BridgeBio报告2025年第一季度
财务业绩和业务更新
-美国Attruby第一财季业绩3670万美元™净产品收入和截至2025年4月25日，由756名独特处方者编写的2072份独特患者处方
-软骨发育不全2期试验的观察性磨合研究明显提前完全入组。第一个参与者也在2期介入研究中给药
-口服钙感应受体拮抗剂encaleret在甲状旁腺功能减退症中的原理验证研究结果显示，78%的N = 9研究参与者在5天内达到伴随的正常血液和尿钙。公司拟推进开发使能注册慢性甲状旁腺功能减退症
-该公司在本季度末持有5.406亿美元现金和现金等价物，这还不包括预计在第二季度为美国以外地区支付的1.05亿美元监管里程碑付款。BEYONTTRA的批准®
-美国东部时间2025年4月29日下午4：30分析师和机构投资者社区的财报电话会议随后是问答时间
PALO ALTO，加利福尼亚州 – 2025年4月29日– BBIO的新型生物制药公司BridgeBio Pharma（纳斯达克：TERM3）（“BridgeBio”或“公司”）今天公布了截至2025年3月31日的第一季度财务业绩，并提供了该公司收入、Attruby的商业进展以及关键的后期管道亮点的最新情况。
商业进展：
Attruby第一个完整季度净产品营收为3670万美元。截至2025年4月25日，自2024年11月FDA批准以来，已有756家独特的医疗保健提供者为Attruby开具了2072份独特的患者处方。
BridgeBio首席商务官Matt Outten表示：“美国各地医生对患者处方的激增表明，ATTR-CM社区相信我们所相信的—— Attruby最早在三个月内就为与安慰剂分离的患者带来了深刻的结果，全因死亡率和反复住院减少了42%，在30个月时心血管住院减少了50%。”“随着BEYONTTRA在欧盟、英国和日本的批准，阿科拉米迪斯完全有能力成为ATTR-CM的全球首选一线疗法。”
管道概况：
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程序 |
现状 |
下一个预期里程碑 |
ACoramidis用于ATTR-CM |
美国、欧盟、日本、英国批准 |
将于2025年给药的第一个Act-Early Phase 3参与者 |
BBP-418用于LGMD2I/R9 |
FORTIFY，3期研究入组完成 |
最后一位参与者– 2025年2H的最后一次访问和中期分析顶线读数 |
ADH1的Encaleret |
校准，3期研究入组完成 |
最后一位参与者– 2025年下半年的最后一次访问和顶线结果 |
Infigratinib治疗软骨发育不全 |
ProPEL 3,3期研究入组完成 |
最后一位参与者– 2025年下半年的最后一次访问和2026年初的顶线结果 |
Encaleret治疗慢性甲状旁腺功能减退症 |
第2阶段原理验证研究正在进行中 |
将于2026年启动注册研究 |
Infigratinib治疗软骨发育不全 |
第2阶段第一个参与者给药 |
2025年2小时完成招生 |
BBP-812治疗Canavan病 |
CANASPire，注册性1/2期研究正在进行中 |
2025年2小时完成招生 |
关键程序更新：
“我很感激Attruby在ATTR-CM范式的第一线找到了一席之地，并在继续成长，”BridgeBio首席执行官兼创始人Neil Kumar博士表示。“这一成功归功于其出色的临床疗效、安全性以及我们为确保有需要的患者能够获得我们的药物所做的准入工作。随着我们继续展示我们的商业能力，我也很高兴看到我们在临床开发方面继续保持独特的表现——本季度有关我们软骨发育不全和甲状旁腺功能减退症项目的公告很好地证明了我们的速度和能力的广度。”
Attruby（acoramidis）–首个接近完全（≥ 90%）转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）：
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Acoramidis于2025年2月被欧盟委员会批准为BEYONTTRA，于2025年3月被日本厚生劳动省（MHLW）机构批准为BEYONTTRA，并于2025年4月被英国药品和保健品监管机构批准，所有标签都指定了TTR的近乎完全稳定。
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在今年的美国心脏病学会（ACC）年度科学会议&博览会上，BridgeBio分享了一项预先指定的分析，即在变异ATTR-CM患者的ATTRIBUTe-CM研究亚组中，与安慰剂相比，acoramidis在全因死亡率或首次心血管相关住院时间的风险降低59%方面实现了统计学意义。
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有关Attruby益处的更多数据将在2025年5月的欧洲心脏病学会心力衰竭大会和2025年下半年的其他医学会议上分享。
BBP-418 – 2I/R9型肢带型肌营养不良症（LGMD2I/R9）的糖基化底物：
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FORTIFY是BBP-418在LGMD2I/R9中的3期临床试验，LGMD2I/R9是一种罕见的遗传疾病，由fukutin相关蛋白（FKRP）基因的变异引起，导致进行性肌肉退化和损伤，并最终失去功能独立性。该试验已全部入组，有112名参与者，是有史以来在LGMD2I/R9中进行的最大的前瞻性干预性研究。
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该研究包括一项计划在12个月时进行的中期分析，重点是评估一种替代终点生物标志物（糖基化α-肌营养不良聚糖），以支持美国可能加速批准。
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BridgeBio预计2025年下半年中期分析队列的最后一次参与者–最后一次访问和顶线读数。
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如果成功，BBP-418将成为首个被批准用于LGMD2I/R9患者的疗法。
Encaleret –钙感应受体（CASR）拮抗剂用于常染色体显性低钙血症1型（ADH1）和慢性甲状旁腺功能减退症：
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CALIBRATE，encaleret在ADH1（一种甲状旁腺功能减退症的遗传形式）中的3期临床试验已全部入组，共有71名参与者。该注册研究是ADH1有史以来进行的最大的前瞻性干预研究。
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BridgeBio预计最后一位参与者–最后一次访问，并将在2025年下半年报告顶线结果。
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如果成功，encaleret将成为首个被批准用于ADH1患者的疗法。
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一项encaleret在甲状旁腺功能减退症参与者中的2期原理验证临床试验结果显示，78%的N = 9研究参与者在5天内达到了伴随的正常血液和尿钙。该公司打算推进开发，以便在慢性甲状旁腺功能减退症中实现注册。
Infigratinib – FGFR1-3抑制剂治疗软骨发育不全和软骨发育不全：
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ProPEL 3，infigratinib治疗软骨发育不全（最常见的不成比例矮小症）的3期临床试验，已全部入组，114名参与者随机参加。
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BridgeBio预计将在2025年下半年实现最后一次参与者–最后一次访问，并在2026年初实现顶线结果。
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公司已与FDA就infigratinib用于出生至3岁以下儿童软骨发育不全的临床开发计划达成监管一致。该公司预计将在年底启动这一重要年龄范围的临床开发。
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针对软骨发育不全个体的ACCEL 2/3临床试验2期部分的观察性磨合研究大幅提前实现了全面入组。第一位参与者也在ACCEL 2/3的2期部分中给药。
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支持性临床前数据显示，在软骨发育不全的小鼠模型中，对致病性FGFR3变异的单位数纳摩尔效力和骨骼生长的改善，支持将infigratinib推进到软骨发育不全的临床开发中。
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如果成功，infigratinib将成为首个获批用于软骨发育不全和软骨发育不全儿童的口服疗法。
BBP-812 –腺相关病毒（AAV）9基因治疗Canavan病：
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来自CAN的数据渴望，正在进行的BBP-812临床试验在美国全国Tay-Sachs & Allied Diseases Association（NTSAD）年度家庭会议上进行了展示，表明在自然史研究中，与患有Canavan的儿童相比，参与者的尿液N-乙酰天冬氨酸（NAA）继续显着、持续减少，并且在运动功能方面有意义的、剂量依赖性的改善。
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最近与FDA的互动表明，在基于正在进行的CAN的加速批准途径上达成了一致渴望以尿NAA为替代终点治疗Canavan病BBP-812的试验。FDA理解对这种疾病的未满足需求，并表示愿意与BridgeBio合作，以尽快将这种疗法带给患有这种疾病的儿童。
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如果成功，BBP-812将成为首个针对出生时患有Canavan病的儿童的疗法。
公司更新：
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BridgeBio根据经修订的1933年《证券法》第144A条，在向合格机构买家的非公开发行中定价本金总额为5亿美元、于2031年到期的1.75%可转换优先票据（“2031年票据”）。就此次发行而言，公司授予初始购买者购买最多额外本金总额7500万美元票据的选择权。扣除初始购买者的折扣和发行费用后，BridgeBio从票据发行中获得的净收益约等于5.630亿美元。BridgeBio动用了约4830万美元，回购了其普通股股票。BridgeBio将2031年票据所得款项净额中的约4.59亿美元用于偿还和终止定期贷款。
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该公司在本季度末持有5.406亿美元的现金和现金等价物，这还不包括预计在第二季度为美国以外地区支付的1.05亿美元监管里程碑付款。BEYONTTRA的批准。
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Thomas Trimarchi，博士被任命为公司总裁兼首席财务官。
财务更新：
现金及现金等价物
截至2025年3月31日，现金和现金等价物总额为5.406亿美元，而截至2024年12月31日为6.811亿美元。现金和现金等价物净减少1.405亿美元，主要是由于经营活动中使用的现金净额1.992亿美元，偿还了公司在信贷额度下的先前定期贷款，包括预付费用4.59亿美元，以及在截至2025年3月31日的三个月内使用2031年票据的收益回购了4830万美元的普通股。现金和现金等价物的这些减少被发行2031年票据收到的5.630亿美元净收益部分抵消。
收入
截至2025年3月31日止三个月的收入为1.166亿美元，上年同期为2.111亿美元。收入减少9450万美元主要是由于许可和服务收入减少1.312亿美元，但被产品净收入增加3670万美元所抵消。
许可和服务收入
截至2025年3月31日止三个月的许可和服务收入为7990万美元，上年同期为2.111亿美元。截至2025年3月31日止三个月内确认的收入主要包括7500万美元，与实现与拜耳消费者护理股份公司（拜耳股份公司的子公司）（“拜耳”）的独家许可和合作协议下的监管里程碑有关，该协议由欧盟委员会批准BEYONTTRA触发。剩余收入的一部分主要反映根据与拜耳和Kyowa Kirin Co.，Ltd（“KKC”）的独家许可协议于2024年收到的不可退还的预付款确认的增量服务收入。截至2024年3月31日止三个月的收入，主要是由于根据拜耳和KKC独家许可协议确认了大部分不可退还的预付款。
净产品收入
截至2025年3月31日止三个月的净产品收入为3670万美元，与2024年11月FDA批准后Attruby在美国的商业销售产生的收入有关。
运营成本和费用
截至2025年3月31日止三个月的运营成本和支出为2.210亿美元，而上年同期为2.108亿美元。
与上年同期相比，截至2025年3月31日止三个月的运营成本和费用增加了1020万美元。这一增长主要是由于销售、一般和管理费用（“SG & A”）增加了4050万美元，主要是为了支持Attruby的商业活动。这包括由于BridgeBio在美国的销售队伍增加而导致的营销、广告和人员费用增加。此外，收入成本增加了200万美元，主要反映了在2024年11月FDA批准Attruby商业推出后销售的商品成本。这些增长被研发费用（“研发”）减少2950万美元部分抵消，这主要是由于2024年剥离了两个早期研发附属公司，其费用不再反映在本期。这一下降还反映出，在FDA批准Attruby后，许可费降低，研发成本降低。由于我们即将完成BridgeBio的重组计划，重组、减值和相关费用也减少了280万美元。
截至2025年3月31日止三个月的运营成本和费用中包含的基于股票的补偿费用为2940万美元，其中SG & A费用中包含1800万美元，研发费用中包含1130万美元，销售商品成本中包含10万美元。上年同期计入运营成本和费用的股票薪酬支出为2890万美元，其中1610万美元计入SG & A费用，1280万美元计入研发费用。
其他收入（费用）总额，净额
截至2025年3月31日止三个月的其他收入（支出）总额净额为6520万美元，而上年同期的其他支出净额为3650万美元。
与上年同期相比，截至2025年3月31日止三个月的其他费用总额净额增加2870万美元，主要是由于利息支出增加1870万美元和权益法投资净损失1560万美元，部分被债务清偿损失减少540万美元所抵消。
BridgeBio普通股股东应占净亏损和每股净亏损
截至2025年3月31日止三个月，公司录得归属于BridgeBio普通股股东的净亏损1.674亿美元，而截至2024年3月31日止三个月的净亏损为3520万美元。
截至2025年3月31日的三个月，该公司报告的每股净亏损为0.88美元，而截至2024年3月31日的三个月为0.20美元。
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截至3月31日的三个月， |
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2025 |
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2024 |
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补充披露现金流信息： |
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支付利息的现金 |
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23,271 |
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35,315 |
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非现金投融资信息补充披露： |
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确认的无形资产记入“其他流动负债” |
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4,500 |
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与经修订融资协议下的定期贷款相关的未支付发行费用 |
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3,732 |
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未支付的公开发行发行费用 |
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513 |
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记入“其他流动负债”的递延和未付发行费用 |
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458 |
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未付财产和设备 |
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337 |
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70 |
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转让予非控制性权益 |
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(824 |
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(1,857 |
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现金、现金等价物和受限制现金的调节： |
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现金及现金等价物 |
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540,599 |
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475,222 |
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受限制现金—计入“预付费用和其他流动资产” |
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126 |
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131 |
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受限制现金—计入“其他资产” |
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2,017 |
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2,143 |
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期末现金、现金等价物和限制性现金总额
简明合并现金流量表 |
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542,742 |
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477,496 |
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网播信息
BridgeBio将于美国东部时间2025年4月29日（星期二）下午4：30举行季度收益电话会议和同步网络直播。欲观看BridgeBio演示文稿的网络直播，请访问BridgeBio网站投资者栏目内的“活动”页面，网址为https://investor.bridgebio.com/news-and-events/event-calendar，或使用以下链接进行在线注册，网址为：https://events.q4inc.com/attendee/682276610。电话会议和网络直播的重播将在公司网站上存档，并将在活动结束后至少30天内提供。
关于阿特鲁比™（acoramidis）
指示
Attruby是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，适用于治疗成人野生型或变异转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）心肌病，以减少心血管死亡和心血管相关住院治疗。
重要安全信息
不良反应
使用Attruby与安慰剂治疗的患者分别报告了腹泻（11.6% vs 7.6%）和上腹痛（5.5% vs 1.4%）。这些不良反应大多数是轻微的，没有停药就解决了。Attruby与安慰剂治疗的患者因不良事件导致的停药率相似（分别为9.3%和8.5%）。
关于BridgeBio Pharma股份有限公司。
BridgeBio Pharma，Inc.（BridgeBio）是一家新型生物制药公司，成立的目的是发现、创造、测试并提供变革性药物，以治疗患有遗传性疾病的患者。BridgeBio的开发项目范围从早期科学到高级临床试验。BridgeBio成立于2015年，其由经验丰富的药物发现者、开发者和创新者组成的团队致力于应用基因医学的进步，以最快的速度帮助患者。欲了解更多信息，请访问bridgebio.com，并在LinkedIn、Twitter、Facebook和YouTube上关注我们。
BridgeBio Pharma，Inc.前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述。本新闻稿中的陈述可能包括非历史事实的陈述，这些陈述被视为经修订的1933年《证券法》第27A条（《证券法》）和经修订的1934年《证券交易法》第21E条（《交易法》）含义内的前瞻性陈述，这些陈述通常通过使用“预期”、“相信”、“继续”、“估计”、“预期”、“希望”、“打算”、“可能”、“计划”、“项目”、“仍然”、“寻求”、“应该”、“将”以及此类词语或类似表达的变体来识别。BridgeBio打算将这些前瞻性陈述纳入《证券法》第27A条和《交易法》第21E条所载前瞻性陈述的安全港条款。这些前瞻性陈述，包括与公司对Attruby/BEYONTTRA商业成功的预期相关的明示和暗示陈述；公司的临床试验，包括第一个参与者在实际早期3期研究中的给药时间；最后一次参与者-最后一次访问的时间以及每个FORTIFY的顶线数据读数，Calibrate和PROPEL 3；encaleret成为首个获批治疗ADH1的疗法的潜力；encaleret有望推进到慢性甲状旁腺功能减退症注册研究；BBP-418有可能成为首个获批治疗LGMD2I/R9患者的疗法；infigratinib有可能成为首个获批治疗软骨发育不全儿童的口服疗法选择和软骨发育不全；预期在Canavan病的CANASPire关键1/2期研究中完成BBP-812的注册；BBP-812有可能成为患有Canavan病的儿童出生时的第一个治疗选择；公司对其当前运营和相关时间表的预期资金；以及公司对达到监管和商业里程碑以及收到里程碑付款的预期等，反映了公司目前对其计划、意图、期望和战略的看法，这些看法是基于公司目前可获得的信息和公司做出的假设。尽管公司认为这些前瞻性陈述所反映或暗示的其计划、意图、期望和战略是合理的，但公司无法保证这些计划、意图、期望或战略将会实现或实现。此外，实际结果可能与前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异，并将受到许多风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于来自公司临床前研究和临床试验的初始和正在进行的数据不代表最终数据，公司候选产品旨在治疗的目标患者群体的潜在规模没有预期的那么大，正在进行和计划中的临床试验的设计和成功，未来的监管备案、批准和/或销售，尽管与FDA或其他监管机构进行了持续和未来的互动，以讨论公司产品候选者注册的潜在途径，但FDA或此类其他监管机构不同意公司的监管批准策略、公司申报文件的组成部分，例如临床试验设计、行为和方法，或提交的数据的充分性，公司合作的持续成功，公司获得额外资金的能力，包括通过比股权融资更少稀释的资本来源，公司股价的潜在波动，当前宏观经济和地缘政治事件的影响，包括乌克兰、以色列和加沙地带敌对行动带来的情况变化、通货膨胀率上升、利率变化和最近宣布的关税、商业运营和预期，以及公司最近的10-Q表格季度报告和10-K表格年度报告的风险因素部分以及公司向美国证券交易委员会提交的其他文件中列出的风险。此外，公司在竞争非常激烈且瞬息万变的环境中运营，新的风险不时出现。这些前瞻性陈述基于截至本新闻稿发布之日公司管理层当前的预期和信念，并受到某些风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与前瞻性陈述中描述的结果存在重大差异。除适用法律规定外，本公司
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