、军事冲突、流行病或其他健康危机以及供应链和资源问题，可能

使任何必要的债务或股权融资更难及时或以优惠条件获得，成本更高

或更具稀释性。如果我们无法有效地将RYTELO商业化，或筹集额外资金，如果需要，或建立

与RYTELO第三方协作伙伴的替代协作安排，在需要时，开发

并且RYTELO的商业化可能会进一步延迟、更改或放弃，这可能会导致我们停止

运营。

此外，我们可能会出于市场条件或战略考虑寻求额外资本，即使我们

相信我们有足够的资金用于我们当前或未来的运营计划。由于总体经济的不确定性，

市场和政治气候，我们可能会确定有必要或适当地主动筹集额外资金，以

满足更长期的预期运营计划。在一定程度上，我们通过出售股权筹集额外资金或

可转换债务证券，包括根据2026年销售协议，我们的股东可能会被稀释，条款

可能包括清算或其他可能对我们现有权利产生重大不利影响的优先权

股东。此外，我们已经从机构和未来可能借到的额外资本

商业银行资源为发展和我们未来的增长提供资金，包括根据我们的Pharmakon贷款

协议或可能根据与不同贷方的新安排。我们可能会根据以下条款借入资金

协议，例如我们的Pharmakon贷款协议，其中包括限制性契约，包括限制或

限制我们采取具体行动的能力，例如产生额外债务、进行资本支出或宣布

股息。此外，如果我们通过与第三方的联盟、合作或许可安排筹集额外资金

各方，我们可能不得不放弃对RYTELO或我们的技术的宝贵权利，或以不是

对我们有利。

经营活动使用的现金流量

用于经营活动的现金一般接近我们对非现金项目调整后的净亏损，例如

作为折旧和摊销、出售未来特许权使用费的负债的非现金利息支出，或基于股票

补偿以及经营资产和负债的变化。经营活动使用的现金净额$111.0

百万，$218.6百万和$167.7百万在2025,2024和2023，分别。

经营活动使用的现金净额减少2025对比2024 反映净亏损减少至

8350万美元，其中包括对销售负债的非现金利息支出进行的1360万美元的更高调整

未来的特许权使用费以及增加420万美元的债务发行成本摊销和其他非现金调整；以及

经营资产和负债净变化增加210万美元。

经营活动使用的现金净额增加2024与2023年相比，主要反映了

净亏损至1.746亿美元，调整后的非现金项目包括与员工相关的股票薪酬支出

和董事股票奖励。

投资活动提供（使用）的现金流量

投资活动提供的现金净额$107.2百万在2025，与使用的现金净额相比

2024年和2023年的投资活动分别为1.060亿美元和1.803亿美元。

投资活动提供的现金净额增加2025对比2024 主要反映s增加

收益到期或出售有价证券以及有价证券购买量减少。

减少投资活动中使用的现金净额2024对比2023年p初步反映s增加

收益到期或出售有价证券，部分被略高的有价证券购买量所抵消

证券。

筹资活动产生的现金流量

筹资活动提供的现金净额2025,2024和2023是$2.3百万，$334.4百万，和

$362.0分别为百万。

筹资活动现金流量净额减少2025对比2024 主要反映了减少

收益公开发行普通股和认股权证，收到新的现金收益减少

债务融资和出售未来特许权使用费以及发行普通股收益减少3120万美元

我们股权计划下的股票，部分被大力神贷款协议项下未偿债务的清偿。在

2024年，公司发行41,999，998股普通股和预融资认股权证，购买8,002，668股于

承销发行，产生约1.407亿美元的净现金收益。此外，2.461亿美元

根据Pharmakon贷款协议和Royalty Pharma协议收到现金所得款项净额。没有类似

活动发生在2025年。

筹资活动现金流量净额减少2024对比2023 主要反映1.045亿美元

行使认股权证的收益减少，7260万美元的收益减少公开发行，部分被19.6美元抵消

根据我们的股权计划发行普通股的收益增加了百万。其余减少与

债务活动和2024年执行的Royalty Pharma协议。

材料现金需求

我们在短期和长期的物质现金需求包括以下运营和

制造业支出，其中一部分包含合同或其他义务。我们目前计划资助我们的

我们当前财务资源的重大现金需求以及销售RYTELO的净收入；

然而，如果我们不能从商业销售RyTELO中获得足够的资金，如果我们遇到不可预见的事件或

选择对我们的业务进行其他投资，或者我们对预计运营费用的假设是

否则不正确，我们可能需要额外的资金来满足我们的物质现金需求，其中可能包括

额外股权和债务融资的组合，新的合作安排，战略联盟，或从其他

来源。

经营支出

我们现金和运营费用的主要用途与支付员工和顾问有关，

RYTELO商业化，进行临床试验，确保RYTELO（imetelstat）的充足供应，以及

提供技术和设施基础设施以支持我们的运营。我们的研发费用在2025

都是$71.4万，我们预计我们在研发费用上的投入将保持相对稳定在

2026.我们的销售、一般和管理费用$159.3百万在2025我们预计我们的销售，一般，和

由于劳动力成本下降，管理费用将在2026年减少，部分被营销成本增加所抵消

继续投资于我们的RYTELO商业化战略。我们管理与两者相关的未来现金需求

我们的短期和长期商业计划。

合同义务

我们的运营支出主要包括我们在商业采购承诺下的义务

与我们的RYTELO制造和供应协议以及经营租赁有关。

RYTELO需要很长的交货周期才能制造出来。因此，我们使实质性的、往往是长期的

对我们的供应链进行投资，以确保我们有足够的药物产品来满足未来潜在的商业化

要求，以及临床试验需要。

我们已聘请第三方合同制造商制造和供应额外数量的

满足当前和潜在未来临床试验和商业用途的适用监管标准的RTERO。

与那些合同制造协议相关，我们有具有约束力的商业采购承诺约

1670万美元可以取消，但会招致取消罚款，约4330万美元的议定

可根据RYTELO商业需求进行调整的制造承诺。我们希望利用所有

相关商业采购承诺。

我们在新泽西州和加利福尼亚州办公设施的租约包含费率上调和我们的选择

延长租约。在我们的租期内，未来经营租赁付款总额为$2.4 百万作为

的2025年12月31日.请参阅本报告合并财务报表附注中关于经营租赁的附注9

了解我们的租赁义务的更多细节。

截至2025年12月31日,我们有一个长期的本金债务余额of$119.5米llion在本金债务中

与Pharmakon贷款协议相关的未偿债务。

于2024年11月1日，我们订立了Pharmakon贷款协议，并就此

交易，大力神贷款协议项下的所有未偿债务已于2024年11月1日全额偿还，于

其中大力神贷款协议被终止。2026年1月5日修正Pharmakon贷款协议

将申请B档贷款及C档贷款的日期（一旦可得）由2025年12月31日延长至7月

30, 2026.修正案还将补课日期由2026年11月1日延长至2027年5月1日。我们期望我们的

由于提取A期贷款和未来潜在的提取减少，未来期间的利息支出将增加

Pharmakon贷款协议项下的其他定期贷款。见合并财务报表附注中关于债务的附注10

本报告有关Pharmakon贷款协议的更多信息的声明。

于2024年11月1日，我们订立了《Royalty Pharma协议》，据此，我们收到了一份

1.25亿美元的预付款，即购买价格，Royalty Pharma获得了获得版税的权利

协议期限内每个日历季度RYTELO未来美国净销售额的支付。我们是

有义务根据RYTELO在美国的净销售额，按照《公约》规定的特许权使用费率，每季度支付特许权使用费

协议，目前无法确定哪些特许权使用费，直到特许权使用费总额的日期

等于或超过购买价格的1.65倍，如果这种情况发生在2031年6月30日或总版税的日期

付款等于或超过购买价格的2.0倍。见合并财务报表附注中关于债务的附注10

有关Royalty Pharma协议的更多信息，本报告的声明。

在正常业务过程中，我们与CRO就临床试验及与其他

为运营目的提供临床前研究研究、研究者主导的试验和其他服务和产品的供应商。我们

没有将这些承诺视为合同义务，因为合同通常可以在任何

时间由我们提前不到180天的书面通知。我们也有某些许可内协议，要求我们支付

在实现某些开发、监管或商业里程碑时对此类第三方的里程碑。金额

与或有里程碑付款相关的款项不被视为合同义务，因为它们取决于是否成功

实现某些发展、监管批准和商业里程碑，这可能无法实现。

项目7a。关于市场风险的定量和定性披露

以下关于我们的市场风险披露的讨论包含前瞻性陈述。实际

结果可能与前瞻性陈述中预测的结果大不相同。我们面临信用风险和

利率风险。我们不会将衍生金融工具用于投机或交易目的。

信用风险.我们目前将我们的现金、受限制现金、现金等价物和有价证券与

美国多家金融机构。在银行的存款可能会超过上提供的保险金额

这样的存款。虽然我们监控运营账户中的现金余额，并酌情调整现金余额，

如果基础金融机构倒闭或可能受到其他不利影响，这些现金余额可能会受到影响

金融市场的状况。可能使我们面临集中信用风险的金融工具包括

主要是现金等价物和有价证券。现金等价物和有价证券目前由

货币市场基金、美国政府担保企业证券、商业票据和公司票据。我们的

投资政策，经我们董事会审计委员会批准，限制了我们可能投资于任何一项

型投资发行人，从而降低信用风险集中度。我们限制我们的信用和流动性风险通过我们的

投资政策，并根据我们的政策定期审查我们的投资组合。到目前为止，我们还没有经历过任何

失去或无法获得我们经营账户中的现金或我们的现金等价物和有价证券

投资组合。假设我们的现金等价物的平均收益率下降1%的影响和

有价证券将对我们截至本年度的利息收入产生非实质性影响12月31日，

2025

利率风险.我们投资活动的首要目标是管理我们的市场

证券投资组合，在保持本金和流动性的同时，最大化投资组合的收益，通过

在不显著增加风险的情况下充分投入可用资金。为实现这一目标，我们主要投资于

广泛分散的固定利率投资，具有一定程度的利率风险。固定利率证券可能

由于利率上升，它们的公允价值受到了不利影响。部分由于这些因素，我们未来的兴趣

由于市场状况和利率的变化，收入可能低于预期，或者我们可能会在

本金如果被迫出售可能由于利率变化而导致公允价值下降的证券。的公允价值

我们的现金等价物和有价证券在2025年12月31日是$375.6 百万。这些投资包括53.9美元

百万现金等价物将在90天内到期，2.804亿美元短期投资将在

不到一年和4130万美元的长期投资，这些投资将在一到两年内到期。我们主要投资我们的

至少具有投资级评级的证券中的有价证券组合，以最大限度地降低利率和信用风险

以及提供即时资金来源。虽然利率变动可能会影响公

有价证券组合并造成未实现收益或损失的，该等收益或损失将无法实现，除非

投资被出售。由于我们的投资性质，主要是货币市场基金，美国政府-

保荐企业证券、商业票据和公司票据，我们得出的结论是不存在实质性利

率风险敞口和市场利率1%的变动不会对我们的总价值产生重大影响

投资组合。

我们面临与我们的定期贷款相关的利率变化相关的风险。上

2024年11月1日，我们与BioPharma Credit Investments V订立贷款协议（“贷款协议”）

（Master）LP和BPCR Limited Partnership（各自为“Lender”），这是Pharmakon管理的投资基金

Advisors、LP和BioPharma Credit PLC作为抵押代理，提供5年期高级担保定期贷款融资

最多2.50亿美元，分为三个承诺批次：（i）本金总额为

1.25亿美元（“A档贷款”），于2024年11月1日（“A档截止日期”）获得资金；（ii）a

本金总额为7500万美元的B档贷款（“B档贷款”）可用，但须符合

某些有限条件，由公司选择；及（iii）本金总额为50.0美元的C档贷款

万元（“丙期贷款”，与甲期贷款、乙期贷款合称“期限

Loans”），在达到指定的尾随12个月的RYTELO时可供我们使用™收入里程碑。任期

贷款于2029年11月1日（“到期日”）到期。定期贷款按浮动年利率等额计息

至5.75%加3个月有担保隔夜融资利率（“SOFR”），SOFR下限为3.00%。截至成立之初

A档贷款，适用于A档贷款的利率为10.32%。利息到期，每季度支付

在每个季度的最后一天，首笔付款将于2024年12月31日到期。贷款协议要求我们支付一

金额相当于贷款人为定期贷款提供资金的总承诺金额的2.50%，应就每个期限支付

在此类定期贷款的资金日发放贷款。基于我们目前在定期贷款项下的1.25亿美元债务

截至2025年12月31日，SOFR1.0 %的变化将使我们当前债务的净利息支出增加

约520万美元。

外汇风险。我们可能会受到外币波动的影响，因为某些

与服务提供商的协议。视美元走强或走弱而定，已实现和

未实现的货币可能会波动。管理层已确定这些波动不会产生重大影响

关于财务报表。

项目8。财务报表和补充数据

Geron Corporation的下列财务报表及其相关附注及其合并报表

子公司，并将独立注册会计师事务所安永会计师事务所的报告作为

这份报告。


	页
独立注册会计师事务所报告（PCAOB ID： 42 )	98
合并资产负债表	101
综合业务报表	102
综合亏损综合报表	103
合并股东权益报表	104
合并现金流量表	105
合并财务报表附注	106

独立注册会计师事务所的报告

向Geron Corporation的股东和董事会

对财务报表的意见

我们审计了随附的Geron Corporation（本公司）截至12月31日的合并资产负债表，

2025年和2024年，相关合并报表经营、综合亏损、股东权益和现金流

截至2025年12月31日止三个年度的每一年，以及相关票据（统称

“合并财务报表”）。我们认为，合并财务报表在所有重大

方面，公司于2025年12月31日及2024年12月31日的财务状况、经营成果及其

截至2025年12月31日止三年每年的现金流量，符合美国公认

会计原则。

我们也审计了，按照上市公司会计监督委员会（联

States）（PCAOB），公司截至2025年12月31日的财务报告内部控制，基于标准

发起组织委员会发布的《内部控制-综合框架》中建立的

Treadway Commission（2013框架），我们2026年3月2日的报告对此发表了无保留意见。

意见依据

这些财务报表由公司管理层负责。我们的责任是表达意见

基于我们审计的公司财务报表。We are a public accounting firm registered with the PCAOB

并须根据美国联邦证券法及

证券交易委员会和PCAOB的适用规则和条例。

我们按照PCAOB的标准进行了审计。这些标准要求我们计划和

进行审计，对财务报表是否不存在重大错报获取合理保证，

无论是由于错误还是欺诈。我们的审计包括执行程序以评估重大错报的风险

财务报表，无论是由于错误还是欺诈，以及执行应对这些风险的程序。此类程序

包括在测试的基础上检查有关财务报表中的金额和披露的证据。我们的审计

还包括评估管理层使用的会计原则和作出的重大估计，以及

评价财务报表的总体列报方式。我们认为，我们的审计为我们的

意见。

关键审计事项

下文通报的关键审计事项系本期财务报表审计产生的事项

已传达或要求传达给审计委员会，且：（1）与账目或

对财务报表具有重要意义且（2）涉及我们特别具有挑战性、主观性或复杂性的披露

判断。关键审计事项的沟通不以任何方式改变我们对合并

财务报表，作为一个整体，我们不是通过传达以下关键审计事项来提供

关于关键审计事项或与之相关的账目或披露的单独意见。


	滞销和库存过剩
	截至2025年12月31日，该公司的库存总额为1.166亿美元。正如所讨论的在合并财务报表附注1中，存货按成本较低者入账或可变现净值。如果没有替代用途的缓慢移动或库存过剩是确定，公司将该存货的入账金额调整为其可变现净额价值。
事项说明	审计公司对可变现净值估计的滞销和超额库存很复杂，涉及到更高程度的审计师判断，因为估计取决于对未来产品需求的预期，以及库存水平和产品到期。公司对未来产品需求的预期具有前瞻性并可能受到未来市场状况的影响。假设的变化可能会有一个对可变现净值储备的重大影响。

我们如何应对我们审计中的事项	我们的审计程序包括，除其他外，评估公司的方法和用于估计可变现净额的重大假设滞销和库存过剩的价值。我们对管理层进行了询问，并将公司对未来产品需求的估计与历史销售额和分析师报告的预期。我们进行了敏感性分析，以评估未来需求的合理可能变化对公司预计可变现净额滞销和库存过剩的价值。我们还测试了计算的准确性以及所使用的基础输入的完整性和准确性，例如在手库存和产品到期日期。

我们自1992年起担任公司的核数师。

/s/ 安永会计师事务所

新泽西州伊瑟林

2026年3月2日

100

独立注册会计师事务所的报告

向Geron Corporation的股东和董事会

关于财务报告内部控制的意见

我们对截止2025年12月31日Geron Corporation财务报告内部控制情况进行了审计，依据的是准则

建立在内部控制——发起组织委员会发布的综合框架

Treadway委员会（2013年框架）（COSO标准）。我们认为，Geron Corporation（公司）

在所有重大方面保持截至2025年12月31日财务报告的有效内部控制，基于

COSO标准。

我们也审计了，按照上市公司会计监督委员会（联

States）（PCAOB），公司截至2025年12月31日和2024年12月31日的合并资产负债表，相关

三年各年合并经营、综合亏损、股东权益和现金流量表

截至2025年12月31日止期间，相关附注及我们日期为2026年3月2日的报告表达了无保留意见

对此的意见。

意见依据

公司管理层有责任维护有效的财务报告内部控制，并对其

对财务报告内部控制有效性的评估，包括在随附的管理层的

财务报告内部控制报告。我们的责任是对公司内部

根据我们的审计对财务报告的控制。我们是一家在PCAOB注册的公共会计师事务所，是

根据美国联邦证券法和

证券交易委员会和PCAOB的适用规则和条例。

我们按照PCAOB的标准进行了审计。那些标准要求我们计划和执行

审计对是否保持有效的财务报告内部控制取得合理保证

所有物质方面。

我们的审计包括了解财务报告的内部控制，评估一项重大

存在薄弱环节，根据评估的风险对内部控制的设计和运行有效性进行测试和评估，

以及在这种情况下执行我们认为必要的其他程序。我们认为，我们的审计提供了

为我们的意见提供合理依据。

财务报告内部控制的定义和局限性

公司对财务报告的内部控制是一个旨在提供合理保证的过程。

财务报告的可靠性和按照

公认会计原则。公司对财务报告的内部控制包括那些政策和

（1）与维护记录有关的程序，这些程序在合理的细节上准确和公平地反映了

公司资产的交易和处置；（2）提供交易记录的合理保证

必要时允许按照公认会计原则编制财务报表，以及

公司的收支只是按照管理层的授权和

公司董事；及（3）提供有关预防或及时发现未经授权的合理保证

收购、使用或处置可能对财务报表产生重大影响的公司资产。

财务报告内部控制由于其固有的局限性，可能无法防止或发现错报。另外，

对未来期间的任何有效性评估的预测都受到控制可能变得不充分的风险的影响

因为条件的变化，或政策或程序的遵守程度可能恶化。

/s/安永会计师事务所

新泽西州伊瑟林

2026年3月2日

101

Geron Corporation

合并资产负债表


	12月31日， 2025	12月31日， 2024

	（单位：千，除份额和每分享数据）
物业、厂房及设备
当前资产：
现金及现金等价物	$ 77,560	$ 79,016
受限制现金	1,880	1,860
有价证券	280,359	327,550
应收账款，净额	36,987	35,946
利息及其他应收款	2,239	2,853
存货	116,636	38,714
预付及其他流动资产	4,610	5,053
流动资产总额	520,271	490,992
非流动有价证券	41,289	94,519
物业及设备净额	884	1,310
经营租赁、使用权资产	2,151	2,881
存款和其他资产	5,945	4,079
	$ 570,540	$ 593,781
负债与股东权益
流动负债：
应付账款	$ 11,257	$ 8,595
应计薪酬和福利	30,497	22,808
经营租赁负债	1,000	974
与出售未来特许权使用费相关的负债	17,448	20,372
应计负债	51,340	35,549
流动负债合计	111,542	88,298
非流动经营租赁负债	1,445	2,266
与出售未来特许权使用费相关的非流动负债	112,134	104,421
非流动债务	119,547	118,476
负债总额	344,668	313,461
承诺与或有事项
股东权益：
优先股，$ 0.001 面值； 3,000,000 股授权；无已发行股份并在2025年12月31日和2024	—	—
普通股，$ 0.001 面值； 1,350,000,000 股授权； 639,856,222 和 606,387,666 已发行和流通在外的股份2025年12月31日和2024, 分别	640	606
额外实收资本	2,080,804	2,051,794
累计赤字	( 1,855,841 )	( 1,772,341 )
累计其他综合收益	269	261
股东权益总额	225,872	280,320
	$ 570,540	$ 593,781

见合并财务报表附注。

102

Geron Corporation

综合业务报表


	截至12月31日止年度，
	2025	2024	2023

	（单位：千，份额和每股数据除外）
收入：
产品收入，净额	$ 183,623	$ 76,495	$ -
版税	258	499	237
成本和运营费用：
销货成本	4,745	1,256	—
研究与开发	71,433	103,738	125,046
销售，一般和行政	159,256	145,732	69,135
重组费用	17,032	—	—
总成本和运营费用	252,466	250,726	194,181
经营亏损	( 68,585 )	( 173,732 )	( 193,944 )
利息收入	18,117	19,607	18,152
利息支出	( 32,657 )	( 18,504 )	( 8,312 )
其他收入（费用），净额	( 375 )	( 236 )	( 23 )
债务清偿损失	—	( 1,707 )	—
净亏损	$( 83,500 )	$( 174,572 )	$( 184,127 )

每股基本及摊薄净亏损	$( 0.13 )	$( 0.27 )	$( 0.32 )

加权平均已发行普通股	666,662,989	646,033,247	570,645,405

见合并财务报表附注。

103

Geron Corporation

全面亏损报表


	截至12月31日止年度，
	2025	2024	2023

	（单位：千）
净亏损	$( 83,500 )	$( 174,572 )	$( 184,127 )
有价证券未实现净亏损（收益）	( 45 )	88	431
外币换算调整	53	( 12 )	( 27 )
综合损失	$( 83,492 )	$( 174,496 )	$( 183,723 )

见合并财务报表附注。

104

Geron Corporation

股东权益合并报表


					累计
			额外		其他	合计
	普通股		实缴	累计	综合	股东'
	股份	金额	资本	赤字	收入（亏损）	股权

	（以千为单位，共享数据除外）
2022年12月31日余额	390,262,524	$ 390	$ 1,493,469	$( 1,413,642 )	$( 219 )	79,998
净亏损	—	—	—	( 184,127 )	—	( 184,127 )
其他综合收益（亏损）	—	—	—	—	431	431
外币换算调整	—	—	—	—	( 27 )	( 27 )
公开发行普通股、预融资认股权证和认股权证购买普通股发行，扣除发行费用$ 14,507	68,007,741	68	213,269	—	—	213,337
就行使认股权证发行普通股	77,349,858	78	105,834	—	—	105,912
与发行普通股和期权相关的基于股票的补偿，以换取服务	36,864	1	828	—	—	829
根据股权计划发行普通股	9,255,228	8	13,062	—	—	13,070
以股票为基础的薪酬对员工和董事的股权奖励	—	—	18,526	—	—	18,526
2023年12月31日余额	544,912,215	545	1,844,988	( 1,597,769 )	185	247,949
净亏损	—	—	—	( 174,572 )	—	( 174,572 )
其他综合收益（亏损）	—	—	—	—	88	88
外币换算调整	—	—	—	—	( 12 )	( 12 )
公开发行普通股、预融资认股权证和认股权证购买普通股发行，扣除发行费用$ 9,271	41,999,998	42	140,687	—	—	140,729
就行使认股权证发行普通股	1,071,981	1	1,393	—	—	1,394
与发行普通股和期权相关的基于股票的补偿，以换取服务	8,351	—	134	—	—	134
根据股权计划发行普通股	18,395,121	18	32,665	—	—	32,683
以股票为基础的薪酬对员工和董事的股权奖励	—	—	31,927	—	—	31,927
2024年12月31日余额	606,387,666	606	2,051,794	( 1,772,341 )	261	280,320
净亏损	—	—	—	( 83,500 )	—	( 83,500 )
其他综合收益（亏损）	—	—	—	—	( 45 )	( 45 )
外币换算调整	—	—	—	—	53	53
就行使认股权证发行普通股	30,369,830	31	1,510	—	—	1,541
与发行普通股和期权相关的基于股票的补偿，以换取服务	22,073	—	88	—	—	88
应收认购款	1,162,376	—	( 1,511 )	—	—	( 1,511 )
根据股权计划发行普通股	1,275,292	2	1,518	—	—	1,520
以股票为基础的薪酬对员工和董事的股权奖励	—	—	26,659	—	—	26,659
根据员工购股计划发行普通股	638,985	1	746	—	—	747
2025年12月31日余额	639,856,222	$ 640	$ 2,080,804	$( 1,855,841 )	$ 269	$ 225,872

见合并财务报表附注。

105

Geron Corporation

合并现金流量表


	截至12月31日止年度，
	2025	2024	2023

	（单位：千）
经营活动产生的现金流量：
净亏损	$( 83,500 )	$( 174,572 )	$( 184,127 )
调整净亏损与经营活动中使用的现金净额：
折旧及摊销	474	546	442
投资的增加和摊销，净额	( 6,921 )	( 9,683 )	( 11,150 )
发债费用摊销/债务贴现	1,071	( 3,108 )	1,088
出售未来特许权使用费的负债的非现金利息支出	18,948	5,345	—
债务清偿损失	—	1,707	—
非雇员服务的股票薪酬	88	135	828
员工和董事的股票薪酬	26,659	31,185	18,526
使用权资产摊销	730	675	591
呆账备抵增加	( 50 )	( 251 )	—
资产和负债变动
存货	( 77,922 )	( 37,971 )	—
应收账款，净额	( 991 )	( 35,695 )	—
利息及其他应收款	614	( 1,198 )	1,490
预付费用及其他资产	443	( 175 )	( 886 )
存款及其他资产	( 1,865 )	618	692
应付账款	2,661	2,435	( 4,029 )
应计薪酬和福利	7,689	9,049	2,224
特许权使用费融资义务	( 14,159 )	( 2,186 )	—
应计负债	15,790	( 4,759 )	7,208
经营租赁负债	( 796 )	( 715 )	( 640 )
经营活动使用的现金净额	( 111,037 )	( 218,618 )	( 167,743 )
投资活动产生的现金流量：
购置不动产和设备	( 49 )	( 680 )	( 830 )
购买有价证券	( 304,421 )	( 476,932 )	( 475,594 )
到期收益和有价证券销售收益	411,717	371,608	296,102
投资活动提供（使用）的现金净额	107,247	( 106,004 )	( 180,322 )
筹资活动产生的现金流量：
股权计划发行普通股所得款项	2,267	32,683	13,072
公开发行普通股和认股权证的收益发行，扣除已支付的发行费用	—	140,729	213,337
行使认股权证所得款项	—	1,394	105,912
出售未来特许权使用费的收益	—	125,000	—
债务融资所得款项，扣除已支付的债务发行成本和债务折扣	—	121,120	29,700
偿还债务	—	( 86,554 )	—
筹资活动提供的现金净额	2,267	334,372	362,021
汇率对现金、现金等价物和限制性现金的净影响	87	( 12 )	( 27 )
现金，现金等价物和限制现金的净增加（减少）	( 1,436 )	9,738	13,929
期初现金、现金等价物和限制性现金	80,876	71,138	57,209
期末现金、现金等价物和受限制现金	$ 79,440	$ 80,876	$ 71,138

见合并财务报表附注。

106

Geron Corporation

合并财务报表附注

1. 重要会计政策的组织和概要

本报告中使用的“Geron”、“公司”、“我们”和“我们”等词语是指Geron Corporation，其

于1990年11月28日在美国特拉华州注册成立，其全资子公司Geron UK Limited，

或英国公司Geron UK和荷兰公司Geron Netherlands B.V.，或荷兰公司Geron Netherlands。

Geron UK于2021年9月注册成立，于2022年1月开始运营。Geron Netherlands was

成立于2023年2月，并于2023年6月开始运营。公司的first-in-class端粒酶

抑制剂，RYTELOTM（imetelstat），于2024年6月6日获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于

治疗某些低至中-1风险骨髓增生异常综合征的成年患者，或较低风险的MDS，以及

正在开发用于治疗其他血液系统恶性肿瘤。2025年3月，我们收到了欧洲

委员会批准RYTELO用于治疗患有输血依赖型，或称TD，低风险引起的贫血

医学博士。我们正在寻求向美国以外符合条件的低风险MDS患者提供RYTELO的途径，以使

通过批准的命名患者计划（NPP）向美国以外的患者付费，2025年我们与

Tanner Pharma，一家拥有广泛全球影响力的分销商，支持患者准入。

合并原则

合并报表范围内的会计报表项下的会计报表项下的会计报表项下的会计报表项下的会计报表项下的会计报表项下的会计报表项下的会计报表项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下的会计项下

子公司，Geron UK和Geron Netherlands。我们消除了公司间账户和交易。我们准备

Geron UK和Geron Netherlands以当地货币为记账本位币的财务报表。我们

将Geron UK和Geron Netherlands的资产负债按资产负债表日的汇率折算并

按月平均汇率换算收入和支出项目。外币换算调整为

计入累计其他综合收益（亏损），股东权益的单独组成部分，对我

合并资产负债表。

估计数的使用

所附合并财务报表已按照一般

美国公认会计原则，或美国公认会计原则。财务报表的编制符合

美国公认会计原则要求我们做出影响资产和负债报告金额的估计和假设

及披露截至财务报表日期的或有资产及负债及呈报金额

报告期内的收入和支出。我们会持续评估我们的估计，包括那些相关的

至应计负债、收入确认、有价证券公允价值、存货评估、经营租赁、权利-

使用资产、租赁负债、所得税、基于股票的补偿以及与出售未来相关的利息支出

版税。我们的估计基于历史经验和各种其他市场特定和相关的假设

我们认为在这种情况下是合理的。实际结果可能与这些估计不同。

收入确认

当承诺的商品或服务的控制权转移给我们的客户时确认收入，在

反映我们预期有权以这些商品或服务换取的对价的金额。我们认

收入按照会计准则编纂专题606的规定，与

客户，或主题606。在确定确认收入的适当金额和时间时，我们执行

以下五个步骤：（i）识别与客户的合同；（ii）识别合同中的履约义务；

（iii）计量交易价格；（iv）将交易价格分配给履约义务；（v）确认

当（或当）我们满足每项履约义务时的收入。我们将运输和装卸费用确认为费用

当我们将控制权转移给客户时，所售商品的成本。

产品收入

我们通过作为我们客户的第三方分销商和专业药房分销RYTELO。

第三方分销商随后通过其相关专业药房提供商向患者转售我们的产品

和医疗保健提供者。另外，我们已与或可能与不同的第三方付款人订立付款安排

包括药房福利经理、私营医疗保险公司和政府医疗保健项目，他们提供

我们为患者开出的产品的承保范围和报销。

Geron Corporation

合并财务报表附注

产品销售收入在控制权转移至客户时确认，发生在

时间，这通常是在交付给客户时，或者，在受寄售协议约束的产品的情况下，

当客户将产品从我们托运的库存地点移除，以便直接运送给患者时。我们花费

如果资产的预期摊销期，我们在发生时获得合同的增量成本

本应确认为一年或更短时间或金额不重要。

折扣和津贴准备金

产品收入在扣除为适用的折扣和津贴建立的准备金后入账

在与我们的客户、医疗保健提供者或付款人的合同范围内提供。

这些准备金是基于对相关销售的已赚取或将申索的金额的估计，是

分类为减少应收账款（如金额为应付我客户）或负债（如金额为

支付给我们客户以外的一方）。我们对为可变考虑而建立的储备的估计是计算出来的

基于使用预期值法的我们方法的一致应用。这些估计反映了我们的

历史经验、当前合同和法定要求、特定已知市场事件和趋势、行业

数据和预测的客户购买和支付模式。交易价格，其中包含可变对价

反映贴息、备抵影响，可能受约束计入销售净价仅为

累计确认收入的金额很可能不会发生重大转回的程度

未来一段时期。实际金额最终可能与我们的估计不同。如果实际结果不同，我们调整这些估计，

这可能会对调整期间的收益产生影响。

产品收益储备，分类为产品收益减少，一般

主要表现在以下几类：合同调整、折扣和退货。

合同调整主要涉及VA和小灵通折扣、医疗补助和医疗保险回扣、费用

对于分销服务、共付额（copay）援助以及其他政府回扣或适用津贴：

•退单，包括VA和小灵通折扣，代表我们估计的因合同而产生的义务

承诺以低于我们收取的标价的价格向合格的医疗保健提供者销售产品

批发商或分销商，它们提供那些产品。批发商或分销商向我们收取

他们为RYTELO支付的费用与最终出售给合格医疗保健提供者的价格之间的差额。

返利和退单准备金在确认相关收入的同一期间建立，导致

在产品收入减少和应收账款净额减少。退费金额为

一般在从批发商或分销商转售给合格的医疗保健提供者时确定，

我们通常会在批发商通知我们有关

转售。我们对VA、小灵通和其他退单的准备金包括在

我们预计的批发商将出售给合格的医疗保健提供者和批发商拥有的退款

索赔，我们没有为其签发信用。

•医疗补助回扣与我们根据既定报销安排对各州的估计义务有关。

应计返利记入同期相关收入确认，导致减少

产品收入和建立计入应计费用的负债及其他流动

我们合并资产负债表中的负债。我们对医疗补助回扣的责任包括对索赔的估计

一个州将为当前季度提出的、已估计的前几个季度的索赔

未收到发票，收到未支付的前几个季度索赔的发票和一

对期末分销渠道中存在的库存进行的潜在索赔的估计。

•分销服务的费用包括客户提供给我们的某些数据的费用。我们估计我们的客户

将赚取这些费用，并从我们当时的毛产品收入和应收账款中扣除这些费用

确认相关收入。

•Copay援助代表对符合条件的患者的经济援助，协助他们通过处方药共同-

保险要求的付款。应计共付额的计算是基于对索赔的估计和

我们预计收到的与期间存在于分销渠道中的库存相关的每次索赔成本

结束。

Geron Corporation

合并财务报表附注

折扣主要包括即时支付折扣。即时支付折扣与估计债务有关

授予客户在既定激励期限内汇出购买款项的信用额度。我们

根据我们的历史经验确定这些准备金，包括客户付款的时间。

产品退货准备金是针对客户所做的退货而建立的，并记录在

相关收入确认，导致产品收入减少。我们向客户提供退货权利，如果

如客户协议中所定义的那样，它们被损坏、有缺陷或过期。批发商退货的大多数是由于

产品到期。我们在考虑市场同类产品经验的情况下估算产品收益，历史

经销渠道的退货模式、销售数据、库存水平.

公允价值计量

我们对合并资产负债表中以公允价值记录的金融工具进行分类，其依据是

与用于计量其公允价值的输入值相关的判断水平。类别如下：


1级	—	投入未经调整，相同资产或负债在活跃市场中的报价为我们有能力访问的测量日期。资产或负债的活跃市场是一个资产或负债的交易以足够的频率和数量发生的市场持续提供定价信息。

2级	—	输入（第1级包含的市场报价除外）可直接或间接观察到为该资产或负债通过与计量日市场数据的相关性和为仪器预期寿命的持续时间。

3级	—	投入反映了管理层对市场参与者将在资产定价或计量日的负债。考虑了估值技术所固有的风险以及模型输入中固有的风险。

一种金融工具在估值层次结构中的分类依据的是

对公允价值计量具有重要意义的投入。以下是对所使用的估值方法的描述

在我们的综合资产负债表上以公允价值计量的金融工具，包括此类金融工具的类别

仪器。

我们的大部分金融资产已被归类为第2级，并已初步估值为

交易价格及后续估值，在每个报告期末，采用第三方定价服务。The

定价服务利用行业标准估值模型，包括收入和基于市场的方法以及

可观察的市场输入来确定价值。这些可观察到的市场输入包括可报告的交易、基准收益率、

信用利差、经纪商/交易商报价、出价、报盘、当前即期利率等行业和经济事件。

我们通过了解所使用的型号来验证我们的第三方定价服务提供的价格，

从其他定价来源获取市场价值，并在某些情况下分析定价数据。在完成我们的

验证程序，我们没有调整或覆盖我们的定价服务提供的任何公允价值计量截至

2025年12月31日和2024年12月31日。

我们合并资产负债表中反映的应收账款账面金额，其他流动

资产、应付账款、应计薪酬和福利和应计费用接近公允价值，因为它们短-

期限到期。

现金等价物

我们考虑所有高流动性投资，随时可转换为现金，三个月内到期

或自购买之日起减至现金等价物。截至2025年12月31日和2024年12月31日，现金等价物包括

自购买之日起三个月内到期的货币市场基金和商业票据。

Geron Corporation

合并财务报表附注

有价证券

我们的有价证券包括美国国债、市政证券、政府-

保荐企业证券、商业票据和公司票据。

我们将我们的有价债务证券归类为可供出售。We record available for sale debt securities

以公允价值计量且未实现损益在累计其他综合收益（亏损）中列报的股东的

股权，除非该证券发生信用损失，我们已确定我们有出售该证券的意图或

我们已经确定，很有可能我们将不得不在该证券预期恢复之前出售该证券。我们

我们的可供出售证券在截至年底的年度内没有记录任何信用损失备抵12月31日，

2025, 2024或2023年。已实现损益在其他（收入）费用中列报，按特定认定基准列报净额。

股息和利息收入在赚取时确认，并计入我们合并报表的利息收入

运营情况 .

受限现金

受限制现金包括在单独的货币市场或存款证账户上维持的资金

信用卡购买。

应收账款

应收账款包括应收客户款项，扣除客户现金备抵

折扣、产品退货、退单。应收账款是在扣除反映我们当前的备抵后列报的

预计在应收账款存续期内发生的信用损失的估计。在发展我们的预期信贷备抵

损失，我们使用假设来捕捉损失的风险，即使是遥远的，基于包括现有

合同付款条款，个别客户情况，我们客户的历史付款模式，回顾

当地经济环境及其对预期未来客户支付模式的潜在影响。我们更新我们的

为反映未清应收账款剩余存续期内的预期信用损失而作的必要备抵

逾期、已知有争议或经历过任何可能导致

未来的可收集性问题。预期信贷损失估计备抵截至2025年12月31日,

也没有列报任何期间的津贴变动。我们不会为影响调整我们的应收款项

如果我们预计在一年或更短的时间内收回应收账款，则在合同开始时的重要融资成分

出售时间。

信用风险集中

可能使我们面临集中信用风险的金融工具包括现金和现金

等价物、限制性现金、有价证券、应收账款。

我们目前将我们的现金、受限制现金、现金等价物和有价证券与多个

美国的机构在银行的存款可能会超过为这类存款提供的保险金额。我们还没有

经历了此类账户的任何损失，我们认为我们没有面临我们财务的重大信用风险

存款机构的职位，这些存款存放在这些机构。

我们试图通过投资于现金等价物和有价证券来最大限度地降低与现金等价物和有价证券相关的风险

我们先前定义的广泛多样的金融工具。我们建立了相关的指导方针

旨在维护本金余额和保持流动性的信用评级和期限。我们的投资组合是

根据我们的投资政策保持，该政策定义了允许的投资，规定了信用质量

标准和限制任何单一发行人的信用敞口。现金等价物和有价证券目前由

货币市场基金、美国国债、市政证券、商业票据和公司票据。

应收款项方面的信用风险集中，这类应收款通常是无担保的，在某种程度上

自t以来减轻我们的贸易应收账款的付款条件相对较短。由此，我们的催收风险减轻了

一定程度上受销售在较短时间内回款，允许能力降

如果发现收集问题，就会暴露在默认值上。我们监控我们的财务表现和信誉

客户，以便我们能够正确评估和应对他们信用状况的变化。我们继续监测这些

条件，并评估其对我们业务的可能影响。

Geron Corporation

合并财务报表附注

财产和设备

财产和设备按成本列账，但须在发生事件或变化时进行减值审查

情况表明，资产的账面值可能无法收回。正常、经常性或

与物业、厂房及设备有关的定期维修及保养活动在发生时计入费用。

我们一般采用直线法对我们的财产和设备成本进行折旧或摊销

在有关资产的估计可使用年期内，一般四年 .租赁改善摊销至

租赁的估计可使用年限或剩余期限中较短者。

存货

我们在截至2024年6月30日的季度开始将与RYTELO相关的库存资本化，因为我们收到了

2024年6月6日批准RYTELO，预计相关成本可通过

RYTELO的商业化。

存货按成本与可变现净值孰低入账，成本确定加权下

平均法.存货成本包括第三方代工、第三方包装服务、运费、

参与制造过程的人员的工资、工资和基于股票的薪酬，以及间接间接费用

成本。我们会定期审查我们的库存，以确定过剩、过时或滞销的物品。如果过剩、过时或

没有备用用途的滞销存货被识别，我们将入账金额调整为其可变现净值。The

可变现净值的确定需要判断，包括考虑很多因素，比如对未来的估计

产品需求、产品净售价、当前和未来的市场状况以及潜在的产品过时情况，

除其他外。此外，我们的产品受到我们自始至终执行的严格质量控制和监控

制造过程。在某些批次或单位产品不再符合质量规格的情况下，我

将计入销售成本费用，以将任何无法销售的存货减记至其估计的可变现净值。在所有

例，产品存货按成本与其预计可变现净值孰低者列账。减记金额

无法销售的库存在我们的综合经营报表中计入销售成本。

在监管机构批准之前，我们将与生产候选产品相关的成本支出到

研发费用，除非我们合理地确定这些费用有未来的商业用途和净

可变现价值。由于我们认为获得候选产品的监管批准是高度不确定和困难的

预测一下，我们预计只有在极少数情况下，上市前的库存才会资本化，如果有的话。

在正常营业周期内预计以现金变现或消耗的资产分类

作为当前。由于医药制造的性质，包括生产提前期、稳定性测试

要求、质量控制程序和法规发布流程，我们的运营周期可能会超过十二个月。

库存是在这个正常运营周期内为出售或使用而持有的，不是出于长期战略目的而持有的。我们

在合并资产负债表上将所有存货归类为流动资产。

销售商品成本

销货成本包括与产品相关的存货的生产和分配成本

相应期间的收入，包括与工资相关的员工薪酬和基于股票的薪酬支出

涉及生产和分销、运费和间接间接费用。销售商品的成本也可能包括成本

与过剩或过时的库存调整、异常成本、未吸收的制造和间接费用有关，以及

制造差异。截至十二个月2025年12月31日和2024年、与产品相关的销售成本

收入受到积极影响，因为已售存货的加权平均成本包括部分

在FDA批准前支出。

研发费用

研发费用包括开发和测试imetelstat和

与潜在的下一代端粒酶抑制剂相关的研究。这些费用包括但不限于工资

和人员费用、实验室用品、非临床研究、临床试验，包括支持研究者主导的临床试验，

原材料制造临床试验药物，研究和临床试验材料的制造成本，赞助

其他实验室的研究、咨询、维持技术许可的成本以及与研究相关的间接费用。研究和

Geron Corporation

合并财务报表附注

开发费用在发生时计入费用。我们为研发服务支付的款项在

正在提供的服务在我们的综合资产负债表中记录为预付资产，并作为服务计入费用

都提供了。

我们目前的RYTELO（imetelstat）临床试验正在得到合同研究组织的支持，或者

CRO，以及其他供应商。我们根据CRO执行和管理的临床试验活动计提费用

每次试验完成的工作量。费用根据与我们的CRO商定的合同金额入账，并

通过CRO提供的月度报告。我们监测CRO开展和管理的活动的程度

可能通过内部审查、审查合同条款和与CRO的通信。我们记录费用

当时可获得的最佳信息。然而，我们可能会获得可能需要我们的额外信息

在未来期间记录对研发费用的调整。

销售、一般和行政费用

销售、一般和管理费用主要包括相关的薪酬和福利

与销售营销、财务、人力资源、法律、信息技术等行政管理人员，

外部营销、广告和法律费用以及其他一般和行政费用。

重组费用

重组费用包括解雇福利，例如一次性员工遣散费，

医疗保健和相关福利，以及其他与员工相关的费用.我们计提遣散费和其他相关重组费用

当它们很可能会被支付并且金额是可以合理估计的。重组费用记入

合并经营报表中的重组费用。相关重组负债计入应计

补偿和福利在合并资产负债表中。

股票薪酬

我们维持各种股票激励计划，根据这些计划，股票期权、限制性股票单位和受限

股票奖励可授予雇员、非雇员董事和顾问。我们还有一只员工股

面向所有符合条件的员工的购买计划。

对于基于服务的期权、限制性股票奖励和限制性股票单位，补偿费用为

根据授予日奖励的估计公允价值确认。We recognize compensation expenses on a straight-

行基础，在考虑了没收的估计后，在必要的服务期内，这通常是

归属期。

对于基于某些战略里程碑成就而归属的基于业绩的股票期权，

以股票为基础的补偿费用在业绩条件确定之日起至

很可能在预期满足适用条件的日期发生，并为估计而减少

没收，视情况而定。如果认为业绩条件不可能实现，则不以股票为基础

补偿费用在被认为很可能满足履约条件时才予以确认，如果在

全部。如果业绩条件的概率评估发生变化，估计变化的影响将

在变更期间确认。

以服务为基础的限制性股票单位或限制性股票奖励的授予日公允价值确定

使用我们普通股在授予日的公允价值。授予日公允价值的确定为我们的服务-

使用Black-Scholes期权定价模型的基于绩效和基于绩效的股票期权和员工股票购买是

受我们的股价以及有关一些复杂和主观变量的假设的影响。

股息收益率基于历史现金股息支付，我们迄今未支付现金股息。

预期波动幅度是基于我们股票的历史波动率，因为我们普通股的交易期权确实

与期权条款不符且期权交易量有限。无风险利率区间基于

美国零息票国债带状收益率在授予奖励之日起生效的预期期限内。预期的

股票期权期限取自实际历史行权及归属后注销数据，代表期限

Geron Corporation

合并财务报表附注

授予的股票期权预计尚未行使的时间。员工购买权预期期限相等

到购买期。

我们不时向顾问授予股票期权，以换取为我们提供的服务。在

一般情况下，这些股票期权在咨询安排的合约期内归属。股票期权的公允价值

顾问持有的资产在各自股权奖励的归属期内记为经营费用。随着

采用会计准则更新2018-07，非员工股份支付会计的改进，the

授予顾问的股票期权的计量日确定在授予日。

每股净亏损

每股基本净收益（亏损）按照净收益（亏损）除以加权平均数计算

列报期间未考虑潜在普通股的已发行普通股股数

股份。就先前的公开发售而言，我们发行了预先注资的认股权证，以购买我们的普通股

股票。

摊薄后每股净收益将通过调整加权平均股数计算得出

已发行普通股，用于额外普通股股份的稀释效应，如果

已发行具有潜在稀释性的证券，使用库存股法确定。潜在稀释性证券

包括购买我们普通股的已发行股票期权和认股权证。摊薄后每股净亏损不包括

所有期间的潜在稀释性证券由于其影响将具有反稀释性。因此，基本和稀释

每股净亏损与随附的综合经营报表中列报的所有期间相同。

租约

在一项安排开始时，我们根据以下情况确定该安排是否为或包含租赁

存在的独特事实和情况。经营租赁包括在经营租赁、使用权资产和租赁

我们合并资产负债表上的负债。使用权资产代表我们使用标的资产进行租赁的权利

定期和租赁负债代表我们支付因租赁而产生的租赁付款的义务。经营租赁负债

及其相应的使用权资产按剩余租赁付款额的现值超过

预期租期。资产负债表日后12个月内剩余租赁付款额的现值

分类为流动租赁负债。租赁付款的现值不在12个月后的第

资产负债表日分类为非流动租赁负债。租赁合同中隐含的利率通常不

很容易确定。因此，为了计算租赁付款的净现值，我们应用我们的增量借款

利率，这是在类似期限内以抵押方式借款的估计利率，金额等于租赁

截至租赁开始日在类似经济环境下的付款。我们可能会调整使用权资产为

某些调整，例如支付的初始直接成本或收到的奖励。此外，我们包括任何延长或

在合理确定我们将行使任何此类选择权时，在预期租期内终止租赁。租赁

费用在预计租期内按直线法确认。

对于包含租赁和非租赁组成部分的租赁协议，这类组成部分一般为

单独核算。我们还选择不在我们的综合资产负债表上确认条款为一

年或更短。

Royalty Pharma协议利息费用

与Royalty Pharma协议相关的负债及相关利息费用的计量依据

关于我们目前对预期未来特许权使用费预计将支付的时间和金额的估计

使用贴现现金流模型估计的Royalty Pharma协议期限。负债摊销使用

实际利率法，导致在预计期限内确认非现金利息费用

同意。每个报告期，我们评估未来预期特许权使用费的估计时间和金额超过

估计的期限。如果估计有变化，我们确认对负债摊销时间表的影响和

相关的非现金利息支出预期。此外，与负债相关的交易成本为

在Royalty Pharma协议的估计期限内摊销至非现金利息费用。

Geron Corporation

合并财务报表附注

所得税

我们维持反映暂时性差异净税收影响的递延所得税资产和负债

用于财务报告目的的资产和负债的账面值与用于所得税的金额之间

目的，并受制于可回收性测试。我们的递延所得税资产包括净营业亏损结转、联邦

以及州税收抵免和资本化研发。递延所得税资产和负债的计量采用

预期适用于该等暂时性差异的年度的应课税收入的已颁布税率

恢复或结算。我们的递延所得税资产净额已被估值备抵完全抵消，因为我们的历史

损失。与未确认的税收优惠相关的任何潜在应计利息和罚款将被记录为所得税

费用。

分段信息

我们的首席执行官代表我们的首席运营决策者。我们将我们的运营视为

单一细分领域，肿瘤治疗产品开发。因此，披露的财务信息

本文实质上代表了与我们的主要经营部门相关的所有财务信息。用于额外

信息，见关于分部报告的附注15。

最近的会计公告

新会计公告–已发布但尚未采用

2024年11月，财务准则会计委员会（FASB）发布会计准则

更新（ASU）2024-03，损益表-报告综合收益-费用分类披露

（子主题220-40）：损益表费用分拆。ASU 2024-03中的修订针对投资者

要求提供更详细的费用信息，并要求在财务附注中进行额外的分类披露

包含在损益表正面的某些类别费用的报表。这个指导意见是

自2026年12月15日之后开始的财政年度生效，以及自2026年12月15日之后开始的财政年度内的过渡期

2027年12月15日，允许提前收养。我们正在评估这个ASU对我们合并财务的影响

语句。

新会计公告–发布及采纳

在2024年12月，FASB发布ASU2023-09，Income Taxes（ASU2023-09），要求发行人

按年度就费率调节中的特定类别作出额外披露，并提供

用于每年调节达到数量阈值的项目的额外信息，披露额外

有关已缴所得税的信息以及其他分类披露。ASU2023-09对公司有效

截至2025年1月1日的年度期间。我们采用了这一标准，并将披露要求应用于

预期基准于截至2025年12月31日止年度生效。采纳没有对我们产生实质性影响

综合财务状况或经营业绩。参考附注13，所得税，我们更新的所得税

披露。

2023年11月，FASB发布ASU 2023-07，分部报告（ASU 2023-07），要求

发行人就分部费用作出额外披露，包括要求披露年度及

重大分部开支及其他分部项目的临时基准。改进后的披露要求适用于所有

被要求报告分部信息的公共实体，包括那些只有一可报告分部。ASU

2023-07还允许披露多个衡量分部损益的指标。ASU2023-07对

公司截至2024年1月1日的年度期间和截至2025年1月1日的中期期间。我们采用了

截至2024年12月31日的年度业绩指引。对我们已确定的可报告分部和

已包括额外的必要披露in注15。我们将我们的运营视为一个单一的细分市场。见附注15 on

分部报告。

FASB最近发布的其他会计公告没有或管理层认为不

对我们的财务报表产生重大影响。

Geron Corporation

合并财务报表附注

2. 产品收入

到目前为止，我们的主要产品收入来源是RYTELO在美国的销售，这是我们开始

2024年6月发货给我们的客户。迄今为止，根据美国以外的NPP的产品收入没有

材料。

毛净比各重要类别产品销售毛额与产品销售净额的对账

截至年度的调整如下 2025年12月31日和2024年：


	截至12月31日止年度，
（单位：千）	2025	2024
毛产品收入	$ 223,112	$ 89,418
毛额对净额调整：
退单	( 25,525 )	( 8,724 )
分销商服务费	( 7,512 )	( 3,048 )
政府回扣	( 2,603 )	( 926 )
销售退货及备抵	( 3,849 )	( 225 )
毛额对净额调整数共计	$( 39,489 )	$( 12,923 )
产品收入，净额	$ 183,623	$ 76,495

截至2025年12月31日，三名客户分别占约 45 %, 32 %和 21 %的

我们的毛账rec可能与我们的产品收入相关，与 43 %, 38 %和 17 %截至12月31日，

分别为2024年。

3. 存货

我们所有的库存都与制造RYTELO有关。下表展示了我们的

库存截至2025年12月31日和2024年：


	12月31日，
（单位：千）	2025	2024
原材料	$ 8,927	$ 4,904
在制品	91,969	$ 30,093
成品	15,740	$ 3,717
总库存	$ 116,636	$ 38,714

在FDA批准RYTELO之前，生产支持临床的产品的所有费用

开发和商业发射，包括发射前库存，在发生时计入费用。上市前盘点

在FDA批准RYTELO之前生产的产品将用于商业生产，直到耗尽。

Geron Corporation

合并财务报表附注

4. 金融工具

按证券类型分列的现金等价物、限制性现金和有价证券 2025年12月31日被视为

以下：


		毛额	毛额
	摊销	未实现	未实现
（单位：千）	成本	收益	损失	公允价值
包括在现金和现金等价物中：
货币市场基金	$ 48,950	$ 1	$ —	$ 48,951
商业票据	4,979	—	—	4,979
	$ 53,929	$ 1	$ —	$ 53,930

受限现金：
货币市场基金	$ 1,606	$ —	$ —	$ 1,606
存款证明	274	—	—	274
	$ 1,880	$ —	$ —	$ 1,880
有价证券：
美国国债（不到一年到期）	$ 22,910	$ 41	$ —	$ 22,951
美国国债（一至两年到期）	—	—	—	—
市政证券（不足一年到期）	10,032	9	—	$ 10,041
政府主办企业证券（到期于不足一年）	—	—	—	—
商业票据（不足一年到期）	79,354	49	—	79,403
公司票据（不足一年到期）	167,805	175	( 16 )	167,964
公司票据（一至两年到期）	41,316	11	( 38 )	41,289
	$ 321,417	$ 285	$( 54 )	$ 321,648

Geron Corporation

合并财务报表附注

按证券类型分列的现金等价物、限制性现金和有价证券2024年12月31日被视为

以下：


		毛额	毛额
	摊销	未实现	未实现
（单位：千）	成本	收益	损失	公允价值
包括在现金和现金等价物中：
货币市场基金	$ 45,215	$ —	$ —	$ 45,215
商业票据	4,978	—	( 1 )	4,977
	$ 50,193	$ —	$( 1 )	$ 50,192

受限现金：
货币市场基金	$ 1,587	$ —	$ —	$ 1,587
存款证明	273	—	—	273
	$ 1,860	$ —	$ —	$ 1,860
有价证券：
美国国债（不到一年到期）	$ 7,937	$ 22	$ —	$ 7,959
美国国债（一至两年到期）	22,620	1	( 11 )	22,610
政府主办企业证券（到期于不足一年）	8,741	7	—	8,748
商业票据（不足一年到期）	180,131	150	( 56 )	180,225
公司票据（不足一年到期）	130,361	284	( 27 )	130,618
公司票据（一至两年到期）	72,000	6	( 97 )	71,909
	$ 421,790	$ 470	$( 191 )	$ 422,069

Geron Corporation

合并财务报表附注

连续未变现的有未变现亏损的现金等价物和有价证券

亏损头寸少于12个月和12个月或更长时间在2025年12月31日和2024分别如下：


	不到12个月		12个月或更长时间		合计
		毛额		毛额		毛额
	估计数	未实现		未实现		未实现
（单位：千）	公允价值	损失	公允价值	损失	公允价值	损失
截至2025年12月31日：

美国国债（到期较少一年以上）	$ —	$ —	$ —	$ —	$ —	$ —
商业票据（到期时间不到一年）	—	—	—	—	—	—
公司票据（到期不足一年）	17,987	( 16 )	—	—	17,987	( 16 )
公司票据（一至二到期年）	31,265	( 38 )	—	—	31,265	( 38 )
	$ 49,252	$( 54 )	$ —	$ —	$ 49,252	$( 54 )
截至2024年12月31日：
美国国债（到期较少一年以上）	$ 18,593	$( 10 )	$ —	$ —	$ 18,593	$( 10 )
商业票据（到期时间不到一年）	66,076	( 56 )	—	—	66,076	( 56 )
公司票据（到期不足一年）	31,549	( 26 )	1,993	( 1 )	33,542	( 27 )
公司票据（一至二到期年）	53,506	( 98 )	—	—	53,506	( 98 )
	$ 169,724	$( 190 )	$ 1,993	$( 1 )	$ 171,717	$( 191 )

与美国国债、市政证券、政府担保相关的未实现亏损总额

企业证券、商业票据及公司票据截至2025年12月31日和2024是由于变化

利率而非信用风险。如果可供出售证券的公允价值低于其摊余成本基础，我们

评估下降是否是信用损失的结果，在这种情况下，通过备抵记录减值

信用损失。截至本年度，我们的可供出售证券并无录得任何信贷损失备抵

2025年12月31日和2024由于我们没有发现这些证券的任何可归因于信贷的未实现损失

因素。由于经济压力或不确定性，我们对未实现亏损的敞口在未来可能会增加

与持续的地缘政治事件导致的局部或全球经济衰退相关，例如当前的军事

乌克兰和俄罗斯之间的冲突，以及最近和未来可能在获得银行存款或贷款方面的中断

银行倒闭导致的承诺。我们不打算出售投资，也不太可能不这样做

要求在收回其摊余成本基础之前出售投资，这可能是到期。

Geron Corporation

合并财务报表附注

5. 公允价值计量

下表列出了我们以公允价值计量的金融工具的信息

截至2025年12月31日和2024并注明分配的公允价值类别。


	报告日的公允价值计量采用
（单位：千）	1级	2级	3级	合计
截至2025年12月31日：
资产：
货币市场基金(1)(2)	$ 50,557	$ —	$ —	$ 50,557
存款证明(2)	274	—	—	274
市政证券(3)	—	10,041	—	10,041
美国国债(3)(4)	—	22,951	—	22,951
商业票据(3)	—	84,382	—	84,382
公司说明(3)(4)	—	209,253	—	209,253
合计	$ 50,831	$ 326,627	$ —	$ 377,458
负债：
出售未来特许权使用费(5)(6)	—	—	$ 129,582	129,582
合计	$ —	$ —	$ 129,582	$ 129,582
截至2024年12月31日：
资产：
货币市场基金(1)(2)	$ 46,802	$ —	$ —	$ 46,802
存款证明(2)	273	—	—	273
美国国债(3)(4)	—	30,570	—	30,570
政府保荐企业证券(3)(4)	—	8,748	—	8,748
商业票据(3)	—	185,201	—	185,201
公司说明(3)(4)	—	202,527	—	202,527
合计	$ 47,075	$ 427,046	$ —	$ 474,121
负债：
出售未来特许权使用费(5)(6)	—	—	124,793	124,793
合计	$ —	$ —	$ 124,793	$ 124,793

(1)包括在我们合并资产负债表上的现金和现金等价物中。

(2)包含在我们合并资产负债表的受限现金中。

(3)包括在我们合并资产负债表上的有价证券的流动部分中。

(4)包括在我们合并资产负债表上的有价证券的非流动部分。

(5)包括在与出售我们综合余额中的未来特许权使用费相关的负债的流动部分

床单。

(6)包括在与出售我们综合余额中的未来特许权使用费相关的负债的非流动部分

床单。

货币市场基金和存单在公允价值等级中被划分为第1级为

它们的公允价值基于活跃市场的报价。商业票据、美国国债、

市证券、政府主办企业证券和企业票据分类为二级内

公允价值层次由于其公允价值采用定价模型估计，报价相近的证券

特征或贴现现金流。

Geron Corporation

合并财务报表附注

有无在所述期间内第1级、第2级和第3级之间的转移。有

截至2025年12月31日和2024年12月31日，我们以公允价值计量和列账的资产没有减值。此外，还有

截至2025年12月31日和2024年12月31日，我们的估值技术没有变化。

嵌入衍生工具分类在公允价值等级的第3级。见关于债务的附注10。

我们根据我们目前的情况确定了与出售未来特许权使用费相关的负债的公允价值

在该安排的有效期内预期将支付给Royalty Pharma的未来特许权使用费的估计，这些估计被考虑

3级。见关于债务的附注10。

6. 财产和设备

财产和设备按历史成本入账，扣除累计折旧，由

以下：


	12月31日，
（单位：千）	2025	2024
家具和电脑设备	$ 2,959	$ 2,878
租赁权改善	129	129
	3,088	3,007
减去累计折旧和摊销	( 2,204 )	( 1,697 )
	$ 884	$ 1,310

7. 其他合并财务报表详情

应计负债包括以下各项：


	12月31日，
（单位：千）	2025	2024
CRO和临床试验费用	$ 3,677	$ 18,968
制造业活动	38,657	11,839
专业法律和会计费用	881	475
应付利息	3,110	2,186
应计收入调整	3,486	1,038
其他	1,529	1,043
	$ 51,340	$ 35,549

Geron Corporation

合并财务报表附注

应计薪酬和福利包括以下内容：


	12月31日，
（单位：千）	2025	2024
应计奖金	$ 10,335	$ 18,056
应计假期	2,581	2,928
应计401K匹配	17	1,685
应计重组费用	17,032	—
应计其他	532	139
	$ 30,497	$ 22,808

8. 承诺与或有事项

法律程序

2025年3月13日和3月14日，我们和我们的某些现任和前任军官被任命为

被告在 two 推定的证券集体诉讼，分别在美国北部地区法院提起

加利福尼亚区，标题Dabestani诉Geron Corporation等。，3号：25-CV-02507和Potvin诉Geron案

Corporation等，第3名：分别为25-CV-02563。这两起诉讼均指称违反了《联合国儿童权利公约》第10（b）条和第20（a）条

经修订的《1934年证券交易法》或《交易法》，以及据此颁布的规则10b-5

涉嫌有关RYTELO商业潜力的虚假和误导性陈述。原告称，

除其他外，我们夸大了RYTELO的商业潜力，制造了重大的虚假和误导

声明和/或隐瞒有关RYTELO商业潜力的重大不利事实，包括缺乏

医疗保健提供者对RYTELO的认识、给药过程中监测要求的负担，以及

季节性和现有竞争对RYTELO销售的影响，以及我们股价下跌时我们

我们在2025年2月26日的财报电话会议上披露，我们观察到前几个月的收入趋势持平。

原告寻求损害赔偿和利息，并判给合理费用，包括律师费和专家费。在五月

2025年2月29日，法院合并了达贝斯塔尼和波特文cases into one consolidated action captioned在热隆

公司证券诉讼，或证券集体诉讼，并指定牵头原告和法律顾问为牵头

原告。2025年8月8日，主要原告提交了一份合并修正申诉。在2025年10月7日，我们提交了我们的

驳回合并修正申诉的动议。驳回动议的听证会定于3月19日举行，

2026.

2025年4月15日和2025年4月16日，三个据称股东提出了派生投诉，每个人都在

美国加州北区地方法院，标题Bishop诉Scarlett等人.，3号：25-CV-03356，

Lerner诉Scarlett等人。，3号：25-CV-03401，和Willis诉Scarlett等人.，编号：3：25-CV-03396，分别。The 三个

衍生诉讼点名了我们的某些现任和前任董事和高级管理人员，并声称他们违反了他们的

受托责任，并违反联邦证券法，发布涉嫌虚假和误导性声明，涉及

RYTELO的商业潜力。每一项指控中的三个衍生投诉与

two 上述证券集体诉讼，这些诉讼以此为前提。每一个三个原告寻求

损害赔偿和利息，并判给合理费用，包括律师费和专家费。Bishop v.案的原告

Scarlett等人和Willis v. Scarlett等人也寻求惩罚性赔偿。2025年5月16日，法院合并了三个

衍生投诉成一合并行动标题In re Geron Corporation derivative litigation，或

合并衍生行动。2025年6月17日，法院暂停合并衍生诉讼，等待终审

就证券集体诉讼中的预期驳回动议作出裁定。

2025年8月29日，一名声称的股东向我们的董事会提出要求，要求启动民事

针对我们的某些现任和前任董事违反其受托责任和违反证券的诉讼

通过发布涉嫌虚假和误导性的声明来制定法律，这些声明涉及RYTELO的商业潜力。上

2025年9月19日，董事会回应称，考虑到另一方，将推迟对需求做出最终决定

未决衍生诉讼和证券集体诉讼。于2025年10月7日，声称的股东于

美国加利福尼亚州北区地方法院，标题为Jae Hyung v. Bir，et al.，No. 3：25-

CV-08575。派生诉讼点名了我们的某些现任和前任董事和高级职员。中的指控

派生诉讼与证券集体诉讼和上述派生诉讼有本质相似之处。The

Geron Corporation

合并财务报表附注

原告寻求损害赔偿和合理费用的裁决，包括律师费和专家费。1月23日和

分别于2026年2月19日，另外两名据称的股东各自在我们的董事会上提出了类似的要求

董事。

可能会提出额外的诉讼或股东提出的指控与这些

相同或其他事项，还将我们和/或我们的高级职员和董事列为被告。我们打算大力捍卫

反对原告在这些事项中提出的索赔。

这类诉讼具有内在的不确定性，实际抗辩和处置费用将视

在许多未知因素的影响下。未决诉讼及任何其他相关诉讼的结果必然具有不确定性。

我们可能会被迫花费大量资源并且可能会产生大量的法律费用和成本在防御

未决诉讼和任何其他相关诉讼，我们可能不会胜诉。监测、发起和抗辩法律

行动对我们的管理层来说是耗时的，很可能代价高昂，而且可能会减损我们完全专注的能力

关于我们业务活动的内部资源。此外，我们可能无法成功提起任何此类诉讼

在我们的保险范围内解雇或结算。鉴于这些诉讼的早期阶段和固有的

不确定的诉讼，我们无法预测解决未决诉讼可能需要多长时间或潜在的结果或

任何损害的可能金额。因此，我们目前无法合理估计可能的损失或范围

这些事项可能造成的损失，如果有的话。与未决诉讼相关的费用以及任何潜在

如果我们不在此类抗辩中胜诉，相关诉讼可能对我们的合并财务报表产生重大影响

诉讼，或者即使我们真的胜诉。

对高级人员及董事的赔偿

我们的公司章程要求我们赔偿我们的董事，以及那些担任董事和

其他实体的官员应我们的要求，针对费用、判决、罚款、和解和其他实际和

因其向Geron提供服务而产生的任何法律程序而合理招致。此外，我们还进入了

与我们的每一位董事和高级管理人员订立单独的赔偿协议，其中规定对这些

在类似情况和其他情况下的董事和高级管理人员。赔偿义务为

在我们的章程和赔偿协议中有更全面的描述。我们购买标准保险来承保理赔或

对我们的董事和高级职员提出的索赔的一部分。由于我们没有明确规定最大义务

章程或我们的赔偿协议，并将取决于任何未来出现的事实和情况

债权，债务的总体最高金额无法合理估计。

遣散计划

我们采用了 two 适用于我们所有不受

性能改进计划，一计划覆盖高级副总裁级别以上的员工，即高管，以及

2021年12月31日或之前聘用的所有其他雇员，以及涵盖聘用的所有非执行雇员的其他计划

2022年1月1日或之后。除其他福利外，遣散费计划规定：（i）变更后的遣散费

控制触发事件和离职以及（ii）每名非执行雇员的遣散费

发生非变更控制触发事件和停止服务时。正如遣散计划中所定义的，一个变化

控制权触发事件和离职需要“双重触发”，其中：（i）员工被解雇

由我们在无因由的情况下就控制权变更或在 12 月份在提供控制权变更后，

然而，如果一名雇员因控制权变更而被我们解雇，但立即接受

受雇于我们的继任者或收购方，该员工将没有资格获得计划中概述的福利，（ii）an

雇员辞职是因为与控制权变更有关，所提供的雇佣条款（新的或持续的）由

美国或我们的继任者或收购方在 30 天在控制权变更导致条款发生重大变化后

雇佣，或（iii）在控制权变更后接受（或继续）与我们的雇佣后，雇员辞职

内 12 月份因雇佣条件发生重大变化而导致控制权变更后。根据遣散费

计划，不变更控制权触发事件和离职定义为员工在

被我们无故终止。遣散费范围从三个到 18 月份与a有关的基本工资

控制权变更触发事件或由六周至 12 月份与不改变有关的基薪

控制触发事件，以及员工年度目标奖金的按比例部分，取决于

员工在我们这里的职位，一次性支付，以及遣散期的每月COBRA付款。

离职计划还规定，不得取代任何个人雇佣协议的规定

我们与我们的雇员之间订立的协议，以及拥有该等协议的雇员将有权获得任何

根据遣散计划或他们的雇佣协议，福利会更高。一份涵盖我们的遣散计划的副本

Geron Corporation

合并财务报表附注

执行官作为本报告的证据提交。截至2025年12月31日，我们所有的行政人员都有

带有遣散条款的雇佣协议，并将获得其协议中更大的遣散福利或

适用于他们的遣散计划中的那些人。

2025年12月，我们实施了裁员，约占我们的三分之一

裁员前的劳动力。更多信息见关于重组的附注16。

采购承诺

我们已聘请第三方合同制造商制造和供应额外数量的

满足当前和潜在未来临床试验和商业用途的适用监管标准的RTERO。

与那些合同制造协议相关，我们有具有约束力的商业采购承诺约

$ 16.7 百万可以取消，但会招致取消处罚，并且大约$ 43.3 百万在商定

可根据RYTELO商业需求进行调整的制造承诺。我们希望利用所有

相关商业采购承诺。

在正常业务过程中，我们与CRO订立临床试验协议，以进行临床及

商业供应制造和与其他供应商进行非临床研究、研究者主导的试验和其他

用于经营目的的服务和产品。我们没有将这些付款视为合同义务，因为

这些合同一般可由我们在任何时候以低于 180 天’事先书面通知。我们也有一定

要求我们在实现某些开发时向此类第三方支付里程碑的许可内协议，

监管或商业里程碑。与或有里程碑付款相关的金额不被视为合同规定的

义务，因为它们取决于成功实现某些发展、监管批准和

商业里程碑，这可能无法实现。

9. 经营租赁

新泽西州办公空间租赁

在2019年4月，我们就位于3 Sylvan Way的办公空间订立经营租赁协议，

新泽西州帕西帕尼，还是新泽西州的租约。新泽西州租约的最初期限是 11 年有一个选项

延长额外五年和a自第103号起一次性选择无故终止新泽西租约

租约开始日期的月份周年.新泽西州的租约开始于2019年10月1日，on

我们在那一天对办公空间的控制。基于新泽西州租约的初始期限 11 年，使用权

资产及相应的经营租赁负债约$ 2.4 百万，代表了现值

初始租赁期内的租赁付款额，扣除a 七个 -月租金减免期，采用增量借款利率

的 8 %基于截至2019年10月1日的可用信息。截至2025年12月31日，新泽西州的租约弥补了

$ 1.3 百万我们的总使用权资产余额。根据新泽西州的租约，我们也有义务支付一定的

与基本租金分开的可变费用，包括电费和公共区域维护。这些成本正在

在它们发生的期间内支出。

加州办公空间租赁

在2019年10月，我们就位于919 East的办公空间订立经营租赁协议

希尔斯代尔大道，福斯特市，加利福尼亚州，或福斯特市租约。福斯特城市租赁的初始期限为 87

月份可选择延长额外五年 .

福斯特市租约于2020年3月10日，在所有租户基本完成后

改进。截至租赁开始日，使用权资产及相应的经营租赁负债为

大约$ 3.4 百万，表示使用增量的剩余租赁付款的现值

借款利率 7 %超过初始租赁期限 87 月份，净额a 三个 -月减租期。截至

2025年12月31日，Foster City Lease弥补$ 0.9 百万我们的总使用权资产余额。寄养之下

城市租赁，我们也有义务在基本租金之外单独支付某些可变费用，包括税收和

公共区域维护。这类费用被视为非租赁部分，已被排除在计算之外

的使用权资产和相应的经营租赁负债，并在其发生期间计入费用。

Geron Corporation

合并财务报表附注

我们合并的销售、一般和管理费用中包含的租赁成本的组成部分

新泽西州租约和福斯特市租约的运营报表如下：


	截至12月31日止年度，
（单位：千）	2025	2024	2023
经营租赁成本	$ 1,014	$ 987	$ 962
可变租赁成本	285	261	344
租赁费用共计	$ 1,299	$ 1,248	$ 1,306

新泽西租约和福斯特城下未贴现的未来不可撤销租赁付款

租赁截至2025年12月31日分别如下（单位：千）：


2026	$ 1,040
2027	716
2028	376
2029	383
2030	293
此后	—
租赁付款总额	2,808
减：推算利息	( 363 )
合计	$ 2,445

截至2025年12月31日、按年计算的加权平均剩余租期与加权平均

新泽西租约和福斯特城租约下的贴现率分别为 3.5 年和 5.1 %，分别。

10. 债务

大力神贷款协议

上2020年9月30日，我们，Hercules Capital, Inc.，或大力神，和硅谷银行，或硅谷银行，进入

转换为定期贷款工具或定期贷款，最多$ 75.0 百万，于2021年8月修正，或原

贷款协议。上2022年6月30日，我们对原贷款协议订立第二次修订。下

第二次修正，我们可获得的本金总额从$ 75.0 百万到$ 125.0 百万，与

此类本金可在一系列批次中获得，但须遵守某些条款和条件。在任期内

贷款，我们一共提取了$ 80.0 百万.

Hercules贷款协议项下的所有未偿债务，金额为$ 86.5 百万，被偿还了

全面展开2024年11月1日，据此，大力神贷款协议被终止，我们资产的所有留置权被授予

与Hercules贷款协议有关的交易被解除。

Pharmakon贷款协议

上2024年11月1日，我们订立贷款协议，或Pharmakon贷款协议，与

BioPharma Credit Investments V（Master）LP和BPCR Limited Partnership，各自为贷款人，为投资基金

由Pharmakon Advisors，LP和BioPharma Credit PLC作为抵押代理人管理，提供 5 ---------------------------------------------------

担保定期贷款融资最多$ 250.0 百万，分为三个承诺的批次：（i）一批A贷款在

本金总额$ 125.0 百万，或于2024年11月1日注资的A档贷款，或

A档截止日期；（ii）本金总额为$ 75.0 百万，或B档贷款，

根据我们的选择，可在某些有限条件下获得；以及（iii）本金总额的C档贷款

金额$ 50.0 百万，或C档贷款，连同A档贷款及B档贷款，

统称为定期贷款，我们在达到指定的过去12个月的RYTELO收入时可以使用

里程碑。B期贷款和C期贷款一旦可用，本可在当日或之前提出申请

Geron Corporation

合并财务报表附注

2025年12月31日。A批贷款的部分收益用于全额偿还所欠全部款项

根据大力神贷款协议，该协议已终止生效2024年11月1日.剩余收益将于

用于为我们的一般公司和营运资金需求提供资金。

2026年1月5日，对Pharmakon贷款协议进行了修订，延长了请求

B档贷款和C档贷款，一旦可用，自2025年12月31日至2026年7月30日。修正案还

将化妆日期由2026年11月1日延长至2027年5月1日。

定期贷款到期日2029年11月1日.定期贷款按浮动年利率计息

等于 5.75 %加上三个月有担保隔夜融资利率，即SOFR，具有SOFR楼层 3.00 %.截至

A档贷款开始，适用于A档贷款的利率为 10.32 %.截至12月31日，

2025年，适用利率为 11.13 %.利息到期，每季度最后一天每季度支付一次。The

Pharmakon贷款协议要求我们支付相当于 2.50 %贷款人承诺提供资金总额的

定期贷款，在该定期贷款的融资日期就每笔定期贷款支付。

我们可能会选择在到期日之前部分或全部提前偿还定期贷款，以这样的

预付款项须支付相当于如此预付的本金乘以的预付款项溢价 3 %如果制造

在适用的定期贷款的融资日期3周年之前， 2 %如果在3周年或之后制作

适用定期贷款的融资日期，但在适用期限的融资日期4周年之前

贷款，和 1 %如果在适用的定期贷款的融资日期的第4个周年日或之后作出，但在

到期日。除提前还款溢价外，任何定期贷款在2周年之前的提前还款

此类定期贷款的融资日期受制于等于所有利息之和的整笔金额

通过这样的2周年累积。

我们在Pharmakon贷款协议下的义务由我们几乎所有的资产担保，

包括我们的知识产权。我们的某些附属公司可能会在批次结束日期后不时被

被要求为我们在Pharmakon贷款协议下的义务提供担保，并且就此类担保而言，

以包括知识产权在内的几乎所有资产作质押，以确保此类担保。

Pharmakon贷款协议包含惯常的肯定性和限制性契约和

陈述和保证。我们和我们的子公司受某些肯定性契诺的约束，这些契诺规定了行动

在Pharmakon贷款协议期限内所要求的，包括但不限于某些信息

交付要求、维护某些保险的义务、某些通知要求。没有金融

盟约。此外，我们和我们的子公司受某些限制性契约的约束，这些契约规定了不

允许在Pharmakon贷款协议期限内采取，包括但不限于（i）出售或

处置资产，（ii）修订、修改或放弃我们在重大协议下的权利，（iii）完成变更

控制交易，除非根据贷款协议到期的所有款项立即全额支付（及

与）任何此类控制权变更交易的完成同时，（iv）产生额外债务，（v）

对我们或我们的子公司的资产产生非允许的留置权或产权负担，（vi）支付股息或作出任何

分配或支付或赎回、退休或购买任何股本权益，及（vii）支付

次级债务，在每种情况下，都有特定的例外情况。Pharmakon贷款协议还包含

以下违约事件：（i）未能在到期时支付本金、利息和其他金额，（ii）违反

贷款协议项下的契诺，（iii）发生重大不利变化或发生撤回

与RYTELO有关的事件，（iv）信贷当事人资产的某些附加物和对其业务的限制，（v）某些

资不抵债、清算、破产或类似事件，（vi）第三方债务和特许权使用费的某些交叉违约

收入合同，（vii）未能支付某些判决，（viii）重大失实陈述，（ix）贷款文件

停止在抵押品的重要部分中创建有效的担保权益，（x）某些ERISA事件的发生

及（xi）根据任何从属地位或债权人间协议发生违约，在每种情况下均受宽限

Pharmakon贷款协议中规定的期限、治愈期和门槛。发生时和期间

违约事件的延续，除其他事项外，贷款人可能会加速我们在Pharmakon下的义务

贷款协议（包括本金、利息和任何适用的补足和提前还款的所有义务

premiums）；条件是一旦发生与某些破产、清算、破产或类似事件有关的违约事件，

所有未偿债务将立即加速偿还。截至2025年12月31日，我们遵守

Pharmakon贷款协议契约。

Geron Corporation

合并财务报表附注

未来最低付款

下表列出了未来的最低还款额，包括利息和期末费用，

根据定期贷款截至2025年12月31日（单位：千）：


2025	$ 3,110
2026	12,338
2027	12,338
2028	12,372
2029	135,310
此后	—
合计	175,468
减：代表利息的金额	( 50,468 )
减：未摊销债务贴现及发行费用	( 5,453 )
债务的非流动部分	$ 119,547

与出售未来特许权使用费相关的负债

上2024年11月1日，我们订立收益参与权买卖协议，或

Royalty Pharma协议，与Royalty PharmaDevelopment Funding，LLC，或Royalty Pharma。根据

根据Royalty Pharma协议，我们收到了一笔预付款$ 125.0 百万，或购买价格，以换取

哪个Royalty Pharma获得权利，或收益参与权，获得一定金额计算为

任期内每个日历季度RYTELO未来美国净销售额或版税支付的百分比

Royalty Pharma协议所设想的。具体来说，收入参与率开始于 7.75 %为

年度美国净销售额高达或等于$ 500.0 百万下降到 1.0 %美国年度净销售额超过$ 1.0 十亿

直至特许权使用费总额等于或超过 1.65 乘以购买价格，如果这种情况发生在6月

30、2031年或特许权使用费总额等于或超过 2.0 购买价格的三倍。

此外，我们还可以选择从Royalty Pharma回购所有的收益参与权

购买价格等于买断付款，定义如下，如果我们达成最终协议

完成控制权变更，或回购期权。

“买断付款”是指金额等于（a） 1.65 乘以购买价格减去总量

截至控制权变更时的特许权使用费，如控制权变更发生在2027年12月31日或之前，或（b） 2.0

乘以购买价格减去截至控制权变更时的特许权使用费总额，如果发生控制权变更

2027年12月31日之后。

我们将Royalty Pharma协议作为融资负债进行会计处理，主要是因为它有

重大持续参与产生特许权使用费所依据的未来收入。负债

有关收益参与权及有关利息开支，是根据我们现时估计的

预期未来特许权使用费的时间和金额预计将在特许权使用费的估计期限内支付

使用贴现现金流模型的Pharma Agreement。负债采用实际利率法摊销，

导致在协议的估计期限内确认利息费用。

我们已确定与出售未来特许权使用费相关的负债的公允价值是基于我们的

在安排的整个存续期内预期将支付给Royalty Pharma的未来特许权使用费的当前估计，即

被认为是3级。

Geron Corporation

合并财务报表附注

下表显示了年内与出售未来特许权使用费相关的负债范围内的活动

结束了2025年12月31日.


		与出售未来特许权使用费相关的负债
（单位：千）
2024年12月31日与出售未来特许权使用费相关负债的账面价值		$ 124,793
确认的非现金利息费用		18,948
特许权使用费		( 14,159 )
2025年12月31日与出售未来特许权使用费相关负债的账面价值		$ 129,582

嵌入式衍生品

与违约事件相关的条件可行权看涨期权被认为是嵌入的

被要求进行分叉并作为单独金融工具进行会计处理的衍生工具。在所述期间，

嵌入衍生工具的价值并不重大，因此，并无确认任何金额。如果发生违约事件

变得比目前估计的更有可能，那么嵌入的衍生工具可能会在未来期间成为重要的

届时将被确认为单独的金融工具。嵌入衍生工具分类在

公允价值等级第3级，因使用重大不可观察输入值。

11. 股东权益

授权普通股

2023年5月，我们的股东批准了对我们重述的公司注册证书的修订，以

将普通股的授权股份总数从 675,000,000 到 1,350,000,000 股份。

公开发行

上2023年1月10日，我们完成了由 68,007,741 我们的股份

普通股和2023年预融资认股权证。所有证券均为单独发行。的公开发行价格

普通股是$ 2.45 每股。2023年预筹认股权证公开发行价格为$ 2.449 每股。

此次发行的现金收益净额为$ 213.3 百万，扣除包销折扣及其他发售

由我们支付的费用，并不包括行使2023年预融资认股权证的任何未来收益。截至

2025年12月31日，2023年预筹认股权证已全部行权。

上2024年3月21日，我们完成了承销的公开发行 41,999,998 我们共同的股份

股票和预融资认股权证购买 8,002,668 我们普通股的股份，或2024年预融资认股权证。全部

证券分别发行。普通股的公开发行价格为$ 3.00 每股。公众

2024年预融资认股权证的发行价格为$ 2.99 每股。2024年3月发行的净现金收益

大约是$ 141.0 百万，扣除我们支付的承销折扣及其他发行费用后，以及

不包括行使预融资认股权证的任何未来收益。截至2025年12月31日, 5.4 百万的

2024年预筹认股权证已行使及 2.6 百万非常出色。

截至2025年12月31日和 2024, 预购认股权证 29,053,145 和 59,433,145 股份

我们的普通股分别保持在流通状态，并与2020年5月、2022年4月和3月

2024年公开发行。这些认股权证的行使价为$ 0.001 每股，且无到期日。

在2023和2024年预融资认股权证发行时，我们对认股权证条款进行了评估，以确定

根据FASB会计准则编纂主题480进行适当的会计和分类，

区分负债与权益，以及FASB会计准则编纂专题815，衍生品和套期保值.

当认股权证条款允许以现金结算认股权证行使并分类时，认股权证被分类为负债

当认股权证条款只允许以普通股股份结算时作为股权。2023年和2024年的条款预-

资金认股权证包括与基本交易相关的某些条款和无现金行使条款。

活动记名股票不可用，不包含任何强制赎回条款。基于我们的

Geron Corporation

合并财务报表附注

评估，我们得出2023和2024年预融资认股权证应归类为权益类，无后续

只要这类认股权证继续被归类为权益类，就可以重新计量。

认股权证行使

截至本年度2025年12月31日，认股权证获行使购买 1,162,376 我们的股份

普通股以行使价$ 1.30 每股现金收益净额约$ 1.5 百万，其收益

于2026年1月收到。认股权证发行涉及承销公开发行普通股

2020年5月股票。其余认股权证购买 240,146 我们的普通股于12月31日到期，

2025年和不再优秀。

对于年结束了2024年12月31日，认股权证购买 1,071,981 我们普通股的股份

行权价$ 1.30 每股行使现金收益净额约为$ 1.4 百万.认股权证是

与普通股的承销公开发行有关的发行2020年5月。截至2024年12月31日,

认股权证购买 1,402,522 股份我们的普通股仍未偿还。

2023年销售协议

上2023年11月1日，我们订立市场发行销售协议，或2023年销售

与B. Riley达成的协议，根据该协议，我们可以发行和出售总计

发行价格高达$ 100 百万.我们已同意向B. Riley支付总佣金率最高为 3.0 %的

根据2023年销售协议出售的普通股的每股销售价格的总收益。无我们的股份

根据2023年销售协议出售普通股，该协议已终止2026年1月。

股权计划

2011年激励奖励计划

2011年5月，我们的股东批准通过了2011年激励奖励计划，即2011年计划。The

2011年计划规定授予激励股票期权或非法定股票期权和股票购买权

雇员（包括高级职员和雇员董事）和顾问（包括非雇员董事）。在

于2018年5月通过2018年股权激励计划（见下文），不再授予股票期权或购买股票

权利是根据2011年计划作出的。根据2011年计划授予的股票期权到期不迟于十年从

授予日期。股票期权行权价格等于当日基础普通股的公允市场价值

赠款。

2011年计划下基于服务的股票期权一般在四年从日期开始

赠款。其他股票奖励（限制性股票奖励和限制性股票单位）的可变归属时间表为

由我们的董事会在授予日确定。根据2011年计划授予的所有未偿奖励仍然存在

受2011年计划条款及根据该计划订立的个别授标协议规限。

2018年股权激励计划

上2018年5月15日，我司股东批准通过2018年股权激励计划，即2018年计划，

作为2011年计划的继任者。2018年计划规定授予激励股票期权、非法定股票

期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位奖励、其他股票奖励以及

可能以现金、股票或其他财产结算的业绩奖励。2018年计划下的合格参与者包括

我们的雇员、顾问和非雇员董事。根据2018年计划预留发行的股份数量

（可根据资本化的某些变动进行调整）等于（i）普通股未分配股份的总和

截至2011年计划下可用于未来赠款的剩余股票2018年5月15日，（二） 10,000,000 新增预留股份

普通股和（iii）根据2002年股权激励计划授予的受奖励股份的数量，以及

2011年计划作为该等股份不时变得可用，简称先前计划的回报股份。这样的Prior

计划的回报股份将可根据2018年计划发行，前提是根据2018年计划授予的已发行股票奖励

2002年股权激励计划和2011年计划，经2018年5月15日、因任何理由在行使前届满或终止或

结算或因未能满足意外情况或条件而被没收、取消或以其他方式退还给我们

此类股份的归属所需，或除某些例外情况外，由我们重新收购或扣留（或不发行）以

满足与股票奖励有关的预扣税款义务。2025年5月和2023年5月，我们的股东

批准修订我们的2018年股权激励计划，将该计划下的可发行股份总数由

Geron Corporation

合并财务报表附注

20,000,000 和 43,360,000 ，我们普通股的股份，分别。截至2025年12月31日，合计

98,971,971 已根据2018年股权激励计划预留普通股股份，以 51,542,796 可用

用于未来的赠款。

根据2018年计划授予的股票期权到期不迟于十年自授予之日起。股票

期权行权价格应等于授予日标的普通股的公允市场价值。如果，在

当我们授予股票期权时，期权持有人直接或通过归属拥有的股票拥有超过 10 %占总数

我股所有类别股票的合并表决权，股票期权行权价格至少 110 %公平市场

基础普通股的价值，且不得行使超过五年授出日期后。

我们根据2018年计划向员工授予基于服务和基于绩效的股票期权。服务-

基于股票的期权通常在一段时间内归属四年自股票期权授予之日起。基于绩效的

股票期权在实现特定里程碑时归属。其他股票奖励（限制性股票奖励和限制性

股票单位）具有可变的归属时间表，由我们的董事会在授予日确定。

在某些情况下，股票期权可能会在归属前被行使，但我们有权

以每股支付的行权价格回购该股票期权的标的股份。我们的回购权将

一般以与已行使股票期权的归属时间表相同的归属时间表终止。期间2025和

2024，我们没有根据2018年计划回购任何股份。截至2025年12月31日，我们没有发行在外的股份

须根据2018年计划进行回购。

截至2025年12月31日，我们的非雇员董事薪酬政策获董事会采纳

经修订的2014年3月的董事，规定自动授予以下类型的非雇员董事

2018年计划下的股权奖励：

•第一董事期权.每名成为非雇员董事的人士，不论是否由本会选举

股东或经我行董事会委任补缺，将自动获授一股

购买选择 270,000 普通股的股份，或第一董事期权，在该人先

成为非雇员董事。第一个董事期权每年归属于三年在每一个

我们董事会的任命周年日。

•后续董事期权.每名非雇员董事（任何接受第一届董事的董事除外

年度会议召开日的期权）将自动授予后续股票期权购买

180,000 普通股股份，一项后续董事期权，在年度股东大会召开之日

在该董事在我们董事会任职期间的每一年。后续董事期权全额归属

（i）我们的下一届股东周年大会的日期或（ii）该日期的一周年，以较早者为准

赠款。

2018年诱导奖励计划

在2018年12月，我们的董事会批准通过2018年诱导奖励计划，或

诱导计划，据此我们保留了 3,000,000 我们的普通股股份将专门用于

向以前不是Geron雇员或非雇员董事的个人授予激励奖励，其他

而不是跟随一个真正的非就业期。自采纳诱导计划以来，补偿

我们董事会的委员会，或薪酬委员会，已批准修订我们的诱导计划，以

根据该计划可发行的股份总数增加至 51,300,000 我们普通股的股份。The

最近的修正案，于2025年8月获得薪酬委员会批准，增加了股份总数

根据该计划可由 11,000,000 我们普通股的股份。截至2025年12月31日，合计

43,818,645 已根据诱导计划保留普通股股份，WITh 5,137,263 可用于未来

赠款。

诱导计划规定授予非法定股票期权、股票增值权、

限制性股票奖励、限制性股票单位和其他股票奖励，诱导计划下的所有奖励为

打算满足t《纳斯达克上市规则》第5635（c）（4）条规定的标准。条款和条件

诱导计划和根据该计划将授予的诱导奖励与我们的股东批准的基本相似

2018年PLL安。

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董事市值购股计划

在2018年10月，我们的董事会通过了一项董事市值股票购买计划，或

董事市场计划。共 1,000,000 我们的普通股股份已被保留给董事市场计划。

根据董事市场计划，非雇员董事可以按现行价格购买我们的普通股

购买日的市场价格，并就其作为董事会成员的服务向其支付现金补偿。如所述

在GERON的非雇员董事薪酬政策中，每位非雇员董事每年获得现金薪酬，

每季度支付一次欠款，用于他们在董事会和董事会各委员会的服务。正如在非-

雇员董事薪酬政策，非雇员董事可选择接受全部既得普通股

股票代替现金，该等股份应可从董事市场计划中发行。

股票补偿

下表汇总了包含在研究和

开发和销售、一般和管理费用：


	截至12月31日止年度，
（单位：千）	2025	2024	2023
研究与开发	$ 8,388	$ 9,595	$ 7,765
销售，一般和行政	17,055	21,725	11,589
合计	$ 25,443	$ 31,320	$ 19,354

基于股票的薪酬$ 1.3 百万美元 0.7 万元资本化为十二个月的存货

结束了2025年12月31日和2024年，分别被排除在上表之外。无股票补偿

已资本化至截至2023年12月31日止十二个月的存货。基于股票的补偿约

$ 0.3 百万和$ 0.1 万元已计入截至12个月的销货成本2025年12月31日和

分别为2024年。

下表汇总了与我们每个基于股票的相关的基于股票的薪酬费用

补偿方案：


	截至12月31日止年度，
（单位：千）	2025		2024	2023
基于服务的选项	$ 24,733		$ 24,863	$ 15,722
基于绩效的选项	29		6,538	3,167
限制性股票单位	1,266		$ —	$ —
员工购股计划	719		$ 661	$ 465
合计	$ 26,747	$—	$ 32,062	$ 19,354

上表未针对资本化为存货的基于股票的补偿金额进行调整为十二

月结束2025年12月31日和2024年。

截至2025年12月31日，与未归属的股份支付奖励相关的补偿成本总额尚未

已确认，扣除估计没收，并假设基于绩效的出色表现没有实现的可能性

股票期权，被$ 40.7 百万，预计将在未来一段时间内得到认可 37 月份在加权平均的基础上。

在2025,2024，和2023，我们记录了基于股票的补偿费用$ 0.1 百万，$ 0.1 百万和

$ 0.7 万分别用于顾问持有的股票期权。这笔以股票为基础的补偿费用包括在

上面的表格。

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股票期权

下表列出截至2025年12月31日止年度的股票期权活动：


	未行使股票期权
			加权平均	聚合
	数量	加权平均	剩余	内在
	股份	行权价格	契约生活	价值
	（单位：千）	每股	（年）	（单位：千）
2024年12月31日余额	75,967	$ 2.39
获批	35,540	$ 1.74
已锻炼	( 1,275 )	$ 1.19
没收或过期	( 27,862 )	$ 2.62
2025年12月31日余额	82,370	$ 2.06	5.86	$ 2,613
可于2025年12月31日行使	45,954	$ 2.18	3.54	$ 1,788
完全归属及预期归属于 2025年12月31日	78,935	$ 2.07	5.72	$ 2,525

年度内授出的股票期权的加权平均估计公允价值结束12月31日，

2025,2024和2023是$ 1.17 ,$ 2.05 和$ 1.95 每股，分别。股票期权的税前总内在价值

期间行使2025,2024，和2023是$ 0.5 百万 $ 41.2 百万和$ 12.0 百万，分别。内在价值

计为公司普通股公允价值与行权价格的差额

选项。年股票期权行权收到的现金2025,2024，和2023总计约$ 1.5 百万,$ 31.6

百万和 $ 12.4 百万，分别。期间归属期权的总授予日公允价值2025,2024，和2023是

$ 41.5 百万，$ 60.6 百万，和$ 40.6 分别为百万。

授出股票期权的公允价值采用以下假设进行了估算：


	截至12月31日止年度，
	2025	2024	2023
股息收益率	0 %	0 %	0 %
预期波动幅度	72 %到 74 %	72 %到 87 %	82 %到 83 %
无风险利率区间	3.7 %到 4.5 %	3.5 %到 4.6 %	3.42 %到 4.94 %
预期期限区间	6.0 年	6.0 年	6.0 年

在2025,2024，和2023，我们的董事会授予 67,000 , 208,100 和 832,790 基于绩效

股票期权，分别授予某些员工。这些基于业绩的股票期权包含在未

股票期权表。基于绩效的股票期权仅在实现离散里程碑时归属。

限制性股票单位

我们授予以服务为基础的限制性股票单位（"RSUs "）下我们对员工的股权计划。服务-

雇员RSU的基本归属期一般为四年自授予之日起。

下表汇总了RSU的活动：


		加权平均
	股份	授予日公允价值
2024年12月31日未归属	—	—
获批	5,336,250	2.22
既得	—	—
没收	( 2,186,500 )	2.42
2025年12月31日未归属	3,149,750	2.08

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限制性股票奖励

结束的那些年2025年12月31日,2024和2023，我们发了 22,073 , 8,351 和 36,864 股份

普通股，分别根据董事市场计划。授予股票的加权平均授予日公允价值

在结束的岁月里2025年12月31日 2024和2023是$ 1.42 ,$ 3.84 和$ 2.37 每股，分别。总数

期间已归属股票授予的公允价值2025,2024和2023不到$ 0.1 万，低于$ 0.1 百万和$ 0.1

分别为百万。

员工股票购买计划

2014年3月，我们的董事会通过了2014年员工股票购买计划，即2014年购买

计划。2014年购买计划于2014年5月获得我们股东的批准。2014年采购计划取代了1996年的

员工购股计划，或1996年购股计划，自2014年购股之日起终止生效

计划获得我们股东的批准。在2022年5月，我们的股东批准了对我们2014年购买计划的修订

根据该计划可发行的股份总数由 1,000,000 我们普通股的股份，合计

总储备 2,000,000 股份。在2025年5月的年度会议上，股东们通过了一项修正案，增加了

2014年购买计划准备金由 6,000,000 股，合计储备总额为 8,000,000 股。在

2025年12月31日,的集合 2,380,619 我们的普通股已根据2014年雇员

自通过以来的股票购买计划。

2014年购买计划由一系列发行期组成，每个发行期的最长期限（不

超过 12 月份）的新招股期限分别自每年的1月1日及7月1日开始。雇员的日期

进入募集期将被指定为该募集期的进入日期。雇员可

只参加一一次募集期。每个发行期包括 two 连续购买期六个

月份 ’duration，以该期间的最后一天指定购买日期。

根据2014年购买计划的条款，员工可以选择拥有高达 10 %他们的年薪

代扣代缴购买我们的普通股，最高限额为$ 25,000 每年。雇员不得作出额外

在发售期间向该账户付款或提高预扣百分比。

员工在每个购买日购买普通股的每股购买价格

募集期内等于 85 %（i）我们普通股每股公允市场价值的较低者

员工进入该发售期的日期或（ii）购买我们普通股的每股公平市场价值

日期。如果我们普通股在购买日的每股公允市场价值低于在

募集期开始，一个新的 12 月份募集期将于第一个工作日自动开始

以新的公平市场价值跟随购买日期。

员工股票购买的公允价值已使用Black-Scholes期权-定价进行了估算

具有以下假设的模型：


	截至12月31日止年度，
	2025	2024	2023
股息收益率	0 %	0 %	0 %
预期波动幅度	69 %。到 89 %	72 %到 119 %	79 %到 83 %
无风险利率区间	4.0 %到 4.3 %	4.8 %到 5.4 %	4.73 %到 5.4 %
预期期限区间	6 - 12 MOS	6 - 12 MOS	6 - 12 MOS

截止年度雇员购买权的加权平均估计公允价值12月31日，

2025,2024和2023是$ 1.05 ,$ 0.82 和$ 1.10 每股，分别。

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为未来发行保留的普通股

截至 2025年12月31日如下：


未行使的股票期权和未归属的RSU		86,110,557
2011年计划、2018年计划和诱导计划		57,528,890
员工购股计划		5,619,381
未行使认股权证		29,293,291
合计		178,552,119

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12. 每股普通股净亏损

每股基本净收益（亏损）按照净收益（亏损）除以加权平均数计算

列报期间未考虑潜在普通股的已发行普通股股数

股份。

既然我们蒙受了净亏损2025,2024，和2023，摊薄后每股净亏损计算剔除

潜在稀释性证券 86,350,703 , 77,369,889 和 75,458,854 股，分别与已发行股票相关

期权和认股权证，因为它们的作用本来是反稀释的。

在2024年3月，我们完成了承销的公开发行 41,999,998 我们的普通股股份

和预先出资的认股权证购买 8,002,668 我们普通股的股份，或2024年预融资认股权证。在一月

2023，我们完成了承销的公开发行 68,007,741 我们的普通股和预融资认股权证的股份

购买 25,000,000 我们普通股的股份，或2023年预融资认股权证。在2022年4月，我们进入了一个

承销公开发行我们的普通股，据此，我们发行了一份预融资认股权证，以购买

18,095,238 我们普通股的股份，也称为2022年预融资认股权证。在2020年5月，我们进入了一个

承销协议公开发行我们的普通股，据此，我们向

购买 8,335,239 我们普通股的股份，或2020年预融资认股权证。预筹认股权证可行使

立即以行权价为$ 0.001 每股。我们纳入了2024年预筹认股权证、2023年预筹

认股权证、2022年预筹认股权证及2020年预筹认股权证在计算每股基本净亏损时，如

适用，因为它们的行权价格可以忽略不计，它们可以随时行权。见关于股东的说明11

股权供进一步讨论我们的公开发行。

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13. 所得税

The com Incom的支持者 e（所得税前亏损）如下：


	截至12月31日止年度，
（单位：千）	2025	2024	2023
国内	( 82,358 )	( 174,737 )	( 181,884 )
国外	( 1,067 )	215	150
合计	( 83,425 )	( 174,522 )	( 181,734 )

所得税拨备（受益）情况如下：

下表将联邦法定税率与有效所得税率从持续

运营：


	截至12月31日止年度，
	2025		2024		2023
	金额		金额		金额
	（单位：千）	百分比	（单位：千）	百分比	（单位：千）	百分比
按法定税率征税	( 17,535 )	21.0 %	( 36,660 )	21.0 %	( 38,667 )	21.0 %
州所得税，扣除联邦福利	—	—	398	( 0.2 )	—	—
联邦和州税收抵免	( 2,233 )	2.7	( 4,128 )	2.4	( 7,591 )	4.1
股票补偿	2,588	( 3.1 )	( 224 )	0.1	564	( 0.3 )
股票补偿-162（m）	1,578	( 1.9 )	3,014	( 1.7 )	1,750	( 0.9 )
未受益的净经营亏损	7,717	( 9.2 )	862	( 0.5 )	10,451	( 5.7 )
外国费率差异	315	( 0.4 )	16	—	( 9 )	—
未确认税收优惠的变化	( 3 )	—	( 615 )	0.4	13	—
其他	312	( 0.4 )	180	( 0.1 )	52	—
估值备抵变动	7,336	( 8.8 )	37,606	( 21.7 )	33,459	( 18.2 )
实际税率	75	( 0.1 )%	449	( 0.3 )%	22	0.0 %

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合并财务报表附注

递延所得税反映账面金额之间的暂时性差异的净税务影响

用于财务报告目的的资产和负债以及用于所得税目的的金额。重大

我们递延所得税资产的组成部分如下：


	12月31日，
（单位：千）	2025	2024

经营亏损结转净额	$ 278,382	$ 272,970
联邦和州税收抵免	72,360	70,492
资本化研发	34,747	39,503
股票补偿	11,063	8,353
收入参与	32,758	29,547
经营租赁负债	618	767
其他	15,266	8,963
递延所得税资产总额	445,194	430,595
减：估值备抵	( 444,650 )	( 429,913 )
递延所得税资产净额	544	682

经营租赁、使用权资产	( 544 )	( 682 )
递延所得税负债总额	( 544 )	( 682 )
递延所得税资产净额合计	$ —	$ —

我们记录的净递延税资产达到我们认为这些资产更有可能实现的程度。

在做出这样的决定时，我们会考虑所有可用的正面和负面证据，包括预定的逆转

递延税项负债、预计未来应税收入、税务规划策略和近期财务表现。形成一个

在出现累计亏损等负面证据时，不需要估值备抵的结论很难

近年来。由于我们的亏损历史，递延税项资产净额已被估值备抵完全抵消。

估值备抵增加$ 14.7 百万和$ 35.0 百万结束的那些年2025年12月31日和2024,

分别。

截至2025年12月31日，我们的国内联邦净营业亏损结转约为$ 1.0

十亿.对此，$ 561.7 百万将在2026年至2037年的不同日期到期，剩余的将

根据新税法无限期结转，但须遵守80%的纳税年度应纳税所得额限制

2017年12月31日后开始。截至2025年12月31日，we had state net operating loss carryforward of

大约$ 871.8 百万在2028年至2045年的不同日期到期。我们也有联邦税收抵免

结转约$ 81.9 百万如果未使用，将在2026年至2045年开始的不同日期到期。我们的

州税收抵免结转约$ 22.6 百万无限期地发扬光大。

使用净经营亏损和税收抵免结转可能会受到年度限制，原因是

《国内税收法》和类似的州条款规定的所有权变更限制。年度限制可能

导致净经营亏损和税收抵免结转在部分或全部此类金额到期之前到期

利用。

我们于1月1日通过了所得税不确定性会计准则的规定，

2007.采纳后，我们确认未确认税收优惠的负债没有重大调整。在12月31日，

2025，我们有大约$ 28.8 百万未确认的税收优惠，目前这些都不会影响我们的有效

由于我们的递延所得税资产净额被估值备抵完全抵消而确认的税率。

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合并财务报表附注

未确认税收优惠的期初和期末金额对账如下（在

千）：


截至2024年12月31日的余额		$ 28,310
与上一年税务头寸有关的减少		( 583 )
与本年度税务职位相关的增加		1,094
截至2025年12月31日的余额		$ 28,821

如果适用，我们将在所得税中对与不确定税务状况相关的利息和罚款进行分类

费用。直通2025年12月31日，不存在与未确认的税收优惠相关的利息支出或罚款。

我们目前预计本财年未确认的税收优惠不会有任何重大变化

结束了2025年12月31日.在某些情况下，我们不确定的税务状况与仍然受制于

经有关税务机关审查。我们有结转净经营亏损和信贷的纳税年度

属性仍需接受联邦和大多数州税务机关的审查。

2025年7月4日，《一大美丽法案》（OBBBA）在美国签署成为法律。这个

全面的税收立法包含范围广泛的税收改革，包括允许立即

费用化国内研发费用，恢复并使永久100%红利折旧为

合格资产，并放宽利息费用可抵扣限制。立法有多个生效日期，

某些条款将于2025年生效，其他条款将在未来各个年度实施。我们有

在我们的合并财务报表中核算了OBBBA的拨备。这些变化并未影响收入

税由于其累积的税收损失和对这些余额的全额估值备抵的税收影响。

14. 合并报表 S of cash flow data


	截至12月31日止年度，
	2025	2024	2023

	（单位：千）
补充经营和投资活动：
有价证券未实现净亏损	$( 45 )	$ 88	$( 431 )
预付款项和其他流动款项之间的重新分类资产和存款及其他资产	—	—	—
已付利息	$ 11,712	$ 10,364	$ 7,017

15. 分部报告

我们目前正在开发治疗血液系统恶性肿瘤的疗法。迄今为止，我们唯一的

产品收入来源一直来自RYTELO在美国的销售，该产品于2024年6月开始向客户发货。

此外，根据超出技术许可的协议，我们产生了微不足道的特许权使用费和许可费收入

到各个公司。

截至本年度2025年12月31日，我们确定了一经营和可报告分部。我们

根据由首席执行官定期审查的内部报告的财务信息定义我们的经营分部

运营决策者或CODM分析财务绩效、做出决策、分配资源。我们的首席

执行干事是CODM。

主要经营决策者根据于综合报表内呈报的净（亏损）收入审核分部的损益

运营和综合（亏损）收入报表，并按季度考虑预测与实际差异

用于被认为意义重大的开支。此外，主要经营决策者根据呈报的总资产审核分部资产

综合资产负债表。所有长期资产都在美国持有。此外，主要经营决策者审查分部资产

以合并资产负债表报告的总资产为基础。所有长期资产都在美国持有。

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合并财务报表附注

我们的CODM查看研发费用和销售中的特定类别，一般和

考虑到现金消耗和盈利能力之间的相关性，管理费用同样重要。下表

将截至12月31日止年度的重大费用原则下报告的收入与净（亏损）收入进行对账，

2025年和2024年：


	截至12月31日止年度，
（百万）	2025	2024
收入：
产品收入，净额	183.6	76.5
版税	0.3	0.5
总收入	$ 183.9	$ 77.0
营业费用：
销货成本	4.7	1.3
研究与开发
研究和临床费用	54.2	67.9
化学、制造、控费	9.8	26.2
重组费用	8.6	—
销售，一般和行政
商业开支	78.6	72.0
重组费用	8.4	—
其他分部开支*	88.2	83.3
总营业费用	$ 252.5	$ 250.7
经营亏损	( 68.6 )	( 173.7 )
利息及其他收入合计（费用）	( 14.9 )	( 0.9 )
净亏损	$( 83.5 )	$( 174.6 )

*其他分部开支包括基于股票的补偿开支及其他一般及行政开支

很大程度上是行政职能个人的人员成本以及法律和专业费用造成的。

因此，公司由单一经营和可报告分部和合并财务报表

及其附注作为单一可报告分部呈列。

Geron Corporation

合并财务报表附注

16. 重组

2025年12月，董事会批准裁员约三分之一

我们在裁员前的员工队伍。我们承担了大约$ 17.0 百万在重组和

与重组相关的费用，主要包括一次性员工遣散费、医疗保健和相关

福利，以及其他与员工相关的成本。这些费用被记录在重组费用项目内。

合并经营报表。我们估计裁员将在第一阶段基本完成

2026年第四季度。有无重组费用2024或2023.


（百万）		重组
截至2024年12月31日应计余额		$ —
费用		17.0
付款		—
外币及其他调整		—
截至2025年12月31日应计余额		$ 17.0

17. 随后发生的事件

Pharmakon贷款协议修正案

于2026年1月5日，我们订立贷款协议第一修正案（「第一修正案」）

与贷方和Biopharma Credit PLC。根据第一修正案，要求提供B档贷款的日期

及C期贷款由2025年12月31日延长至2026年7月30日。该修正案还延长了

化妆日期为2026年11月1日至2027年5月1日。有关债务的更多信息，请参见关于债务的附注10

Pharmakon贷款协议。

2026年销售协议

2026年2月27日，我们与道明证券订立销售协议，即2026年销售协议

（USA）LLC或TD 高宏集团，据此，我们可以发行和出售我们的普通股，其总额为

发行价格高达$ 150 百万不时透过TD 高宏集团作销售代理。We will pay TD 高宏集团 an

总佣金率等于最高 2.5 %出售普通股的每股销售价格的总收益

根据2026年销售协议通过TD 高宏集团。我们没有义务根据《上市规则》进行任何普通股销售

2026年销售协议。我们之前与B. Riley证券于2023年11月1日签订的2023年销售协议是

于2026年1月终止。

项目9。会计和会计方面的变化和与会计师的分歧

财务披露

没有。

项目9a。控制和程序

（一）评估披露控制和程序

我们在监督下，在管理层的参与下，开展了一次评估，

包括我们的首席执行官和我们的首席财务官，我们的披露控制和程序（作为

经修订的1934年《证券交易法》第13a-15（e）条规定）截至本所涵盖期间结束时

报告。基于该评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，我们的

截至目前，披露控制和程序在合理保证水平上是有效的2025年12月31日.

在设计和评估披露控制和程序时，我们的管理层认识到，任何

控制系统，无论设计和操作得多么好，只能提供合理的保证，而不是绝对的

保证，确保系统所需的控制目标得到满足。此外，任何控制系统的设计都是基于

部分取决于对未来事件发生可能性的某些假设。因为这些和其他固有的限制

控制系统，无法保证任何设计在所有未来都能成功实现其既定目标

情况。因此，我们的披露控制和程序旨在提供合理的，而不是绝对的，

保证我们的披露控制系统的目标得到实现，如上所述，我们的首席执行官

和我们的首席财务官得出结论，基于他们截至本报告所涵盖期间期末的评

报告，我们的披露控制和程序是有效的，可以合理保证我们的目标

披露控制制度得到满足。

对先前查明的材料薄弱

实质性弱点是财务内部控制的缺陷，或缺陷的组合

报告，从而有合理的可能性表明年度或中期财务的重大错报

不会及时阻止或发现报表。

正如我们之前在2025年第三季度的10-Q表格季度报告中披露的那样，管理层

发现我们对财务报告的内部控制存在重大缺陷。具体而言，管理层确定了

与用户相关的某些信息技术通用控制或ITGC的设计和运行中的缺陷

我们的企业资源规划和付款处理系统的访问和程序变更管理。

因此，IT应用程序控制和依赖IT的手动业务流程控制依赖于来自

这些制度，也被认为是无效的。

我们实施了措施，并采取了旨在解决材料的根本原因的措施

弱点，我们确定这一点是受到我们的人事和IT流程变化以及我们的快速增长的影响

2025年的公司。我们的补救工作包括加强ITGC相关控制措施的设计，以及

就我们的ITGC的设计和操作向相关人员提供培训。我们完成了实施

的补救措施，并通过测试我们的内部控制，管理层已确定控制相关

对这些整治措施进行了有效设计，并在充分的时间内有效运行，使

我们得出的结论是，截至2025年12月31日，该实质性弱点已得到补救。

（二）财务报告内部控制的变化

除上述补救措施外，我们的内部控制没有任何变化

截至2025年12月31日止季度的财务报告已产生重大影响，或有合理可能

重大影响，我们对财务报告的内部控制。

（三）管理层关于财务报告内部控制的报告

财务报告内部控制是指由我们设计或在我们监督下的流程

首席执行官兼首席财务官，并经本公司董事会、管理层及其他

人员，对财务报告的可靠性和编制财务

根据公认会计原则为外部目的提供的报表，并包括这些政策

和程序：

(1)与维护合理详细准确、公正反映的记录有关

我们资产的交易和处置；

(2)提供合理保证，交易记录是必要的，以允许

按照公认会计准则编制财务报表

原则，并表示我们的收支只是按照

我们管理层和董事的授权；和

(3)提供有关预防或及时发现未经授权的合理保证

可能对财务产生重大影响的收购、使用或处置我们的资产

语句。

管理层负责建立和维持对财务的充分内部控制

为我们报道。财务报告内部控制不能为实现财务报告提供绝对保证

目标，因为它固有的局限性。财务报告内部控制是一个涉及人

勤勉合规，容易因人为失误导致判断失误和崩溃。内部

对财务报告的控制也可以通过串通或不当的管理覆盖来规避。因为这样

限制，存在内部控制无法及时防范或发现重大错报的风险

过度财务报告。然而，这些固有的限制是财务报告过程的已知特征。

因此，可以将保障措施设计到流程中，以减少，虽然不是消除这种风险。

在我们管理层的监督和参与下，包括我们的首席执行官

和我们的首席财务官，我们对公司财务内部控制的有效性进行了评

委员会发布的“内部控制——综合框架”中提出的框架为基础的报告

Treadway委员会赞助组织（2013年框架）。基于我们在框架下的评估

在“内部控制——综合框架”中提出，我们的管理层得出结论，我们对财务

报告自2025年12月31日.

（四）独立注册会计师事务所的报告

本报告附我司独立注册会计师事务所鉴证报告。它被设定

见上文第8项。

项目9b。其他信息

无 .

项目9c。关于阻止检查的外国司法管辖区的披露

不适用。

第三部分

本报告省略了第III部分要求的某些信息，因为我们将向美国提交

美国证券交易委员会根据第14A条就证券交易的最终代理声明

为预计于2026年5月举行的GERON年度股东大会征集代理，或为代理

声明，不迟于本报告涵盖的财政年度结束后的120天，以及包含的某些信息

其中以引用方式并入本文，或在表格10-K/A的封面下对本报告的修订，其中包含

本第三部分要求的信息。

项目10。董事、执行官和公司治理

识别董事及董事提名人

本项目所要求的有关我们的董事及董事提名人的资料由

参考我们的代理声明中标题为“提案1：选举董事”的部分。

确定执行干事

本项目所要求的有关我们执行人员的资料载于本项目第一部分第1项

报告。

Code of Ethics

我们通过了一项行为准则，我们的所有董事、员工和高管成员都遵守该准则

管理团队，包括我们的首席执行官和首席财务官，都被要求在履行职责时坚持

他们与工作相关的责任。我们的行为准则可在以下网站的公司治理页面上全文查阅

我们网站http://ir.geron.com的投资者与媒体部分以及任何其他要求提供副本的股东.。

本网站地址拟为非活动，仅供文字参考；本网站的任何材料均不属于本

报告.。行为守则的修订，以及授予我们的董事对行为守则的任何豁免或

我们执行管理团队的成员，将在被采用时通过我们的网站提供。因此，

我们打算满足8-K表第5.05项下关于修订或豁免a

通过在我们的网站上发布此类信息来提供行为准则。

内幕交易政策

我们采用了一种内幕交易政策监管我们的购买、销售和/或其他处置

我们的董事、高级职员和雇员的证券。内幕交易政策副本作为证据提交

报告。此外，遵守有关内幕交易的适用法律法规是公司的惯例。

若干公司治理事项

本项目所要求的有关我们审计委员会、审计委员会财务专家和

股东向我们的董事会推荐被提名人的程序，可在以下章节找到

委托书中的标题为“董事会领导和治理”和“其他事项”。

项目11。行政赔偿

本项目所要求的信息通过引用从标题章节中并入

“薪酬讨论与分析”、“薪酬委员会报告”、“高管薪酬表和

相关叙述性披露》、《董事薪酬》和《薪酬委员会联锁及内幕

参与”包含在代理声明中。

项目12。某些受益所有人和管理层的安全所有权和

相关股东事项

本项目所要求的信息通过引用并入标题为“Equity

补偿计划信息》和《若干受益所有人和管理层的证券所有权

代理声明。

项目13。某些关系和相关交易，以及董事

Independence

本项目所要求的信息以引用方式并入标题为“提案1：

委任代表声明所载的“选举董事”及“若干交易”。

项目14。主要会计费用和服务

本项目所要求的信息通过引用并入标题为“Principal

会计师费用和服务”包含在代理声明中。

第四部分

项目15。展览和财务报表时间表

（a）（1）财务报表

本报告第二部分第8项包括：


	页
独立注册会计师事务所的报告	98
合并资产负债表— 2025年12月31日和2024年12月31日	101
合并经营报表—截至2025年12月31日、2024年和2023年的年度	102
综合全面亏损综合报表—截至2025年、2024年及2023年12月31日止年度	103
合并股东权益报表—截至2025年12月31日、2024年和2023年的年度	104
合并现金流量表—截至2025年12月31日、2024年和2023年的年度	105
合并财务报表附注	106

(2)财务报表附表

财务报表附表被省略，因为它们不是必需的，或者信息披露于

以上项目15（a）（1）所列财务报表。

(3)附件


		以参考方式纳入
附件数	说明	附件数	备案	备案日期	档案编号。

3.1	重述的公司注册证书	3.3	8-K	2012年5月18日	000‑20859
3.2	经重述的修订证明书成立法团证明书	3.1	8-K	2012年5月18日	000‑20859
3.3	经重述的修订证明书成立法团证明书	3.1	8-K	2019年6月7日	000-20859
3.4	经重述的修订证明书成立法团证明书	3.1	8-K	2021年5月13日	000-20859
3.5	经重述的修订证明书成立法团证明书	3.1	8-K	2023年6月2日	000-20859
3.6	经修订及重述的注册人附例	3.1	8-K	2023年12月15日	000‑20859
4.1	股本说明	4.1	10-K	2024年2月28日	000-20859
4.2	普通股证书的格式	4.1	10-K	2013年3月15日	000‑20859
4.3	预先出资认股权证购买普通股的形式股票	4.1	8-K	2020年5月26日	000‑20859
4.4	预先出资认股权证购买普通股的形式股票	4.1	8-K	2022年3月30日	000‑20859
4.5	预先出资认股权证购买普通股的形式股票	4.1	8-K	2023年1月6日	000‑20859
4.6	预先出资认股权证购买普通股的形式股票	4.1	8-K	2024年3月20日	000-20859
10.1	赔偿协议的形式	10.1	10-K	2012年3月7日	000‑20859
10.2	2011年激励奖励计划*	10.1	8-K	2011年5月16日	000‑20859


10.3	2011年股票期权协议形式激励奖励计划*	10.11	10-K	2013年3月15日	000‑20859
10.4	限制性股票授予协议的形式 2011年激励奖励计划*	10.12	10-K	2013年3月15日	000‑20859
10.5	非雇员董事股票期权的形式根据2011年激励奖励计划达成的协议*	10.2	10-Q	2015年5月7日	000‑20859
10.6	2018年股权激励计划，经修正*	10.1	8-K	2025年5月27日	000-20859
10.7	英国次级计划至2018年股权激励计划*	10.1	10-Q	2022年11月7日	000-20859
10.8	2018年股权激励计划期权的形式协议（基于时间）*	10.2	10-Q	2022年11月7日	000-20859
10.9	2018年股权激励计划期权的形式协议（基于绩效）*	10.3	10-Q	2022年11月7日	000-20859
10.10	非雇员董事股票期权的形式 2018年股权激励计划项下的约定，作为修正*	10.13	10-K	2019年3月7日	000-20859
10.11	业绩形式-归属股票期权 2018年股权激励计划项下的约定，作为修正*	10.15	10-K	2019年3月7日	000-20859
10.12	项下的限制性股票协议形式 2018年股权激励计划*	10.12	10-K	2025年2月26日	000-20859
10.13	经修订的2018年诱导奖励计划*	10.3	8-K	2025年8月6日	000-20859
10.14	英国次级计划至2018年诱导奖励计划*	10.5	10-Q	2022年11月7日	000-20859
10.15	2018年股票期权协议形式诱导奖励计划，经修订*	10.19	10-K	2019年3月7日	000-20859
10.16	业绩形式-归属股票期权 2018年诱导奖励计划下的协议*	10.20	10-K	2019年3月7日	000-20859
10.17	项下的限制性股票协议形式 2018年诱导奖励计划*	10.17	10-K	2025年2月26日	000-20859
10.18	经修订的2014年员工股票购买计划*	10.2	8-K	2025年5月27日	000‑20859
10.19	2018年诱导奖励计划期权的形式协议（基于时间）*	10.6	10-Q	2022年11月7日	000‑20859
10.20	2018年诱导奖励计划期权的形式协议（基于绩效）*	10.7	10-Q	2022年11月7日	000‑20859
10.21	非雇员董事薪酬政策，如修正*
10.22	董事市值股票购买计划， 2018年10月1日生效*	10.1	10-Q	2018年11月1日	000-20859
10.23	经修订及重订的遣散费计划，生效日期为 2025年8月1日*	10.20	8-K	2025年8月6日	000-20859
10.25	经修订及重订的雇佣协议注册人与Andrew J. Grethlein之间，自2019年1月31日起生效*	10.31	10-K	2019年3月7日	000-20859
10.27	就业协议由注册人及Michelle Robertson，生效日期为 2023年9月25日*	10.2	10-Q	2023年11月2日	000-20859
10.28	就业协议由注册人及James Ziegler，自 2024年9月9日*	10.21	10-Q	2024年11月7日	000-20859


10.29	就业协议由注册人及Joseph Eid，自 2024年11月11日*	10.29	10-K	2025年2月26日	000-20859
10.30	就业协议由注册人及Harout Semerjian，生效 2025年8月7日	10.10	8-K	2025年8月6日	000-20859
10.30	注册人与注册人之间订立的办公室租赁协议和3家Sylvan Realty LLC，自4月起生效 30, 2019	10.18	10-Q	2019年5月2日	000‑20859
10.31	由注册人及与注册人之间的要约函件 Dawn C. Bir，自2025年3月17日起生效*	10.2	10-Q	2025年5月7日	000-20859
10.32	注册人与注册人之间订立的办公室租赁协议和Hudson Metro Center LLC，自 2019年10月9日	10.1	8-K	2019年10月15日	000‑20859
10.33	贷款协议，日期为2024年11月1日，其中注册人，BioPharma Credit Investments V （硕士）LP与BPCR有限合伙企业^	10.33	10-K	2025年2月26日	000-20859
10.34	收益参与权买卖协议，日期为2024年11月1日，由和 Registrant和Royalty Pharma之间的发展基金有限责任公司^	10.3	10-K	2025年2月26日	000-20859
10.35	贷款协议第一修正案，日期 2026年1月5日，在注册人中， BioPharma Credit Investments V（Master）LO 和BPCR有限合伙
10.37	经修订及重订的雇佣协议注册人与John A. Scarlett之间，医学博士，自2019年1月31日起生效*	10.29	10-K	2025年2月26日	000-20859
10.39	就业协议由注册人和Ahmed ElNawawi，生效 2025年10月20日
10.40	注册人与注册人之间的雇佣协议 Faye Feller，2022年7月9日生效
19.1	内幕交易政策
21.1	子公司名单
23.1	独立注册公众的同意会计师事务所1
24.1	授权书（见签字页）
31.1	首席执行官的认证根据细则13a-14（a）的形式，根据 2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302（a）节
31.2	对首席财务官的证明根据细则13a-14（a）的形式，根据 2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302（a）节
32.1	首席执行官的认证根据 18《美国法典》第1350条，根据 2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条**
32.2	对首席财务官的证明根据 18《美国法典》第1350条，根据 2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条**


97.1	激励补偿补偿政策， 2023年10月2日生效*	97.1	10-K	2024年2月28日	000-20859
101	以下材料来自注册人的截至本年度的10-K表格年度报告 2025年12月31日，以内联格式化可扩展业务报告语言（iXBRL）包括：（i）综合结余截至2025年12月31日和2024（二）合并运营报表，综合综合亏损，股东的三年中每一年的股权和现金流在结束的期间2025年12月31日，及（三）合并财务报表附注
104	封面页交互式数据文件（内嵌于内联XBRL文档）

^这件展品的某些部分被省略，因为注册人已确定（i）省略的信息是

不重要，且（ii）遗漏的信息属于注册人习惯并实际视为私人的类型

或保密。

*管理合同或补偿计划或安排。

**本报告随附的作为附件32.1和32.2的认证，不被视为提交给

证券交易委员会，且不会藉提述方式并入公司根据

经修订的1933年《证券法》或经修订的1934年《证券交易法》（无论是之前制定的还是

于本报告日期后），而不论该等文件所载的任何一般公司注册语言。

项目16。表格10-K摘要

没有。

签名

根据1934年《证券交易法》第13或15（d）节的要求，注册人

已妥为安排由以下签署人代表其签署本报告，并因此获得正式授权。


		Geron Corporation

日期：2026年3月2日	签名：	/s/Michelle Robertson
		米歇尔·罗伯逊执行副总裁，财务，首席财务官兼财务主管

律师权

所有人都知道这些礼物，签名出现在下面的每个人

构成和任命，共同和分别，Harout Semerjian和Michelle Robertson，他们每个人，

以任何和所有身份代表以下签署人的事实上的律师，每个人都有替代的权力，以

签署对本报告的任何和所有修订，并将其连同其证物和其他相关文件归档

因此，与美国证券交易委员会，特此批准并确认所有所说的

事实上的律师，或他或她的替代人，可以根据本协议做或促使做。

作为证明，下列每一位签署人已于截至日期签署本授权书

在他/她的名字对面注明。

根据《1934年证券交易法》的要求，本报告已由以下人员签署

以下人士代表注册人并以身份及在所示日期登记。


签名	标题	日期

/s/哈鲁特·塞梅尔吉安	总裁、首席执行官兼（首席执行官）	2026年3月2日
哈鲁特·塞梅尔吉安	总裁、首席执行官兼（首席执行官）	2026年3月2日

m伊歇尔R奥伯特森	执行副总裁，财务，首席财务主任及财务主任（首席财务和会计干事）	2026年3月2日
米歇尔·罗伯逊	执行副总裁，财务，首席财务主任及财务主任（首席财务和会计干事）	2026年3月2日


dAWNC.乙投资者关系	董事	2026年3月2日
Dawn C. Bir

/s/v.乙瑞安LAWLIS	董事	2026年3月2日
V. Bryan Lawlis

jOHNMCDONALD	董事	2026年3月2日
约翰·麦克唐纳

sUSANM奥利诺	董事	2026年3月2日
Susan M. Molineaux

e利扎贝斯G. O’F逮捕	董事会主席	2026年3月2日
Elizabeth G. O’Farrell

r奥伯特J.S皮格尔	董事	2026年3月2日
Robert J. Spiegel


	滞销和库存过剩
	截至2025年12月31日，该公司的库存总额为1.166亿美元。正如所讨论的在合并财务报表附注1中，存货按成本较低者入账或可变现净值。如果没有替代用途的缓慢移动或库存过剩是确定，公司将该存货的入账金额调整为其可变现净额价值。
事项说明	审计公司对可变现净值估计的滞销和超额库存很复杂，涉及到更高程度的审计师判断，因为估计取决于对未来产品需求的预期，以及库存水平和产品到期。公司对未来产品需求的预期具有前瞻性并可能受到未来市场状况的影响。假设的变化可能会有一个对可变现净值储备的重大影响。

我们如何应对我们审计中的事项	我们的审计程序包括，除其他外，评估公司的方法和用于估计可变现净额的重大假设滞销和库存过剩的价值。我们对管理层进行了询问，并将公司对未来产品需求的估计与历史销售额和分析师报告的预期。我们进行了敏感性分析，以评估未来需求的合理可能变化对公司预计可变现净额滞销和库存过剩的价值。我们还测试了计算的准确性以及所使用的基础输入的完整性和准确性，例如在手库存和产品到期日期。