用于干眼病潜在治疗的Topline数据发布和NDA再提交计划REPROXALAP 2025年5月6日纳斯达克：ALDX©Aldeyra Therapeutics, Inc. 2025 附件 99.1

免责声明和前瞻性陈述本演示文稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》和经修订的1934年《证券交易法》第21E条含义内的前瞻性陈述，包括关于Aldeyra可能或假定的未来运营结果、费用和融资需求、业务战略和计划的陈述，关于Aldeyra未来预期、计划和前景的陈述，包括但不限于，声明涉及：Aldeyra的现金跑道；与FDA讨论的结果和预期时间；FDA同意reproxalap的临床开发和监管计划；临床开发和监管计划的结果和预期时间和结果；FDA接受的结果和时间，审查和/或批准reproxalap的潜在NDA重新提交以及潜在NDA重新提交或对FDA的补充回复中包含的数据的充分性；监管批准和开始商业化reproxalap的潜力和时间；Aldeyra对行使艾伯维选择权的期望；reproxalap在干眼病和过敏性结膜炎及其其他候选产品的适应症中的潜在概况和益处；reproxalap及其其他候选产品的目标、机会和潜力，ADX-2191、ADX-248的预期临床或监管里程碑，ADX-743、ADX-631、ADX-629和ADX-246，包括对预定的FDA会议和讨论结果、临床试验启动和完成的预期，以及向FDA提交NDA或其他文件的时间和性质；Aldeyra的业务、研究、开发和监管计划或预期；可能影响Aldeyra业务或全球经济的政治、经济、法律、社会和健康风险；Aldeyra计划或即将进行的临床试验的结构、时间和成功；以及预期的里程碑、市场规模、定价和报销、竞争地位、监管事项、行业环境和潜在增长机会等。早期临床前或临床试验的结果可能无法预测未来的结果。前瞻性陈述包括所有非历史事实的陈述，在某些情况下，可以通过“可能”、“可能”、“将”、“目标”、“打算”、“应该”、“可能”、“可以”、“将”、“预期”、“相信”、“预期”、“项目”、“在轨道上”、“计划”、“目标”、“设计”、“估计”、“预测”、“考虑”、“可能”、“潜在”、“继续”、“进行中”、“目标”、“计划”或这些术语的否定，以及旨在识别前瞻性陈述的类似表述。前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致Aldeyra的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就存在重大差异。这些声明反映了Aldeyra目前对未来事件的看法，并基于假设并受到风险和不确定性的影响，包括Aldeyra的研究性新药（包括reproxalap、ADX-2191、ADX-629、ADX-248、ADX-743、ADX-631和ADX-246）的开发、临床和监管计划或预期，以及基于系统的方法，与FDA的后期发展可能与Aldeyra的预期和信念不一致，包括早期临床试验的结果、部分临床试验的风险，或汇集的临床数据可能无法准确预测针对相同或不同适应症的后续试验或临床试验剩余部分的结果，对FDA接受和审查公司申报和提交的数据集的预期不一致，以及Aldeyra对临床数据的持续或事后审查和质量控制分析。可能导致实际结果与Aldeyra前瞻性陈述中所反映的结果存在重大差异的重要因素在Aldeyra最近的10-K表格年度报告和10-Q表格季度报告以及Aldeyra随后提交给美国证券交易委员会的文件中进行了描述。Aldeyra的所有发展计划和时间表可能会根据资金、招聘率、监管审查进行调整，哪个监管审查时间表可能是灵活的，可能会根据监管机构的工作量和其他潜在审查问题、临床前和临床结果、美国和其他国家的监管发展以及其他因素而发生变化，其中任何一个因素都可能导致Aldeyra的发展计划和计划发生变化，或延迟启动、注册、完成， 或报告临床试验。除了上述以及Aldeyra向SEC提交的其他文件中描述的风险，其他未知或不可预测的因素也可能影响Aldeyra的业绩。无法保证任何前瞻性陈述，实际结果可能与此类陈述存在重大差异。本演示文稿中的信息仅在2025年5月6日提供，除法律要求外，Aldeyra不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新本演示文稿中包含的任何前瞻性陈述的义务。

基于新的临床试验结果，Aldeyra拟重新提交Reproxalap用于干眼症潜在治疗的NDA ↓ 2025年4月3日，Aldeyra宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于Reproxalap用于干眼症潜在治疗的新药申请（NDA）的完整回复信（CRL）。CRL表示，NDA“未能在治疗干眼症相关眼部症状的充分且控制良好的研究中证明有效性”，并且“应至少再进行一项充分且控制良好的研究，以证明对干眼症眼部症状的治疗具有积极效果”。这封信指出了对提交给NDA的干眼室试验数据的担忧，这些数据可能影响了对结果的解释，FDA表示，这可能与方法学问题有关，包括不同治疗组的基线评分差异。继CRL之后，Aldeyra要求并收到FDA对两项正在进行的旨在评估reproxalap对干眼症症状影响的临床试验的反馈：一项干眼室试验和一项现场试验。与之前提交的干眼室试验基本相似的干眼室试验实现了有利于reproxalap而不是载体的统计显著性（P = 0.002）。不同治疗组观察到的基线评分没有显着差异。虽然在现场试验中reproxalap在数值上优于vehicle，但效果在统计学上并不显著。Aldeyra已要求召开A类会议，讨论基于最近完成的干眼室试验可能重新提交NDA的问题，Aldeyra认为该试验可能会解决CRL中概述的FDA反馈。↓ NDA重新提交要求部分取决于监管反馈。监管审查和讨论时间表是灵活的，可能会根据监管机构的工作量和其他潜在的审查问题而发生变化。外用眼用reproxalap是一种尚未获得美国食品和药物管理局批准的研究候选药物；轻度和短暂的滴注部位不适是临床试验中最常报告的不良事件。

3期干眼室试验实现了基于重复测量分析的主要终点混合模型得出的眼部不适P值的主要终点。外用眼用reproxalap是一种未获得美国食品和药物管理局批准的研究性候选药物；轻度和短暂性滴注部位刺激是临床试验中最常报告的不良事件。NDA =新药申请Aldeyra认为，结果支持reproxalap在减少眼部不适方面的潜在快速临床效果，并可能解决FDA在先前完成的干眼室试验的NDA审查之后的反馈。车辆较基线的增幅比reproxalap高出8倍以上。平均眼部不适评分（0-100）较基线第二剂次主要终点评估期变化p = 0.002分钟干眼房入房前第一剂次reproxalap载体

在最近完成的干眼室试验中，眼部不适基线在治疗手臂之间得到平衡外用眼部reproxalap是一种未获得美国食品和药物管理局批准的研究候选药物；轻度和短暂的滴注部位刺激是临床试验中最常报告的不良事件。SD =标准差（19）（17）（19）（19）

最近完成的现场试验结果在数值上支持reproxalap，与之前的现场试验一致，但没有达到统计意义。外用眼用reproxalap是一种未获得美国食品和药物管理局批准的研究性候选药物；轻度和短暂的滴注部位刺激是临床试验中最常报告的不良事件。事后利用概率效应贝叶斯模型，结合前期的现场试验结果，估计了reproxalap相对于车辆的优越性概率。Favors reproxalap 95% credible interval of recently completed field trial Effect distribution of previous field trials of reproxalap

Reproxalap代表了一种新型的干眼症潜在治疗方法，在临床试验中具有快速活性。患者和医疗保健提供者的潜在优势可能会导致相对于护理标准的范式转变。在美国，干眼症折磨着3900万或更多的成年人。↓迅速和持续的症状改善广泛的症状活动眼部红肿的急性减轻↓公司估计和AM J眼科。2014;157(4):799-806.外用眼用reproxalap是一种未获得美国食品和药物管理局批准的研究性候选药物；轻度和短暂性滴注部位刺激是临床试验中最常报告的不良事件。

Aldeyra认为，3期干眼室试验的积极结果使Reproxalap的潜在NDA重新提交↓用于干眼症的潜在治疗我们认为，最近完成的干眼室试验的结果，包括各治疗组的基线评分没有显着差异，可能会解决FDA在先前对先前完成的干眼室试验进行NDA审查后的反馈。在与FDA的A类会议之前，预计将在2025年年中重新提交NDA。潜在NDA重新提交的预期审查期预计为六个月。123 ↓ NDA重新提交要求部分取决于监管反馈。监管审查和讨论时间表是灵活的，可能会根据监管机构的工作量和其他潜在的审查问题而发生变化。外用眼用reproxalap是一种未获得美国食品和药物管理局批准的研究性候选药物；轻度和短暂性滴注部位刺激是临床试验中最常报告的不良事件。NDA =新药申请；FDA =美国食品药品监督管理局

干性年龄相关性黄斑变性/地理萎缩（ADX-631/ADX-246）研究性新药申请预计于2025年提交Sj ö gren-Larsson综合征（ADX-629）*2期临床试验儿科队列顶线结果预计2025年肥胖/高甘油三酯血症（ADX-743）研究性新药申请预计于2025年提交干眼病（Reproxalap）完成领域和室内试验干眼症（Reproxalap）潜在NDA重新提交预计2025年中期过敏性结膜炎（Reproxalap）阳性3期INVIGORATE 2试验顶线结果公布特应性皮炎（ADX-248）1期临床试验启动丨中度酒精相关性肝炎（ADX-629）开放标签2期临床试验顶线结果预计2025年丨视网膜色素变性（ADX-2191）2/3期临床试验启动预计2025年丨临床和监管里程碑↓临床试验的时间安排部分取决于临床研究设施和人员配置的可用性、招募患者的能力以及试验中的患者人数。*调查员赞助。

临床前第1阶段第2阶段第3阶段NDA审查↓ RASP平台用于免疫介导和代谢疾病Reproxalap外用眼部给药干眼病干眼病过敏性结膜炎过敏性结膜炎ADX-629口服给药Sj ö gren-Larsson综合征*Sj ö gren-Larsson综合征**中度酒精相关性肝炎中度酒精相关性肝炎ADX-248口服给药特应性皮炎ADX-743口服给药肥胖/高甘油酯血症特应性皮炎ADX-631/ADX-246玻璃体内注射干性年龄相关性黄斑变性/地理萎缩年龄相关性黄斑变性玻璃体甲氨蝶呤平台治疗罕见视网膜炎症性疾病ADX-2191玻璃体内注射视网膜色素变性（美国FDA孤儿药认定）增殖性玻璃体视网膜病变（美国FDA孤儿药和快速通道指定）Aldeyra是一家资本充足的生物技术公司，拥有广泛的免疫学和代谢管道截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为1.012亿美元，Aldeyra认为这将足以为公司在2027年提供资金。21.8期权协议↓监管审查时间表是灵活的，可能会根据监管机构的工作量和其他潜在审查问题而发生变化。↓截至2025年2月28日的公司指导；包括我们在免疫介导和代谢疾病方面的候选产品的持续早期和后期开发。自2025年2月28日以来，指南没有更新或确认，不包括与reproxalap相关的任何潜在许可或产品收入。*调查员赞助。