Editas Medicine公布2024年第四季度和全年业绩和业务更新
在轨道上申报两体内编辑2025年中期通过基因上调开发候选药物，一种用于HSC，一种用于肝脏
公司将进一步介绍体内HSC临床前数据和进一步体内临床前 年底前一项肝脏适应症的数据
有望在年底前建立一个额外的靶细胞类型/组织
强劲的现金状况，运营跑道进入2027年第二季度
马萨诸塞州剑桥，2025年3月5日– Editas Medicine, Inc.（纳斯达克：EDIT）是一家开创性的基因编辑公司，专注于开发治疗严重疾病的变革性药物，今天公布了2024年第四季度和全年的财务业绩，并提供了业务更新。
“我们的目标和战略是成为领先的体内基因编辑在第四季度加速，此前我们实现了体内提前进行概念临床前验证并分享阳性临床前体内数据证明了我们的平台技术实现基因上调的潜力，或者放大现有蛋白质的表达以达到临床相关水平，这可能会通过单剂量驱动跨组织的治愈，”Editas Medicine总裁兼首席执行官、医学硕士、理学硕士Gilmore O'Neill表示。“我们相信有能力提供体内通过基因上调进行基因编辑有可能显着扩大基于CRISPR的基因编辑的可寻址治疗可能性，我们准备在2025年朝着临床方向取得有意义的进展。”
“我们在过去几个月分享的数据证明了我们有能力实现体内通过基因上调进行基因编辑，以提高功能蛋白的水平，以应对功能丧失或有害突变引起的疾病。值得注意的是，我们的进展凸显了我们的‘即插即用’计划在跨多个组织的基因上调战略的潜力，”Editas Medicine首席科学官Linda C. Burkly博士说。“我为我们团队的进步感到自豪，强调了我们科学工作的治疗前景，这是我们在开发潜在变革管道时向临床迈出的重要一步体内基因编辑药物。”
最近的成就和展望
体内药品
•在非人类灵长类动物和人源化小鼠中展示了概念的临床前验证，突出了Editas跨组织基因上调策略的潜力，于2024年12月和2025年1月发表。
造血干细胞
•实现了有效交付和有意义的水平体内编辑HBG 1/2启动子，我们的治疗靶点，在非人类灵长类动物单剂量tLNP后，在含有Editas专有靶向脂质纳米颗粒（tLNPs）的HSC中。
◦正在对进一步优化的LNP制剂进行评估，预计将实现更高的治疗编辑水平。
•公司仍按计划申报体内2025年中期的HSC开发候选药物并提出额外的临床前体内各年末HSC数据。
肝细胞
•在非人类灵长类动物中实现了概念验证，验证了高效率体内LNP首次使用ASCas12a递送在肝脏中进行基因编辑。
•通过增加临床相关靶蛋白导致未公开肝脏靶点的显着疾病生物标志物减少，证明了小鼠上调策略的证据。
•公司仍按计划申报体内2025年中期的肝脏开发候选者并提出额外的临床前体内年底前的肝脏数据。
其他细胞/组织
•示范体内使用公司专有的LNP靶向平台在人源化小鼠中高效递送至肝外细胞类型的“即插即用”概念验证。
•该公司仍有望在年底前建立并披露HSC和肝脏之外的另一种靶细胞类型/组织。
前vivo血红蛋白病
•Reni-cel（renizgamglogene autogedtemcel，先前的EDIT-301）用于严重的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血。
◦2024年12月，该公司宣布，在广泛搜索未能产生商业合作伙伴后，结束了reni-cel的开发。
◦由于决定终止reni-cel的开发，该公司启动了成本节约措施，包括将员工人数减少约65%，以使员工和资源适应体内管道。
2024年第四季度和全年财务业绩
现金、现金等价物和有价证券截至2024年12月31日，被2.699亿美元与2.651亿美元截至2024年9月30日.该公司预计，现有的现金、现金等价物和有价证券，以及根据与福泰制药的许可协议应付付款的保留部分，将为运营费用和资本支出提供资金2027年第二季度。该公司的现金跑道包括与reni-cel的结束开发和相关员工离职成本相关的估计费用总额约4500万美元至5500万美元。
2024年第四季度
•截至2024年12月31日的三个月，归属于普通股股东的净亏损为4540万美元，合每股0.55美元，而2023年同期的净亏损为1890万美元，合每股0.23美元。
•截至2024年12月31日止三个月，合作及其他研发收入降至3060万美元，而2023年同期为6000万美元。这一减少主要是由于公司于2023年12月与福泰制药执行的许可协议项下的预付款确认的收入。
•截至2024年12月31日止三个月，研发费用减少21.0百万美元至48.6百万美元，而2023年同期为69.6百万美元。减少的主要原因是2023年12月就福泰制药许可协议支付了分许可付款。
•截至2024年12月31日止三个月，一般及行政开支增加190万美元至1640万美元，2023年同期为1450万美元。这一增长主要是由于战略业务举措的专业服务费用增加。
•截至2024年12月31日的三个月，重组费用为1220万美元，而2023年同期没有重组费用。重组费用为
与2024年12月启动的reni-cel项目停止临床开发有关，以及相关的劳动力减少。
2024年全年
•全年2024，归属于普通股股东的净亏损为2.371亿美元，或$2.88每股，而净亏损为1.532亿美元，或$2.02每股，同期于2023.
•合作和其他研发收入减少到3230万美元为2024，相较于7810万美元同期2023.减少的主要原因是根据公司于2023年12月与福泰制药签订的许可协议确认的预付款产生的收入。
•研发费用增加了由2150万美元到1.992亿美元为2024，相较于1.777亿美元同期2023.增加的主要原因是与公司前reni-cel项目进展相关的临床和制造成本以及归属于体内研究和发现。
•2024年一般和行政支出增加230万美元，达到7200万美元，而2023年同期为6970万美元。增加的主要原因是与支持业务运营的员工人数增加相关的员工相关费用增加。
•2024年重组费用为1220万美元，而2023年同期没有重组费用。重组费用与我们于2024年12月启动的reni-cel项目的临床开发停止以及相关的劳动力减少有关。
即将举行的活动
Editas Medicine计划参加以下投资者活动：
•Leerink合作伙伴全球生物制药大会
2024年3月10日
佛罗里达州迈阿密海滩
•巴克莱银行第27届全球医疗保健年会
2024年3月11日
佛罗里达州迈阿密海滩
没有电话会议
该公司不再举办季度收益电话会议。
关于Editas Medicine
作为一家开创性的基因编辑公司，Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因组编辑系统的力量和潜力转化为一个强大的变革性体内药物管道，适用于世界各地的严重疾病患者。Editas Medicine旨在发现、开发、制造和商业化适用于一大类疾病的耐用、精密的体内基因编辑药物。Editas Medicine是布罗德研究所Cas12a专利财产以及布罗德研究所和哈佛大学人用药物Cas9专利财产的独家被许可人。有关最新信息和科学报告，请访问www.editasmedicine.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》含义内的前瞻性陈述和信息。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“目标”、“应该”、“将”等类似表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。转发-
本新闻稿中的前瞻性陈述包括有关公司临床前研究及其研发计划的启动、时间、进展和结果的陈述，包括公司期望宣布两项体内2025年中期的发展候选者，并建立额外的体内2025年底前HSC和肝脏以外的靶细胞类型/组织；公司接收和提交临床前研究数据的时间安排，包括进一步提交体内HSC数据并进一步体内2025年底前一项肝脏适应症的数据；公司的潜力和预期体内候选产品；监管备案和批准的时间或可能性；与reni-cel结束开发相关的预期成本金额和相关员工离职成本；以及公司对进入2027年第二季度的现金跑道的预期。公司可能无法实际实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，这些因素包括：启动和完成临床前研究所固有的不确定性；临床前研究结果的可用性和时间；对开展试验的监管批准的预期；以及可获得的资金足以满足公司可预见和不可预见的运营费用和资本支出需求。这些风险和其他风险在公司最近的10-K表格年度报告中的“风险因素”标题下进行了更详细的描述，该报告已在美国证券交易委员会存档，并由公司随后向美国证券交易委员会提交的文件更新，以及公司未来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的观点，不应被视为代表其截至任何后续日期的观点。除法律要求外，公司明确表示不承担更新任何前瞻性陈述的义务。
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Editas Medicine, Inc.
合并经营报表
（金额以千为单位，份额和每股数据除外）
（未经审计）
| 三个月结束 12月31日， |
十二个月结束 12月31日， |
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| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | ||||||||||||||||||||
| 合作和其他研发收入 | 30,604 | 60,049 | 32,314 | 78,123 | |||||||||||||||||||
| 营业费用： | |||||||||||||||||||||||
| 研究与开发 | 48,611 | 69,556 | 199,247 | 177,651 | |||||||||||||||||||
| 一般和行政 | 16,354 | 14,455 | 71,987 | 69,653 | |||||||||||||||||||
| 重组费用 | 12,232 | — | 12,232 | — | |||||||||||||||||||
| 总营业费用 | 77,197 | 84,011 | 283,466 | 247,304 | |||||||||||||||||||
| 经营亏损 | (46,593) | (23,962) | (251,152) | (169,181) | |||||||||||||||||||
| 其他收入，净额： | |||||||||||||||||||||||
| 其他费用，净额 | (3) | (14) | (3) | (1,604) | |||||||||||||||||||
| 利息收入，净额 | 1,201 | 5,102 | 14,062 | 17,566 | |||||||||||||||||||
| 其他收入总额，净额 | 1,198 | 5,088 | 14,059 | 15,962 | |||||||||||||||||||
| 净亏损 | $ | (45,395) | $ | (18,874) | $ | (237,093) | $ | (153,219) | |||||||||||||||
| 每股净亏损，基本及摊薄 | $ | (0.55) | $ | (0.23) | $ | (2.88) | $ | (2.02) | |||||||||||||||
| 加权平均已发行普通股、基本股和稀释股 | 82,613,831 | 81,710,470 | 82,338,220 | 75,965,633 | |||||||||||||||||||
Editas Medicine, Inc.
选定的合并资产负债表项目
（金额以千为单位）
（未经审计）
| 12月31日， | 12月31日， | ||||||||||
| 2024 | 2023 | ||||||||||
| 现金、现金等价物和有价证券 | $ | 269,913 | $ | 427,135 | |||||||
| 营运资金 | 212,090 | 277,612 | |||||||||
| 总资产 | 341,589 | 499,153 | |||||||||
| 递延收入，扣除当期部分 | 54,204 | 60,667 | |||||||||
| 股东权益总额 | 134,274 | 349,097 | |||||||||
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媒体和投资者联系人：
ir@editasmed.com