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附件 99.2

2025年1月13日JPMorgan Healthcare Conference Presentation

前瞻性陈述本演示文稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。1995年《私人证券诉讼改革法案》中定义的“前瞻性陈述”是一种非历史事实的陈述，涉及许多风险和不确定性。本文中的“可能”、“将”、“应该”、“可能”、“将”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“项目”、“预测”、“打算”、“潜在”、“继续”等词语以及类似的表达方式（以及引用未来事件、条件或情况的其他词语或表达方式）可能会识别前瞻性陈述。本演示文稿中的前瞻性陈述基于公司当前的预期和信念，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些因素可能导致公司的实际结果、业绩和成就以及某些事件发生的时间与任何前瞻性陈述中讨论、预测、预期或指出的结果、业绩、成就或时间存在重大差异。此类风险、不确定性和其他因素包括（其中包括）以下因素：未能继续在美国、欧洲或日本成功商业化我们唯一获批的产品ARIKAYCE（分别为阿米卡星脂质体吸入混悬液、脂质体590毫克奈布利塞分散剂和硫酸阿米卡星吸入药物产品），或维持美国、欧洲或日本对ARIKAYCE的批准；我们无法从FDA获得ARIKAYCE的完全批准，包括我们无法成功或及时完成ARIKAYCE完全批准所需的验证性上市后临床试验的风险，或我们未能获得监管批准将ARIKAYCE的适应症扩大到更广泛的患者群体；ASPEN研究的完整数据集或在进一步的brensocatib临床试验中产生的数据将与ASPEN研究的顶线结果或ASPEN研究公布的任何额外数据不一致的风险；未能在美国、欧洲或日本获得或延迟获得关于brensocatib、TPIP或我们的其他候选产品或在美国、欧洲或日本以外的ARIKAYCE的监管批准，包括对Lamira的单独监管批准®在每个市场和每种用途中；未能成功地将brensocatib、TPIP或我们的其他候选产品商业化（如果获得适用的监管机构批准），或未能维持对Brensocatib、TPIP或我们的其他候选产品的适用监管批准（如果获得批准）；ARIKAYCE或如果获得批准，医生、患者、第三方付款人和医疗保健界的其他人对brensocatib或TPIP的市场接受程度存在不确定性或变化；我们无法从政府或第三方付款人那里获得并维持对ARIKAYCE或如果获得批准，Brensocatib或TPIP的充分报销，ARIKAYCE或（如果获得批准）brensocatib或TPIP的可接受价格；我们对ARIKAYCE、Brensocatib、TPIP或我们其他候选产品的潜在市场规模的估计或我们用于确定医生的数据、预期患者摄取率、预期治疗持续时间或预期患者依从性或停药率的估计不准确；公司所依赖的第三方未能为商业或临床需求制造足够数量的ARIKAYCE、brensocatib或TPIP来进行公司的临床试验，或遵守影响公司业务的公司协议或法律法规；与我们使用由Pharmakon Advisors L.P.管理的某些基金的有担保高级贷款相关的风险和不确定性，以及我们与OrbiMed Royalty & Credit Opportunities IV，LP的特许权使用费融资相关的感知收益，包括我们保持遵守高级担保贷款和特许权使用费融资协议中的契约的能力，以及这些协议下对我们运营的限制的影响；我们无法创建或维持有效的直接销售和营销基础设施，或与提供此类基础设施以分销ARIKAYCE或我们未来批准的任何候选产品的第三方合作；未能成功进行ARIKAYCE、Brensocatib的未来临床试验，TPIP和我们的其他候选产品以及我们可能无法招募或保留足够的患者来进行和完成试验或生成监管机构批准我们的候选产品或允许在更广泛的MAC肺病患者群体中使用ARIKAYCE所需的数据；开发与ARIKAYCE、brensocatib、TPIP或我们的其他候选产品相关的意外安全性或有效性问题；我们的临床研究将被推迟的风险，药物开发过程中会发现严重的副作用，或提交的任何方案修正都会被否决；未能成功预测新型基因治疗产品的开发、监管批准和商业化的时间和成本；临时或部分数据集不能代表完整或更大的数据集或盲法数据无法预测非盲法数据的风险；临时的风险，我们不时宣布或发布的临床试验的顶线或初步数据可能会随着更多患者数据的可用而发生变化，或者可能会有不同的解释如果披露了额外的数据；我们的竞争对手可能获得与我们为特定适应症开发的产品本质上相同的产品的孤儿药独占权的风险；我们无法吸引和留住关键人员或有效管理我们的增长；我们无法成功整合我们最近的收购并适当管理管理层用于整合活动的大量时间和注意力；我们获得的技术、产品和候选产品在商业上不成功的风险；无法适应我们高度竞争和不断变化的环境；无法访问，升级或扩展我们的技术系统或在更新我们现有的技术或开发或实施新技术方面遇到困难；我们无法维持我们的重要客户的风险；政府医疗改革大幅增加我们的成本并损害我们的财务状况的风险；由于灾难或其他事件（包括自然灾害或公共卫生危机）造成的商业或经济中断；我们当前和未来可能使用人工智能和机器学习可能不会成功的风险；美国、欧洲、日本和全球的总体经济状况恶化，包括影响我们的长期通货膨胀的影响，我们的供应商、第三方服务提供商和潜在合作伙伴；我们可能卷入代价高昂的知识产权纠纷的风险，无法充分保护我们的知识产权或防止泄露我们的商业秘密和其他专有信息，并产生与此类事项相关的诉讼或其他程序相关的费用；与ARIKAYCE、Brensocatib或我们的其他候选产品相关的协议（包括我们与PARI和阿斯利康 AB的许可协议）对我们施加的限制或其他义务，以及未能遵守我们在此类协议下的义务；我们现在或可能成为一方的诉讼导致的成本和潜在的声誉损害，包括产品责任索赔；在发生网络安全攻击或问题时我们的运营受到重大破坏的风险；我们有限的国际运营经验；适用于我们业务的法律法规的变化，包括影响我们在研究、开发或制造我们的候选产品时利用某些第三方的能力的任何定价改革和法律，以及未能遵守此类法律法规；我们的经营亏损历史，以及我们永远无法实现或保持盈利的可能性；影响我们的经营业绩和财务状况的商誉减值费用；无法偿还我们现有的债务以及我们获得未来资本的能力方面的不确定性；以及延迟执行经适当监管机构批准的建造额外第三方制造设施的计划以及与这些计划相关的意外费用。公司可能无法实际实现公司前瞻性陈述所表明的结果、计划、意图或预期，因为就其性质而言，前瞻性陈述涉及风险和不确定性，因为它们与事件相关并取决于未来可能发生或不可能发生的情况。有关可能影响公司业务的风险和不确定性的更多信息，请参阅公司截至2023年12月31日止年度的10-K表格年度报告以及随后提交给美国证券交易委员会（SEC）的任何公司文件中第1A项“风险因素”中讨论的因素。该公司提醒读者不要过分依赖任何此类前瞻性陈述，这些陈述仅在本演示文稿发布之日发表。公司不承担任何义务，除非法律和SEC规则特别要求，公开更新或修改任何此类陈述，以反映预期或任何此类陈述可能所依据的事件、条件或情况的任何变化，或可能影响实际结果与前瞻性陈述中所述结果不同的可能性。本演示文稿中包含的某些信息与研究相关或基于研究，从第三方来源获得的出版物、调查和其他数据，以及我们自己的内部估计和研究。虽然我们认为截至本演示文稿发布之日，这些第三方来源中的信息是可靠的，但我们没有独立核实任何此类信息或此类第三方来源所依赖的基本假设。此外，虽然我们认为我们的内部研究是可靠的，但此类研究尚未得到任何独立来源的验证。请注意，brensocatib和TPIP是未被FDA或任何监管机构批准销售或发现安全或有效的研究产品。此外，ARIKAYCE并未被批准用于治疗所有MAC肺病患者。本演示文稿不是ARIKAYCE、brensocatib或TPIP的促销或广告。Insmed、ARIKAYCE为Insmed Incorporated注册商标。所有其他商标均为其各自所有者的财产。

2025：建立在我们的势头之上*如获批准↓截至2024年12月31日的初步未经审计现金、现金等价物和有价证券头寸ARIKAYCE持续两位数增长耐火材料MAC执行规模最大的商业发射*在我们的历史中，为催化下一波增长而进行的后期临床数据读数扩大了临床广度，启动了首个基因治疗项目1234通过我们资产负债表上> $ 1.4B的现金来实现↓

First-in-class和潜在的best-in-class产品组合*资产跨越发展各阶段临床前1期2期3期获批ARIKAYCE®难治性NTM MAC肺病Brensocatib支气管扩张CRSSNP HS TPIP PH-ILD PAH临床前研究INS1202：ALS INS1203：Stargardt病下一代DPP1抑制剂（多适应症）其他早期研究（多适应症）基因治疗INS1201：DMD*Best-in-disease/best-in-class "表示可以被认为比特定疾病的其他治疗方案更具吸引力的配置文件。预计不会进行头对头临床试验。TPIP：Treprostinil Palmitil吸入粉剂；MAC/MAC LD：鸟分枝杆菌复合性肺病；支气管扩张：非囊性纤维化支气管扩张；PAH：肺动脉高压；PH-ILD：与间质性肺病相关的肺动脉高压；CRSSNP：无鼻息肉的慢性鼻窦炎；HS：化脓性汗腺炎；DMD：Deschene肌营养不良；ALS：肌萎缩侧索硬化症

*资产管线若获批支气管扩张：非囊性纤维化支气管扩张；MAC/MAC LD：鸟分枝杆菌复杂肺病；CRSSNP：无鼻息肉的慢性鼻窦炎；PH-ILD：间质性肺病引起的肺动脉高压；PAH：肺动脉高压；HS：化脓性汗腺炎ARIKAYCE难治性MAC2018-今天30k患者总数可寻址患者到2030年有增长80x的潜力*2025-2030年Brensocatib支气管扩张+ 1.25m ARIKAYCE MAC LD + 275k Brensocatib CRSSNP + 400k TPIP PH-ILD + 135k TPIP PAH + 90k Brensocatib HS + 600k额外2.5m +患者*

潜在价值创造将由两个不同驱动因素塑造*支气管扩张适应症待监管批准；承担优先审评**截至2025年1月的2025年ARIKAYCE收入指引；增长与2024年初步未经审计收入结果的对比↓欧洲/欧盟5国，包括法国、德国、意大利、西班牙，和英国（P）表示各自临床项目的试验阶段；TLR：Topline Results创收临床执行价值创造中期25 TPIP PAH TLR（P2）Q3：25美国推出Brensocatib*YE：25 BIRCH CRSSNP TLR（P2）FY：25两位数ARIKAYCE增长**2H：25 TPIP PH-ILD（P3）启动YE：24扩大美国赛富时 1Q：26 ENCORE MAC LD TLR（P3）’25/’26 DMD First 临床数据 2026 Brensocatib EU5 † & Japan launch*PAH：肺动脉高压；PH-ILD：与间质性肺疾病相关的肺动脉高压；支气管扩张：非囊性纤维化支气管扩张；CRSSNP：慢性鼻窦炎无鼻息肉；MAC/MAC LD：鸟分枝杆菌复杂肺病；DMD：Deschene肌营养不良症202420252026

ARIKAYCE难治性鸟分枝杆菌复合型肺病一种罕见的慢性疾病，可引起不可逆的肺损伤，是NTM呼吸道病原体鸟分枝杆菌复合型肺病的最常见形式图片来源：Hendrix C，McCrary M，Hou R，Abate G。以鸟分枝杆菌复合型和脓肿分枝杆菌为重点的肺部NTM的诊断和管理：挑战和前景。微生物。2023；11（1）：47. https://doi.org/10.3390/microorganisms11010047®（阿米卡星脂质体吸入混悬液）

ARIKAYCE预计在20251年实现两位数的收入增长*截至2024年12月31日止12个月的初步未经审计收入业绩1增长较2024年初步未经审计收入业绩EU5由法国、德国、意大利、西班牙和英国组成，进入上市后第7年实现两位数增长+ 19% 2024年与2023年相比+ 14% + 39% + 33% 2024财年*3.64亿美元超过3.4-3.6亿美元指引2.55亿美元2100万美元8800万美元405至4.25亿美元2025年全年+ 11%至17% 12025年与2024财年相比2025E ARIKAYCE收入指引

ARIKAYCE有潜力成为MAC LD治疗方案MAC/MAC LD：鸟分枝杆菌复杂肺病；TAM：总可寻址市场↓ EU5由法国、德国、意大利、西班牙和英国组成注：与患者患病率相关的编号脚注参考可在本演示文稿末尾找到。125-145K美国TAM EU5 ↓ TAM日本TAM耐火材料MAC1 95-115K 14K MAC LD1 15-18K 12-17K 1.4K

Brensocatib图片来源：1）弗雷泽CS、José RJ。支气管扩张个性化医疗的见解。个性化医学杂志。2023；13（1）：133. https://doi.org/10.3390/jpm13010133。| 2）Rethinkbronchiectasis.com | 3）Yang Y，Zhang N，Crombruggen KV，Lan F，Hu G，Hong S，Bachert C. Activin A和Follistatin在伴有和不伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎中的差异表达和释放。PLOS一。2015年6月1日；10（6）：e0128564。doi：10.1371/journal.pone.0128564。PMID：26030615；PMCID：PMC4451080 | 4）Z.N. Ovadja，M.M. Schuit，C.M.A.M. van der Horst，O. Lapid，Hurley分期治疗化脓性汗腺炎的内部和内部可靠性，英国皮肤病学杂志，第181卷，2019年8月1日第2期，第34 4 – 349页，https://doi.org/10.1111/bjd.17588非囊性纤维化支气管扩张是一种慢性、进行性炎症性疾病，可导致永久性肺损伤慢性鼻窦炎，无鼻息肉化脓性汗腺炎是一种显着损害生活质量的负担疾病，是一种使人衰弱的慢性炎症性疾病，具有重大的治疗挑战1）2）3）4）（DPPP4）（DPPP2

Brensocatib在支气管扩张中的机会在推出时可达到> 100万患者**支气管扩张适应症尚待监管批准↓包括误诊、错误编码、未诊断注：COPD和哮喘可能与支气管扩张并发，并非所有支气管扩张患者都有合并哮喘或COPD注：与患者患病率相关的编号脚注参考资料可在本演示文稿末尾找到↓ EU5由法国、德国、意大利组成，西班牙和英国支气管扩张是指非囊性纤维化支气管扩张TAM：总可寻址市场美国TAM EU5 ↓ TAM日本TAM诊断为支气管扩张2 0.8m 2.4m 2.1m未确诊↓支气管扩张3哮喘或COPD4 150k 500k 600k 17m 32m 27m支气管扩张

美国支气管扩张市场为Brensocatib的强劲推出做好了准备**支气管扩张适应症待监管批准**自2023年11月网站上线至2024年12月↓ 2024年2月-10月；商业生活包括退役军人事务、Tricare、和国防部↓高度参与定义为已下载支持工具或注册客户关系管理（CRM）的患者1基于美国细分研究（目前在实地）2基于美国需求研究（实地工作：2024年6月/7月）3患者网站指标仪表板；截至2024年12月，4个付款人KPI指标；截至2024年10月，医生打算在支气管扩张症中开出64%的指示高未满足需求1 90%有可能开出brensocatib对于2 +恶化的患者2患者有动力Act3~900K疾病状态网站的独特访问**~41K高参与度↓有行动的访客**付款人认识到疾病负担4 > 90%的医疗保险生命↓ > 90%的商业生命↓已聘用账户覆盖的生命：

没有鼻息肉的慢性鼻窦炎代表了另一个潜在的大患者机会，包括在2期BiRCH试验年度新增手术患者（发生率）5 0.5m 3.1m 2.6m类固醇无反应者（患病率）5 40k 200k 160k 6m 29m 24m CRSSNP CRSSNP（患病率）4 US TAM EU5 ↓ TAM Japan TAM US TAM EU5 ↓ TAM Japan TAM CRSSNP：没有鼻息肉的慢性鼻窦炎；TAM：总可寻址市场↓ EU5由法国、德国、意大利、西班牙和英国组成注：与患者患病率相关的编号脚注参考可在本演示文稿末尾找到

向化脓性汗腺炎的潜在扩展可能成为> 60万患者的新治疗选择Hurley 2 & 36期全球诊断流行率6 30k 275k 300k HS 1.2m – 2.6m美国TAM EU5 ↓ TAM日本TAM HS：化脓性汗腺炎；TAM：总可寻址市场↓ EU5由法国、德国、意大利、西班牙和英国组成注：与患者流行率相关的编号脚注参考可在本演示文稿末尾找到

间质性肺病引起的TPIP肺动脉高压一种快速发展的疾病，伴随着生存率低和生活质量下降肺动脉高压一种破坏性和衰弱的疾病，遍及患者日常生活的方方面面图片来源：Valentini A，Franchi P，Cicchetti G，Messana G，Chiffi G，Strappa C，Calandriello L，del Ciello A，Farchione A，Preda L，et al.肺动脉高压在慢性肺病中的作用：放射科医生扮演什么角色？诊断。2023；13（9）：1607. https://doi.org/10.3390/diagnostics13091607（Treprostinil Palmitil吸入粉剂）

TPIP在PH-ILD和PAH中具有明显分化的潜力*没有进行或计划进行头对头或便利研究**基于5月6日披露的TPIP 2期PH-ILD研究的顶线安全性和耐受性数据的安全性分析，2024 ↓基于最新公开数据TPIP Inhaled（干粉）每日一次Yes**目前正在评估的第2阶段第2阶段数据支持推进到第3阶段Remodulin®静脉或皮下连续是是无数据Tyvaso®& Yutrepia®吸入式（雾化和/或干粉）2每天4次不是是是奥列尼坦®& Uptravi®每日口服2或3次3否是无数据给药途径给药频率剂量扩大有利耐受性↓ PAH中的疗效（WHO第1组）PH-ILD中的疗效（WHO第3组）电位分泌物1 Yutrepia®暂获批准用于PAH & PH-ILD；Tyvaso®在PAH & PH-ILD中获批；其他所有上市产品均在PAH2中获批Tyvaso：雾化和干粉| Yutrepia：干粉3奥仑尼特姆：每天2-3次| Uptravi：每天2次获批曲前列素疗法1便利*安全性&功效**良好的安全性&更高的剂量可能会导致改善结果

TPIP：2期PAH试验的顶线结果提前至2025年中期102名参与者以2：1随机入组主要终点：16周时肺血管阻力（PVR）相对于基线的变化

PH-ILD和PAH代表着巨大的商业机会TPIP：潜在的同类最佳*截至2024年3月12日的前列腺体↓批发获得成本（WAC）TAM：总可寻址市场；↓ EU5由法国、德国、意大利、西班牙和英国组成注：与患者患病率相关的编号脚注参考可在本演示文稿的末尾找到。*Best-in-disease/best-in-class "表示可以被认为比特定疾病的其他治疗方案更具吸引力的配置文件。头对头临床试验预计不会进行。注：诊断的肺动脉高压（PH）包括肺动脉高压（PAH）、左心疾病引起的肺动脉高压（PH-LHD）、间质性肺病引起的肺动脉高压（PH-ILD）、慢性血栓栓塞性肺动脉高压（CTEPH）、特发性PH~$ 300k美国定价基准Tyvaso DPI清单价格⑥美国TAM EU5 ↓ TAM日本TAM 15k 35k 40k PAH7 PH-ILD8 20k 50k 65k诊断PH45k 190k 150k TPIP

早期研究引擎已生产出首个产品候选基因治疗IND用于杜氏肌营养不良症于20241年12月清除241我们的方法高潜在影响多个临床前项目低前期成本获得技术低持续费用< 20%的支出预期~每年1-2个IND备案使用AI合成拯救RNA端的基因治疗去免疫蛋白工程-加入我们的平台1 INS1201是Insmed的先导基因疗法，一种针对杜氏肌营养不良症（DMD）患者的鞘内递送治疗；计划于2025年上半年在DMD患者中启动临床试验。

我们的文化是我们最大的力量在最近的一项调查中*> 90%的回复员工表示，他们觉得：*2024年度Insmed脉搏调查共有89.4%的组织参与，他们自豪地在Insmed工作，灵感来自于我们所做的事情，对Insmed的未来充满信心，并在连续四年被认证为美国最佳工作场所的Science顶级生物制药雇主名单上排名第一，连续四年

多种催化剂为我们的下一个时代提供燃料*If approved under priority review TPIP PAH topline data mid-25 U.S. launch Brensocatib in bronchiectasis*Q3：25 Brensocatib CRSSNP Topline数据YE：25来自DMD基因治疗Late-‘25/’26的初始临床数据 ↓↓在我们独特的文化和强大的资产负债表的支持下丨丨ARIKAYCE ENCORE Topline Data Q1：26

流行病学脚注（1 of 3）1。已发表的NTM流行病学的内部分析，包括内部市场研究和美国患者水平索赔数据分析：Jennifer Adjemian、Kenneth N Olivier、Amy E Seitz、Steven M Holland、D Rebecca Prevots：美国医疗保险受益人Am J Respir Crit Care Med的非结核分枝杆菌肺病患病率。2012年4月15日；185（8）：881-6 DOI：10.1164/rcm.201111-2016OC Jennifer Adjemian、D Rebecca Prevots、Jack Gallagher、Kylee Heap、Renu Gupta、David Griffith：缺乏对非结核分枝杆菌肺病循证治疗指南的遵守Ann Am Thorac SoC。2014年1月；11（1）：9 – 16 DOI：10.1513/AnnalsATS.201304-085OC Sara E. Strollo、Jennifer Adjemian、Michael K. Adjemian和D. Rebecca Prevots：The Burden of Pulmonary Non-tuberculous Mycobacteria Disease in the United States Ann Am Thorac Soc Vol12，No 10，pp 1458 – 1464，Oct 2015 DOI：10.1513/AnnalsATS.201503-173OC https://www.kff.org/medicare/state-indicator/total-medicare-beneficies/？currentTimeframe=0&sortmodel=%7b%22colId%22：% 22Ibrahim Abubakar：英格兰、威尔士和北爱尔兰非结核分枝杆菌报告增加，1995-2006 BMC Public Health 2010,10：612 http://www.biomedcentral.com/1471-2458/10/612 Hoefsloot，Van Ingen等，NTM-NET合作研究，从肺部样本中分离出的非结核分枝杆菌的地理多样性；2013，European Respiratory Journal 2013 42：1604-1613；DOI：10.1183/09031936.00 149212 Kozo Morimoto，Kazuro Iwai，Kazuhiro Uchimura，Masao Okumura，Takashi Yoshiyama，Kozo Yoshimori，Hideo Ogata，Atsuyuki Kurashima，Akihiko Gemma，2014年1月，DOI：10.1513/AnnalsATS.201303-067OC 2。已发表的BE流行病学内部分析，包括内部市场研究和美国患者水平索赔数据分析：Weycker，et al. NCFBE在2013年美国成年人中的患病率和发生率。慢性呼吸道疾病。2017年BE患者等级理赔数据分析。资料来源：swoop/ipm.ai三位一体流行病学评估；2020（针对日本epi）Ringausen等人2019年增长（德国）Aliberti 2016；意大利支气管扩张管理质量标准Snell等人英国；2019年内部Insmed NCFBE市场规模EU5报告3。基于内部市场研究和美国患者层面索赔数据分析的内部分析和估计：Insmed分析2022：美国潜在未诊断或误诊（伴有COPD、哮喘）的BE患者根据医学专家驱动的见解估计，应用于患者层面的索赔数据-使用高级分析/统计方法，美国潜在未诊断或合并症（伴有COPD）的BE患者基于对16项旨在观察COPD患者BE患病率的EP研究的内部Insmed荟萃分析得出；美国以外的估计基于对美国重点关注的索赔和EP数据分析的外推4

流行病学脚注（2 of 3）4。基于已发表的流行病学研究的内部分析和估计：National Health访谈调查（NHIS）数据（2021年）Alshabanat A、Zafari Z、Albanyan O、Dairi M、FitzGerald JM（2015年）哮喘和COPD重叠综合征（ACOS）：系统评价和元分析。PLOS ONE10（9）：e0136065.doi：10.1371/journal.pone.0136065 OECD/European Union（2016），“哮喘和慢阻肺患病率”，in Health at a Glance：Europe 2016：State of Health in the EU Cycle，OECD Publishing，Paris。Hosseini，M.，Almasi-Hashiani，A.，Sepidarkish，M. et al.全球哮喘-COPD重叠（ACO）在普通人群中的流行率：系统综述和荟萃分析。Respir Res 20,229（2019）. https://doi.org/10.1186/s12931-019-1198-4 Blanco I，Diego I，Bueno P，et al.地理信息系统地图显示的全球慢阻肺患病率地理分布。EUR Respir J 2019；54：1900610 [ https://doi.org/10.1183/13993003.00610-2019 ]。R. de Marco et al. Eur Respir J 2012；39：883-892。DOI：10.1183/09031936.000611。岩永T，Tohda Y. [日本哮喘流行病学]。日本仁商。2016年10月；74（10）：1603-1608。日本人。PMID：30551268 Massoth L，Anderson C，McKinney KA。哮喘和慢性鼻窦炎：诊断和医疗管理。Med Sci（巴塞尔）。2019年3月27日；7（4）：53. DOI：10.3390/medsci7040053。PMID：30934800；PMCID：PMC6524348。Hashimoto S、Yoshida Y、Makita N、Sorimachi R、Sugaya S、Arita Y、Hayashi N、Tashiro N、Ichinose M.日本COPD患者哮喘诊断和临床特征的真实世界证据：ACO日本队列研究。Int J Chron阻碍Pulmon DIS。2023；18：37-46 Awad MT，Sankari A.哮喘和COPD重叠。[ 2023年6月11日更新]。在：StatPearls [互联网]。金银岛（FL）：StatPearls Publishing；2024年1月-。可查阅：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK592422/https://www.cdc.gov/asthas/most_recent_national_asthas_data.htm https://www.cdc.gov/copd/php/case-reporting/national-trends-in-copd.html Minakata Y，Ichinose M. [ COPD在日本的流行病学]。日本仁商。2011年10月；69（10）：1721-6。日本人。PMID：220735635。已发表的流行病学内部评估和美国患者水平索赔数据分析：Cho et. al，无鼻息肉的慢性鼻窦炎J过敏临床免疫Pract。2016；4（4）：575 – 582.doi：10.10 16/j.jaip.2016.04.015 Benjamin等，学术环境下无鼻息肉的慢性鼻窦炎患者的临床特征，J ALERGY CLIN IMMUNOL PRACT Volume 7，Number 3,2019年3月Komodo Health：CRS患者水平索赔数据分析2022-仅限美国，外推至Europe5和日本Palmer JN、Messina JC、Biletch R、Grosel K、Mahmoud RA。一项针对患有慢性鼻窦炎症状的美国成年人的横断面、基于人群的调查。过敏性哮喘Proc。2019年1月14日；40（1）：48-56。doi：10.2500/aap.2019.40.4182。PMID：305824966。市场研究的内部评估、已发表的流行病学和美国患者水平索赔数据分析：化脓性汗腺炎（HS）-市场洞察、流行病学和市场预测报告（2019-2032年）。来源：DelveInsight Komodo Health：HS患者水平索赔数据分析2024：潜在HS患者（索赔历史中1 + HS DX 2016-23）-仅限美国，外推至欧洲5和日本

流行病学脚注（3之3）7。对已发表的流行病学和美国患者水平索赔数据分析进行内部评估，包括：Kirson，N.Y.，Birnbaum，H.G.，Ivanova，J.I.，Waldman，T.，Joish，V.，& Williamson，T.（2011）。美国肺动脉高压和慢性血栓栓塞性肺动脉高压患病率。Current Medical Research and Opinion，27（9），1763 – 1768. https://doi.org/10.1185/03007995.2011.6043102019年英国肺动脉高压国家审计；Humbert M等人，“法国肺动脉高压：国家登记结果”，2006年2月Ling Y、Johnson MK、Kiely DG、Condliffe R、Elliot 加利福尼亚州、Gibbs JS、Howard LS、Pepke-Zaba J、Sheares KK、Corris PA、Fisher AJ、Lordan JL、Gaine S、Coghlan JG、Wort SJ、Gatzoulis MA、Peacock AJ。不断变化的人口统计、流行病学和突发肺动脉高压的存活率：英国和爱尔兰肺动脉高压登记处的结果。AM J Respir Crit Care Med. 2012 Oct 15；186（8）：790-6. doi：10.1164/rccm.201203-0383OC。Epub 2012年7月12日。PMID：22798320。Escribano-Subias P、Blanco I、L ó pez-Meseguer M、Lopez-Guarch CJ、Roman A、Morales P、Castillo-Palma MJ、Segovia J、G ó mez-Sanchez MA、Barber à JA；REHAP调查员。西班牙肺动脉高压患者的生存：来自西班牙登记处的见解。Eur Respir J. 2012 Sep；40（3）：596-603。doi：10.1183/09031936.00 101211。Epub 2012年2月23日。PMID：22362843。Hoeper MM，Huscher D，Pittrow D.德国肺动脉高压的发病率和患病率。Int J Cardiol。2016年1月15日；203：612-3。doi：10.10 16/j.ijcard.2015.11.001。Epub 2015年11月9日。PMID：26580339。Humbert M、Sitbon O、Chaouat A、Bertocchi M、Habib G、Gressin V、Yaici A、Weitzenblum E、Cordier JF、Chabot F、Dromer C、Pison C、Reynaud-Gaubert M、Haloun A、Laurent M、Hachulla E、Simonneau G.法国肺动脉高压：来自国家登记的结果。AM J Respir Crit Care Med. 2006 May 1；173（9）：1023-30. doi：10.1164/rccm.200510-1668OC。Epub 2006年2月2日。PMID：16456139。“二次研究”：日本疑难杂症数据库2021年诊断的PH-LHD、CTEPHH和PH-Idiopathic患病率来自“基于患者的预测模型肺动脉高压”，Datamonitor，2023年9月。8.已发表流行病学的内部评估，包括：Andersen，C. U.，MellemKJ æ r，S.，Hilberg，O.，Nielsen-Kudsk，J. E.，Simonsen，U.，& Bendstrup，E.（2012）。肺动脉高压在间质性肺病中的应用：患病率、预后和6分钟步行试验。呼吸科，106（6），875-882。Ryu，Jay H.，et al. 「间质性肺病患者的肺动脉高压」梅奥诊所会议记录。第82卷。3号。Elsevier，2007 Duchemann et al.，“大巴黎一个多民族的县的间质性肺病患病率和发病率。”European Respiratory Journal，2017 Diagnosed prevalence of PH-LHD，CTEPH and PH-Idiopathic from“Patient-based forecast model pulmonary hypertension”，Datamonitor，September 2023，Datamonitor。

附录后期试验设计

ARIKAYCE 3期临床方案潜在扩大MAC适应症试验总结关键终点筛查双盲注册PMR试验ARIKAYCE + AZI*+ ETH*安慰剂+ AZI*+ ETH*关键终点月13日培养阴性终点月15日R月1-6 ARIKAYCE + AZI*+ ETH*关治疗月1-12例新增MAC肺部感染成人（n = 250 +）心理测量验证研究月7日安慰剂+ AZI + ETH关治疗新增MAC肺部感染成人（n = 100）ENCORE ARISE R ENCORE主要终点从基线到第13个月（一个月的治疗）呼吸道症状评分关键次要终点比例在第15个月实现持久培养转化的受试者（治疗结束3个月）ARISE主要目的证明PRO/症状评分的可靠性、有效性和响应性次要目的证明ARIKAYCE对培养转化、跨ARISE和ENCORE的培养转化时间200-220个位点的影响预计在第一季度进行的3期ENCORE试验的顶线结果：26与FDA在主要终点（PE）上对齐（QOL-B的8个问题）ENCORE入组425名患者（> 90% PE上电）2023年9月共享的3期ARISE试验的阳性顶线结果*阿奇霉素（AZI）、乙胺丁醇（ETH）ARIKAYCE

CRSSNP中的布仑索替布2b期：BIRCh布仑索替布40mg QD安慰剂QD筛查基线EOT（主要分析）最长5周布仑索替布10mg QD 4周治疗期24周EOS R非治疗随访N =~270总关键合格标准：男性或女性≥ 18岁且≤ 75岁至少有12周CRSSNP病史且在筛查持续CRS症状时经内窥镜确认：鼻塞评分至少为2，筛查时STSS评分至少5分和鼻窦结局检查22分至少20分筛查时基线血嗜酸性粒细胞计数≤ 750个细胞/μ L既往鼻窦手术治疗CRS和/或筛查后一年内使用全身性类固醇或抗生素治疗CRS访视主要终点改变每日鼻窦总症状评分（STSS）次要终点改变改良LMK CT（Lund-MacKay计算机断层扫描）评分中鼻窦混浊百分比改变的参与者比例鼻腔结果测试22分探索性终点血CRSSNP中的中性粒细胞丝氨酸蛋白酶（NSPs）：无鼻息肉的慢性鼻窦炎；EOS：研究结束；EOT：治疗结束；QD：每日一次。试验总结BiRCh Brensocatib

主要终点（第16周）总脓肿变化百分比和炎性结节（AN）计数次要终点（第16周）百分比实现HISCR50百分比在引流通道计数中实现HISCR75较基线变化百分比在国际HS严重程度评分系统（IHS4）评分中保持无HS耀斑较基线变化的百分比在皮肤科生活质量指数（DLQI）上实现IHS-55较基线变化的百分比全球评分百分比在HS：CEDAR试验总结HS：化脓性汗腺炎；QD：每日一次；Q2 W：每2周一次；Q4 W：每4周1次；HISCR：化脓性汗腺炎临床反应长达35天第1期双盲安慰剂对照（16周）第2期双盲主动治疗（36周）随访期（4周）无研究治疗筛查1：1：1 N = 204（68/arm）临床就诊Q2W临床就诊Q4W基线第1天随机化期1治疗结束第16周（主要分析）第2期治疗结束第52周研究结束第56周组织活检（子研究：N =~36）*可选，在选定地点，布仑索替布10mg QD布仑索替布10mg QD（n = 68）布仑索替布40mg QD布仑索替布40mg QD（n = 68）安慰剂QD布仑索替布10mg QD（n = 34）布仑索替布40mg QD（n = 34）中期效用分析独立数据监测委员会检查完成16周治疗的约100名随机参与者，以获得该人群中获益/风险比的初步视角CEDAR布仑索替布

PAH中的TPIP 2b期4周TPIP 80-640 μ g吸入胶囊QD安慰剂吸入胶囊QD筛查治疗期16周基线EOT（主要分析）EOS 4周随访大约100名参与者在研究中随机分配2：1活跃：安慰剂稳态期3周滴定期；第5周就诊时最后一次剂量增加第16周肺血管阻力（PVR）主要终点较基线变化次级探索疗效终点在WHO中运动能力（6MWD）较基线变化功能类别在生活质量中较基线变化（CAMPHOR问卷）在心脏生物标志物中较基线变化应激（NT-proBNP）试验总结PAH试验TPIP