OPREGEN®（RG6501）2025年首脑会议临床试验重点介绍的36个月视力结果

 

 

加利福尼亚州卡尔斯巴德– 2025年6月23日-Lineage Cell Therapeutics, Inc.（NYSE American and TASE：LCTX）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为严重的神经系统和眼科疾病开发新型同种异体或“现成”的细胞疗法，该公司今天宣布，参加RG6501（opRegen）在年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地理萎缩（GA）患者中的1/2a期临床研究（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02286089）的患者的36个月结果，在Summit（CTS）2025的临床试验上公布。The presentation，“opRegen®视网膜色素上皮（RPE）细胞治疗地理萎缩（GA）患者：第1/2a期试验第36个月结果，”由辛辛那提眼科研究所（CEI）和辛辛那提大学医学院玻璃体视网膜外科医生兼研究金主任Christopher D. Riemann医学博士代表罗氏公司和罗氏集团成员基因泰克公司介绍。

 

“单次施用OpRegen细胞疗法后的长期临床结果正在挑战长期持有的观点，即GA会造成不可逆的损害。Lineage-run 1/2a期试验的一个关键发现是在萎缩区域广泛放置细胞的重要性。在接受OpRegen细胞疗法全面覆盖的患者中，一次给药的解剖学和功能性益处至少持续了三年，”Lineage首席执行官Brian M. Culley表示。“在这段延长的时间里，视觉功能的改善在患有GA的患者中并不是自然发生的，这使得这些变化相当有希望。重要的是，经opRegen治疗的眼睛在12、24和36个月的每个时间点都表现出高于基线的平均BCVA评分，显示出一致性和持久性。简而言之，在整个GA范围内接受OpRegen细胞疗法显着覆盖的患者正在表现出与有意义的疾病稳定甚至改善一致的长期结果。我们很高兴看到我们的合作伙伴罗氏（Roche）和基因泰克（Genentech）可能会从正在进行的Galette研究中发现任何额外的见解，该研究正在研究向年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的GA患者提供OpRegen细胞疗法的最佳方式。”

 

RG6501（opRegen）是一种人类同种异体视网膜色素上皮（RPE）细胞悬浮液，目前正在研发中，用于治疗AMD继发的GA。OpRegen细胞疗法的视网膜下递送有可能通过支持视网膜细胞健康和改善视网膜结构和功能来抵消GA病变区域的RPE细胞损失。它由Lineage、罗氏和罗氏集团成员Genentech在全球范围内独家合作开发，目前正在一项2a期临床研究GAlette中对AMD继发的GA患者进行评估（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05626114）。

 

CTS 2025看点

 

 

 

 

 

 

 

Riemann博士的演示现在可在Lineage网站的活动和演示部分获得。

 

关于峰会上的临床试验（CTS）2025

峰会临床试验（CTS）2025汇集了来自世界各地的多元化专家团队，讨论正在进行的临床试验和最新数据，所有这些目标都是在玻璃体视网膜护理方面取得进展。该计划将探索设计和执行有效临床试验所需的伙伴关系和战略。CTS由Sierra Eye Associates临床研究主任Arshad M. Khanani医学博士、硕士创立，由波士顿眼科顾问公司医学博士Jeffrey S. Heier和克利夫兰诊所科尔眼科研究所医学博士Peter K. Kaiser担任联合主席。CTS是一场仅限受邀参加的面对面会议，参与者将有独家机会在拉斯维加斯枫丹白露与国家和国际顶级视网膜关键意见领袖进行互动。欲了解更多信息，请访问：www.ctsretina.org/。

 

关于opRegen 1/2a期研究

1/2a期研究是一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增试验，评估单次给药的OpRegen细胞疗法在继发于AMD的双侧GA患者中的视网膜下递送。

24例患者入组4组。前3个队列仅招募最佳矫正视力（BCVA）为20/200或更差的合法失明患者。第四组入组12例视力受损患者（BCVA为20/65至20/250，平均GA面积较小）。队列4还包括接受OpRegen细胞疗法“解冻后注射”新配方治疗的患者，该疗法可直接运往各部位并在解冻后立即使用，消除了不得不使用剂量准备设施的并发症和后勤问题。该研究的主要目的是评估OpRegen细胞疗法的安全性和耐受性，通过治疗中出现的不良事件的发生率和频率来评估。次要目标包括通过评估主要临床相关性的各种方法测量的眼科参数的变化来评估OpRegen细胞疗法治疗的初步活性。

 

关于地理萎缩

GA是AMD的一种高级形式，其特点是视觉功能严重丧失。GA是发达国家成人失明的主要原因，全球至少有500万人受到影响。晚期AMD有两种形式：新生血管性AMD和GA。GA和新生血管性AMD可以在同一只眼睛中同时发生，接受新生血管性AMD治疗的患者仍可能继续发展为GA。GA通常会影响双眼。

 

关于Lineage Cell Therapeutics, Inc.

Lineage Cell Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，致力于为严重的神经系统和眼科疾病开发同种异体或“现成”的细胞疗法。Lineage的项目基于其专有的基于细胞的技术平台以及相关的开发和制造能力。通过这个平台，Lineage设计、开发、制造和测试具有与人体自然发现的细胞相似或相同的解剖和生理功能的专门人体细胞。这些细胞是通过将定向分化方案应用于已建立、特征明确、可自我更新的多能细胞系而创建的。这些协议产生的细胞具有与特定和所需的发育谱系相关的特征。来自这种谱系的细胞被移植到患者体内，以努力替代或支持因退行性疾病、衰老或创伤性损伤而缺失或功能失调的细胞，并恢复或增强患者的功能活动。Lineage专注于神经科学的管道目前包括：（i）opRegen®，一种视网膜色素上皮细胞疗法，在与罗氏和罗氏集团成员基因泰克的全球合作下处于2a期开发阶段，用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地理萎缩；（ii）OPC1，一种处于第1/2a期开发阶段的少突胶质祖细胞疗法，用于治疗脊髓损伤；（iii）ReSonance（ANP1），一种潜在治疗听觉神经病变的听觉神经元祖细胞疗法；（iv）PNC1，一种光感受器神经细胞疗法，用于潜在治疗因光感受器功能障碍或损伤引起的视力丧失；（v）RND1，一种新型低免疫诱导多能干细胞系，正在基因编辑合作下开发。欲了解更多信息，请访问www.lineagecell.com或在X/Twitter @ lineageCell上关注该公司。

 

前瞻性陈述

Lineage提醒您，除历史事实陈述外，本新闻稿中包含的所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，前瞻性陈述，可以通过“相信”、“目标”、“可能”、“将”、“估计”、“继续”、“预期”、“设计”、“打算”、“预期”、“可能”、“可以”、“计划”、“潜力”、“预测”、“寻求”、“应该”、“将”、“考虑”、“项目”、“目标”、“建议”等术语来识别，或者这些词语和类似表达的否定版本。此类前瞻性陈述包括但不限于与以下相关的陈述：OpRegen细胞疗法对AMD继发的GA患者的潜在治疗益处以及迄今为止报告的1/2a期临床研究数据的重要性。前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致Lineage的实际结果、业绩或成就与本新闻稿中前瞻性陈述明示或暗示的未来结果、业绩或成就存在重大差异，包括但不限于，以下风险：产品候选者早期临床研究中的阳性结果可能无法预测该候选者后续临床研究的成功；罗氏和基因泰克可能无法成功推进OpRegen或成功完成OpRegen的临床试验和/或在任何特定司法管辖区获得OpRegen的监管批准；持续的以色列区域冲突可能会对我们的制造流程产生重大不利影响，包括我们的细胞治疗候选产品的细胞库和产品制造，所有这些都是由我们在耶路撒冷的子公司进行的，以色列；该Lineage可能无法按照当前的良好生产规范生产其候选产品的足够临床数量；和

Lineage业务中固有的风险和不确定性以及Lineage向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中讨论的其他风险。Lineage的前瞻性陈述基于其当前的预期，涉及的假设可能永远不会实现，或者可能被证明是不正确的。有关这些风险和其他风险的更多信息包含在Lineage向SEC提交的定期报告的“风险因素”标题下，包括Lineage最近向SEC提交的10-K表格年度报告及其随后的其他报告，这些报告可在SEC网站www.sec.gov上查阅。请注意，不要过分依赖前瞻性陈述，这些陈述仅代表作出这些陈述之日的情况。所有前瞻性陈述都受到这些警示性陈述的明确限定。Lineage不承担更新任何前瞻性陈述以反映作出这些陈述之日之后发生的事件或存在的情况的义务，除非法律要求。

 

Lineage Cell Therapeutics, Inc. IR

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