坎伯兰药业的伊非曲班杜氏肌营养不良症项目获得FDA快速通道指定
田纳西州纳什维尔（2026年2月4日）-Cumberland Pharmaceuticals Inc.（纳斯达克：CPIX）专注于开发罕见病新产品的专业制药公司，今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予快速通道指定为其针对杜氏肌营养不良症（“DMD”）患者的一种致命心脏病的新型口服疗法。
FDA的快速通道计划促进了药物的开发，并加快了对一种旨在治疗严重或危及生命的疾病和未满足的医疗需求的药物的审查。这一指定为与FDA进行更频繁的沟通提供了机会，使作为赞助商的坎伯兰能够获得早期反馈和指导。根据快速通道，坎伯兰还可以滚动提交部分上市许可申请。
坎伯兰要求快速通道指定，以简化针对DMD心脏病的iFTROBAN监管途径。这一快速通道指定是在该药物收到两项 孤儿药指定和罕见儿科疾病定点,确认该产品对该适应症的紧迫性和重大影响。
坎伯兰郡此前宣布了其积极的结果 2期FIGHT DMD试验评估口服血栓素受体拮抗剂iFetroban治疗DMD心脏病，证明在12个月的治疗中左心室射血分数（LVEF）改善了5.4%。
Cumberland创始人兼首席执行官A.J. Kazimi表示：“FDA对iFTROBAN的快速通道指定凸显了DMD心脏病领域紧迫且关键的未满足的医疗需求。”"这一指定与我们突破性的2期结果相结合，使我们能够通过更频繁的互动和加速审查流程与FDA密切合作，以尽可能高效地推进这一有前途的针对DMD患者的心脏靶向疗法。我们期待与该机构和我们的患者倡导合作伙伴合作，将这种急需的疗法带给DMD患者及其家人。”
关于杜氏肌营养不良症（DMD）
DMD是一种罕见且无法治愈的儿科疾病，大约每3,500-5,000例男性新生儿中就有1例是由编码抗肌萎缩蛋白的基因突变引起的，抗肌萎缩蛋白是一种对包括心脏在内的肌肉功能至关重要的蛋白质。DMD患者慢慢失去肌肉功能，导致无法行走、呼吸困难、心力衰竭。虽然目前的治疗方法可以帮助控制一些DMD症状，但目前还没有专门针对DMD相关心脏病的获批疗法，这凸显了一个关键的未满足的医疗需求。
心脏病是DMD患者死亡的主要原因，心脏损伤开始得早，每个患者的进展速度不同。尽管如此，目前还没有专门针对DMD心脏病的治疗方法被批准。目前的治疗方案包括使用皮质类固醇来减轻炎症，以及使用传统的心脏病药物来管理血压和心率，减少心脏的压力。虽然这些疗法减缓了DMD心脏病的发病和进展，但它们都没有为这种独特形式的心脏病提供持久的益处，也没有提高患者的生存率。此外，迄今为止，批准用于DMD的外显子跳跃和基因疗法没有显示出对心脏的益处。