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附件 99.1

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Intellia Therapeutics公布2024年第四季度和全年财务业绩并重点介绍近期公司进展

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在评估NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿（HAE）的全球3期HAELO研究中首例患者给药
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预计2025年下半年完成HAELO研究入组，2026年下半年提交生物制品许可申请，以支持2027年美国发射计划
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nexiguran ziclumeran（nex-z）治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）合并心肌病患者的关键3期MAGNITUDE试验的入组情况继续提前于预期；预计到年底入组的患者总数将超过550人
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NEX-Z治疗遗传性ATTR淀粉样变性合并多发性神经病的3期MAGNITUDE-2试验积极筛查；有望在1Q25给药首例患者
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截至2024年底，现金、现金等价物和有价证券约为8.62亿美元

马萨诸塞州剑桥，2025年2月27日– Intellia Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于通过基于CRISPR的疗法彻底改变医学，该公司今天公布了截至2024年12月31日的第四季度和年度的运营亮点和财务业绩。

“我们在2025年有了一个良好的开端，我们在三项关键的3期研究中重新聚焦并拥有强大的运营执行力，”Intellia总裁兼首席执行官John Leonard医学博士表示，“我们对第四季度期间提供的临床数据感到兴奋。我们在HAE中获得的1/2期结果表明，NTLA-2002可以代表一种对HAE患者的功能性治愈——这是患者首次拥有既无发作又无慢性治疗的潜力。同样，迄今为止，我们在ATTR中的nex-z 1期研究中证明的血清TTR的快速、深度和持久降低代表了一种高度差异化的特征，这可能为患者提供了一个机会，以稳定或改善他们在一种原本无情的、进行性疾病中的临床读数。”

2024年第四季度及近期运营亮点

遗传性血管性水肿（HAE）

•
NTLA-2002：NTLA-2002是一家全资、调查性体内基于CRISPR的疗法旨在敲出KLKB1肝脏中的基因，目标是终生控制单次给药后的HAE发作。

 

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今年1月，Intellia宣布在全球3期HAELO研究中首例患者接受NTLA-2002给药。该公司预计将于2025年下半年完成招生。
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该公司计划在2026年下半年提交生物制品许可申请，以支持2027年在美国发射的计划。
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Intellia预计将在2025年提供正在进行的1/2期研究的更长期数据。该数据将包括最初接受25毫克剂量或安慰剂的第2阶段部分的患者，随后被给予为第3阶段研究选择的50毫克剂量的NTLA-2002。

转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性

•
Nexiguran ziclumeran（nex-z，又称NTLA-2001）：Nex-z是一项调查体内基于CRISPR的疗法旨在灭活TTR肝细胞中的基因，从而阻止转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白的产生，用于治疗ATTR淀粉样变性。Nex-z提供了阻止和逆转这种疾病的可能性，方法是在单次给药后推动TTRR蛋白的深度、持续和潜在的终生减少。Nex-z在所有患者和测试的所有剂量水平上普遍具有良好的耐受性。最常见的治疗相关不良事件是输液反应，有轻微或中度；所有患者都能接受预期剂量的nex-z。Intellia与再生元制药合作，领导nex-z的开发和商业化。
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ATTR淀粉样变性合并心肌病（ATTR-CM）：
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关键的3期MAGNITUDE试验的入组进展超出了我们的目标预测，我们预计到年底入组的患者总数将超过550人。
▪
Intellia在2024年美国心脏协会（AHA）科学会议上展示了正在进行的1期研究的数据，并将研究结果在线发表在新英格兰医学杂志.在所有患者（n = 36）中，通过最新的随访，单剂量的nex-z导致持续快速、深度和持续的血清TTR降低，无论基线水平如何。第12个月时，平均血清TTR降低90%，平均绝对残留血清TTR浓度为17μ g/mL。11名患者随访时间达到24个月，所有患者继续表现出持续的反应，没有证据表明随着时间的推移效果减弱。预计持续低水平的血清TTR将降低正在进行的淀粉样蛋白形成的速度，并可能允许淀粉样蛋白清除和改善心脏功能。Nex-z在所有患者中普遍具有良好的耐受性。

 

 

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o
遗传性ATTR淀粉样变性合并多发性神经病（ATTRV-PN）：
▪
我们正在为3期MAGNITUDE-2研究积极筛查患者，并有望在2025年第一季度为首例患者给药。
▪
Intellia在11月公布了正在进行的1期研究的数据。在第12个月，接受0.3mg/kg或更高剂量（n = 33）的患者，平均血清TTR降低91%，平均绝对残留血清TTR浓度为20μ g/mL。随访满24个月的16例患者，给药后TTR水平无变化。预计更大的TTR降低可能会导致ATTRV-PN患者的更大临床获益。Nex-z在所有患者和测试的所有剂量水平上普遍具有良好的耐受性。
▪
11月，Intellia宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予nex-z再生医学高级疗法（RMAT）用于ATTRV-PN的治疗。
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Intellia预计将在2025年的1期研究中提供ATTR-CM和ATTRV-PN患者的更长期数据。数据将包括更新的临床疗效和安全性测量。

平台更新

•
Intellia不断应用新技术，例如基于CRISPR的基因编辑技术和脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，以开发体内和前vivo候选产品。治疗——并可能治愈——范围广泛的重症疾病需要应用多种技术。公司以Intellia的专有技术为平台核心，持续研发新的基因编辑和递送技术以拓展治疗机会，在基因医学前沿再进一步。

公司更新

•
2025年1月9日，该公司宣布，在对其业务进行战略审查后，选择优先考虑后期项目——用于HAE的NTLA-2002和用于ATTR淀粉样变性的nex-z ——并选择研究投资以专注于近期价值创造。因此，该公司停止了NTLA-3001和其他未公开的项目，并在2025年裁员约27%。该公司预计将在2025年第一季度产生约800万美元的遣散费和其他与解雇员工相关的费用。

即将举行的活动

公司将在2025年第一季度参加以下活动：

•
AAAAI/WAO联席会议，3月1日，圣地亚哥

 

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•
TD 高宏集团 45第年度医疗保健会议，3月4日，波士顿
•
Leerink 2025全球生物制药大会，3月10日，迈阿密
•
巴克莱银行 27第年度全球医疗保健大会，3月11日，迈阿密
•
Jefferies Biotech on the Beach Summit，3月12日，迈阿密

2024年第四季度和全年财务业绩

•
现金头寸:截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为8.617亿美元，而截至2023年12月31日为10.00亿美元。该公司截至2024年12月31日的现金状况预计将为2027年上半年的运营提供资金。
•
协作收入:2024年第四季度的协作收入为1290万美元，而2023年第四季度为负190万美元。这1480万美元的增长主要是由于根据再生元制药协议收到的协作收入。
•
研发费用:2024年第四季度的研发（R & D）费用为1.169亿美元，而2023年第四季度为1.090亿美元。790万美元的增长主要是由于我们的牵头项目的推进。2024年第四季度计入研发费用的股票补偿费用为2440万美元。
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G & A费用:2024年第四季度的一般和行政（G & A）费用为3240万美元，而2023年第四季度为2900万美元。340万美元的增长主要与基于股票的薪酬有关。2024年第四季度计入G & A费用的股票补偿费用为1520万美元。
•
净亏损：2024年第四季度的净亏损为1.289亿美元，而2023年第四季度的净亏损为1.322亿美元。

电话会议讨论2024年第四季度和全年业绩

该公司将于美国东部时间今天2月27日（星期四）上午8点召开电话会议，讨论这些结果。

加入电话：

•
美国呼叫者应拨打1-833-316-0545，国际呼叫者应拨打1-412-317-5726，大约在通话前五分钟。所有参与者应要求与Intellia Therapeutics电话会议相连。
•
电话同步网络直播请访问此链接。

将于美国东部时间2月27日下午12点开始，通过Intellia网站intelliatx.com上投资者与媒体部分的活动和演示页面重播电话会议。

 

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关于Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics, Inc.（NASDAQ：NTLA）是一家领先的临床阶段基因编辑公司，专注于通过基于CRISPR的疗法彻底改变医学。自成立以来，Intellia一直专注于利用基因编辑技术开发新颖、一流的药物，以满足未被满足的重要医疗需求，并为患者推进治疗范式。Intellia深厚的科学、技术和临床开发经验，与其员工一起，正在帮助树立一类新药的标准。为了充分利用基因编辑的潜力，Intellia继续使用新颖的编辑和传递技术扩展其基于CRISPR的平台的能力。在intelliatx.com了解更多信息并关注我们@ intelliatx。

前瞻性陈述

本新闻稿包含Intellia Therapeutics, Inc.（“Intellia”或“公司”）在1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于有关Intellia的信念和期望的明示或暗示的陈述，这些陈述涉及：根据其临床试验申请（“CTA”）和研究性新药（“IND”）提交的数据发布、监管反馈、监管备案的预期时间，以及临床试验的启动、入组、给药和完成，其NTLA-2001（也称为nexiguran ziclumeran或“nex-z”）治疗转甲状腺素蛋白酶病（“ATTR”）和NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿（“HAE”）的临床项目的安全性、有效性、成功和进展，如2025年下半年完成3期HAELO研究入组并于2026年下半年提交生物制品许可申请，其快速入组3期MAGNITUDEE研究的能力，计划在年底前启动3期试验MAGNITUDE-2，计划在2025年第一季度给全球关键3期MAGNITUDE-2试验中的首例患者给药，NTLA-2001通过推动TTR蛋白在单次给药后深度、持续和潜在的终生减少来阻止和逆转疾病的潜力，以及NTLA-2002作为HAE患者的功能性治愈方法并在单次给药后证明可终生控制HAE发作和慢性治疗的潜力；其应用新技术的能力，例如基于CRISPR的基因编辑技术和脂质纳米颗粒（LNP）递送技术，以开发体内和体外候选产品的能力，包括其使用这些技术来扩大治疗机会的能力以及推进这类候选产品的时间预期；其优化合作对其开发计划的影响的能力，包括但不限于与再生元制药的合作，Inc.（“再生元制药”）及其针对ATTR淀粉样变性的共同开发计划；以及其作为一家公司的成长性以及对其资本用途、费用、未来累计赤字和财务业绩的预期，包括其为2027年上半年的运营提供资金的能力。

本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前对未来事件的预期和信念，并受到许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果

 

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与此类前瞻性陈述中阐述或暗示的内容存在重大不利差异。这些风险和不确定性包括但不限于：与Intellia保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与Intellia与第三方（包括其合同制造商、合作者、许可人和被许可人）的关系相关的风险；与其许可人保护和维护其知识产权地位的能力相关的风险；与其产品候选者的临床前和临床研究的授权、启动和进行以及其他开发要求相关的不确定性，包括与监管部门批准进行临床试验相关的不确定性；与成功开发和商业化任何一种或多种Intellia候选产品的能力相关的风险；与未来研究相关的临床前研究或临床研究结果不能预测未来结果相关的风险；临床研究结果不会是积极的风险；与计划中的临床试验因监管反馈或其他发展而可能延迟相关的风险；以及与丨Intellia与再生元制药的合作相关的风险，或其其他合作不继续或不成功。有关这些以及其他风险和不确定性以及其他重要因素的讨论，其中任何一个因素都可能导致Intellia的实际结果与前瞻性陈述中包含的结果不同，请参阅Intellia最近的10-K表格年度报告中标题为“风险因素”的部分，以及Intellia向美国证券交易委员会提交的其他文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论，包括其10-Q表格季度报告。本新闻稿中的所有信息截至发布之日，并且除非法律要求，Intellia不承担更新这些信息的义务。

 

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Intellia Therapeutics, Inc.

合并经营报表（未经审计）

（金额以千为单位，每股数据除外）

 

 

 

 

 

截至12月31日的三个月，

 

 

截至12月31日的12个月，

 

 

 

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

协作收入

$

12,874

 

 

$

(1,917

)

 

$

57,877

 

 

$

36,275

 

营业费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究与开发

 

116,877

 

 

 

108,981

 

 

 

466,311

 

 

 

435,069

 

 

一般和行政

 

32,444

 

 

 

28,994

 

 

 

125,829

 

 

 

116,497

 

 

 

总营业费用

 

149,321

 

 

 

137,975

 

 

 

592,140

 

 

 

551,566

 

经营亏损

 

(136,447

)

 

 

(139,892

)

 

 

(534,263

)

 

 

(515,291

)

其他收入（费用），净额：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

10,631

 

 

 

12,459

 

 

 

47,807

 

 

 

49,832

 

 

投资公允价值变动，净额

 

(3,082

)

 

 

-

 

 

 

(32,565

)

 

 

-

 

 

权益法投资损失

 

-

 

 

 

(4,728

)

 

 

-

 

 

 

(15,633

)

 

或有对价公允价值变动

 

-

 

 

 

-

 

 

 

-

 

 

 

(100

)

 

 

其他收入（费用）合计，净额

 

7,549

 

 

 

7,731

 

 

 

15,242

 

 

 

34,099

 

净亏损

$

(128,898

)

 

$

(132,161

)

 

$

(519,021

)

 

$

(481,192

)

每股净亏损，基本及摊薄

$

(1.27

)

 

$

(1.46

)

 

$

(5.25

)

 

$

(5.42

)

加权平均流通股、基本股和稀释股

 

101,855

 

 

 

90,461

 

 

 

98,849

 

 

 

88,770

 

Intellia Therapeutics, Inc.

合并资产负债表数据（未经审计）

（金额以千为单位）

 

 

2024年12月31日

 

 

2023年12月31日

 

现金、现金等价物和有价证券

 

$

861,730

 

 

$

1,012,087

 

总资产

 

 

1,191,015

 

 

 

1,300,977

 

负债总额

 

 

319,059

 

 

 

250,808

 

股东权益合计

 

 

871,956

 

 

 

1,050,169

 

 

Intellia联系人：

投资者：

布列塔尼·查韦斯
投资者关系高级经理
brittany.chaves@intelliatx.com

 

媒体：
马特·克伦森

十桥通讯

media@intelliatx.com

mcrenson@tenbridgecommunications.com

 

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