
Harmony Biosciences报告了强劲的2024年财务业绩,并重申了2025年净收入指导;重点介绍了睡眠/清醒和脆弱X综合征开发方案中的2025年催化剂
瓦基克斯®(Pitolisant)第四季度净营收2.013亿美元,2024年全年净营收7.147亿美元;同比增长23%
2025年WAKIX净收入指引在8.2-8.6亿美元之间;正朝着潜在的10亿美元+机会迈进
致力于通过下一代Pitolisant制剂和Orexin 2受体激动剂在睡眠/清醒方面发挥领导作用;Pitolisant HD在发作性睡病和IH3期注册试验将于2025年第四季度启动
ZYN002用于脆性X综合征的3期注册试验的顶线数据读数在2025年第三季度按计划进行
Pitolisant专利地位得到加强,有利地解决了首例仿制药诉讼
电话会议和网络直播将于美国东部时间今天上午8:30举行
宾夕法尼亚州普利茅斯会议2025年2月25日电/美国商业资讯/--Harmony Biosciences Holdings, Inc.(纳斯达克:HRMY)今天宣布,2024年第四季度产品净营收达到创纪录的2.013亿美元,2024年全年净营收为7.147亿美元,年底资产负债表上的现金、现金等价物和投资为5.76亿美元。该公司已指导2025 WAKIX®净收入达到8.2-8.6亿美元,目标是仅在发作性睡病中WAKIX就有1B +美元的机会。
Harmony Biosciences总裁兼首席执行官Jeffrey M. Dayno医学博士表示:“2025年对Harmony来说是转型的一年,因为我们稳健的后期管道成为焦点,我们推进了长期增长战略。”“今年将为Harmony带来重要的里程碑,我们的顶线数据读数
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ZYN002治疗脆性X综合征的3期注册试验预计将于Q3进行,如果成功,有可能为脆性X患者社区带来首个获批治疗。在第四季度,我们将启动两项3期注册试验,使用我们的下一代Pitolisant HD制剂治疗发作性睡病和特发性嗜睡症,这可能会将Pitolisant特许经营权延长至2040年代,并进一步巩固我们在睡眠/清醒方面的领导地位。综合起来,这些催化剂凸显了2025年作为Harmony长期增长战略关键一年的重要性。随着未来几年每年至少推出一款新的候选产品或适应症,作为专注于为需求未得到满足的患者开发和提供创新疗法的领先CNS公司,我们的管道有可能带来超过30亿美元的净收入。”
| ● | 2024年第四季度净销售额为2.013亿美元,2024财年净销售额为7.147亿美元 |
| ● | 预计2025年净收入在8.2亿美元至8.6亿美元之间 |
| ● | 在首次简称新药申请(ANDA)诉讼中达成和解,给予Novugen Pharma在特定情况下自2030年1月或更早开始销售其仿制药的许可 |
| o | 此次和解加强了Harmony知识产权组合的实力和持久性,并大力捍卫其专利财产 |
| ● | 有望获得儿科独占权,如果获得批准,将额外增加6个月的监管独占权 |
| ● | 更高剂量和优化的药代动力学曲线,旨在解决对患有中枢性嗜睡障碍患者的过度白天嗜睡(EDS)和其他症状的更大功效的需求 |
| ● | 发作性睡病3期注册试验纳入发作性睡病相关疲劳终点追求差异化标签 |
| o | 试验将于2025年Q4启动;预计2027年将有顶线数据读出,2028年可能有PDUFA日期 |
| ● | IH3期注册试验纳入睡眠惯性终点追求差异化标签 |
| o | 试验将于2025年Q4启动;预计2027年将有顶线数据读出,2028年可能有PDUFA日期 |
| ● | 临时IP因发作性睡病和IH2044年被立案 |
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| ● | 关键生物等效性研究有望在2025年第一季度启动 |
| o | 预计2025年第三季度的顶线数据读数与2026年的潜在PDUFA |
| ● | 提交至2044年的临时知识产权 |
| ● | 基于新型化学支架、临床前效力、选择性和安全性数据,以及其每日一次给药的潜力,成为同类最佳orexin-2受体激动剂的潜力 |
| ● | 将在SLEEP 2025(6月)上展示的临床前安全性和有效性数据 |
| ● | IMPD提交有望在2025年中期完成;首次人体研究预计将于2025年2小时启动 |
| ● | 创新产品简介:药物制造的不含THC的合成大麻二酚 |
| ● | RECONNECT研究旨在确认来自2/3期CONNECT研究的完全甲基化患者亚组的主要结局预先指定分析的阳性结果 |
| ● | 有潜力成为首个也是唯一获批的治疗脆性X综合征(FXS)患者的药物(美国8万名患者),还拥有全球权利 |
| ● | ZYN002于2025年Q3在FXS(RECONNECT研究)的3期注册试验的顶线数据读出,潜在的PDUFA日期为2026年 |
| ● | 22q11.2缺失综合征(22q)3期注册试验2025年启动 |
| ● | 5HT2(血清素)中最先进的开发程序激动剂类 |
| ● | 顶线数据读数来自Dravet综合征3期注册试验(ARGUS研究)预计于2026年进行 |
| ● | 顶线数据3期注册试验在患有Lennox-Gastaut综合征(LIGHTHOUSE研究)预计在2026年 |
| ● | 经证实的作用机制发育性和癫痫性脑病 (DEEs)通过非临床和临床数据确认 |
| ● | 目前处于IND赋能阶段 |
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适用的GAAP财务指标与非GAAP财务指标的对账包含在本新闻稿的末尾。
| ● | 2024年第四季度研发费用为3470万美元,2023年同季度为3030万美元,增长14%; |
| ● | 2024年第四季度销售和营销费用为2760万美元,2023年同季度为2690万美元,增长3%; |
| ● | 2024年第四季度一般和行政费用为2890万美元,2023年同季度为2790万美元,增长4%;和 |
| ● | 营业费用总额2024年第四季度为9110万美元,而202年同季度为8510万美元3,代表7%的增长。 |
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适用的GAAP财务指标与非GAAP财务指标的对账包含在本新闻稿的末尾。
| ● | 截至2024年12月31日止年度的研发费用为1.458亿美元,上一年为7610万美元,增幅为92%,这主要是由于2024年BioProjet分许可协议中关于OREXin-2受体激动剂BP1.15205的2550万美元前期许可费,以及与收购Epygenix相关的1710万美元IPR & D费用 |
| ● | 截至2024年12月31日止年度,销售和营销费用为1.109亿美元,上年为9740万美元,增长14%; |
| ● | 截至2024年12月31日止年度的一般和行政费用为1.104亿美元,上年为9530万美元,增长16%;和 |
| ● | 截至2024年12月31日止年度的总运营费用为3.671亿美元,上年为2.688亿美元,增长37%。 |
截至2024年12月31日,Harmony的现金、现金等价物和投资为5.761亿美元,而截至2023年12月31日为4.256亿美元。
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445-7795(国内)或785-424-1699(国际),参考密码HRMYQ424。
适应症及用法
WAKIX适用于成人发作性睡病患者白天过度嗜睡(EDS)或猝倒症的治疗和6岁及以上儿童发作性睡病患者白天过度嗜睡(EDS)的治疗。
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禁忌
WAKIX禁用于已知对Pitolisant或制剂任何成分过敏的患者。已有过敏反应的报道。WAKIX在严重肝功能不全的患者中也有禁忌。
在6岁及以上伴有或不伴有猝倒症的发作性睡病儿科患者中进行的安慰剂对照期临床试验中,WAKIX最常见的不良反应(≥ 5%且大于安慰剂)为头痛(19%)和失眠(7%)。WAKIX在儿科临床试验中的总体不良反应概况为类似于在成人临床试验计划中看到的。
药物相互作用
WAKIX与强CYPDD6抑制剂同时给药可使Pitolisant暴露量增加2.2倍。将WAKIX的剂量减少一半。
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穿越血脑屏障的H1受体拮抗剂可能会降低WAKIX的有效性。患者应避免使用中枢作用的H1受体拮抗剂。
WAKIX是CYP3A4的边缘/弱诱导剂。WAKIX可能会降低敏感的CYP3A4底物的有效性,包括激素避孕药。应建议使用激素避孕的患者在WAKIX治疗期间使用替代的非激素避孕方法,并至少停止治疗后21天。
有一个孕期暴露登记处,用于监测孕期接触WAKIX的女性的妊娠结局。如果患者怀孕了,应该鼓励他们在WAKIX怀孕登记处登记。患者如要入组或从登记处获取信息,可拨打1-800-833-7460。
WAKIX治疗6岁以下小儿发作性睡病患者白天过度嗜睡的安全性和有效性尚未确立。
WAKIX治疗小儿发作性睡病患者猝倒症的安全性和有效性尚未确立。
WAKIX被肝脏广泛代谢。WAKIX禁用于严重肝功能不全患者。中度肝功能损害患者需调整剂量。
WAKIX不推荐用于终末期肾病患者。eGFR < 60mL/minute/1.73m患者推荐WAKIX剂量调整2.
建议在已知为不良CYPDD6代谢者的患者中减少剂量;这些患者的WAKIX浓度高于正常的CYPDD6代谢者。
如需报告疑似不良反应,请拨打1-800-833-7460联系Harmony Biosciences或拨打1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch联系FDA。
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支持睡眠-觉醒状态稳定的大脑。这种疾病对男性和女性的影响是平等的,典型的症状发生在青春期或青年期;然而,可能需要长达十年的时间才能正确诊断。
关于特发性嗜睡症
特发性嗜睡症(Idiopathic Hypersomnia,IHH)是一种罕见的慢性神经系统疾病,尽管睡眠时间充足甚至很长,但其特点是白天过度嗜睡(EDS)。iH中的EDS不能通过小睡、更长时间的睡眠或更有效的睡眠来缓解。IHH患者会经历显着的EDS,同时还会出现睡眠惰性(长期难以从睡眠中醒来)和“脑雾”(认知、注意力和警觉性受损)的症状。IHH的原因不明,但它是可能是由于大脑中稳定睡眠和清醒状态的区域发生了变化。IH是过度嗜睡的中枢性疾病之一,与发作性睡病一样,是一种使人衰弱的睡眠障碍,可导致日常功能的显着中断。
关于脆性X综合征
脆性X综合征(FXS)是一种罕见的遗传疾病,是遗传性智力障碍和自闭症谱系障碍的主要已知原因。这种疾病会对突触功能、可塑性和神经元连接产生负面影响,并导致一系列智力障碍和行为症状,例如社交回避和易怒。虽然确切的流行率尚不清楚,但向上据估计,美国有80,000名患者,欧盟和英国有121,000名患者患有外汇,这是基于男性约每4,000至7,000人中有1人患有外汇,女性约每8,000至11,000人中有1人患有外汇。由于目前没有FDA批准的治疗这种疾病的方法,FXS患者的医疗需求有很大的未得到满足。
FXS是由FMR1突变引起的,FMR1是一种调节基因许多系统,包括内源性大麻素系统,最关键的是,编码一种叫做FMRP的蛋白质。FMR1突变表现为DNA片段的多个重复,称为CGG三联体重复,导致FMRP缺乏或缺乏。FMRP有助于监管
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关于Lennox-Gastaut综合征
Lennox-Gastaut综合征(LGS)是一种罕见的耐药性癫痫脑病,其特点是在3-5岁儿童中发病。LGS的根本原因尚不清楚,可能与多种因素有关,包括遗传差异和大脑结构差异。 因此,患者会经历多种癫痫发作类型,包括无张力发作,以及发育、认知和行为问题。LGS影响约美国4.8万名患者
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本新闻稿中的前瞻性陈述。任何此类前瞻性陈述均代表管理层截至本新闻稿发布之日的估计。虽然我们可能会选择在未来某个时候更新此类前瞻性陈述,但我们不承担任何这样做的义务,即使随后发生的事件导致我们的观点发生变化。
Harmony Biosciences Holdings, Inc.及附属合并经营报表及综合收益(亏损)
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三个月结束 |
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年终 |
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12月31日, |
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12月31日, |
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12月31日, |
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12月31日, |
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2024 |
|
2023 |
|
2024 |
|
2023 |
||||
净产品收入 |
|
$ |
201,267 |
|
$ |
168,412 |
|
$ |
714,734 |
|
$ |
582,022 |
产品销售成本 |
|
|
54,409 |
|
|
43,152 |
|
|
156,815 |
|
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121,236 |
毛利 |
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|
146,858 |
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125,260 |
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557,919 |
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460,786 |
营业费用: |
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研究与开发 |
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34,666 |
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30,306 |
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145,825 |
|
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76,063 |
销售与市场营销 |
|
|
27,600 |
|
|
26,886 |
|
|
110,916 |
|
|
97,404 |
一般和行政 |
|
|
28,865 |
|
|
27,872 |
|
|
110,352 |
|
|
95,289 |
总营业费用 |
|
|
91,131 |
|
|
85,064 |
|
|
367,093 |
|
|
268,756 |
营业收入 |
|
|
55,727 |
|
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40,196 |
|
|
190,826 |
|
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192,030 |
债务清偿损失 |
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|
— |
|
|
— |
|
|
— |
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(9,766) |
其他费用(收入),净额 |
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160 |
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193 |
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|
(68) |
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159 |
利息支出 |
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|
(4,209) |
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(4,796) |
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(17,496) |
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|
(23,757) |
利息收入 |
|
|
4,477 |
|
|
4,096 |
|
|
18,542 |
|
|
14,730 |
所得税前收入 |
|
|
56,155 |
|
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39,689 |
|
|
191,804 |
|
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173,396 |
所得税优惠(费用) |
|
|
(6,680) |
|
|
(13,082) |
|
|
(46,311) |
|
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(44,543) |
净收入 |
|
$ |
49,475 |
|
$ |
26,607 |
|
$ |
145,493 |
|
$ |
128,853 |
每股收益: |
|
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|
|
|
基本 |
|
$ |
0.87 |
|
$ |
0.46 |
|
$ |
2.56 |
|
$ |
2.17 |
摊薄 |
|
$ |
0.85 |
|
$ |
0.45 |
|
$ |
2.51 |
|
$ |
2.13 |
普通股加权平均股数-基本 |
|
|
57,097,092 |
|
|
58,320,400 |
|
|
56,885,455 |
|
|
59,469,648 |
普通股加权平均股数-稀释 |
|
|
58,218,052 |
|
|
58,853,292 |
|
|
57,869,915 |
|
|
60,372,397 |
|
|
|
|
|
|
Harmony Biosciences Holdings, Inc.和子公司
|
|
12月31日, |
|
12月31日, |
||
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2024 |
|
2023 |
||
物业、厂房及设备 |
|
|
|
|
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|
当前资产: |
|
|
|
|
|
|
现金及现金等价物 |
|
$ |
453,001 |
|
$ |
311,660 |
投资,短期 |
|
|
14,185 |
|
|
41,800 |
应收贸易账款,净额 |
|
|
83,033 |
|
|
74,140 |
库存,净额 |
|
|
7,198 |
|
|
5,363 |
预付费用 |
|
|
13,714 |
|
|
12,570 |
其他流动资产 |
|
|
8,121 |
|
|
5,537 |
流动资产总额 |
|
|
579,252 |
|
|
451,070 |
非流动资产: |
|
|
|
|
|
|
物业及设备净额 |
|
|
1,257 |
|
|
371 |
受限制现金 |
|
|
270 |
|
|
270 |
投资,长期 |
|
|
108,874 |
|
|
72,169 |
无形资产,净值 |
|
|
113,263 |
|
|
137,108 |
递延所得税资产 |
|
|
190,398 |
|
|
144,162 |
其他非流动资产 |
|
|
5,886 |
|
|
6,298 |
非流动资产合计 |
|
|
419,948 |
|
|
360,378 |
总资产 |
|
$ |
999,200 |
|
$ |
811,448 |
负债和股东权益 |
|
|
|
|
|
|
流动负债: |
|
|
|
|
|
|
贸易应付款项 |
|
$ |
13,744 |
|
$ |
17,730 |
应计赔偿 |
|
|
18,776 |
|
|
23,747 |
应计费用 |
|
|
120,640 |
|
|
99,494 |
长期债务的流动部分 |
|
|
16,250 |
|
|
15,000 |
其他流动负债 |
|
|
5,672 |
|
|
7,810 |
流动负债合计 |
|
|
175,082 |
|
|
163,781 |
非流动负债: |
|
|
|
|
|
|
长期债务,净额 |
|
|
163,016 |
|
|
178,566 |
其他非流动负债 |
|
|
1,947 |
|
|
2,109 |
非流动负债总额 |
|
|
164,963 |
|
|
180,675 |
负债总额 |
|
|
340,045 |
|
|
344,456 |
承诺和或有事项(注13) |
|
|
|
|
|
|
股东权益: |
|
|
|
|
|
|
普通股——面值0.00001美元;分别于2024年12月31日和2023年12月31日授权的500,000,000股;分别于2024年12月31日和2023年12月31日已发行和流通的57,144,887股和56,769,081股 |
|
|
1 |
|
|
1 |
额外实缴资本 |
|
|
656,872 |
|
|
610,266 |
累计其他综合(亏损)收益 |
|
|
66 |
|
|
2 |
留存收益(累计赤字) |
|
|
2,216 |
|
|
(143,277) |
总股东权益 |
|
|
659,155 |
|
|
466,992 |
负债总额和股东权益 |
|
$ |
999,200 |
|
$ |
811,448 |
|
|
|
|
|
|
Harmony Biosciences Holdings, Inc.和子公司
|
|
三个月结束 |
|
年终 |
||||||||
|
|
12月31日, |
|
12月31日, |
|
12月31日, |
|
12月31日, |
||||
|
|
2024 |
|
2023 |
|
2024 |
|
2023 |
||||
GAAP净收入 |
|
$ |
49,475 |
|
$ |
26,607 |
|
$ |
145,493 |
|
$ |
128,853 |
非公认会计原则调整: |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
非现金利息支出(1) |
|
|
169 |
|
|
185 |
|
|
700 |
|
|
3,246 |
折旧 |
|
|
6 |
|
|
164 |
|
|
267 |
|
|
514 |
摊销(2) |
|
|
5,962 |
|
|
5,961 |
|
|
23,845 |
|
|
23,845 |
基于股票的补偿费用 |
|
|
9,856 |
|
|
8,894 |
|
|
42,701 |
|
|
31,205 |
许可费和里程碑付款(3) |
|
|
- |
|
|
- |
|
|
26,500 |
|
|
750 |
债务清偿损失(四) |
|
|
- |
|
|
- |
|
|
- |
|
|
9,766 |
交易相关费用(5) |
|
|
- |
|
|
9,804 |
|
|
17,095 |
|
|
9,804 |
与非GAAP调整相关的所得税影响(6) |
|
|
(2,442) |
|
|
(8,789) |
|
|
(22,657) |
|
|
(19,624) |
非GAAP调整后净收入 |
|
$ |
63,026 |
|
$ |
42,826 |
|
$ |
233,944 |
|
$ |
188,359 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
GAAP报告的每股摊薄净收益 |
|
$ |
0.85 |
|
$ |
0.45 |
|
$ |
2.51 |
|
$ |
2.13 |
非公认会计原则调整后每股摊薄净收益 |
|
$ |
1.08 |
|
$ |
0.73 |
|
$ |
4.04 |
|
$ |
3.12 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
按非公认会计原则稀释每股所用普通股的加权平均数 |
|
|
58,218,052 |
|
|
58,853,292 |
|
|
57,869,915 |
|
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60,372,397 |
(3)金额指在完成2024年BioProjet分许可协议时产生的前期许可费、2024年9月与HBS-102相关的里程碑付款以及2023年3月与HBS-102相关的里程碑付款。
(5)包括与2024年4月收购Epygenix和2023年10月收购Zynerba相关的IPR & D费用。
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